Global Average Treatment Effects for Individualized Randomization Experiments with Aggregate Data
Shanghai University of Finance and Economics（上海财经大学）；London School of Economics and Political Science（伦敦政治经济学院）；DiDi China Ride Hailing Business Group（滴滴中国网约车业务组）；University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）
针对个体随机实验中存在时空干扰且仅能获取聚合数据的问题，提出IRE-VCDP模型以估计全局平均处理效应（GATE），并给出估计与推断方法及理论保证。
2026-05-26 stat.ME
Evaluating individualized treatment effect predictions: a model-based perspective on discrimination and calibration assessment
本文提出基于模型的判别与校准评估方法，用于验证个体化治疗效应预测模型，并通过模拟和卒中试验数据证明其优越性，强调独立数据验证的重要性。
2023-12-21 stat.ME
Transfer learning of individualized treatment rules from experimental to real-world data
个性化的处理效应是精准医疗的核心。可解释的个体化治疗规则（ITR）由于其直观的吸引力和透明度，对临床医生或政策制定者来说是可取的。估计ITR的金标准方法是随机化实验，受试者被随机分配到不同的治疗组，并尽可能减少偏倚。然而，由于其选择限制，实验数据的外部有效性有限，因此不能代表目标真实世界人群。传统的学习方法的最佳可解释的ITR的目标人群的基础上，只有实验数据是有偏见的。另一方面，真实世界数据（RWD）正在变得流行，并提供了一个具有代表性的人口样本。为了学习可推广的最优可解释ITR，我们提出了一种基于加权方案的综合迁移学习方法，以校准实验的协变量分布到RWD的协变量分布。我们表明，建议ITR估计有一个理论保证的风险一致性。我们通过模拟评估的基础上的有限样本性能的迁移学习者，并将其应用到一个真实的数据应用的工作培训计划。
2021-08-19 stat.ME
Neural Networks of Outcome Weighted Learning for Individualized Treatment Rules
University of Tennessee Health Science Center（田纳西健康科学中心）
研究个性化治疗规则，基于结果加权学习，将单隐藏层神经网络OWL从岭型正则化扩展到非线性变量选择和核近似，建立估计器收敛率，扩展到残差加权学习，模拟研究和数据应用验证了方法。
2026-07-21 stat.ME
Semi- and non-parametric approaches to individualized treatment regimes in the presence of causal mediation
McGill University（麦吉尔大学）；Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）
提出贝叶斯半参数和非参数估计器估计条件中介效应，用于优化个体化治疗方案，并应用于丙肝阳性供体肾移植分配。
2026-06-23 stat.ME
Partial Identification Learning with Categorical Treatments for Individualized Treatment Rules
University of Copenhagen（哥本哈根大学）；University of Oxford（牛津大学）
该研究针对分类处理等变量，扩展了部分识别学习框架，提出广义极小极大损失准则与对称嵌入策略，所得个体化治疗规则在未测量混杂场景中更接近最优规则。
2026-08-21 stat.ME
Individualized treatment effect was predicted best by modeling baseline risk in interaction with treatment assignment
目的：比较不同的基于风险的方法对处理效应的最佳预测。研究方法：我们使用不同的假设来模拟RCT数据，这些假设包括平均处理效应、基线预后风险指数（PI）、与治疗相互作用的形状（无、线性、二次或非单调）以及治疗相关损害的程度（无或独立于PI的常数）。我们使用以下模型预测绝对获益：相对处理效应恒定的模型; PI的四分之一分层;包括处理与PI的线性相互作用的模型;包括处理与PI的受限三次样条（RCS）变换的相互作用的模型;使用Akaike信息准则的自适应方法。我们使用根均方误差和鉴别和校准措施来评估预测性能。结果如下：在中等样本量（N= 4，250例患者;约785起事件）的许多模拟场景中，线性相互作用模型显示出最佳或接近最佳的性能。对于与恒定处理效应的强非线性偏差，RCS模型是最佳的，特别是当样本量较大时（N= 17，000）。自适应方法还需要更大的样本量。这些发现在GUSTO-I试验中得到了说明。结论：应考虑基线风险和治疗分配之间的相互作用，以改善处理效应预测。
2022-07-04 stat.ME
Individualized Prediction Bands in Causal Inference with Continuous Treatments
针对连续处理因果推断中个体化剂量反应曲线不确定性量化的空白，提出将其视为协变量偏移的个体化预测带（IPB）方法，结合加权保形预测实现量化，经模拟和真实数据验证有效。
2025-11-19 stat.AP stat.ME
Reluctant Transfer Learning in Penalized Regressions for Individualized Treatment Rules under Effect Heterogeneity
Northwell（北卫医疗）；Columbia University（哥伦比亚大学）
本文提出一种抗拒迁移学习框架，通过选择性迁移模型组件提升个性化治疗规则估计的适应性与泛化能力，同时支持多臂治疗和变量选择。
2026-05-13 stat.ME
Safe Individualized Treatment Rules with Controllable Harm Rates
本文提出在部分识别下估计具有伤害率约束的个性化治疗规则，通过同时优化奖励和控制伤害率，为高风险医疗决策提供可靠方法。
2025-10-17 stat.ME
Estimating heterogeneous treatment effects versus building individualized treatment rules: Connection and disconnection
估计异质性处理效应是统计学文献中研究得很好的主题。最近，由于对精确医学的需求日益增加以及在估计中越来越多地使用最先进的机器学习方法，它重新受到关注。此外，估计异质性处理效应直接关系到建立个体化治疗规则，个体化治疗规则是根据患者特征进行治疗的决策规则。本文考察了这两个研究问题之间的联系和脱节。值得注意的是，对异质处理效应的更好估计可能会或可能不会导致更好的个体化处理规则。我们提供了理论框架来解释连接和断开，并通过模拟演示了两种不同的情况。我们的结论揭示了一个实际的指导，在某些情况下，没有必要加强估计的处理效应，因为它不会改变治疗的决定。
2022-10-04 math.ST stat.ME stat.TH
Proximal Individualized Functional Treatment Regimes
George Washington University（乔治华盛顿大学）
本文针对存在未测量混杂的观测数据，在近端因果推断框架下提出算法估计最优个体化功能治疗方案，经模拟验证后应用于加速度计数据集优化身体活动分布以改善甘油三酯-葡萄糖指数。
2026-08-11 stat.AP stat.ME
Orthogonal double residual learning for optimal individualized treatment rules
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）
提出正交双残差学习（ODRL），该方法为首个通用奈曼正交目标的最优个体化治疗规则直接方法，经模拟和实际研究验证，性能优异且鲁棒性强。
2026-08-26 stat.ME
Adaptive Hyper-box Matching for Interpretable Individualized Treatment Effect Estimation
Duke University（杜克大学）
我们提出了一种匹配方法的观测数据，匹配单位与其他单位特定的，超盒形区域的协变量空间。这些区域足够大，使得为每个单元创建许多匹配，并且足够小，使得处理效应在整个过程中大致恒定。该区域被发现作为混合整数规划的解决方案，或使用（快速）近似算法。结果是对每个单元的因果效应的可解释和定制的估计。
2020-08-08 cs.LG stat.ME
Efficient Learning of Optimal Individualized Treatment Rules for Heteroscedastic or Misspecified Treatment-Free Effect Models
数据驱动决策科学的最新发展在个性化决策方面取得了巨大进步。给定个体协变量、治疗分配和结果的数据，研究人员可以搜索最佳的个体化治疗规则（ITR），以最大限度地提高预期结果。现有的方法通常需要一些滋扰模型的初始估计。双重稳健性属性可以防止无治疗效应或倾向得分的错误指定，这一点已得到广泛提倡。然而，当模型误设定存在时，双稳健估计可以是一致的，但可能会遭受降级的效率。除了潜在的错误指定的滋扰模型，大多数现有的方法不占潜在的问题时，结果的方差是异质协变量和治疗。我们观察到，这种异方差可以极大地影响最佳ITR的估计效率。在本文中，我们证明了错误指定的处理自由的影响和异方差的后果可以统一为一个协变量处理依赖方差的残差。为了提高效率的估计ITR，我们提出了一个有效的学习（E-Learning）框架，在多臂治疗设置中找到一个最佳的ITR。我们表明，所提出的电子学习是最佳的半参数估计，可以允许治疗免费的效果误指定的常规类。在我们的模拟研究中，电子学习证明了其有效性，如果一个或两个错误指定的无处理效果和异方差存在。我们对2型糖尿病（T2DM）观察性研究的分析也表明了电子学习的效率提高。
2021-09-06 stat.ME stat.ML
Ensemble Method for Estimating Individualized Treatment Effects
Stanford University（斯坦福大学）
在许多医疗和商业应用中，研究人员对使用来自随机实验的数据来估计个体化处理效应感兴趣。例如，在医疗应用中，医生从临床试验中了解处理效应，在技术公司中，研究人员从A/B测试实验中了解它们。尽管已经提出了数十种机器学习模型来完成这项任务，但确定哪种模型最适合手头的问题是具有挑战性的，因为地面实况处理效应是不可观察的。与最近几篇提出选择这些竞争模型之一的方法的论文相反，我们提出了一种算法，用于从不同的模型库中聚合估计值。我们在43个基准数据集上比较了集成和模型选择，发现集成几乎每次都赢。从理论上讲，我们证明了我们的合奏模型是（渐近）至少作为考虑中的最佳模型的准确性，即使候选模型的数量允许增长的样本量。
2022-02-28 cs.LG stat.ME
Leveraging machine learning to estimate individualized treatment effects in cluster-randomized trials
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）；Monash University（蒙纳士大学）；Yale School of Medicine（耶鲁大学医学院）
本文提出利用混合效应机器学习方法估计集群随机试验中连续结果的条件平均治疗效应，通过整合个体和集群层面的基线协变量，解决传统方法无法捕捉个体异质性的问题。
2026-04-15 stat.ME
Neural Supervised Clustering for Learning Individualized Treatment Rules with Many Treatments
University of Michigan（密歇根大学）；Yale University（耶鲁大学）；University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）
该研究针对多处理下ITR学习的非线性异质性问题，提出NSCF框架，通过神经Q学习与监督聚类融合提升性能，在模拟和黑色素瘤异种移植应用中均取得优于神经参考的结果。
2026-10-15 cs.LG stat.ME stat.ML
Integrative learning of individualized treatment rules from multiple studies with partially overlapping treatments
Columbia University（哥伦比亚大学）；University of Michigan（密歇根大学）；Stanford University（斯坦福大学）
针对多项随机对照试验（RCT）中治疗不完全重叠的问题，提出一种整合学习框架，通过正则化加权误分类风险函数自适应地整合共享共同比较组但替代治疗臂不同的研究，以改进个体化治疗规则（ITR）的估计。
2026-06-02 stat.AP stat.ME
Proximal Learning for Individualized Treatment Regimes Under Unmeasured Confounding
The George Washington University（乔治华盛顿大学）；University of California, Irvine（加州大学欧文分校）
数据驱动的个性化决策最近受到越来越多的研究兴趣。大多数现有的方法依赖于没有不可测量的混杂的假设，不幸的是，这在实践中，特别是在观察性研究中无法确保。最近提出的近端因果推断的动机，我们开发了几种近端学习方法来估计最佳的个性化治疗方案（ITR）的存在下不可测量的混杂。特别是，我们建立了几个识别结果为不同类别的ITR，表现出的风险之间的权衡作出不可检验的假设和价值函数的决策改进。基于这些结果，我们提出了几种基于分类的方法来寻找各种限制类内最优ITR，并开发其理论特性。我们提出的方法的吸引人的数值性能证明通过广泛的模拟研究和一个真实的数据应用。
2022-12-23 cs.LG stat.ME stat.ML
Non-parametric assessment of the calibration of individualized treatment effects
University of British Columbia（不列颠哥伦比亚大学）；Amsterdam University Medical Centers（阿姆斯特丹大学医学中心）；Smart Data Analysis and Statistics B.V.（智能数据分析与统计有限公司）；University Medical Center Göttingen（哥廷根大学医学中心）
本文提出非参数方法评估个体化治疗效应模型的适度校准，无需正则化或假设功能形式，通过构建累积预测误差过程实现渐近推断。
2026-08-20 stat.ME
Using Individualized Treatment Effects to Assess Treatment Effect Heterogeneity
Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharma AG（诺华制药AG高级方法与数据科学）；China Novartis Institutes for Bio-medical Research CO.（中国诺华生物医学研究院有限公司）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharmaceuticals Corporation（诺华制药有限公司高级方法与数据科学）；Department of Statistics, Stanford University（斯坦福大学统计学系）
本文提出利用个体治疗效应评估治疗效应异质性的方法，结合DR学习器和WATCH工作流程，提供稳健的分析框架以提升临床决策。
2026-02-05 stat.AP stat.ME
Dynamic Inter-treatment Information Sharing for Individualized Treatment Effects Estimation
Institute of Biomedical Engineering, University of Oxford（牛津大学生物医学工程研究所）；Oxford-Suzhou Institute of Advanced Research (OSCAR)（牛津-苏州高等研究院）
针对观察性数据中个体化处理效应估计因数据划分导致可靠性下降的问题，提出基于软权重共享的深度学习框架HyperITE，实现处理组间动态端到端信息共享，有效提升估计精度，尤其适用于小数据集。
2024-02-13 cs.LG stat.ME
Dimension-reduced outcome-weighted learning for estimating individualized treatment regimes in observational studies
本文提出了一种降维的基于结果加权学习的方法，用于在观察性研究中更准确地估计个体化治疗方案，通过降低协变量维度以提高模型性能和可解释性。
2026-01-11 cs.LG stat.ME stat.ML
Maximin Learning of Individualized Treatment Effect on Multi-Domain Outcomes
Department of Biostatistics, Columbia Mailman School of Public Health（哥伦比亚大学梅尔曼公共卫生学院生物统计系）；Department of Biostatistics, Peking University Health Science Center（北京大学医学部生物统计系）；Beijing International Center for Mathematical Research, Peking University（北京大学北京国际数学研究中心）
本文提出DRIFT框架，通过潜在因子表示和对抗学习，从高维数据中稳健估计个性化治疗效应，提升对未测量但临床相关领域的泛化能力。
2026-03-28 cs.LG stat.ME
Variational Temporal Deconfounder for Individualized Treatment Effect Estimation from Longitudinal Observational Data
University of Florida（佛罗里达大学）
由于混杂偏倚的复杂情况，使用观察性数据估计处理效应，特别是个体化处理效应（ITE）具有挑战性。现有的从纵向观察数据估计处理效应的方法通常是建立在“不混淆”的强假设之上的，这在现实世界的实践中很难实现。在本文中，我们提出了变分时间解码器（VTD），这是一种使用代理（即，用于不可观察变量的替代变量）。具体来说，VTD利用观察到的代理来学习隐藏的嵌入，以反映观察数据中真正的隐藏混杂因素。因此，我们的VTD方法不依赖于“不混淆”的假设。我们在合成和真实世界的临床数据上测试了我们的VTD方法，结果表明，与其他现有模型相比，当隐藏混杂是主要偏倚时，我们的方法是有效的。
2022-07-23 cs.LG stat.ML
Neyman Meets Causal Machine Learning: Experimental Evaluation of Individualized Treatment Rules
Harvard University（哈佛大学）；Harvard Business School（哈佛商学院）
本文证明 Neyman 的重复抽样框架可用于实验评估现代因果机器学习算法推导的个体化处理规则（ITRs），并展示了如何处理交叉拟合带来的额外不确定性，且该方法对任何 ITR 均适用且有时比事前评估更高效。
2024-04-25 cs.LG stat.ME stat.ML
A Nonparametric Method for Value Function Guided Subgroup Identification via Gradient Tree Boosting for Censored Survival Data
在具有生存结局的随机临床试验中，基于基线基因组、蛋白质组学标志物或临床特征的亚组识别越来越受到关注。一些现有的方法通过直接建模结果或处理效应来识别从实验处理中实质上受益的亚组。当目标是为给定患者找到最佳治疗而不是为给定治疗找到合适的患者时，个体化治疗方案框架下的方法估计个体化治疗规则，该个体化治疗规则将导致如由值函数测量的最佳预期临床结果。将价值函数的概念与亚组识别联系起来，我们提出了一种非参数方法，该方法通过最大化直接反映基于受限平均生存时间的亚组-治疗相互作用效应的价值函数来搜索亚组成员资格分数。提出了一种梯度树提升算法来搜索单个子组成员分数。我们进行模拟研究，以评估所提出的方法的性能和应用程序的艾滋病临床试验进行说明。
2020-06-15 stat.ME
Learning Individualized Treatment Rules with Estimated Translated Inverse Propensity Score
Siemens AG（西门子股份公司）；LMU Munich（慕尼黑大学）；ETH Zurich（苏黎世联邦理工学院）
随机对照试验通常分析治疗的有效性，目的是为患者亚组提供治疗建议。随着电子健康记录的发展，在临床实践中收集了各种各样的数据，从而能够根据观察数据评估治疗和治疗策略。在本文中，我们专注于学习个性化治疗规则（ITR），以获得一个治疗策略，预计将产生一个更好的结果为个别患者。在我们的框架中，我们将ITRs学习作为一个上下文强盗问题，并最大限度地减少治疗策略的预期风险。我们在模拟研究和现实世界的数据集的基础上进行实验与建议的框架。在后一种情况下，我们应用我们提出的方法来学习静脉（IV）液体和血管加压药（VP）给药的最佳ITR。基于各种离线评估方法，我们可以证明，与医生和其他基线（包括简单的治疗预测方法）相比，在我们的框架中导出的策略表现出更好的性能。作为一个长期的目标，我们的衍生政策可能最终导致更好的临床指南，为管理IV和VP。
2020-07-02 cs.LG stat.ML
Do machine learning methods lead to similar individualized treatment rules? A comparison study on real data
该研究在两项随机对照试验中对比22种构建个体化治疗规则的机器学习方法，发现不同方法生成的规则分歧大、不可互换，且普遍存在性能高估问题，为其临床实际应用带来隐忧。
2024-01-30 stat.AP
Covariate Balancing Value Estimation for Optimal Individualized Treatment Rules
School of Mathematical Sciences, Peking University（北京大学数学科学学院）；School of Mathematics and Statistics, Beijing Technology and Business University（北京工商大学数学与统计学院）
提出协变量平衡双重稳健估计量，在倾向得分或规则相关结局回归误差满足特定条件时保证一致性，模拟与白血病数据集应用验证其有效性。
2026-08-25 math.ST stat.ME stat.TH
Predicting Individualized Effects of Internet-Based Treatment for Genito-Pelvic Pain/Penetration Disorder: Development and Internal Validation of a Multivariable Decision Tree Model
生殖器盆腔疼痛/穿透障碍（GPPPD）是一种常见的疾病，但很少在常规护理中治疗。先前的研究表明，GPPPD症状可以通过基于互联网的心理干预有效治疗。然而，所有最先进的治疗方法的无反应仍然很常见，目前还不清楚哪些患者群体有望从基于互联网的干预中获益最多。多变量预测模型越来越多地用于识别异质性处理效应的预测因子，并分配具有最大预期效益的治疗。在这项研究中，我们开发并内部验证了一个多变量决策树模型，该模型预测基于互联网的治疗对GPPPD症状多维综合评分的影响。一项随机对照试验的数据比较了基于互联网的干预和等待名单对照组（N =200），用于开发一个决策树模型，使用基于模型的递归划分。通过检查表观和自举偏差校正性能评估模型性能。最终修剪的决策树由一个分裂变量，联合二元应对，基于此出现两个响应集群。对于低二元应对的患者没有发现效果（$n$ =33; $d$ =0.12; 95%CI：-0.57-0.80），而对于基线时高二元应对的患者预测有大的效果（$d$ =1.00; 95%CI：0.68-1.32; $n$ =167）。模型的自举偏差校正性能为$R^2$ =27.74%（RMSE=13.22）。
2023-03-15 stat.AP stat.ME stat.ML
A practical illustration of the importance of realistic individualized treatment rules in causal inference
使用传统的因果推断方法难以估计剧烈体育活动对老年人死亡率的影响，传统方法通过比较与假设情景对应的死亡率风险来定义这种影响，在假设情景中，目标人群中的所有受试者都从事给定水平的剧烈体育活动。只有当目标人群中的所有受试者都有选择每种候选治疗方案的正概率时，才能从观察到的数据中识别基于此类静态治疗干预定义的因果效应，在这种情况下，这一假设是非常不现实的，因为患有严重健康问题的受试者将无法进行更高水平的剧烈体力活动。这个问题可以通过关注因果效应来解决，这些因果效应是基于现实的个性化治疗规则和意向治疗规则定义的，这些规则明确考虑了每个受试者可用的治疗选项集。我们提出了一个数据分析，说明静态因果效应的估计，事实上往往高估了高水平的剧烈体力活动的有益影响，而相应的估计，基于现实的个性化治疗规则和意向治疗规则可以产生无偏估计。我们强调，在估计静态因果效应时遇到的问题并不局限于IPTW估计，但也观察到与$G$计算估计，DR-IPTW估计，和有针对性的MLE。我们基于现实的个体化治疗规则和意向治疗规则的分析表明，高水平的剧烈体力活动可能会使死亡风险降低15- 30%，尽管在大多数情况下，这种效果的证据并没有达到0.05的显著性水平。
2007-12-05 stat.AP
Individualized Dynamic Mediation Analysis Using Latent Factor Models
University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）；The Pennsylvania State University（宾夕法尼亚州立大学）；The University of Texas at San Antonio（圣安东尼奥德克萨斯大学）；Fudan University（复旦大学）；University of California, Santa Barbara（加利福尼亚大学圣巴巴拉分校）
本文提出基于潜在因子模型的个性化动态中介分析方法，通过变系数结构方程模型实现对时间变化和个体异质性中介效应的捕捉，有效解决中介选择难题。
2026-02-27 stat.ME
Individualized Treatment Effects in Advanced Prostate Cancer: A Causal-Survival Modeling Approach to Risk-Guided Therapy
本文基于475例晚期前列腺癌随机试验数据，采用带交互项的Weibull AFT模型估计个体化治疗效应，揭示高剂量DES的疗效随年龄和肿瘤大小显著变化，并验证了估计的可靠性。
2025-08-23 stat.AP
Learning Overlapping Representations for the Estimation of Individualized Treatment Effects
University of Cambridge（剑桥大学）；The Alan Turing Institute（艾伦图灵研究所）；UCLA（加利福尼亚大学洛杉矶分校）
选择采取何种干预措施，取决于与其他替代办法相比，干预措施的潜在益处或危害。从观测数据中估计替代品的可能结果是一个具有挑战性的问题，因为所有结果都无法观察到，选择偏差排除了不同干预组的直接比较。尽管他们的经验的成功，我们表明，学习域不变表示的输入（上作出预测）的算法往往是不适当的，并开发泛化界，证明依赖域重叠和突出可逆的潜在地图的需要。基于这些结果，我们开发了一种深度核回归算法和后验正则化框架，在各种基准数据集上的性能都大大优于最先进的算法。
2020-02-17 cs.LG stat.ML
Accuracy Limits of Causal Trees for Individualized Treatment Effects
Princeton University（普林斯顿大学）
本文研究了基于自适应递归划分的因果树估计器，推导了其估计精度的下界，指出即使在随机分配的常数效应基准下，标准CART型划分规则构建的因果树在样本空间上的一致误差仍可能以比样本规模的任何幂更慢的速度下降，且样本划分无法消除这一限制。
2026-06-03 econ.EM math.ST stat.ME
CSTEapp: An interactive R-Shiny application of the covariate-specific treatment effect curve for visualizing individualized treatment rule
本文开发了首个基于 R Shiny 的交互式网络应用 CSTEapp，通过点击操作上传数据并绘制协变量特异性治疗效应（CSTE）曲线，使个体化治疗规则（ITR）的估计和可视化更易用，从而促进精准医学研究。
2025-08-21 stat.AP stat.CO
On a necessary and sufficient identification condition of optimal treatment regimes with an instrumental variable
不可测混杂对因果推理和个体化决策是一种威胁。与Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）; Qiu等人（2020）; Han（2020 a）类似，我们考虑了使用有效工具变量识别最佳个体化治疗方案的问题。Han（2020 a）使用Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）的条件Wald估计量提供了最佳治疗方案的替代识别条件; Qiu等人（2020）在治疗分配受内分泌影响且有效的二元工具变量可用时。本文给出了利用条件Wald估计量确定最优治疗方案的一个充要条件。Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）; Qiu等人（2020）; Han（2020 a）的研究必然暗示了我们的新情况，并且可能继续存在于先前结果未涵盖的各种潜在环境中。
2021-09-29 math.ST stat.ME stat.TH
Using Propensity Scores to Develop and Evaluate Treatment Rules with Observational Data
在本文中，我们概述了一个原则性的方法来估计一个个体化的治疗规则，是适当的观察性研究的数据，除了治疗分配不独立的个人特征，一些特征可能会影响治疗分配在当前的研究，但在未来的临床环境中，估计的规则将适用。估计框架是相当灵活的，并适应任何使用观测权重的预测方法，其中观测权重本身是两个灵活估计的倾向得分的比率。我们还讨论了如何获得一个值得信赖的估计规则的人口效益的基础上简单的倾向评分为基础的估计平均处理效应。我们在R包DevTreatRules中实现了我们的方法，并在GitHub上共享了复制我们的结果所需的代码。
2019-06-03 stat.ME
Transfer Learning for Individualized Treatment Rules: Application to Sepsis Patients Data from eICU-CRD and MIMIC-III Databases
本文提出融合 CAIPW 估计与遗传算法价值最大化的迁移学习方法，以跨人群异质性学习可解释的最优 ITR，并在 eICU-CRD 与 MIMIC-III 脓毒症数据中验证。
2025-01-03 stat.AP
Sequential Deconfounding for Causal Inference with Unobserved Confounders
ETH Zurich（苏黎世联邦理工学院）
当随机实验不可行或成本高昂时，使用观察数据来估计治疗效果是决策的有力工具。然而，观察性数据经常产生处理效应的偏倚估计，因为治疗分配可能受到未观察到的变量的混淆。一种补救措施是通过调整这些未观察到的混杂因素的去干扰方法。在本文中，我们开发了序贯去混淆，一种方法，使估计个体化的处理效应随着时间的推移，存在未观察到的混杂因素。这是第一种可以在一般顺序设置中使用的去干扰方法（即，在每个时间步分配一个或多个处理）。序贯去混淆器使用一种新的高斯过程潜变量模型来推断未观察到的混淆因素的替代品，然后将其与结果模型结合使用，以估计随时间推移的处理效应。我们证明，使用我们的方法产生无偏估计的个体化治疗反应随时间的推移。使用模拟和真实的医疗数据，我们证明了我们的方法的效力，随着时间的推移，在去干扰治疗反应的估计。
2022-02-28 cs.LG stat.ME stat.ML
Robust regression for optimal individualized treatment rules
由于不同的患者对同一种药物或治疗的反应可能存在很大差异，因此人们对发现个体化治疗规则越来越感兴趣。特别是，人们迫切希望找到最佳的个性化治疗规则，如果整个患者群体都遵循这些规则，将导致“最佳”结果。在本文中，我们提出了新的估计的基础上稳健回归一般损失函数估计最佳的个性化治疗规则。新的估计量具有以下优良性质：第一，它们对有偏、异质、重尾误差或离群值具有鲁棒性;第二，它们对基线函数的误设定具有鲁棒性;第三，在某些情况下，新的估计加上弹球损失近似最大化结果的条件分位数而不是条件均值，这导致了与传统的Q-学习和A-学习不同的最优个体化处理规则。建立了估计量的相合性和渐近正态性。他们的经验表现证明，通过广泛的模拟研究和艾滋病数据的分析。
2016-04-13 stat.ME
Efficient augmentation and relaxation learning for individualized treatment rules using observational data
个体化治疗规则旨在确定是否、何时、哪些和对谁应该进行治疗。全球人口老龄化、医疗成本上升以及患者水平数据获取的增加，迫切需要可应用于观察数据的个性化治疗规则的高质量估计器。一个最近的和有前途的路线的研究估计个性化的治疗规则重铸的问题，估计一个最佳的治疗规则作为一个加权分类问题。我们考虑一类估计的最佳治疗规则，是类似的凸大利润分类。所提出的类适用于观察数据，并且在正确规范倾向或结果模型导致最佳个体化治疗规则的一致估计的意义上是双重稳健的。使用半参数效率理论的技术，我们得到的收敛速度的估计，并使用这些速率来表征的偏差方差权衡估计个性化的治疗规则与分类为基础的方法。由这些结果通知的模拟实验表明，它是可能的，以构建新的估计在所提出的框架内，显着优于现有的。我们说明了所提出的方法使用的数据从劳动力培训计划和炎症性肠综合征的研究。
2019-01-03 stat.ME
Individualized Decision-Making Under Partial Identification: Three Perspectives, Two Optimality Results, and One Paradox
不可测量的混杂对因果推断是一种威胁，并导致有偏估计。在这篇文章中，我们考虑的问题，个性化的决策下的部分认同。首先，我们认为，当面临不可测量的混杂，应该追求个性化的决策，全面的方式使用部分识别。我们通过考虑价值/效用函数的下界观点，在部分识别下的个性化决策与经典决策理论之间建立了正式的联系。其次，在这个统一框架的基础上，我们提供了一个新的极大极小解（即，一个规则，最大限度地减少所谓的机会的最大遗憾）个性化的决策/政策分配。最后，我们提供了一个有趣的悖论，利用两个具有挑战性的领域之间的新的连接，即个性化的决策和不可测量的混淆。虽然动机工具变量界限，我们强调，在这篇文章中提出的一般框架将在原则上适用于一组丰富的界限，可能是部分识别。
2021-10-21 math.ST stat.AP stat.ME
Modern approaches for evaluating treatment effect heterogeneity from clinical trials and observational data
本文综述了从临床试验和观察数据中评估治疗效果异质性的现代统计方法，区分原则性方法与常见做法，并通过模拟数据和案例研究展示新方法的性能。
2024-10-20 stat.ME
Matched Machine Learning: A Generalized Framework for Treatment Effect Inference With Learned Metrics
本文提出Matched Machine Learning框架，结合机器学习灵活性与匹配可解释性，通过学习最优度量进行因果推断，实现黑盒性能且支持人工审计，并提供了渐近推断理论与实验验证。
2023-04-03 stat.ME stat.ML
Estimating Individualized Treatment Effects in Acute Ischemic Stroke with Causal Transformation Models (TRAM-DAG): A Multi-Centre Observational Study with External RCT Validation
Thurgau Institute for Digital Transformation (TIDIT)（图尔豪数字转型研究所）；HTWG Konstanz – University of Applied Sciences Konstanz（康斯坦茨应用科学大学）；Department of Neurology, University Hospital Zurich (USZ)（苏黎世大学神经科部）；University of Zurich (UZH)（苏黎世大学）
提出因果变换模型（TRAM-DAG）估计急性缺血性卒中患者个体化治疗效果，基于观察数据拟合后，在RCT人群中验证其平均效果与ATE一致，并能正确排序患者预后。
2026-07-03 cs.LG stat.AP
Functional additive models for optimizing individualized treatment rules
提出了一种新的功能添加剂模型，它是唯一的修改和约束模型之间的非线性相互作用的治疗指标和潜在的大量的功能和/或标量预处理协变量。这种方法的主要动机是根据随机临床试验的数据优化个性化治疗规则。我们推广功能添加剂回归模型，将治疗特定的组件添加剂效应组件。对处理特定组分施加结构约束，以提供一类具有彼此正交的主效应和交互作用效应的加性模型。如果主要关注的是治疗和协变量之间的相互作用，就像优化个体化治疗规则时通常的情况一样，我们可以避免估计协变量的主效应的需要，避免指定其形式的需要，从而避免模型错误指定的问题。以一个抑郁症临床试验的数据为例说明了该方法，该试验以脑电图功能数据作为患者的预处理协变量。
2021-01-24 stat.ME
Predictive Directions for Individualized Treatment Selection in Clinical Trials
在许多临床试验中，不同亚组的个体经历了不同的处理效应。这导致治疗获益的个体差异。在这篇文章中，我们介绍了预测方向的一般概念，这是由潜在的结果考虑动机的风险评分。这些技术大量借用充分降维（SDR）和因果推断方法。在某些条件下，可以使用SDR文献中的现有方法来估计假设理想化的完整数据结构的方向，从而产生对临床试验数据集的明显扩展。此外，我们推广的方向的想法，利用支持向量机的非线性设置。该方法与应用程序说明了一系列的结直肠癌临床试验。
2018-07-09 stat.ME
Guidance on Individualized Treatment Rule Estimation in High Dimensions
本文全面比较了高维个性化治疗规则估计器的性能，提出协变量过滤方法以提升准确性和可解释性，并为实践者提供实用指导。
2025-04-22 stat.ME
Evaluating the Impact of Treating the Optimal Subgroup
假设我们有一个二元治疗方法来影响一个结果。鉴于来自观察性或对照研究的数据，我们希望确定是否存在一些观察到的协变量子集，其中治疗比不治疗的标准实践更有效。此外，我们希望量化如果该亚组接受治疗而其余人群未接受治疗，将看到的人群平均结局的改善。我们发现，这个问题是令人惊讶的挑战，因为它是一个（至少是隐含的）研究目标。盲目地应用标准技术不能产生任何明显的渐近结果，而使用现有的技术来面对非规律性并不一定有助于没有处理效应的分布。在这里，我们描述了一种方法来估计治疗亚组的影响，该亚组受益于在非参数模型中有效的治疗，并且能够处理没有处理效应的情况。该方法是对最近出现在个体化医学文献中的方法的轻微修改。
2016-03-21 stat.ME
Multicategory Matched Learning for Estimating Optimal Individualized Treatment Rules in Observational Studies with Application to a Hepatocellular Carcinoma Study
本文提出一种基于匹配的机器学习方法，用于在多种治疗且结局可能右删失的观察性研究中估计最优个体化治疗规则，并通过模拟和肝细胞癌研究验证其性能。
2025-05-06 stat.ME
Selecting and ranking individualized treatment rules with unmeasured confounding
基于价值函数比较个体化治疗规则是常见的，价值函数是治疗规则下的预期潜在结果。虽然价值函数是不点识别时，有未测量的混杂，它仍然定义了一个偏序的治疗规则下Rosenbaum的敏感性分析模型。我们首先考虑如何比较两个治疗规则与未测量的混杂在单决策设置，然后使用这种成对检验多个治疗规则的排名。我们考虑如何，在许多治疗规则，选择最好的规则，并选择比控制规则。所提出的方法用两个真实的例子来说明，一个是关于疟疾预防计划对不同年龄组的好处，另一个是关于延迟退休对不同性别和职业群体的老年人健康的影响。
2020-02-24 stat.ME
