Transportability of aggregate trial results to an external environment in causally interpretable meta-analysis
EPIDERME, INSERM U955, Institute Mondor of Biomedical Research, University Paris Est Créteil（EPIDERME，INSERM U955，蒙多尔生物医学研究所，巴黎东克雷泰伊大学）
本文提出了一种新的方法，通过将试验成员资格建模为基线协变量的函数，将汇总数据纳入因果可解释荟萃分析，以克服汇总结果模型的局限性。
2026-02-17 stat.ME
Causal inference under transportability assumptions for conditional relative effect measures
本文研究在条件相对效应度量可迁移性假设下，识别和估计目标人群的边际反事实均值差与比值，提出多重稳健且非参数有效的估计量，并通过模拟和帕利哌酮试验数据验证其有效性。
2024-07-17 math.ST stat.ME stat.TH
A General Algorithm for Deciding Transportability of Experimental Results
University of California, Los Angeles（加利福尼亚大学洛杉矶分校）
在大多数科学探索中，将经验发现推广到新的环境、设置或人群是必不可少的。本文将讨论一个特殊的问题的普遍性，称为“可移植性”，定义为一个许可证，以转移实验研究中学到的信息到一个不同的人群，只有观察性研究可以进行。考虑到两个种群之间的共性和差异，Pearl和Bareinboim（2011）得出了允许这种转移发生的充分条件。本文总结了他们的研究结果，并补充了一个有效的程序，以决定何时以及如何运输是可行的。它建立了一个必要和充分的条件，以决定何时因果效应在目标人口估计从现有的统计信息和因果信息从实验转移。本文进一步提供了一个完整的算法来计算传输公式，即一种结合观测和实验信息来合成期望因果关系的无偏估计的方法。最后，本文考察了可移植性和可概括性的其他变体之间的差异。
2013-12-29 cs.AI stat.ME stat.ML
A Review of Generalizability and Transportability
在评估因果效应时，确定结果旨在推广的目标人群是一个关键的决定。随机和观察性研究在估计目标人群中的因果效应方面各有优势和局限性。来自随机数据的估计值可能具有内部效度，但通常不能代表目标人群。观察性数据可能更好地反映目标人群，因此更有可能具有外部效度，但由于未测量的混杂因素，可能存在潜在偏倚。虽然大部分的因果推断文献都集中在解决内部效度偏差，内部和外部效度是必要的无偏估计在目标人群。本文提出了一个解决外部效度偏倚的框架，包括概括性和可移植性方法的综合，它们需要的假设，以及处理效应的异质性和研究与目标人群之间的差异的测试。
2021-02-23 stat.AP stat.ME stat.ML
Learning about treatment effects in a new target population under transportability assumptions for relative effect measures
流行病学家和应用统计学家通常认为，以协变量为条件的相对效应测量，如风险比和平均比，在人群中是"可移植的“。在这里，我们使用条件相对效应测量（例如，条件风险比或平均比）可从试验转移到目标人群。我们表明，相对效应措施的可移植性在很大程度上是不兼容的差异效应措施的可移植性，除非治疗没有影响，平均或一个愿意作出更强的可移植性假设，这意味着相对和差异效应措施的可移植性。然后，我们描述了如何边际因果被估量在目标人群中可以确定的假设下，相对效果的措施，当我们有兴趣在一个新的实验性治疗的有效性在目标人群中，唯一的治疗方法是在试验中评估的控制治疗。我们扩展了这些结果，以考虑试验中评估的对照治疗仅是目标人群中使用的治疗之一的情况，并且在目标人群中存在额外的部分可交换性假设（即，部分假设目标人群中没有未测量的混杂因素）。我们还开发了识别结果，允许相对效应测量的可移植性所需的协变量仅是控制目标人群中混杂所需的协变量的一个小子集。最后，我们提出了估计，可以很容易地实现在标准的统计软件。
2022-02-23 stat.AP stat.ME
Target Aggregate Data Adjustment Method for Transportability Analysis Utilizing Summary-Level Data from the Target Population
针对现有可迁移性分析依赖个体数据且未充分考虑删失的问题，提出两阶段加权框架TADA，可利用目标汇总数据同时调整删失偏倚和效应修饰因子分布不平衡，提升数据有限场景下的分析适用性与临床可解释性。
2025-07-07 stat.ME
On Transportability for Structural Causal Bandits
Graduate School of Data Science（数据科学研究生院）；Seoul National University（首尔国立大学）
本文提出了一种结构因果投递框架，通过融合源环境的先验信息来增强部署学习，实现了亚线性遗憾界并可能优于传统方法。
2025-11-22 cs.LG stat.ML
External Validity: From Do-Calculus to Transportability Across Populations
University of California, Los Angeles（加州大学洛杉矶分校）
经验发现对新环境、新环境或新人群的普遍适用性，通常被称为“外部有效性”，在大多数科学探索中至关重要。本文讨论了一个特殊的问题的概括性，称为“可移植性”，定义为许可证转移因果关系的影响，在实验研究中学习到一个新的人口，其中只能进行观察性研究。我们引入了一个正式的表示，称为“选择图”的利益群体之间的差异和共性表示知识，并使用这种表示，我们减少了问题的可移植性的符号推导的做演算。这种减少产生基于图形的程序，用于在观察任何数据之前决定目标人群中的因果效应是否可以从研究人群中的实验结果中推断出来。当答案是肯定的，程序确定需要从两个人群中获得什么样的实验和观察结果，以及如何将它们结合起来以确保无偏差的传输。
2015-03-05 cs.AI stat.ME
Transporting causal effects from a randomized trial without "transportability:" a case study of political advertising during U.S. elections
University of Wisconsin-Madison（威斯康星大学麦迪逊分校）
针对2020年美国大选广告实验，提出迁移学习框架估计目标人群（如佐治亚州）的处理效应，通过敏感性分析放松可迁移性假设，并基于有效影响函数和样本分裂校准参数。
2026-06-24 stat.AP stat.ME
A Calibration Approach to Transportability and Data-Fusion with Observational Data
临床研究中的两个重要考虑因素是内部和外部效度的适当评估。虽然随机临床试验可以克服内部效度的几个威胁，但它们可能倾向于较差的外部效度。相反，从广泛可推广的人群中抽样的大型前瞻性观察性研究可能是外部有效的，但容易受到内部有效性的威胁，特别是混淆。因此，解决混杂和增强研究结果在人群中的可移植性的方法对于内部和外部有效的因果推断分别是必不可少的。这些问题持续存在的另一个问题密切相关的可移植性称为数据融合。我们开发了一种校准方法来生成平衡权重，解决混淆和采样偏倚，从而实现目标人群平均处理效应的有效估计。我们比较了校准方法，以两个额外的双重稳健的方法，估计干预措施的效果，在第二个，可能无关的目标人群的结果。所提出的方法可以扩展到解决数据融合的问题，寻求评估的干预措施的影响，从两个相关的研究，从不同的人群抽样的数据。进行了模拟研究，以证明不同技术的优点和相似之处。我们还测试了校准方法的性能，在一个激励性的真实数据的例子比较双胍类与磺酰脲类-两种最常见的口服糖尿病药物类别的初始治疗-对全因死亡率的影响，在历史队列中描述的适用于当代队列的美国退伍军人糖尿病。
2022-07-07 stat.ME
Directed Acyclic Graphs and causal thinking in clinical risk prediction modeling
背景：在流行病学中，因果推断和预测建模方法在历史上是不同的。有向无环图（DAG）用于对先验因果假设进行建模，并为因果问题的变量选择策略提供信息。尽管最初设计用于预测的工具在因果推断中得到了应用，但对应的工具在很大程度上仍未得到探索。这项基于理论和模拟的研究的目的是评估在临床风险预测建模中使用DAG的潜在益处。方法和发现：我们探讨如何将知识的基础因果结构可以提供有关的可移植性的诊断临床风险预测模型的不同设置的见解。因果方向的单一预测因子模型可能比反因果方向的模型具有更好的可移植性。我们进一步探讨因果知识是否可以用来改善预测选择。我们的经验表明，马尔可夫毯，一组变量，包括父母，孩子，和父母的孩子的结果节点在DAG中，是最佳的预测结果。结论：我们的研究结果挑战了普遍接受的观点，即如果预测因子正确包含在模型中，预测因子分布的变化不会影响诊断临床风险预测模型的校准。此外，使用DAG来识别马尔可夫毯变量可能是一种有用的，有效的策略，以选择临床风险预测模型中的预测因子，如果存在或可以学习的基础因果结构的强大知识。
2020-02-21 stat.ME
Constructing external comparator groups via transportability in mean or in effect measure
Harvard T.H. Chan School of Public Health（哈佛陈曾熙公共卫生学院）；The Dartmouth Institute for Health Policy and Clinical Practice, Dartmouth Geisel School of Medicine（达特茅斯健康政策与临床实践研究所，达特茅斯盖泽尔医学院）；Beth Israel Deaconess Medical Center（贝斯以色列女执事医疗中心）
本文探讨了通过可移植性在均值或效应度量下结合多个数据源以评估目标人群及子集因果效应的方法，提出了一种半参数高效加权估计器，并通过模拟和实际数据验证其有效性。
2026-04-21 stat.ME
Causal predictive inference and target trial emulation
观察性数据的因果推断可视为与观察性研究匹配的假设人群规模随机试验产生的缺失数据问题。这将目标试验方案与相应的生成预测模型联系起来进行推理，为因果假设和处理效应的统计不确定性的透明沟通提供了一个完整的框架，而不需要反事实。这项工作的直观基础是，整个人群的随机试验将为任何可观察到的因果问题提供确定的答案。因此，我们的因果推断的基本问题是假设的目标试验数据的缺失，我们通过从以观察数据为条件的生成预测模型中重复插补来解决这个问题。因果假设映射到预测模型跨人群和条件的可移植性的直观条件。我们展示了我们的方法在一个真实的数据应用，研究母亲吸烟对出生体重的影响，使用贝叶斯添加剂回归树和逆概率加权的扩展。
2022-07-25 stat.ME
Causally-Interpretable Random-Effects Meta-Analysis
最近的工作作出了重要贡献的因果可解释的荟萃分析的发展。这些方法将在随机试验集合中估计的处理效应转移到感兴趣的目标人群。理想情况下，针对特定人群的估计值更易于解释，与政策制定者和临床医生相关。然而，研究间异质性不是由处理效应调节剂分布差异引起的，可能会增加综合试验间估计值的困难。这种异质性的存在，包括治疗方式的变化，也使将迁移估计数解释为目标人群中的一般效应变得复杂。我们提出了一个概念框架和估计程序，试图解释这种异质性，并开发推理技术，旨在捕捉伴随的因果估计的过度变异。这一框架还试图澄清哪种处理效应可以适用于可推广性和可移植性技术。
2023-02-07 stat.ME
A Sensitivity Analysis Framework for Causal Inference Under Interference
Boston University（波士顿大学）
本文提出一种基于加权的敏感性分析框架，用于评估忽略干扰导致的系统性偏差，考虑未测量混杂和运输性不足等挑战。
2026-06-30 stat.ME
Efficient estimation of the target population average treatment effect from multi-source data
本文研究目标总体结局缺失时的 TATE 估计，提出基于条件平均处理效应可迁移性的双重稳健高效估计量，并在 semaglutide 多中心试验中验证。
2025-05-15 stat.ME
Identification of Causal Effects Within Principal Strata Using Auxiliary Variables
在因果推断中，主要分层是处理治疗和结果之间的治疗后中间变量的框架，其中主要分层由中间变量的联合潜在值定义。由于主要层并非完全可观察，因此其中的因果效应（亦称为主要因果效应）在没有额外假设的情况下无法识别。先前的几项实证研究利用辅助变量来改善对主要因果效应的推断。本文建立了一个带有辅助变量的主因果效应识别和估计的一般理论，为统计推断提供了坚实的基础，为实证研究中的模型构建提供了更多的启示。特别是，我们认为两个常用的策略，主要分层问题：主要的可验证性，以及辅助变量和结果之间的条件独立性，给出了主要层和协变量。对于这两种策略，我们给出了非参数和半参数的识别结果，没有建模假设的结果。当两种策略的假设都不合理时，我们提出了一大类灵活的参数和半参数模型来识别主要的因果效应。我们的理论不仅建立了正式的识别结果，已在以前的实证研究中使用的几个模型，但也概括了它们，以允许不同类型的结果和中间变量。
2021-04-17 stat.ME
Identification and estimation of causal effects in the presence of confounded principal strata
主要分层已成为一个流行的工具，以解决广泛的一类因果推断问题，特别是在处理不遵守和截断的死亡问题。在这些研究中，由中间变量的联合潜在值确定的主要层内的因果效应，也称为主要因果效应，通常是感兴趣的。文献中观察数据的主要因果效应分析主要依赖于治疗分配的可重复性，这要求从业者准确测量尽可能多的协变量，以便捕获所有可能的混杂来源。然而，在观察性研究中收集所有潜在的混杂因素通常是困难和昂贵的，因此可验证性假设可能是值得怀疑的。在本文中，通过利用已越来越多地用于处理不受控制的混杂的可用阴性对照，我们考虑识别和估计的因果关系时，治疗和主要分层被混淆的未观察到的变量。具体来说，我们表明，主要的因果效应可以通过调用一对负控制，都需要不直接影响结果的非参数化识别。然后，我们放松这一假设，并建立各种半参数或参数模型下的主要因果效应的识别。我们还提出了一个估计方法的主要因果效应。广泛的模拟研究表明，所提出的方法和一个真正的数据应用程序从全国青年男子纵向调查的良好性能。
2022-06-17 stat.ME
Identification and multiply robust estimation of causal effects via instrumental variables from an auxiliary population
针对目标总体工具变量缺失且存在未测量混杂的问题，利用辅助总体工具变量，提出等混杂假设以识别并去除混杂偏倚，开发多重稳健估计器，经模拟和真实数据验证。
2025-08-05 stat.ME
Multiply robust estimation of causal effects under principal ignorability
因果推断不仅涉及治疗对结局的平均影响，还涉及通过感兴趣的中间变量的潜在机制。主要分层通过针对主要层内的亚组因果效应来表征这种机制，主要层由中间变量的联合潜在值定义。由于因果推断的基本问题，主要阶层本质上是潜在的，这使得识别和估计其中的亚组效应具有挑战性。一系列的研究利用了主要的可解释性假设，即潜在的主要层是平均独立的潜在结果条件下观察到的协变量。根据主要的可验证性，我们推导出各种非参数识别公式的因果关系的影响，在观察性研究中，激励估计依赖于正确的规格的不同部分的数据分布。适当地结合这些估计产生三重稳健估计的因果关系的影响，在主要阶层。这些三重稳健估计是一致的，如果两个治疗，中间变量和结果模型被正确指定，而且，他们是局部有效的，如果所有三个模型都被正确指定。我们表明，这些估计自然产生的有效的影响函数的半参数理论或模型辅助估计的调查抽样理论。我们评估不同的估计基于其有限样本的性能，通过模拟和应用它们的两个观察性研究。
2022-03-28 stat.ME
Generalizing and transporting causal inferences from randomized trials in the presence of trial engagement effects
本文在存在试验参与效应时，提出新的因果估计量，证明在无交互作用假设下，可结合试验与目标人群数据识别常规护理下的平均治疗效果，并为现有估计器提供新解释。
2024-07-19 math.ST stat.ME stat.TH
Bayesian Nonparametric Trees for Principal Causal Effects
针对连续中间变量下无限多主层导致的主因果效应评估难题，提出基于贝叶斯因果森林的双贝叶斯加性回归树模型，灵活评估跨主层的处理效应异质性，并应用于发电厂排放控制技术对颗粒污染的影响分析。
2024-03-20 stat.ME
Principal stratification with U-statistics under principal ignorability
Mississippi State University（密西西比州立大学）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
针对存在中间结局的因果推断，引入主广义因果效应估计量以处理非线性对比函数，并在主成分可忽略性假设下发展非参数识别和高效影响函数，进而提出基于U统计量的倍率稳健和去偏机器学习估计方法。
2025-12-25 stat.ME
Bayesian Methods for Multiple Mediators: Relating Principal Stratification and Causal Mediation in the Analysis of Power Plant Emission Controls
发电厂安装的排放控制技术是美国许多空气污染法规的关键特征。虽然这些法规是基于排放、环境空气污染和人类健康之间的假定关系，但其中许多关系从未得到经验验证。本文的目标是开发新的统计方法来量化这些关系。我们把这个问题作为一个中介分析来评估特定控制技术对环境污染的影响在多大程度上是通过对发电厂排放的因果影响来介导的。由于发电厂排放的各种化合物，有助于环境污染，我们开发的多个中间变量，同时测量的新方法，可能会相互作用，并可能表现出联合调解效果。具体来说，我们提出了新的方法，利用两个相关的框架，在存在中介变量的因果推断：主要分层和因果中介分析。我们定义了基于多个介质的主要影响，并引入了一个新的分解的总影响的干预对环境污染的自然直接影响和自然间接影响的所有组合的介质。这两种方法都锚定到相同的离散数据模型，我们指定与贝叶斯非参数技术。我们提供了估计主要因果效应的假设，然后用因果中介分析所需的额外假设来增强这些假设。这两个分析，解释串联，提供了第一个实证调查的假定因果路径，激励重要的空气质量监管政策。
2019-02-17 stat.ME
In defense of MAR over latent ignorability (or latent MAR) for outcome missingness in studying principal causal effects: a causal graph view
本文通过因果图证明，在研究主因果效应的结果缺失时，潜在随机缺失（LMAR）比随机缺失（MAR）更难满足且无额外益处，主张优先使用MAR，并阐明其成立条件及效应识别应用。
2024-07-18 stat.ME
Estimating network-mediated causal effects via principal components network regression
提出主成分网络回归方法，将社交网络上的因果效应分解为网络介导的间接效应与独立直接效应，假设潜在社会群体为中介，证明渐近理论并指出现有方法存在过度控制偏差，适用于多种结构化数据。
2025-03-06 stat.ME
Identifying and Estimating Principal Causal Effects in Multi-site Trials
随机试验通常在多个地点进行单独的随机化，如学校，投票区或医院。这些网站可能在重要方面有所不同，包括网站的实现，当地条件和个人的组成。实践中的一个重要问题是，研究人员是否以及在什么样的假设下可以利用这种跨站点的变化来了解更多关于干预的信息。我们在主要分层框架中解决这些问题，该框架描述了由治疗后数量定义的亚组的因果效应。我们表明，研究人员可以通过多站点设计估计某些主要的因果效应，如果他们愿意施加强有力的假设，即站点特定的影响是不相关的，与站点特定分布的阶层成员。我们激励这种方法与早期大学高中倡议，一个独特的中学教育计划，以提高高中毕业率和大学入学率的目标多地点试验。我们的分析证实了以前的研究表明，该倡议有积极的影响，否则谁会参加一个低质量的高中的学生，虽然权力是有限的。
2018-03-16 stat.ME
Towards Generalizing Inferences from Trials to Target Populations
Harvard University（哈佛大学）；Johns Hopkins University（约翰斯·霍普金斯大学）
本文基于跨学科研讨会，综述了将随机对照试验结果推广至目标人群的挑战，提出整合方法、综述进展并指出未来研究方向，以促进因果推断的外部有效性。
2024-05-25 cs.AI cs.LG econ.EM
Beyond principal ignorability: Nonparametric sensitivity bounds for principal stratification
Mississippi State University（密西西比州立大学）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
针对因果推断中主分层框架下主因果效应不可识别的问题，提出一种基于未测量混杂因子相对风险的无界参数化非参数敏感性分析方法，推导出每个主因果效应的尖锐非参数界，并推广至主广义因果效应。
2026-06-01 stat.ME
Transporting Trial Evidence Under Posterior Drift and Possible Hidden Confounding
Qiuzhen College, Tsinghua University（清华大学邱氏书院）；Yau Mathematical Sciences Center, Tsinghua University（清华大学丘成桐数学科学中心）；Beijing Institute of Mathematical Sciences and Applications（北京数学科学与应用研究院）
针对随机试验证据无法代表目标人群、观察性研究存在隐藏混杂的问题，提出鲁棒后验漂移框架，结合随机试验锚点与观察性研究信息，通过极小极大准则估计目标人群平均治疗效果，模拟及应用验证其更具优势。
2026-08-19 stat.ME
The Promises of Multiple Experiments: Identifying Joint Distribution of Potential Outcomes
School of Mathematics and Statistics, Beijing Technology and Business University（北京工商大学数学与统计学院）；School of Economics and Management, Tsinghua University（清华大学经济管理学院）
本文提出通过多重实验数据集识别和估计潜在结果联合分布的框架，引入了跨数据集的潜在结果状态转移概率可移植性假设，并提出基于最小二乘的估计方法，用于评估因果效应。
2026-04-16 stat.ME
Sensitivity analysis for principal ignorability violation in estimating complier and noncomplier average causal effects
Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health（约翰斯·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院）；University of Utah School of Medicine（犹他大学医学院）
本文探讨了在非合规设置中，主不可忽略性假设违反对因果效应估计的敏感性，通过不同敏感参数分析方法，展示了如何评估合规者与非合规者在结果均值上的差异，以改进非参数推断。
2024-03-29 stat.ME
The Causal Uncertainty Principle
Institute for Global Health and Development, Queen Margaret University（全球健康与发展研究所，爱丁堡玛格丽特女王大学）
本文提出因果不确定性原理，指出因果推断中精确识别与泛化能力存在结构性权衡，通过证据状态的非交换性解释了信息运输失败的根源。
2025-11-27 cs.IT math.IT stat.AP
Survivor average causal effects for continuous time: a principal stratification approach to causal inference with semicompeting risks
在半竞争风险问题中，非终端事件发生时间结局（如再入院时间）会因死亡而截断。这些环境通常使用疾病-死亡模型对终末和非终末事件的危害进行建模，但由于在危害定义中嵌入了生存期（治疗后结局）条件，因此使用危害模型评价因果处理效应存在问题。扩展现有的幸存者平均因果效应（SACE）估计，我们框架的处理效应的评价的背景下，半竞争风险与主要分层，并引入两个新的因果估计：随时间变化的幸存者平均因果效应（TV-SACE）和限制平均幸存者平均因果效应（RM-SACE）。这些主要因果效应定义在无论分配的治疗如何都会存活的单位中。我们采用贝叶斯估计程序，参数化两个治疗组的疾病-死亡模型。我们概述了一个脆弱的规范，可以容纳非终端和终端事件时间之间的人内相关性，我们讨论了增加模型的灵活性的潜在途径。该方法在晚期胰腺癌患者再次入院的情况下得到了证实。
2019-02-15 stat.AP stat.ME
A sensitivity analysis approach to principal stratification with a continuous longitudinal intermediate outcome: Applications to a cohort stepped wedge trial
University of Florida（佛罗里达大学）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
本文提出了一种针对连续纵向中间结果的敏感性分析方法，应用于队列阶梯楔形试验，以估计主因果效应并扩展主分层方法的应用范围。
2026-02-19 stat.ME
Partial identification of principal causal effects under violations of principal ignorability
University of Florida（佛罗里达大学）
本文研究了在违反主不可忽略性假设时，通过参数模型联合建模结果和主分层以部分识别主因果效应的方法，并探讨了弱假设对部分识别区域的影响。
2026-04-20 math.ST stat.ME stat.TH
The Do-Calculus Revisited
do-calculus是在1995年开发的，以便于识别非参数模型中的因果效应。[Huang and Valtorta，2006]和[Shpitser and Pearl，2006]的完备性证明以及[Tian and Shpitser，2010]的图形准则已经解决了这个识别问题。最近的探索揭示了do-calculus在另外三个领域的有用性：中介分析[Pearl，2012]，可移植性[Pearl和Bareinboim，2011]和元命题。综合合成（新创造的）是融合来自不同研究的经验结果的任务，这些研究在不同的条件下对异质人群进行，以便在某些目标环境中合成因果关系的估计，这些目标环境可能与所研究的环境不同。谈话调查这些结果，重点是综合集成所带来的挑战。有关背景材料，请参见http://bayes.cs.ucla.edu/csl_papers.html
2012-10-16 cs.AI stat.ME
Assessing the commonly used assumptions in estimating the principal causal effect in clinical trials
在临床试验中，通常需要了解主要因果效应（PCE），即主要分层（由一个或多个基线后变量的潜在结局定义的患者子集）的平均处理效应。常用的假设包括单调性、主可重复性、主可重复性和主层独立性的跨世界假设。在这篇文章中，我们通过一项2 $\times$ 2交叉研究来评估这些假设，在该研究中，只要没有遗留效应和研究期效应，就可以观察到两种治疗的潜在结局。从这个例子来看，似乎单调性假设和治疗内主要可重复性假设并不成立。另一方面，以基线协变量为条件的跨世界主要可解释性和跨世界主要阶层独立性的假设似乎是合理的。在后一种假设下，我们估计了PCE，其定义为每个治疗阶段的血糖标准差是否增加，而不依赖于交叉特征，产生的估计值接近利用交叉特征时的结果。据我们所知，这篇文章是第一次尝试使用交叉试验来评估用于估计PCE的常用假设的可行性。
2022-10-04 stat.AP stat.ME
A Bayesian Analysis of Two-Stage Randomized Experiments in the Presence of Interference, Treatment Nonadherence, and Missing Outcomes
针对现代复杂实验中同时存在的干扰、治疗不依从和结果缺失问题，提出一种基于贝叶斯方法的因果推断框架，扩展两阶段随机化实验和主分层框架，通过灵活分布模型实现主因果效应的弱可识别，从而提供更具信息量的分析。
2023-04-05 stat.ME
Using the target trial framework for combining information: external comparator analyses and other applications
Harvard T.H. Chan School of Public Health（哈佛陈曾熙公共卫生学院）；Beth Israel Deaconess Medical Center（贝斯以色列女执事医疗中心）
本文提出在目标试验框架中增加目标人群及其抽样模型的明确规范，以支持多源信息整合的因果分析，并强调数据映射过程中识别和处理数据源间不一致性的重要性。
2026-05-23 stat.ME
Principal stratification with recurrent events truncated by a terminal event: A nested Bayesian nonparametric approach
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）
本文提出一种嵌套贝叶斯非参数方法，用于处理由死亡等终端事件截断的复发事件，通过双重脆弱框架推导出部分可识别结果，提升因果推断的透明度和准确性。
2026-03-17 stat.ME
Identification and multiply robust estimation in causal mediation analysis across principal strata
该研究针对存在治疗后事件的因果中介分析场景，识别了全人群及各主层的自然中介效应，推导了有效影响函数并提出多重稳健估计量，还开发了非参数有效估计量与敏感性分析方法，经模拟和真实数据验证了方法有效性。
2024-09-12 stat.ME stat.ML
Identifying Principal Stratum Causal Effects Conditional on a Post-treatment Intermediate Response
在早期乳腺癌的新辅助治疗试验中，患者通常被随机分配到对照组和具有额外靶向治疗的治疗组。通过二元病理学完全缓解（pCR）评估新方案的早期疗效，并通过长期临床结局（如生存期）评估最终疗效。尽管pCR与生存率密切相关，但尚未证实其为替代终点。为了充分理解其临床意义，重要的是建立因果被估量，例如在新方案下将实现pCR的患者的生存率的因果效应。在主分层框架下，以往的研究主要集中在通过改变模型参数对反事实结果进行敏感性分析。在温和的假设下，我们提出了一种方法来估计这些模型参数，使用经验数据，随后的因果估计的兴趣。我们还扩展了我们的方法来处理删失的结果数据。该方法适用于最近的临床试验，其性能通过模拟研究进行评估。
2022-03-20 stat.AP stat.ME
Falsification of Unconfoundedness by Testing Independence of Causal Mechanisms
针对观察性研究中无未测量混杂假设不可检验的挑战，提出一种基于多异构环境数据的证伪算法，利用因果机制依赖性检测混杂，在控制假阳性的同时保持高统计功效，且无需随机化数据，在模拟和半合成数据上均验证有效。
2025-06-02 cs.LG stat.ME stat.ML
On the Comparative Analysis of Average Treatment Effects Estimation via Data Combination
该研究针对数据融合下目标人群因果效应估计缺乏系统比较的问题，推导多场景下ATE的半参数效率界，明确影响融合效率的关键因素，首次探究后验漂移函数的作用并提出敏感性分析方法，经模拟与真实数据验证有效。
2024-09-14 stat.ME
Causal Analysis of the TOPCAT Trial: Spironolactone for Preserved Cardiac Function Heart Failure
causaLens（causaLens公司）；King’s College London（伦敦国王学院）；Baylor Scott & White Research Institute（贝勒斯科特与怀特研究所）；University of Mississippi（密西西比大学）；Hobart Group（霍巴特集团）
我们描述的结果应用因果发现方法的数据，从多个站点的临床试验，对保留心脏功能的心力衰竭与醛固酮拮抗剂（TOPCAT）的治疗。该试验是不确定的，没有明确的好处一致显示整个队列。然而，对于队列的地理亚组，存在关于诊断和治疗方案可靠性的问题。随着医疗背景下的领域知识的形式，因果发现被用来证明区域差异和框架的区域可移植性的结果。此外，我们表明，在全球范围内，特别是对于某些亚组，治疗具有显着的因果关系，从而提供了一个更精细的视图的试验结果。
2022-11-23 cs.LG stat.AP stat.ML
Bounding, an accessible method for estimating principal causal effects, examined and explained
估计由治疗后行为定义的亚组的处理效应（即，在主要分层框架中估计因果效应）在技术上可能具有挑战性，并且严重依赖于强有力的假设。我们研究了另一种途径：使用边界来确定与数据一致的可能影响范围。这种简单的方法依赖较少的假设，但可以得出与政策相关的结论。正如我们所展示的，协变量可以直接用于大幅收紧边界。通过模拟，我们证明了哪些类型的协变量是最有益的。最后，我们分析了早期大学高中的多地点实验研究。当检查该计划的学生完成九年级的影响“上轨道”的大学，我们发现ECHS的学生，否则谁会参加一个高质量的高中影响不大，但对于那些谁不会有实质性的影响。这表明，在主要由质量较低的学校提供服务的地区扩大这些方案有潜在的好处。
2017-08-16 stat.AP stat.ME
Towards a Transportable Causal Network Model Based on Observational Healthcare Data
University of Milano - Bicocca（米兰比可卡大学）；Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori（意大利国家肿瘤研究所（IRCCS基金会））；F. Hoffmann - La Roche Ltd（罗氏公司）；University of Twente（特文特大学）；Istituto Dalle Molle di Studi sull’Intelligenza Artificiale (IDSIA)（达勒·莫勒人工智能研究所（IDSIA））
提出结合选择图、缺失图、因果发现与先验知识的新方法构建因果网络模型，解决观察性医疗数据偏差问题，实现可迁移性，在年轻乳腺癌女性心血管风险评估上优于竞争机器学习方法。
2023-11-20 cs.AI cs.LG stat.ME
A Bayesian Nonparametric Approach for Evaluating the Causal Effect of Treatment in Randomized Trials with Semi-Competing Risks
我们开发了一种贝叶斯非参数（BNP）方法来评估随机试验中治疗的因果效应，其中非终末事件可以被终末事件删失，但反之亦然（即，半竞争风险）。基于主分层的思想，我们定义了一个新的估计量的因果关系的治疗对非终端事件。我们引入识别假设，索引的敏感性参数，并显示如何使用我们的BNP方法得出推论。我们进行模拟研究，并说明我们的方法使用数据从脑癌试验。
2019-07-21 stat.ME
Scoping review of methodology for aiding generalisability and transportability of clinical prediction models
University of Manchester（曼彻斯特大学）
本研究通过范围综述梳理提升临床预测模型泛化性与可迁移性的方法，将其分为数据驱动与知识驱动，并比较假设、优劣及应用。
2024-12-05 stat.ME
Principal stratification analysis using principal scores
从业者感兴趣的不仅是治疗对结果的平均因果效应，而且是在治疗和结果之间存在中间变量的情况下的潜在因果机制。然而，在许多情况下，我们不能随机化中间变量，导致样本选择问题，即使在随机实验。因此，我们将具有中间变量的随机实验视为半观察性研究。在分析观察性研究的同时，我们提供了一个理论基础，进行客观的因果推断与一个中间变量的主要分层框架下，与主要层定义为联合潜在值的中间变量。我们的策略基于主要得分构建加权样本，定义为给定协变量的潜在主要层的条件概率，而无需访问任何结果数据。这种主要分层分析产生了强大的因果推断，而不依赖于任何模型假设的结果分布。我们还提出了方法进行敏感性分析的可验证性和单调性假设，在我们的理论中非常关键的，但不可测试的识别假设的违反。当经典的工具变量分析所需的假设不能被背景知识证明是合理的，或者因为感兴趣的科学问题而不能被证明是合理的时，我们的策略可以作为处理中间变量的一个有用的替代工具。我们用两个真实的数据例子来说明我们的方法，并找到科学上有意义的结论。
2016-02-03 math.ST stat.ME stat.TH
Transporting treatment effects from difference-in-differences studies
本研究提出一种基于双重差分的因果效应迁移方法，给出识别假设与多种估计量，通过模拟验证性质，并应用于美国联邦无烟住房法的效应评估。
2024-06-18 stat.ME
Principal causal effect identification and surrogate endpoint evaluation by multiple trials
主要分层是一个因果框架，用于分析随机实验，治疗后变量介于治疗和终点变量之间。由于由治疗后变量的潜在结局定义的主要分层不可观察，因此我们通常无法识别主要分层内的因果效应。出于一个真实的数据集的III期辅助结肠临床试验，我们提出的方法来确定和估计的主要因果关系，通过多个试验。对于可识别性，我们通过规定这些试验中的主要因果效应是同质的来删除常用的排除限制假设。为了消除另一个常用的单调性假设，我们给出了一个局部可识别的必要条件，这需要至少三次试验。将我们的方法应用于辅助结肠临床试验的数据，我们发现常用的单调性假设是站不住脚的，并且3年随访的无病生存率是5年随访的总生存率的有效替代终点，它满足因果必要性和因果充分性。我们还提出了一种基于贝叶斯分层模型的灵敏度分析方法，以研究偏离同质性假设的影响。
2015-07-21 math.ST stat.AP stat.TH
Latent variation in pathogen strain-specific effects under multiple-versions-of-treatment theory
Faculty of Health and Medical Sciences, University of Surrey（萨里大学健康与医学科学学院）
研究探讨了在多版本治疗理论下，病原体菌株特异性效应的异质性对流行病学研究解释的影响，指出菌株组成信息缺失时，因果推断需考虑菌株流行率。
2026-02-05 stat.AP stat.ME
