Leveraging baseline covariates to analyze small cluster-randomized trials with a rare binary outcome
随机对照试验（CRT）涉及将整个参与者组（称为群集）随机分配到治疗组，但通常由有限或固定数量的可用群集组成。虽然协变量调整可以解释治疗组之间的机会不平衡，并提高个体随机试验的统计效率，但迄今为止，小型CRT中个体水平协变量调整的分析方法很少受到关注。在本文中，我们系统地调查，通过广泛的模拟，操作特性的倾向得分加权和多变量回归作为两个个人层面的协变量调整策略，估计参与者的平均因果效应，在小型CRT与罕见的二元结果，并确定的情况下，每个调整策略具有相对的效率优势，使其他实用的建议。我们还研究了与倾向得分加权和多变量回归相关的偏差校正三明治方差估计量的有限样本性能，用于量化估计参与者平均处理效应的不确定性。为了说明个体水平协变量调整的方法，我们重新分析了最近在31个儿科重症监护病房进行的CRT镇静试验。
2022-11-28 stat.ME
Incorporating baseline covariates to validate surrogate endpoints with a constant biomarker under control arm
临床试验中的替代终点S是可以比感兴趣的真实结果T更早或更容易测量的结果。在这项工作中，我们扩展了因果推断的方法来验证这样一个代理使用潜在的结果。因果关系范例评估了替代物上的处理效应与真实终点上的处理效应之间的关系。使用主替代标准，我们利用潜在结果T的联合条件分布，给定潜在结果S。特别是，我们感兴趣的设置允许我们假设安慰剂下的替代物S（0）为零值，并且我们将基线协变量纳入正态分布终点的设置中。我们开发贝叶斯方法，将条件独立和其他建模假设，并探讨其对代孕评估的影响。我们通过模拟和模拟正在进行的肌营养不良症基因治疗研究的数据来展示我们的方法。
2022-02-02 stat.ME
Estimating Conditional Average Treatment Effects with Missing Treatment Information
ETH Zurich（苏黎世联邦理工学院）；LMU Munich（慕尼黑大学）
本文针对治疗信息缺失下的条件平均治疗效应估计问题，识别出两类协变量偏移，提出基于领域自适应学习平衡表示的MTRNet算法，并在半合成与真实数据上显著超越现有方法。
2023-04-16 cs.LG stat.ML
Weighted Approach for Estimating Effects in Principal Strata with Missing Data for a Categorical Post-Baseline Variable in Randomized Controlled Trials
本研究的动机是在一项随机对照试验中研究抗药抗体（ADA）的形成及其对生物治疗长期获益的潜在影响，其中ADA状态不仅在对照组中未观察到，而且在实验治疗组的患者亚组中也未观察到。并发状态，即在由仅在一个组中观察到的随机化后变量定义的组中，并且可能与结局相关。然而，状态信息可能会丢失，即使是不可忽略的患者数量在实验arm.For这种情况下，一种新的加权主分层方法：数据缺失并发事件状态的患者进行重新加权的基础上基线协变量和额外的纵向信息。为不同类型的结局提供了所提出方法的理论依据，并指定和研究了允许对处理效应得出因果结论的假设。仿真结果表明，所提出的方法产生了有效的推理，并对某些违反假设的鲁棒性。在ADA状态作为并发事件的临床研究中，该方法表现良好。
2021-01-12 stat.AP stat.ME
Principal Score Methods: Assumptions and Extensions
在随机试验中解决治疗后并发症的研究人员经常转向主要分层来定义相关假设和感兴趣的数量。在这个框架中，估计因果效应的一种方法是使用基于“主要分数”的方法，通常假设给定一组协变量，阶层成员是随机分配的。在本文中，我们澄清了在这种情况下的关键假设，被称为主要的忽略，并认为这个假设的版本是相当强大的实践。我们描述了不同的估计方法，并表明基于权重的方法通常是最好的基于子组的方法，离散的主要得分。然后，我们扩展这些想法的情况下，双方不遵守，并提出了一个自然的框架相结合的主要忽略排除限制和其他假设。最后，我们将这些想法应用于领先影响研究，这是一项对领先计划的大规模随机评估。总的来说，我们认为，虽然主要的评分方法是有用的工具，应用研究人员应该充分了解相关的假设时，在实践中使用它们。
2016-06-08 stat.ME
For objective causal inference, design trumps analysis
为了获得客观的因果推断，从而有最好的机会揭示科学真理，精心设计和执行的随机实验通常被认为是金标准。相比之下，观察性研究通常充满了问题，这些问题会损害任何对所产生的因果推断的客观性的主张。这里的论点是，观察性研究必须仔细设计，以近似随机实验，特别是在不检查任何最终结果数据的情况下。由于缺乏关键协变量的数据，或由于治疗组和对照组之间的关键协变量分布缺乏重叠（通常通过仔细的倾向得分分析发现），候选数据集通常不得不因不充分而被拒绝。有时，近似随机化实验的模板必须改变，使用主分层可以帮助做到这一点。这些问题进行了讨论和说明使用的潜在结果的框架来定义因果关系的影响，这大大澄清了关键问题。
2008-11-11 stat.AP
Covariate-Dependent Functional Principal Component Analysis for SHM
Helmut Schmidt University（赫尔穆特·施密特大学）；KU Leuven（荷语鲁汶大学）
本文提出一种基于协变量的功能主成分分析方法，用于处理结构健康监测中环境因素对功能数据协方差结构的影响，提升监测鲁棒性。
2026-03-18 stat.AP stat.ME
Identification of Causal Effects Within Principal Strata Using Auxiliary Variables
在因果推断中，主要分层是处理治疗和结果之间的治疗后中间变量的框架，其中主要分层由中间变量的联合潜在值定义。由于主要层并非完全可观察，因此其中的因果效应（亦称为主要因果效应）在没有额外假设的情况下无法识别。先前的几项实证研究利用辅助变量来改善对主要因果效应的推断。本文建立了一个带有辅助变量的主因果效应识别和估计的一般理论，为统计推断提供了坚实的基础，为实证研究中的模型构建提供了更多的启示。特别是，我们认为两个常用的策略，主要分层问题：主要的可验证性，以及辅助变量和结果之间的条件独立性，给出了主要层和协变量。对于这两种策略，我们给出了非参数和半参数的识别结果，没有建模假设的结果。当两种策略的假设都不合理时，我们提出了一大类灵活的参数和半参数模型来识别主要的因果效应。我们的理论不仅建立了正式的识别结果，已在以前的实证研究中使用的几个模型，但也概括了它们，以允许不同类型的结果和中间变量。
2021-04-17 stat.ME
Ridge Rerandomization: An Experimental Design Strategy in the Presence of Collinearity
随机化确保观察到的和未观察到的协变量平均平衡。然而，治疗和对照单位的随机化往往会导致协变量的实现不平衡，这种不平衡可能会扩大治疗效果估计量的方差。这个问题的一个解决方案是重新随机化-一种试验设计策略，将单位随机化，直到满足某些平衡标准-如果协变量与结果相关，则产生更精确的治疗效果估计值。文献中的大多数重新随机化方案使用马哈拉诺比斯距离，当协变量相关或重要性不同时，这可能不是最佳方法。作为替代方案，我们引入了一个试验设计策略，称为岭重新随机化，它利用修改后的马哈拉诺比斯距离，解决协变量之间的共线性，并自动放置一个层次的重要性的协变量根据其特征结构。这种修正的马哈拉诺比斯距离与主成分和欧几里得距离有联系，据我们所知，它还没有被探索过。我们建立了几个理论性质的修改后的马哈拉诺比斯距离和我们的岭重新随机化计划。这些结果保证了脊重新随机化优于随机化，并表明脊重新随机化优于标准重新随机化方案。我们还提供了模拟证据表明，脊重新随机化是特别可取的典型的重新随机化方案在高维或高共线性设置。
2020-02-09 math.ST stat.TH
Principal stratification analysis using principal scores
从业者感兴趣的不仅是治疗对结果的平均因果效应，而且是在治疗和结果之间存在中间变量的情况下的潜在因果机制。然而，在许多情况下，我们不能随机化中间变量，导致样本选择问题，即使在随机实验。因此，我们将具有中间变量的随机实验视为半观察性研究。在分析观察性研究的同时，我们提供了一个理论基础，进行客观的因果推断与一个中间变量的主要分层框架下，与主要层定义为联合潜在值的中间变量。我们的策略基于主要得分构建加权样本，定义为给定协变量的潜在主要层的条件概率，而无需访问任何结果数据。这种主要分层分析产生了强大的因果推断，而不依赖于任何模型假设的结果分布。我们还提出了方法进行敏感性分析的可验证性和单调性假设，在我们的理论中非常关键的，但不可测试的识别假设的违反。当经典的工具变量分析所需的假设不能被背景知识证明是合理的，或者因为感兴趣的科学问题而不能被证明是合理的时，我们的策略可以作为处理中间变量的一个有用的替代工具。我们用两个真实的数据例子来说明我们的方法，并找到科学上有意义的结论。
2016-02-03 math.ST stat.ME stat.TH
Doubly Robust Calibration of Prediction Sets under Covariate Shift
共形预测近年来受到了极大的关注，并为缺失数据和因果推断问题提供了新的解决方案，但这些进展并没有利用现代半参数有效性理论进行更鲁棒和有效的不确定性量化。在本文中，我们考虑的问题，获得分布免费的预测区域占的培训和测试数据之间的协变量的分布的转变。在一个可解释的协变量移位假设类似于标准的随机随机缺失假设，我们提出了三个变体的一般框架，以构建校准良好的预测区域的测试样本中未观察到的结果。我们的方法是基于有效的影响函数的分位数的未观察到的结果在测试人口结合任意机器学习预测算法，而不影响渐近覆盖。接下来，我们扩展了我们的方法，以解释偏离协变量转移的假设，在半参数敏感性分析潜在的潜在协变量转移。在所有情况下，我们建立的预测集最终达到名义上的平均覆盖率在大样本。这一保证是我们建议的产品偏差形式的结果，这意味着如果响应的倾向得分或条件分布被足够好地估计，则覆盖率是正确的。我们的研究结果还提供了一个框架，为个人处理效应的双重强大的预测集的建设，unconfoundedness和允许一定程度的不可测量的混杂。最后，我们讨论了不同的机器学习算法的预测集的聚合，以实现最佳预测，并说明了我们的方法在合成和真实数据中的性能。
2022-12-13 math.ST stat.ME stat.TH
Variational Causal Inference
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）；Amazon（亚马逊公司）
针对高维结果、协变量有限时个体反事实潜在结果估计的挑战，提出深度变分贝叶斯框架，整合高维事实结果中的个体特征与相似受试者响应分布，以构建反事实处理下的结果。
2025-02-12 cs.AI cs.LG math.ST
Transportability of Principal Causal Effects
本文提出主分层框架，用于识别和估计迁移到目标人群的、以依从行为为条件的主因果效应，并发展非参数效率理论及高效估计量，通过模拟验证其性能。
2024-07-16 stat.ME
Multiply robust estimation of causal effects under principal ignorability
因果推断不仅涉及治疗对结局的平均影响，还涉及通过感兴趣的中间变量的潜在机制。主要分层通过针对主要层内的亚组因果效应来表征这种机制，主要层由中间变量的联合潜在值定义。由于因果推断的基本问题，主要阶层本质上是潜在的，这使得识别和估计其中的亚组效应具有挑战性。一系列的研究利用了主要的可解释性假设，即潜在的主要层是平均独立的潜在结果条件下观察到的协变量。根据主要的可验证性，我们推导出各种非参数识别公式的因果关系的影响，在观察性研究中，激励估计依赖于正确的规格的不同部分的数据分布。适当地结合这些估计产生三重稳健估计的因果关系的影响，在主要阶层。这些三重稳健估计是一致的，如果两个治疗，中间变量和结果模型被正确指定，而且，他们是局部有效的，如果所有三个模型都被正确指定。我们表明，这些估计自然产生的有效的影响函数的半参数理论或模型辅助估计的调查抽样理论。我们评估不同的估计基于其有限样本的性能，通过模拟和应用它们的两个观察性研究。
2022-03-28 stat.ME
Covariate-Adjusted Functional Principal Components Analysis for Modeling Hazard Rates of Physical Activity in the US Population
University of Mississippi Medical Center（密西西比大学医学中心）
提出基于风险函数的分布分析方法，利用功能主成分分析（FPCA）从腕部加速度计数据中刻画个体活动强度分布变异，优于均值摘要。
2026-06-19 stat.AP
Combining BART and Principal Stratification to estimate the effect of intermediate variables on primary outcomes with application to estimating the effect of family planning on employment in Nigeria and Senegal
University of Massachusetts Amherst（马萨诸塞大学阿默斯特分校）；University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）
本文提出结合BART和主 stratification方法，估计家庭计划对就业的影响，通过模拟和实证分析验证了该方法在估计中间变量效应上的有效性与稳健性。
2026-03-29 stat.AP stat.ME
Identification and estimation of causal effects in the presence of confounded principal strata
主要分层已成为一个流行的工具，以解决广泛的一类因果推断问题，特别是在处理不遵守和截断的死亡问题。在这些研究中，由中间变量的联合潜在值确定的主要层内的因果效应，也称为主要因果效应，通常是感兴趣的。文献中观察数据的主要因果效应分析主要依赖于治疗分配的可重复性，这要求从业者准确测量尽可能多的协变量，以便捕获所有可能的混杂来源。然而，在观察性研究中收集所有潜在的混杂因素通常是困难和昂贵的，因此可验证性假设可能是值得怀疑的。在本文中，通过利用已越来越多地用于处理不受控制的混杂的可用阴性对照，我们考虑识别和估计的因果关系时，治疗和主要分层被混淆的未观察到的变量。具体来说，我们表明，主要的因果效应可以通过调用一对负控制，都需要不直接影响结果的非参数化识别。然后，我们放松这一假设，并建立各种半参数或参数模型下的主要因果效应的识别。我们还提出了一个估计方法的主要因果效应。广泛的模拟研究表明，所提出的方法和一个真正的数据应用程序从全国青年男子纵向调查的良好性能。
2022-06-17 stat.ME
Analysis of Broken Randomized Experiments by Principal Stratification
本文提出基于主分层的统计框架分析破损随机实验，以依从者和始终存活者的平均治疗效果为目标估计量，并应用于职业军团研究，发现培训长期提升就业与收入。
2025-04-23 stat.ME
Characterizing Survivor Principal Strata Over Time: Identification, Efficient Estimation, and Sensitivity Analysis
Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health（约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院）；Massachusetts General Hospital（麻省总医院）；University of Michigan（密歇根大学）
针对纵向研究中幸存者层随时间变化的问题，提出用标准化均值差和KL散度刻画幸存者与基线人群的协变量差异，给出高效估计与敏感性分析，提升幸存者分析的可解释性。
2026-09-30 stat.ME
DFW: A Novel Weighting Scheme for Covariate Balancing and Treatment Effect Estimation
针对观测数据因果推断中的选择偏差问题，提出去混杂因子加权（DFW）方案，通过优先低混杂样本构建稳定权重，在协变量平衡和治疗效果估计上优于IPW和CBPS。
2025-08-07 cs.LG stat.ME
Zero to Hero: Exploiting Null Effects to Achieve Variance Reduction in Experiments with One-sided Triggering
在在线实验中，干预措施仅针对一小部分人群暴露或“触发”，关键是使用方差缩减技术以足够的精度估计处理效应，以告知业务决策。在这些情况下经常使用触发稀释分析，并将总体意向治疗（ITT）效应的采样方差降低一个数量级，该数量级等于触发率的倒数;例如，触发率$5\%$大致对应于方差的$20x$降低。为了应用稀释-稀释分析，需要知道实验对象的触发反事实状态，即，在治疗和控制条件下受试者的反事实行为。在本文中，我们提出了一个无偏的ITT估计与减少方差适用于实验中的触发反事实状态只观察到在治疗组。我们的方法是基于CUPED的效率增强思想，并借鉴了识别框架的主要分层和工具变量文献。我们的估计方法的无偏性依赖于一个可检验的假设，即用于协变量调整的增广项在期望中等于零。与传统的协变量调整或主得分建模方法不同，我们的估计量可以同时包含实验前和实验中的观察结果。我们通过真实世界的实验和模拟证明，我们的估计器可以保持无偏，并实现精度的提高，就像触发状态被完全观察到一样大，在某些情况下甚至可以优于稀释分析。
2023-01-31 stat.AP stat.ME
Efficient Principally Stratified Treatment Effect Estimation in Crossover Studies with Absorbent Binary Endpoints
假设希望在所有受试者均接受治疗的反事实世界中，以随机化后数量为条件，估计二元治疗对二元终点的影响。如果没有强有力的、不可检验的假设，通常很难确定这一参数。研究表明，在交叉设计下，未接受治疗的受试者随后接受治疗，可识别性假设变得更弱。假设在这些交叉受试者中观察到的治疗后生物标志物与在研究开始时接受治疗时观察到的生物标志物相同，仅需轻微的额外假设即可确定处理效应。如果终点是吸收性的，即终点如死亡或HIV感染，如果终点已经发生，则交叉治疗后生物标志物无意义，则仍然如此。在这项工作中，我们审查的可识别性结果的参数下观察到的数据分布的交叉设计与主要分层的处理效应的利益。我们描述的情况下，这些假设将是可证伪的，并表明，这些假设是不可证伪的。然后，我们提供了一个有针对性的基于最小损失的估计器，该估计器对生成数据的分布没有任何假设。当半参数效率界定义良好时，其主要条件是生物标志物是离散值，该估计量在所有正则和渐近线性估计量中是有效的。我们还提出了一个版本的生物标志物是连续的情况下，这个估计。对疫苗试验收尾设计的影响进行了讨论。
2019-11-09 stat.ME
Functional PCA with Covariate Dependent Mean and Covariance Structure
提出均值与协方差结构均依赖协变量的CD-FPCA框架，利用样条基和粗糙度惩罚实现高效估计，并保证协方差函数对称半正定。
2023-08-19 stat.AP stat.CO stat.ME
A Balancing Weight Framework for Estimating the Causal Effect of General Treatments
在观察性研究中，直接优化治疗和协变量之间平衡的加权方法最近受到了广泛关注;然而，这些方法主要集中在二元治疗上。受域适应的启发，我们表明，这种方法实际上可以重新制定为一个差异最小化问题的具体实现，旨在解决从观察到干预数据的分布转移。更确切地说，我们引入了一个新的框架，通过离散最小化的协变量平衡（CBDM），它可证明地包含了大多数现有的平衡权重方法，并将其正式扩展到任意类型的处理（例如，连续的或多变量的）。我们为我们的框架建立了理论保证，这两个框架都提供了二进制处理时已知属性的概括，并更好地把握在非二进制设置中选择什么样的超参数。基于这样的见解，我们提出了一个特定的实施CBDM估计剂量-响应曲线，并通过实验证明其竞争力的表现相对于其他现有的方法进行连续治疗。
2020-02-26 math.ST stat.ME stat.TH
Sensitivity analysis for principal ignorability violation in estimating complier and noncomplier average causal effects
Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health（约翰斯·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院）；University of Utah School of Medicine（犹他大学医学院）
本文探讨了在非合规设置中，主不可忽略性假设违反对因果效应估计的敏感性，通过不同敏感参数分析方法，展示了如何评估合规者与非合规者在结果均值上的差异，以改进非参数推断。
2024-03-29 stat.ME
Vaccine efficacy for binary post-infection outcomes under misclassification without monotonicity
提出一种非参数点识别方法，在无需单调性假设且允许测量误差的情况下，利用地理分散试验和预处理协变量识别疫苗对感染及感染后结局的主效应，并支持多处理场景。
2024-09-19 math.ST stat.AP stat.ME
Strategic Decision-Making in the Presence of Information Asymmetry: Provably Efficient RL with Algorithmic Instruments
Princeton University（普林斯顿大学）；Yale University（耶鲁大学）
我们研究离线强化学习下的一种新的模型称为战略MDP，它的特点是一个主要的和一个序列的近视代理与私人类型之间的战略相互作用。由于企业的双层结构和私有类型，战略MDP涉及到委托人和代理人之间的信息不对称。我们专注于离线RL问题，其目标是基于由历史交互组成的预先收集的数据集，学习主体关于目标代理群体的最优策略。未观察到的私有类型会混淆这样的数据集，因为它们会影响主体收到的奖励和观察。我们提出了一种新的算法，悲观策略学习与学习工具（Pessimic），它利用工具变量回归和悲观主义原则的思想，学习一个接近最优的校长的政策，在一般函数逼近的背景下。我们的算法是基于关键的观察，主要的行动作为有效的工具变量。特别是，在离线数据集上的部分覆盖假设下，我们证明了该算法输出一个$1 / \sqrt{K}$ -最优策略，其中$K$是收集到的轨迹的数量。我们进一步将我们的框架应用到一些特殊的策略MDP情况，包括策略回归，策略强盗和不遵守推荐系统。
2022-08-23 cs.IT cs.LG math.IT
Individualized treatment rules under stochastic treatment cost constraints
个体化治疗规则的估计和评价已被广泛研究，但在现有方法中，现实世界的治疗资源约束受到的关注有限。我们研究了一种设置，其中治疗是干预的基础上，协变量，以优化平均反事实的结果下，治疗成本的限制时，治疗成本是随机的。在一个特别有趣的特殊情况下，一个对应于鼓励治疗的工具变量被干预，对接受治疗的比例进行限制。对于这样的设置，我们首先开发了一种方法来估计最佳的个性化治疗规则。我们进一步构建了一个渐进有效的插件估计相应的平均处理效应相对于一个给定的参考规则。
2022-11-22 stat.ME
Benefits and costs of matching prior to a Difference in Differences analysis when parallel trends does not hold
本研究在平行趋势假设不成立时，分析了DiD分析前匹配的偏差权衡，提出匹配基线协变量通常降低偏差，而匹配预处理结果既有收益也有成本，并给出实用指南。
2024-02-07 math.ST stat.ME stat.TH
Auto-G-Computation of Causal Effects on a Network
推断平均因果效应的方法传统上依赖于两个关键假设：（i）一个单位接受的干预不能对另一个单位的结果产生因果影响;（ii）单位可以被组织成非重叠的组，使得单独组中单位的结果是独立的。在本文中，我们开发了新的统计方法，因果推断的基础上，一个单一的实现网络的连接单元，既不假设（i）和（ii）举行。所提出的方法允许任意形式的干扰，由此单元的结果可以取决于通过连接单元的网络路径与其存在的其他单元接收的干预;以及长距离依赖性，由此同样通过网络中的路径连接的任何两个单元的结果可以是依赖的。在网络版本的一致性和没有未观察到的混淆，推理是通过假设网络的结果，治疗和协变量向量是一个单一的实现一定的链图模型。该假设允许通过自动g计算算法来推断各种网络因果效应，自动g计算算法是先前针对假设（i）和（ii）下的因果推断描述的Robins的众所周知的g计算算法的网络推广。
2019-08-22 stat.ME
Variation-based Cause Effect Identification
Accenture GmbH（埃森哲）；Robert Bosch GmbH（罗伯特·博世有限公司）；University of Stuttgart（斯图加特大学）
挖掘真实世界系统中复杂数据生成过程背后的真正机制是促进数据驱动模型可解释性的基本步骤，从而提高对数据驱动模型的信任。因此，我们提出了一个基于变分的因果识别（VCEI）框架，从一个单一的观察设置在双变量系统的因果发现。我们的框架依赖于独立的原因和机制（ICM）的假设下，现有的非循环因果关系的原则，并提供了一个实际的实现这一原则。原则上，我们人为地构建两个设置，其中一个协变量的边缘分布，声称是原因，保证有不可忽略的变化。这是通过重新加权边际的样本来实现的，使得所得的分布根据一些差异度量与该边际显著不同。在因果关系方面，预计此类变化不会对效应产生机制产生影响。因此，量化这些变化对条件句的影响揭示了真正的因果方向。此外，我们制定了我们的方法在基于内核的最大平均差异，解除所有的因果协变量的数据类型的约束，并呈现这样的人工干预凸优化问题。我们提供了一系列的实验，真实的和合成数据显示，VCEI是，在原则上，竞争力的其他因果关系识别框架。
2022-11-22 cs.AI cs.LG stat.ME
Subgroup Difference in Differences to Identify Effect Modification Without a Control Group
本文提出亚组双重差分（SDiD）方法，在无对照组时利用亚组平行趋势假设识别基线协变量上的效应修饰，即两亚组间干预效应差异，且该假设不弱于标准平行趋势假设。
2023-06-19 stat.ME
Double/Debiased CoCoLASSO of Treatment Effects with Mismeasured High-Dimensional Control Variables
针对高维加性测量误差下的处理效应估计问题，提出Double/Debiased CoCoLASSO方法，通过构建Neyman-orthogonal得分函数、矩估计误差方差并证明$\sqrt{N}$-一致性，实现了无需已知误差结构的稳健高效估计。
2024-08-26 econ.EM stat.ME
Collaborative-controlled LASSO for Constructing Propensity Score-based Estimators in High-Dimensional Data
基于倾向得分（PS）的估计量越来越多地用于观察性研究中的因果推断。然而，模型选择PS估计在高维数据很少受到关注。在这些设置中，PS模型传统上是基于治疗机制本身的拟合优度来选择的，而不考虑感兴趣的因果参数。协作最小损失估计（C-TMLE）是一种新的因果推断方法，它在选择PS模型时考虑了有关因果参数的信息。这种“协作学习”在选择PS模型时考虑了与治疗和结局的变量关联，以最小化估计处理效应中的偏倚-方差权衡。在这项研究中，我们介绍了一种新的方法，合作模型选择时，使用LASSO估计PS估计在高维协变量设置。为了证明合作选择PS模型的重要性，我们设计了基于真实电子医疗数据库的准实验，其中仅手动生成潜在结果，治疗和基线协变量保持不变。结果表明，C-TMLE算法优于其他竞争估计的点估计和置信区间覆盖。此外，C-TMLE选择的PS模型可以应用于其他基于PS的估计，这也导致了点估计和置信区间覆盖率的实质性改善。我们通过一个实证例子来说明讨论的概念，比较非选择性非甾体抗炎药与选择性COX-2抑制剂对医疗保险受益人群胃肠道并发症的影响。
2017-06-30 stat.CO stat.ME stat.ML
Learning Disentangled Representations for Counterfactual Regression via Mutual Information Minimization
Alibaba Group（阿里巴巴集团）
学习个体水平的处理效应是因果推理中的一个基本问题，在许多领域受到越来越多的关注，特别是在用户增长领域，这是许多互联网公司关注的问题。近年来，将协变量分解为工具因子、混杂因子和调节因子的非纠缠表示学习方法在治疗效果估计中取得了巨大的成功。然而，如何准确地了解潜在的分离因素仍然是一个悬而未决的问题。具体而言，以前的方法无法获得独立的解开的因素，这是一个必要的条件，识别处理效果。在本文中，我们提出了通过互信息最小化（MIM-DRFR），它使用多任务学习框架来共享信息时，学习潜在的因素，并纳入MI最小化学习标准，以确保这些因素的独立性的反事实回归的解开表示。包括公共基准测试和真实工业用户增长数据集在内的广泛实验表明，我们的方法比最先进的方法表现得更好。
2022-06-02 cs.LG stat.ML
Centroid-Referenced Mahalanobis Matching (CRM): A Scalable, Representation-Based Framework for Causal Inference in Large Observational Studies
Target Corporation（塔吉特公司）
针对大规模观察性研究因果推断的匹配方法存在成本高、重叠有限时改变目标总体的问题，本文提出CRM框架，其计算成本低、保留处理单元比例高、平衡表现优且速度快，贡献在于可扩展性与显式支撑诊断。
2026-08-20 stat.ME
Regression based principal component analysis for sparse functional data with applications to screening growth paths
生长图表广泛用于儿科护理中，用于评估儿童体型测量（例如，身高或体重）。现有的生长图表在一个给定的年龄筛选一个身体尺寸。然而，当一个孩子随着时间的推移有多个措施，并表现出增长的道路，如何评估这些措施联合在一个严格的和定量的方式仍然在很大程度上未开发的文献。在本文中，我们提出了一种新的方法来构建增长图的增长路径。提出了一种新的基于交替回归的主成分估计算法，以获得增长路径（稀疏函数数据）的主成分表示。新算法不依赖于强分布假设，计算稳健，容易纳入主题水平的协变量，如父母的信息。仿真研究进行调查我们所提出的方法的性能，包括与现有方法的比较。当所提出的方法被应用到监测一组芬兰青少年的青春期生长，它产生了有趣的见解。
2015-09-17 stat.AP
Longitudinal weighted and trimmed treatment effects with flip interventions
本文提出随机“翻转”干预，将加权与截尾扩展至纵向因果推断，使效应在任意正定性违背下仍可识别，并给出 root-n 一致、渐近正态的稳健估计量。
2025-06-10 stat.ME
Nonparametric goodness-of-fit testing for parametric covariate models in pharmacometric analyses
针对药物计量分析中协变量—参数函数关系缺乏严格检验的问题，提出相对于核化 Tikhonov 正则化备择假设的非参数拟合优度检验，并通过单克隆抗体清除率模拟验证其高检验效能与可行性。
2020-11-15 q-bio.QM stat.AP stat.ME
Relating multi-sequence longitudinal intensity profiles and clinical covariates in new multiple sclerosis lesions
结构磁共振成像（MRI）可用于检测多发性硬化症（MS）患者脑部的病变。这些病变的形成是一个复杂的过程，涉及炎症，组织损伤和组织修复，所有这些都在MRI上可见。在这里，我们描述了病变形成过程中的纵向，多序列结构MRI从34 MS患者和相关的纵向变化，我们观察到病变内的治疗干预。在这篇文章中，我们首先概述了一个管道，提取体素水平，多序列的纵向轮廓从病变组织内的四个MRI序列。然后，我们提出了两个模型，将临床协变量的纵向配置文件。第一个模型是主成分分析（PCA）回归模型，其将来自所有四个配置文件的信息折叠成标量值。我们发现，在第一个PC上的分数确定在体素水平的病变内的缓慢，长期的强度变化的区域，由两个有经验的临床医生，神经放射科医生和神经科医生验证。在1 - 4（4为最高）的质量量表上，神经放射科医生对第一次PC的评分中位数为4（95% CI：[4，4]），神经科医生对第一次PC的评分中位数为3（95% CI：[3，3]）。在PCA回归模型中，我们发现用疾病修饰疗法（p值< 0.01）、类固醇（p值< 0.01）和更接近异常信号强度的边界（p值< 0.01）的治疗与体素返回到更接近正常外观组织的强度值相关。第二个模型是标量函数回归，允许评估协变量与曲线相关的单个时间点。在功能上的标量回归年龄和距离的边界被发现有统计学显着的关联与配置文件。
2015-09-28 stat.AP
Two-phase validation sampling via principal components to improve efficiency in multi-model estimation from error-prone biomedical databases
Wake Forest University（维克森林大学）；Merck & Co., Inc.（默克公司）
本文提出了一种基于主成分分析的两阶段抽样方法，用于在多模型估计中提高效率，通过平衡和优先考虑多个模型的变量解释量，从而在误差多的生物医学数据库中更有效地进行验证。
2026-05-19 stat.AP stat.ME
Evaluating causal effects on time-to-event outcomes in an RCT in Oncology with treatment discontinuation
针对肿瘤学RCT中因不良事件导致治疗停药的问题，提出一种贝叶斯主分层框架，将ITT效应分解为主因果效应，以评估治疗停药对生存结果的因果影响，并阐明协变量在提升推断精度和刻画停药行为中的关键作用。
2024-10-16 stat.AP stat.ME
Deep Spectral Q-learning with Application to Mobile Health
North Carolina State University（北卡罗来纳州立大学）；London School of Economics and Political Science（伦敦政治经济学院）
动态治疗方案根据患者的基线信息和随时间变化的协变量，随时间顺序地向患者分配个性化治疗。在移动健康应用中，这些协变量通常在长时间范围内以不同频率收集。在本文中，我们提出了一种深度谱Q学习算法，它集成了主成分分析（PCA）和深度Q学习来处理混合频率数据。在理论上，我们证明了估计的最优策略下的平均收益收敛于最优策略下的平均收益，并建立了其收敛速度。我们的建议的有用性进一步说明了通过模拟和糖尿病数据集的应用。
2023-01-03 cs.LG stat.AP stat.ME
Forward Stability and Model Path Selection
大多数科学出版物遵循熟悉的配方（i）获得数据，（ii）拟合模型，（iii）评论该模型中特定协变量效应的科学相关性。然而，这种方法忽略了这样一个事实，即可能存在大量类似准确的模型，其中单个协变量的隐含效应可能大不相同。在统计界，找到一整套合理模型的问题也很少受到关注，几乎所有拟议的方法都是针对某一特定模型类别的，并且/或者需要对所有可能的模型进行详尽的搜索，这使得它们在当前的大数据时代基本上不可行。这项工作发展了前向稳定性的思想，并提出了一种新的，计算效率高的方法来寻找准确的模型集合，我们称之为模型路径选择（MPS）。MPS通过正向选择方法建立了一个合理的模型集合，并且对所采用的模型类和损失函数完全不可知。生成的模型集合可以以简单直观的图形方式显示，方便从业者可视化某些协变量是否可以以最小的损失交换为其他协变量。
2021-03-05 stat.AP stat.CO stat.ME
The effect of Hybrid Principal Components Analysis on the Signal Compression Functional Regression: With EEG-fMRI Application
目的：针对标量数据和函数数据同时存在的情况，即混合数据和混合数据，提出了混合主成分分析（HPCA）。在混合数据的回归模型中，我们可以计算协变量调整的HPCA、半函数部分线性回归、具有信号压缩的函数上函数（FOF）回归和函数加性回归模型。在这篇文章中，我们研究了混合数据的HPCA分解对信号压缩FOF回归预测精度的影响。方法：我们提出了一个两步的程序，将HPCA的功能回归。第一步是基于HPCA重建数据，第二步是合并其他维度上的数据并计算所需功能维度的逐点平均值。我们还选择了基于均方灭绝误差（MSPE）的HPCA的数量。测试结果：在这两个模拟中，我们证明了具有第一个HPCA的回归模型在没有HPCA和具有训练/测试方法的所有HPCA中具有最好的准确度预测和模型拟合总结。最后，我们将我们的方法应用于EEG-fMRI数据集。结论：我们的结论是，我们的方法提高了EEG数据集的实验预测。我们建议不要在所需的维度上使用函数PCA，而是使用HPCA重建数据并在函数回归模型的其他两个维度上对其进行平均。
2021-01-19 stat.AP stat.CO stat.ME
