A Permutation Test for Assessing the Presence of Individual Differences in Treatment Effects
随着对个体差异的理解的加深，一刀切的医学方法已经成为过去。本文介绍了一种检验临床试验中处理效应异质性的方法。基于预测的个体处理效应（PITE）框架评估异质性，并使用排列检验确定是否存在显著异质性。我们首先使用新的测试表明，在肌萎缩侧索硬化症的临床试验中存在的干预措施的效果的异质性。然后，我们表明，使用两种不同的预测模型（线性回归模型和随机森林）的测试有足够的第一类错误控制。接下来，我们使用ALS数据作为模拟的基础，以证明置换检验发现处理效应异质性的能力，作为效应量和样本量的函数。我们发现，当异质性主要是由于一个单一的预测因素，或当它是跨预测因素传播时，拟议的测试有很好的权力来检测异质性的处理效应。另一方面，预测模型对于检测异质性是次要的。置换检验的非参数性质可以应用于任何预测方法，并且不需要额外的假设来获得PITE。
2019-11-17 stat.ME
Methods for Integrating Trials and Non-Experimental Data to Examine Treatment Effect Heterogeneity
以观察到的协变量为条件估计处理效应可以提高针对特定个体定制处理的能力。要有效地做到这一点，需要处理潜在的混杂因素，以及足够的数据来充分估计效应适度。最近大量的工作已经研究了使用来自多个随机对照试验和/或观察数据集的数据来估计处理效应异质性。随着许多新方法可用于使用多项研究评估处理效应异质性，重要的是要了解哪些方法最适合用于哪些环境，方法之间的比较如何，以及需要做些什么来继续在该领域取得进展。本文回顾了这些方法，按数据设置进行分类：聚合级数据，联邦学习和个体参与者级数据。我们定义了条件平均处理效应，并讨论了参数和非参数估计值之间的差异，我们列出了关键假设，包括单个研究所需的假设和数据组合所需的假设。在描述了现有的方法，我们比较和对比它们，并揭示未来研究的开放领域。这篇综述表明，有许多可能的方法来估计处理效应异质性，通过数据集的组合，但有大量的工作要做，通过案例研究和模拟比较这些方法，将它们扩展到不同的设置，并完善它们，以解决实际数据中存在的各种挑战。
2023-03-28 stat.ME
Assessing Time-Varying Causal Effect Moderation in the Presence of Cluster-Level Treatment Effect Heterogeneity
微随机试验（MRT）是一种顺序随机试验设计，以经验评估可能在数百或数千个决策点提供的移动健康（mHealth）干预组件的有效性。MRT已经激发了一类新的因果被估量，称为“因果偏移效应”，对于该因果被估量，可以通过加权的中心最小二乘准则进行半参数推断（Boruvka等人，2018年）。现有的方法假设主体之间的独立性和不干涉。与这些假设的偏差经常发生。在本文中，因果漂移效应下重新集群水平的处理效应异质性和干扰，感兴趣的处理效应可能取决于集群水平的主持人。所提出的方法的效用是通过分析来自多机构队列的第一年在美国的医疗居民的数据。
2021-12-10 stat.ME
Assessing the Treatment Effect Heterogeneity with a Latent Variable
平均处理效应（ATE）通常用于评估处理效应。然而，ATE隐含地假设即使在具有不同特征的个体之间也具有同质的处理效应。在本文中，我们主要集中在评估的处理效应异质性，这在设计最佳的个人治疗方案和政策制定具有重要意义。已定义治疗获益率（TBR）和治疗伤害率（THR）来表征二元结局的异质性程度。当结局是连续的时，我们扩展了TBR和THR的定义，以比较具有预定水平c的潜在结局之间的差异。与ATE不同，这些发生率涉及潜在结局的联合分布，即使在随机临床试验中，如果没有进一步的假设，也无法确定。在这篇文章中，我们假设潜在的结果是独立的条件下观察到的协变量和一个不可测量的潜在变量。在此假设下，我们证明了识别的TBR和THR在不可分离的（广义）线性模型的连续和二进制的结果。然后，我们提出估计量，并推导出它们的渐近分布。在模拟研究中，我们实现了我们提出的方法来评估我们的估计的性能，并进行了敏感性分析不同的潜在变量的分布。最后，我们在两个随机对照试验中说明了所提出的方法。
2016-03-08 stat.ME
Modern approaches for evaluating treatment effect heterogeneity from clinical trials and observational data
本文综述了从临床试验和观察数据中评估治疗效果异质性的现代统计方法，区分原则性方法与常见做法，并通过模拟数据和案例研究展示新方法的性能。
2024-10-20 stat.ME
Using a Surrogate with Heterogeneous Utility to Test for a Treatment Effect
识别有效的替代标记物的主要益处是能够在未来的试验中使用它来测试处理效应，并且随访时间更短或成本更低。然而，以前的工作已经证明了潜在的异质性的替代标记物的效用。当存在这种异质性时，使用替代物来测试处理效应而忽略这种异质性的现有方法可能导致关于处理效应的不准确结论，特别是当新研究中的患者群体具有与用于评价替代标记物的效用的研究不同的特征组合时。在本文中，我们开发了一种新的测试的处理效应使用替代标记信息，占异质性的效用的替代。我们将我们的测试程序与使用主要结果信息（金标准）的测试和使用替代标记信息但忽略异质性的测试进行比较。我们证明了我们的方法的有效性，并推导出我们的估计量和方差估计的渐近性质。模拟研究检查我们的测试过程中的有限样本属性，并证明当我们提出的方法可以优于测试方法，忽略异质性。我们使用来自艾滋病临床试验的数据来说明我们的方法，以CD 4计数作为RNA的替代标记来测试处理效应。
2022-09-17 stat.ME
Data fusion methods for the heterogeneity of treatment effect and confounding function
针对随机对照试验对异质性处理效应（HTE）检验力不足及观察性研究存在混杂的问题，提出利用混杂函数融合两类研究数据，推导了半参数有效得分与整合估计量，证明了HTE与混杂函数的可识别性及估计量更优的条件。
2024-11-13 stat.ME
Two-stage least squares with treatment-covariate interactions for treatment effect heterogeneity
Fuqua School of Business, Duke University（杜克大学福库商学院）；Department of Statistics, University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校统计学系）；Department of Statistical Science, Duke University（杜克大学统计科学系）
本文提出交互两阶段最小二乘法用于估计处理效应异质性，探讨了在特定条件下该方法的因果解释和一致性。
2026-10-27 stat.ME
Measures for Assessing Causal Effect Heterogeneity Unexplained by Covariates
Mohamed bin Zayed University of Artificial Intelligence（穆罕默德·本·扎耶德人工智能大学）
本文提出P-CACE、N-CACE、P-CPICE和N-CPICE四种新度量方法，用于评估未由协变量解释的因果效应异质性，扩展了因果推断的应用范围。
2026-02-09 stat.ME
Assessing effect heterogeneity of a randomized treatment using conditional inference trees
当个体特征影响治疗效果时，发生处理效应异质性。我们提出了一种新的方法，结合预后评分匹配和条件推理树来表征随机二进制治疗的效果异质性。将我们的方法与替代方法区分开的一个关键特征是它控制第一类错误率，即，如果不存在效应异质性并保留基础亚组，则确定效应异质性的概率。这一特点使得我们的技术在临床试验中特别有吸引力，在临床试验中，错误地宣称不同人群亚组的效果不同可能会产生重大成本。TEHTree能够识别异质亚组，表征相关亚组并估计相关的处理效应。我们使用全面的模拟研究证明了所提出的方法的有效性，并使用营养试验数据集来说明我们的方法，以评估患者人群中的效果异质性。
2020-11-23 stat.AP stat.ME
Estimating Treatment Effects Under Bounded Heterogeneity
Brown University（布朗大学）；University College London（伦敦大学学院）；CEMFI
本文提出regulaTE估计器，在治疗效应异质性有界条件下生成考虑异质性的置信区间，通过调整界使敏感性分析适用于非恒定效应的实证应用。
2026-08-27 econ.EM stat.ME
Using Individualized Treatment Effects to Assess Treatment Effect Heterogeneity
Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharma AG（诺华制药AG高级方法与数据科学）；China Novartis Institutes for Bio-medical Research CO.（中国诺华生物医学研究院有限公司）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharmaceuticals Corporation（诺华制药有限公司高级方法与数据科学）；Department of Statistics, Stanford University（斯坦福大学统计学系）
本文提出利用个体治疗效应评估治疗效应异质性的方法，结合DR学习器和WATCH工作流程，提供稳健的分析框架以提升临床决策。
2026-02-05 stat.AP stat.ME
Estimating Marginal Treatment Effects under Unobserved Group Heterogeneity
研究了基于异质性处理规则将个体划分为不可观测组的处理效应模型。使用有限混合的方法，我们提出了一个边际处理效应（MTE）的框架，其中的治疗选择和结果方程可以是异质组。在特定于每个组的工具变量的可用性下，我们表明，每个组的MTE可以单独识别。基于我们的识别结果，我们提出了一个两步半参数估计的MTE组。我们说明了所提出的方法的实用性与应用程序的经济回报，大学教育。
2022-05-23 econ.EM stat.ME
A Workflow for Evaluating Regional Treatment Effect Heterogeneity in Multi-Regional Clinical Trials
China Novartis Institutes for BioMedical Research Co.（中国诺华生物医学研究有限公司）；Department of Biostatistics, School of Public Health, Peking University（北京大学公共卫生学院生物统计系）；Peking University Cancer Hospital（北京大学肿瘤医院）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharma AG（诺华制药AG高级方法与数据科学部）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharmaceuticals Corporation（诺华制药公司高级方法与数据科学部）；Department of Public Health Sciences, University of Chicago（芝加哥大学公共卫生学系）；Biostatistics CRM/NS/IMM, Advanced Quantitative Sciences, Global Drug Development Division, Novartis Pharma K.K.（日本诺华制药K.K.全球药物开发部高级定量科学生物统计CRM/NS/IMM）；Key Laboratory of Carcinogenesis and Translational Research (Ministry of Education), Peking University Cancer Hospital & Institute（北京大学肿瘤医院及研究所癌变与转化教育部重点实验室）
本文提出了一种结构化、问题导向的框架，用于指导多地区临床试验中区域异质性的探索性评估，通过四个关键问题明确分析目标，并提出相应的统计方法来解决这些问题。
2026-05-16 stat.AP stat.ME
Treatment Effect Heterogeneity and Importance Measures for Multivariate Continuous Treatments
本文针对多元连续暴露的处理效应估计问题，提出灵活的非参数贝叶斯方法，引入刻画处理效应异质性的新估计量并给出估计程序，通过后验收缩率提供理论支持，并在PM$_{2.5}$组分暴露健康效应研究中验证了方法有效性。
2025-01-03 stat.AP stat.ME
Unsupervised dense random survival forests identify interpretable patient profiles with heterogeneous treatment benefit
The University of Texas MD Anderson Cancer Center（德克萨斯大学安德森癌症中心）；Amgen（安进）；Telperian（特尔佩里安）
本文提出无监督的密集随机生存森林方法，用于识别具有异质治疗效益的患者亚组，通过模拟和临床试验验证其有效性。
2026-01-04 stat.ME
Time-lag bias induced by unobserved heterogeneity: comparing treated patients to controls with a different start of follow-up
本文研究比较效果研究中因治疗组与对照组随访起始时间不同且存在未观测异质性所导致的时间滞后偏倚，提出五种利用诊断至治疗开始时间的校正方法，并通过模拟和不孕症授精治疗实例验证其有效性。
2024-06-07 stat.ME
Variable importance measures for heterogeneous treatment effects with survival outcome
本文扩展TE-VIM至生存结局，提出基于生存函数和RMST的估计量及新的异质性度量，基于半参数效率理论，模拟与真实数据验证性能。
2024-12-16 stat.ME
A randomization-based perspective of analysis of variance: a test statistic robust to treatment effect heterogeneity
在有限总体环境中考虑了Neyman原假设（无平均治疗效应）的Fisher随机化检验，该环境与两种以上治疗的完全随机化实验相关。从理论和计算两方面对使用$F$统计量进行此类检验的后果进行了检查，并认为在治疗效应异质性下，在Fisher随机化检验中使用$F$统计量可能会严重增加内曼原假设下的I型错误。提出了一种替代的检验统计量，导出了它在Fisher和Neyman原假设下的渐近分布，并证明了它的优点。
2017-07-24 math.ST stat.ME stat.TH
Reluctant Transfer Learning in Penalized Regressions for Individualized Treatment Rules under Effect Heterogeneity
Northwell（北卫医疗）；Columbia University（哥伦比亚大学）
本文提出一种抗拒迁移学习框架，通过选择性迁移模型组件提升个性化治疗规则估计的适应性与泛化能力，同时支持多臂治疗和变量选择。
2026-05-13 stat.ME
Nonparametric Tests for Treatment Effect Heterogeneity with Duration Outcomes
本文提出了不同的测试处理效应异质性时，关注的结果，通常是一个持续时间变量，可能是右删失。所提出的检验研究策略是否1）对于由协变量值定义的所有子群体具有零分布（平均）效应，以及2）在不同子群体之间具有齐次平均效应。拟定检验基于两步Kaplan-Meier积分，不依赖于参数分布假设、形状限制或限制不同亚群间的潜在处理效应异质性。我们的框架不仅适用于外源性治疗分配，但也可以占治疗不依从性-在许多应用程序中的一个重要特征。建议的测试是一致的固定的替代品，并可以检测到非参数的替代品收敛到零的参数$n^{-1/2}$率，$n$的样本量。临界值计算的协助下，一个乘数的引导。通过蒙特卡罗研究和劳动力市场计划对失业持续时间的影响的应用，检验了所提出的检验的有限样本性质。开放源代码软件可用于执行所有拟议的测试。
2020-02-17 econ.EM stat.ME
Evaluating and Testing for Actionable Treatment Effect Heterogeneity
提出一种基于嵌套交叉验证的通用程序，通过对比允许与不允许处理效应变化的模型来量化预测性能提升，并生成置信区间以评估异质性处理效应（HTE）建模的实际优势。
2025-03-06 stat.ME
Targeted Learning on Variable Importance Measure for Heterogeneous Treatment Effect
University of California Berkeley（加州大学伯克利分校）；Columbia University（哥伦比亚大学）；Novo Nordisk（诺和诺德）
本文提出了一种新的TMLE方法，用于量化处理效应异质性的变量重要性，通过比较不同协变量组的方差，提升估计精度和置信区间覆盖。
2026-03-02 stat.ME
A New Targeted-Federated Learning Framework for Estimating Heterogeneity of Treatment Effects: A Robust Framework with Applications in Aging Cohorts
Penn State College of Medicine（宾夕法尼亚州立大学医学院）；University of Maryland School of Medicine（马里兰大学医学院）；University of Michigan, Ann Arbor（密歇根大学安娜堡分校）
提出基于投影估计量的目标联邦学习框架，通过整合多源数据且不共享原始数据，实现处理效应异质性的双重稳健估计，并开发通信高效的Bootstrap选择程序以检测不可传输数据源。
2026-06-23 stat.ME
Testing for idiosyncratic Treatment Effect Heterogeneity
本文提出一种基于经验特征函数的渐近有效检验方法，用于检验无法由可观测特征解释的特异性处理效应异质性，有效规避了冗余参数问题，模拟和实证均验证了其有效性与更高功效。
2023-04-03 econ.EM stat.AP stat.ME
Data-adaptive doubly robust instrumental variable methods for treatment effect heterogeneity
我们认为，在存在有效（条件性）工具的情况下，将受试者的平均处理效应估计值作为基线协变量的函数。我们描述了两个双重鲁棒（DR）估计：局部有效的g-估计，和有针对性的最小损失估计（TMLE）。这两个DR估计可以被看作是两阶段最小二乘（TSLS）方法的推广，使较弱的假设半参数模型。我们利用最近的理论结果，扩展到g-估计使用的数据自适应适合的滋扰参数。一个模拟研究是用来比较标准的TSLS与两个DR估计的有限样本性能，（1）当使用参数滋扰模型拟合，和（2）使用数据自适应滋扰拟合，从超级学习者，集成机器学习方法。与错误指定的参数DR估计器和TSLS相比，数据自适应DR估计器具有更低的偏差和更好的覆盖范围。当正确指定处理效应曲线的参数模型时，g估计量优于所有其他估计量，但当错误指定该模型时，TMLE表现最佳，而TSLS可能导致大偏倚和零覆盖。最后，我们通过重新分析COPERS（持续性疼痛，自我管理的有效性研究）试验来说明这些方法，以推断实际接受的治疗的因果效应，以及基线抑郁症在多大程度上改变了这种因果效应。
2019-06-09 stat.ME
A standardized framework for risk-based assessment of treatment effect heterogeneity in observational healthcare databases
处理效应异质性的预测方法声明重点关注基线风险作为处理效应的稳健预测因子，并为RCT背景下基于风险的处理效应异质性评估提供指导。本研究的目的是使用标准化的可扩展框架将这种方法扩展到观察环境。该框架包括五个步骤：1）确定研究目标，即，人群、治疗、对照药物和关注的结局; 2）相关数据库的识别; 3）关注结局的预测模型的开发; 4）校正观察到的混杂因素后，在预测风险分层内估计相对和绝对处理效应; 5）结果的展示。我们通过评估血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂与β受体阻滞剂对三个观察性数据库中三个疗效和六个安全性结局的影响的异质性来证明我们的框架。拟议的框架可以补充任何比较效力研究。我们提供了一个公开可用的R软件包，用于将此框架应用于映射到观察性医学成果伙伴关系公共数据模型的任何数据库。在我们的研究中，急性心肌梗死低风险患者在所有三种疗效结局方面的绝对获益可忽略不计，尽管在最高风险季度更为明显，尤其是在心力衰竭住院治疗方面。然而，失败的诊断显示残余不平衡的证据，即使在调整观察到的混杂。我们的框架允许评价不同风险分层的不同处理效应，这为考虑替代治疗之间的获益-损害权衡提供了机会。
2022-07-01 stat.ME stat.ML
A Systematic Paradigm for Detecting, Surfacing, and Characterizing Heterogeneous Treatment Effects (HTE)
为了有效地优化和个性化治疗，有必要研究处理效应的异质性。由于在许多在线对照实验中处理了广泛的用户，手动调查异质性的每个维度的典型方法变得过于繁琐，并且容易产生主观的人为偏见。我们需要一种有效的方法来搜索数以千计的实验，数百个目标协变量和数百个细分维度。在本文中，我们提出了一个系统的范式检测，表面和表征异质性处理效应。首先，在指定任何故障之前，我们检测实验中是否存在处理效应变化。第二，我们揭示了异质性最相关的维度。最后，我们通过研究估计的个体处理效应的条件分布来表征条件平均处理效应（CATE）以外的异质性。我们使用模拟数据和实证研究表明，我们的方法的有效性。
2022-11-03 econ.EM stat.ME
Assessing Heterogeneity of Treatment Effects
本文利用边际分布推导异质性处理效应的非参数严格界限，并在平均效应不显著或理论预测相悖时，通过微观金融和福利改革案例展示其实用性。
2025-08-06 econ.EM stat.AP stat.ME
Treatment Effect Heterogeneity in Regression Discontinuity Designs
本文针对断点回归设计中缺乏正式异质性分析方法的问题，提出统一的完全交互局部线性模型框架，并建立带宽选择与稳健偏差校正推断方法，用于分析异质性处理效应和检验组间差异。
2025-07-03 econ.EM stat.ME
Improving Precision through Adjustment for Prognostic Variables in Group Sequential Trial Designs: Impact of Baseline Variables, Short-Term Outcomes, and Treatment Effect Heterogeneity
在随机试验中，适当调整基线变量和短期结局可提高精确度并减少样本量。我们研究了这种调整在成组序贯设计中的影响，即，预先计划中期分析的设计，其中可能因有效性或无效性而提前停止入组。我们解决了以下问题：通过适当调整基线变量和短期结果，可以获得多少精度增益？这种精度增益如何受到管道参与者（入组但尚未测量其主要结局的参与者）比例和处理效应异质性等因素的影响？在成组序贯设计中，对功效和平均样本量有何影响？我们推导出一个渐近公式，该公式将调整基线变量和短期结果的整体精度增益分解为上述因素的贡献，用于模型中仅假设随机化和独立删失的有效估计量。我们使用我们的公式来近似精度增益从一个有针对性的最小损失为基础的估计适用于数据从一个完整的试验，一个新的外科手术干预中风。我们的公式意味着（对于一个有效的估计）调整预后基线变量导致至少一样多的渐近精度增益调整同样的预后短期结果。在许多情况下，例如我们的中风试验应用，前者比后者带来更大的精度增益。在我们的模拟研究中，我们展示了如何从调整的精度增益可以转换为样本量的减少（即使没有处理效应）。
2019-10-25 stat.ME
Intra-Class Correlation Coefficient Ignorable Clustered Randomized Trials for Detecting Treatment Effect Heterogeneity
本文识别了一类检测处理效应异质性的整群随机试验，其中组内相关系数可完全忽略，通过增加整群规模而非数量提升效能，并提供严格理论基础与实用指南。
2025-04-22 stat.ME
Assessing treatment effect heterogeneity in the presence of missing effect modifier data in cluster-randomized trials
本文通过模拟和真实数据比较整群随机试验中效应修饰因子缺失时的多种处理方法，发现多水平多重插补和贝叶斯MMI表现更优，且贝叶斯MMI在模型设定或兼容性问题下偏倚更低、覆盖率更接近名义水平。
2023-12-01 stat.ME
Causally-Interpretable Random-Effects Meta-Analysis
最近的工作作出了重要贡献的因果可解释的荟萃分析的发展。这些方法将在随机试验集合中估计的处理效应转移到感兴趣的目标人群。理想情况下，针对特定人群的估计值更易于解释，与政策制定者和临床医生相关。然而，研究间异质性不是由处理效应调节剂分布差异引起的，可能会增加综合试验间估计值的困难。这种异质性的存在，包括治疗方式的变化，也使将迁移估计数解释为目标人群中的一般效应变得复杂。我们提出了一个概念框架和估计程序，试图解释这种异质性，并开发推理技术，旨在捕捉伴随的因果估计的过度变异。这一框架还试图澄清哪种处理效应可以适用于可推广性和可移植性技术。
2023-02-07 stat.ME
Tree-based Subgroup Discovery In Electronic Health Records: Heterogeneity of Treatment Effects for DTG-containing Therapies
电子健康档案（EHR）提供的丰富的纵向个体水平数据可用于检查处理效应异质性。然而，使用EHR数据估计处理效应带来了一些挑战，包括时变混杂、协变量的重复和时间不一致测量、治疗分配和结局以及由于脱落导致的失访。在这里，我们开发了纵向数据的亚组发现（SDLD）算法，一种基于树的算法，用于通过将广义交互树算法（一种用于亚组发现的通用数据驱动方法）与纵向目标极大似然估计相结合，使用纵向数据发现具有异质处理效应的亚组。我们将该算法应用于EHR数据，以发现人类免疫缺陷病毒（HIV）感染者的亚组，他们在接受含度鲁特韦的抗逆转录病毒治疗（ART）时体重增加的风险高于接受不含度鲁特韦的ART时。
2022-08-30 stat.AP stat.ME stat.ML
Maximin optimal cluster randomized designs for assessing treatment effect heterogeneity
本文针对整群随机试验中的异质性处理效应分析，提出了在预算约束下最小化HTE估计方差的局部最优设计，并进一步开发了极大极小设计以应对未知ICC值，同时兼顾平均处理效应目标，提供R Shiny工具辅助计算。
2023-05-30 stat.ME
Comparing methods to assess treatment effect heterogeneity in general parametric regression models
Novartis Pharmaceuticals Corporation（诺华制药公司）；Novartis Pharma AG（诺华药品股份公司）；China Novartis Institutes for Bio-Medical Research Co（中国诺华生物医学研究所有限公司）；Universität Zürich（苏黎世大学）
本文比较了参数回归模型中评估治疗效应异质性的不同方法，发现基于分数残差的方法在灵活性和可靠性方面表现优异，适用于临床试验中的决策支持。
2026-02-05 stat.AP
Identifying and Measuring Treatment-Effect Heterogeneity across Sites through Within-Site Randomization
Keio University（庆应义塾大学）；RIKEN（理化学研究所）
该研究针对平行整群随机试验无法识别剩余异质性等问题，提出站点内随机化方法，通过优化配对站点选择等，在国际卒中试验和洪都拉斯村庄实验中验证了该方法可降低估计条件方差、减少剩余变异。
2026-10-14 stat.ME
Heterogeneous Treatment and Spillover Effects under Clustered Network Interference
针对聚类网络中的邻域干扰问题，提出基于树算法与 Horvitz-Thompson 估计量的 NCT 方法，用于识别处理与溢出效应的异质性，并经模拟和农村保险实例验证。
2023-11-02 stat.ME
Personalized Treatment Selection using Causal Heterogeneity
LinkedIn Corporation（领英公司）
随机实验（也称为A/B测试或桶测试）在互联网行业中广泛使用，以衡量不同治疗方法对指标的影响。A/B检验确定表现最佳的治疗方案，然后成为整个人群的选择或选定的治疗方案。然而，给定治疗的效果在实验单位之间可能不同，并且用于治疗选择的个性化方法可以大大改善通常的全局选择策略。在这项工作中，我们开发了一个个性化的框架，通过（i）估计异质性处理效应在任何一个队列或成员的水平，其次是（ii）选择最佳的治疗方案的队列（或成员）通过（确定性或随机）约束优化。我们对我们提出的方法进行了双重评估。首先，进行模拟分析，以研究在仔细控制的设置下的个性化治疗选择的效果。该模拟说明了所提出的方法之间的差异和每个方法的适用性，随着不确定性的增加。我们还证明了该方法的有效性，通过一个现实生活中的例子，在LinkedIn的通知服务。该解决方案显著优于启发式解决方案和全局治疗选择基线，从而在会员访问等顶线指标上取得了相当大的胜利。
2020-12-21 cs.LG stat.ME
Uncovering Treatment Effect Heterogeneity in Pragmatic Gerontology Trials
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；Yale School of Medicine（耶鲁大学医学院）；Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院）
本研究利用BART方法揭示了实用老年学试验中治疗效应的异质性，发现尽管整体效应为零，某些子群体仍存在生活质量差异。
2026-01-07 stat.AP stat.ME
A novel decomposition to explain heterogeneity in observational and randomized studies of causality
New York University Grossman School of Medicine（纽约大学格罗斯曼医学院）；Columbia University（哥伦比亚大学）；University Paris Est Creteil（巴黎东克雷泰尔大学）
本文提出一种新框架，通过分解不同研究间的因果效应异质性，探讨观察性与随机研究中的治疗效应差异来源，验证了方法在模拟研究和MTO研究中的应用价值。
2026-06-08 stat.ME
Debiased Inference on Heterogeneous Quantile Treatment Effects with Regression Rank-Scores
本文提出一种结合 $\ell_1$-惩罚回归调整与秩得分偏差校正的新方法，用于高维协变量下异质性分位数处理效应的去偏推断，并通过模拟和英国生物银行数据验证其有效性。
2023-07-11 stat.ME
Inference on Variable Importance for Treatment Effect Heterogeneity: Shapley Values and Beyond
University of Copenhagen（哥本哈根大学）；University of Washington（华盛顿大学）；Fred Hutchinson Cancer Center（弗雷德·哈钦森癌症中心）；Harvard University（哈佛大学）
本文提出一个推断框架，用于评估治疗效应异质性中的变量重要性，特别适用于高风险领域如医学，通过Shapley值等方法分析变量重要性，适用于统计机器学习算法量化治疗效应异质性。
2026-05-08 math.ST stat.ME stat.ML
Supervised variable selection in randomised controlled trials prior to exploration of treatment effect heterogeneity: an example from severe malaria
探索处理效应异质性（TEH）是现代统计分析在随机对照试验（RCT）中分层药物的一个越来越重要的方面，因为我们开始收集更多关于试验参与者的信息，并希望最大限度地从数据中学习的机会。但是，分析人员应避免在治疗相互作用发现阶段纳入大量变量。因为这样做可以显著稀释检测治疗和协变量之间任何真实结果预测相互作用的能力。目前的指导是有限的，主要依赖于使用无监督的学习方法，如层次聚类或主成分分析，以减少互动测试之前的变量空间的维度。在这篇文章中，我们表明，结果驱动的降维，即监督变量的选择，可以保持功率没有膨胀的第一类错误或假阳性率。我们提供了理论和应用结果来支持我们的方法。应用的结果是从说明我们的框架上的数据集从一个RCT在严重疟疾。我们还特别注意TEH发现的内部风险模型方法，我们表明这是我们的方法的一个特殊情况，我们指出对当前实施的改进。
2019-01-11 stat.AP stat.ME
Nonparametric inference for sublevel-set probabilities of conditional average treatment effect functions
Section of Biostatistics, University of Copenhagen（哥本哈根大学生物统计学系）
本文研究了条件平均治疗效应函数的子集概率，提出了一种非参数估计方法，利用单调函数估计和机器学习技术，开发了Grenander型估计器以可视化异质性。
2026-05-14 stat.ME
A pseudo-outcome-based framework to analyze treatment heterogeneity in survival data using electronic health records
本文提出基于伪结局的生存数据HTE分析框架，整合元学习器、变量重要性与亚组选择，并在哮喘EHR数据中识别WAAP高获益脆弱亚组。
2024-05-17 stat.AP stat.ME
Comment on "Sequential validation of treatment heterogeneity" and "Comment on generic machine learning inference on heterogeneous treatment effects in randomized experiments"
本文回应两篇相关评论，肯定其对基于样本拆分代理估计后靶向 CATE 汇总特征这一研究议程及推断问题的讨论，并指出替代方案将促进后续研究。
2025-02-19 econ.EM stat.ME
Evaluating the influence of treatment-effect heterogeneity on discrimination
Université Paris Cité and Université Sorbonne Paris Nord, Inserm, INRAE, Center for Research in Epidemiology and StatisticS (CRESS)（巴黎西岱大学与索邦巴黎北大学、法国国家健康与医学研究院、法国国家农业食品与环境研究院、流行病学与统计学研究中心）；Centre d’Épidémiologie Clinique, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôtel-Dieu（临床流行病学中心，巴黎公立援助医院集团，主宫医院）
本研究评估处理效应异质性对条件平均处理效应模型判别能力的影响，发现不同判别指标对异质性的要求不同，获益集中度在异质性极低时也能表现出完美判别。
2026-08-07 stat.AP
A novel approach for identifying and addressing case-mix heterogeneity in individual participant data meta-analysis
研究间病例组合的异质性使荟萃分析复杂化。因此，对患者亚组同样有效的治疗可能对不同病例组合的患者人群具有不同的有效性。因此，重要的是，荟萃分析应明确描述处理效应的患者人群。为了实现这一目标，我们开发了一种新的方法，用于随机临床试验的荟萃分析，该方法使用来自所有试验的个体患者数据（IPD）来推断给定试验中患者人群的处理效应，基于使用结局回归（OCR）或逆概率加权（IPW）的直接标准化。伴随随机效应荟萃分析模型的开发。新的方法能够解开异质性，由于病例组合，由于超出病例组合的原因。
2021-08-24 stat.AP stat.ME
A new method for clustered survival data]{A new method for clustered survival data: Estimation of treatment effect heterogeneity and variable selection
本文提出利用 riAFT-BART 方法解决成组删失生存数据中的治疗效应异质性估计和变量选择问题，并通过置换法与自助法插值处理变量选择和缺失数据，最终以 COVID-19 案例验证方法有效性。
2023-08-11 stat.AP stat.ME
Increased risk of type I errors for detecting heterogeneity of treatment effects in cluster-randomized trials using mixed-effect models
该研究针对整群随机试验中治疗效应异质性分析的模型误设问题，通过模拟和真实数据验证，发现标准GLMM会升高I类错误率，提出采用考虑亚组特异性整群内相关的灵活GLMM或GEE以获得可靠推断。
2024-07-09 stat.ME
Instrumental Variables Estimation of a Generalized Correlated Random Coefficients Model
我们研究了相关随机系数模型中平均处理效应的识别和估计，该模型允许第一阶段异质性和二进制工具。该模型还考虑到多个内生变量以及内生变量和协变量之间的相互作用。我们的识别方法是基于平均的系数从一个普通的线性回归的条件下，不同的实现控制功能的集合。该识别策略提出了一种透明且计算简单的修剪平均处理效应估计器，该估计器构建为核加权线性回归的平均值。我们发展了这个估计量，并建立了它的$\sqrt{n}$ --相合性和渐近正态性。蒙特卡罗模拟显示出优秀的有限样本性能，在精度上与标准的两阶段最小二乘估计相当。我们应用我们的研究结果来分析空气污染对房价的影响，发现第一阶段的工具效果以及处理效应的异质性，这是与家庭分类一致的实质性异质性。
2014-01-02 stat.ME
Variable importance measures for heterogeneous treatment effects
Columbia University（哥伦比亚大学）；University College London（伦敦大学学院）；Ghent University（根特大学）
本文提出非参数治疗效应变量重要性度量，用于评估异质治疗效应中变量的重要性，通过均方误差评估变量对CATE预测的影响，并结合机器学习方法进行估计和应用。
2025-11-14 stat.ME
