On the Optimality of Randomization in Experimental Design: How to Randomize for Minimax Variance and Design-Based Inference
我研究了双臂对照实验的最小最大最优设计，其中条件平均结果在给定的集合中可能会有所不同。当该集合是置换对称时，最优设计是完全随机化，并且使用单个分区（即，仅将分区每一侧的治疗标签随机化的设计）具有大$n-1$倍的极小极大风险。更一般地说，最优设计是Kallus（2018）的混合策略最优设计（MSOD）。值得注意的是，即使条件平均结果的集合具有结构（即，不是置换对称的），对于方差是最小最大最优的仍然需要超出单个分区的随机化。尽管如此，由于这以精确度为目标，因此它可能仍然不能确保随机化的足够均匀性以实现随机化（即，通过Fisher精确检验进行基于设计的）推断，以适当地检测对null的违反。因此，我提出了推理约束的MSOD，这是最小最优的所有设计受到这样的均匀性约束。在此过程中，我讨论了Johansson等人（2020），他们最近比较了Morgan和Rubin（2012）的重新随机化和Kallus（2018）的纯策略最优设计（PSOD）。我指出了其中的一些错误，并指出随机化是最小最优的，Kallus（2018）中的“没有免费的午餐”定理和例子是正确的。
2020-05-06 math.OC stat.ME stat.ML
Treatment effect estimation under covariate-adaptive randomization with heavy-tailed outcomes
针对重尾结局下协变量自适应随机化的处理效应估计，本文分析基于影响函数的M估计量，提出分层变换均值差估计量与通用方差估计量，并证明核密度估计一致性。
2024-07-06 stat.ME
Identifying and Measuring Treatment-Effect Heterogeneity across Sites through Within-Site Randomization
Keio University（庆应义塾大学）；RIKEN（理化学研究所）
该研究针对平行整群随机试验无法识别剩余异质性等问题，提出站点内随机化方法，通过优化配对站点选择等，在国际卒中试验和洪都拉斯村庄实验中验证了该方法可降低估计条件方差、减少剩余变异。
2026-10-14 stat.ME
Interaction tests with covariate-adaptive randomization
本研究针对协变量自适应随机化下的治疗-协变量交互作用检验，发现常用检验偏保守，提出修正检验及更高效的分层校正检验，涵盖两类协变量场景，为临床试验揭示治疗异质性、推进个体化医学提供工具。
2024-03-10 math.ST stat.ME stat.TH
High Precision Causal Model Evaluation with Conditional Randomization
Microsoft Research（微软研究院）
针对条件随机化实验中IPW估计方差高、难以精确评估因果模型的问题，提出pairs estimator，通过对模型与真实效应使用同一IPW估计量抵消方差，实现接近RCT的评估性能。
2023-11-03 cs.LG stat.ME
Sharp variance estimator and causal bootstrap in stratified randomized experiments
Tsinghua University（清华大学）；North Carolina State University（北卡罗来纳州立大学）；Duke University（杜克大学）
本文提出了一种精确方差估计和两种因果Bootstrap方法，用于更准确地近似分层随机实验中加权差异均值估计量的抽样分布，以解决小样本或结果偏斜时传统Neyman型方差估计器过于保守和正态近似失效的问题。
2025-05-17 math.ST stat.AP stat.ME
Regression analysis for covariate-adaptive randomization: A robust and efficient inference perspective
线性回归可以说是最基本的统计模型;然而，其在随机临床试验中使用的有效性，尽管是常见的做法，从来没有水晶般清晰，特别是当分层或协变量自适应随机化。在本文中，我们调查了几个最直观和最常用的回归模型估计和推断的处理效应在随机临床试验。通过允许回归模型被任意误指定，我们证明了所有这些基于回归的估计稳健地估计了处理效应，尽管可能具有不同的效率。我们还提出了一致的非参数方差估计，并比较其性能的基于模型的方差估计，是现成的标准统计软件。基于结果，并考虑到理论效率和实际可行性，我们提出了建议，在各种情况下有效地使用回归。对于均匀分配，使用通常的最小二乘方差估计量对分层协变量和其他基线协变量（如有）进行回归调整即可。对于不平等分配，应使用治疗与协变量相互作用的回归，以及我们提出的方差估计。这些建议适用于简单和分层随机化，以及最小化等。我们希望这项工作有助于澄清和促进回归在随机临床试验中的使用。
2020-09-04 stat.ME
A general theory of regression adjustment for covariate-adaptive randomization: OLS, Lasso, and beyond
我们考虑随机试验中处理效应的估计和推断问题。在实践中，分层随机化，或更一般地说，协变量自适应随机化，通常用于设计阶段，以平衡与结局最相关的几个变量的治疗分配。然后，在分析阶段进行回归以调整剩余的不平衡，从而产生更有效的处理效应估计值。建立和统一的协变量自适应随机化下的普通最小二乘调整估计量的最新结果，本文提出了一个一般的回归调整理论，允许任意模型的误设定和大量的基线协变量的存在。我们证明了两个Lasso调整的处理效应估计量的理论，这两个估计量在各自的类中都是最优的。此外，提出了非参数一致方差估计，以促进有效的推论，其工作，无论使用的具体随机化方法。通过仿真研究和临床试验的例子证明了所提出的估计的鲁棒性和提高效率。该研究揭示了通过在协变量自适应随机实验中实施机器学习方法来提高处理效应估计效率。
2020-11-19 math.ST stat.ME stat.TH
A modified debiased inverse-variance weighted estimator in two-sample summary-data Mendelian randomization
针对两样本汇总数据孟德尔随机化中弱工具变量及小有效样本量导致的偏差，本文提出乘性修正的 mdIVW 估计量，偏差收敛更快、方差更小，并支持工具变量选择与平衡水平多效性。
2024-03-18 stat.ME
Integrating summarized data from multiple genetic variants in Mendelian randomization: bias and coverage properties of inverse-variance weighted methods
孟德尔随机化是使用遗传变异作为工具变量来评估风险因素是否是疾病结局的原因。孟德尔随机化研究越来越多地基于汇总数据而不是个体水平数据进行。这些汇总数据包括来自每种遗传变异的风险因素和每种遗传变异的结果的单变量回归模型的系数和标准误。可以从每个个体遗传变异的这些关联中导出因果估计，并且可以通过这些因果估计的逆方差加权荟萃分析来获得组合估计。对于如何计算这种逆方差加权估计，已经提出了各种建议。在本文中，我们表明，最初提出的逆方差加权方法（相当于两阶段最小二乘或等位基因得分分析，使用个人水平的数据）可能会导致过度拒绝的空，特别是当有来自不同的遗传变异的因果估计之间的异质性。应常规采用随机效应模型，以考虑这种可能的异质性。此外，当在重叠的参与者中获得与风险因素和结果的关联时，观察到对空值的过度拒绝。在这种情况下，建议使用包括delta方法二阶项的权重。
2015-11-27 stat.AP
Randomized Graph Cluster Randomization
全局平均处理效应（GATE）是网络干扰下因果推断研究中的一个主要关注量。通过正确指定的干扰暴露模型，GATE的Horvitz-Thompson（HT）和Hájek估计量分别是无偏的和一致的，但已知在许多设计和许多感兴趣的设置下表现出极端的方差。与节点级随机分配相比，在干扰图的固定聚类的情况下，图聚类随机化（GCR）设计已被证明可以大大减少方差，但即使如此，方差仍然通常非常大。在这项工作中，我们提出了一个随机版本的GCR设计，命名为随机图簇随机化（RGCR），它使用随机聚类，而不是一个单一的固定聚类。通过考虑许多不同集群分配的集合，这种设计避免了GCR的一个关键问题，即给定节点在给定集群中有时是“幸运的”或“不幸的”。我们提出了两个随机图分解算法，用于RGCR，随机3-网和1-跳最大，适应于以前的工作多路图切割问题。当对它们自己的随机性进行积分时，这些算法提供了可以有效估计的网络暴露概率。我们开发的HT估计的GATE的干扰图的度量结构的假设下的方差上界。其中最好的已知的方差上界的HT估计下的GCR设计是指数的参数的度量结构，我们给出了一个可比的方差上界RGCR下，而不是多项式在相同的参数。我们提供了广泛的模拟比较RGCR和GCR设计，观察到大量减少的均方误差的HT和Hájek估计的门在各种设置。
2020-09-04 cs.SI stat.ME
Bayesian Criterion for Re-randomization
本文提出重随机化的贝叶斯准则及相应新程序，以更精确量化协变量异质性对因果效应估计的影响，并在协变量平衡和因果效应估计精度上显著优于现有ReM方法。
2023-09-19 stat.ME
Graph cluster randomization: network exposure to multiple universes
A/B测试是评估在线实验效果的标准方法;其目标是通过将整个人群的样本暴露于新特征或条件来估计新特征或条件的“平均治疗效果”。A/B测试的缺点是它不太适合涉及社会干扰的实验，当个体的治疗沿着潜在的社会网络溢出到相邻个体时。在这项工作中，我们提出了一种新的方法，使用图聚类分析社会干扰下的平均治疗效果。首先，我们描述了图论的条件下，个人可以被认为是“网络暴露”的实验。然后，我们将展示如何图集群随机化承认一个有效的精确算法来计算网络暴露在这些暴露条件下的每个顶点的概率。使用这些概率作为反权重，Horvitz-Thompson估计器可以提供无偏的效应估计，前提是已经正确指定了暴露模型。给定一个无偏估计量，我们专注于最小化方差。首先，我们开发简单的充分条件的方差估计是渐近小的n，图的大小。然而，对于一般的随机化方案，该方差可以由图的度的指数函数下界。相比之下，我们表明，如果一个图满足限制增长条件的增长速度的邻域，那么存在一个自然的聚类算法，基于顶点邻域，估计的方差可以由一个线性函数的度上界。因此，我们表明，适当的集群随机化可以导致指数较低的估计方差时，实验测量平均处理效果的干扰。
2013-05-30 cs.SI physics.soc-ph stat.ME
Power-Optimal Covariate Adjustment for Switchback Experiments
DoorDash, Inc.（DoorDash公司）
针对集群规模不等的回切换实验，提出基于CUPAC的功率最优方差缩减方法，经蒙特卡洛模拟验证可提升统计功效。
2026-07-31 stat.ME
Neymanian inference in randomized experiments
Graduate School of Business and Department of Economics, Stanford University（斯坦福大学商学院与经济系）；Applied Statistics Unit, Statistical Sciences Division, Indian Statistical Institute（印度统计研究所统计科学系应用统计单元）
本文研究了Neyman方差估计量在复杂随机化实验设计中的扩展问题，提出了插补法和对比法两种新颖的方差估计方法，证明了它们在一般设计下能产生非负、保守且在特定条件下无偏的估计量。
2026-10-06 math.ST stat.ME stat.TH
Randomization-Based Causal Inference from Unbalanced 2^2 Split-Plot Designs
给定两个目标2水平因子，2^2裂区设计}（a）将每个$2^2=4$可能的因子组合作为一个处理，（b）将一个因子确定为“整区”，（c）将实验单元划分为区组，（d）以相同区组内的所有单元接受相同水平的整区因子的方式分配处理。假设潜在的结果框架，我们在本文中提出了一个基于随机化的估计程序的因果推断从2^2设计，不一定是平衡的。点估计值的抽样方差以封闭形式导出，作为潜在结果的区组间和区组内协方差的线性组合。结果进行了比较，完全随机化的设计效率的措施。区间估计是基于抽样方差的保守估计构建的，并且通过模拟评估频率覆盖特性。所提出的方法的基于模型的超种群推理的渐近连接也建立。在各种设置下，报告了二元和连续结果相对于现有基于模型的替代品的优先级。
2016-02-11 stat.ME
Stratification Trees for Adaptive Randomization in Randomized Controlled Trials
本文提出了一种两阶段随机对照试验的自适应随机化方法。该方法使用来自第一波实验的数据以确定如何在实验的第二波中分层，其中目标是最小化平均处理效应（ATE）的估计量的方差。我们考虑从一类分层随机化程序中进行选择，我们称之为分层树：这些程序的分层可以表示为决策树，分层之间具有不同的治疗分配概率。通过使用第一波来估计分层树，我们同时选择哪些协变量用于分层，如何对这些协变量进行分层，以及这些层内的分配概率。我们的主要结果表明，使用这种随机化过程与适当的估计结果在一个渐近方差是最小的分层树类。此外，我们提出的结果是能够容纳一个大类的分层内的分配机制，包括分层区组随机化。在模拟研究中，我们发现，我们的方法，搭配适当的交叉验证程序，可以提高特设的分层选择。最后，我们将我们的方法应用于Karlan和Wood（2017）的研究，在那里我们使用他们实验的第一波来估计分层树。
2022-07-05 econ.EM stat.ME
Fit CATE Once: Model-Assisted Randomization Tests Without Sample Splitting
National University of Singapore（新加坡国立大学）
本文提出一种结合随机化检验与灵活处理效应模型的CATE估计方法，通过残差化结果的协方差结构估计无符号CATE，并利用实际分配进行随机化推断，实现类型I误差控制和更高统计效力。
2026-05-09 stat.AP stat.ME stat.ML
Regression adjustment in covariate-adaptive randomized experiments with missing covariates
本研究针对协变量自适应随机化试验中协变量缺失问题，结合常用缺失处理与回归调整方法，推导估计量的渐近性质及一致方差估计，并通过数值研究提供建议，且结论在模型误设下仍有效。
2025-08-13 math.ST stat.ME stat.TH
Inference on Average Treatment Effect under Minimization and Other Covariate-Adaptive Randomization Methods
协变量自适应随机化方案，如最小化和分层排列区组，经常应用于临床试验中，以平衡预后因素之间的治疗分配。协变量自适应随机化后推理的现有理论发展主要限于可以指定响应和协变量之间的正确模型或随机化方法具有良好理解的属性的情况。基于随机化中使用的协变量水平分层和对随机化中未使用的协变量的进一步调整，在本文中，我们提出了几种估计量，用于平均处理效应的无模型推断，平均处理效果定义为两种处理下的响应均值之间的差异。我们建立了所有流行的协变量自适应随机化方案下的估计量的渐近正态性，包括理论性质尚不清楚的最小化，我们证明了渐近分布对于协变量自适应随机化方法是不变的。一致方差估计量构造渐近推断。研究了估计量的渐近相对效率和有限样本性质。我们建议在协变量自适应随机化后使用我们提出的估计量进行有效和无模型推断。
2020-07-19 stat.ME
Randomization Inference for Treatment Effect Variation
应用研究人员越来越感兴趣的是，在随机评价中，处理效应是否以及如何变化，特别是观察到的协变量无法解释的变化。我们提出了一种无模型的方法来测试这种无法解释的变化的存在。为了使用这种基于随机化的方法，我们必须解决这样一个事实，即平均处理效应，通常是随机化实验中感兴趣的对象，实际上在这种设置中充当了一个讨厌的参数。我们探索潜在的解决方案，并提倡一种方法，保证有效的测试，尽管这种滋扰有限的样本。我们还展示了这种方法如何容易地扩展到测试的异质性超出了一个给定的模型，这可能是有用的评估一个给定的科学理论的充分性。最后，我们将我们的方法应用于全国领先影响研究，一个大规模的联邦学前教育计划的随机评估，发现确实有显着的无法解释的处理效应的变化。
2014-12-16 stat.AP stat.ME
Fixed-Horizon Self-Normalized Inference for Adaptive Experiments via Martingale AIPW/DML with Logged Propensities
Universidad del Pacífico（太平洋大学）
本文提出了一种固定时间跨度的自我归一化推断方法，通过马尔可夫AIPW/DML与记录的倾向性，解决了适应性实验中平均处理效应估计的挑战。
2026-02-17 econ.EM math.ST stat.ME
ML-assisted Randomization Tests for Detecting Treatment Effects in A/B Experiments
本研究提出一种机器学习辅助的随机化检验方法，通过对比含与不含处理变量的两个ML模型的交叉验证误差构建检验统计量，结合ML预测能力与随机化检验的有限样本有效性，可稳健高效地检测A/B实验中的异质性、干扰等复杂处理效应，并通过理论与实证验证了其优势。
2025-01-13 stat.ME stat.ML
On the achievability of efficiency bounds for covariate-adjusted response-adaptive randomization
本文研究协变量调整响应自适应随机化能否达到Armstrong（2022）提出的渐近效率界，通过分层双重自适应偏倚硬币设计证明分层差值均值估计量可在离散协变量场景下实现该效率界，为兼顾伦理与效率的自适应设计提供了新见解。
2024-11-25 math.ST stat.ME stat.TH
Design-based theory for covariate adjustment in generalized pairwise comparisons
Mississippi State University（密西西比州立大学）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
本文提出了一种基于设计的推断框架，用于估计随机实验中的广义因果效应，并探讨了回归调整和方差估计的稳健性。
2026-10-14 math.ST stat.ME stat.TH
Properties of restricted randomization with implications for experimental design
最近，在随机对照试验中，人们越来越关注使用严格限制的随机化设计，以加强对观察到的协变量的平衡。然而，当限制严格时，存在处理效应估计器将具有非常高的均方误差的风险。在本文中，我们正式这种风险，并提出了一种新的组合为基础的方法来描述和解决这个问题。首先，我们通过重新证明完全随机化和限制随机化的一些已知性质来验证我们的新方法。其次，我们提出了一种新的诊断措施，限制设计，只使用嵌入在组合的设计信息。第三，我们证明了在随机实验中的差异的均值估计的均方误差的方差是这个诊断措施的线性函数。最后，我们确定的情况下，限制设计可能会导致风险增加，得到一个高的均方误差，并讨论我们的诊断措施可以用来检测这样的设计。我们的研究结果对任何限制性随机化设计都有影响，并且可以用来评估在观察到的协变量上强制平衡和避免过于限制性的设计之间的权衡。
2021-10-14 stat.ME
Inference for Two-stage Experiments under Covariate-Adaptive Randomization
HSBC Business School（汇丰商学院）；Peking University（北京大学）
本文研究了双重随机实验中协变量自适应随机化下的推断问题，提出了差异-平均平均估计量，并探讨了协变量信息在提高效率中的作用。
2026-01-15 econ.EM stat.ME
Robust Bayesian Inference of Causal Effects via Randomization Distributions
University of Michigan（密歇根大学）
提出基于随机化分布的因果效应贝叶斯推断框架，固定潜在结果并构建似然，具有较弱假设且兼容后验检查，理论证明后验均值渐近等价于经典估计量，并在模拟和营养实验中验证了其稳健性与实用性。
2025-11-01 stat.ME
Quantile Treatment Effects and Bootstrap Inference under Covariate-Adaptive Randomization
本文研究协变量自适应随机化下分位数处理效应的估计和推断。我们提出两种估计方法：（1）简单分位数回归和（2）逆倾向得分加权分位数回归。对于这两个估计，我们得到了他们的渐近分布均匀分布在一个紧凑的一组分位数指标，并表明，当治疗分配规则没有达到强平衡，逆倾向得分加权估计有一个更小的渐近方差比简单的分位数回归估计。对于方法（1）的推论，我们证明了使用加权bootstrap标准误的Wald检验在拒绝下。但对于方法（2），其渐近规模等于名义水平。我们还表明，对于这两种方法，Wald检验使用协变量自适应引导标准误的渐近大小等于标称水平。我们说明了使用模拟和真实数据集的新的估计和推断方法的有限样本性能。
2020-02-25 stat.ME
Randomization Tests for Weak Null Hypotheses in Randomized Experiments
Fisher随机化检验（FRT）适用于任何检验统计量，在明确的原假设下，可以恢复所有缺失的潜在结局。然而，它往往是寻求后，以测试一个弱的原假设，治疗不影响平均单位。为了将FRT用于弱原假设，我们必须解决两个问题。首先，我们需要估算缺失的潜在结果，尽管弱原假设无法确定所有这些结果。其次，我们需要选择一个合适的检验统计量。对于一般弱原假设，我们提出了一种方法来填补一个兼容的尖锐的原假设下的缺失的潜在结果。基于这种估算方案，我们主张学生化统计。所得到的FRT具有多个期望的特征。首先，它是无模型的。其次，在我们用来估算潜在结果的尖锐原假设下，它是有限样本精确的。第三，它保守地控制了弱原假设下的大样本第一类错误。因此，我们的FRT对处理效应异质性不可知。我们建立了一般析因实验的统一理论。我们还将其扩展到分层和聚类实验。
2020-11-05 stat.AP stat.ME
Pairwise Sequential Randomization and Its Properties
在比较研究中，例如在因果推断和临床试验中，平衡重要的协变量通常是有效和可信比较的最重要问题之一。然而，在许多随机化实验中仍然存在机会不平衡现象。随着协变量$p$数量的增加，这种协变量失衡现象变得更加严重。为了解决这个问题，我们引入了一个新的随机化过程，称为成对顺序随机化（PSR）。所提出的方法顺序地和自适应地分配单元，使用关于当前不平衡水平和传入单元的协变量的信息。在协变量或单位数较多的情况下，该方法在协变量平衡性、估计精度和计算时间等方面均优于传统方法，是大数据时代的理想技术。所提出的方法达到最佳协变量平衡，在这个意义上，估计的处理效应根据所提出的方法渐近达到其最小方差。该方法在因果推断和临床试验中也有广泛的应用。数值研究和实际数据分析提供了进一步的证据所提出的方法的优点。
2018-07-27 stat.ME
Model-robust Inference for Seamless II/III Trials with Covariate Adaptive Randomization
HKUST（香港科技大学）
本文提出了一种基于广义线性模型的模型鲁棒框架，用于无缝II/III试验，通过调整Wald检验和多重比较程序，实现对不同结果类型和随机化方案的有效推断。
2025-12-16 stat.ME
Causal Inference from Strip-Plot Designs in a Potential Outcomes Framework
当处理具有析因结构且因子水平难以改变时，条形图设计非常有用。我们开发了一个基于随机化的因果推理理论，从这样的设计在一个潜在的结果框架。对于任意处理对比，提出了一个无偏估计量，给出了其抽样方差的表达式，并得到了抽样方差的保守估计量。这个保守估计有一个非负偏置，并成为无偏下块间可加性，一个条件比奈曼严格可加性温和。这种方差估计的极小极大性质也建立。模拟结果的覆盖率产生的置信区间借给支持理论上的考虑。
2018-05-17 math.ST stat.TH
On the optimality of antithetic randomization for cross-validation
University of Michigan（密歇根大学）；Duke University（杜克大学）
本文针对经典正态均值问题的交叉验证，证明了对偶随机化在光滑估计量下的最优性，给出了一类对偶方案并验证联合正态方案的极小极大最优性，还说明其对非光滑估计量的方差改进效果。
2026-08-11 math.ST stat.ME stat.TH
Causal Inference under Network Interference Using a Mixture of Randomized Experiments
本文提出一种结合伯努利随机化和基于集群随机化的混合设计，用于估计网络干扰下的总处理效应，提供了无偏估计量并证明了其方差的理论上下界，同时针对未知干扰权重提出了权重不变设计。
2024-11-15 stat.ME
Cluster-Adaptive Network A/B Testing: From Randomization to Estimation
A/B测试是产品开发中的一个重要决策工具，用于评估新服务、功能或产品的用户参与度或满意度。A/B测试的目标是估计新变更的平均处理效应（ATE），当用户交互时，这变得复杂。当A/B检验的重要假设，即稳定单位治疗值假设（SUTVA），即每个个体的反应仅受其自身治疗的影响，是不成立的，ATE的经典估计通常会导致错误的结论。在本文中，我们提出了一个簇自适应网络A/B测试过程，其中包括一个顺序的簇自适应随机化和簇调整估计。聚类自适应随机化被用来最小化两个治疗组内的聚类水平Mahalanobis距离，从而可以减小ATE估计的方差。此外，聚类调整估计器用于消除网络干扰引起的偏差，导致一致的估计ATE。数值研究表明，我们的聚类自适应网络A/B测试实现了一致的估计，具有更高的效率。基于真实网络进行了实证研究，以说明我们的方法如何在应用中有利于决策。
2020-08-19 stat.ME
Flexible machine learning estimation of conditional average treatment effects: a blessing and a curse
本研究针对观测数据因果推断中特征不足导致个体处理效应（ITE）与条件平均处理效应（CATE）偏差的问题，扩展因果随机森林（CRF）估计组间条件方差差异，在特定因果假设下可有效估计ITE分布方差，弥补了标准CRF的不足。
2023-07-20 econ.EM math.ST stat.ME
Unbiased Treatment Effect Estimation under Network Interference via Neighborhood-Excluded Cross-Fitting
Tsinghua University（清华大学）；Duke University（杜克大学）
针对网络干扰下的处理效应估计，提出邻域排除交叉拟合方法，恢复有限样本无偏性，并给出渐近有效推断及最优调整程序，模拟和实例验证其精度优势。
2026-09-22 stat.ME
Adaptive Experiments Toward Learning Treatment Effect Heterogeneity
针对现有揭示治疗效应异质性的随机实验设计研究不足的问题，提出响应自适应实验框架，可高效识别高治疗效应亚组，统一两类自适应设计并补充现有实验设计，经理论与模拟验证有效。
2024-07-10 stat.ME
Regression-Adjusted Estimation of Quantile Treatment Effects under Covariate-Adaptive Randomizations
协变量自适应随机化（CAR）田间试验的数据集通常包含额外的协变量，除了层指标。我们建议通过辅助回归将这些额外的协变量纳入CAR下无条件分位数处理效应（QTE）的估计和推断中。我们建立了回归调整QTE估计的相合性和极限分布，并证明了在CAR下使用乘子自助推断是非保守的。当数据是高维的时，辅助回归可以参数化地、非参数化地或通过正则化来估计。即使在辅助回归被错误指定的情况下，所提出的自举推理过程仍然在零值下的极限内达到名义拒绝概率。当正确指定辅助回归时，回归调整估计量达到最小渐近方差。我们还讨论了形式的调整，可以提高效率的QTE估计。有限样本的新的估计和推理方法的性能进行了研究，在模拟和经验应用到一个著名的数据集有关扩大获得基本的银行账户储蓄报告。
2022-09-05 econ.EM stat.ME
Winner's Curse Free Robust Mendelian Randomization with Summary Data
针对经典孟德尔随机化（MR）分析中汇总数据存在的胜者诅咒和多效性问题，提出统一稳健MR框架，无需参数分布假设或完美工具筛选，可有效消除偏倚并实现因果效应的有效统计推断，经模拟和案例验证性能良好。
2025-08-24 stat.ME
On Mendelian Randomization Mixed-Scale Treatment Effect Robust Identification (MR MiSTERI) and Estimation for Causal Inference
如果定义工具变量（IV）的遗传变异受到混淆和/或对非治疗介导的目标结局具有水平多效性效应，则标准孟德尔随机化分析可能产生偏倚结果。我们提供了新的识别条件的因果关系的治疗中存在的不可测量的混杂，利用无效的IV的独立性和排除限制的假设可能会被违反。孟德尔随机化混合尺度处理效应稳健辨识（MR MiSTERI）方法依赖于（i）假设处理效应不随相加量表上无效IV的变化而变化;以及（ii）由于混杂导致的选择偏倚不随比值比量表上无效IV的变化而变化;和（iii）结果的残差方差是异方差的，因此随着无效IV而变化。我们正式确定，他们的结合可以确定一个因果关系的影响，即使是一个无效的IV受到多效性。MiSTERI被证明是特别有利的，在存在普遍的异质性的多效性效应的加性尺度，设置在其中两个最近提出的稳健估计方法MR GxE和MR GENIUS可以严重偏置。为了将多个，可能相关的和弱IV，MR研究中的一个常见的挑战，我们开发了一个MAny弱无效仪器（MR MaWII MiSTERI）的方法，以加强识别和提高准确性MaWII MiSTERI被证明是强大的水平多效性，违反IV独立性假设和弱IV偏见。仿真研究和实际数据分析结果表明所提出的MR MiSTERI方法的鲁棒性。
2021-03-30 stat.ME
Randomization Inference in Two-Sided Market Experiments
本文提出了一种用于双侧市场实验的随机化推断框架，重点在于测试和推断双侧溢出效应。方法在有限样本下有效，并改进了学生化方法以确保渐近有效性，通过模拟和实际案例验证了方法的效力。
2026-03-27 econ.EM stat.ME
The Econometrics of Randomized Experiments
在这篇综述中，我们提出了分析随机实验的计量经济学和统计方法。对于基本实验，我们强调基于随机化的推理，而不是基于采样的推理。在基于随机化的推断中，估计值的不确定性自然来自于治疗的随机分配，而不是来自于从大群体中假设的抽样。我们展示了这种观点如何与随机实验的回归分析相关。我们讨论了分层，配对和集群随机实验的分析，我们强调分层的一般效率收益。我们还讨论了随机实验中的并发症，如不遵守。在存在不依从性的情况下，我们将意向治疗分析与考虑一般处理效应异质性的工具变量分析进行对比。我们详细考虑了在有（可能有许多）协变量的情况下异质处理效应的估计和推断。这些方法允许研究人员通过识别具有不同处理效应的亚群来探索异质性，同时保持构建有效置信区间的能力。我们还讨论了最佳分配的基础上，在这样的设置协变量的治疗。最后，我们讨论的估计和推断，在实验中的设置与单位之间的相互作用，无论是在一般的网络设置和设置中的人口被划分成组，所有的相互作用包含在这些组。
2016-07-03 econ.EM stat.ME
Unbiased estimation and asymptotically valid inference in multivariable Mendelian randomization with many weak instrumental variables
本文针对多变量孟德尔随机化中许多弱工具变量导致IVW估计有偏的问题，提出MRBEE方法，证明其能提供无偏估计和渐近有效推断，并应用于近视研究揭示教育与户外活动的因果作用。
2024-02-10 econ.EM math.ST stat.ME
Design-Based Variance Estimation for Modern Heterogeneity-Robust Difference-in-Differences Estimators
Meta Platforms, Inc.（Meta平台公司）
本文研究了现代异质性稳健差异-差异估计量在复杂抽样设计下的方差估计问题，指出基于设计的方差公式能提供一致的标准误差，并通过蒙特卡洛研究验证了设计效应来源，提供了diff-diff工具包以实现设计基于的方差估计。
2026-05-09 econ.EM stat.ME
Bridging Finite and Super Population Causal Inference
在实验数据的因果分析中有两种普遍的观点：超级总体观点认为，这些单元是来自一些假设的无穷总体的独立样本;有限总体观点认为，实验单元的潜在结果是固定的，随机性仅来自治疗分配的物理随机化。这两种观点在概念上和数学上有所不同，导致平均因果效应的常用均值差估计量的抽样方差不同。然而，实际上，这两个视图导致相同的方差估计量。通过回顾方差分解和利用完整性类型的参数，我们在完全随机实验中建立了这两种观点之间的联系。这一替代提法可以作为一个模板，在其他情况下，连接有限和超级人口因果推理。
2017-02-28 math.ST stat.TH
Breaking the Winner's Curse in Mendelian Randomization: Rerandomized Inverse Variance Weighted Estimator
全基因组关联研究的发展和汇总遗传关联数据的日益可用性使得具有汇总数据的双样本孟德尔随机化（MR）的应用日益流行。传统的双样本MR方法通常采用相同的样本来选择相关的遗传变异和构建最终的因果估计。由于众所周知的“赢家的诅咒”现象，这种做法往往导致有偏见的因果效应估计。为了解决这一根本性的挑战，我们首先从理论和实证两方面研究其因果效应估计的后果。然后，我们提出了一个新的框架，系统地打破赢家的诅咒，导致无偏的关联效应估计选定的遗传变异。在此基础上，我们提出了一种新的随机化逆方差加权估计，当选择和参数估计在同一样本上进行时，该估计是一致的。在适当的条件下，我们证明了因果效应的RIVW估计渐近收敛于一个正态分布，其方差可以很好地估计。我们通过蒙特卡罗实验和两个实证例子说明了我们的方法的有限样本性能。
2023-02-21 math.ST stat.ME stat.TH
Robust instrumental variable methods using multiple candidate instruments with application to Mendelian randomization
孟德尔随机化是利用遗传变异从观察数据中进行因果推断。该领域目前正在经历一场革命，这是由于越来越多的遗传变异被证明与全基因组关联研究中的暴露相关，以及有关遗传变异与大型财团的暴露和结果的汇总数据的公开可用性。使用汇总数据可以相对简单地进行具有许多遗传变异的孟德尔随机化分析。然而，只有当每个遗传变异满足工具变量的假设时，因果解释才有保证。为了防止这些假设的失败，已经提出了用于工具变量分析的稳健方法。在这里，我们开发了三个扩展工具变量方法使用：i）鲁棒回归，ii）惩罚的权重从候选工具与异质因果估计，和iii）L1惩罚。结果从各种各样的强大的方法，包括最近提出的MR-Egger和中位数为基础的方法，进行了比较，在一个广泛的模拟研究。我们证明了两种方法，稳健回归的逆方差加权方法和一个简单的中位数的因果估计从个别变量，有相当大的改善1型错误率相比，传统的方法在各种各样的情况下，高达30%的遗传变异是无效的工具。虽然MR-Egger方法在满足其假设时给出了无偏估计，但这些估计的效率低于其他方法，并且对违反假设的情况高度敏感。应常规使用做出不同假设的方法来评估应用孟德尔随机化研究多种遗传变异结果的稳健性。
2018-08-30 stat.ME
What does two-sample Mendelian randomization estimate when the exposure-outcome relationship is nonlinear?
Department of Statistics and Data Science, The Wharton School, University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学沃顿商学院统计与数据科学系）
本文推导了双样本孟德尔随机化在暴露-结局关系非线性时的估计含义，指出其比率估计为剂量-反应曲线斜率的加权平均，且合并估计量缺乏固定解释，异质性检验和MR-Egger会误判非线性为多效性，强调线性假设需明确辩护并优先使用个体水平数据。
2026-10-06 stat.ME
Data fusion methods for the heterogeneity of treatment effect and confounding function
针对随机对照试验对异质性处理效应（HTE）检验力不足及观察性研究存在混杂的问题，提出利用混杂函数融合两类研究数据，推导了半参数有效得分与整合估计量，证明了HTE与混杂函数的可识别性及估计量更优的条件。
2024-11-13 stat.ME
Covariate-Adaptive Randomization in Clinical Trials without Inflated Variances
Zhejiang Gongshang University（浙江工商大学）
本文提出了一种新的协变量自适应随机化方法，通过平衡协变量比率ρ:(1-ρ)来减少失衡方差，避免了传统方法中未指定协变量方差膨胀的问题。
2026-07-21 math.ST stat.TH
CUPED on Steroids: Multivariate Covariate Adjustment for Switchback Experiments
该研究提出面向回退实验的扩展CUPED框架，结合多历史滞后项等协变量与交叉拟合，提升方差缩减效率，经模拟和纽约出租车出行数据验证可显著增强统计功效。
2026-08-26 stat.ME
A Random Effects Model-based Method of Moments Estimation of Causal Effect in Mendelian Randomization Studies
本文提出一种基于随机效应模型和遗传相关性的 MR 矩估计方法，通过汇总有效 IV 解释的变异处理弱工具变量与多效性，并经模拟和真实数据验证其稳健性。
2023-12-18 stat.ME
