Where quantum and quantum-like methods earn their place in behavioural-trial analysis: three simulation pilots across the RCT pipeline
Department of Sociology and Social Research, University of Trento（特伦托大学社会学与社会研究系）
本研究通过三个模拟试点，评估量子与类量子方法在行为RCT分析各阶段相对经典基线的价值，得出条件性胜利、表征性胜利和坦诚失败的结果，并提出采用决策规则与五缺口研究议程。
2026-09-21 stat.ME
Sample size calculations for multilevel factorial longitudinal cluster randomised trials
本文提出针对多级干预的纵向集群随机试验样本量计算方法，适用于连续型结局，支持评估个体与集群干预及交互作用。
2026-05-01 stat.ME
Orthogonal factorial designs for trials of therapist-delivered interventions: Randomising intervention-therapist combinations to patients
University of Leeds（利兹大学）；University of St Andrews（圣安德鲁斯大学）；King’s College London（伦敦国王学院）
本文提出正交因子设计用于随机分配治疗师-干预组合，以区分治疗师和干预效果，通过方差分析和回归方法评估干预效果及方差。
2026-02-02 stat.ME
Sample size re-estimation incorporating prior information on a nuisance parameter
在规划临床试验时，通常会非正式地纳入先前信息。在这里，我们提出了一种方法，如何将先验信息，如历史临床试验的数据，到滋扰参数为基础的样本量重新估计的设计与内部试点研究。我们专注于具有连续终点的试验，其中结果方差是滋扰参数。为规划和分析的尝试频率论方法被认为是。此外，外部信息的方差总结贝叶斯元分析预测（MAP）的方法。为了将外部信息纳入样本量重新估计，我们建议根据内部试点研究的结果更新MAP先验，并使用后验估计量重新估计样本量。通过仿真研究，我们比较了操作特性，如功率和样本量分布的建议程序与传统的样本量重新估计方法，使用合并方差估计。仿真研究表明，如果没有先验数据冲突，将外部信息纳入样本量重新估计，改善了操作特性相比，传统的方法。在先验数据冲突的情况下，即当正在进行的临床试验的方差不等于先验位置时，传统的样本量重新估计程序的性能通常是优越的，即使当先验信息被鲁棒化时。当考虑在样本量重新估计中纳入先验信息时，应权衡潜在收益与风险。
2019-03-06 stat.AP
A complex meta-regression model to identify effective features of interventions from multi-arm, multi-follow-up trials
本文提出一种受CNMA启发的元回归模型，通过在干预、研究和随访时间三个层面引入协变量与灵活交互项，并放宽对照组假设，从多臂多随访试验中识别复杂干预措施的关键特征。
2024-01-03 stat.ME
Mediation effects that emulate a target randomised trial: Simulation-based evaluation of ill-defined interventions on multiple mediators
许多流行病学问题涉及潜在的干预措施，以改变假定介导关联的途径。例如，我们考虑了一项研究，该研究调查了年轻人的干预措施对改善青少年自我伤害者相对于健康同龄人的中年心理社会结果的益处。出现了两个方法上的挑战。首先，调解方法迄今大多集中在寻找途径这一难以捉摸的任务上，而不是评价调解人的干预措施。其次，这些问题的复杂性总是如此，以至于没有关于明确定义的干预措施（即实际治疗，计划等）的现有数据。捕获感兴趣的人群、结果和时间跨度。相反，研究人员必须依靠暴露（非干预）数据来解决这些问题，例如自我报告的物质使用和就业。我们解决由此产生的挑战，通过指定一个目标试验解决三个政策相关的问题，关于影响的假设（而不是实际）的干预措施，将转移介质的分布（单独，联合或顺序），用户指定的分布，可以模拟与观察到的数据。然后，我们定义映射到本试验的新的干预效应，通过将介质设置为从这些分布中随机抽取来模拟变化。我们表明，估计使用g-计算方法是可能的因果关系的假设相对于推理与定义明确的干预下的扩展集。这些扩大的假设反映了较低水平的证据，这是不可避免的不明确的干预措施。应用程序的自我伤害的例子，使用维多利亚州青少年健康队列研究的数据说明了我们的建议，为今后的实际干预措施的设计和评估提供信息的价值。
2020-07-13 stat.ME
Nesting a Target Study within a Target Trial: A Framework for Evaluating Intervention Effects on Disparities
Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health（约翰斯·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院）；Johns Hopkins School of Medicine（约翰斯·霍普金斯大学医学院）；Johns Hopkins University（约翰斯·霍普金斯大学）
本文提出TS+TT框架，通过伦理假设测量不平等，结合分层抽样和随机化策略，评估干预对不平等的影响，并扩展G-computation处理连续干预。
2026-05-15 stat.ME
Causal Inference in Randomized Trials with Partial Clustering
本研究针对部分聚类随机试验，提出基于因果模型和靶向最小损失估计（TMLE）的推断方法，统一了不同设计下的依赖结构，在模拟和真实数据中均提升了统计功效与效率。
2024-11-08 stat.ME
Missing continuous outcomes under covariate dependent missingness in cluster randomised trials
在整群随机试验（CRT）中，常发生Atomic，导致结局数据缺失。分析这类试验的两种方法是聚类水平分析和个体水平分析。本文比较了未调整聚类水平分析、基线协变量调整聚类水平分析和线性混合模型（LMM）分析在基线协变量依赖缺失（CDM）下的偏倚、平均估计标准误和覆盖概率。采用完全病例分析（CCA）和多重插补（MI）方法处理缺失的结果数据。根据两个干预组中缺失机制和协变量对结果的影响是否相同或不同，考虑了四种可能的情况。我们发现，未经调整的聚类水平分析和基线协变量调整聚类水平分析，只有当两个干预组有相同的缺失机制和相同的协变量效应，这是可以说是不太可能在实践中举行的干预效果的无偏估计。LMM和MI在所有四种考虑的情景下给出了无偏估计，前提是当两个干预组的协变量效应不同时，模型中包含干预指标和协变量的相互作用。MI略微高估了平均标准误，导致功效降低。
2016-03-14 stat.ME
Network Interference in Micro-Randomized Trials
微型随机试验（MRT）是一种试验设计，可用于开发最佳的移动卫生干预措施。在MRT中，通过智能手机向个人发送通知或消息形式的干预措施，目标是与健康相关的结果，如身体活动或体重管理。通常，移动医疗干预措施具有社交媒体的组成部分;因此，一个人的结果可能取决于其他人的治疗和结果。在本文中，我们研究了存在这种跨单位干扰的微观随机试验。我们用网络干扰模型对跨单元干扰进行建模;当且仅当一个人的结果可能影响另一个人的结果时，他们通过网络中的边缘连接。假设动态可以表示为一个马尔可夫决策过程，我们分析的结果在大样本渐近的行为，并表明，他们收敛到平均场极限时，样本量趋于无穷大。基于平均场结果，我们给出了各种因果被估量的表征结果和估计策略，包括二元干预的短期直接效应，长期直接效应和长期总效应。
2022-02-10 stat.ME
Optimizing Complex Health Intervention Packages through the Learn-As-you-GO (LAGO) Design
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；Southern Medical University Institute for Global Health (SIGHT)（南方医科大学全球健康研究院(SIGHT)）；Dermatology Hospital, Southern Medical University（南方医科大学皮肤病医院）；School of Health Management of Southern Medical University（南方医科大学健康管理学院）；Boston University（波士顿大学）；Yale School of Medicine（耶鲁大学医学院）；Washington University School of Medicine（华盛顿大学医学院）；Infectious Diseases Research Collaboration（传染病研究协作组织）；University of Washington（华盛顿大学）；Yale School of Nursing（耶鲁大学护理学院）；Makerere University（Makerere大学）
LAGO设计通过动态调整干预措施，优化复杂公共卫生干预方案的效率和效果，以减少试验失败风险。
2026-03-06 stat.ME
A General Framework for Designing and Evaluating Active-Controlled Trials with Non-Inferiority Objectives
提出一个整合现有分析方法的通用框架，用于设计和评估非劣效性主动对照试验，支持传统与替代成功标准，并在HIV预防试验中展示其高效稳健性。
2025-10-24 stat.ME
From Estimands to Robust Inference of Treatment Effects in Master Protocol Trials
University of Washington（华盛顿大学）；The University of Texas MD Anderson Cancer Center（德克萨斯大学安德森癌症中心）；University of Wisconsin-Madison（威斯康星大学麦迪逊分校）；Eli Lilly and Company（礼来公司）；Food and Drug Administration（食品药品监督管理局）；Seattle Children’s Research Institute（西雅图儿童研究所）
针对主方案试验中干预分配带来的推断挑战，本文提出ECE人群估计目标框架及相关估计方法，结合SIMPLIFY试验案例验证其实践价值。
2026-08-18 stat.ME
Time-varying treatment effect models in stepped-wedge cluster-randomized trials with multiple interventions
针对传统阶梯式楔形整群随机试验模型忽略治疗效应时变导致的偏差问题，推导恒定效应估计量期望值并检验两种时变模型，模拟显示并行设计效能更高，应用于PONDER试验数据未发现干预效应。
2025-04-18 stat.ME
Bias through time-varying covariates in the analysis of cohort stepped wedge trials: a simulation study
在逐步楔形分组随机试验（SW-CRT）中，对照条件下收集的观察结果平均而言比干预条件下收集的观察结果更早。在队列设计中，参与者在整个研究过程中都会被随访，因此参与者内部测量值之间的相关性取决于观察的时间。因此，在估计干预效果时，必须考虑到参与者特征随时间的变化。例如，参与者的年龄增长，这可能会影响研究期间的结果。出于老年护理干预的SW-CRT，以提高生活质量，我们进行了一项模拟研究，比较模型配方分析数据的SW-CRT在不同的情况下，时间与协变量和结果。目的是找到一个模型规格，产生可靠的估计干预效果。拟合了6个具有不同规格的固定效应的线性混合效应（LME）模型。在每个参数组合的1000次模拟中，我们计算了估计干预效应的平均值和标准误。我们发现，LME模型与固定的分类时间效应，除了固定的干预效果和两个随机效应用于解释集群（集群内相关性）和多个测量参与者（个体内相关性）似乎产生无偏估计的干预效果，即使随时间变化的混杂因素或其功能的影响结果是未知的或未测量的，如果长期的时间趋势发生。因此，包括描述研究队列的（随时间变化的）协变量似乎是可以避免的。
2023-02-22 stat.ME
Efficient nonparametric inference on the effects of stochastic interventions under two-phase sampling, with applications to vaccine efficacy trials
预防性疫苗的出现和随后的广泛可用性改变了过去一个世纪的公共卫生进程。尽管取得了这一成功，但预防包括艾滋病毒在内的许多高负担疾病的有效疫苗开发缓慢。疫苗开发可以通过鉴定免疫应答标志物来辅助，所述免疫应答标志物作为临床显著感染或疾病终点的有效替代物。然而，测量免疫应答标记物活性通常是昂贵的，这促使在预防性疫苗的临床试验中使用双重抽样用于免疫应答评价。在此类试验中，对试验参与者的子集进行免疫学标志物的测量，其中第二阶段的入组可能取决于观察到的研究结果和其他参与者水平的信息。我们提出了非参数的方法，有效地估计一个反事实的参数，量化的影响，一个给定的免疫反应标志物对随后的感染概率。一路上，我们填补了理论上的空白有关的渐近行为的非参数有效估计的背景下，双重抽样，包括多个鲁棒性我们的估计享有。构建置信区间和假设检验的技术，并介绍了一个开源软件实现的方法，txshift R包。我们说明了拟议的技术使用的数据，从最近的预防艾滋病毒疫苗的有效性试验。
2020-04-03 stat.ME
Learn-As-you-GO (LAGO) Trials: Optimizing Treatments and Preventing Trial Failure Through Ongoing Learning
本文研究试验进行中调整干预组合导致标准推断失效的问题，将 LAGO 理论扩展至连续结局，给出有效估计、检验及最优干预组合置信集。
2023-07-13 math.ST stat.ME stat.TH
Transportability of Outcome Measurement Error Correction: from Validation Studies to Intervention Trials
许多生活方式干预试验依赖于收集自我报告的结果，如饮食摄入量，以评估干预的有效性。自我报告的结局指标存在测量误差，可能影响处理效应估计。外部验证研究测量自我报告的结果和伴随的生物标志物，因此可用于测量误差校正。然而，大多数验证数据仅与控制条件下的结果相关。已经开发了统计方法，使用外部验证数据来校正受控的结果测量误差，然后围绕治疗误差进行敏感性分析，以获得校正后的平均处理效应的估计值。然而，这种方法的基础假设是，结果的测量误差结构在验证样本和干预试验中是相同的，因此误差校正可转移到试验中。这可能并不总是一个有效的假设。在本文中，我们提出了一种方法，调整验证样本，以更好地类似于试验样本，从而导致更多的可移植的测量误差校正。我们还正式调查何时可能出现由于可移植性差而导致的偏倚。最后，我们使用模拟来检查方法性能，并使用PREMIER（一项测量自我报告的钠摄入量作为结果的多臂生活方式干预试验）和OPEN（一项测量自我报告的饮食和尿液生物标志物的验证研究）来说明它们。
2020-04-02 stat.AP stat.ME
Linear Mixed Models for Comparing Dynamic Treatment Regimens on a Longitudinal Outcome in Sequentially Randomized Trials
动态治疗方案（DTR）是一个预先指定的决策规则序列，它将个体的基线或时变测量值映射到推荐的干预或干预组。序贯多重分配随机试验（SMART）是一种重要的数据收集工具，可为构建有效的DTR提供信息。SMART的一个常见主要目的是比较试验中两个或多个DTR的边际均值。本文基于连续的纵向结果，为这些主要目的比较开发了混合效应建模和估计方法。该方法说明使用数据从智能自闭症研究。
2019-10-22 stat.ME
Subgroup analysis in multi level hierarchical cluster randomized trials
本研究针对多层次分层整群随机化试验中亚组效应的估计问题，采用线性混合效应模型估计亚组特异性效应，并开发了一致性检验方法和样本量确定公式，为确认性亚组分析提供了方法学支持。
2024-11-18 stat.ME
Statistical Design of Pragmatic Trials Using Electronic Health Record Data when Outcome Assessments are Uncontrolled and Irregular
Kaiser Permanente Washington Health Research Institute（凯撒永久华盛顿健康研究所）；Kaiser Permanente Center for Health Research Northwest Region（凯撒永久西北区健康研究中心）；Department of Biostatistics, School of Public Health, University of Washington（华盛顿大学公共卫生学院生物统计系）
本文探讨了在结局评估不受控且不规则的情况下，如何利用电子健康记录数据设计实用试验，并通过模拟研究比较了不同统计方法对治疗效果估计的影响，提出线性混合模型是有效方法。
2026-05-08 stat.AP stat.ME
Estimation of Treatment Effects in Matched-Pair Cluster Randomized Trials by Calibrating Covariate Imbalance between Clusters
我们解决估计干预效果的试验设计，其中（a）干预措施被分配在集群水平;（b）集群被选择形成对，所观察到的特征相匹配;（c）干预措施被随机分配到一个集群内的每对。政策关注的一个目标是估计平均结果，如果所有对中的所有集群被分配控制，如果所有对中的所有集群被分配干预。在这种设计中，忽略个体水平协变量的推断可能是不精确的，因为聚类水平分配可能会在每对实验组之间的协变量分布中留下实质性的不平衡。然而，大多数现有的方法，调整协变量的估计，是没有政策利益。我们提出了一种方法，明确平衡观察到的协变量之间的集群对，并保留原来的估计的兴趣。我们通过对指导护理计划的评估来展示我们的方法。
2014-11-21 stat.ME
Single-World Intervention Graphs for Defining, Identifying, and Communicating Estimands in Clinical Trials
当试图用简单的语言表达临床试验的目标被估量时，经常会出现混淆。我们的目标是纠正这种混乱，通过使用一种称为单世界干预图（SWIG）的因果图来提供被估量的可视化表示，可以有效地传达给跨学科的利益相关者。这些图表不仅显示被估量，而且还通过显示治疗、并发事件和临床结局之间的图形关系来说明因果被估量可识别的假设。为了证明其在药物研究中的有用性，我们提供了ICH E9（R1）附录中规定的各种并发事件策略的SWIG示例，以及来自慢性疼痛真实世界临床试验的示例。生成所有SWIG的乳胶代码都是本文所展示的.我们提倡临床试验者在其研究的计划阶段在其估计讨论中采用SWIG。
2022-06-02 stat.AP stat.ME
Improved Efficiency for Cross-Arm Comparisons via Platform Designs
尽管平台试验因其灵活性和简化的试验资源使用而受到吹捧，但其统计效率并不为人所知。我们填补了这一空白，建立他们更高的效率比较多个干预措施的相对疗效使用几个单独的，两个手臂的试验，其中一个任意对干预措施的相对疗效进行评估，通过对比其相对风险相比，控制。在理论和数值研究中，我们证明了使用来自平台试验的数据推断这种对比比使用来自单独试验的数据具有相同或更好的精度，即使前者招募的参与者少得多。这一获益归因于在同期随机化下干预措施之间的对照共享，这是平台试验的关键特征。我们还提供了一种新的程序，用于确定给定干预措施相对于评价中最有效的其他干预措施的非劣效性，其中该程序是自适应的，因为它不需要\textit{a priori}知道这些其他干预措施中哪一种最有效。我们的数值研究表明，当数据来自一个平台试验而不是多个单独的试验时，这种测试程序可以获得更好的功效。我们的研究结果说明使用数据从两个单克隆抗体试验预防艾滋病毒。
2022-01-27 stat.AP stat.ME
When Can You Ship on Evals Alone? Trial-Level Surrogacy for Offline Evaluation of LLM Systems
Spotify（Spotify（声田））
本研究提出试验级替代指标以评估离线评估能否预测在线效应，证明其独立于单位级替代指标，并给出封闭式决策规则及对LLM评判者偏差的分析，实证显示当前评估关系较弱。
2026-10-08 stat.ME
Guidance for Addressing Individual Time Effects in Cohort Stepped Wedge Cluster Randomized Trials: A Simulation Study
Ruhr-University of Bochum（波鸿鲁尔大学）；TU Dortmund University（多特蒙德工业大学）；Lamarr-Institute for Machine Learning and Artificial Intelligence（拉玛尔机器学习与人工智能研究所）
本文通过模拟研究探讨了队列阶梯波形集群随机对照试验中个体时间效应的处理方法，发现线性混合模型结合固定分类时间效应和随机效应可提供无偏估计，建议使用集群稳健方差估计。
2026-01-19 stat.ME
Sample Size Calculations for Micro-randomized Trials in mHealth
移动干预的使用和发展正在迅速增长。在“即时”移动干预中，通过移动终端提供治疗，旨在帮助个人“在当下”做出健康决定，从而产生近端、近期的影响。目前，移动干预的发展速度比相关的数据科学方法快得多。开发基于数据的方法的第一步是提供一个试验设计，用于测试这些即时治疗的近端效应。在本文中，我们提出了一个“微随机”的试验设计，为此目的。在微随机试验中，治疗在整个研究过程中顺序随机化，结果是每个参与者可以在可能提供治疗的100或1000次机会中随机化。此外，我们开发了一个检验统计量，用于评估治疗的近端效应以及相关的样本量计算器。我们进行模拟评估的样本量计算器在各种设置。经验法则，可用于设计一个微型随机试验进行了讨论。这项工作的动机是我们在HeartSteps移动应用程序上的合作，旨在增加身体活动。
2020-07-22 stat.ME
Negative Spillover: A Potential Source of Bias in Pragmatic Clinical Trials
本文探讨了实用主义临床试验中因稀缺资源分配导致的负面溢出效应偏倚，分析了其对患者导航、AI生理警报等干预效果高估的影响，并提出了检测与避免该偏倚的方法。
2024-03-26 q-bio.QM stat.ME
The Micro-Randomized Trial for Developing Digital Interventions: Experimental Design Considerations
即时适应性干预（JITAI）是一种随时间变化的适应性干预，它使用频繁的机会来适应干预，例如每周、每天甚至每天多次。这种高强度的适应是由数字技术的能力，以不断收集有关个人的当前环境的信息，并提供适应这些信息的治疗促进。微型随机试验（MRT）已经出现，用于为JITAI的构建提供信息。MRT在快速时变的数字干预环境中运行并利用该环境。MRT可用于解决关于JITAI的特定组件是否以及在什么情况下有效的研究问题，最终目标是开发有效和高效的组件。本文的目的是澄清为什么，何时以及如何使用MRT;强调设计和实施MRT时必须考虑的因素;并讨论这种新兴的优化试验设计为行为科学，教育和其他领域的未来研究提供的可能性。我们简要回顾了JITAIs的关键要素，然后描述了MRT的三个案例研究，每个案例研究都强调了可以使用MRT解决的研究问题和可能出现的实验设计考虑。我们还讨论了各种考虑因素，进入规划和设计的捷运，使用的案例研究作为例子。
2020-04-23 cs.HC stat.ME
Distal Causal Excursion Effects: Modeling Long-Term Effects of Time-Varying Treatments in Micro-Randomized Trials
针对微随机试验现有方法仅能评估短期近端结局的局限，提出远端因果偏移效应估计量及两种稳健估计器，验证其性能并应用于HeartSteps试验，发现早期干预提示长期效应更强，为数字干预的长期因果效应评估提供工具。
2025-09-03 stat.ME
When Representative Samples Produce Worse Outcomes: Scale-up Decisions and Testing in Small-Budget RCTs
Columbia Business School（哥伦比亚大学商学院）
本文研究小预算随机对照试验中，基于统计显著性检验决定是否扩大干预时，试点样本组成如何影响预期结果，发现小预算下最优设计是仅从单一同质子群体抽样。
2026-06-12 stat.ME
Learn-As-you-GO (LAGO) Trials: Optimizing Trials for Effectiveness and Power to Prevent Failed Trials
本文通过将统计把握度作为优化准则纳入 LAGO 设计，提出无条件与条件把握度方法，在维持渐近性质的前提下提升试验灵活性，降低因把握度不足导致试验失败的风险。
2025-09-14 stat.ME
Notes on Randomized Controlled Trials for Studying Social Media Harms
Institute of Religious Studies, Baylor University（贝勒大学宗教研究所）；Human Flourishing Program, Harvard University（哈佛大学人类繁荣计划）
本文指出随机对照试验和个人层面观察性研究在研究社交媒体危害时的局限性，强调局部干预与全局干预的区别，并提出通过三角验证不同不完美证据来深入理解社交媒体对青少年心理健康的总体影响。
2026-05-30 stat.ME
Doubly Robust Estimation of Causal Excursion Effects in Micro-Randomized Trials with Missing Longitudinal Outcomes
针对微随机试验中纵向结果随机缺失导致因果偏移效应估计偏差的问题，提出两阶段双重稳健估计器，支持多种结果类型与建模方式，在缺失或结果模型任一正确时保持一致性与渐近正态性，并通过模拟和 HeartSteps 验证。
2024-11-15 stat.ME
A Framework for Parametric Time-Varying Treatment Effects in Multiple Intervention Stepped Wedge Design Clinical Trials in the Presence of Non-Uniform Cluster-Period Correlation Structures
The Johns Hopkins University Applied Physics Laboratory（约翰斯·霍普金斯大学应用物理实验室）；UTHealth Houston School of Public Health, The University of Texas Health Science Center at Houston（休斯顿德克萨斯大学健康科学中心休斯顿公共卫生学院）
研究多干预阶梯楔形设计临床试验中参数时变治疗效果，开发统一框架将参数暴露-反应函数纳入设计矩阵，推导相关GLS表达式，揭示时变效应影响，表明估计量依赖假设，不考虑会致功效校准错误和推断偏差。
2026-07-28 stat.ME
Multi-Level Micro-Randomized Trial: Detecting the Proximal Effect of Messages on Physical Activity
移动设备的技术进步使得向个人提供移动健康干预成为可能。从这些进步中出现的一种新的干预框架是及时适应性干预，其目的是在个人需要出现时“及时”向他们提供正确的支持，从而产生近距离的、不久的将来的效果。最近提出了微随机试验（MRT）设计来测试这些JITAI的近端效应。在MRT中，参与者在研究过程中以数百或数千个决策时间点的规模重复随机分配到各种干预组件中的一种干预选项。然而，现存的MRT框架仅测试两级干预成分（例如，控制与干预）的近端效应。在本文中，我们提出了一个新版本的MRT设计与多个水平的干预组成部分，我们称之为“多水平微观随机试验”（MLMRT）设计。MLMRT扩展了现有MRT设计，允许多水平干预组件，并在研究期间向组件添加更多水平。我们应用广义估计方程类型方法对MLMRT产生的纵向数据开发新的检验统计量，用于评估近端效应并推导相关的样本量计算器。我们进行了模拟研究，以评估基于功效和精度的样本量计算器。我们已经开发了一个R shining应用程序的样本量计算器。我们参与了糖尿病和精神健康自适应通知跟踪和评估（DIAMANTE）研究，从而提出了这一设计。这项研究使用了一种新的移动应用程序，也被称为“DIAMANTE”，它提供自适应的短信来鼓励体育活动。
2020-07-27 stat.AP stat.ME
Emulating Stepped-Wedge Cluster Randomized Trials to Evaluate Health Policies and Interventions
Yale School of Medicine（耶鲁医学院）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
本文提出通过目标试验模拟框架模拟阶梯集群随机试验，以解决观察性研究中阶梯采用方法分析的挑战，强调政策异质性和时间变效应，并促进随机试验与准实验设计的跨学科交流。
2026-04-14 econ.EM stat.ME
A Model of a Randomized Experiment with an Application to the PROWESS Clinical Trial
我开发了一个模型，一个二元干预和二元结果的随机实验。干预组和对照组的潜在结果产生了四种类型的参与者。固定的想法，这样的结果是死亡，一些参与者会活下来，不管，其他人会被保存，其他人会被杀死，其他人会死，不管。这些潜在的结果类型是不可观察的。然而，我使用该模型来开发每种类型参与者数量的估计值。该模型依赖于实验中的随机化和演绎推理。我将该模型应用于一个重要的临床试验，PROWESS试验，并执行蒙特卡罗模拟校准，以估计从试验。试验的简化形式显示死亡率降低，这为FDA批准提供了依据。然而，我发现干预措施每挽救三名参与者，就有两名参与者死亡。
2020-07-22 econ.EM stat.ME
Modeling Time-Varying Effects of Mobile Health Interventions Using Longitudinal Functional Data from HeartSteps Micro-Randomized Trial
本文针对HeartSteps微随机试验提出首个半参数变系数因果偏移效应模型，结合双重时间指标和两阶段稳健估计量，揭示移动健康干预效应在决策点内外的时变规律及其情境调节机制。
2024-10-19 stat.AP stat.ME
Robust Estimation of Moderated Causal Excursion Odds Ratio in Micro-Randomized Trials
本文针对微随机试验中的二元结果，提出两种调节因果优势比估计器，分别适用于完全调节和一般随机化场景，并证明其一致性与稳健性，应用于Drink Less研究。
2025-09-24 stat.ME
Centrality in Collaboration: A Novel Algorithm for Social Partitioning Gradients in Community Detection for Multiple Oncology Clinical Trial Enrollments
University of Toronto（多伦多大学）；University Health Network（大学健康网络）
本研究针对肿瘤临床试验患者入组的医师协作网络识别问题，提出一种新的社区检测算法，对比Girvan-Newman、Louvain算法验证了其分组直观且具社会划分梯度的优势，为流行病学亚组分析奠基。
2024-11-05 cs.SI stat.ME stat.OT
Evaluating the Robustness of Targeted Maximum Likelihood Estimators via Realistic Simulations in Nutrition Intervention Trials
最近开发的几种方法有可能利用机器学习来追求受因果推断启发的目标量，包括逆加权，双稳健估计方程和替代估计器，如目标极大似然估计。这些程序的最近的增强可以通过添加一层交叉验证（交叉验证的目标极大似然估计和双重机器学习，分别应用于替代和估计方程方法）来增加鲁棒性。虽然这些方法已经在模拟和实验数据集上进行了单独评估，但尚未对它们在“真实世界”模拟中的性能进行全面分析。在这项工作中，我们基准多个广泛使用的方法估计的平均处理效应使用10个不同的营养干预研究数据。一组现实的模拟，基于一种新的方法，高度自适应套索，用于估计的数据生成分布，保证一定程度的复杂性（欠平滑）是用来更好地模仿真实的数据生成分布的复杂性。我们应用这种新方法通过个体研究估计数据生成分布，随后使用这些拟合来模拟数据并估计处理效应参数及其标准误和由此产生的置信区间。根据分析结果，对替代估计量和估计方程估计量的交叉验证变量的使用提出了一般性建议。我们的结论是，交叉验证的附加层有助于避免无意的过拟合的滋扰参数泛函，并导致更强大的推理。
2021-09-28 stat.ME
Accounting for interactions and complex inter-subject dependency in estimating treatment effect in cluster randomized trials with missing outcomes
半参数方法常用于整群随机试验（CRT）中相关结局的干预效果估计。当结局为随机随机缺失（MAR）时，可使用包含基线协变量的逆概率加权（IPW）方法来处理信息缺失。此外，增广广义估计方程（AUG）校正基线协变量的不平衡，但需要扩展MAR结局。然而，在治疗和基线协变量之间存在相互作用的情况下，如果未正确指定相互作用模型，则两种方法均无法单独产生边际处理效应的相合估计。我们提出了一个AUG-IPW估计器，它的权重是一个完整的情况下的概率的倒数，并允许在每个干预臂不同的结果模型。这个估计器是双重鲁棒（DR），它给出正确的估计是否缺失数据过程或结果模型是正确指定的。我们考虑协变量干扰的问题时出现的结果，一个人可能取决于协变量的其他个人。当干扰协变量未建模时，只要协变量干扰不同时存在于结果和缺失中，DR属性就可以防止偏倚。开发了一个R软件包来实现所提出的方法。一个广泛的模拟研究和应用CRT的艾滋病毒风险降低，在南非的干预说明了方法。
2016-01-26 stat.ME
Uncovering Treatment Effect Heterogeneity in Pragmatic Gerontology Trials
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；Yale School of Medicine（耶鲁大学医学院）；Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院）
本研究利用BART方法揭示了实用老年学试验中治疗效应的异质性，发现尽管整体效应为零，某些子群体仍存在生活质量差异。
2026-01-07 stat.AP stat.ME
Efficient nonparametric estimation of the covariate-adjusted threshold-response function, a support-restricted stochastic intervention
确定标志特定风险水平的生物标志物或治疗剂量阈值是一个重要问题，特别是在临床试验中。这种风险被视为阈值的函数，并可能对协变量进行调整，我们称之为阈值响应函数。扩展Donovan，Hudgens和Gilbert（2019）的工作，我们提出了协变量调整阈值响应函数的非参数有效估计器，该估计器利用机器学习和目标最小损失估计（TMLE）。我们还提出了一个更一般的估计，序贯回归的基础上，也适用于当有结果缺失。我们表明，对于给定的阈值的阈值响应可以被视为随机干预下的预期结果，其中所有参与者都被给予高于阈值的治疗剂量。我们证明了估计量是有效的，并刻画了它的渐近分布。给出了同时构造阈值响应函数及其逆函数的95%置信带的方法。此外，我们讨论了如何调整我们的估计时，治疗或生物标志物是随机缺失，是在临床试验中的情况下，有偏抽样设计，使用逆概率加权。这些方法在一组不同的模拟环境中进行评估，这些模拟环境具有罕见的结果和累积的病例对照抽样。该方法用于估计CYD14和CYD15登革热疫苗试验中病毒学确认的登革热风险的中和抗体阈值。
2023-03-03 stat.ME
Designing and evaluating an online reinforcement learning agent for physical exercise recommendations in N-of-1 trials
Hasso Plattner Institute for Digital Engineering, University of Potsdam（波茨坦大学哈索·普拉特纳数字工程研究所）；Hasso Plattner Institute for Digital Health at Mount Sinai, Icahn School of Medicine at Mount Sinai（西奈山伊坎医学院西奈山哈索·普拉特纳数字健康研究所）；Harvard University（哈佛大学）
本文提出一种基于N-of-1试验设计的在线强化学习智能体，用于体育锻炼推荐以减轻子宫内膜异位症疼痛，仿真表明该个性化干预可行且能改善患者收益。
2023-11-23 cs.LG stat.AP stat.ME
SECRETS: Subject-Efficient Clinical Randomized Controlled Trials using Synthetic Intervention
Princeton University（普林斯顿大学）
SECRETS框架通过合成干预模拟交叉试验，无需外部数据即可估计个体治疗效果，提高RCT功效6%-54%。
2023-05-08 cs.LG eess.SP stat.AP
TAD-SIE: Sample Size Estimation for Clinical Randomized Controlled Trials using a Trend-Adaptive Design with a Synthetic-Intervention-Based Estimator
本文提出TAD-SIE算法，结合SECRETS假设检验与新型趋势自适应设计，有效解决了临床随机对照试验中样本量估计不准确的问题，在真实试验中显著提升了检验效能。
2024-01-08 eess.SP stat.AP stat.ME
Finite-sample adjustments for comparing clustered adaptive interventions using data from a clustered SMART
本文针对整群SMART中群组样本量小导致统计推断不准确的问题，提出三种有限样本调整方法（自由度调整、t分布参考和偏差校正方差估计），并通过模拟实验和ASIC研究验证其改进因果效应推断的性能。
2024-04-30 stat.ME
The Micro-Randomized Trial for Developing Digital Interventions: Experimental Design and Data Analysis Considerations
即时适应性干预措施（JITAI）是随时间变化的适应性干预措施，它利用频繁的机会进行干预调整-每周，每天，甚至每天多次。微型随机试验（MRT）已经出现，用于为JITAI的构建提供信息。MRT可用于解决JITAI组件是否有效以及在何种情况下有效的研究问题，最终目标是开发有效和高效的JITAI。本文的目的是澄清为什么，何时以及如何使用MRT;强调设计和实施MRT时必须考虑的因素;并审查MRT的主要和次要分析方法。我们简要回顾了JITAIs的关键要素，并讨论了规划和设计MRT的各种考虑因素。我们提供了适用于MRT数据的主要和次要分析的因果偏移效应的定义，以告知JITAI开发。我们回顾加权和中心最小二乘（WCLS）估计提供一致的因果漂移效应估计MRT数据。我们描述了如何使用标准统计软件（如R（R Core Team，2019））获得WCLS估计量以及相关的检验统计量。在整个过程中，我们说明了MRT的设计和分析使用HeartSteps MRT，开发一个JITAI，以增加久坐的个人之间的身体活动。我们补充HeartSteps MRT与其他两个MRT，SARA和BariFit，其中每一个都强调了不同的研究问题，可以使用MRT和试验设计的考虑，可能会出现。
2021-11-25 stat.AP stat.ME
A Pilot Design for Observational Studies: Using Abundant Data Thoughtfully
观察性研究往往受益于大量的观察单位。这可能会导致研究--虽然受到内部效度问题的挑战--从样本量大大大于随机对照试验的样本量中得出推论。但是，观察单位提供的信息是否最好用于分析阶段？我们建议使用“试点设计”，其中观察是在研究的设计阶段扩大，和治疗后的信息，从这些观察是用来改善研究设计。在现代观察性研究中，数据丰富，但控制差，试点设计可用于获得有关治疗后变异结构的信息。这些信息可用于改进工具变量设计、倾向得分匹配、双重稳健估计和其他观察性研究设计。我们说明了一个版本的试点设计，其目的是减少集内异质性和提高性能的敏感性分析。这个版本的试点设计在设计阶段扩大了观测单位，以适应预测模型，避免过度拟合的问题。此外，它还可以构建“分配-对照（AC）图”，从而可视化倾向和预后评分之间的关系。我们首先展示了这些图的一些例子，然后在模拟环境中演示了这种观察结果的替代使用如何在处理效应估计和未观察到的混杂因素的敏感性分析方面带来收益。
2020-08-21 stat.ME
Replicable Bandits for Digital Health Interventions
本研究针对数字健康临床试验中自适应治疗分配算法下统计分析不可复制的问题，提出可复制老虎机算法的正式定义，证明其能保证常用估计量一致且渐近正态，通过理论与模拟验证了方法有效性，为数字健康干预的算法设计提供了可复制性方向的指导。
2025-10-28 stat.AP stat.ME
Estimation and inference for causal spillover effects in egocentric-network randomized trials in the presence of network membership misclassification
针对自我中心网络随机试验中网络成员误分类导致平均溢出效应估计有偏的问题，结合测量误差与因果推断方法提出偏差校正方案，经模拟和HPTN 037研究验证有效。
2023-10-03 stat.AP stat.ME
A Bias Correction Method in Meta-analysis of Randomized Clinical Trials with no Adjustments for Zero-inflated Outcomes
许多临床终点指标，如每周消耗的标准饮料数量或患者住院天数，都是带有过多零的计数数据。然而，这种结果的零膨胀性质有时在临床试验分析中被忽略。这导致研究水平干预效应的偏倚估计，从而导致荟萃分析中总体干预效应的偏倚估计。目前的研究提出了一种新的统计方法，零膨胀偏倚校正（ZIBC）方法，可以解释使用泊松回归模型时引入的偏倚，尽管在随机临床试验的结果分布中有很高的膨胀零率。这种校正方法只需要来自个体研究的汇总信息来校正干预效果估计值，就好像它们是使用零膨胀泊松回归模型适当估计的一样，因此当某些研究中无法获得个体参与者水平的数据时，它对于荟萃分析是有吸引力的。模拟研究和实际数据分析表明，ZIBC方法在大多数情况下都能很好地校正零通胀偏差。
2021-06-25 stat.AP stat.ME
