Generalizing conditional average treatment effects from nested randomized trials to all trial-eligible individuals
University of Waterloo（滑铁卢大学）；Harvard T.H. Chan School of Public Health（哈佛大学陈曾熙公共卫生学院）；Brown University School of Public Health（布朗大学公共卫生学院）；Center for Gerontology & Healthcare Research, Brown University School of Public Health（布朗大学公共卫生学院老年学与医疗保健研究中心）
本文提出在嵌套试验中估计目标人群中条件平均治疗效应的方法，结合半参数理论和灵活估计，通过数据自适应方法减少过拟合偏倚，提升推断有效性。
2026-05-14 stat.AP stat.ME
Data Integration for Estimating Subgroup-Specific Conditional Average Treatment Effects (CATEs) Using Coarsened External Information in Randomized Trials
University of Michigan（密歇根大学）；Yale University（耶鲁大学）
本文提出一种新型James-Stein估计器，通过利用粗化外部估计提高内部研究中细分子组CATEs的估计，同时处理不同人群边际CATEs的不兼容性。
2026-04-22 stat.ME
Estimating subgroup effects in generalizability and transportability analyses
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-28 stat.ME
Sample size planning for conditional counterfactual mean estimation with a K-armed randomized experiment
Adobe Inc.（奥多比公司）
针对K臂随机实验中数据驱动子群体的条件反事实均值估计问题，提出将样本量规划转化为同时推断问题的方法，可推导对应样本量或反向求解可行的处理臂数与划分复杂度，并在公开数据集上验证了性能保证。
2024-03-06 cs.LG stat.ME stat.ML
Harmonized Estimation of Subgroup-Specific Treatment Effects in Randomized Trials: The Use of External Control Data
针对随机对照试验（RCT）亚组分析样本量小导致的亚组特异性治疗效应不确定性问题，提出利用外部对照（EC）数据的协调估计方法，通过修改亚组估计使其与仅RCT的总体平均效应稳健估计一致，经分析、模拟及肿瘤学案例验证有效性。
2025-02-11 stat.ME
Covariate adjustment in subgroup analyses of randomized clinical trials: A propensity score approach
背景资料：在随机临床试验中经常进行亚组分析，以评估患者亚群间异质性处理效应的证据。虽然随机化在预期中平衡了亚组内的协变量，但机会不平衡可能在小的亚组中被放大并损害精度。在RCT的总体分析中，常通过ANCOVA或倾向得分加权进行协变量调整，但很少讨论亚组分析。在本文中，我们开发了倾向得分加权方法进行协变量调整，以提高RCT亚组分析的精度和功效。研究方法：我们扩展了倾向得分加权方法，以亚组分析通过拟合逻辑倾向模型与预先指定的协变量亚组相互作用。我们表明，通过建设，重叠加权正好平衡协变量与每个子组中的相互作用项。进行了广泛的模拟，以比较未调整的，不同的倾向得分加权和ANCOVA估计的操作特性。我们将这些方法应用于HF-ACTION试验，以评估运动训练对预先指定的亚组中6分钟步行试验的影响。结果：调整后估计量的标准误小于未调整估计量的标准误。倾向得分加权估计与ANCOVA一样有效，并且在亚组样本量较小（例如，<125），和/或当结果模型被错误指定时。全交互作用倾向模型的加权估计一致优于标准主效应倾向模型。结论：倾向得分加权法是一种透明、客观的方法，可以调整随机对照试验亚组分析中重要协变量的机会不平衡。在倾向得分模型中包含完整的协变量-亚组相互作用至关重要。
2021-05-26 stat.ME
Sensitivity analyses for effect modifiers not observed in the target population when generalizing treatment effects from a randomized controlled trial: Assumptions, models, effect scales, data scenarios, and implementation details
背景：随机对照试验通常用于为广泛人群提供政策和实践信息。然而，如果效应调节剂在目标人群中的分布与试验中的分布不同，则目标人群的平均处理效应（ATE）可能与试验中观察到的ATE不同。存在使用试验数据来估计目标人群ATE的方法，前提是在试验和目标人群中观察到处理效应调节剂的分布--这一假设在实践中可能不成立。研究方法：拟定的敏感性分析解决了在试验中观察到处理效应修饰因子但未在目标人群中观察到的情况。这些方法是基于一个结果模型或这种模型的组合和加权调整之间观察到的试验样本和目标人群的差异。它们适用于几种类型的结局模型：累加效应的线性模型（包括单次结局以及治疗前和治疗后结局），以及倍增效应的对数或logit链接模型。我们阐明了方法的假设，并提供了详细的实施说明。说明：我们举例说明的方法，使用一个例子概括的影响，艾滋病毒治疗方案从随机试验到相关的目标人群。结论：这些方法使研究人员和决策者在得出关于目标人群影响的结论时有更适当的信心。
2020-11-25 stat.ME
The Use of Covariate Adjustment in Randomized Controlled Trials: An Overview
本文综述随机对照试验中协变量调整的应用，区分条件与边际治疗效应/估计量，指出现有边际效应估计实践的问题，提倡用标准化方法兼顾效率与模型误设稳健性，并给出实际应用考量。
2023-06-09 stat.ME
Estimating Causal Moderation Effects with Randomized Treatments and Non-Randomized Moderators
研究人员通常对分析条件性处理效应感兴趣。其中一个变体是“因果调节”，这意味着对第三个（调节剂）变量的干预将改变处理效应。本研究认为，在何种条件下，因果温和可以确定，并提出了一个广义的框架，估计因果温和的随机治疗和非随机主持人的影响。作为估计过程的一部分，它允许研究人员实施他们首选的协变量调整方法，包括参数和非参数方法，或他们选择的替代识别策略。此外，它提供了一个设置，从而设计的平均治疗效果的背景下，敏感性分析可以扩展到适度的背景下。为了说明的方法，研究提出了两个应用程序：一个处理的效果使用术语“福利”来描述在美国的公共援助，和一个处理的效果寻求庇护者的宗教对欧洲人的态度寻求庇护者。
2020-08-24 stat.ME
Approximate Kernel-based Conditional Independence Tests for Fast Non-Parametric Causal Discovery
基于约束的因果发现（CCD）算法需要快速准确的条件独立性（CI）测试。核条件独立性检验（KCIT）是目前最流行的非参数条件下的CI检验方法之一，但由于该检验方法与样本量的关系不大，许多研究者无法将其应用于大数据集。因此，我们设计了两个松弛称为随机条件独立性测试（RCIT）和随机条件相关性测试（RCoT），这两个近似KCIT利用随机傅立叶特征。在实践中，这两个拟议的测试规模与样本量线性和返回准确的p值比KCIT在大样本量的背景下快得多。使用RCIT或RCoT运行的CCD算法也返回至少与使用KCIT运行的相同算法一样准确的图形，但运行时间大大减少。
2017-04-13 stat.ME stat.ML
Conditional randomization tests of causal effects with interference between units
许多因果问题涉及单位之间的相互作用，也称为干扰，例如家庭中的个人，学校中的学生或市场中的公司之间。在本文中，我们形式化的条件反射机制的概念，它提供了一个框架，用于构建有效的和强大的随机化测试下的一般形式的干扰。我们描述了我们的框架中的两阶段随机设计的背景下，并应用我们的方法来随机评估的干预措施，针对学生旷课在费城学区。我们在计算和统计功效方面对现有方法进行了改进。
2018-09-24 stat.AP stat.ME
Improving interim decisions in randomized trials by exploiting information on short-term outcomes and prognostic baseline covariates
条件把握度计算经常用于指导是否因无效而停止试验或修改计划的样本量。这些方法忽略了短期终点和基线协变量中的信息，因此没有充分有效地利用数据中的信息。因此，我们提出了一个临时决策程序的基础上的条件功率的方法，利用基线协变量和短期结果中包含的信息。通过将中期分析时的处理效应估计视为缺失数据问题，我们将认识到这一点。这个问题是通过采用特定的长期终点预测模型来解决的，该模型能够纳入基线协变量和多个短期终点。我们表明，所提出的程序导致效率的增益和减少的样本量，而不损害的程序的第一类错误率，即使当采用的预测模型是错误的。特别是，在条件功率方法中实施我们的建议允许相对于标准方法更早的决策，同时控制错误决策的概率。该时间增益导致在因无效而停止的情况下招募的患者的预期数量较低，使得较少的患者接受无效方案。我们解释了如何将这些方法用于自适应设计，并基于逆正态$p$ -值组合方法对揭盲样本量进行重新评估，以控制第一类错误。我们支持的建议，蒙特卡罗模拟的基础上，从一个真正的临床试验的数据。
2019-04-09 stat.ME
Causal inference methods for combining randomized trials and observational studies: a review
随着数据可用性的增加，可以在不同的数据集（包括随机对照试验（RCT）和观察性研究）中评价因果效应。随机对照试验将治疗效果与不需要的（混杂的）共现效应分离，但它们可能不具有代表性，因此缺乏外部有效性。另一方面，大型观察性样本通常更能代表目标人群，但可能会将混杂效应与关注的治疗混淆。在本文中，我们回顾了越来越多的文献中的方法，因果推断结合随机对照试验和观察性研究，争取两全其美。我们首先讨论了识别和估计方法，提高了随机对照试验的概括性使用的观察数据的代表性。经典的估计包括加权，条件结果模型之间的差异，和双稳健估计。然后，我们讨论了结合随机对照试验和观察数据的方法，以确保观察分析的不确定性或改善（条件）平均处理效应估计。我们还连接和对比的潜在结果的文学和结构因果模型文学的作品。最后，我们使用模拟研究和真实世界的数据来分析氨甲环酸对重大创伤患者死亡率的影响，比较主要的方法。还提供了可用代码和新实现的审查。
2023-01-10 stat.ME
The Econometrics of Randomized Experiments
在这篇综述中，我们提出了分析随机实验的计量经济学和统计方法。对于基本实验，我们强调基于随机化的推理，而不是基于采样的推理。在基于随机化的推断中，估计值的不确定性自然来自于治疗的随机分配，而不是来自于从大群体中假设的抽样。我们展示了这种观点如何与随机实验的回归分析相关。我们讨论了分层，配对和集群随机实验的分析，我们强调分层的一般效率收益。我们还讨论了随机实验中的并发症，如不遵守。在存在不依从性的情况下，我们将意向治疗分析与考虑一般处理效应异质性的工具变量分析进行对比。我们详细考虑了在有（可能有许多）协变量的情况下异质处理效应的估计和推断。这些方法允许研究人员通过识别具有不同处理效应的亚群来探索异质性，同时保持构建有效置信区间的能力。我们还讨论了最佳分配的基础上，在这样的设置协变量的治疗。最后，我们讨论的估计和推断，在实验中的设置与单位之间的相互作用，无论是在一般的网络设置和设置中的人口被划分成组，所有的相互作用包含在这些组。
2016-07-03 econ.EM stat.ME
Conditional Cross-Design Synthesis Estimators for Generalizability in Medicaid
提出条件跨设计合成估计量，结合随机与观察性数据解决各自偏差，利用协变量重叠消除未测量混杂，并应用于估计纽约市Medicaid受益人管理式医疗计划对医疗支出的因果效应。
2021-09-27 stat.ME stat.ML
Non-collapsibility and Built-in Selection Bias of Hazard Ratio in Randomized Controlled Trials
本文通过模拟研究随机对照试验中Cox风险比的非可折叠性与固有选择偏倚，发现条件风险比存在偏差，而逆概率治疗加权Cox模型可无偏估计边际风险比，并建议避免使用时期特异性风险比。
2024-01-12 stat.ME
Conditional separable effects
研究人员通常对仅以治疗后事件状态为条件定义的结局的处理效应感兴趣。例如，在一项关于不同癌症治疗对随访结束时生活质量影响的研究中，研究期间死亡的个体的生活质量是不确定的。在这些情况下，即使在随机实验中，以治疗后变量为条件的结果的朴素对比也不是平均因果效应。因此，对于因果推断，通常主张在主要分层中的效应，即无论治疗如何，治疗后变量值均相同的人群，例如在死亡截断设置中始终存活的人群。虽然这一主要阶层效应是一个定义明确的因果对比，但往往很难证明它与科学家、患者或决策者有关，而且如果不依赖不可证伪的假设，就无法确定它。在这里，我们制定替代被估量，条件可分离的影响，有一个自然的因果解释的假设下，可以在随机实验中被证伪。我们提供了识别结果，并介绍了不同的估计，包括一个双鲁棒估计来自非参数影响函数。作为一个例子，我们估计化疗对前列腺癌患者生活质量的条件可分离效应，使用随机临床试验的数据。
2021-06-07 math.ST stat.ME stat.TH
Global sensitivity analysis for studies extending inferences from a randomized trial to a target population
当参与随机化试验的个体与使用试验结果的目标人群相比在效应调节剂的分布方面存在差异时，试验的处理效应估计值可能不直接适用于目标人群。将因果推断从试验推广到目标人群的方法依赖于随机化和非随机化个体之间的条件交换假设。这些假设的有效性往往是不确定的或有争议的，研究人员需要检查违反假设将如何影响研究结论。我们描述了全局敏感性分析的方法，直接参数化违反假设的潜在（反事实）的结果分布。我们的方法不需要详细的知识，具体的不可测量的效果修饰剂的分布或它们与观察到的变量的关系。我们说明了方法使用的数据，从试验嵌套在一个队列的试验合格的个人比较冠状动脉手术加药物治疗与药物治疗单独稳定性缺血性心脏病。
2022-07-20 stat.ME
Nonparametric inference for sublevel-set probabilities of conditional average treatment effect functions
Section of Biostatistics, University of Copenhagen（哥本哈根大学生物统计学系）
本文研究了条件平均治疗效应函数的子集概率，提出了一种非参数估计方法，利用单调函数估计和机器学习技术，开发了Grenander型估计器以可视化异质性。
2026-05-14 stat.ME
Model-robust and efficient covariate adjustment for cluster-randomized experiments
针对整群随机实验中模型误设与随机化后整群规模变化导致的偏倚，本文结合加权 g-computation 并提出支持机器学习的三重稳健高效估计量，用于整群平均和个体平均处理效应推断。
2023-07-19 stat.ME
High Precision Causal Model Evaluation with Conditional Randomization
Microsoft Research（微软研究院）
针对条件随机化实验中IPW估计方差高、难以精确评估因果模型的问题，提出pairs estimator，通过对模型与真实效应使用同一IPW估计量抵消方差，实现接近RCT的评估性能。
2023-11-03 cs.LG stat.ME
Regression-based estimation of heterogeneous treatment effects when extending inferences from a randomized trial to a target population
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-30 stat.ME
Extending inferences from a randomized trial to a new target population
当治疗效应修饰因子影响参与随机试验的决定时，随机化个体代表的人群中的平均处理效应将不同于其他人群中的效应。在本教程中，我们考虑将关于时间固定治疗的因果推断从试验扩展到新的非参与者目标人群的方法，使用来自已完成的随机试验的数据和来自目标人群样本的基线协变量数据。我们研究的方法的基础上建模的期望的结果，参与的概率，或两者兼而有之（双重鲁棒）。我们比较的方法在模拟研究中，并显示它们如何可以在软件中实现。我们将这些方法应用于一项随机试验，该试验嵌套在一组符合试验条件的患者中，以比较慢性冠状动脉疾病患者的冠状动脉手术加药物治疗与单纯药物治疗。最后，我们讨论了在应用分析中使用这些方法时出现的问题。
2019-10-28 stat.ME
A Bayesian Analysis of Two-Stage Randomized Experiments in the Presence of Interference, Treatment Nonadherence, and Missing Outcomes
针对现代复杂实验中同时存在的干扰、治疗不依从和结果缺失问题，提出一种基于贝叶斯方法的因果推断框架，扩展两阶段随机化实验和主分层框架，通过灵活分布模型实现主因果效应的弱可识别，从而提供更具信息量的分析。
2023-04-05 stat.ME
Increased risk of type I errors for detecting heterogeneity of treatment effects in cluster-randomized trials using mixed-effect models
该研究针对整群随机试验中治疗效应异质性分析的模型误设问题，通过模拟和真实数据验证，发现标准GLMM会升高I类错误率，提出采用考虑亚组特异性整群内相关的灵活GLMM或GEE以获得可靠推断。
2024-07-09 stat.ME
Generalizing causal inferences from randomized trials: counterfactual and graphical identification
当参与随机试验是由影响结局的因素驱动时，或者当参与试验直接影响与治疗无关的结局时，试验受试者的平均处理效应不太可能推广到目标人群。在本文中，我们使用反事实和图形因果模型，以检查在什么条件下，我们可以概括因果推断从一个随机试验的目标人群的试验合格的个人。我们提供了一个解释的概括性分析使用的概念，一个假设的干预，以“扩大”试验参与的目标人群。我们认为，当试验参与不直接影响结果时，解释的概括性分析，突出与纵向研究中的删失的连接，并讨论通过g公式计算和逆概率加权的反事实结果的分布的识别。最后，我们展示了如何扩展的方法，以解决随时间变化的治疗，不遵守，和审查。
2019-06-26 stat.AP stat.ME
Inference in experiments conditional on observed imbalances in covariates
双盲随机对照试验传统上被视为因果推断的金标准，因为均值差估计量是实验中平均处理效应的无偏估计量。然而，该估计量在所有可能的随机化中无偏的事实并不意味着任何给定的估计值接近真实的处理效应。类似地，虽然预先确定的协变量在治疗组和对照组之间平均平衡，但在给定实验中可能观察到较大的不平衡，因此研究人员可能希望使用线性回归对此类协变量进行调节。本文研究了协变量观测差的均值差和OLS估计量\emph{conditional}的理论性质。通过推导条件估计量的统计性质，我们可以为如何处理协变量不平衡建立指导。我们研究了与OLS的推断，以及与新版本的Fisher精确检验，其中的随机化分布来自一个小的子集的所有可能的分配向量。
2021-08-24 stat.ME
Maximin optimal cluster randomized designs for assessing treatment effect heterogeneity
本文针对整群随机试验中的异质性处理效应分析，提出了在预算约束下最小化HTE估计方差的局部最优设计，并进一步开发了极大极小设计以应对未知ICC值，同时兼顾平均处理效应目标，提供R Shiny工具辅助计算。
2023-05-30 stat.ME
Inconsistent treatment estimates from mis-specified logistic regression analyses of randomized trials
当临床试验中治疗之间的差异通过平均值差异估计时，众所周知，随机化可确保无偏估计，即使不考虑重要的基线协变量。然而，当通过其他总结评估治疗效果时，例如，如果结局为二元，则通过比值比评估，如果忽略某些协变量，则可能会出现偏倚，无论治疗分配是否使用随机化或试验规模如何。当逻辑斯谛回归中忽略了重要的正态分布协变量时，我们给出了这种渐近偏差的精确闭合形式近似。我们比较这种近似与文献中的，并得出更方便的形式，这些现有的结果。这些表达式可以深入了解偏差的形式，模拟显示其可用于正态分布以外的分布。即使模型中存在额外的二元协变量，关键结果也适用。
2014-07-21 math.ST stat.ME stat.TH
Modern Causal Inference Approaches to Improve Power for Subgroup Analysis in Randomized Controlled Trials
New York University School of Medicine（纽约大学医学院）
本文提出了一种结合基线预测因子和外部数据的因果推断方法，以提高小型随机对照试验中亚组分析的统计功效，并通过模拟和实际数据验证其有效性。
2026-02-11 stat.ME
Multi-CATE: Multi-Accurate Conditional Average Treatment Effect Estimation Robust to Unknown Covariate Shifts
Ludwig-Maximilians-University of Munich（慕尼黑大学）；Munich Center for Machine Learning (MCML)（慕尼黑机器学习中心）；Cornell University（康奈尔大学）；University of Southern California（南加州大学）
提出Multi-CATE方法，通过多准确预测器后处理CATE T-learners和DR-learner，结合观察与随机数据集，提升对未知协变量偏移的鲁棒性，降低偏差和均方误差，实现因果推断的外部有效性。
2024-10-17 cs.LG stat.ME stat.ML
Omitted-Variable Sensitivity Analysis for Generalizing Randomized Trials
Vanderbilt University Medical Center（范德堡大学医学中心）；University of Minnesota（明尼苏达大学）
本文提出基于遗漏变量偏差的框架，通过分解外部有效性偏差为调节强度与调节不平衡，提供闭式界限和对比观测协变量的敏感性参数，以评估未观测变量对结论的影响。
2026-03-29 stat.ME
Transporting Trial Evidence Under Posterior Drift and Possible Hidden Confounding
Qiuzhen College, Tsinghua University（清华大学邱氏书院）；Yau Mathematical Sciences Center, Tsinghua University（清华大学丘成桐数学科学中心）；Beijing Institute of Mathematical Sciences and Applications（北京数学科学与应用研究院）
针对随机试验证据无法代表目标人群、观察性研究存在隐藏混杂的问题，提出鲁棒后验漂移框架，结合随机试验锚点与观察性研究信息，通过极小极大准则估计目标人群平均治疗效果，模拟及应用验证其更具优势。
2026-08-19 stat.ME
Randomization Tests that Condition on Non-Categorical Covariate Balance
随机化实验的一个好处是，治疗组和对照组的协变量分布平均平衡，从而得到处理效应的简单无偏估计量。然而，特定的随机化可能会产生协变量不平衡，研究人员希望在分析阶段通过调整或其他方法来解决。在这里，我们提出了一个随机化检验，条件是协变量平衡，只考虑治疗分配，这是类似于观察到的协变量平衡。以前的条件随机化检验只允许分类协变量，而我们的随机化检验允许任何类型的协变量。通过大量的模拟研究，我们发现我们的条件随机化测试是更强大的无条件随机化测试和其他条件测试。此外，我们发现我们的条件随机化检验是有效的（1）无条件跨水平的协变量平衡，（2）有条件的协变量平衡的特定水平。同时，无条件随机化检验对（1）有效，但对（2）无效。最后，我们发现我们的条件随机化测试是类似的随机化测试，使用模型调整的检验统计量。
2018-10-04 stat.ME
Guidelines for estimating causal effects in pragmatic randomized trials
实用的随机试验旨在为临床决策提供证据，而不是监管批准。这些试验的共同特征包括在广泛的护理环境中纳入异质性或多样化的患者人群，使用活性治疗策略作为对照药物，揭盲治疗分配以及研究长期临床相关结局。这些功能可以大大提高试验结果对患者、临床医生和其他利益相关者的有用性。然而，这些特征也会增加不依从性的风险，从而降低了意向治疗效应作为以患者为中心的因果效应指标的价值。在这些情况下，符合协议的效果提供了有用的补充信息，决策。不幸的是，几乎没有指导有效估计的符合协议的影响。在这里，我们提出了我们的完整的指导方针，分析务实的试验，将导致更多的信息因果推断的意向治疗效果和每协议的影响。
2019-11-19 stat.ME
Jointly modeling multiple endpoints for efficient treatment effect estimation in randomized controlled trials
University of Minnesota（明尼苏达大学）
本文提出了一种基于主要和次要终点联合模型的治疗效应估计器，通过信息整合提高效率并增强鲁棒性，应用于低尼古丁香烟对吸烟者戒烟比例的影响研究。
2025-06-03 stat.ME
The role of assignment in defining and identifying causal effects in randomized trials
本文通过实例论证随机试验中符合方案效应与治疗策略效应不同，两者识别均需分配信息，并强调明确分配作用对因果推断的重要性。
2025-09-24 stat.ME
Power analyses for stepped wedge designs with multivariate continuous outcomes
多变量结果在实用的整群随机试验中很常见。虽然在平行分配下存在多变量结局的样本量计算程序，但尚未开发用于阶梯式楔形设计的程序。在这篇文章中，我们提出了计算有效的功率和样本量的程序，阶梯楔形簇随机试验（SW-CRT）的多变量结果，区分期内和期间群内相关系数（ICC）。在多元线性混合模型下，我们推导出干预检验统计量的联合分布，该分布可用于确定不同假设下的功效，并提供了一个使用常用的交叉-联合检验进行共同主要结局的示例。还提供了终点间常见处理效应和常见ICC下的简化以及对封闭队列设计的扩展。最后，在常见的跨终点ICC假设下，我们正式证明了与单变量线性混合模型相比，多变量线性混合模型导致更有效的处理效应估计量，为使用前者与多变量结局提供了严格的理由。我们说明了应用所提出的方法，从现有的SW-CRT的数据，并提出了广泛的模拟验证的方法。
2022-12-02 stat.ME
Model-assisted analyses of cluster-randomized experiments
由于其后勤便利性和政策相关性，随机化实验被广泛使用。为了正确地分析它们，我们必须解决这样一个事实，即治疗是在集群级别而不是个体级别分配的。标准的分析策略是基于个体数据、聚类平均值和聚类总数的回归，这些数据在聚类大小不同时会有所不同。这些方法通常是由具有强有力且无法验证的假设的模型驱动的，并且它们之间的选择可能是主观的。在没有任何结果建模假设的情况下，我们从基于设计的角度评估这些回归估计值和相关的稳健标准误，其中只有治疗分配本身是随机的，并由实验者控制。我们证明了基于聚类平均值的回归以加权平均处理效应为目标，基于个体数据的回归在效率方面是次优的，基于聚类总数的回归在大量聚类的情况下是一致的并且更有效。我们强调了协变量在提高估计效率方面的关键作用，并通过模拟研究和数据分析说明了效率增益。此外，我们表明，稳健的标准误是方便的近似真正的渐近标准误下基于设计的角度。我们的理论甚至在结果模型被错误指定时也成立，因此它是模型辅助的而不是基于模型的。我们还将理论扩展到更广泛的加权平均处理效应。
2021-08-05 math.ST stat.ME stat.TH
Effects conditional on post-treatment events generated by independent mechanisms
Institute of Mathematics, École Polytechnique Fédérale de Lausanne（洛桑联邦理工学院数学研究所）
研究治疗后事件如失访等常出现，基于此类事件的结果比较缺因果解释。提出若治疗等通过“独立机制”产生事件，可不调整共同原因就能识别相关因果效应，通过相关研究说明了该结果。
2026-07-28 stat.ME
Prognostic Adjustment with Efficient Estimators to Unbiasedly Leverage Historical Data in Randomized Trials
本研究将预后协变量调整扩展到非参数高效估计量，利用历史数据提高随机试验小样本下的功效且无偏倚，并通过模拟和真实临床试验数据验证。
2023-11-15 stat.ME
Sensitivity analysis using bias functions for studies extending inferences from a randomized trial to a target population
将随机试验的因果推断扩展（推广或转移）到目标人群需要“可推广性”或"可转移性“假设，即随机化和非随机化个体在基线协变量的条件下可以交换。这些假设是根据背景知识作出的，而这些背景知识往往是不确定或有争议的，需要进行敏感性分析。我们提出了简单的敏感性分析的方法，不需要详细的背景知识，具体的未知或无法测量的决定因素的结果或修饰的处理效应。相反，我们的方法直接使用偏置函数来参数化违反假设的情况。我们展示了如何将这些方法应用于非嵌套试验设计，其中试验数据与单独获得的非随机个体样本相结合，以及嵌套试验设计，其中临床试验嵌入从目标人群中抽样的队列中。我们使用一项比较慢性丙型肝炎感染治疗方法的临床试验数据来说明这些方法。
2019-05-25 stat.AP stat.ME
Machine learning to optimize precision in the analysis of randomized trials: A journey in pre-specified, yet data-adaptive learning
University of California Berkeley（加州大学伯克利分校）
本文提出了一种基于机器学习的协变量调整方法，用于提高随机试验分析的精度，并通过模拟和实际试验验证了其有效性。
2025-12-15 stat.ME stat.ML
Adaptive-TMLE for the Average Treatment Effect based on Randomized Controlled Trial Augmented with Real-World Data
提出自适应目标最大似然估计（A-TMLE）框架，利用真实世界数据增强随机对照试验以估计平均处理效应，在保证一致性和渐近正态性的同时实现超效率，提升试验效能并缩短试验周期。
2025-01-18 stat.ME stat.ML
ABC3: Active Bayesian Causal Inference with Cohn Criteria in Randomized Experiments
Korea University（高丽大学）
提出ABC3主动贝叶斯因果推断策略，通过最小化积分后验方差和组间不平衡，在随机实验中高效估计条件平均处理效应，并经真实数据实验验证其效率与理论性质。
2024-12-15 cs.AI cs.LG stat.ME
Causal inference methods for small non-randomized studies: Methods and an application in COVID-19
通常的开发周期太慢，无法开发疫苗，诊断和治疗流行病，如正在进行的SARS-CoV-2大流行病。考虑到这种情况下的压力，早期临床试验的结果有被过度解释的风险，尽管它们在规模和设计方面有局限性。受一项非随机开放标签研究的启发，该研究调查了羟氯喹在COVID-19患者中的疗效，我们以统一的方式描述了非随机研究分析的各种替代方法。一种广泛使用的减少治疗选择偏倚影响的工具是所谓的倾向得分（PS）方法。以倾向得分为条件，可以根据观察到的协变量复制随机对照试验的设计。扩展包括g-计算方法，这是不经常应用，特别是在临床研究。此外，双重鲁棒估计提供了额外的优势。在这里，我们调查的性质倾向得分为基础的方法，包括三个变化的双稳健估计在小样本设置，典型的早期试验，在模拟研究。提供了模拟的R代码。
2020-10-09 q-bio.QM stat.AP stat.ME
The Micro-Randomized Trial for Developing Digital Interventions: Experimental Design and Data Analysis Considerations
即时适应性干预措施（JITAI）是随时间变化的适应性干预措施，它利用频繁的机会进行干预调整-每周，每天，甚至每天多次。微型随机试验（MRT）已经出现，用于为JITAI的构建提供信息。MRT可用于解决JITAI组件是否有效以及在何种情况下有效的研究问题，最终目标是开发有效和高效的JITAI。本文的目的是澄清为什么，何时以及如何使用MRT;强调设计和实施MRT时必须考虑的因素;并审查MRT的主要和次要分析方法。我们简要回顾了JITAIs的关键要素，并讨论了规划和设计MRT的各种考虑因素。我们提供了适用于MRT数据的主要和次要分析的因果偏移效应的定义，以告知JITAI开发。我们回顾加权和中心最小二乘（WCLS）估计提供一致的因果漂移效应估计MRT数据。我们描述了如何使用标准统计软件（如R（R Core Team，2019））获得WCLS估计量以及相关的检验统计量。在整个过程中，我们说明了MRT的设计和分析使用HeartSteps MRT，开发一个JITAI，以增加久坐的个人之间的身体活动。我们补充HeartSteps MRT与其他两个MRT，SARA和BariFit，其中每一个都强调了不同的研究问题，可以使用MRT和试验设计的考虑，可能会出现。
2021-11-25 stat.AP stat.ME
Prognostic Covariate Adjustment for Logistic Regression in Randomized Controlled Trials
本文针对二分类终点 RCT 中 Logistic 回归的非可折叠性问题，提出基于生成式 AI 预后评分的协变量调整方法，并结合 g-computation 提升条件与边际因果效应推断的功效和精度。
2024-02-29 stat.AP stat.ME stat.ML
Multiple conditional randomization tests for lagged and spillover treatment effects
本文提出使用单一数据集构建多个独立条件随机化检验的序贯方法，可单独解释p值或用标准多重检验组合，并应用于证据因子、滞后效应和溢出效应分析。
2024-10-11 math.ST stat.ME stat.TH
Efficient and robust methods for causally interpretable meta-analysis: transporting inferences from multiple randomized trials to a target population
我们提出了因果关系可解释的荟萃分析方法，结合多个随机试验的信息，以估计潜在的（反事实）结果的手段和目标人群的平均处理效应。我们认为可识别性条件，推导出的条件的影响，观察到的数据的法律，并获得识别结果运输因果推断从一组独立的随机试验，一个新的目标人群中，实验数据可能无法使用。我们提出了一个估计的潜在（反事实）的结果平均在目标人群下的每一个治疗研究的试验。估计量使用来自试验集合的协变量、治疗和结果数据，但仅使用来自目标人群样本的协变量数据。我们表明，它是双重强大的，在这个意义上说，它是一致的，渐近正常时，它依赖的模型中的至少一个是正确指定的。我们在模拟研究中研究了估计量的有限样本性质，并使用多中心随机试验的数据演示了其实现。
2022-02-05 stat.AP stat.ME
The Micro-Randomized Trial for Developing Digital Interventions: Data Analysis Methods
尽管人们对使用移动和可穿戴技术在日常生活中提供干预措施感到兴奋，但用于构建和优化数字干预措施的数据分析方法却落后了。在这里，我们阐明了微观随机试验（MRT），一个试验设计，以优化数字即时自适应干预的主要和次要分析的数据分析方法。我们提供了适用于数字干预开发的因果“漂移”效应的定义。我们介绍了加权和中心最小二乘（WCLS）估计，它提供了一致的因果偏移效应估计的MRT数据的数字干预。我们描述了如何使用标准统计软件（如SAS或R）获得WCLS估计量以及相关的检验统计量。在整个过程中，我们使用HeartSteps，一种旨在增加久坐人群体力活动的MRT，来说明潜在的主要和次要分析。
2020-04-21 stat.AP
Conformal Inference of Counterfactuals and Individual Treatment Effects
评价处理效应异质性广泛地告知处理决策。目前，非常重视通过灵活的机器学习算法估计条件平均处理效应。虽然这些方法在一致性和收敛速度方面具有一定的理论吸引力，但它们在不确定性量化方面通常表现不佳。这令人不安，因为评估风险对于敏感和不确定环境中的可靠决策至关重要。在这项工作中，我们提出了一个共形推理为基础的方法，可以产生可靠的区间估计的反事实和个人处理效应下的潜在结果框架。对于完全随机化或分层随机化实验，无论未知的数据生成机制如何，区间都保证了有限样本的平均覆盖率。对于具有可验证依从性的随机化实验和服从强可验证性假设的一般观察性研究，区间满足双重稳健性质，其陈述如下：如果潜在结果的倾向得分或条件分位数可以准确估计，则平均覆盖率近似受控。对合成数据集和真实数据集的数值研究表明，即使在简单的模型中，现有方法也存在显著的覆盖不足。相比之下，我们的方法以合理的短间隔实现了所需的覆盖范围。
2021-05-06 math.ST stat.ME stat.ML
More Powerful Multiple Testing in Randomized Experiments with Non-Compliance
在随机实验分析中提出的两个常见问题是（i）适当处理不合规问题，以及（ii）适当调整多个测试（例如，多个结果或亚组）。虽然简单意向治疗（ITT）和Bonferroni方法在第一类错误方面是有效的，但它们都可能导致功效的大幅损失;当同时使用这两种方法时，总损失可能是严重的。存在解决每个问题的替代方案。在这里，我们提出了一种分析方法的实验，涉及这两个功能，合并后的预测$p$ -值与随机化为基础的多重比较调整复杂的因果效应，结果是有效的familywise测试，是双重有利的：更强大的比那些基于标准的ITT统计和那些使用传统的多重比较调整。我们的方法的操作特性和优势，证明通过一系列的模拟实验和分析的美国就业培训合作法案（JTPA）的研究，我们的方法导致不同的结论，估计JTPA的影响的意义。
2016-05-24 stat.AP stat.ME
Inference for Cluster Randomized Experiments with Non-ignorable Cluster Sizes
本文在超总体框架下研究簇大小不可忽略时整群随机实验的推断问题，针对等权重和按规模加权的簇层面平均处理效应，在协变量自适应分层随机化及簇内子抽样情形下提出渐近推断方法，并通过模拟和实证验证其实际意义。
2024-04-09 econ.EM stat.ME
