SubgroupTE: Advancing Treatment Effect Estimation with Subgroup Identification
The Ohio State University（俄亥俄州立大学）；Harvard Medical School（哈佛医学院）
本文提出 SubgroupTE 模型，通过识别异质治疗响应子群并联合优化子群划分与效应估计网络，提升治疗效应估计及个性化治疗推荐性能。
2024-01-22 cs.LG stat.ME
Subgroup Balancing Propensity Score
我们用观察数据研究亚组处理效应的估计。现有的倾向得分匹配和加权方法大多是为了估计总体处理效应而开发的。尽管真实的倾向得分应该平衡亚组人群的协变量，但估计的倾向得分可能无法平衡亚组样本的协变量。我们提出了子组平衡倾向得分（SBPS）方法，该方法选择，对于每个子组，使用整体样本或子组样本来估计该子组内的单元的倾向得分，以优化一个准则，该准则考虑了整体样本和子组样本的一组协变量平衡条件。当子群数目较大时，我们提出了一种估计SBPS的随机搜索算法。我们通过模拟证明，SBPS可以提高估计亚组处理效应的倾向得分匹配的性能。然后，我们应用SBPS方法从意大利家庭收入和财富调查（SHIW）的数据，估计的处理效应的借记卡对家庭消费的不同收入群体。
2017-07-18 stat.ME
A regression tree approach to identifying subgroups with differential treatment effects
在与癌症等难以治疗的疾病的斗争中，通常很难发现使所有受试者受益的新疗法。对于监管机构的批准，更实际的做法是确定治疗效果增强的受试者亚组。回归树对于这个任务来说是很自然的，因为它们划分了数据空间。我们简要回顾现有的回归树算法。然后，我们介绍了三个新的，几乎是免费的选择偏差，适用于两个或两个以上的治疗，删失的反应变量，和预测变量的缺失值。该算法通过使用三个关键思想扩展了GUIDE方法：（i）作为线性预测因子的治疗，（ii）卡方检验以检测残差模式和拟合不足，以及（iii）通过泊松回归进行比例风险建模。重要性分数与阈值确定有影响力的变量作为副产品获得。使用自举技术构建每个节点中处理效应的置信区间。真实数据和模拟数据被用来比较的方法。
2014-10-07 stat.ME
Evaluating the Impact of Treating the Optimal Subgroup
假设我们有一个二元治疗方法来影响一个结果。鉴于来自观察性或对照研究的数据，我们希望确定是否存在一些观察到的协变量子集，其中治疗比不治疗的标准实践更有效。此外，我们希望量化如果该亚组接受治疗而其余人群未接受治疗，将看到的人群平均结局的改善。我们发现，这个问题是令人惊讶的挑战，因为它是一个（至少是隐含的）研究目标。盲目地应用标准技术不能产生任何明显的渐近结果，而使用现有的技术来面对非规律性并不一定有助于没有处理效应的分布。在这里，我们描述了一种方法来估计治疗亚组的影响，该亚组受益于在非参数模型中有效的治疗，并且能够处理没有处理效应的情况。该方法是对最近出现在个体化医学文献中的方法的轻微修改。
2016-03-21 stat.ME
Data Integration for Estimating Subgroup-Specific Conditional Average Treatment Effects (CATEs) Using Coarsened External Information in Randomized Trials
University of Michigan（密歇根大学）；Yale University（耶鲁大学）
本文提出一种新型James-Stein估计器，通过利用粗化外部估计提高内部研究中细分子组CATEs的估计，同时处理不同人群边际CATEs的不兼容性。
2026-04-22 stat.ME
Efficient estimation of subgroup treatment effects using multi-source data
本文提出使用多源数据高效估计亚组治疗效果的双稳健估计器，具备非参数有效性，并适用于目标人群样本量远大于多源数据的情况，在精神分裂症试验荟萃分析中验证了其性能。
2024-02-05 stat.ME
Exploration of heterogeneous treatment effects via concave fusion
了解治疗异质性对于精准医学的发展至关重要，精准医学旨在为具有相似特征的患者亚组量身定制医学治疗。实现这一目标的挑战之一是，我们通常没有关于治疗的患者分组信息的先验知识。为了解决这个问题，我们考虑了一个异质回归模型，假设治疗变量的系数是受试者依赖的，属于不同的亚组，分组信息未知。我们开发了一种凹融合惩罚方法，用于自动估计分组结构和子组特定的处理效应，并推导出一个交替方向的乘法器算法的实现方法。我们还研究了所提出的方法的理论性质，并表明在适当的条件下，存在一个局部极小，等于预言最小二乘估计与先验知识的真实分组信息的高概率。这为基于所提出的方法对亚组特异性处理效应进行统计推断提供了理论支持。我们评估所提出的方法的性能模拟研究，并说明其应用程序分析数据从艾滋病临床试验组研究。
2019-08-19 stat.ME
Assessment of evidence against homogeneity in exhaustive subgroup treatment effect plots
Novartis Pharma AG（诺华制药）；Vertex Pharmaceuticals Inc.（福泰制药）；Medical University of Vienna（维也纳医科大学）
本文提出了一种计算高效的方法，用于在全面亚组治疗效应图中生成同质性区域，通过双重稳健学习器量化异质性，并通过模拟验证其有效性。
2026-11-09 stat.AP stat.ME
Efficient Targeted Learning of Heterogeneous Treatment Effects for Multiple Subgroups
在生物医学中，分析处理效应异质性对于辅助个体化医疗具有重要作用。分析治疗效果异质性的主要目的包括估计临床相关亚组中的处理效应，并预测患者亚群是否可能从特定治疗中获益。常规方法通常通过参数建模来评估亚组处理效应，因此容易受到模型错误指定的影响。在这篇手稿中，我们采取无模型半参数的角度，旨在有效地评估异质性处理效应的多个亚组下，同时一步有针对性的极大似然估计（TMLE）的框架。当亚组的数量很大，我们进一步扩展这条研究路径，通过查看一步TMLE的变化，是强大的存在小估计倾向得分在有限的样本。从我们的模拟，我们的方法证明了大量的有限样本的改进相比，传统的方法。在一个案例研究中，我们的方法揭示了rs 12916-T等位基因（他汀类药物使用的代表）在降低阿尔茨海默病风险方面的潜在处理效应异质性。
2022-11-26 stat.AP stat.ME
Regression-based estimation of heterogeneous treatment effects when extending inferences from a randomized trial to a target population
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-30 stat.ME
Estimation and visualization of treatment effects for multiple outcomes
我们考虑两组间的随机对照试验。目的是确定具有试验治疗比对照治疗更有效特征的人群。这样的种群称为子群。可通过估计处理效应并识别处理和协变量之间的相互作用来进行识别。到目前为止，已经提出了许多方法来确定一个单一的结果亚组。也有多个结果，但它们很难解释，不能应用于连续值以外的结果。在本文中，我们提出了一个多元回归方法，引入潜变量估计的处理效应对多个结果同时进行。该方法引入了潜在变量，并增加了Lasso稀疏约束的估计负荷，以方便解释的结果和协变量之间的关系。广义线性模型的框架使其适用于各种类型的结果。通过可视化处理效应和潜在变量来解释亚组。这使我们能够识别具有使测试疗法对多种结局更有效的特征的亚组。仿真和实际数据的例子证明了所提出的方法的有效性。
2021-12-03 stat.ME
Testing for subgroup treatment effect consistency in the Cox model
Novartis Pharma AG（诺华制药）；Medical University of Vienna, Center for Medical Data Science, Institute of Medical Statistics（维也纳医科大学医学数据科学中心医学统计学研究所）
本研究针对Cox模型，开发了评估亚组处理效应一致性的新检验方法，其功效优于传统TOST检验，并将其应用于CANTOS试验相关案例研究。
2026-08-11 stat.AP stat.ME
A subgroup-aware scoring approach to the study of effect modification in observational studies
University of Chicago（芝加哥大学）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）
本文提出一种新的组M统计量方法，通过在每个子组中评分匹配对来解决子组联合分布中因异常值导致的效应修饰混淆问题，通过广泛实验验证其优越性，并应用于西非疟疾预防治疗的效果研究。
2026-05-15 stat.ME
Estimating subgroup effects in generalizability and transportability analyses
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-28 stat.ME
Testing for unobserved heterogeneous treatment effects
未观察到的异质性处理效应在最近的政策评估文献中得到了强调。在本文中，我们扩展了Lu和White（2014）的未观察到的异质性处理效应的检验方法，在标准外生工具变量假设下开发了非参数检验，并允许进行内源性处理。具体来说，我们提出了Kolmogorov-Smirnov-型统计，是一致的，简单的实现。为了说明这一点，我们采用了两个实证应用的检验方法：就业培训计划对收入的处理效应以及生育率对家庭收入的影响。零假设，即，缺乏未观察到的异质性处理效应，在前一种情况下不能在10%的显著性水平下被拒绝，但在后一种情况下应该在所有通常的显著性水平下被拒绝。
2016-11-19 stat.ME
Subgroup identification in dose-finding trials via model-based recursive partitioning
早期药物开发的一项重要任务是识别对实验性治疗反应更好或更差的患者。虽然已经针对研究实验性治疗和对照的试验的情况开发了各种不同的亚组识别方法，但是当患者被随机分配到不同剂量组时，所做的工作要少得多。在这篇文章中，我们提出了新的策略，在剂量探索试验中进行亚组分析，并讨论了在这种新的环境中出现的挑战。我们认为，基于模型的递归分割，这是最近被应用于亚组识别在两个手臂试验，作为一个有前途的方法来解决这些挑战，并评估其可行性使用一个真正的试验例子和模拟。我们的研究结果表明，基于模型的递归分区可以用来识别不同的剂量-反应曲线的患者亚组，并提高估计的处理效应和最小有效剂量，当患者之间的异质性。
2018-04-26 stat.ME
Estimating Interpretable Heterogeneous Treatment Effect with Causal Subgroup Discovery in Survival Outcomes
Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）；University of Pittsburgh（匹兹堡大学）
本文提出了一种可解释的异质治疗效应估计框架，通过整合元学习器同时估计生存结果的CATE并识别预测子群，应用于年龄相关性黄斑变性临床试验以评估治疗效果。
2025-11-26 stat.AP stat.ME
A causal fused lasso for interpretable heterogeneous treatment effects estimation
提出基于融合套索的因果方法，通过得分排序匹配样本并自适应形成亚组，估计可解释的异质性治疗效果，实验证明其性能与最先进方法相当。
2025-08-08 stat.ME
Subgroup Identification using Covariate Adjusted Interaction Trees
我们考虑在临床试验中识别具有增强的处理效应的参与者亚组的问题。基于组间处理效应差异的一些测量递归地划分协变量空间的递归划分方法对于这样的亚组识别是流行的。最常用的递归划分方法，分类和回归树算法，首先通过使用一些分裂标准递归地划分协变量空间来创建一棵大树，然后从大树的所有子树中选择最终的树。在亚组识别的背景下，分裂标准的计算和用于最终树选择的评价指标依赖于比较治疗组和对照组之间的平均值差异。当协变量对结局具有预测性时，与使用治疗组和对照组之间的平均值差异相比，协变量调整估计量能够提高效率。这份手稿开发了两个协变量调整估计，可用于分裂决策和最终的树选择。协变量调整递归分割算法的性能进行评估，使用模拟和分析的临床试验，评估是否动机访谈改善物质滥用者的治疗参与。
2018-06-21 stat.ME
Tree-based Subgroup Discovery In Electronic Health Records: Heterogeneity of Treatment Effects for DTG-containing Therapies
电子健康档案（EHR）提供的丰富的纵向个体水平数据可用于检查处理效应异质性。然而，使用EHR数据估计处理效应带来了一些挑战，包括时变混杂、协变量的重复和时间不一致测量、治疗分配和结局以及由于脱落导致的失访。在这里，我们开发了纵向数据的亚组发现（SDLD）算法，一种基于树的算法，用于通过将广义交互树算法（一种用于亚组发现的通用数据驱动方法）与纵向目标极大似然估计相结合，使用纵向数据发现具有异质处理效应的亚组。我们将该算法应用于EHR数据，以发现人类免疫缺陷病毒（HIV）感染者的亚组，他们在接受含度鲁特韦的抗逆转录病毒治疗（ART）时体重增加的风险高于接受不含度鲁特韦的ART时。
2022-08-30 stat.AP stat.ME stat.ML
Causal Interaction Trees: Tree-Based Subgroup Identification for Observational Data
我们提出了因果关系树，以确定亚组的参与者，增强了处理效应使用观察数据。我们扩展了分类和回归树算法，使用分裂标准，重点是最大限度地提高组间处理效应异质性的基础上，亚组特定的处理效应估计，以决定在算法中的决策。我们推导出三个亚组特定的处理效应估计，占观察性质的数据-逆概率加权，g-公式和双稳健估计的属性。我们使用模拟研究所提出的算法的性能，并在一项观察性研究中实施该算法，以评估右心导管插入术对危重患者的有效性。
2020-03-06 stat.ME stat.ML
Propensity score adjustment when errors in achievement measures inform treatment assignment
University of Michigan（密歇根大学）
针对学业成绩差距评估中测量误差导致的小组平均分噪声问题，提出一种平衡小组真实平均分的倾向得分估计方法，改善重叠性并减少匹配估计偏差，通过模拟和德州暑期学习损失项目验证。
2026-06-16 stat.ME
Finding Subgroups with Significant Treatment Effects
Stanford University（斯坦福大学）；University of Oxford（牛津大学）
针对随机对照试验中总体效应不显著的问题，提出一种以最大化显著正向效应概率为目标的机器学习方法，利用决策树高效寻找显著子组，较传统方法具有更高检验功效。
2023-12-20 cs.LG econ.EM stat.ME
CURLS: Causal Rule Learning for Subgroups with Significant Treatment Effect
Zhejiang University（浙江大学）；DAMO Academy, Alibaba Group（阿里巴巴集团达摩院）
本文提出CURLS因果规则学习方法，将规则学习建模为离散优化问题以平衡效应、方差和可解释性，实验证明其能发现效应更高、方差更小的亚组。
2024-07-01 cs.LG stat.ME
Minimax optimal subgroup identification
本文研究在无未测量混杂假设下估计条件平均处理效应水平集的问题，推导了水平集估计器的渐近性质，并在Hölder平滑模型中识别出minimax最优估计器，通过模拟和结肠手术数据集验证了方法性能。
2023-06-30 stat.ME
Propensity Score Weighting for Causal Subgroup Analysis
比较有效性研究的一个共同目标是估计对预先指定的患者亚群的处理效应。虽然在医学研究中广泛使用，但用于此类亚组分析的因果推断方法仍不发达，特别是在观察性研究中。在本文中，我们开发了一套用于因果亚组分析的分析方法和可视化工具。首先，我们引入子组加权平均处理效应的估计量，并给出相应的倾向得分加权估计。我们证明了在一个子群内平衡协变量限制了子群因果效应估计量的偏差。其次，我们设计了一个新的诊断图-Connect-S图-用于可视化子组协变量平衡。最后，我们建议使用重叠加权方法来实现子群内的精确平衡。我们进一步提出了一种方法，结合重叠加权和LASSO，以平衡的偏差方差权衡在子群分析。广泛的模拟研究，提出了比较所提出的方法与现有的几种方法。我们将所提出的方法应用于以患者为中心的子宫肌瘤结果（COMPARE-UF）登记数据，以评估子宫肌瘤缓解症状和生活质量的替代治疗方案。
2021-03-21 stat.ME
Group Sequential Testing of a Treatment Effect Using a Surrogate Marker
针对重复测量的替代标志物，本文基于非参数检验提出成组序贯程序，推导多时间点相关统计量性质与早停边界，并通过模拟和两项AIDS试验验证。
2024-09-14 stat.ME
Assessing effect heterogeneity of a randomized treatment using conditional inference trees
当个体特征影响治疗效果时，发生处理效应异质性。我们提出了一种新的方法，结合预后评分匹配和条件推理树来表征随机二进制治疗的效果异质性。将我们的方法与替代方法区分开的一个关键特征是它控制第一类错误率，即，如果不存在效应异质性并保留基础亚组，则确定效应异质性的概率。这一特点使得我们的技术在临床试验中特别有吸引力，在临床试验中，错误地宣称不同人群亚组的效果不同可能会产生重大成本。TEHTree能够识别异质亚组，表征相关亚组并估计相关的处理效应。我们使用全面的模拟研究证明了所提出的方法的有效性，并使用营养试验数据集来说明我们的方法，以评估患者人群中的效果异质性。
2020-11-23 stat.AP stat.ME
Machine learning for subgroup discovery under treatment effect
National Research University Higher School of Economics（国立研究型大学高等经济学院）
在许多实际工作中，需要估计个体水平上的治疗效果。例如，在医学中，确定将从某种药物中受益的患者是至关重要的。在市场营销中，了解可能购买新产品的人将减少垃圾邮件的数量。在本章中，我们回顾了从随机试验中估计个体处理效应的方法，即，当一部分人接受新的治疗，而其他人没有的实验。最后，它表明，新的有效的方法，需要在这个领域。
2019-02-27 cs.LG stat.ME stat.ML
Inferring Treatment Effects After Testing Instrument Strength in Linear Models
IV研究中的常见做法是检查仪器强度，即其与治疗的相关性，使用回归的F检验。如果F统计量高于某个阈值（通常为10），则认为该仪器满足三个核心IV假设之一，并用于检验处理效应。然而，在许多情况下，对处理效应的推断没有考虑到先验进行的强度测试。在本文中，我们表明，不考虑这种预检验会严重扭曲分布的检验统计量，并提出了一种方法来纠正这种扭曲，产生有效的推断。在我们的方法中，一个关键的见解是将F-检验作为一个随机凸优化问题，并利用最近的方法进行选择性推理。我们证明，我们的方法提供了条件和边际第一类错误控制。我们还将我们的方法扩展到弱仪器设置。最后，我们重新分析了教育对收入的影响的研究，我们表明，不考虑预测试可以大大改变原来的结论教育的影响。
2020-03-14 stat.ME
Increased risk of type I errors for detecting heterogeneity of treatment effects in cluster-randomized trials using mixed-effect models
该研究针对整群随机试验中治疗效应异质性分析的模型误设问题，通过模拟和真实数据验证，发现标准GLMM会升高I类错误率，提出采用考虑亚组特异性整群内相关的灵活GLMM或GEE以获得可靠推断。
2024-07-09 stat.ME
Subgroup identification using individual participant data from multiple trials on low back pain
本研究使用基于多项非特异性腰痛试验 IPD 荟萃分析子集的合成数据，评估 MOB 与 metaMOB 识别差异化治疗效应亚组的应用，并强调同时考察截距和治疗效应异质性的必要性。
2023-11-02 stat.AP stat.ME
Propensity Score Weighting to Ensure Balance in Key Subgroups or Strata: A Practical Guide
IQVIA；Institute of Health Policy, Management and Evaluation, University of Toronto（多伦多大学健康政策、管理与评估研究所）；Li Ka Shing Knowledge Institute, St. Michael’s Hospital, Unity Health Toronto（多伦多联合医疗圣迈克尔医院李嘉诚知识研究院）；Department of Medicine, University of Toronto（多伦多大学医学系）
本文探讨了在临床子组中使用倾向评分加权以实现平衡的方法，强调在评估医疗质量或支持性护理干预时，需考虑不同临床风险因素的异质性。
2026-04-15 stat.ME
PRISM: Patient Response Identifiers for Stratified Medicine
制药公司继续寻求创新的方法来探索正在开发的药物是否可能适用于目标人群中的所有或仅可识别的患者阶层。在临床开发过程中越早这样做，对公司、下游的处方医生、付款人，最重要的是对患者就越好。为了帮助实现分层医学的这一愿景，我们描述了一个强大的统计框架，分层医学的患者反应识别符（PRISM），用于使用机器学习工具发现药物反应和相关亚组的潜在预测因子。PRISM具有高度灵活性，可以有许多“配置”，允许为各种结果和设置纳入互补模型或工具。一种有前景的PRISM配置是使用观察到的结果进行亚组识别，同时使用反事实的患者内预测治疗差异进行亚组特异性治疗估计和相关解释。这将“亚组识别”与“决策”分开，并且为了便于临床设计规划，这是在所发现的亚组中获得无偏处理效应大小的简单方法。模拟结果，以及从一个真正的临床试验的数据被用来说明所提出的PRISM框架的效用。
2019-12-06 stat.ME
Co-Supervised Tree Synthesis for Interpretable Subgroup Identification and Honest Treatment Effect Inference in Randomized Trials
The Pennsylvania State University（宾夕法尼亚州立大学）；Florida State University（佛罗里达州立大学）
提出CausalSynthTree，用黑盒因果估计器指导可解释树构建，实现亚组识别与诚实推断，在模拟和真实试验中优于现有方法。
2026-10-06 stat.ME stat.ML
Unsupervised dense random survival forests identify interpretable patient profiles with heterogeneous treatment benefit
The University of Texas MD Anderson Cancer Center（德克萨斯大学安德森癌症中心）；Amgen（安进）；Telperian（特尔佩里安）
本文提出无监督的密集随机生存森林方法，用于识别具有异质治疗效益的患者亚组，通过模拟和临床试验验证其有效性。
2026-01-04 stat.ME
ABtree: An Algorithm for Subgroup-Based Treatment Assignment
给定两种可能的治疗方法，可能存在从一种治疗中获益大于另一种治疗的亚组。这个问题与营销领域有关，其中治疗可能对应于销售产品的不同方式。它同样适用于公共政策领域，其中治疗可能对应于特定的政府计划。最后，个性化医疗是一个完全致力于了解哪些亚群的个人将受益于特定的医疗治疗的领域。我们提出了一个计算快速的基于树的方法，ABtree，处理效应分化。与其他方法不同，ABtree专门为每个个体的最佳治疗分配产生决策规则。选择治疗选择是为了最大限度地提高预期二元结局的总体发生率，条件是一组协变量。在这张海报中，我们介绍了树木生长和修剪的方法，并展示了应用于模拟数据和真实数据时的性能结果。
2016-05-13 stat.ML
Adaptive sample splitting for randomization tests
针对亚组分析中随机化检验因样本量小效力不足的问题，提出基于确定性评分的自适应样本划分方法AdaSplit，在CATE估计与检验间分配样本，提升检验效力，并在血压干预试验中识别出有效亚组。
2025-07-31 stat.ME
Subgroup analysis in randomized controlled trials with binary outcomes: dilution and logic-respecting properties
University Medical Center Göttingen（哥廷根大学医学中心）；The University of Manchester（曼彻斯特大学）
研究二元结局随机对照试验中亚组分析的比值比和相对响应的性质，证明比值比不适合作为疗效指标而相对响应合适，并阐明两者在逻辑一致性和稀释性质上的差异。
2026-06-17 stat.ME
Using Multiple Imputation to Classify Potential Outcomes Subgroups
随着医学测试越来越普及，对过度测试和过度治疗的担忧急剧增加。因此，重要的是要了解测试的影响，在一般的做法治疗选择。大多数统计方法侧重于测试对治疗决策的平均影响。然而，这可能是不明智的，特别是对于那些往往不会从这种测试中受益的患者亚组。此外，缺失数据很常见，对统计方法的有效性构成了巨大的、往往未得到解决的威胁。最后，最好进行可以解释因果关系的分析。我们建议将患者分为四个潜在的结果亚组，定义为患者的治疗选择是否改变了测试结果和测试结果如何改变治疗选择的方向。这种亚组分类自然地捕捉了医学测试对不同患者的治疗选择的不同影响，这可以建议提高医学测试利用率的目标。然后，我们可以检查与患者潜在结局亚组成员资格相关的患者特征。我们使用多重插补方法同时插补缺失的潜在结局以及常规缺失值。这种方法也可以提供许多传统因果量的估计。我们发现，明确地将因果推断假设纳入多重插补过程中，可以提高一些因果估计的精度。我们还发现，当潜在的结果条件独立性假设被违反时，可能会发生偏差，敏感性分析，建议评估这种违反的影响。我们应用所提出的方法来研究21基因检测，最常用的基因组检测，对乳腺癌患者化疗选择的影响。
2020-08-10 stat.AP stat.ME
Cluster-Adaptive Network A/B Testing: From Randomization to Estimation
A/B测试是产品开发中的一个重要决策工具，用于评估新服务、功能或产品的用户参与度或满意度。A/B测试的目标是估计新变更的平均处理效应（ATE），当用户交互时，这变得复杂。当A/B检验的重要假设，即稳定单位治疗值假设（SUTVA），即每个个体的反应仅受其自身治疗的影响，是不成立的，ATE的经典估计通常会导致错误的结论。在本文中，我们提出了一个簇自适应网络A/B测试过程，其中包括一个顺序的簇自适应随机化和簇调整估计。聚类自适应随机化被用来最小化两个治疗组内的聚类水平Mahalanobis距离，从而可以减小ATE估计的方差。此外，聚类调整估计器用于消除网络干扰引起的偏差，导致一致的估计ATE。数值研究表明，我们的聚类自适应网络A/B测试实现了一致的估计，具有更高的效率。基于真实网络进行了实证研究，以说明我们的方法如何在应用中有利于决策。
2020-08-19 stat.ME
An Algorithm for Identifying Interpretable Subgroups With Elevated Treatment Effects
Department of Political Science, Stanford University（政治学系，斯坦福大学）
提出一种基于条件平均处理效应（CATE）估计识别可解释子群的算法，利用规则集刻画高阶交互，通过权衡子群规模与效应规模生成Pareto最优规则集前沿，辅助决策与政策实施。
2025-07-13 cs.LG econ.EM stat.ME
Comparing Approaches to Treatment Effect Estimation for Subgroups in Clinical Trials
确定在疗效和安全性方面对治疗反应不同的亚组是药物开发的重要组成部分。探索性亚组分析中的一个众所周知的挑战是所考虑的亚组中的样本量较小，通常太低而无法进行明确的比较。在早期试验中，这个问题被进一步夸大，因为关于药物和合理亚组的临床既往信息有限或没有。我们评估了新的策略，处理效应估计在这些设置在模拟研究的动机是真实的临床试验情况。我们比较了几种方法来估计选定的亚组的处理效应，采用模型平均，rescue和Lasso回归方法。采用两种子群识别方法，一种基于协变量的分类，另一种基于样条。我们的研究结果表明，天真的估计处理效应，忽略了选择已经发生，导致偏见和过于乐观的结论。对于所考虑的模拟场景，几乎所有评价的新方法都在偏倚、MSE和置信区间覆盖范围方面为选定亚组提供了更充分的处理效应估计。
2016-06-27 stat.AP stat.CO
The Nudge Average Treatment Effect
本文提出一种替代单调性假设的识别条件，允许存在违抗者和异质处理效应，证明工具变量估计量可恢复受工具变量操纵的子群的平均因果效应，即Nudge平均处理效应。
2025-08-12 stat.ME
Testing Cumulative Treatment Effects in Continuous Time with ODE Dynamics and Noisy Observations
University of Michigan（密歇根大学）；University of California, Santa Barbara（加州大学圣塔芭芭拉分校）
本文提出了一种基于连续时间强化学习的方法，用于检验治疗效应的累积影响，通过平均治疗效应和价值函数估计，提高了多分辨率观测下的准确性。
2026-10-15 stat.ME
Estimating heterogeneous treatment effects by W-MCM based on Robust reduced rank regression
本文提出基于稳健降秩回归的W-MCM方法，用于多结局场景下的异质性处理效应估计与有效亚组识别，能够处理结局间高相关性和离群值，并通过模拟与真实数据验证其有效性。
2024-08-01 stat.ME
A Groupwise Approach for Inferring Heterogeneous Treatment Effects in Causal Inference
本文提出分组方法，比较非参数与半参数方法估计预定义子组异质性处理效应，探讨假设、效率及结合方式，并通过模拟和实证研究指导实践。
2023-09-11 stat.ME
A/B Testing in Dense Large-Scale Networks: Design and Inference
在强干扰存在的情况下，大规模网络中的实验设计和处理效应估计是一个具有挑战性的重要问题。大多数现有的方法的性能随着网络密度的增加而恶化。在本文中，我们提出了一种新的策略，用于准确估计密集的大规模网络中的一类治疗的因果效应。首先，我们设计了一个近似的随机对照实验，通过解决一个优化问题，在相邻节点之间存在竞争的情况下分配治疗。然后，我们应用重要性抽样调整来校正估计平均处理效应时的任何剩余偏倚（来自近似）。我们提供了理论保证，在模拟研究中验证了鲁棒性，并在大型社交网络的真实实验中验证了我们的程序的可扩展性和实用性。
2020-12-14 stat.ME
Detecting critical treatment effect bias in small subgroups
本文提出一种新的方法，通过统计检验和亚组分析，评估观察性研究与随机对照试验的治疗效应差异，以提高临床决策的可靠性。
2026-04-13 cs.LG stat.ME stat.ML
Optimal Tests of Treatment Effects for the Overall Population and Two Subpopulations in Randomized Trials, using Sparse Linear Programming
我们提出了新的，最佳的方法来分析随机试验，当它被怀疑，处理效应可能会有所不同，在两个预定义的亚群。这些亚群可以通过在基线测量的生物标志物或风险因素来定义。目标是同时了解哪些亚群从实验性治疗中获益，同时提供对家族第一类错误率的强有力控制。我们正式这是一个多重检验问题，并表明它是计算上不可行的解决使用现有的技术。我们的解决方案涉及到一种新的方法，在这种方法中，我们首先将原来的多重检验问题转化为一个大型的，稀疏的线性规划。然后，我们使用先进的优化技术来解决这个问题。这种通用方法可以解决许多与最优试验设计有关的多重检验问题和决策论问题，而这些问题以前是没有解决办法的。特别是，我们构造新的多重检验程序，满足极大极小和贝叶斯最优性准则。对于一个给定的最优性标准，我们的新方法产生的最佳权衡？在总体人群中检测效应的把握度与在亚群中检测效应的把握度之间的差异。我们展示了我们的方法的例子动机的两个随机试验的新的治疗艾滋病毒。
2013-06-05 stat.ME
A New Framework for Online Testing of Heterogeneous Treatment Effect
我们提出了一个新的框架，在线测试异质性处理效应。所提出的测试，命名为序贯得分测试（SST），能够控制第一类错误的连续监测和检测多维异质性处理效应。我们为SST提供了一个在线p值计算，使其便于连续监测，并通过控制错误发现率将我们的测试扩展到在线多重检验设置。我们研究的实证性能的测试，并将它们与一个国家的最先进的在线测试，命名为mSPRT使用模拟和真实数据。结果表明，我们提出的测试控制第一类错误在任何时候，有较高的检测能力，并允许快速推断在线A/B测试。
2020-02-09 stat.AP stat.ME
Recovering Sparse and Interpretable Subgroups with Heterogeneous Treatment Effects with Censored Time-to-Event Outcomes
Carnegie Mellon（卡内基梅隆大学）
涉及随机化实验以及观察性数据的研究通常涉及至事件结局的时间，例如至失败、死亡或不良状况发生的时间。由于失访，这些结局通常会被删失，并且既定的统计实践涉及比较治疗组和对照组之间的风险比方面的治疗疗效。在本文中，我们提出了一种统计方法来恢复稀疏表型（或亚型），表现出差异处理效应相比，研究人群。我们的方法包括将数据建模为混合物，同时通过结构化稀疏正则化来执行参数收缩。我们提出了一种新的推理程序所提出的模型，并证明其在恢复稀疏表型在心血管健康的大型标志性现实世界的临床研究的有效性。
2023-02-24 cs.LG stat.ME stat.ML
Evaluating and Testing for Actionable Treatment Effect Heterogeneity
提出一种基于嵌套交叉验证的通用程序，通过对比允许与不允许处理效应变化的模型来量化预测性能提升，并生成置信区间以评估异质性处理效应（HTE）建模的实际优势。
2025-03-06 stat.ME
Bayesian hierarchical bootstrap framework for causal subgroup estimation with a time-to-event outcome
Dalla Lana School of Public Health, University of Toronto（多伦多大学达拉·兰纳公共卫生学院）；Division of Gastroenterology, Hepatology Nutrition, The Hospital for Sick Children（多伦多加急儿童医院胃肠病、肝病与营养科）；University of Utah and Intermountain Healthcare Primary Children’s Hospital（犹他大学和盐湖城初级儿童医院）；Institute of Health Policy, Management and Evaluation, University of Toronto（多伦多大学卫生政策、管理与评估研究所）
该研究针对含时间-事件结局的因果亚组估计问题，提出分层贝叶斯自助法框架，可稳定稀疏亚组的生存估计，模拟研究显示其性能优于贝叶斯加法回归树。
2026-08-04 stat.ME
