MUCE: Bayesian Hierarchical Modeling for the Design and Analysis of Phase 1b Multiple Expansion Cohort Trials
针对1a期剂量递增后开展的新型1b期多扩展队列首次人体研究，提出基于贝叶斯分层模型的MUCE方法，可跨组自适应借信息，基于后验概率辅助选组决策。
2020-06-17 stat.AP stat.ME
Using Bayesian Evidence Synthesis Methods to Incorporate Real World Evidence in Surrogate Endpoint Evaluation
目的：传统上，替代终点的验证是使用RCT数据进行的。然而，RCT数据可能过于有限，无法验证替代终点。在本文中，我们试图通过纳入真实世界证据（RWE）来改善替代终点的验证。研究设计和环境：我们使用来自比较RWE（cRWE）和单组RWE（sRWE）的数据，以补充RCT证据，用于评估无进展生存期（PFS）作为转移性结直肠癌（mCRC）总生存期（OS）的替代终点。使用来自RCT、cRWE和匹配sRWE的处理效应估计值（比较抗血管生成治疗与化疗），根据对PFS的处理效应，为替代模式和对OS的处理效应预测提供信息。结果：共纳入7项RCT、4项cRWE研究和3项匹配的sRWE研究。在RCT中增加RWE降低了替代关系参数估计值的不确定性。在RCT中添加RWE还提高了使用观察到的PFS效应数据获得的OS处理效应预测的准确度和精密度。结论：将RWE添加到RCT数据中提高了描述PFS和OS的处理效应与预测临床获益之间替代关系的参数的精度。
2021-12-16 stat.AP stat.ME
Bayesian Uncertainty Directed Trial Designs
大多数贝叶斯反应适应性设计使随机化率向最有希望的组失衡，目的是增加研究期间阳性治疗结局的数量，即使试验的主要目的不同。我们讨论贝叶斯不确定性导向设计（BUD），一类贝叶斯设计中，调查人员指定的信息量身定制的实验。选择试验期间的所有决策，以优化研究结束时的可用信息。该方法可应用于多种设计，从早期多组试验到生物标志物驱动的多终点研究。我们讨论了患者分配比例的渐近极限治疗，并说明有限样本BUD设计的操作特性，通过例子，包括多组试验，生物标志物分层试验，并与多个共同主要终点的试验。
2018-06-29 stat.AP
Patient stratification in multi-arm trials: a two-stage procedure with Bayesian profile regression
精准医学是一个新兴领域，它考虑到个体异质性，为更好的临床实践提供信息。在临床试验中，评价处理效应异质性是一个重要组成部分，最近，已经提出了许多统计方法，用于根据这种异质性将患者分为不同的亚组。然而，大多数为此目的开发的现有方法集中在二分治疗的情况下，并不直接适用于多组试验。在本文中，我们考虑在多组试验设置的患者分层的问题，并提出了一个两阶段的贝叶斯非参数框架内的程序。具体来说，我们首先使用贝叶斯加性回归树（BART）来预测每个患者在不同治疗方案下的潜在结果（治疗反应），然后我们利用贝叶斯轮廓回归根据患者的基线特征和预测的潜在结果将其聚类为亚组。我们进一步嵌入变量选择程序到我们提出的框架，以确定积极“驱动”的聚类结构的患者特征。我们进行模拟研究，以检查我们提出的方法的性能，并通过将其应用于英国的多臂献血试验来证明该方法，其中我们的方法揭示了五个有临床意义的供体亚组。
2023-02-22 stat.AP stat.ME
Bayesian sample size determination in basket trials borrowing information between subsets
篮子试验越来越多地用于在一个总体方案下在不同患者亚组中同时评价新治疗。我们提出了一个贝叶斯方法来确定样本量篮试验，允许借用信息之间的相称子集。具体来说，我们考虑一个随机篮子试验设计，其中患者被随机分配到新的治疗或控制在每个试验子集（简称“子试验”）。推导出封闭形式的样本量公式，以确保每个子试验都有特定的机会通过一些临床相关差异正确决定新治疗是否优于或不优于对照。给定预先规定的成对（不）可检验性水平，同时求解子试验样本量。建议的贝叶斯方法类似于频率制定的问题，产生可比的样本量的情况下，没有借款。当在相当的子试验之间启用借用时，与广泛实施的无借用方法相比，需要的试验样本量要小得多。我们说明了我们的样本量公式的使用与两个例子的基础上真正的篮子试验。一个全面的仿真研究进一步表明，所提出的方法可以保持在理想的水平的真阳性率和假阳性率。
2022-05-24 stat.AP stat.ME
Simulation-based Bayesian predictive probability of success for interim monitoring of clinical trials with competing event data: two case studies
本文提出一种基于模拟的贝叶斯预测成功概率方法，通过为竞争事件数据指定特定原因风险的贝叶斯模型来预测试验结果，并在两项随机临床试验中验证了其应用价值。
2024-12-20 stat.AP stat.ME
Bayesian Nonparametric Common Atoms Regression for Generating Synthetic Controls in Clinical Trials
本研究提出贝叶斯非参数公共原子回归模型，利用电子健康记录为单臂临床试验构建合成对照臂，模拟实验显示其检测治疗效应效力更优，已应用于胶质母细胞瘤研究补充对照。
2023-05-06 stat.AP stat.ME
A Clustering Approach for Basket Trials Based on Treatment Response Trajectories
Chuo University（中央大学）；Wakayama Medical University（和歌山医科大学）
本文提出了一种基于治疗反应轨迹转移概率的无模型聚类方法，用于对篮子试验中的篮子进行分组，以提高疗效终点估计的精度和统计功效，同时保持I类错误率在名义水平。
2026-06-03 stat.AP stat.ME
trialr: Bayesian Clinical Trial Designs in R and Stan
本手稿介绍了一个名为\pkg{trialr}的\proglang{R}包，该包在\proglang{Stan}和\proglang{R}中实现了一系列临床试验方法。在这篇文章中，我们详细探讨了三种方法。第一个是进行I期剂量探索试验的持续再评估方法，以寻求最大耐受剂量。第二个是EffTox，这是一种剂量发现设计，通过联合疗效和毒性结果来审查剂量。第三种是增强的二元方法，用于模拟II期肿瘤学试验中的治疗成功概率，并参考连续肿瘤大小的重复测量和治疗失败的二元指标。我们在本文中强调了获得后验样本的好处，包括灵活的推理和强大的可视化。我们希望这个包鼓励在临床试验中使用贝叶斯方法。
2019-06-29 stat.AP stat.CO stat.ME
Bayesian Design and Analysis of Precision Trials with Partial Borrowing
McGill University（麦吉尔大学）；Kyoto University（京都大学）
本文提出了一种基于部分借鉴的贝叶斯方法，用于精准医学中临床试验的设计与分析，通过个体加权模型和动态借鉴比较，提高亚组效应估计的准确性。
2026-03-11 stat.AP stat.ME
BOP2-DC: Bayesian optimal phase II designs with dual-criterion decision making
传统的II期试验设计范式是基于假设检验框架做出进行/不进行决定。然而，仅凭统计学意义本身可能不足以确定该药物的临床有效性足以保证确证性III期试验。我们提出了贝叶斯最优II期试验设计与双标准决策（BOP 2-DC），它结合了统计学意义和临床相关性的决策。基于处理效应达到较低参考值（统计学显著性）和具有临床意义的值（临床显著性）的后验概率，BOP 2-DC允许进行/考虑/不进行决策，而不是二元进行/不进行决策，并进行了优化，以在治疗有效时最大化进行决策的概率，或在治疗无效时最小化样本量。BOP 2-DC具有高度灵活性，可在单组和随机试验中适应各种类型的终点，包括二元、连续、至事件发生时间、多重和共同主要终点。仿真研究表明，BOP 2-DC设计产生理想的操作特性。可在\url{www.trialdesign.org}上免费获得执行BOP 2-DC的软件。
2021-12-20 stat.AP stat.ME
A Bayesian group sequential schema for ordinal endpoints
在临床研究中，顺序终点很常见。例如，对于COVID-19，最常用的终点是7点顺序量表。另一个例子是在II期癌症研究中，疗效通常被评估为基于实体瘤缓解水平的有序变量，分为四类：完全缓解、部分缓解、疾病稳定和进展，尽管在实践中通常使用二分法。然而，尽管Whitehead等人（1993，2017）、Jaki等人（2003）列出了一些设计，但缺乏顺序终点的设计。在本文中，我们提出了一个通用的组顺序模式的基础上贝叶斯方法的顺序端点，包括三种方法，比例优势模型（PO）的基础上，非比例优势模型（NPO）的基础上，PO/NPO开关模型的设计，这使得我们提出的方法通用，能够处理各种情况。我们进行了广泛的模拟，以证明所提出的方法和R包贝叶斯有序设计的理想性能也已开发。
2022-06-09 stat.ME
A Bayesian Treatment Selection Design for Phase II Randomised Cancer Clinical Trials
本文提出一种基于后验区间概率的贝叶斯II期随机癌症临床试验设计，可选择最佳治疗并给出两种样本量确定方法，辅以R Shiny工具支持临床应用。
2025-05-14 stat.AP stat.ME
Estimating the Distribution of Ratio of Paired Event Times in Phase II Oncology Trials
随着新型抗癌药物的快速发展，需要新的终点来更好地衡量II期试验中的治疗效果。为此，Von Hoff（1998）提出了生长调节指数（GMI），即两个连续治疗线中进展时间或无进展生存时间之间的比率。在使用GMI作为终点的研究中，一个重要的任务是估计GMI的分布。传统的生存数据的方法已被用于估计GMI分布，因为删失是常见的GMI数据。然而，我们指出，传统的生存方法所要求的独立删失假设总是违反GMI，这可能会导致严重的偏见的结果。在本文中，我们构造了GMI分布的非参数估计，占GMI的相依截尾。我们证明了所提出的估计是一致的，弱收敛到零均值高斯过程适当的归一化。大量的模拟研究表明，我们的估计在实际情况下表现良好，优于传统的方法。提供了使用GMI作为主要终点的II期临床试验以供说明。
2021-10-29 stat.ME
Bayesian Geostatistical Modeling for Cluster Randomized Trials
UTHealth Houston School of Public Health（休斯顿大学健康科学中心公共卫生学院）
研究整群随机试验，提出贝叶斯地理统计框架，该框架能对地理集群内个体建模并考虑空间依赖性，可提高估计稳定性、控制I型错误、增强统计功效，证明了CRTs中采用空间方法的价值和必要性。
2026-07-28 stat.AP stat.ME
Bayesian local exchangeability design for phase II basket trials
我们提出了一个信息借用策略的设计和监测的II期篮子试验的基础上，当地的multisbranch之间的交换假设篮子（疾病类型）。在我们提出的本地MEM框架中，信息借用只允许在本地发生，即，在具有相似响应率的篮子之间，信息借用量由响应率的相似程度决定，而不被视为相似的篮子不允许共享信息。我们构建了一个两阶段的设计，第二阶段篮试验使用所提出的策略。所提出的方法相比，竞争贝叶斯方法和西蒙的两阶段设计在各种模拟场景。我们证明了所提出的方法是能够保持家庭明智的第一类错误率在一个合理的水平，并具有理想的篮子明智的权力相比，西蒙的两阶段设计。此外，我们的方法是计算效率相比，现有的贝叶斯方法的后验配置文件的利益，可以明确地得出，而不需要采样算法。
2022-07-12 stat.AP stat.ME
Covariate Adjustment in Bayesian Adaptive Randomized Controlled Trials
本文研究贝叶斯自适应随机对照试验中的协变量调整方法，展示如何从调整分析中获取边际估计目标的后验样本，并通过模拟和COVID-19试验证明其能提高检验效能、增加提前停止概率并降低预期样本量。
2023-11-23 stat.AP stat.ME
On Bayesian Sequential Clinical Trial Designs
临床试验通常涉及连续的患者输入。在设计临床试验时，通常需要包括对累积数据进行中期分析的规定，这些数据可能会提前停止试验。我们回顾贝叶斯序贯临床试验设计的基础上后验概率，后验预测概率和决策理论框架。一个相关的问题是贝叶斯序贯设计是否需要调整中期分析的计划。我们从三个角度回答这个问题：频率导向的角度，校准贝叶斯的角度，和主观贝叶斯的角度。我们还提供了新的见解似然原理，这是通常绑在统计推断和决策的顺序临床试验。一些理论结果的推导，并进行数值研究，以说明和评估这些设计。
2023-03-10 stat.ME
Evaluating amyloid-beta as a surrogate endpoint in trials of anti-amyloid drugs in Alzheimer's disease: a Bayesian meta-analysis
本文通过贝叶斯荟萃分析评估Aβ作为阿尔茨海默病抗淀粉样蛋白药物试验中临床功能替代终点的有效性，发现Aβ在整体水平上是CDR-SOB的潜在替代终点，但仅在lecanemab和aducanumab中表现出足够的替代关系。
2025-04-09 stat.AP
Bayesian predictive probability based on a bivariate index vector for single-arm phase II study with binary efficacy and safety endpoints
本文针对单臂II期试验中疗效与安全性双终点监测问题，提出一种基于新二元指标向量的贝叶斯预测概率方法，用于期中继续/停止决策，并通过模拟验证其操作特性良好。
2023-08-07 stat.ME
A bayesian reanalysis of the phase III aducanumab (ADU) trial
在本文中，我们对Biogen宣布的III期aducanumab（ADU）汇总统计量进行了重新分析，特别是临床痴呆评分总和（CDR-SB）的结果。结果表明，关于该药物疗效的证据非常低，在贝叶斯框架中对临床试验结果有了更清晰的认识，这对该领域的未来发展和研究是有用的。
2021-07-10 stat.AP
The efficiencies of pilot feasibility trials in rare diseases using Bayesian methods
本文研究罕见病试点试验效率问题，提出使用稳健贝叶斯元分析预测先验将单个试点研究数据纳入确证性试验，通过模拟评估操作特性，证明该方法在样本量、持续时间和招募上具操作与伦理优势。
2025-07-14 stat.AP
New designs for Bayesian adaptive cluster-randomized trials
为节省时间或减少样本量，已经提出了个体随机试验的适应性方法，允许更灵活的试验设计。然而，适应性设计的集群随机试验中，参与者的群体，而不是个人被随机分配到治疗组是不太常见的。受一项旨在评估基于机器学习的临床决策支持系统对医生治疗抑郁症患者的有效性的群集随机试验的启发，提出了两种群集随机试验的贝叶斯自适应设计，以允许在预先计划的中期分析中提前停止疗效。这两种设计的区别在于参与者是按顺序招募的。考虑到试验中允许的最大群集数量以及最大群集大小，一种设计顺序招募具有给定最大群集大小的群集，而另一种设计在试验开始时招募所有群集，但顺序招募个体参与者，直到试验因疗效而提前停止或达到最终分析。通过模拟各种场景和两种设计的两种结果类型，探讨了设计操作特性。仿真结果表明，对于不同的结果，设计选择可能是不同的。根据模拟结果，我们对贝叶斯自适应聚类随机试验的设计提出了建议。
2022-01-07 stat.ME
The Bayesian optimal two-stage design for clinical phase II trials based on Bayes factors
本文提出了一种基于贝叶斯因子的临床II期试验的贝叶斯最优两阶段设计，通过三元树分支方法优化样本量并提高设计效率。
2025-11-28 math.ST stat.AP stat.ME
Employing latent variable models to improve efficiency in composite endpoint analysis
在临床试验中，特别是在慢性疾病中，结合不同尺度上的多种结局的复合终点很常见。在许多情况下，患者必须在每个结局中超过预定义的应答者阈值，才能被归类为总体应答者。这种情况发生在系统性红斑狼疮（SLE）中，其中应答者终点结合了两个连续的，一个序数和一个二元测量。通常使用逻辑斯谛回归分析总体二元应答者终点，导致大量信息丢失。我们提出了一个潜在的变量模型的SLE终点，它假设离散的结果是潜在的连续措施的表现，并可以继续联合建模的组成部分的复合。我们进行了模拟研究，并找到了方法，以提供大的效率增益超过标准的分析。我们发现，精度增益的大小高度依赖于哪些组件是驱动响应。当联合正态性假设不满足时，引入偏差，我们使用自助程序进行校正。该方法适用于IIb期MUSE试验中的中度至重度SLE患者。我们表明，它估计的处理效应2.5倍更精确，提供了60%的减少所需的样本量。
2019-02-19 stat.ME
Bayesian response adaptive randomization design with a composite endpoint of mortality and morbidity
根据在决策点之前累积的观察到的缓解，在试验期间将患者分配至治疗组，并对该分配进行顺序调整，可以最大限度地减少预期失败次数或最大限度地增加患者的总获益。在这项研究中，我们开发了一种贝叶斯反应自适应随机化（RAR）设计，目标是重症监护室（ICU）患者的无器官支持日（OSFD）终点。OSFD是通过随机化后预定时间窗内无器官支持的天数评估的死亡率和发病率的混合。在过去，研究人员将OSFD视为一个顺序结果变量，其中最低类别是死亡。我们提出了一种新的RAR设计，用于死亡率和发病率的复合终点，例如，OSFD，通过使用贝叶斯混合模型和马尔可夫链蒙特卡罗抽样来估计OSFD的后验概率，并确定每个中期的治疗分配比。模拟进行了比较我们提出的设计在各种随机化规则和不同的α消耗函数的性能。结果表明，与其他现有自适应规则相比，我们的RAR设计使用贝叶斯推断将更多患者分配到性能更好的组，同时确保在一系列合理的临床场景中有足够的功效和第一类错误率控制。
2022-08-31 stat.ME
Design of Bayesian Clinical Trials with Clustered Data
The University of Queensland（昆士兰大学）；McGill University（麦吉尔大学）
本文提出一种高效方法评估贝叶斯临床试验的操作特性并确定样本量，通过理论结果将后验概率建模为聚类数函数，减少模拟次数以评估不同样本量下的操作特性。
2025-11-05 stat.ME
Augmented Binary Method for Basket Trials (ABBA)
本研究将增强二元方法拓展至篮子试验，提出基于贝叶斯分层建模的ABBA方法，通过子试验间借信息提升效率，模拟与真实数据验证显示其在治疗效应一致时可缩小区间、提升检验效能。
2024-08-16 stat.ME
Estimating the Sampling Distribution of Posterior Decision Summaries in Bayesian Clinical Trials
本文提出利用后验分布大样本理论建立后验决策摘要抽样分布的参数模型，通过少量模拟场景估计参数，从而在纳入试验假设不确定性的同时显著降低贝叶斯临床试验设计的计算负担。
2024-04-28 stat.ME
On an Approach to Bayesian Sample Sizing in Clinical Trials
本文探讨了临床试验中贝叶斯样本量的确定方法。这种方法属于通常所谓的“正确的贝叶斯”范畴，因为它没有将频率论概念与贝叶斯概念混合在一起。根据后验概率定义“成功试验”的标准，使用数据的边缘分布评估其概率，该概率构成选择样本量的基础。我们用临床试验中的一个标准问题来说明，即确定新药优于对照药物。
2012-04-19 math.ST stat.ME stat.TH
A Nonparametric Bayesian Design for Drug Combination Cancer Trials
我们提出了一种适应性设计的早期药物联合癌症试验的目标是估计最大耐受剂量（MTD）。非参数贝叶斯模型，使用截短到部分有序剂量组合集合的β先验，用于描述剂量限制性毒性（DLT）的概率。使用改良的连续再评估方案估计连续队列患者之间的剂量分配。DLT的更新概率是用吉布斯采样器计算的，该吉布斯采样器采用加权机制来校准数据对先验的影响。在试验结束时，我们根据我们提出的算法推荐一种或多种剂量组合作为MTD。设计运行特性表明，我们的方法是与现有的方法相媲美。作为一个例子，我们将我们的方法应用于CB-839和吉西他滨的I期临床试验。
2019-10-21 stat.AP
U-DESPE: a Bayesian Utility-based methodology for dosing regimen optimization in early-phase oncology trials based on Dose-Exposure, Safety, Pharmacodynamics, Efficacy
U-DESPE是一种基于剂量-暴露的贝叶斯方法，用于早期肿瘤试验中的剂量方案优化，通过整合药代动力学数据和效用函数，提高剂量选择的科学性和安全性。
2025-11-21 stat.ME
Bayesian models for survival data of clinical trials: Comparison of implementations using R software
目的：为使用比例风险模型对具有生存终点的随机临床试验进行事后贝叶斯分析提供R中可用主要函数的使用指南。研究设计和设置：数据来源于ALLOZARGO试验，该试验对465例接受同种异体移植以预防肺部并发症的患者进行，并在阿奇霉素和安慰剂之间进行分配;随机化后2年的无气流下降生存率是主要终点。结果如下：尽管建模假设存在异质性，特别是基线风险（参数或非参数）和估计方法，但阿奇霉素效应的贝叶斯后验平均风险比（HR）估计值接近于通过极大似然方法获得的估计值。结论：贝叶斯模型可以使用各种R软件包实现，提供与最大似然估计密切一致的结果。这些模型提供了不可能以其他方式获得的概率陈述。
2019-09-09 stat.AP stat.CO
AAA: Triple-adaptive Bayesian designs for the identification of optimal dose combinations in dual-agent dose-finding trials
我们提出了一个灵活的设计，用于确定最佳剂量组合的双剂剂量探索临床试验。该设计被称为AAA，代表三种适应：自适应模型选择、自适应剂量插入和自适应队列划分。适应性突出的需要和机会，创新的双剂剂量发现，并支持在拟议的模拟研究中提出的数值结果。据我们所知，这是第一个同时允许所有三种适应的设计。我们发现AAA改善了统计推断，提高了找到最佳剂量组合的机会，并缩短了试验持续时间。正在计划一项临床试验以应用AAA设计。
2017-06-10 stat.ME
A Bayesian Parametric Approach to Handle Missing Longitudinal Outcome Data in Trial-Based Health Economic Evaluations
基于试验的经济学评价通常是对横截面变量进行的，这些变量仅来自研究中完成者的响应，使用的方法忽略了效用和成本数据的复杂性（例如偏度和峰值）。我们提出了一种替代和更有效的贝叶斯参数方法来处理经济评估中缺失的纵向结果，同时考虑到数据的复杂性。我们指定一个灵活的参数模型的观测数据和部分识别的部分识别限制和敏感性参数的缺失数据的分布。我们通过不同的灵敏度参数的先验知识，在观测数据上进行校准，探索替代的不可替代的场景。我们的方法是由一项试验的数据驱动的，并应用于该试验，该试验评估了一种新的治疗智力残疾和挑战性行为的成本效益。
2018-05-18 stat.ME
Analysis of N-of-1 trials using Bayesian distributed lag model with autocorrelated errors
N-of-1试验是在单个个体中进行的多阶段交叉试验，主要目标是估计对个体的处理效应，而不是群体水平的平均应答。与传统交叉试验一样，了解N/1试验中治疗的残留效应至关重要，尤其是在治疗期之间没有洗脱期以缩短试验持续时间时。为了处理这个问题的情况下，大量的测量是在研究过程中，我们引入了一种新的贝叶斯分布滞后模型，便于估计的结转效应，同时占时间相关性使用自回归模型。具体来说，我们提出了一个先验方差-协方差结构的滞后系数，以解决共线性所造成的事实，治疗暴露通常是相同的连续几天。建议贝叶斯模型和惩罚回归之间的连接。仿真结果表明，该模型大大降低了根均方误差的估计时，与其他现有的方法相比，携带效应和即时效应，而在总的影响估计是可比的。我们还应用所提出的方法来评估光疗法在缓解癌症幸存者抑郁症状方面的遗留效应的程度。
2021-12-28 stat.AP
Bayesian Multivariate Probability of Success Using Historical Data with Strict Control of Family-wise Error Rate
考虑到III期和IV期临床试验的成本和持续时间，开发用于进行/不进行决策的统计方法至关重要。在本文中，我们介绍了贝叶斯方法来计算成功的概率的基础上，目前的数据的治疗方案的多变量线性模型。我们的方法利用贝叶斯看似无关的回归模型，它允许多个端点联合建模，即使端点之间的协变量是不同的。端点之间的相关性被明确建模。这种贝叶斯联合建模方法将单个和多重检验过程统一在一个框架下。我们开发了一种多重检验的方法，渐近保证严格的家庭明智的错误率控制，是更强大的比频率论方法的多样性。该方法有效地将Ibrahim等人和Chuang-Stein的方法作为特殊情况，并且据我们所知，是唯一一种允许针对多个终点和/或假设进行稳健样本量确定的方法，也是唯一一种在存在多重性的情况下提供严格的全家族第一类错误控制的方法。
2020-10-26 stat.ME
Bayesian Hypothesis Assessment in Two-arm Trials Using Relative Belief Ratios
本文发展了一种贝叶斯方法，用于评估两组试验中的等效性和非劣效性假设，使用相对置信比。相对置信比是统计证据的度量，可以表示支持或反对假设的证据。除了相对置信比之外，我们还计算了该证据的强度的度量，作为相对置信比的校准。此外，我们使用相对置信比作为证据的度量，以评估给定的先验是否会导致支持或反对假设的偏差。先验启发，模型检查和检查先验数据冲突程序的开发，以确保模型和先验的选择是相关的具体应用。我们强调的方法的适用性，并说明所提出的方法，将其应用到从两个手臂的临床试验获得的数据集。
2014-01-17 stat.AP
Design of Trials with Composite Endpoints with the R Package CompAREdesign
复合终点被广泛用作临床试验的主要终点。设计具有至事件发生时间终点的试验可能特别具有挑战性，因为当使用复合终点时，比例风险假设通常不成立，即使前提对于其组分仍然成立。因此，传统的样本量计算公式不再适用。我们提出了R软件包CompARE设计，通过它的试验设计的关键要素，如样本量和效应量，可以计算的基础上的复合终点组件的信息。CompAREdesign提供了评估设计计算对初始值和假设变化的敏感性和稳健性的功能。此外，我们还描述了该软件包的其他功能，如二元复合终点试验设计功能，以及在各种情况下模拟复合终点试验的功能。
2022-11-04 stat.AP stat.ME
Is control of type I error rate needed in Bayesian clinical trial designs?
University of Helsinki（赫尔辛基大学）；University of Vaasa（瓦萨大学）
本文探讨了贝叶斯临床试验设计中I类错误率控制的必要性，提出用贝叶斯方法替代传统频繁主义方法，通过后验概率进行序列误差控制，避免多重检验的膨胀效应。
2026-07-29 stat.ME
A Bayesian response-adaptive dose finding and comparative effectiveness trial
目的：治疗的组合可以提供额外的好处比单独治疗。然而，这些组合的试验比开发新疗法的优先级低，这可能会限制资金，时间表和患者可用性。本文开发了一种新的试验设计，以促进评价新的联合治疗，结合了II期和III期试验的元素。研究方法：本试验使用反应适应性随机化来增加收集的关于成功的新型药物组合的信息，并使用贝叶斯剂量反应模型来对最成功的剂量组合与相关对照药物进行比较有效性分析。我们使用模拟方法来评估选择正确的最佳剂量组合的可能性，操作特性和预测能力，这种设计在儿科急诊科的疼痛管理和镇静试验。结果如下：有410名受试者，5次随机化比率的中期更新，三种剂量组合的有效性概率分别为0.93、0.88和0.83，我们有83%的机会将最大数量的患者随机分配给有效性概率最高的药物。基于这种适应性随机化程序，当最佳联合治疗的有效性概率为0.9时，比较有效性分析的第一类错误小于5%，正确得出非劣效性结论的概率为93%。在这种情况下，试验有77%的机会达到剂量发现和比较有效性的双重目标。最后，试验的贝叶斯预测能力超过90%。结论：拟定试验很有可能在可行的招募水平内达到双重研究目的，从而最大限度地减少试验的管理负担和招募时间。
2020-09-08 stat.AP
adabay: an R package for rapid evaluation and calibration of Bayesian group sequential designs across common endpoint types
The George Institute for Global Health, Imperial College London（全球健康乔治研究所，伦敦帝国理工学院）；Imperial Clinical Trials Unit, Imperial College London（伦敦帝国理工学院临床试验中心）；School of Mathematics, University of Bristol（布里斯托大学数学学院）
adabay是开源R包，可快速评估校准贝叶斯组序贯设计，复现相关工具结果且运行速度更快，支持多类终点及多种决策规则。
2026-08-04 stat.ME
An Efficient Approach to Design Bayesian Platform Trials
本文提出一种基于两个样本量模拟即可建模多终点多阶段后验概率联合抽样分布的高效方法，用于评估贝叶斯平台试验操作特性并确定样本量，并以SSTARLET试验为例验证其能处理复杂现实约束。
2025-07-16 math.ST stat.ME stat.TH
Sample size reassessment in Bayesian hybrid clinical trials
Polytechnic University of Turin（都灵理工大学）；Saryga, Tournus, France（萨里加（法国图尔努斯））；MRC Biostatistics Unit, University of Cambridge（剑桥大学医学研究委员会生物统计单元）
本文提出了一种贝叶斯混合临床试验设计，利用Hellinger距离在中间分析中评估历史与同时对照数据的相似性，以指导样本量重新评估和先验分布方差函数，提高试验的适应性和稳健性。
2025-12-22 stat.ME
Bayesian phase I/II adaptively randomized oncology trials with combined drugs
我们提出了一个新的综合I/II期试验设计，以确定最有效的剂量组合，也满足某些安全性要求的药物组合试验。我们首先采用贝叶斯Copula型模型进行I期剂量发现。在确定了一组容许剂量后，我们立即将整个剂量组推进到第二阶段。我们提出了一种新的自适应随机化方案，有利于分配患者更有效的剂量组合武器。我们的自适应随机化方案考虑了点估计和疗效的变异性。通过使用移动参考来比较治疗臂之间的相对疗效，我们的方法实现了区分不同臂的高分辨率。当疗效为迟发性时，我们还考虑分组自适应随机化。我们进行了广泛的模拟研究，以检查所提出的设计的操作特性，并说明我们的方法使用I/II期黑色素瘤临床试验。
2011-08-08 stat.AP
Systematic comparison of Bayesian basket trial designs with unequal sample sizes and proposal of a new method based on power priors
本研究针对篮子试验中各篮子样本量不等的问题，系统比较五种贝叶斯篮子试验设计，发现限制共享信息可提升稳健性，结合power prior方法实现了最优的治疗效应检测性能。
2024-09-16 stat.ME
A Nonparametric Bayesian Basket Trial Design
基于肿瘤基因组畸变分析的靶向治疗在癌症预后和治疗方面显示出有希望的结果。无论肿瘤类型如何，将患者与针对其特定基因组畸变的靶向治疗相匹配的试验已成为癌症患者治疗管理的主流方向。因此，找到能够从多种癌症类型的异常特异性靶向治疗中获益最多的患者亚群是重要的。我们提出了一个自适应贝叶斯临床试验设计的患者分配和亚群识别。我们从一个决策理论的方法，包括一个效用函数和概率模型在所有可能的子种群模型。提出的设计和群体发现方法的主要特征是，我们允许不同患者记录协变量的可变集，调整缺失数据，允许协变量的高阶相互作用，以及使用哪个治疗组最适合每例患者的后验预测概率将每例患者自适应分配到治疗组。通过大量的仿真研究证明了新方法。
2018-04-17 stat.AP
Revisiting the apparent discrepancy between the frequentist and Bayesian interpretation of an adaptive design
本文探讨了自适应设计中频繁主义与贝叶斯解释间的矛盾，指出贝叶斯后验不受数据驱动适应影响，但需谨慎处理先验中辅助参数的作用。
2025-12-11 stat.ME
Bayesian design and analysis of external pilot trials for complex interventions
复杂干预措施的外部试点试验用于帮助确定是否以及如何进行确证性试验，提供招募率、保留率和依从率等参数的估计值。进入确证性试验的决定通常是通过将这些估计值与预先规定的阈值（称为进展标准）进行比较来做出的，尽管很少评估此类决定规则的统计学特性。这种评估因若干方法上的挑战而变得复杂，包括同时评价多个终点、复杂的多水平模型、小样本量以及干扰参数的不确定性。为了应对这些挑战，我们描述了贝叶斯方法的设计和分析的外部试点试验。我们展示了如何通过最小化损失函数的期望值来做出渐进决策，该损失函数定义在整个参数空间中，以允许在决策过程中表达和使用多个参数之间的偏好和权衡。通过使用损失函数的分段常数参数化来保持偏好的评估是可行的，损失函数的参数在设计阶段被选择以导致期望的操作特性。我们描述了一个灵活的，但计算密集，嵌套蒙特卡罗算法估计操作特性。该方法是用来重新设计的一个复杂的干预措施，旨在增加护理院居民的身体活动的外部试点试验。
2020-05-20 stat.ME
Bayesian integration G-formula for platform SMART designs allowing for adding new treatments
Duke-NUS Medical School（杜克-国大医学院）；National University of Singapore（新加坡国立大学）；Duke University（杜克大学）；University of Melbourne（墨尔本大学）
本文提出了一种整合平台试验和SMART设计的新型平台SMART，引入贝叶斯整合G公式（BIG）估计量以处理非同步治疗比较，并通过模拟和SNAP试验验证其有效性。
2026-04-28 stat.ME
A Bayesian Basket Trial Design Using Local Power Prior
提出3分量局部幂先验框架，通过动态信息借用解决篮子试验设计中的功效与第一类错误平衡问题，提供闭式解大幅降低计算时间。
2025-07-16 stat.AP
Advancing Stepped Wedge Cluster Randomized Trials Analysis: Bayesian Hierarchical Penalized Spline Models for Immediate and Time-Varying Intervention Effects
针对阶梯楔形整群随机试验的时间趋势混杂问题，提出两种贝叶斯分层惩罚样条模型，分别用于即时和时变干预效应估计，经模拟和真实试验验证，其估计准确性与可靠性均优于传统方法。
2024-02-01 stat.ME
Oncology clinical trial design planning based on a multistate model that jointly models progression-free and overall survival endpoints
本研究提出基于联合OS与PFS终点的多状态模型开展肿瘤临床试验设计规划，可自然处理非比例风险与终点依赖性，模拟显示标准简化法易致试验效能偏差，方法可扩展且有对应R包。
2023-12-18 stat.AP stat.ME
Adaptive clinical trial designs with blinded selection of binary composite endpoints and sample size reassessment
对于单一、主要、二元终点需要不可行的大样本量的随机临床试验，广泛选择复合终点作为主要终点。尽管被广泛使用，复合终点在设计和解释结果方面带来了挑战。考虑到这些成分可能具有不同的相关性，并具有不同的效应量，因此必须仔细选择成分。特别是，复合二元终点的样本量计算不仅取决于复合组分的预期效应量和事件概率，还取决于它们之间的相关性。然而，文献中通常没有报告终点之间相关性的信息，这可能是规划未来合理试验设计的障碍。我们考虑两组随机对照试验，其主要复合二元终点和仅由复合终点中临床上更重要的组分组成的终点。我们提出了一种试验设计，允许根据中期分析中获得的盲态信息对主要终点进行适应性修改。我们考虑一个决策规则来选择一个复合终点和其最相关的组成部分作为主要终点。决策规则选择具有较低估计所需样本量的终点。此外，使用估计的事件概率和相关性以及复合组分的预期效应量重新评估样本量。我们通过模拟研究了所提出的设计下的统计功效和显著性水平。我们表明，自适应设计是同样或更强大的设计，没有自适应修改的主要终点。即使在保持类型1错误的情况下错误指定相关性，也可实现目标功率。我们通过两个案例研究来说明这一建议。
2022-06-20 stat.AP stat.ME
