Subgroup Balancing Propensity Score
我们用观察数据研究亚组处理效应的估计。现有的倾向得分匹配和加权方法大多是为了估计总体处理效应而开发的。尽管真实的倾向得分应该平衡亚组人群的协变量，但估计的倾向得分可能无法平衡亚组样本的协变量。我们提出了子组平衡倾向得分（SBPS）方法，该方法选择，对于每个子组，使用整体样本或子组样本来估计该子组内的单元的倾向得分，以优化一个准则，该准则考虑了整体样本和子组样本的一组协变量平衡条件。当子群数目较大时，我们提出了一种估计SBPS的随机搜索算法。我们通过模拟证明，SBPS可以提高估计亚组处理效应的倾向得分匹配的性能。然后，我们应用SBPS方法从意大利家庭收入和财富调查（SHIW）的数据，估计的处理效应的借记卡对家庭消费的不同收入群体。
2017-07-18 stat.ME
Bayesian hierarchical bootstrap framework for causal subgroup estimation with a time-to-event outcome
Dalla Lana School of Public Health, University of Toronto（多伦多大学达拉·兰纳公共卫生学院）；Division of Gastroenterology, Hepatology Nutrition, The Hospital for Sick Children（多伦多加急儿童医院胃肠病、肝病与营养科）；University of Utah and Intermountain Healthcare Primary Children’s Hospital（犹他大学和盐湖城初级儿童医院）；Institute of Health Policy, Management and Evaluation, University of Toronto（多伦多大学卫生政策、管理与评估研究所）
该研究针对含时间-事件结局的因果亚组估计问题，提出分层贝叶斯自助法框架，可稳定稀疏亚组的生存估计，模拟研究显示其性能优于贝叶斯加法回归树。
2026-08-04 stat.ME
Subgroup Analysis for Longitudinal data via Semiparametric Additive Mixed Effect Model
本文提出了一种基于纵向分析中半参数加性混合效应模型的一般子群分析框架，该框架可以同时识别每个协变量上的子群并估计相应的回归函数。此外，所提出的程序适用于平衡和不平衡的纵向数据。本文提出了一种基于k-means算法的后拟合方法来估计每个子组上的半参数加性分量，并分别检测每个协变量上的子组结构。通过最小化贝叶斯信息准则来估计组的实际数目。数值研究表明，所提出的方法在确定亚组和估计回归函数的有效性和准确性。此外，我们说明了我们的方法的实用性与PBC数据的应用程序，并提供了一个有意义的划分的人口。
2021-12-01 stat.ME
Varying impacts of letters of recommendation on college admissions: Approximate balancing weights for subgroup effects in observational studies
在2016-17年招生周期的一个试点项目中，加州大学伯克利分校邀请了许多新生入学申请人提交推荐信。我们使用这个试点作为提交推荐信对后续录取的影响的观察性研究的基础，目的是估计影响如何在预定义的亚组之间变化。然而，在观察性研究中理解这种变化具有挑战性，因为估计的影响反映了实际处理效应变化和各组间协变量平衡的差异。为了解决这个问题，我们开发了平衡权重，直接优化“局部平衡”的亚组内，同时保持治疗和控制单位之间的全局协变量平衡。然后，我们表明，这种方法具有双重表示形式的逆倾向得分加权与分层倾向得分模型。在加州大学伯克利分校的试点研究中，我们提出的方法产生了良好的局部和全局平衡，不像更传统的加权方法，无法平衡子组内的协变量。我们发现，推荐信的影响随着预测的录取概率的增加而增加，代表性不足的少数民族申请人的差异的混合证据。
2021-02-22 stat.ME
Identifying treatment effect heterogeneity in dose-finding trials using Bayesian hierarchical models
药物开发中的一项重要任务是确定患者对实验性治疗的反应更好或更差。识别影响处理效应并可用于定义患者亚组的预测协变量是这项任务的关键方面。然而，已知处理效应异质性分析具有挑战性，因为可能的协变量或亚组的数量通常很大，而药物开发早期阶段的样本量通常很小。此外，区分预测协变量与预后协变量（其影响与给定治疗无关的反应）通常很困难。虽然已经提出了许多解决这些问题的方法，但大多数方法都集中在两组临床试验环境中，即给予患者治疗或对照。在本文中，我们考虑平行组剂量探索试验，其中患者给予不同剂量的相同治疗。为了研究这种情况下的处理效应异质性，我们提出了一个协变量对剂量反应参数有影响的贝叶斯分层剂量反应模型。我们利用收缩先验来防止过度拟合，当考虑的协变量数量很大而样本量很小时，过度拟合很容易发生。我们在模拟中比较了几个这样的先验，并研究了预后和预测效应的相关建模，以更好地区分这两种类型的效应。我们说明了使用我们提出的方法，使用II期剂量探索试验，并显示它如何可以用来确定预测协变量和亚组的患者增加处理效应。
2018-11-26 stat.ME
Estimating subgroup effects in generalizability and transportability analyses
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-28 stat.ME
Propensity Score Weighting for Causal Subgroup Analysis
比较有效性研究的一个共同目标是估计对预先指定的患者亚群的处理效应。虽然在医学研究中广泛使用，但用于此类亚组分析的因果推断方法仍不发达，特别是在观察性研究中。在本文中，我们开发了一套用于因果亚组分析的分析方法和可视化工具。首先，我们引入子组加权平均处理效应的估计量，并给出相应的倾向得分加权估计。我们证明了在一个子群内平衡协变量限制了子群因果效应估计量的偏差。其次，我们设计了一个新的诊断图-Connect-S图-用于可视化子组协变量平衡。最后，我们建议使用重叠加权方法来实现子群内的精确平衡。我们进一步提出了一种方法，结合重叠加权和LASSO，以平衡的偏差方差权衡在子群分析。广泛的模拟研究，提出了比较所提出的方法与现有的几种方法。我们将所提出的方法应用于以患者为中心的子宫肌瘤结果（COMPARE-UF）登记数据，以评估子宫肌瘤缓解症状和生活质量的替代治疗方案。
2021-03-21 stat.ME
Tree models for assessing covariate-dependent method agreement
本文提出条件方法一致性树 COAT，将 Bland-Altman 分析与递归划分结合，以识别随协变量变化的一致性子组，并通过模拟、加速度计数据及双样本检验验证其有效性。
2023-06-07 stat.ME
Modern Causal Inference Approaches to Improve Power for Subgroup Analysis in Randomized Controlled Trials
New York University School of Medicine（纽约大学医学院）
本文提出了一种结合基线预测因子和外部数据的因果推断方法，以提高小型随机对照试验中亚组分析的统计功效，并通过模拟和实际数据验证其有效性。
2026-02-11 stat.ME
Ranked Sparsity: A Cogent Regularization Framework for Selecting and Estimating Feature Interactions and Polynomials
我们探索和说明的概念，排名稀疏，一种现象，经常自然发生在建模应用程序中，当一个预期的差距存在于不同的功能集之间的信息质量。它的存在会导致传统和现代的模型选择方法失败，因为这些程序通常假设每个潜在参数都同样值得进入最终模型-我们称之为“协变量均衡”。然而，这一假设并不总是成立，特别是在衍生变量的存在。例如，当所有可能的相互作用都被认为是候选预测因子时，协变量均衡的前提往往会产生过度指定和不透明的模型。额外的候选变量的绝对数量大大增加了相互作用中错误发现的数量，导致模型不必要地复杂和难以解释，其中有许多（真正的虚假）相互作用。我们建议一个建模策略，需要更强的证据水平，以允许某些变量（如相互作用）被选择在最终模型。这种排序稀疏范例可以用稀疏排序套索（SRL）来实现。我们在一系列模拟研究中比较了SRL相对于竞争方法的性能，表明SRL是一种非常有吸引力的方法，因为它快速，准确，并且产生更透明的模型（具有更少的假相互作用）。我们说明了它的实用程序中预测肺癌患者的生存使用一组基因表达测量和临床协变量，特别是基因-环境相互作用的搜索。
2021-12-06 stat.ME
Robust nonparametric integrative analysis to decipher heterogeneity and commonality across subgroups using sparse boosting
在许多生物医学问题中，数据通常是异质的，样本跨越多个患者亚组，其中不同的亚组可能具有不同的疾病亚型、阶段或其他医学背景。这些亚组可能相关，但预计它们在基础生物学方面也存在差异。异质性数据提供了一个宝贵的机会，探索相关亚组之间的异质性和共性。不幸的是，仍然缺乏有效的统计分析方法。近年来，一些基于综合分析的新方法被提出来解决这个具有挑战性的问题。尽管有希望的结果，现有的研究仍然是有限的，忽略了数据污染，并作出严格的假设，线性效应的协变量的响应。因此，我们开发了一个强大的非参数综合分析方法来识别异质性和共性，以及选择重要的协变量和估计协变量的影响。通过采用柯西损失函数来适应可能的数据污染，并建立非参数模型来适应非线性效应。所提出的方法是基于稀疏增强技术。所提出的方法的优点是在广泛的模拟证明。对多形性胶质母细胞瘤和肺腺癌的癌症基因组图谱数据的分析表明，所提出的方法具有令人满意的预测，具有生物学意义的发现。
2022-11-28 stat.AP stat.ME
Regression-based estimation of heterogeneous treatment effects when extending inferences from a randomized trial to a target population
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-30 stat.ME
Propensity Score Weighting to Ensure Balance in Key Subgroups or Strata: A Practical Guide
IQVIA；Institute of Health Policy, Management and Evaluation, University of Toronto（多伦多大学健康政策、管理与评估研究所）；Li Ka Shing Knowledge Institute, St. Michael’s Hospital, Unity Health Toronto（多伦多联合医疗圣迈克尔医院李嘉诚知识研究院）；Department of Medicine, University of Toronto（多伦多大学医学系）
本文探讨了在临床子组中使用倾向评分加权以实现平衡的方法，强调在评估医疗质量或支持性护理干预时，需考虑不同临床风险因素的异质性。
2026-04-15 stat.ME
Estimation of Optimal Individualized Treatment Rules Using a Covariate-Specific Treatment Effect Curve with High-dimensional Covariates
在大量基线协变量的情况下，我们提出了一种新的半参数建模策略，用于异质性处理效应估计和个体化治疗选择，这是个性化医疗的两个主要目标。我们通过估计协变量特异性处理效应（CSTE）曲线实现第一个目标，该曲线被建模为所有基线协变量的加权线性组合的未知函数。通过拟合稀疏半参数logistic单指数系数模型估计每个协变量的权重或系数。CSTE曲线估计的样条回拟合核程序，这使我们能够进一步构建一个同步置信带（SCB）的CSTE曲线下所需的置信水平。基于SCB，我们找到从每种治疗中受益的患者亚组，以便我们可以进行个体化治疗选择。所提出的方法的创新是三方面的。首先，该方法可以量化与估计的最佳个体化治疗规则高维协变量的变异性。第二，所提出的方法是非常灵活的，以描绘在高维协变量的存在下，治疗和基线协变量之间的局部和全局关联，因此，它享有灵活性，同时实现降维。第三，SCB渐近地达到标称置信水平，并且它在做出个体化治疗决策时提供了统一的推理工具。
2021-08-10 stat.ME
Subgroup Identification with Latent Factor Structure
针对协变量高度相关时子组识别困难的问题，提出因子增强线性模型下的中心增强子组识别方法，兼具降维与稀疏回归优势，计算复杂度低，并开发了R包SILFS。
2024-07-17 stat.ME
Estimation and visualization of treatment effects for multiple outcomes
我们考虑两组间的随机对照试验。目的是确定具有试验治疗比对照治疗更有效特征的人群。这样的种群称为子群。可通过估计处理效应并识别处理和协变量之间的相互作用来进行识别。到目前为止，已经提出了许多方法来确定一个单一的结果亚组。也有多个结果，但它们很难解释，不能应用于连续值以外的结果。在本文中，我们提出了一个多元回归方法，引入潜变量估计的处理效应对多个结果同时进行。该方法引入了潜在变量，并增加了Lasso稀疏约束的估计负荷，以方便解释的结果和协变量之间的关系。广义线性模型的框架使其适用于各种类型的结果。通过可视化处理效应和潜在变量来解释亚组。这使我们能够识别具有使测试疗法对多种结局更有效的特征的亚组。仿真和实际数据的例子证明了所提出的方法的有效性。
2021-12-03 stat.ME
Regression Trees for Longitudinal Data
在研究反应轨迹时，通常感兴趣的人群可能足够多样化，在其中存在不同的亚组，并且在这些亚组中反应的纵向变化可能不一致。也就是说，纵向曲线中协变量的时间斜率和/或影响可能在这些不同的亚组中有所不同。例如，Raudenbush（2001）以抑郁症为例，认为假设给定人群中的所有人都会经历抑郁症的增加或减少是不正确的。在这种情况下，传统的线性混合效应模型（假设协变量和时间的共同参数形式）不直接适用于整个人群，因为组平均轨迹可以掩盖重要的亚组差异。我们的目的是以最简约的方式，根据基线协变量的组合，识别和表征纵向同质亚组。这一目标可以通过使用基线协变量作为划分变量为纵向数据构建回归树来实现。我们提出了LongCART算法来构造纵向数据的回归树。在每个节点中，所提出的LongCART算法通过参数不稳定性测试来确定是否需要进一步分裂（即纵向剖面的参数是否受任何基线属性的影响），因此进一步分裂的决定是第一类错误受控的。我们已经得到了所提出的不稳定性测试的渐近结果，并通过模拟研究检查整个算法的有限样本行为。最后，我们应用LongCART算法研究了HIV患者胆碱水平的纵向变化。
2014-07-13 stat.ME stat.ML
Simple Covariate Adjustment for Many Estimands Using Stable Balancing Weights
本文提出一种使用稳定平衡权重的简化协变量调整方法，可直接应用于临床试验中多种估计量，能提升渐近效率并保留特定统计关系，便于实际应用。
2026-09-03 stat.ME
Sharp Inference on Selected Subgroups in Observational Studies
在现代药物开发中，高维观察数据的广泛可用性为科学家探索亚组异质性提供了机会，特别是当由于成本和伦理限制而无法进行随机临床试验时。然而，由于“亚组选择偏倚”，天真地搜索具有高治疗水平的亚组的常见做法往往是误导性的。“更重要的是，高维观测数据的性质进一步加剧了准确估计亚组处理效应的挑战。为了解决这些问题，我们提供了新的推理工具的基础上，重新评估的可复制性事后确定的观察性研究的亚组。通过仔细的理论论证和广泛的模拟，我们表明，我们提出的方法提供了渐近尖锐的置信区间和去偏估计的高维协变量的存在下，选定的子组处理效应。我们通过分析英国生物银行的数据进一步证明了所提出的方法的优点。
2021-02-22 stat.ME
Parallel subgroup analysis of high-dimensional data via M-regression
在实际生活中，由于总体可能是异质的，如何识别数据分析中的子群结构成为一个有趣的问题。在本文中，我们考虑M-估计与凹和成对融合惩罚，它可以处理高维数据包含一些离群。对协变量和处理效应均应用惩罚，其中估计预期同时实现变量选择和数据聚类。提出了一种基于并行计算的处理较大数据集的算法。我们建立了该算法的收敛性分析，惩罚M-估计的预言性质，以及所提出的标准的选择一致性。我们的数值研究表明，所提出的方法是有希望的，以有效地识别隐藏在高维数据中的子群。
2020-05-01 stat.ME
A Bayesian Functional Accelerated Failure-Time Model with Varying Effects Correcting for Measurement Error
提出贝叶斯函数加速失效时间模型，通过高斯过程单指标结构建模功能系数随时间和标量协变量的变化，并利用工具变量处理功能协变量的测量误差，以分析可穿戴设备数据中步数活动与缺血性卒中死亡时间的关系。
2026-06-16 stat.ME
Selecting a Biased-Coin Design
有偏硬币设计用于临床试验，以在保持近似相等分配的同时具有一定随机性地分配治疗。最近的规则与埃夫隆的[生物统计学58（1971）403-417]有偏硬币规则进行了比较，并扩展到允许平衡协变量。主要的特性是信息的损失，由于不平衡和选择偏差。理论结果，大部分是大样本，组装和小样本模拟评估。规则的属性分为三个明确的类别。贝叶斯规则具有吸引人的属性，在轻微的不平衡的成本，偏差几乎消除了大样本。
2014-05-20 stat.ME
Leveraging Random Assignment to Impute Missing Covariates in Causal Studies
针对随机实验中协变量缺失影响治疗效应估计的问题，研究对比了均值填补、回归单一填补、多重填补三类方法在遵循/忽略随机化原则下的表现，发现考虑随机化仅能小幅提升填补准确性，为异质性治疗效应估计中的协变量填补提供参考。
2020-11-08 stat.ME
Isotonic subgroup selection
针对识别回归函数超阈值子集的子群选择问题，提出基于鞅检验与多重检验的多变量保序回归方法，满足非渐近一致第一类错误率保证且功效达极小极大最优速率，并在R包ISS中实现。
2023-06-28 math.ST stat.ME stat.TH
Quantile Outcome Adaptive Lasso: Covariate Selection for Inverse Probability Weighting Estimator of Quantile Treatment Effects
本文提出分位数结果自适应 Lasso，为 QTE 的逆概率加权估计选择与结果期望和分位数相关的协变量，并通过模拟与真实数据验证其优势。
2024-02-28 stat.ME
Covariate Selection for Joint Latent Space Modeling of Sparse Network Data
Harvard TH Chan School of Public Health（哈佛陈曾熙公共卫生学院）
本文提出了一种联合潜在空间建模方法，用于稀疏网络数据的共变量选择，解决了稀疏网络中孤立节点信息利用、高维协变量筛选和潜在位置不确定性的问题。
2026-02-04 stat.ME
Co-Supervised Tree Synthesis for Interpretable Subgroup Identification and Honest Treatment Effect Inference in Randomized Trials
The Pennsylvania State University（宾夕法尼亚州立大学）；Florida State University（佛罗里达州立大学）
提出CausalSynthTree，用黑盒因果估计器指导可解释树构建，实现亚组识别与诚实推断，在模拟和真实试验中优于现有方法。
2026-10-06 stat.ME stat.ML
A concave pairwise fusion approach to subgroup analysis
制定个体化治疗策略的一个重要步骤是正确识别异质人群的亚组，以便对每个亚组进行特定治疗。在本文中，我们考虑的情况下，从一个人口组成的亚组具有不同的手段，随着一定的协变量的样本。我们提出了一种基于回归模型的亚组分析的惩罚方法，其中异质性是由未观察到的潜在因素驱动的，因此可以通过使用特定于受试者的截距来表示。我们采用凹罚函数的截距的两两差异。此过程会自动将观测划分为子组。我们开发了一个交替方向的方法，乘子算法与凹罚实现所提出的方法，并证明其收敛性。我们还建立了我们提出的估计的理论性质，并确定了为了恢复它们的组之间的信号的最小差异的顺序要求。这些结果为亚组分析中的统计推断提供了可靠的依据。我们提出的方法进一步说明了模拟研究和克利夫兰心脏病数据集的分析。
2015-08-27 stat.ME
Bayesian Distilled Clustering for High-Dimensional Mixture Models
Abstract Math Institute（抽象数学研究所）
本文针对高维混合模型提出贝叶斯蒸馏聚类框架，通过贝叶斯变量选择确定协变量子空间并在其上聚类，以识别分布与行为存在差异的潜在亚群，解决高维聚类的噪声干扰问题。
2026-08-10 math.ST stat.ME stat.TH
Design-Based RCT Estimators and Central Limit Theorems for Baseline Subgroup and Related Analyses
本文扩展基于设计的RCT估计方法至预处理变量定义的离散子组，提出比率估计量并证明有限总体中心极限定理，模拟显示其置信区间覆盖率接近名义水平。
2023-10-12 stat.ME
A formal approach to variable selection in difference-in-differences
Harvard Medical School（哈佛医学院）；NORC at the University of Chicago（芝加哥大学NORC）
本文提出一种基于图形标准的正式方法，用于选择支持条件平行趋势的变量，揭示了无条件和平行趋势可能冲突，并讨论了协变量选择对识别的影响。
2026-05-01 stat.ME
A comparative study of augmented inverse propensity weighted estimators using outcome-oriented covariate selection via penalization with outcome-adaptive lasso
本文比较 AIPW 估计量中 PS 模型采用 OAL、结果模型采用不同惩罚协变量选择的效果，发现两端均使用具 oracle 性质的面向结果选择时性能最佳。
2025-01-12 stat.ME
SMART-MC: Characterizing the Dynamics of Multiple Sclerosis Therapy Transitions Using a Covariate-Based Markov Model
Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）；University of Pittsburgh（匹兹堡大学）；Harvard Medical School（哈佛医学院）
本文提出SMART-MC模型，通过协变量影响治疗转换概率，解决参数可识别性和稀疏转换处理问题，揭示多发性硬化症患者亚组的治疗转换差异。
2025-08-26 stat.ME
Online Testing of Subgroup Treatment Effects Based on Value Difference
在线A/B测试在高科技行业中起着指导产品开发和加速创新的关键作用。它执行原假设统计检验以确定哪个变体更好。然而，典型的A/B测试存在两个问题：（i）固定视野框架扩大了连续监测下的假阳性误差;（ii）同质效应假设无法识别具有有益处理效应的亚组。在本文中，我们提出了一个序贯测试的亚组处理效应的基础上的价值差异，命名为SUBTLE，同时解决这两个问题。SUBTLE允许实验者在实验过程中“偷看”结果，而不会损害统计保证。它假设异质性处理效应，旨在检验是否有部分人群亚组将从研究性治疗中获益。如果检测结果表明存在此类亚组，则将使用现成的估计最佳治疗规则识别亚组。我们研究了我们提出的测试模拟和真实数据集的实证性能。结果表明，与相应的固定时域检验相比，SUBTLE具有较高的检测能力，在任何时刻都能控制第一类错误，对噪声协变量具有更强的鲁棒性，并能实现早期停止.
2021-09-02 stat.ME
The revisited knockoffs method for variable selection in L1-penalised regressions
本文研究回归模型中的变量选择问题。特别是，我们对选择与响应变量相关的解释性协变量感兴趣，我们希望确定哪些协变量是相关的，即哪些协变量参与了模型。在这个框架中，我们处理L1-惩罚回归模型。为了处理惩罚参数的选择，以执行变量选择，我们开发了一个新的方法的基础上的仿制品的想法。这种修正的拟合方法是通用的，适用于各种类型响应变量的广泛回归。此外，它也适用于观测数小于协变量数的情况，并给出了协变量的重要性排序。最后，我们提供了许多实验结果来证实我们的方法，并与其他变量选择方法进行比较。
2019-07-06 stat.AP stat.ME
Using shrinkage methods to estimate treatment effects in overlapping subgroups in randomized clinical trials with a time-to-event endpoint
本研究提出使用惩罚和贝叶斯收缩方法估计随机临床试验中重叠亚组的治疗效果，通过灵活的Cox模型和边缘化获得更稳健的估计，并已在R包bonsaiforest中实现。
2024-07-16 stat.AP stat.ME
Selective randomization inference for subgroup effects with continuous biomarkers
提出“自包含”方法选择连续生物标志物亚组截断值并应用条件化构建有效随机化检验，避免I类错误失控，比样本拆分更具功效且计算高效。
2025-04-27 stat.AP stat.ME
Evaluating the Impact of Treating the Optimal Subgroup
假设我们有一个二元治疗方法来影响一个结果。鉴于来自观察性或对照研究的数据，我们希望确定是否存在一些观察到的协变量子集，其中治疗比不治疗的标准实践更有效。此外，我们希望量化如果该亚组接受治疗而其余人群未接受治疗，将看到的人群平均结局的改善。我们发现，这个问题是令人惊讶的挑战，因为它是一个（至少是隐含的）研究目标。盲目地应用标准技术不能产生任何明显的渐近结果，而使用现有的技术来面对非规律性并不一定有助于没有处理效应的分布。在这里，我们描述了一种方法来估计治疗亚组的影响，该亚组受益于在非参数模型中有效的治疗，并且能够处理没有处理效应的情况。该方法是对最近出现在个体化医学文献中的方法的轻微修改。
2016-03-21 stat.ME
A subgroup-aware scoring approach to the study of effect modification in observational studies
University of Chicago（芝加哥大学）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）
本文提出一种新的组M统计量方法，通过在每个子组中评分匹配对来解决子组联合分布中因异常值导致的效应修饰混淆问题，通过广泛实验验证其优越性，并应用于西非疟疾预防治疗的效果研究。
2026-05-15 stat.ME
Individualized Multi-directional Variable Selection
在本文中，我们提出了一个异构的建模框架，实现了个性化的特征选择和个性化的协变量的影响子分组的同时。与传统的模型选择方法相比，该方法构造了一种多方向收缩的分离惩罚，有利于个体化建模，区分强信号和噪声信号，并为不同个体选择不同的相关变量。同时，该模型能够识别出具有相似协变量效应的个体，从而提高了个体化估计效率和特征选择精度。此外，该模型还结合了个体内相关的纵向数据，以获得额外的效率。我们提供了一个一般的理论基础下的双发散建模框架，其中的个人数量和个人明智的测量的数量都可以发散，这使得在个人水平和人口水平上的推断。特别地，我们建立了强预言性质的个性化估计，以确保其最佳的大样本性质在各种条件下。一个有效的ADMM算法的计算可扩展性。模拟研究和应用创伤后精神障碍分析与遗传变异和艾滋病毒纵向治疗研究的说明，比较新的方法，现有的方法。
2019-06-10 stat.ME
CAPITAL: Optimal Subgroup Identification via Constrained Policy Tree Search
University of California Irvine（加州大学欧文分校）；North Carolina State University（北卡罗来纳州立大学）；Merck & Co., Inc.（默沙东公司）
个性化医疗是一种针对患者特征的医学范式，是医疗保健中越来越有吸引力的领域。个性化医疗的一个重要目标是根据基线协变量确定一个患者亚组，该亚组从靶向治疗中获益大于其他比较治疗。目前大多数亚组识别方法只关注获得具有增强的处理效应的亚组，而不关注亚组大小。然而，一个有临床意义的亚组学习方法应该确定可以从更好的治疗中受益的患者的最大数量。在本文中，我们提出了一个最佳的亚组选择规则（SSR），最大限度地增加选定的患者数量，并在同一时间，实现了预先规定的临床有意义的平均结果，如平均处理效应。我们推导出两个等效的理论形式的最佳SSR的对比函数的基础上，描述的治疗协变量的相互作用的结果。我们进一步提出了一个约束策略树seArch aL租m（资本），以找到最佳的SSR内的可解释的决策树类。所提出的方法灵活地处理多个限制条件，这些限制条件会对纳入具有阴性处理效应的患者造成不利影响，并使用受限的平均生存时间作为临床关注的平均结局来解决事件发生时间数据。大量的模拟，比较研究和实际数据的应用进行证明我们的方法的有效性和实用性。
2023-01-29 cs.LG stat.AP stat.ME
Adaptive discovery of effect modification in matched observational studies
Department of Statistics and Data Science, The Wharton School, University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学沃顿学院统计与数据科学系）
本文提出一种在匹配观察研究中识别和选择可解释子群的方法，通过精确控制子群层面的FDR，提高统计功效，并通过模拟研究和实际应用验证其有效性。
2026-05-10 stat.ME
Ranking and Selection with Covariates for Personalized Decision Making
我们考虑的排名和选择的问题，通过模拟的情况下，个性化的决策，最好的选择是不普遍的，但作为一个函数的一些可观察到的协变量。协变量排序和选择（R&S-C）的目标是使用模拟样本来获得选择策略，该策略在观察协变量时为后续个体指定具有一定统计保证的最佳替代方案。提出了一个线性模型来描述备选方案的平均绩效与协变量之间的关系。在无差异区的提法下，我们开发了两个阶段的程序，分别为同方差和异方差的模拟误差，并证明其统计有效性的平均概率的正确选择。我们还推广了著名的滑移配置，并证明了广义滑移配置是我们的程序的最不利的配置。进行了大量的数值实验，以研究所提出的程序的性能，试验设计的问题，和线性假设的鲁棒性。最后，我们通过选择最佳治疗方案预防食管癌的案例研究证明了R&S-C的实用性。我们发现，通过利用与疾病相关的个人信息，R&S-C可以通过提供患者特定的治疗方案来大幅提高患者的预期质量调整生命年。
2020-07-15 stat.ME stat.ML
Quantifying inconsistency in one-stage individual participant data meta-analyses of treatment-covariate interactions: a simulation study
本研究扩展了I²计算公式，用于亚组人数不等或含连续协变量的单阶段IPD-MA治疗-协变量交互作用分析，模拟验证显示其与两阶段模型I²估计值整体一致性较好，小样本下差异稍大。
2025-10-28 stat.ME
Interaction tests with covariate-adaptive randomization
本研究针对协变量自适应随机化下的治疗-协变量交互作用检验，发现常用检验偏保守，提出修正检验及更高效的分层校正检验，涵盖两类协变量场景，为临床试验揭示治疗异质性、推进个体化医学提供工具。
2024-03-10 math.ST stat.ME stat.TH
Rejective Sampling, Rerandomization and Regression Adjustment in Survey Experiments
经典随机化实验配备了基于随机化的推断，为处理效应提供了无干扰的推断。它们一直是绘制因果推断的黄金标准，并提供出色的内部效度。然而，他们也被批评为可疑的外部有效性，在这个意义上，结论可能无法推广到更大的人口。随机调查实验是一种设计工具，可以通过从感兴趣的目标人群中随机选择实验单元来帮助减轻这种担忧。然而，正如Morgan和Rubin（2012）所指出的，即使在完全随机化的实验中，不同治疗组之间的协变量分布也经常存在机会不平衡。毫不奇怪，这种协变量失衡也发生在随机调查实验中。此外，协变量不平衡不仅发生在不同的治疗组之间，而且发生在采样的实验单位和整体人群之间。在本文中，我们提出了一个两阶段的重新随机化设计，可以积极地避免不良的协变量不平衡的抽样和治疗分配阶段。我们进一步发展渐近理论的重新随机化调查实验，证明重新随机化提供了更好的协变量平衡，更精确的处理效应估计，和更短的大样本置信区间。我们还提出协变量调整，以处理剩余的协变量不平衡后重新随机化，它可以进一步提高抽样和估计精度。我们的工作允许在抽样、治疗分配和分析阶段协变量之间存在一般关系，并推广了经典随机化实验中的重新随机化（Morgan and Rubin 2012）和调查抽样中的拒绝抽样（Fuller 2009）。
2021-09-21 stat.AP stat.ME
Post-selection Inference in Regression Models for Group Testing Data
针对分组检测数据中响应变量部分观测的问题，提出结合EM算法与LASSO惩罚的变量选择方法，扩展多面体引理的选择后推断框架，模拟验证其比朴素方法的推断结果更可靠。
2025-04-16 stat.ME
Selecting Diverse Models for Scientific Insight
模型选择的目的往往是选择一个单一的模型，假设模型的形式是正确的。然而，在一组可以解释反应的预测因子中，可能存在多种可能的潜在解释模式。不考虑模型不确定性的模型选择可能无法揭示这些模式。我们探讨多模型惩罚回归（MMPR），以承认模型的不确定性的背景下，惩罚回归。我们研究了不同的惩罚设置如何促进不同模型中系数的收缩或稀疏。该方法被调整为显式地限制模型相似性。选择惩罚形式，强制变量选择适用于预测堆垛层错能（SFE）从钢合金成分。其目的是识别具有不同协变量子集的多个模型，以解释单一类型的响应。
2021-12-16 stat.ME stat.ML
A causal fused lasso for interpretable heterogeneous treatment effects estimation
提出基于融合套索的因果方法，通过得分排序匹配样本并自适应形成亚组，估计可解释的异质性治疗效果，实验证明其性能与最先进方法相当。
2025-08-08 stat.ME
Data Integration for Estimating Subgroup-Specific Conditional Average Treatment Effects (CATEs) Using Coarsened External Information in Randomized Trials
University of Michigan（密歇根大学）；Yale University（耶鲁大学）
本文提出一种新型James-Stein估计器，通过利用粗化外部估计提高内部研究中细分子组CATEs的估计，同时处理不同人群边际CATEs的不兼容性。
2026-04-22 stat.ME
When Sensitivity Bias Varies Across Subgroups: The Impact of Non-uniform Polarity in List Experiments
本文通过蒙特卡洛模拟探讨了当敏感度偏差的极性在不同子群间非均匀变化时对列表实验的影响，发现这会导致诊断测试假阳性及估计量偏差，并解释了部分实验失败的原因。
2024-09-25 stat.ME
A powerful approach to the study of moderate effect modification in observational studies
效应修饰是指处理效应的幅度或稳定性随观察到的协变量而变化。一般来说，较大和较稳定的处理效应对来自未测量协变量的较大偏倚不敏感，因此如果出现这种模式，则因果关系结论可能更加可靠。我们提出了一种新的策略，称为次最大值方法，结合探索性和验证性的努力，以确定是否有更强的因果关系的证据-也就是说，更大的不敏感性未测量的混杂-在一些亚组的个人。它使用检验统计量的联合分布，根据某些观察到的协变量以各种方式分割数据。对于$L$二元协变量，该方法将总体$L$倍分为两个亚群，可能首先是男性和女性，然后可能是吸烟者和非吸烟者，计算每个亚群的检验统计量，并附加整个总体的检验统计量，从而得到总的$2L+1$检验统计量。尽管$L$二元协变量定义了$2^{L}$交互作用组，但仅执行了$2L+1$检验，并且这些检验中至少有$L+1$使用了至少一半的数据。次最大值方法实现了最高的设计灵敏度和最高的Bahadur效率的组件测试。此外，测试的形式是足够容易处理的，其大样本功率可以分析研究。仿真结果表明，次最大的方法表现出优越的性能，与使用CART的方法相比，当有中等大小的效果修改。使用NHANES I流行病学随访调查的数据，体力活动对生存率影响的观察性研究用于说明该方法。该方法在包含NHANES示例的$\texttt{R}$包$\texttt{submax}$中实现。
2018-03-09 stat.ME
A Unified Adaptive Enrichment Design for Power Enhancement
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）；Peking University（北京大学）；Fudan University（复旦大学）；University of Southern California（南加州大学）
该研究针对随机对照试验的富集设计缺陷，提出统一自适应框架，通过正则化优化实现平滑入组规则，有效提升功效并降低“赢家诅咒”偏差，为治疗效果估计提供更可靠方法。
2026-08-28 stat.ME
Joint Bayesian Variable and DAG Selection Consistency for High-dimensional Regression Models with Network-structured Covariates
考虑了高维回归模型中协变量的回归系数和协变量的协方差阵的联合稀疏估计问题，其中预测变量既与响应变量相关，又通过高斯有向无圈图（DAG）模型在函数上相互关联.高斯DAG模型在逆协方差阵的Cholesky因子中引入稀疏性，而稀疏性模式又对应于对基础预测变量的特定条件独立性假设。近年来已经开发了各种方法贝叶斯推理在确定这样的网络结构的预测回归设置，但这些模型的重要稀疏性选择属性还没有得到彻底的研究。本文研究了一类在回归系数上具有spike和slab先验的递阶模型和一类在逆协方差阵的Cholesky因子上具有多个形状参数的灵活且一般的DAG-Wishart分布.在温和的规律性假设下，我们建立了联合选择一致性的变量和潜在的DAG的协变量时，预测的维度允许增长远远大于样本量。我们证明了我们的方法优于现有的方法在选择网络结构的预测在几个模拟设置。
2020-04-20 math.ST stat.ME stat.TH
