Recovering Sparse and Interpretable Subgroups with Heterogeneous Treatment Effects with Censored Time-to-Event Outcomes
Carnegie Mellon（卡内基梅隆大学）
涉及随机化实验以及观察性数据的研究通常涉及至事件结局的时间，例如至失败、死亡或不良状况发生的时间。由于失访，这些结局通常会被删失，并且既定的统计实践涉及比较治疗组和对照组之间的风险比方面的治疗疗效。在本文中，我们提出了一种统计方法来恢复稀疏表型（或亚型），表现出差异处理效应相比，研究人群。我们的方法包括将数据建模为混合物，同时通过结构化稀疏正则化来执行参数收缩。我们提出了一种新的推理程序所提出的模型，并证明其在恢复稀疏表型在心血管健康的大型标志性现实世界的临床研究的有效性。
2023-02-24 cs.LG stat.ME stat.ML
ABtree: An Algorithm for Subgroup-Based Treatment Assignment
给定两种可能的治疗方法，可能存在从一种治疗中获益大于另一种治疗的亚组。这个问题与营销领域有关，其中治疗可能对应于销售产品的不同方式。它同样适用于公共政策领域，其中治疗可能对应于特定的政府计划。最后，个性化医疗是一个完全致力于了解哪些亚群的个人将受益于特定的医疗治疗的领域。我们提出了一个计算快速的基于树的方法，ABtree，处理效应分化。与其他方法不同，ABtree专门为每个个体的最佳治疗分配产生决策规则。选择治疗选择是为了最大限度地提高预期二元结局的总体发生率，条件是一组协变量。在这张海报中，我们介绍了树木生长和修剪的方法，并展示了应用于模拟数据和真实数据时的性能结果。
2016-05-13 stat.ML
Assessment of evidence against homogeneity in exhaustive subgroup treatment effect plots
Novartis Pharma AG（诺华制药）；Vertex Pharmaceuticals Inc.（福泰制药）；Medical University of Vienna（维也纳医科大学）
本文提出了一种计算高效的方法，用于在全面亚组治疗效应图中生成同质性区域，通过双重稳健学习器量化异质性，并通过模拟验证其有效性。
2026-11-09 stat.AP stat.ME
Model-based Recursive Partitioning for Subgroup Analyses
识别具有不同处理效应的患者亚组是实现个体化治疗的第一步。EMA的现行指南草案讨论了亚组分析中的潜力和问题，并制定了开发适当统计程序的挑战，以用于数据驱动的患者亚组识别。我们介绍了基于模型的递归分割作为一个程序的自动检测的患者亚组，可识别的预测因素。该方法从研究方案中主要分析定义的总体处理效应模型开始，并使用检测该处理效应中参数不稳定性的指标。该过程产生具有对应于每个患者亚组的不同治疗参数的分段模型。通过决策树将子组与预测因素联系起来。该方法适用于搜索患有肌萎缩性侧索硬化症的患者亚组，这些患者亚组在阿曲唑处理效应方面不同，阿曲唑是目前唯一批准用于这种疾病的药物。
2016-05-18 stat.ME
Efficient Targeted Learning of Heterogeneous Treatment Effects for Multiple Subgroups
在生物医学中，分析处理效应异质性对于辅助个体化医疗具有重要作用。分析治疗效果异质性的主要目的包括估计临床相关亚组中的处理效应，并预测患者亚群是否可能从特定治疗中获益。常规方法通常通过参数建模来评估亚组处理效应，因此容易受到模型错误指定的影响。在这篇手稿中，我们采取无模型半参数的角度，旨在有效地评估异质性处理效应的多个亚组下，同时一步有针对性的极大似然估计（TMLE）的框架。当亚组的数量很大，我们进一步扩展这条研究路径，通过查看一步TMLE的变化，是强大的存在小估计倾向得分在有限的样本。从我们的模拟，我们的方法证明了大量的有限样本的改进相比，传统的方法。在一个案例研究中，我们的方法揭示了rs 12916-T等位基因（他汀类药物使用的代表）在降低阿尔茨海默病风险方面的潜在处理效应异质性。
2022-11-26 stat.AP stat.ME
CURLS: Causal Rule Learning for Subgroups with Significant Treatment Effect
Zhejiang University（浙江大学）；DAMO Academy, Alibaba Group（阿里巴巴集团达摩院）
本文提出CURLS因果规则学习方法，将规则学习建模为离散优化问题以平衡效应、方差和可解释性，实验证明其能发现效应更高、方差更小的亚组。
2024-07-01 cs.LG stat.ME
Online Testing of Subgroup Treatment Effects Based on Value Difference
在线A/B测试在高科技行业中起着指导产品开发和加速创新的关键作用。它执行原假设统计检验以确定哪个变体更好。然而，典型的A/B测试存在两个问题：（i）固定视野框架扩大了连续监测下的假阳性误差;（ii）同质效应假设无法识别具有有益处理效应的亚组。在本文中，我们提出了一个序贯测试的亚组处理效应的基础上的价值差异，命名为SUBTLE，同时解决这两个问题。SUBTLE允许实验者在实验过程中“偷看”结果，而不会损害统计保证。它假设异质性处理效应，旨在检验是否有部分人群亚组将从研究性治疗中获益。如果检测结果表明存在此类亚组，则将使用现成的估计最佳治疗规则识别亚组。我们研究了我们提出的测试模拟和真实数据集的实证性能。结果表明，与相应的固定时域检验相比，SUBTLE具有较高的检测能力，在任何时刻都能控制第一类错误，对噪声协变量具有更强的鲁棒性，并能实现早期停止.
2021-09-02 stat.ME
Harmonized Estimation of Subgroup-Specific Treatment Effects in Randomized Trials: The Use of External Control Data
针对随机对照试验（RCT）亚组分析样本量小导致的亚组特异性治疗效应不确定性问题，提出利用外部对照（EC）数据的协调估计方法，通过修改亚组估计使其与仅RCT的总体平均效应稳健估计一致，经分析、模拟及肿瘤学案例验证有效性。
2025-02-11 stat.ME
A Nonparametric Method for Value Function Guided Subgroup Identification via Gradient Tree Boosting for Censored Survival Data
在具有生存结局的随机临床试验中，基于基线基因组、蛋白质组学标志物或临床特征的亚组识别越来越受到关注。一些现有的方法通过直接建模结果或处理效应来识别从实验处理中实质上受益的亚组。当目标是为给定患者找到最佳治疗而不是为给定治疗找到合适的患者时，个体化治疗方案框架下的方法估计个体化治疗规则，该个体化治疗规则将导致如由值函数测量的最佳预期临床结果。将价值函数的概念与亚组识别联系起来，我们提出了一种非参数方法，该方法通过最大化直接反映基于受限平均生存时间的亚组-治疗相互作用效应的价值函数来搜索亚组成员资格分数。提出了一种梯度树提升算法来搜索单个子组成员分数。我们进行模拟研究，以评估所提出的方法的性能和应用程序的艾滋病临床试验进行说明。
2020-06-15 stat.ME
Testing for subgroup treatment effect consistency in the Cox model
Novartis Pharma AG（诺华制药）；Medical University of Vienna, Center for Medical Data Science, Institute of Medical Statistics（维也纳医科大学医学数据科学中心医学统计学研究所）
本研究针对Cox模型，开发了评估亚组处理效应一致性的新检验方法，其功效优于传统TOST检验，并将其应用于CANTOS试验相关案例研究。
2026-08-11 stat.AP stat.ME
Interpretable Subgroup Discovery in Treatment Effect Estimation with Application to Opioid Prescribing Guidelines
IBM Research（IBM研究院）；Carnegie Mellon University（卡内基梅隆大学）；IBM Global Business Services（IBM全球企业咨询服务部）
医生处方指南的缺乏是目前美国阿片类药物流行的一个关键驱动因素。在这项工作中，我们分析了医疗和药物索赔数据，以了解在最初的合成阿片类药物处方后更容易出现不良结果的患者的特征。为此，我们提出了一个生成模型，允许从亚组的观察数据中发现，这些亚组表现出由于治疗而增强或减弱的因果效应。我们的方法将这些子群体建模为混合分布，使用稀疏性来增强可解释性，同时联合学习潜在结果的非线性预测因子，以更好地调整混淆。该方法导致人类可解释的见解发现的子群，提高决策支持的实际效用
2020-03-04 cs.LG stat.ML
Hierarchical Regression Discontinuity Design: Pursuing Subgroup Treatment Effects
针对RDD中亚组样本量小导致估计不稳定的问题，提出分层贝叶斯方法HRDD，利用伪模型和分层先验借用信息，通过吉布斯采样和Hyvärinen分数实现稳定估计。
2024-11-08 stat.ME
Distilling heterogeneous treatment effects: Stable subgroup estimation in causal inference
Yale University（耶鲁大学）；University of Notre Dame（圣母大学）；University of California Irvine（加州大学尔湾分校）
本研究提出因果提炼树（CDT），结合黑箱模型的预测性能与决策树的可解释性，在HIV抗逆转录病毒治疗随机对照试验中构建稳定临床相关子群，性能优于现有方法。
2026-09-01 stat.ME
Robust Recursive Partitioning for Heterogeneous Treatment Effects with Uncertainty Quantification
Sejong University（世宗大学）；University of Cambridge（剑桥大学）；UCLA（加州大学洛杉矶分校）；University of Virginia（弗吉尼亚大学）；Yonsei University（延世大学）；The Alan Turing Institute（艾伦·图灵研究所）
处理效应的亚组分析在从医学到公共政策到推荐系统的应用中起着重要作用。它允许医生（例如）识别给定药物或治疗可能有效的患者组和无效的患者组。大多数当前的亚组分析方法开始于用于估计个体化处理效应（ITE）的特定算法，并通过最大化每个亚组中的平均处理效应的亚组间差异来识别亚组。这些方法有几个缺点：它们依赖于一个特定的算法来估计ITE，它们忽略了已确定的子组内的同质性，并且它们不能产生良好的置信度估计。本文提出了一种新的子群分析方法，R2P，解决了所有这些弱点。R2P使用一种任意的、外部规定的算法来估计ITE，并使用一种比其他方法更鲁棒的构造来量化ITE估计的不确定性。使用合成和半合成数据集（基于真实数据）的实验表明，R2P构造的分区在组内更均匀，在组间更异质，而不是其他方法产生的分区。此外，由于R2P可以使用任何ITE估计器，它也产生了比其他方法更窄的置信区间，具有规定的覆盖保证。
2020-10-18 cs.LG stat.ML
Estimating Interpretable Heterogeneous Treatment Effect with Causal Subgroup Discovery in Survival Outcomes
Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）；University of Pittsburgh（匹兹堡大学）
本文提出了一种可解释的异质治疗效应估计框架，通过整合元学习器同时估计生存结果的CATE并识别预测子群，应用于年龄相关性黄斑变性临床试验以评估治疗效果。
2025-11-26 stat.AP stat.ME
Propensity Score Analysis with Guaranteed Subgroup Balance
针对观察性研究中倾向得分模型设定偏误导致的子组治疗效应估计偏差问题，提出G-SBPS及核化kG-SBPS算法，保障子组协变量平衡，提升估计准确性，并经数值研究与真实数据集验证有效。
2024-04-17 stat.ME
Causal Clustering for Conditional Average Treatment Effects Estimation and Subgroup Discovery
Georgia Institute of Technology（佐治亚理工学院）
提出基于因果森林学习核的聚类框架，通过估计去偏CATEs并应用核化聚类，有效发现对处理敏感的亚群并捕捉异质性处理效应。
2025-09-17 cs.LG stat.ML
Subgroup Balancing Propensity Score
我们用观察数据研究亚组处理效应的估计。现有的倾向得分匹配和加权方法大多是为了估计总体处理效应而开发的。尽管真实的倾向得分应该平衡亚组人群的协变量，但估计的倾向得分可能无法平衡亚组样本的协变量。我们提出了子组平衡倾向得分（SBPS）方法，该方法选择，对于每个子组，使用整体样本或子组样本来估计该子组内的单元的倾向得分，以优化一个准则，该准则考虑了整体样本和子组样本的一组协变量平衡条件。当子群数目较大时，我们提出了一种估计SBPS的随机搜索算法。我们通过模拟证明，SBPS可以提高估计亚组处理效应的倾向得分匹配的性能。然后，我们应用SBPS方法从意大利家庭收入和财富调查（SHIW）的数据，估计的处理效应的借记卡对家庭消费的不同收入群体。
2017-07-18 stat.ME
Co-Supervised Tree Synthesis for Interpretable Subgroup Identification and Honest Treatment Effect Inference in Randomized Trials
The Pennsylvania State University（宾夕法尼亚州立大学）；Florida State University（佛罗里达州立大学）
提出CausalSynthTree，用黑盒因果估计器指导可解释树构建，实现亚组识别与诚实推断，在模拟和真实试验中优于现有方法。
2026-10-06 stat.ME stat.ML
Identify treatment effect patterns for personalised decisions
University of South Australia（南澳大学）；Consilium Technology（康西里姆科技公司）
在个性化决策中，需要证据来确定某项行动（治疗）是否适合个人。可通过对亚组中的处理效应异质性进行建模来获得此类证据。现有的可解释建模方法采用自上而下的方法来搜索具有异质处理效应的亚组，并且它们可能错过个体的最具体和最相关的背景。在本文中，我们设计了一个\emph{Treatment effect pattern (TEP)}来表示数据中的处理效应异质性。为了实现TEPs的可解释的呈现，我们使用结果周围的局部因果结构来明确显示这些重要变量如何用于建模。我们还推导出一个公式，用于无偏估计的\emph{Conditional Average Causal Effect (CATE)}使用本地结构在我们的问题设置。在发现过程中，我们的目标是最大限度地减少由模式表示的每个子组内的异质性。我们提出了一个自下而上的搜索算法，以发现最适合个人情况的最佳个性化决策的最具体的模式。实验结果表明，该方法模型的处理效应异质性优于其他三个现有的基于树的方法在合成和真实世界的数据集。
2022-06-23 cs.LG stat.ME stat.ML
A regression tree approach to identifying subgroups with differential treatment effects
在与癌症等难以治疗的疾病的斗争中，通常很难发现使所有受试者受益的新疗法。对于监管机构的批准，更实际的做法是确定治疗效果增强的受试者亚组。回归树对于这个任务来说是很自然的，因为它们划分了数据空间。我们简要回顾现有的回归树算法。然后，我们介绍了三个新的，几乎是免费的选择偏差，适用于两个或两个以上的治疗，删失的反应变量，和预测变量的缺失值。该算法通过使用三个关键思想扩展了GUIDE方法：（i）作为线性预测因子的治疗，（ii）卡方检验以检测残差模式和拟合不足，以及（iii）通过泊松回归进行比例风险建模。重要性分数与阈值确定有影响力的变量作为副产品获得。使用自举技术构建每个节点中处理效应的置信区间。真实数据和模拟数据被用来比较的方法。
2014-10-07 stat.ME
Evaluating the Impact of Treating the Optimal Subgroup
假设我们有一个二元治疗方法来影响一个结果。鉴于来自观察性或对照研究的数据，我们希望确定是否存在一些观察到的协变量子集，其中治疗比不治疗的标准实践更有效。此外，我们希望量化如果该亚组接受治疗而其余人群未接受治疗，将看到的人群平均结局的改善。我们发现，这个问题是令人惊讶的挑战，因为它是一个（至少是隐含的）研究目标。盲目地应用标准技术不能产生任何明显的渐近结果，而使用现有的技术来面对非规律性并不一定有助于没有处理效应的分布。在这里，我们描述了一种方法来估计治疗亚组的影响，该亚组受益于在非参数模型中有效的治疗，并且能够处理没有处理效应的情况。该方法是对最近出现在个体化医学文献中的方法的轻微修改。
2016-03-21 stat.ME
Comparing Approaches to Treatment Effect Estimation for Subgroups in Clinical Trials
确定在疗效和安全性方面对治疗反应不同的亚组是药物开发的重要组成部分。探索性亚组分析中的一个众所周知的挑战是所考虑的亚组中的样本量较小，通常太低而无法进行明确的比较。在早期试验中，这个问题被进一步夸大，因为关于药物和合理亚组的临床既往信息有限或没有。我们评估了新的策略，处理效应估计在这些设置在模拟研究的动机是真实的临床试验情况。我们比较了几种方法来估计选定的亚组的处理效应，采用模型平均，rescue和Lasso回归方法。采用两种子群识别方法，一种基于协变量的分类，另一种基于样条。我们的研究结果表明，天真的估计处理效应，忽略了选择已经发生，导致偏见和过于乐观的结论。对于所考虑的模拟场景，几乎所有评价的新方法都在偏倚、MSE和置信区间覆盖范围方面为选定亚组提供了更充分的处理效应估计。
2016-06-27 stat.AP stat.CO
Data Integration for Estimating Subgroup-Specific Conditional Average Treatment Effects (CATEs) Using Coarsened External Information in Randomized Trials
University of Michigan（密歇根大学）；Yale University（耶鲁大学）
本文提出一种新型James-Stein估计器，通过利用粗化外部估计提高内部研究中细分子组CATEs的估计，同时处理不同人群边际CATEs的不兼容性。
2026-04-22 stat.ME
Efficient estimation of subgroup treatment effects using multi-source data
本文提出使用多源数据高效估计亚组治疗效果的双稳健估计器，具备非参数有效性，并适用于目标人群样本量远大于多源数据的情况，在精神分裂症试验荟萃分析中验证了其性能。
2024-02-05 stat.ME
Assessing effect heterogeneity of a randomized treatment using conditional inference trees
当个体特征影响治疗效果时，发生处理效应异质性。我们提出了一种新的方法，结合预后评分匹配和条件推理树来表征随机二进制治疗的效果异质性。将我们的方法与替代方法区分开的一个关键特征是它控制第一类错误率，即，如果不存在效应异质性并保留基础亚组，则确定效应异质性的概率。这一特点使得我们的技术在临床试验中特别有吸引力，在临床试验中，错误地宣称不同人群亚组的效果不同可能会产生重大成本。TEHTree能够识别异质亚组，表征相关亚组并估计相关的处理效应。我们使用全面的模拟研究证明了所提出的方法的有效性，并使用营养试验数据集来说明我们的方法，以评估患者人群中的效果异质性。
2020-11-23 stat.AP stat.ME
Chiseling: Powerful and Valid Subgroup Selection via Interactive Machine Learning
Harvard University（哈佛大学）；Stanford University（斯坦福大学）
针对现有受控子群选择方法存在的推断保证缺失、搜索受限或效率低下问题，提出交互式迭代收缩的chiseling框架，在极少假设下保障推断有效性，实验表现优于同类方法。
2025-10-29 stat.ME stat.ML
Exploration of heterogeneous treatment effects via concave fusion
了解治疗异质性对于精准医学的发展至关重要，精准医学旨在为具有相似特征的患者亚组量身定制医学治疗。实现这一目标的挑战之一是，我们通常没有关于治疗的患者分组信息的先验知识。为了解决这个问题，我们考虑了一个异质回归模型，假设治疗变量的系数是受试者依赖的，属于不同的亚组，分组信息未知。我们开发了一种凹融合惩罚方法，用于自动估计分组结构和子组特定的处理效应，并推导出一个交替方向的乘法器算法的实现方法。我们还研究了所提出的方法的理论性质，并表明在适当的条件下，存在一个局部极小，等于预言最小二乘估计与先验知识的真实分组信息的高概率。这为基于所提出的方法对亚组特异性处理效应进行统计推断提供了理论支持。我们评估所提出的方法的性能模拟研究，并说明其应用程序分析数据从艾滋病临床试验组研究。
2019-08-19 stat.ME
Subgroup identification using individual participant data from multiple trials on low back pain
本研究使用基于多项非特异性腰痛试验 IPD 荟萃分析子集的合成数据，评估 MOB 与 metaMOB 识别差异化治疗效应亚组的应用，并强调同时考察截距和治疗效应异质性的必要性。
2023-11-02 stat.AP stat.ME
Regression-based estimation of heterogeneous treatment effects when extending inferences from a randomized trial to a target population
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-30 stat.ME
Estimation and visualization of treatment effects for multiple outcomes
我们考虑两组间的随机对照试验。目的是确定具有试验治疗比对照治疗更有效特征的人群。这样的种群称为子群。可通过估计处理效应并识别处理和协变量之间的相互作用来进行识别。到目前为止，已经提出了许多方法来确定一个单一的结果亚组。也有多个结果，但它们很难解释，不能应用于连续值以外的结果。在本文中，我们提出了一个多元回归方法，引入潜变量估计的处理效应对多个结果同时进行。该方法引入了潜在变量，并增加了Lasso稀疏约束的估计负荷，以方便解释的结果和协变量之间的关系。广义线性模型的框架使其适用于各种类型的结果。通过可视化处理效应和潜在变量来解释亚组。这使我们能够识别具有使测试疗法对多种结局更有效的特征的亚组。仿真和实际数据的例子证明了所提出的方法的有效性。
2021-12-03 stat.ME
A subgroup-aware scoring approach to the study of effect modification in observational studies
University of Chicago（芝加哥大学）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）
本文提出一种新的组M统计量方法，通过在每个子组中评分匹配对来解决子组联合分布中因异常值导致的效应修饰混淆问题，通过广泛实验验证其优越性，并应用于西非疟疾预防治疗的效果研究。
2026-05-15 stat.ME
Estimating subgroup effects in generalizability and transportability analyses
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-28 stat.ME
Subgroup identification in dose-finding trials via model-based recursive partitioning
早期药物开发的一项重要任务是识别对实验性治疗反应更好或更差的患者。虽然已经针对研究实验性治疗和对照的试验的情况开发了各种不同的亚组识别方法，但是当患者被随机分配到不同剂量组时，所做的工作要少得多。在这篇文章中，我们提出了新的策略，在剂量探索试验中进行亚组分析，并讨论了在这种新的环境中出现的挑战。我们认为，基于模型的递归分割，这是最近被应用于亚组识别在两个手臂试验，作为一个有前途的方法来解决这些挑战，并评估其可行性使用一个真正的试验例子和模拟。我们的研究结果表明，基于模型的递归分区可以用来识别不同的剂量-反应曲线的患者亚组，并提高估计的处理效应和最小有效剂量，当患者之间的异质性。
2018-04-26 stat.ME
Using Multiple Imputation to Classify Potential Outcomes Subgroups
随着医学测试越来越普及，对过度测试和过度治疗的担忧急剧增加。因此，重要的是要了解测试的影响，在一般的做法治疗选择。大多数统计方法侧重于测试对治疗决策的平均影响。然而，这可能是不明智的，特别是对于那些往往不会从这种测试中受益的患者亚组。此外，缺失数据很常见，对统计方法的有效性构成了巨大的、往往未得到解决的威胁。最后，最好进行可以解释因果关系的分析。我们建议将患者分为四个潜在的结果亚组，定义为患者的治疗选择是否改变了测试结果和测试结果如何改变治疗选择的方向。这种亚组分类自然地捕捉了医学测试对不同患者的治疗选择的不同影响，这可以建议提高医学测试利用率的目标。然后，我们可以检查与患者潜在结局亚组成员资格相关的患者特征。我们使用多重插补方法同时插补缺失的潜在结局以及常规缺失值。这种方法也可以提供许多传统因果量的估计。我们发现，明确地将因果推断假设纳入多重插补过程中，可以提高一些因果估计的精度。我们还发现，当潜在的结果条件独立性假设被违反时，可能会发生偏差，敏感性分析，建议评估这种违反的影响。我们应用所提出的方法来研究21基因检测，最常用的基因组检测，对乳腺癌患者化疗选择的影响。
2020-08-10 stat.AP stat.ME
Predicting subgroup treatment effects for a new study: Motivations, results and learnings from running a data challenge in a pharmaceutical corporation
该研究介绍了在大型制药公司开展的亚组识别数据挑战赛的动机、规则、结果及收获，参与者基于4项III期临床试验推导亚组并预测未来研究的治疗效果，相关经验可转化为统计实践。
2023-04-12 stat.AP
A causal fused lasso for interpretable heterogeneous treatment effects estimation
提出基于融合套索的因果方法，通过得分排序匹配样本并自适应形成亚组，估计可解释的异质性治疗效果，实验证明其性能与最先进方法相当。
2025-08-08 stat.ME
Subgroup Identification using Covariate Adjusted Interaction Trees
我们考虑在临床试验中识别具有增强的处理效应的参与者亚组的问题。基于组间处理效应差异的一些测量递归地划分协变量空间的递归划分方法对于这样的亚组识别是流行的。最常用的递归划分方法，分类和回归树算法，首先通过使用一些分裂标准递归地划分协变量空间来创建一棵大树，然后从大树的所有子树中选择最终的树。在亚组识别的背景下，分裂标准的计算和用于最终树选择的评价指标依赖于比较治疗组和对照组之间的平均值差异。当协变量对结局具有预测性时，与使用治疗组和对照组之间的平均值差异相比，协变量调整估计量能够提高效率。这份手稿开发了两个协变量调整估计，可用于分裂决策和最终的树选择。协变量调整递归分割算法的性能进行评估，使用模拟和分析的临床试验，评估是否动机访谈改善物质滥用者的治疗参与。
2018-06-21 stat.ME
Causal Rule Ensemble: Interpretable Discovery and Inference of Heterogeneous Treatment Effects
本文提出因果规则集成（CRE）方法，通过树集成实现异质性处理效应的可解释发现与估计，兼具稳定性，并在3530万医保人群的空气污染健康效应分析中验证其有效性。
2024-05-27 stat.ME stat.ML
A New Causal Rule Learning Approach to Interpretable Estimation of Heterogeneous Treatment Effect
本文提出一种因果规则学习方法，用于可解释性地估计心房间隔缺损的异质治疗效应，通过规则发现、选择和分析步骤提升模型的可解释性与准确性。
2025-11-21 cs.LG stat.ME stat.ML
Subgroup Identification Using the personalized Package
已经提出了大量不同的统计方法用于亚组识别，以帮助为患者定制治疗决策。然而，它们中的大多数没有相应的R包，少数与特定的统计方法有关，或者提供很少的方法来评估是否已经找到有意义的子群。最近，Chen，Tian，Cai，and Yu（2017）的工作将这些子群识别方法中的许多方法统一到一个通用的，一致的框架中。个性化软件包的目标是为亚组识别分析提供相应的统一软件框架，不仅提供亚组估计，还提供估计亚组内处理效应的评价。个性化包允许针对医疗环境中常见的许多类型的结果的各种亚组识别方法。该软件包旨在整合整个亚组识别分析管道，包括倾向得分诊断、亚组估计、亚组内处理效应分析以及已识别亚组的评价。在这个框架中，不同的方法可以在分析代码中进行很小的更改。同样，新的方法可以很容易地被纳入到包中。除了熟悉的统计模型，该软件包还允许灵活的机器学习工具在亚组识别中被利用。进一步的估计改进可以通过效率增强来获得。
2018-11-13 stat.CO
Optimizing Clinical Trial Protocols Using EHR-Derived Heterogeneous Treatment Effects
Mayo Clinic（梅奥诊所）；Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）；Mayo Clinic School of Graduate Medical Education（梅奥诊所研究生医学教育学院）
研究利用电子健康记录模拟临床试验，通过HTE引导的分层识别射血分数降低心力衰竭患者亚组。核心方法是用Cox模型评估死亡率、Meta - S学习者估计HTEs等。主要贡献是揭示了全队列模拟中被掩盖的有益和有害治疗效果模式。
2026-07-21 cs.AI cs.LG stat.AP
Propensity score adjustment when errors in achievement measures inform treatment assignment
University of Michigan（密歇根大学）
针对学业成绩差距评估中测量误差导致的小组平均分噪声问题，提出一种平衡小组真实平均分的倾向得分估计方法，改善重叠性并减少匹配估计偏差，通过模拟和德州暑期学习损失项目验证。
2026-06-16 stat.ME
Minimax optimal subgroup identification
本文研究在无未测量混杂假设下估计条件平均处理效应水平集的问题，推导了水平集估计器的渐近性质，并在Hölder平滑模型中识别出minimax最优估计器，通过模拟和结肠手术数据集验证了方法性能。
2023-06-30 stat.ME
Propensity Score Weighting for Causal Subgroup Analysis
比较有效性研究的一个共同目标是估计对预先指定的患者亚群的处理效应。虽然在医学研究中广泛使用，但用于此类亚组分析的因果推断方法仍不发达，特别是在观察性研究中。在本文中，我们开发了一套用于因果亚组分析的分析方法和可视化工具。首先，我们引入子组加权平均处理效应的估计量，并给出相应的倾向得分加权估计。我们证明了在一个子群内平衡协变量限制了子群因果效应估计量的偏差。其次，我们设计了一个新的诊断图-Connect-S图-用于可视化子组协变量平衡。最后，我们建议使用重叠加权方法来实现子群内的精确平衡。我们进一步提出了一种方法，结合重叠加权和LASSO，以平衡的偏差方差权衡在子群分析。广泛的模拟研究，提出了比较所提出的方法与现有的几种方法。我们将所提出的方法应用于以患者为中心的子宫肌瘤结果（COMPARE-UF）登记数据，以评估子宫肌瘤缓解症状和生活质量的替代治疗方案。
2021-03-21 stat.ME
Stable discovery of interpretable subgroups via calibration in causal studies
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）；Northeastern University（东北大学）；Protypia Inc（Protypia公司）；Chan Zuckerberg Biohub（陈-扎克伯格生物中心）
基于Yu和Kumbier的PCS框架和随机实验，我们引入了一种新的方法，通过校准稳定发现可解释的亚组（StaDISC），具有大的异质性处理效应。StaDISC是在我们对1999-2000年VIGOR研究的重新分析中开发的，该研究是一项8076例患者的随机对照试验（RCT），比较了当时新批准的药物罗非考昔（万络）与较老的药物萘普生的不良事件风险。平均而言，与萘普生相比，万络可降低胃肠道（GI）事件的风险，但增加血栓性心血管（CVT）事件的风险。应用StaDISC，我们适合18个流行的条件平均处理效应（CATE）估计的结果和使用校准，以证明其较差的全球性能。但是，它们在局部校准良好且稳定，能够识别出具有大于（估计）平均处理效应的患者组。事实上，StaDISC发现了三个临床可解释的亚组，每个亚组的GI结局（总计占研究规模的29.4%）和CVT结局（总计11.0%）。使用2001-2004年APPROVe研究对发现的亚组进行补充分析，该研究是一项单独独立进行的RCT，纳入2587例患者，为StaDISC的前景提供了进一步的支持证据。
2020-09-29 cs.LG stat.AP stat.ME
A framework for causal segmentation analysis with machine learning in large-scale digital experiments
Netflix（Netflix（奈飞））
我们提出了一个端到端的因果段发现的方法框架，旨在揭示大规模数字实验中用户亚组之间治疗的差异影响。基于因果推断和非/半参数统计的最新发展，我们的方法统一了两个目标：（1）发现基于亚组特定处理效应的候选治疗受益的用户细分，以及（2）基于其预测的细分特定受益或损害，动态分配单位到研究治疗组的因果影响评估。我们的建议是模型不可知的，能够将国家的最先进的机器学习算法的估计过程，并适用于随机A/B测试和准实验。介绍了一个开源的R包实现Sherlock。
2021-11-01 cs.LG stat.AP stat.ME
Heterogeneous Responses to Continuous Treatments: A Cluster-Based Causal Framework
Sapienza University of Rome（罗马大学）；University of Molise（莫利塞大学）；University of Campania Luigi Vanvitelli（坎帕尼亚路易吉范维泰利大学）
本文提出基于聚类的因果框架，用于估计连续处理强度与结果之间的异质因果关系，通过分析欧洲凝聚力基金与经济增长的关系，揭示不同地区对资金的响应差异。
2026-03-04 econ.EM stat.ME
Subgroup identification in individual patient data meta-analysis using model-based recursive partitioning
基于模型的递归分割（MOB）可用于识别具有不同处理效应的亚组。治疗-协变量相互作用的检出率和使用MOB确定的亚组的准确性强烈依赖于样本量。使用多个随机对照临床试验的数据可以克服样本太小的问题。然而，天真地汇总多项试验的数据可能会导致识别虚假的亚组，因为忽略了研究设计、受试者选择和试验间异质性的其他来源的差异。为了解释个体受试者数据（IPD）的试验间异质性，经常使用荟萃分析随机效应模型。通常，使用随机效应对处理效应的异质性进行建模，而使用固定效应或随机效应对基线风险的异质性进行建模。在这篇文章中，我们提出了元MOB，一个程序使用广义混合效应模型树（GLMM树）算法的亚组识别IPD荟萃分析。虽然MetaMOB的应用可能更广泛，例如社会科学中参与者的随机实验或生命科学中的临床前实验，但我们专注于随机对照临床试验。在一项模拟研究中，在错误发现率、已识别亚组的准确性和估计处理效应的准确性方面，MetaMOB优于仅假设随机截距和基于模型的递归分割（MOB）的GLMM树，其算法是GLMM树的基础。最稳健、因此最有前途的方法是具有固定效应的metaMOB，用于对基线风险的试验间异质性进行建模。
2020-09-22 stat.AP
Increased risk of type I errors for detecting heterogeneity of treatment effects in cluster-randomized trials using mixed-effect models
该研究针对整群随机试验中治疗效应异质性分析的模型误设问题，通过模拟和真实数据验证，发现标准GLMM会升高I类错误率，提出采用考虑亚组特异性整群内相关的灵活GLMM或GEE以获得可靠推断。
2024-07-09 stat.ME
M-learner:A Flexible And Powerful Framework To Study Heterogeneous Treatment Effect In Mediation Model
Department of Biostatistics, The University of Texas MD Anderson Cancer Center（生物统计学系，德克萨斯大学MD安德森癌症中心）；Center for Design and Analysis, Amgen（设计与分析中心，安进）；Telperian
提出 M-learner 框架，通过计算个体条件平均效应、构建距离矩阵、tSNE 投影与 K-means 聚类及阈值校准四步法，首次在中介模型中估计异质性处理效应并识别子群，实验验证其有效性与广泛适用性。
2025-08-12 cs.LG stat.ME stat.ML
Propensity Score Weighting to Ensure Balance in Key Subgroups or Strata: A Practical Guide
IQVIA；Institute of Health Policy, Management and Evaluation, University of Toronto（多伦多大学健康政策、管理与评估研究所）；Li Ka Shing Knowledge Institute, St. Michael’s Hospital, Unity Health Toronto（多伦多联合医疗圣迈克尔医院李嘉诚知识研究院）；Department of Medicine, University of Toronto（多伦多大学医学系）
本文探讨了在临床子组中使用倾向评分加权以实现平衡的方法，强调在评估医疗质量或支持性护理干预时，需考虑不同临床风险因素的异质性。
2026-04-15 stat.ME
LLM-based Agents for Automated Confounder Discovery and Subgroup Analysis in Causal Inference
National Sun Yat-Sen University（中山大学）
提出基于LLM的智能体框架，将其集成至因果机器学习流程中，通过模拟领域专家知识实现自动混杂因素发现与亚组分析，在减少人工依赖的同时提升了处理效应估计的稳健性与可解释性。
2025-08-10 cs.AI cs.LG cs.MA
PRISM: Patient Response Identifiers for Stratified Medicine
制药公司继续寻求创新的方法来探索正在开发的药物是否可能适用于目标人群中的所有或仅可识别的患者阶层。在临床开发过程中越早这样做，对公司、下游的处方医生、付款人，最重要的是对患者就越好。为了帮助实现分层医学的这一愿景，我们描述了一个强大的统计框架，分层医学的患者反应识别符（PRISM），用于使用机器学习工具发现药物反应和相关亚组的潜在预测因子。PRISM具有高度灵活性，可以有许多“配置”，允许为各种结果和设置纳入互补模型或工具。一种有前景的PRISM配置是使用观察到的结果进行亚组识别，同时使用反事实的患者内预测治疗差异进行亚组特异性治疗估计和相关解释。这将“亚组识别”与“决策”分开，并且为了便于临床设计规划，这是在所发现的亚组中获得无偏处理效应大小的简单方法。模拟结果，以及从一个真正的临床试验的数据被用来说明所提出的PRISM框架的效用。
2019-12-06 stat.ME
