Transfer Learning for Individualized Treatment Rules: Application to Sepsis Patients Data from eICU-CRD and MIMIC-III Databases
本文提出融合 CAIPW 估计与遗传算法价值最大化的迁移学习方法，以跨人群异质性学习可解释的最优 ITR，并在 eICU-CRD 与 MIMIC-III 脓毒症数据中验证。
2025-01-03 stat.AP
Integrative learning of individualized treatment rules from multiple studies with partially overlapping treatments
Columbia University（哥伦比亚大学）；University of Michigan（密歇根大学）；Stanford University（斯坦福大学）
针对多项随机对照试验（RCT）中治疗不完全重叠的问题，提出一种整合学习框架，通过正则化加权误分类风险函数自适应地整合共享共同比较组但替代治疗臂不同的研究，以改进个体化治疗规则（ITR）的估计。
2026-06-02 stat.AP stat.ME
Using Individualized Treatment Effects to Assess Treatment Effect Heterogeneity
Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharma AG（诺华制药AG高级方法与数据科学）；China Novartis Institutes for Bio-medical Research CO.（中国诺华生物医学研究院有限公司）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharmaceuticals Corporation（诺华制药有限公司高级方法与数据科学）；Department of Statistics, Stanford University（斯坦福大学统计学系）
本文提出利用个体治疗效应评估治疗效应异质性的方法，结合DR学习器和WATCH工作流程，提供稳健的分析框架以提升临床决策。
2026-02-05 stat.AP stat.ME
Estimating heterogeneous treatment effects versus building individualized treatment rules: Connection and disconnection
估计异质性处理效应是统计学文献中研究得很好的主题。最近，由于对精确医学的需求日益增加以及在估计中越来越多地使用最先进的机器学习方法，它重新受到关注。此外，估计异质性处理效应直接关系到建立个体化治疗规则，个体化治疗规则是根据患者特征进行治疗的决策规则。本文考察了这两个研究问题之间的联系和脱节。值得注意的是，对异质处理效应的更好估计可能会或可能不会导致更好的个体化处理规则。我们提供了理论框架来解释连接和断开，并通过模拟演示了两种不同的情况。我们的结论揭示了一个实际的指导，在某些情况下，没有必要加强估计的处理效应，因为它不会改变治疗的决定。
2022-10-04 math.ST stat.ME stat.TH
A tutorial on individualized treatment effect prediction from randomized trials with a binary endpoint
随机试验通常估计平均相对治疗效果，但通过对绝对处理效应进行更个性化的预测，可能会更好地了解治疗益处。在二元结局的情况下，这些绝对个体化处理效应的预测需要了解个体在未接受治疗的情况下的风险，并纳入可能存在差异的处理效应（即，随患者特征而变化）。在本文中，我们奠定了因果结构的个性化处理效应的潜在结果，并描述了所需的假设，其预测的因果解释的基础。随后，我们描述了回归模型和模型估计技术，可以用来从平均移动到更个性化的处理效应预测。我们主要关注基于逻辑斯谛回归的方法，这些方法都是众所周知的，并且自然地提供了所需的概率估计。我们结合因果推断和预测研究的关键组成部分，以达到个性化的处理效应预测。虽然这些独立的组成部分是众所周知的，但它们的成功融合是一个正在进行的研究领域。我们削减了问题的本质，在设置一个随机试验，讨论了一个明确的定义的被估量的重要性，提供洞察所需的假设，并提供指导方面的建模和估计选项。模拟数据说明了不同方案中不同建模选项的潜力，这些方案改变了平均处理效应和处理效应异质性。两个应用实例说明了随机试验数据中的个体化处理效应预测。
2021-06-10 stat.ME
Estimation of Optimal Individualized Treatment Rules Using a Covariate-Specific Treatment Effect Curve with High-dimensional Covariates
在大量基线协变量的情况下，我们提出了一种新的半参数建模策略，用于异质性处理效应估计和个体化治疗选择，这是个性化医疗的两个主要目标。我们通过估计协变量特异性处理效应（CSTE）曲线实现第一个目标，该曲线被建模为所有基线协变量的加权线性组合的未知函数。通过拟合稀疏半参数logistic单指数系数模型估计每个协变量的权重或系数。CSTE曲线估计的样条回拟合核程序，这使我们能够进一步构建一个同步置信带（SCB）的CSTE曲线下所需的置信水平。基于SCB，我们找到从每种治疗中受益的患者亚组，以便我们可以进行个体化治疗选择。所提出的方法的创新是三方面的。首先，该方法可以量化与估计的最佳个体化治疗规则高维协变量的变异性。第二，所提出的方法是非常灵活的，以描绘在高维协变量的存在下，治疗和基线协变量之间的局部和全局关联，因此，它享有灵活性，同时实现降维。第三，SCB渐近地达到标称置信水平，并且它在做出个体化治疗决策时提供了统一的推理工具。
2021-08-10 stat.ME
CSTEapp: An interactive R-Shiny application of the covariate-specific treatment effect curve for visualizing individualized treatment rule
本文开发了首个基于 R Shiny 的交互式网络应用 CSTEapp，通过点击操作上传数据并绘制协变量特异性治疗效应（CSTE）曲线，使个体化治疗规则（ITR）的估计和可视化更易用，从而促进精准医学研究。
2025-08-21 stat.AP stat.CO
Flexible Inference of Optimal Individualized Treatment Strategy in Covariate Adjusted Randomization with Multiple Covariates
为了最大限度地提高临床效益，临床医生通常根据每个患者的个体特征定制治疗，需要个性化的治疗规则，这对统计学家来说具有重要的研究意义。在具有许多协变量的协变量调整的随机化临床试验中，我们用协变量的单个指数的未指定函数来建模处理效应，并且使基线响应完全任意。我们设计了一类估计器，以一致地估计处理效应函数及其相关指数，同时绕过基线响应的估计，这是受维数灾难。我们进一步开发推理工具，以确定预测协变量和隔离有效的治疗区域。在模拟和临床数据的例子证明了该方法的实用性。
2021-11-19 stat.ME
Neural Supervised Clustering for Learning Individualized Treatment Rules with Many Treatments
University of Michigan（密歇根大学）；Yale University（耶鲁大学）；University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）
该研究针对多处理下ITR学习的非线性异质性问题，提出NSCF框架，通过神经Q学习与监督聚类融合提升性能，在模拟和黑色素瘤异种移植应用中均取得优于神经参考的结果。
2026-10-15 cs.LG stat.ME stat.ML
Individualized Causal Effects under Network Interference with Combinatorial Treatments
University of Leeds（利兹大学）；National University of Defense Technology（国防科技大学）；School of Statistics and Data Science, SUFE（上海财经大学统计与数据科学学院）
本文提出了一种统一框架，通过构建全局潜在结果模拟器，在高维网络化环境下实现个体化因果推断，结合局部平滑性、双重稳健正交化和稀疏谱学习，解决网络干扰和组合治疗带来的挑战。
2026-02-23 stat.ME
Proximal Learning for Individualized Treatment Regimes Under Unmeasured Confounding
The George Washington University（乔治华盛顿大学）；University of California, Irvine（加州大学欧文分校）
数据驱动的个性化决策最近受到越来越多的研究兴趣。大多数现有的方法依赖于没有不可测量的混杂的假设，不幸的是，这在实践中，特别是在观察性研究中无法确保。最近提出的近端因果推断的动机，我们开发了几种近端学习方法来估计最佳的个性化治疗方案（ITR）的存在下不可测量的混杂。特别是，我们建立了几个识别结果为不同类别的ITR，表现出的风险之间的权衡作出不可检验的假设和价值函数的决策改进。基于这些结果，我们提出了几种基于分类的方法来寻找各种限制类内最优ITR，并开发其理论特性。我们提出的方法的吸引人的数值性能证明通过广泛的模拟研究和一个真实的数据应用。
2022-12-23 cs.LG stat.ME stat.ML
Optimal Individualized Treatment Rule for Combination Treatments Under Budget Constraints
针对多治疗组合与资源受限问题，提出非参数 Double Encoder Model 并结合多选背包约束估计最优 ITR，给出价值界与收敛速率，实验验证其优于现有方法。
2023-09-27 stat.ME
Global Average Treatment Effects for Individualized Randomization Experiments with Aggregate Data
Shanghai University of Finance and Economics（上海财经大学）；London School of Economics and Political Science（伦敦政治经济学院）；DiDi China Ride Hailing Business Group（滴滴中国网约车业务组）；University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）
针对个体随机实验中存在时空干扰且仅能获取聚合数据的问题，提出IRE-VCDP模型以估计全局平均处理效应（GATE），并给出估计与推断方法及理论保证。
2026-05-26 stat.ME
Variational Temporal Deconfounder for Individualized Treatment Effect Estimation from Longitudinal Observational Data
University of Florida（佛罗里达大学）
由于混杂偏倚的复杂情况，使用观察性数据估计处理效应，特别是个体化处理效应（ITE）具有挑战性。现有的从纵向观察数据估计处理效应的方法通常是建立在“不混淆”的强假设之上的，这在现实世界的实践中很难实现。在本文中，我们提出了变分时间解码器（VTD），这是一种使用代理（即，用于不可观察变量的替代变量）。具体来说，VTD利用观察到的代理来学习隐藏的嵌入，以反映观察数据中真正的隐藏混杂因素。因此，我们的VTD方法不依赖于“不混淆”的假设。我们在合成和真实世界的临床数据上测试了我们的VTD方法，结果表明，与其他现有模型相比，当隐藏混杂是主要偏倚时，我们的方法是有效的。
2022-07-23 cs.LG stat.ML
Evaluating individualized treatment effect predictions: a model-based perspective on discrimination and calibration assessment
本文提出基于模型的判别与校准评估方法，用于验证个体化治疗效应预测模型，并通过模拟和卒中试验数据证明其优越性，强调独立数据验证的重要性。
2023-12-21 stat.ME
Adaptive Hyper-box Matching for Interpretable Individualized Treatment Effect Estimation
Duke University（杜克大学）
我们提出了一种匹配方法的观测数据，匹配单位与其他单位特定的，超盒形区域的协变量空间。这些区域足够大，使得为每个单元创建许多匹配，并且足够小，使得处理效应在整个过程中大致恒定。该区域被发现作为混合整数规划的解决方案，或使用（快速）近似算法。结果是对每个单元的因果效应的可解释和定制的估计。
2020-08-08 cs.LG stat.ME
Transfer learning of individualized treatment rules from experimental to real-world data
个性化的处理效应是精准医疗的核心。可解释的个体化治疗规则（ITR）由于其直观的吸引力和透明度，对临床医生或政策制定者来说是可取的。估计ITR的金标准方法是随机化实验，受试者被随机分配到不同的治疗组，并尽可能减少偏倚。然而，由于其选择限制，实验数据的外部有效性有限，因此不能代表目标真实世界人群。传统的学习方法的最佳可解释的ITR的目标人群的基础上，只有实验数据是有偏见的。另一方面，真实世界数据（RWD）正在变得流行，并提供了一个具有代表性的人口样本。为了学习可推广的最优可解释ITR，我们提出了一种基于加权方案的综合迁移学习方法，以校准实验的协变量分布到RWD的协变量分布。我们表明，建议ITR估计有一个理论保证的风险一致性。我们通过模拟评估的基础上的有限样本性能的迁移学习者，并将其应用到一个真实的数据应用的工作培训计划。
2021-08-19 stat.ME
Efficient Learning of Optimal Individualized Treatment Rules for Heteroscedastic or Misspecified Treatment-Free Effect Models
数据驱动决策科学的最新发展在个性化决策方面取得了巨大进步。给定个体协变量、治疗分配和结果的数据，研究人员可以搜索最佳的个体化治疗规则（ITR），以最大限度地提高预期结果。现有的方法通常需要一些滋扰模型的初始估计。双重稳健性属性可以防止无治疗效应或倾向得分的错误指定，这一点已得到广泛提倡。然而，当模型误设定存在时，双稳健估计可以是一致的，但可能会遭受降级的效率。除了潜在的错误指定的滋扰模型，大多数现有的方法不占潜在的问题时，结果的方差是异质协变量和治疗。我们观察到，这种异方差可以极大地影响最佳ITR的估计效率。在本文中，我们证明了错误指定的处理自由的影响和异方差的后果可以统一为一个协变量处理依赖方差的残差。为了提高效率的估计ITR，我们提出了一个有效的学习（E-Learning）框架，在多臂治疗设置中找到一个最佳的ITR。我们表明，所提出的电子学习是最佳的半参数估计，可以允许治疗免费的效果误指定的常规类。在我们的模拟研究中，电子学习证明了其有效性，如果一个或两个错误指定的无处理效果和异方差存在。我们对2型糖尿病（T2DM）观察性研究的分析也表明了电子学习的效率提高。
2021-09-06 stat.ME stat.ML
Ensemble Method for Estimating Individualized Treatment Effects
Stanford University（斯坦福大学）
在许多医疗和商业应用中，研究人员对使用来自随机实验的数据来估计个体化处理效应感兴趣。例如，在医疗应用中，医生从临床试验中了解处理效应，在技术公司中，研究人员从A/B测试实验中了解它们。尽管已经提出了数十种机器学习模型来完成这项任务，但确定哪种模型最适合手头的问题是具有挑战性的，因为地面实况处理效应是不可观察的。与最近几篇提出选择这些竞争模型之一的方法的论文相反，我们提出了一种算法，用于从不同的模型库中聚合估计值。我们在43个基准数据集上比较了集成和模型选择，发现集成几乎每次都赢。从理论上讲，我们证明了我们的合奏模型是（渐近）至少作为考虑中的最佳模型的准确性，即使候选模型的数量允许增长的样本量。
2022-02-28 cs.LG stat.ME
Neural Networks of Outcome Weighted Learning for Individualized Treatment Rules
University of Tennessee Health Science Center（田纳西健康科学中心）
研究个性化治疗规则，基于结果加权学习，将单隐藏层神经网络OWL从岭型正则化扩展到非线性变量选择和核近似，建立估计器收敛率，扩展到残差加权学习，模拟研究和数据应用验证了方法。
2026-07-21 stat.ME
Semi- and non-parametric approaches to individualized treatment regimes in the presence of causal mediation
McGill University（麦吉尔大学）；Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）
提出贝叶斯半参数和非参数估计器估计条件中介效应，用于优化个体化治疗方案，并应用于丙肝阳性供体肾移植分配。
2026-06-23 stat.ME
Dimension-reduced outcome-weighted learning for estimating individualized treatment regimes in observational studies
本文提出了一种降维的基于结果加权学习的方法，用于在观察性研究中更准确地估计个体化治疗方案，通过降低协变量维度以提高模型性能和可解释性。
2026-01-11 cs.LG stat.ME stat.ML
Learning Individualized Treatment Rules with Estimated Translated Inverse Propensity Score
Siemens AG（西门子股份公司）；LMU Munich（慕尼黑大学）；ETH Zurich（苏黎世联邦理工学院）
随机对照试验通常分析治疗的有效性，目的是为患者亚组提供治疗建议。随着电子健康记录的发展，在临床实践中收集了各种各样的数据，从而能够根据观察数据评估治疗和治疗策略。在本文中，我们专注于学习个性化治疗规则（ITR），以获得一个治疗策略，预计将产生一个更好的结果为个别患者。在我们的框架中，我们将ITRs学习作为一个上下文强盗问题，并最大限度地减少治疗策略的预期风险。我们在模拟研究和现实世界的数据集的基础上进行实验与建议的框架。在后一种情况下，我们应用我们提出的方法来学习静脉（IV）液体和血管加压药（VP）给药的最佳ITR。基于各种离线评估方法，我们可以证明，与医生和其他基线（包括简单的治疗预测方法）相比，在我们的框架中导出的策略表现出更好的性能。作为一个长期的目标，我们的衍生政策可能最终导致更好的临床指南，为管理IV和VP。
2020-07-02 cs.LG stat.ML
Dynamic Inter-treatment Information Sharing for Individualized Treatment Effects Estimation
Institute of Biomedical Engineering, University of Oxford（牛津大学生物医学工程研究所）；Oxford-Suzhou Institute of Advanced Research (OSCAR)（牛津-苏州高等研究院）
针对观察性数据中个体化处理效应估计因数据划分导致可靠性下降的问题，提出基于软权重共享的深度学习框架HyperITE，实现处理组间动态端到端信息共享，有效提升估计精度，尤其适用于小数据集。
2024-02-13 cs.LG stat.ME
Partial Identification Learning with Categorical Treatments for Individualized Treatment Rules
University of Copenhagen（哥本哈根大学）；University of Oxford（牛津大学）
该研究针对分类处理等变量，扩展了部分识别学习框架，提出广义极小极大损失准则与对称嵌入策略，所得个体化治疗规则在未测量混杂场景中更接近最优规则。
2026-08-21 stat.ME
Predicting Individualized Effects of Internet-Based Treatment for Genito-Pelvic Pain/Penetration Disorder: Development and Internal Validation of a Multivariable Decision Tree Model
生殖器盆腔疼痛/穿透障碍（GPPPD）是一种常见的疾病，但很少在常规护理中治疗。先前的研究表明，GPPPD症状可以通过基于互联网的心理干预有效治疗。然而，所有最先进的治疗方法的无反应仍然很常见，目前还不清楚哪些患者群体有望从基于互联网的干预中获益最多。多变量预测模型越来越多地用于识别异质性处理效应的预测因子，并分配具有最大预期效益的治疗。在这项研究中，我们开发并内部验证了一个多变量决策树模型，该模型预测基于互联网的治疗对GPPPD症状多维综合评分的影响。一项随机对照试验的数据比较了基于互联网的干预和等待名单对照组（N =200），用于开发一个决策树模型，使用基于模型的递归划分。通过检查表观和自举偏差校正性能评估模型性能。最终修剪的决策树由一个分裂变量，联合二元应对，基于此出现两个响应集群。对于低二元应对的患者没有发现效果（$n$ =33; $d$ =0.12; 95%CI：-0.57-0.80），而对于基线时高二元应对的患者预测有大的效果（$d$ =1.00; 95%CI：0.68-1.32; $n$ =167）。模型的自举偏差校正性能为$R^2$ =27.74%（RMSE=13.22）。
2023-03-15 stat.AP stat.ME stat.ML
Individualized treatment effect was predicted best by modeling baseline risk in interaction with treatment assignment
目的：比较不同的基于风险的方法对处理效应的最佳预测。研究方法：我们使用不同的假设来模拟RCT数据，这些假设包括平均处理效应、基线预后风险指数（PI）、与治疗相互作用的形状（无、线性、二次或非单调）以及治疗相关损害的程度（无或独立于PI的常数）。我们使用以下模型预测绝对获益：相对处理效应恒定的模型; PI的四分之一分层;包括处理与PI的线性相互作用的模型;包括处理与PI的受限三次样条（RCS）变换的相互作用的模型;使用Akaike信息准则的自适应方法。我们使用根均方误差和鉴别和校准措施来评估预测性能。结果如下：在中等样本量（N= 4，250例患者;约785起事件）的许多模拟场景中，线性相互作用模型显示出最佳或接近最佳的性能。对于与恒定处理效应的强非线性偏差，RCS模型是最佳的，特别是当样本量较大时（N= 17，000）。自适应方法还需要更大的样本量。这些发现在GUSTO-I试验中得到了说明。结论：应考虑基线风险和治疗分配之间的相互作用，以改善处理效应预测。
2022-07-04 stat.ME
Reluctant Transfer Learning in Penalized Regressions for Individualized Treatment Rules under Effect Heterogeneity
Northwell（北卫医疗）；Columbia University（哥伦比亚大学）
本文提出一种抗拒迁移学习框架，通过选择性迁移模型组件提升个性化治疗规则估计的适应性与泛化能力，同时支持多臂治疗和变量选择。
2026-05-13 stat.ME
Estimating Individualized Treatment Effects in Acute Ischemic Stroke with Causal Transformation Models (TRAM-DAG): A Multi-Centre Observational Study with External RCT Validation
Thurgau Institute for Digital Transformation (TIDIT)（图尔豪数字转型研究所）；HTWG Konstanz – University of Applied Sciences Konstanz（康斯坦茨应用科学大学）；Department of Neurology, University Hospital Zurich (USZ)（苏黎世大学神经科部）；University of Zurich (UZH)（苏黎世大学）
提出因果变换模型（TRAM-DAG）估计急性缺血性卒中患者个体化治疗效果，基于观察数据拟合后，在RCT人群中验证其平均效果与ATE一致，并能正确排序患者预后。
2026-07-03 cs.LG stat.AP
Safe Individualized Treatment Rules with Controllable Harm Rates
本文提出在部分识别下估计具有伤害率约束的个性化治疗规则，通过同时优化奖励和控制伤害率，为高风险医疗决策提供可靠方法。
2025-10-17 stat.ME
Learning Overlapping Representations for the Estimation of Individualized Treatment Effects
University of Cambridge（剑桥大学）；The Alan Turing Institute（艾伦图灵研究所）；UCLA（加利福尼亚大学洛杉矶分校）
选择采取何种干预措施，取决于与其他替代办法相比，干预措施的潜在益处或危害。从观测数据中估计替代品的可能结果是一个具有挑战性的问题，因为所有结果都无法观察到，选择偏差排除了不同干预组的直接比较。尽管他们的经验的成功，我们表明，学习域不变表示的输入（上作出预测）的算法往往是不适当的，并开发泛化界，证明依赖域重叠和突出可逆的潜在地图的需要。基于这些结果，我们开发了一种深度核回归算法和后验正则化框架，在各种基准数据集上的性能都大大优于最先进的算法。
2020-02-17 cs.LG stat.ML
Orthogonal double residual learning for optimal individualized treatment rules
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）
提出正交双残差学习（ODRL），该方法为首个通用奈曼正交目标的最优个体化治疗规则直接方法，经模拟和实际研究验证，性能优异且鲁棒性强。
2026-08-26 stat.ME
Neyman Meets Causal Machine Learning: Experimental Evaluation of Individualized Treatment Rules
Harvard University（哈佛大学）；Harvard Business School（哈佛商学院）
本文证明 Neyman 的重复抽样框架可用于实验评估现代因果机器学习算法推导的个体化处理规则（ITRs），并展示了如何处理交叉拟合带来的额外不确定性，且该方法对任何 ITR 均适用且有时比事前评估更高效。
2024-04-25 cs.LG stat.ME stat.ML
Maximin Learning of Individualized Treatment Effect on Multi-Domain Outcomes
Department of Biostatistics, Columbia Mailman School of Public Health（哥伦比亚大学梅尔曼公共卫生学院生物统计系）；Department of Biostatistics, Peking University Health Science Center（北京大学医学部生物统计系）；Beijing International Center for Mathematical Research, Peking University（北京大学北京国际数学研究中心）
本文提出DRIFT框架，通过潜在因子表示和对抗学习，从高维数据中稳健估计个性化治疗效应，提升对未测量但临床相关领域的泛化能力。
2026-03-28 cs.LG stat.ME
Covariate Balancing Value Estimation for Optimal Individualized Treatment Rules
School of Mathematical Sciences, Peking University（北京大学数学科学学院）；School of Mathematics and Statistics, Beijing Technology and Business University（北京工商大学数学与统计学院）
提出协变量平衡双重稳健估计量，在倾向得分或规则相关结局回归误差满足特定条件时保证一致性，模拟与白血病数据集应用验证其有效性。
2026-08-25 math.ST stat.ME stat.TH
Accuracy Limits of Causal Trees for Individualized Treatment Effects
Princeton University（普林斯顿大学）
本文研究了基于自适应递归划分的因果树估计器，推导了其估计精度的下界，指出即使在随机分配的常数效应基准下，标准CART型划分规则构建的因果树在样本空间上的一致误差仍可能以比样本规模的任何幂更慢的速度下降，且样本划分无法消除这一限制。
2026-06-03 econ.EM math.ST stat.ME
Leveraging machine learning to estimate individualized treatment effects in cluster-randomized trials
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）；Monash University（蒙纳士大学）；Yale School of Medicine（耶鲁大学医学院）
本文提出利用混合效应机器学习方法估计集群随机试验中连续结果的条件平均治疗效应，通过整合个体和集群层面的基线协变量，解决传统方法无法捕捉个体异质性的问题。
2026-04-15 stat.ME
Non-parametric assessment of the calibration of individualized treatment effects
University of British Columbia（不列颠哥伦比亚大学）；Amsterdam University Medical Centers（阿姆斯特丹大学医学中心）；Smart Data Analysis and Statistics B.V.（智能数据分析与统计有限公司）；University Medical Center Göttingen（哥廷根大学医学中心）
本文提出非参数方法评估个体化治疗效应模型的适度校准，无需正则化或假设功能形式，通过构建累积预测误差过程实现渐近推断。
2026-08-20 stat.ME
Individualized Decision-Making Under Partial Identification: Three Perspectives, Two Optimality Results, and One Paradox
不可测量的混杂对因果推断是一种威胁，并导致有偏估计。在这篇文章中，我们考虑的问题，个性化的决策下的部分认同。首先，我们认为，当面临不可测量的混杂，应该追求个性化的决策，全面的方式使用部分识别。我们通过考虑价值/效用函数的下界观点，在部分识别下的个性化决策与经典决策理论之间建立了正式的联系。其次，在这个统一框架的基础上，我们提供了一个新的极大极小解（即，一个规则，最大限度地减少所谓的机会的最大遗憾）个性化的决策/政策分配。最后，我们提供了一个有趣的悖论，利用两个具有挑战性的领域之间的新的连接，即个性化的决策和不可测量的混淆。虽然动机工具变量界限，我们强调，在这篇文章中提出的一般框架将在原则上适用于一组丰富的界限，可能是部分识别。
2021-10-21 math.ST stat.AP stat.ME
On a necessary and sufficient identification condition of optimal treatment regimes with an instrumental variable
不可测混杂对因果推理和个体化决策是一种威胁。与Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）; Qiu等人（2020）; Han（2020 a）类似，我们考虑了使用有效工具变量识别最佳个体化治疗方案的问题。Han（2020 a）使用Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）的条件Wald估计量提供了最佳治疗方案的替代识别条件; Qiu等人（2020）在治疗分配受内分泌影响且有效的二元工具变量可用时。本文给出了利用条件Wald估计量确定最优治疗方案的一个充要条件。Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）; Qiu等人（2020）; Han（2020 a）的研究必然暗示了我们的新情况，并且可能继续存在于先前结果未涵盖的各种潜在环境中。
2021-09-29 math.ST stat.ME stat.TH
Privacy-preserving estimation of an optimal individualized treatment rule : A case study in maximizing time to severe depression-related outcomes
估计个体化治疗规则-特别是在右删失结局的背景下-具有挑战性，因为关注的处理效应异质性通常很小，因此难以检测。虽然这促使使用非常大的数据集，例如来自多个卫生系统或中心的数据集，但数据隐私可能会引起参与数据中心不愿共享个人数据的担忧。在这个抑郁症治疗的案例研究中，我们展示了一个应用程序的隐私保护与动态加权生存模型（DWSurv）相结合，以估计一个最佳的个性化治疗规则，同时模糊个人层面的数据。在模拟中，我们证明了这种方法的灵活性，以解决当地的治疗做法，可能会影响混淆，并显示DWSurv保持其双重鲁棒性，即使通过（加权）分布式回归方法进行。这项工作的动机是，并说明了，使用英国的临床实践研究数据链治疗单相抑郁症的分析。
2022-02-14 stat.AP
Sequential Deconfounding for Causal Inference with Unobserved Confounders
ETH Zurich（苏黎世联邦理工学院）
当随机实验不可行或成本高昂时，使用观察数据来估计治疗效果是决策的有力工具。然而，观察性数据经常产生处理效应的偏倚估计，因为治疗分配可能受到未观察到的变量的混淆。一种补救措施是通过调整这些未观察到的混杂因素的去干扰方法。在本文中，我们开发了序贯去混淆，一种方法，使估计个体化的处理效应随着时间的推移，存在未观察到的混杂因素。这是第一种可以在一般顺序设置中使用的去干扰方法（即，在每个时间步分配一个或多个处理）。序贯去混淆器使用一种新的高斯过程潜变量模型来推断未观察到的混淆因素的替代品，然后将其与结果模型结合使用，以估计随时间推移的处理效应。我们证明，使用我们的方法产生无偏估计的个体化治疗反应随时间的推移。使用模拟和真实的医疗数据，我们证明了我们的方法的效力，随着时间的推移，在去干扰治疗反应的估计。
2022-02-28 cs.LG stat.ME stat.ML
Subgroup Identification and Individualized Treatment Policies: A Tutorial on the Hybrid Two-Stage Workflow
AbbVie Inc.（艾伯维公司）；Purdue University（普渡大学）
本文提出混合两阶段工作流程，结合统计推断与机器学习方法，用于识别治疗效应异质性并制定个性化治疗政策。
2025-12-31 stat.AP
Function Driven Diffusion for Personalized Counterfactual Inference
我们考虑的问题，构建扩散算子高维数据$X$，以解决反事实的功能$F$，如个性化的治疗效果。我们提出并构建了一个新的扩散度量$K_F$，它既捕获了局部几何的$X$和方差的方向$F$。然后使用所得的扩散度量来定义$F$的局部过滤，并逐点回答反事实问题，特别是在诸如药物试验的情况下，其中无法长期研究服用和不服用药物的个体患者的结果。我们在合成和真实世界的临床试验中验证了该模型，并创建了从治疗中获益的个性化概念。
2017-04-12 stat.ML
Estimating Individualized Optimal Combination Therapies through Outcome Weighted Deep Learning Algorithms
随着药物开发的进步，多种治疗方法可用于单一疾病。患者通常可以同时接受多种治疗。例如，患有慢性疾病（如2型糖尿病）的临床实践研究数据链（CPRD）患者可以同时接受多种治疗。因此，重要的是要估计哪些患者可以从哪些联合治疗中获益最多。然而，推荐最佳治疗组合不是单标签而是多标签分类问题。在本文中，我们提出了一种新的结果加权深度学习算法来估计个性化的最佳组合治疗。在一定条件下，给出了损失函数的Fisher相合性.此外，我们将我们的方法扩展到一个家庭的损失函数，它允许自适应变化的基础上的治疗相互作用。我们通过模拟和真实数据分析证明了我们的方法的性能。
2018-04-15 stat.AP
A Nonparametric Method for Value Function Guided Subgroup Identification via Gradient Tree Boosting for Censored Survival Data
在具有生存结局的随机临床试验中，基于基线基因组、蛋白质组学标志物或临床特征的亚组识别越来越受到关注。一些现有的方法通过直接建模结果或处理效应来识别从实验处理中实质上受益的亚组。当目标是为给定患者找到最佳治疗而不是为给定治疗找到合适的患者时，个体化治疗方案框架下的方法估计个体化治疗规则，该个体化治疗规则将导致如由值函数测量的最佳预期临床结果。将价值函数的概念与亚组识别联系起来，我们提出了一种非参数方法，该方法通过最大化直接反映基于受限平均生存时间的亚组-治疗相互作用效应的价值函数来搜索亚组成员资格分数。提出了一种梯度树提升算法来搜索单个子组成员分数。我们进行模拟研究，以评估所提出的方法的性能和应用程序的艾滋病临床试验进行说明。
2020-06-15 stat.ME
$β$-Intact-VAE: Identifying and Estimating Causal Effects under Limited Overlap
The Graduate University for Advanced Studies（综合研究大学院大学）；The Institute of Statistical Mathematics（统计数学研究所）
作为因果推断中的一个重要问题，我们讨论了有限重叠下的处理效应（TE）的识别和估计，也就是说，当具有某些特征的受试者属于一个单一的治疗组。我们使用一个潜在变量来模拟一个预后评分，该评分在生物统计学中广泛使用，并且足以用于TE;即，我们建立了一个生成预测模型。我们证明了潜在变量恢复了预后评分，并且模型识别了个体化处理效应。然后将该模型学习为β-Intact-VAE-一种新型的变分自动编码器（VAE）。我们推导出TE误差界，使代表平衡的治疗组条件个性化的功能。所提出的方法相比，最近的方法使用（半）合成数据集。
2021-10-11 cs.LG econ.EM stat.ME
A Generative Framework for Causal Estimation via Importance-Weighted Diffusion Distillation
The University of Texas at Austin（德克萨斯大学奥斯汀分校）
针对观测数据因果估计中协变量失衡与混杂偏倚问题，提出融合IPW与扩散预训练的IWDD生成框架，通过随机化调整简化计算并降低梯度方差，实现了最优的样本外预测性能。
2025-05-16 cs.LG stat.AP stat.ME
Sparse two-stage Bayesian meta-analysis for individualized treatments
针对多中心数据共享受限与双重稀疏性问题，提出两阶段贝叶斯元分析方法估计个体化治疗规则，在保护数据隐私的同时实现参数一致估计，并成功应用于最优华法林剂量策略估计。
2024-06-05 stat.AP stat.ME
Individualized Dynamic Mediation Analysis Using Latent Factor Models
University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）；The Pennsylvania State University（宾夕法尼亚州立大学）；The University of Texas at San Antonio（圣安东尼奥德克萨斯大学）；Fudan University（复旦大学）；University of California, Santa Barbara（加利福尼亚大学圣巴巴拉分校）
本文提出基于潜在因子模型的个性化动态中介分析方法，通过变系数结构方程模型实现对时间变化和个体异质性中介效应的捕捉，有效解决中介选择难题。
2026-02-27 stat.ME
Matched Machine Learning: A Generalized Framework for Treatment Effect Inference With Learned Metrics
本文提出Matched Machine Learning框架，结合机器学习灵活性与匹配可解释性，通过学习最优度量进行因果推断，实现黑盒性能且支持人工审计，并提供了渐近推断理论与实验验证。
2023-04-03 stat.ME stat.ML
On the Distinction Between "Conditional Average Treatment Effects" (CATE) and "Individual Treatment Effects" (ITE) Under Ignorability Assumptions
RAND Corporation（兰德公司）
近年来，注重估计“个体处理效应“的方法激增。这些方法通常侧重于在可接受性假设下对异质性处理效应的估计。本文希望提请注意这样一个事实，即没有什么必然的“个人”的影响下，可互换性假设和孤立的个人影响可能需要额外的假设。这种个体效应通常被更准确地描述为“条件性平均处理效应“，两者之间的混淆有可能阻碍个性化和个体化效应估计的进展。
2021-08-10 cs.LG stat.ME stat.ML
Constructing a T-test for Value Function Comparison of Individualized Treatment Regimes in the Presence of Multiple Imputation for Missing Data
针对缺失数据下个体化治疗方案价值函数的比较难题，提出一种基于t检验的方法，在测试集上生成有效p值，并通过模拟研究及中国健康与营养调查数据验证其性能。
2025-04-19 stat.AP stat.ME
Evaluating the Use of Generalized Dynamic Weighted Ordinary Least Squares for Individualized HIV Treatment Strategies
动态治疗方案（DTR）是精准医学中的一种统计范式，旨在通过个性化治疗来优化患者结局。最简单的DTR可能只需要做出一个决定;这种特殊情况被称为个性化治疗规则（ITR），通常用于最大化短期回报。广义动态加权普通最小二乘（G-dWOLS），DTR估计方法，提供了理论上的优势，如决策规则中的参数估计的双重鲁棒性，最近已扩展到现在容纳分类治疗。在这项工作中，G-dWOLS应用于纵向数据，以估计最佳的ITR，这是在模拟中证明。然后将该新方法应用于受HIV影响的群体，由此设计用于施用白细胞介素7（IL-7）的ITR，以最大化CD 4负荷高于健康阈值（500个细胞/ $μ$ L）的持续时间，同时防止施用不必要的注射。
2021-09-02 stat.AP stat.ME
