Assessing treatment effect heterogeneity in the presence of missing effect modifier data in cluster-randomized trials
本文通过模拟和真实数据比较整群随机试验中效应修饰因子缺失时的多种处理方法，发现多水平多重插补和贝叶斯MMI表现更优，且贝叶斯MMI在模型设定或兼容性问题下偏倚更低、覆盖率更接近名义水平。
2023-12-01 stat.ME
Using Individualized Treatment Effects to Assess Treatment Effect Heterogeneity
Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharma AG（诺华制药AG高级方法与数据科学）；China Novartis Institutes for Bio-medical Research CO.（中国诺华生物医学研究院有限公司）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharmaceuticals Corporation（诺华制药有限公司高级方法与数据科学）；Department of Statistics, Stanford University（斯坦福大学统计学系）
本文提出利用个体治疗效应评估治疗效应异质性的方法，结合DR学习器和WATCH工作流程，提供稳健的分析框架以提升临床决策。
2026-02-05 stat.AP stat.ME
Methods for Integrating Trials and Non-Experimental Data to Examine Treatment Effect Heterogeneity
以观察到的协变量为条件估计处理效应可以提高针对特定个体定制处理的能力。要有效地做到这一点，需要处理潜在的混杂因素，以及足够的数据来充分估计效应适度。最近大量的工作已经研究了使用来自多个随机对照试验和/或观察数据集的数据来估计处理效应异质性。随着许多新方法可用于使用多项研究评估处理效应异质性，重要的是要了解哪些方法最适合用于哪些环境，方法之间的比较如何，以及需要做些什么来继续在该领域取得进展。本文回顾了这些方法，按数据设置进行分类：聚合级数据，联邦学习和个体参与者级数据。我们定义了条件平均处理效应，并讨论了参数和非参数估计值之间的差异，我们列出了关键假设，包括单个研究所需的假设和数据组合所需的假设。在描述了现有的方法，我们比较和对比它们，并揭示未来研究的开放领域。这篇综述表明，有许多可能的方法来估计处理效应异质性，通过数据集的组合，但有大量的工作要做，通过案例研究和模拟比较这些方法，将它们扩展到不同的设置，并完善它们，以解决实际数据中存在的各种挑战。
2023-03-28 stat.ME
A Workflow for Evaluating Regional Treatment Effect Heterogeneity in Multi-Regional Clinical Trials
China Novartis Institutes for BioMedical Research Co.（中国诺华生物医学研究有限公司）；Department of Biostatistics, School of Public Health, Peking University（北京大学公共卫生学院生物统计系）；Peking University Cancer Hospital（北京大学肿瘤医院）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharma AG（诺华制药AG高级方法与数据科学部）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharmaceuticals Corporation（诺华制药公司高级方法与数据科学部）；Department of Public Health Sciences, University of Chicago（芝加哥大学公共卫生学系）；Biostatistics CRM/NS/IMM, Advanced Quantitative Sciences, Global Drug Development Division, Novartis Pharma K.K.（日本诺华制药K.K.全球药物开发部高级定量科学生物统计CRM/NS/IMM）；Key Laboratory of Carcinogenesis and Translational Research (Ministry of Education), Peking University Cancer Hospital & Institute（北京大学肿瘤医院及研究所癌变与转化教育部重点实验室）
本文提出了一种结构化、问题导向的框架，用于指导多地区临床试验中区域异质性的探索性评估，通过四个关键问题明确分析目标，并提出相应的统计方法来解决这些问题。
2026-05-16 stat.AP stat.ME
A Proposed Method for Assessing Cluster Heterogeneity
评估适当的聚类如何适合数据集并找到最佳聚类数量是一个困难的过程。提出了一个隶属度矩阵和隶属度矩阵来判断聚类拟合的均匀性。最大化的比率的整体程度的成员在集群数滞后1也建议作为一种方法来优化数据集中的集群的数量。对于同质聚类，还建议了一个阈值因子。集群模拟比较如何以及所提出的方法与既定的方法相比。该方法可以应用于分层聚类和k均值聚类的输出。
2020-01-27 stat.ME
Assessing mediation in cross-sectional stepped wedge cluster randomized trials
针对阶梯楔形整群随机试验（SW-CRTs）的中介分析需求，基于线性与广义线性混合模型提出估计自然间接效应与中介比例的新方法，处理暴露时间异质性，并开发R包mediateSWCRT支持实际应用。
2025-04-02 stat.ME
Assessing Electricity Service Unfairness with Transfer Counterfactual Learning
Georgia Institute of Technology（佐治亚理工学院）；Carnegie Mellon University（卡内基梅隆大学）；Argonne National Laboratory（阿贡国家实验室）
针对能源行业偏见识别难的问题，该研究提出基于迁移学习的反事实不公平性估计方法，结合亚组分析处理异质性，通过大规模停电数据验证发现低收入和老年聚居区停电时间更长，揭示电力服务系统性不公并呼吁干预。
2024-01-24 cs.LG stat.ME
Machine Learning Analysis of Heterogeneity in the Effect of Student Mindset Interventions
Massachusetts Institute of Technology（麻省理工学院）
我们通过国家学习心态研究（NSLM）的观察数据集研究了心态干预对学生水平表现的影响的异质性。我们的分析使用机器学习（ML）来解决以下相关问题：评估治疗组重叠和协变量平衡，插补条件平均处理效应，以及解释插补效应。通过比较几个不同的模型家族，我们说明了现成的和专门建立的估计的灵活性。我们发现，心态干预有积极的平均效果为0.26，95%-CI [0.22，0.30]，在[0.1，0.4]范围内的异质性是由学校水平的成绩水平，贫困集中，城市化，和学生先前的期望调节。
2018-11-14 cs.LG stat.AP stat.ML
Assessing Sensitivity to IV Exclusion and Exogeneity without First Stage Monotonicity
Toulouse School of Economics（图卢兹经济学院）；Duke University（杜克大学）；Georgetown University（乔治城大学）
本文提出新的敏感性分析方法，用于评估工具变量排除和外生性假设的有效性，不依赖第一阶段的单调性要求，通过非参数放松方法分析潜在结果的边际分布及平均处理效应。
2026-04-08 econ.EM stat.ME
Bayesian regression tree models for causal inference: regularization, confounding, and heterogeneous effects
本文提出了一种新的非线性回归模型，用于从观察数据中估计异质性处理效应，特别适用于效应量小、异质性效应和强混杂的情况。标准的非线性回归模型，可以很好地预测，有两个显着的弱点时，用于估计异质性处理效应。首先，当拟合具有强混杂的数据时，它们可能产生严重偏倚的处理效应估计值。本文提出的贝叶斯因果森林模型通过直接将倾向函数的估计值引入响应模型的规范中来避免这个问题，隐式地在回归函数上诱导协变量依赖的先验。其次，响应面建模的标准方法不能充分控制效应异质性的正则化强度。贝叶斯因果森林模型允许将处理效应异质性与控制变量的预后效果分开进行正则化，从而可以在信息上“缩小到同质性”。我们通过重新分析一项评估吸烟对医疗支出的因果影响的观察性研究以及广泛的模拟研究来说明这些好处。
2019-11-13 stat.ME
Studentized sensitivity analysis for the sample average treatment effect in paired observational studies
观察性研究中因果推断的一个基本局限性是，一种效应的感知证据可能由主要分析中未考虑的因素解释。在所有个体的处理效应恒定的假设下，建立了评估研究结论对未测量混杂因素敏感性的方法。在可能存在未测量混杂的情况下，有人认为某些效应异质性模式可能与未观察到的协变量共同导致进行的敏感性分析不充分。我们提出了一种新的方法进行敏感性分析的样本平均处理效应的效果异质性的配对观察性研究。我们推荐的程序，称为学生化敏感性分析，代表了最近关于学生化排列检验的工作在观察性研究中的扩展，在观察性研究中，随机化不再是均匀的。该方法自然地将配对实验中样本平均处理效应的常规检验扩展到未知但有界的分配给处理的概率的情况。在这样做的时候，我们说明，对某些敏感性分析的运作假设不变的影响，在很大程度上是没有道理的。
2018-09-12 stat.ME
WATCH: A Workflow to Assess Treatment Effect Heterogeneity in Drug Development for Clinical Trial Sponsors
本文提出WATCH工作流，通过分析规划、数据集创建、TEH探索和多学科评估四步，帮助临床试验申办方在数据库锁定前预先规划，探索性评估治疗效果异质性。
2025-01-28 stat.AP
Robust Bayesian Graphical Regression Models for Assessing Tumor Heterogeneity in Proteomic Networks
本文提出稳健贝叶斯图回归模型rBGR，通过随机边际变换和图回归技术处理非正态数据下的异质网络估计，并在肺癌与卵巢癌蛋白质组网络分析中揭示了受免疫细胞丰度差异性影响的关键蛋白质相互作用。
2023-10-27 stat.ME
Identification and estimation of the conditional average treatment effect with nonignorable missing covariates, treatment, and outcome
University of Michigan（密歇根大学）；Tsinghua University（清华大学）；Yanqi Lake Beijing Institute of Mathematical Sciences and Applications（北京雁栖湖应用数学研究院）
本文提出在非随机缺失机制下非参数识别条件平均处理效应，并开发了非参数和参数估计方法，同时提出敏感性分析框架以评估稳健性。
2026-02-22 stat.ME
Linear mixed models with endogenous covariates: modeling sequential treatment effects with application to a mobile health study
移动健康是一个快速发展的领域，其中通过可穿戴设备或智能手机向个人提供行为治疗，以促进与健康相关的行为改变。微型随机试验（MRT）是一种用于开发移动卫生干预措施的试验设计。在MRT中，在试验过程中，每个个体的治疗被随机分配多次。在评估处理效应的同时，行为科学家的目标是了解处理效应中人与人之间的异质性。一个自然的方法是熟悉的线性混合模型。然而，直接应用线性混合模型是有问题的，因为处理效应的潜在调节因子通常是内源性的-也就是说，可能取决于先前的处理。我们讨论的模型解释和偏差，出现在没有额外的假设时，内生协变量包括在一个线性混合模型。特别是，当存在内生协变量时，系数不再具有习惯的边际解释。然而，这些系数仍然有条件的随机效应解释。我们提供了一个额外的假设，如果是真的，允许科学家使用标准软件来拟合线性混合模型与内源性协变量，并可以提供个人特定的预测效果。作为一个例子，我们评估的影响，活动的建议，在心脏步骤MRT和分析的人之间的处理效应异质性。
2019-05-10 stat.ME
Assessing Vaccine Effectiveness in Observational Studies via Nested Trial Emulation
Department of Biostatistics, Gillings School of Global Public Health, University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校吉林斯全球公共卫生学院生物统计系）；Nuffield Department of Population Health, University of Oxford（牛津大学努菲尔德人口健康系）
该研究提出基于嵌套试验模拟（NTE）的逆概率加权估计方法，利用意大利阿布鲁佐超11万居民2021年观察性数据，评估随时间变化的新冠疫苗有效性及异质性。
2026-08-17 stat.AP stat.ME
Uncovering Sociological Effect Heterogeneity using Machine Learning
Pennsylvania State University（宾夕法尼亚州立大学）
个体对治疗、事件或干预的反应并不一致。社会学家通常会将样本划分为亚组，以探索治疗效果如何因种族、性别和社会经济地位等协变量而变化。在这样做时，分析人员根据理论先验确定关键亚群。数据驱动的发现也是常规的，但社会学家通常用来分析它们的分析是有问题的，很少能让我们超越我们的期望和偏见，去探索新的有意义的亚群。新兴的机器学习方法使研究人员能够探索他们以前可能没有考虑或设想过的变异来源。在本文中，我们使用因果树递归划分的样本和揭示来源的处理效应异质性。我们使用诚实的估计，将样本分为训练样本和估计样本，以估计特定于叶子的影响。评估社会不平等文献中的一个中心话题，大学对工资的影响，我们比较了我们从传统方法中学到的探索因果树的影响。考虑到我们使用的是观察数据，我们使用叶特异性匹配和敏感性分析来解决混杂问题，并根据观察到的和未观察到的异质性提供效应解释。我们鼓励研究人员在研究社会学效应的变化时遵循类似的做法。
2019-09-18 cs.LG stat.AP stat.ML
Large Scale Replication Projects in Contemporary Psychological Research
在心理学研究中，复制是复杂的，因为对一个特定心理现象的研究永远不可能是对另一个现象的直接或精确的复制，因此效应大小从一个现象的研究到下一个研究都是不同的--这是一个对复制非常重要的问题。目前的大规模复制项目是评估可复制性的重要一步，但只提供有限的信息，因为它们迄今为止的设计方式，异质性要么无法评估或打算消除。因此，在这些项目中发现的非平凡程度的异质性代表了异质性的下限。我们建议通过支持异构性来丰富未来的大规模复制项目。我们认为这是评估可复制性的关键：如果效应大小足够异质-即使效应的符号是一致的-所讨论的现象似乎并不是特别可复制的，它的理论基础似乎构建得很差，需要丰富。揭示原因并据此修正理论，将导致解释异质性和增加可复制性的改进理论。鉴于此，大规模的复制项目可以发挥重要作用，不仅在评估可复制性，而且在推进理论。
2018-07-07 stat.ME
A Fundamental Measure of Treatment Effect Heterogeneity
我们提供了一个非参数插件估计的一个重要措施的处理效应变异性，并提供最低条件下，估计是渐近有效的。层特异性处理效应函数或所谓的blip函数是随机抽取的混杂因素层的平均处理效应。信号函数的平均值是平均处理效应（ATE），而信号函数的方差（VTE），本文的主要研究对象，测量总体临床效果异质性，可能提供了一个强大的动力，以改善治疗的基础上的混杂因素。VTE也是评估个体治疗可靠性的重要指标。CV-TMLE为ATE和VTE提供同时插入式估计和推断，在比TMLE少一个条件下保证渐近有效性。这种情况很难先验地保证，特别是在使用高度自适应的机器学习时，我们需要使用这种方法来消除偏差。即使无视这一条件，CV-TMLE抽样分布也保持正态性，不能保证TMLE，并且具有比其TMLE对应物更低的均方误差。除了通过模拟验证TMLE和CV-TMLE的理论特性外，我们还指出了估计VTE的一些挑战，这些挑战缺乏双重鲁棒性，并且如果真实的VTE很小并且样本量不足，则可能会出现严重偏差。我们将提供一个应用程序的估计对急性创伤患者的治疗数据集。
2018-12-23 math.ST stat.AP stat.ME
When Is Heterogeneity Actionable for Personalization?
本文提出一个统计模型量化可操作异质性，分析个性化在不同条件下优于统一政策的条件，并通过实验验证了个性化收益的提升潜力。
2024-11-25 stat.AP
How causal machine learning can leverage marketing strategies: Assessing and improving the performance of a coupon campaign
我们应用因果机器学习算法来评估营销干预（即优惠券活动）对零售商销售的因果影响。除了评估不同类型优惠券的平均影响外，我们还调查了不同客户群之间因果效应的异质性，例如，在先前购买量相对较高与较低的客户之间。最后，我们使用最优策略学习来确定（以数据驱动的方式）优惠券活动应该针对哪些客户群体，以最大限度地提高营销干预在销售方面的有效性。我们发现，只有两个的五个优惠券类别检查，即优惠券适用于产品类别的药店项目和其他食品，有统计上显着的积极影响零售商的销售。对组平均处理效应的评估揭示了优惠券提供对不同客户组的影响存在显著差异，特别是在由先前在商店购买定义的客户组之间，药店优惠券在先前购买量高的客户中特别有效，而其他食品优惠券在先前购买量低的客户中特别有效。我们的研究为因果机器学习在业务分析中的应用提供了一个用例，以评估特定公司政策（如营销活动）的因果影响，以提供决策支持。
2022-06-22 econ.GN q-fin.EC stat.AP
A general nonparametric framework for testing hypotheses about function-valued parameters
University of Washington（华盛顿大学）；Fred Hutchinson Cancer Center（弗雷德·哈钦森癌症中心）
本文提出一种非参数方法，用于检验条件分布定义的统计参数是否在条件变量上恒定，应用于治疗异质性、条件关联效应和条件均值依赖等问题，通过函数值参数的范数研究建立检验方法，并在模拟和乳腺癌试验中验证其有效性。
2026-04-21 stat.ME
Assessing Risk Heterogeneity through Heavy-Tailed Frequency and Severity Mixtures
本文通过构建基于负二项与伽马核的重尾混合分布族，提出4参数和5参数模型来检测和度量风险异质性，并验证推断的稳健性。
2025-11-06 math.PR stat.AP stat.ME
Assessing Surrogate Heterogeneity in Real World Data Using Meta-Learners
Department of Statistics and Data Sciences, University of Texas at Austin（统计与数据科学系，德克萨斯大学奥斯汀分校）
提出基于元学习器的框架，在真实世界非随机数据中评估替代标记物异质性，量化患者特征影响并识别替代有效个体，模拟及糖化血红蛋白应用验证。
2025-04-21 cs.LG stat.ME stat.ML
Assessing the Impact of Model Assumptions in Network Meta-Regression: A Simulation Study
University of Freiburg（弗赖堡大学）；Aristotle University of Thessaloniki（塞萨洛尼基亚里士多德大学）
该模拟研究评估网络Meta回归中模型假设影响，比较标准无交互NMA模型与四种NMR参数化，发现存在效应修饰时标准NMA模型高估效果，不同NMR模型在不同网络结构等下有不同表现，合理匹配可减少偏差，支持可靠医学决策。
2026-07-21 stat.ME
Consistency Assessment of Regional Treatment Effect for Multi-Regional Clinical Trials in the Presence of Covariate Shift
East China Normal University（华东师范大学）；University of Michigan School of Public Health（密歇根大学公共卫生学院）
本文提出了一种两步策略，用于评估多区域临床试验中存在协变量偏移时治疗效应的一致性，通过考虑条件平均治疗效应来减少异质性影响。
2026-02-07 stat.AP
Bayesian Nonparametric Trees for Principal Causal Effects
针对连续中间变量下无限多主层导致的主因果效应评估难题，提出基于贝叶斯因果森林的双贝叶斯加性回归树模型，灵活评估跨主层的处理效应异质性，并应用于发电厂排放控制技术对颗粒污染的影响分析。
2024-03-20 stat.ME
Assessing the impact of variance heterogeneity and misspecification in mixed-effects location-scale models
MRC Biostatistics Unit, University of Cambridge（剑桥大学 MRC 生物统计学单元）；Department of Biomedical Informatics, Columbia University（哥伦比亚大学生物医学信息学系）；Population, Policy and Practice Research and Teaching Department, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health（UCL 大奥蒙德街儿童健康研究所人口、政策和实践研究与教学部）
本文研究了在混合效应位置-尺度模型中，方差异质性和规范性对估计结果的影响，揭示了同方差性假设不成立时模型性能的变化及改进方法。
2026-01-23 stat.CO stat.ME
Randomization Inference for Treatment Effect Variation
应用研究人员越来越感兴趣的是，在随机评价中，处理效应是否以及如何变化，特别是观察到的协变量无法解释的变化。我们提出了一种无模型的方法来测试这种无法解释的变化的存在。为了使用这种基于随机化的方法，我们必须解决这样一个事实，即平均处理效应，通常是随机化实验中感兴趣的对象，实际上在这种设置中充当了一个讨厌的参数。我们探索潜在的解决方案，并提倡一种方法，保证有效的测试，尽管这种滋扰有限的样本。我们还展示了这种方法如何容易地扩展到测试的异质性超出了一个给定的模型，这可能是有用的评估一个给定的科学理论的充分性。最后，我们将我们的方法应用于全国领先影响研究，一个大规模的联邦学前教育计划的随机评估，发现确实有显着的无法解释的处理效应的变化。
2014-12-16 stat.AP stat.ME
Understanding the Impact of Microcredit Expansions: A Bayesian Hierarchical Analysis of 7 Randomised Experiments
Massachusetts Institute of Technology（麻省理工学院）
本文通过7项随机实验，采用贝叶斯分层模型分析微贷扩展对家庭结果的影响，发现其效果可能较小且存在潜在负面影响，传统方法易产生误导性显著结果。
2016-07-12 econ.GN q-fin.EC stat.AP
A Review of Generalizability and Transportability
在评估因果效应时，确定结果旨在推广的目标人群是一个关键的决定。随机和观察性研究在估计目标人群中的因果效应方面各有优势和局限性。来自随机数据的估计值可能具有内部效度，但通常不能代表目标人群。观察性数据可能更好地反映目标人群，因此更有可能具有外部效度，但由于未测量的混杂因素，可能存在潜在偏倚。虽然大部分的因果推断文献都集中在解决内部效度偏差，内部和外部效度是必要的无偏估计在目标人群。本文提出了一个解决外部效度偏倚的框架，包括概括性和可移植性方法的综合，它们需要的假设，以及处理效应的异质性和研究与目标人群之间的差异的测试。
2021-02-23 stat.AP stat.ME stat.ML
Can the potential benefit of individualizing treatment be assessed using trial summary statistics alone?
个体化治疗分配可以改善比较处理效应存在患者间差异的疾病的结局。当临床试验证明一些患者在治疗后有所改善，而另一些患者则没有改善时，很容易假设存在处理效应异质性。但是，如果反应的变异性主要由治疗以外的因素驱动，则研究协变量数据可以预测差异治疗反应的程度可能是资源的浪费。最近的荟萃分析的动机，评估的潜力，个性化治疗的抑郁症，只使用汇总统计，我们提供了一种方法，使用汇总统计广泛提供的临床试验结果，以约束的好处，最佳分配治疗每一个病人。我们还提供了替代边界的设置中，试验结果分层的另一个协变量。我们使用抑郁症治疗试验的汇总统计数据证明了我们的方法。我们的方法在rct2otrbounds R包中实现，该包可在https://github.com/ngalanter/rct2otrbounds上获得。
2022-10-31 stat.AP stat.ME
Identifying Conditions Favouring Multiplicative Heterogeneity Models in Network Meta-Analysis
University of Waterloo（滑铁卢大学）
通过比较加性随机效应与乘性效应模型在nmadb数据库中的表现，发现乘性模型在拟合优度上相当或更优，且对极端观测和发表偏倚更稳健。
2026-06-17 stat.ME
Triangulating Instrumental Variable, confounder adjustment and Difference-in-Difference methods for comparative effectiveness research in observational data
观察性研究可以在评估竞争性治疗的相对有效性方面发挥有用的作用。在临床试验中，将受试者随机分配到治疗组和对照组通常会导致在可能的混杂因素方面平衡良好的组，这使得分析简单明了。然而，在分析观察性数据时，潜在的未测量混杂因素使得比较处理效应更具挑战性。因果推断方法，如工具变量和先验偶率比方法，可以避免调整数据中未测量或测量错误的混杂因素。通过多变量回归和倾向得分匹配进行的直接混杂因素调整也具有相当大的实用性。每种方法都依赖于一组不同的假设，并利用数据的不同方面。在本文中，我们描述了每种方法的假设，并评估违反这些假设的影响，在模拟研究。我们提出了先前结果增强的工具变量方法，该方法利用了治疗开始前后的数据，并且对违反关键假设具有鲁棒性。最后，我们建议使用异质性统计量来决定两个或多个估计是否在统计上相似，并考虑它们的相关性。我们使用临床实践研究数据链的观察数据，说明我们的因果框架，以评估将钠-葡萄糖协同转运蛋白-2抑制剂与二肽基肽酶-4抑制剂作为2型糖尿病二线治疗的患者生殖器感染的风险。
2022-07-27 stat.ME
Assessing inter-rater reliability with heterogeneous variance components models: Flexible approach accounting for contextual variables
评分员间信度（IRR）是高质量评分和评估的先决条件，可能会受到评分员或被评分者的性别，专业或经验等背景变量的影响。识别IRR中的这种异质性来源对于实施具有减少测量误差和通过关注最相关的子组来增加IRR的潜力的政策是重要的。在这项研究中，我们提出了一个灵活的方法来评估IRR的异质性的情况下，由于协变量直接建模的差异，方差分量。我们使用贝叶斯因子来选择表现最好的模型，我们建议使用贝叶斯模型平均作为获得IRR和方差分量估计的替代方法，使我们能够考虑模型的不确定性。我们使用考虑整个模型空间的包含贝叶斯因子来提供支持或反对协变量引起的方差分量差异的证据。所提出的方法相比，与其他贝叶斯和频率论的方法在模拟研究中，我们证明了它的优越性，在某些情况下。最后，我们提供了真实的数据的例子，从赠款建议同行评审，证明了这种方法的实用性和更复杂的设计推广的灵活性。
2023-02-16 stat.AP stat.CO stat.ME
Testing Effect Homogeneity and Confounding in High-Dimensional Experimental and Observational Studies
University of St. Gallen, School of Economics and Political Science（圣加仑大学经济与政治科学学院）；University of Fribourg, Dept. of Economics（弗里堡大学经济学系）
本文提出了一种基于双重机器学习的测试方法，用于检验高维实验和观察性研究中处理效应的同质性和混杂因素，通过国际卒中试验验证其有效性。
2026-02-23 econ.EM stat.ML
Simulations for a Q statistic with constant weights to assess heterogeneity in meta-analysis of mean difference
在随机效应荟萃分析中，传统的$Q$统计量使用估计的逆方差（IV）权重，这会产生各种问题。在以前的工作标准化的平均差异和对数优势比，我们发现优越的性能与估计的整体效果，其权重只使用组水平的样本量。具有这些权重的$Q$统计量具有DerSimonian和Kacker提出的形式。该$Q$和具有IV权重的$Q$的分布通常必须近似。我们研究这些分布的近似值，作为检验和估计研究间方差（$τ^2$）的基础。一些近似需要方差和三阶矩的$Q$，我们得到。我们描述了模拟研究的设计和结果，与平均差作为效果的措施，它提供了一个框架，用于评估的近似，水平和功率的测试，估计$τ^2$和偏见的准确性。使用具有基于样本量的权重及其精确分布的$Q$（可用于平均差并通过Farebrother算法进行评估），即使对于非常小和不平衡的样本量，也可提供精确的水平。相应的估计量$τ^2$几乎是无偏的10个或更多的小型研究。在这些情况下，这种性能与异质性的标准检验和基于逆方差权重的大部分有偏估计的极端自由行为相比是有利的。
2020-10-21 stat.ME
Conformal Inference of Counterfactuals and Individual Treatment Effects
评价处理效应异质性广泛地告知处理决策。目前，非常重视通过灵活的机器学习算法估计条件平均处理效应。虽然这些方法在一致性和收敛速度方面具有一定的理论吸引力，但它们在不确定性量化方面通常表现不佳。这令人不安，因为评估风险对于敏感和不确定环境中的可靠决策至关重要。在这项工作中，我们提出了一个共形推理为基础的方法，可以产生可靠的区间估计的反事实和个人处理效应下的潜在结果框架。对于完全随机化或分层随机化实验，无论未知的数据生成机制如何，区间都保证了有限样本的平均覆盖率。对于具有可验证依从性的随机化实验和服从强可验证性假设的一般观察性研究，区间满足双重稳健性质，其陈述如下：如果潜在结果的倾向得分或条件分位数可以准确估计，则平均覆盖率近似受控。对合成数据集和真实数据集的数值研究表明，即使在简单的模型中，现有方法也存在显著的覆盖不足。相比之下，我们的方法以合理的短间隔实现了所需的覆盖范围。
2021-05-06 math.ST stat.ME stat.ML
Evaluating the impact of local tracing partnerships on the performance of contact tracing for COVID-19 in England
使用多个单位和结果的时间序列观测数据评估干预措施的影响是许多科学研究领域的常见问题。在本文中，我们提出了一种新的方法来估计干预效果，在这样的设置，通过推广现有的方法的基础上的因素分析模型和贝叶斯推理算法。我们的方法是为数不多的，可以同时：处理混合类型的结果（连续，二项式，计数）;通过联合建模受干预影响的多个结果来提高因果效应估计的效率;很容易为所有感兴趣的因果被估量提供不确定性量化。我们使用所提出的方法来评估当地追踪伙伴关系（LTP）对英格兰COVID-19检测和追踪（TT）计划有效性的影响。我们的分析表明，总体而言，LTP对TT有一个小的积极影响。然而，有相当大的异质性，在单位和时间的因果效应的估计。
2021-10-05 stat.AP
Cumulative Marginal Mean Model for Assessing Sequential Effects Using Digital Health Data
University of Connecticut（康涅狄格大学）；Columbia University（哥伦比亚大学）；University of Michigan（密歇根大学）
本文提出基于累积边际均值模型的双重机器学习方法，用于估计动态时间异质治疗效应，通过分离即时效应与滞后残留效应，提升数字健康数据中治疗效果评估的鲁棒性。
2026-03-22 stat.ME
Treatment Effect Risk: Bounds and Inference
由于平均处理效应衡量的是社会福利的变化，即使是积极的，也有可能对大约10%的人口产生负面影响。然而，评估这种风险是困难的，因为从未观察到任何一个个体处理效应（ITE），因此无法确定10%的最严重影响，而分布处理效应仅比较每个治疗组内的前十分位数，这不对应于任何10%的亚群。在本文中，我们考虑如何评估这一重要的风险措施，正式的条件风险价值（CVaR）的ITE分布。我们利用预处理协变量的可用性，并通过协变量条件平均处理效应（CATE）函数来表征ITE-CVaR的最严格可能的上限和下限。然后，我们继续研究如何有效地估计这些界限的数据和构造置信区间。即使在随机实验中，这也是具有挑战性的，因为它需要了解未知CATE函数的分布，如果我们使用丰富的协变量以便最好地控制异质性，这可能非常复杂。我们开发了一种去偏置方法，克服了这一点，并证明它享有良好的统计特性，即使CATE和其他滋扰估计的黑箱机器学习，甚至不一致。研究一个假设的变化，法国求职咨询服务，我们的界限和推断表明，一个小的社会福利带来了负面影响的一个重要的亚群。
2022-07-19 econ.EM math.OC stat.ME
Built-in Selection Bias in Proportional Hazards Models with Omitted Covariates: Simulation Evidence and Alternative Approaches
Univ. Bordeaux, INSERM, Bordeaux Population Health, U1219（波尔多大学，INSERM，波尔多人口健康研究中心，U1219）
本文通过模拟和实际数据，证明在随机试验中，即使省略的协变量与处理独立，仍会导致Cox比例风险模型估计的处理风险比存在偏倚，并比较了脆弱模型、加速失效时间模型和Kaplan-Meier曲线等替代方法的稳健性。
2026-06-19 stat.ME
Decision Theoretic Subgroup Detection With Bayesian Machine Learning
本文从贝叶斯决策理论出发，提出BRAIDS效用用于子组检测，插值风险寻求与规避，并强调正则化先验以缓解赢家诅咒，在临床试验数据上验证了其有效性。
2026-09-25 stat.ME
