Bayesian Mediation Analysis for Individualized Treatment Rules
University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）；Duke University（杜克大学）
本研究提出贝叶斯中介框架，将个体化治疗规则的价值对比分解为直接与间接成分，采用贝叶斯因果中介森林估计，经模拟与TRIUMPH试验数据验证，可实现ITR的机制评估与解释。
2026-08-03 stat.ME stat.ML
Individualized Prediction Bands in Causal Inference with Continuous Treatments
针对连续处理因果推断中个体化剂量反应曲线不确定性量化的空白，提出将其视为协变量偏移的个体化预测带（IPB）方法，结合加权保形预测实现量化，经模拟和真实数据验证有效。
2025-11-19 stat.AP stat.ME
Constructing a T-test for Value Function Comparison of Individualized Treatment Regimes in the Presence of Multiple Imputation for Missing Data
针对缺失数据下个体化治疗方案价值函数的比较难题，提出一种基于t检验的方法，在测试集上生成有效p值，并通过模拟研究及中国健康与营养调查数据验证其性能。
2025-04-19 stat.AP stat.ME
Proximal Individualized Functional Treatment Regimes
George Washington University（乔治华盛顿大学）
本文针对存在未测量混杂的观测数据，在近端因果推断框架下提出算法估计最优个体化功能治疗方案，经模拟验证后应用于加速度计数据集优化身体活动分布以改善甘油三酯-葡萄糖指数。
2026-08-11 stat.AP stat.ME
Evaluating the Use of Generalized Dynamic Weighted Ordinary Least Squares for Individualized HIV Treatment Strategies
动态治疗方案（DTR）是精准医学中的一种统计范式，旨在通过个性化治疗来优化患者结局。最简单的DTR可能只需要做出一个决定;这种特殊情况被称为个性化治疗规则（ITR），通常用于最大化短期回报。广义动态加权普通最小二乘（G-dWOLS），DTR估计方法，提供了理论上的优势，如决策规则中的参数估计的双重鲁棒性，最近已扩展到现在容纳分类治疗。在这项工作中，G-dWOLS应用于纵向数据，以估计最佳的ITR，这是在模拟中证明。然后将该新方法应用于受HIV影响的群体，由此设计用于施用白细胞介素7（IL-7）的ITR，以最大化CD 4负荷高于健康阈值（500个细胞/ $μ$ L）的持续时间，同时防止施用不必要的注射。
2021-09-02 stat.AP stat.ME
Individualized treatment rules under stochastic treatment cost constraints
个体化治疗规则的估计和评价已被广泛研究，但在现有方法中，现实世界的治疗资源约束受到的关注有限。我们研究了一种设置，其中治疗是干预的基础上，协变量，以优化平均反事实的结果下，治疗成本的限制时，治疗成本是随机的。在一个特别有趣的特殊情况下，一个对应于鼓励治疗的工具变量被干预，对接受治疗的比例进行限制。对于这样的设置，我们首先开发了一种方法来估计最佳的个性化治疗规则。我们进一步构建了一个渐进有效的插件估计相应的平均处理效应相对于一个给定的参考规则。
2022-11-22 stat.ME
Sequential Re-estimation Learning of Optimal Individualized Treatment Rules Among Ordinal Treatments with Application to Recommended Intervals Between Blood Donations
个性化医疗最近越来越受欢迎，作为一种通过定制治疗来提供更好的医疗保健的方式。我们的研究，由英国INTERVAL献血试验的动机，重点是估计最佳的个性化治疗规则（ITR）的顺序治疗组设置。限制全血捐献之间的最短时间是为了保障捐献者的健康和所接受血液的质量。然而，这些限制缺乏证据基础。此外，在英格兰，血液服务有兴趣通过整合INTERVAL的多标记数据和制定个性化的献血策略，使献血既安全又可持续。由于INTERVAL中的三个捐赠间隔选项有明确的顺序，因此我们提出了一种顺序重新估计学习方法，该方法在识别最佳ITR时有效地结合了“治疗”顺序。此外，我们将变量选择到我们的方法中的线性和非线性决策规则处理的情况下（噪声）协变量无关的决策。仿真结果表明，其优越的性能比现有的方法，假设多个名义治疗，实现更小的误分类率和更大的价值函数。一个需求量很大的捐助者亚组的应用程序表明，估计的最佳ITR实现了最高的效用和最大比例的捐助者分配到最安全的捐赠间隔选项INTERVAL。
2023-02-22 stat.AP stat.ME
Integrative learning of individualized treatment rules from multiple studies with partially overlapping treatments
Columbia University（哥伦比亚大学）；University of Michigan（密歇根大学）；Stanford University（斯坦福大学）
针对多项随机对照试验（RCT）中治疗不完全重叠的问题，提出一种整合学习框架，通过正则化加权误分类风险函数自适应地整合共享共同比较组但替代治疗臂不同的研究，以改进个体化治疗规则（ITR）的估计。
2026-06-02 stat.AP stat.ME
Using Individualized Treatment Effects to Assess Treatment Effect Heterogeneity
Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharma AG（诺华制药AG高级方法与数据科学）；China Novartis Institutes for Bio-medical Research CO.（中国诺华生物医学研究院有限公司）；Advanced Methodology and Data Science, Novartis Pharmaceuticals Corporation（诺华制药有限公司高级方法与数据科学）；Department of Statistics, Stanford University（斯坦福大学统计学系）
本文提出利用个体治疗效应评估治疗效应异质性的方法，结合DR学习器和WATCH工作流程，提供稳健的分析框架以提升临床决策。
2026-02-05 stat.AP stat.ME
Comment: Individualized Treatment Rules Under Endogeneity
本文讨论了最近两项关于使用工具变量识别个体化治疗规则的研究-Cui and Tchetgen Tchetgen（2020）和Qiu et al.（2020）。它还建议确定替代两项研究中使用的假设。
2020-10-15 econ.EM stat.ME
Robust regression for optimal individualized treatment rules
由于不同的患者对同一种药物或治疗的反应可能存在很大差异，因此人们对发现个体化治疗规则越来越感兴趣。特别是，人们迫切希望找到最佳的个性化治疗规则，如果整个患者群体都遵循这些规则，将导致“最佳”结果。在本文中，我们提出了新的估计的基础上稳健回归一般损失函数估计最佳的个性化治疗规则。新的估计量具有以下优良性质：第一，它们对有偏、异质、重尾误差或离群值具有鲁棒性;第二，它们对基线函数的误设定具有鲁棒性;第三，在某些情况下，新的估计加上弹球损失近似最大化结果的条件分位数而不是条件均值，这导致了与传统的Q-学习和A-学习不同的最优个体化处理规则。建立了估计量的相合性和渐近正态性。他们的经验表现证明，通过广泛的模拟研究和艾滋病数据的分析。
2016-04-13 stat.ME
Efficient augmentation and relaxation learning for individualized treatment rules using observational data
个体化治疗规则旨在确定是否、何时、哪些和对谁应该进行治疗。全球人口老龄化、医疗成本上升以及患者水平数据获取的增加，迫切需要可应用于观察数据的个性化治疗规则的高质量估计器。一个最近的和有前途的路线的研究估计个性化的治疗规则重铸的问题，估计一个最佳的治疗规则作为一个加权分类问题。我们考虑一类估计的最佳治疗规则，是类似的凸大利润分类。所提出的类适用于观察数据，并且在正确规范倾向或结果模型导致最佳个体化治疗规则的一致估计的意义上是双重稳健的。使用半参数效率理论的技术，我们得到的收敛速度的估计，并使用这些速率来表征的偏差方差权衡估计个性化的治疗规则与分类为基础的方法。由这些结果通知的模拟实验表明，它是可能的，以构建新的估计在所提出的框架内，显着优于现有的。我们说明了所提出的方法使用的数据从劳动力培训计划和炎症性肠综合征的研究。
2019-01-03 stat.ME
A tutorial on individualized treatment effect prediction from randomized trials with a binary endpoint
随机试验通常估计平均相对治疗效果，但通过对绝对处理效应进行更个性化的预测，可能会更好地了解治疗益处。在二元结局的情况下，这些绝对个体化处理效应的预测需要了解个体在未接受治疗的情况下的风险，并纳入可能存在差异的处理效应（即，随患者特征而变化）。在本文中，我们奠定了因果结构的个性化处理效应的潜在结果，并描述了所需的假设，其预测的因果解释的基础。随后，我们描述了回归模型和模型估计技术，可以用来从平均移动到更个性化的处理效应预测。我们主要关注基于逻辑斯谛回归的方法，这些方法都是众所周知的，并且自然地提供了所需的概率估计。我们结合因果推断和预测研究的关键组成部分，以达到个性化的处理效应预测。虽然这些独立的组成部分是众所周知的，但它们的成功融合是一个正在进行的研究领域。我们削减了问题的本质，在设置一个随机试验，讨论了一个明确的定义的被估量的重要性，提供洞察所需的假设，并提供指导方面的建模和估计选项。模拟数据说明了不同方案中不同建模选项的潜力，这些方案改变了平均处理效应和处理效应异质性。两个应用实例说明了随机试验数据中的个体化处理效应预测。
2021-06-10 stat.ME
A Bayesian Additive Regression Trees Model for zero and one inflated data for Predicting Individual Treatment Effects in Alcohol Use Disorder Trials
本文提出 HOBZ-BART 模型，用序列障碍结构和共享 BART 处理 0/1 膨胀的半连续饮酒结局，以更准确、高效地估计 AUD 试验中的 PITE。
2025-07-26 stat.AP
Estimation of Optimal Individualized Treatment Rules Using a Covariate-Specific Treatment Effect Curve with High-dimensional Covariates
在大量基线协变量的情况下，我们提出了一种新的半参数建模策略，用于异质性处理效应估计和个体化治疗选择，这是个性化医疗的两个主要目标。我们通过估计协变量特异性处理效应（CSTE）曲线实现第一个目标，该曲线被建模为所有基线协变量的加权线性组合的未知函数。通过拟合稀疏半参数logistic单指数系数模型估计每个协变量的权重或系数。CSTE曲线估计的样条回拟合核程序，这使我们能够进一步构建一个同步置信带（SCB）的CSTE曲线下所需的置信水平。基于SCB，我们找到从每种治疗中受益的患者亚组，以便我们可以进行个体化治疗选择。所提出的方法的创新是三方面的。首先，该方法可以量化与估计的最佳个体化治疗规则高维协变量的变异性。第二，所提出的方法是非常灵活的，以描绘在高维协变量的存在下，治疗和基线协变量之间的局部和全局关联，因此，它享有灵活性，同时实现降维。第三，SCB渐近地达到标称置信水平，并且它在做出个体化治疗决策时提供了统一的推理工具。
2021-08-10 stat.ME
Individualized Treatment Effects with Censored Data via Fully Nonparametric Bayesian Accelerated Failure Time Models
个体通常对相同的治疗有不同的反应，并且表征治疗反应中的这种可变性是个性化医疗实践中的重要目标。在这篇文章中，我们描述了一个非参数加速失效时间模型，可用于分析异质性处理效应（HTE）时，病人的结果是时间到事件。通过利用贝叶斯加性回归树和均值约束Dirichlet过程混合模型，我们的方法提供了一个灵活的模型的回归函数，同时把一些限制的基线风险。我们的非参数方法导致个人处理效应的自然估计，并具有灵活性，以解决许多主要目标的HTE评估。此外，我们的方法需要很少的用户输入的调谐参数选择或子群规范。我们说明了我们提出的方法的优点，详细分析了两个大型临床试验的预防和治疗充血性心力衰竭，使用血管紧张素转换酶抑制剂。分析显示，两项试验中存在大量HTE的证据，如治疗效果的实质性估计变化和高比例患者表现出与总体处理效应不同的处理效应的强有力证据所证明。
2017-06-20 stat.AP stat.ME
Flexible Inference of Optimal Individualized Treatment Strategy in Covariate Adjusted Randomization with Multiple Covariates
为了最大限度地提高临床效益，临床医生通常根据每个患者的个体特征定制治疗，需要个性化的治疗规则，这对统计学家来说具有重要的研究意义。在具有许多协变量的协变量调整的随机化临床试验中，我们用协变量的单个指数的未指定函数来建模处理效应，并且使基线响应完全任意。我们设计了一类估计器，以一致地估计处理效应函数及其相关指数，同时绕过基线响应的估计，这是受维数灾难。我们进一步开发推理工具，以确定预测协变量和隔离有效的治疗区域。在模拟和临床数据的例子证明了该方法的实用性。
2021-11-19 stat.ME
Functional additive models for optimizing individualized treatment rules
提出了一种新的功能添加剂模型，它是唯一的修改和约束模型之间的非线性相互作用的治疗指标和潜在的大量的功能和/或标量预处理协变量。这种方法的主要动机是根据随机临床试验的数据优化个性化治疗规则。我们推广功能添加剂回归模型，将治疗特定的组件添加剂效应组件。对处理特定组分施加结构约束，以提供一类具有彼此正交的主效应和交互作用效应的加性模型。如果主要关注的是治疗和协变量之间的相互作用，就像优化个体化治疗规则时通常的情况一样，我们可以避免估计协变量的主效应的需要，避免指定其形式的需要，从而避免模型错误指定的问题。以一个抑郁症临床试验的数据为例说明了该方法，该试验以脑电图功能数据作为患者的预处理协变量。
2021-01-24 stat.ME
Predictive Directions for Individualized Treatment Selection in Clinical Trials
在许多临床试验中，不同亚组的个体经历了不同的处理效应。这导致治疗获益的个体差异。在这篇文章中，我们介绍了预测方向的一般概念，这是由潜在的结果考虑动机的风险评分。这些技术大量借用充分降维（SDR）和因果推断方法。在某些条件下，可以使用SDR文献中的现有方法来估计假设理想化的完整数据结构的方向，从而产生对临床试验数据集的明显扩展。此外，我们推广的方向的想法，利用支持向量机的非线性设置。该方法与应用程序说明了一系列的结直肠癌临床试验。
2018-07-09 stat.ME
Guidance on Individualized Treatment Rule Estimation in High Dimensions
本文全面比较了高维个性化治疗规则估计器的性能，提出协变量过滤方法以提升准确性和可解释性，并为实践者提供实用指导。
2025-04-22 stat.ME
Efficient screening of predictive biomarkers for individual treatment selection
开发分子诊断工具以实现个体化医学需要识别与可能从不同可用治疗中获得有益或有害影响的个体亚组相关的预测性生物标志物。然而，由于大规模遗传学和分子生物学研究中候选生物标志物数量众多，临床结局、生物标志物和治疗之间的关系复杂，常规的治疗和协变量之间相互作用的统计检验因其有限的统计功效而存在困难。在本文中，我们提出了一种有效的方法来检测预测生物标志物。我们采用Chen et al.（2017）的加权损失函数直接估计个体治疗评分，并提出生物标志物效应量的合成后验推断。我们发展了一种经验贝叶斯方法，即基于数据估计先验分布中的未知超参数。然后，我们提供了有效的筛选方法的候选生物标志物，通过最佳的发现程序与适当的控制错误发现率。所提出的方法被证明在模拟研究和乳腺癌的临床研究，其中所提出的方法被证明比现有的标准方法检测到更大数量的显着的生物标志物的应用。
2020-01-17 stat.ME
Multicategory Matched Learning for Estimating Optimal Individualized Treatment Rules in Observational Studies with Application to a Hepatocellular Carcinoma Study
本文提出一种基于匹配的机器学习方法，用于在多种治疗且结局可能右删失的观察性研究中估计最优个体化治疗规则，并通过模拟和肝细胞癌研究验证其性能。
2025-05-06 stat.ME
External Risk Prediction Informed Bayesian Survival Analysis
University of California, San Francisco（旧金山加利福尼亚大学）；Dalian Institute of Chemical Physics, Chinese Academy of Sciences（中国科学院大连化学物理研究所）；University of Cincinnati（辛辛那提大学）；Duke University（杜克大学）
针对中小样本量下精准肿瘤学的风险预测挑战，本文提出基于Kullback-Leibler散度整合外部模型预测的贝叶斯生存分析框架，经模拟与前列腺癌数据验证可提升估计效率并校正覆盖过度问题。
2026-09-01 stat.ME
Selecting and ranking individualized treatment rules with unmeasured confounding
基于价值函数比较个体化治疗规则是常见的，价值函数是治疗规则下的预期潜在结果。虽然价值函数是不点识别时，有未测量的混杂，它仍然定义了一个偏序的治疗规则下Rosenbaum的敏感性分析模型。我们首先考虑如何比较两个治疗规则与未测量的混杂在单决策设置，然后使用这种成对检验多个治疗规则的排名。我们考虑如何，在许多治疗规则，选择最好的规则，并选择比控制规则。所提出的方法用两个真实的例子来说明，一个是关于疟疾预防计划对不同年龄组的好处，另一个是关于延迟退休对不同性别和职业群体的老年人健康的影响。
2020-02-24 stat.ME
A reluctant additive model framework for interpretable nonlinear individualized treatment rules
本文提出基于加性模型的非线性 ITR 学习框架，通过按需纳入非线性项、交叉拟合和专用信息准则平衡可解释性与预测性能，并经模拟和癌症药物研究验证。
2023-11-02 stat.AP stat.ME
Estimating heterogeneous treatment effects versus building individualized treatment rules: Connection and disconnection
估计异质性处理效应是统计学文献中研究得很好的主题。最近，由于对精确医学的需求日益增加以及在估计中越来越多地使用最先进的机器学习方法，它重新受到关注。此外，估计异质性处理效应直接关系到建立个体化治疗规则，个体化治疗规则是根据患者特征进行治疗的决策规则。本文考察了这两个研究问题之间的联系和脱节。值得注意的是，对异质处理效应的更好估计可能会或可能不会导致更好的个体化处理规则。我们提供了理论框架来解释连接和断开，并通过模拟演示了两种不同的情况。我们的结论揭示了一个实际的指导，在某些情况下，没有必要加强估计的处理效应，因为它不会改变治疗的决定。
2022-10-04 math.ST stat.ME stat.TH
Functional Individualized Treatment Regimes with Imaging Features
本文提出一种数据驱动方法，将医学影像视为随机过程并利用平滑技术构建可解释特征，以指导个体化最优治疗，证明了估计量一致性并应用于ADNI数据集。
2023-04-25 stat.ME
Estimating optimal individualized treatment rules with multistate processes
多态过程数据在癌症等慢性疾病的研究中很常见。这些数据非常适合用于精准医学目的，因为与标准生存结果相比，它们可以用来改善更精细的健康结果，并结合患者对生活质量和数量的偏好。然而，目前还没有方法来估计最佳的个性化治疗规则与这些数据。在这篇文章中，我们提出了一个非参数的结果加权学习方法，这个问题在随机临床试验设置。所提出的方法，包括Fisher一致性和渐近正态性的估计的最佳个性化治疗规则下的估计预期结果的理论性质，严格建立。提供了一个一致的封闭形式的方差估计，并提出了计算同时置信区间的方法。仿真研究表明，所提出的方法和推理程序工作良好，即使在小样本量和正确删失率高。该方法是说明使用的数据从一个随机临床试验的治疗转移性鳞状细胞癌的头部和颈部。
2022-11-24 stat.ME
Individualized Causal Effects under Network Interference with Combinatorial Treatments
University of Leeds（利兹大学）；National University of Defense Technology（国防科技大学）；School of Statistics and Data Science, SUFE（上海财经大学统计与数据科学学院）
本文提出了一种统一框架，通过构建全局潜在结果模拟器，在高维网络化环境下实现个体化因果推断，结合局部平滑性、双重稳健正交化和稀疏谱学习，解决网络干扰和组合治疗带来的挑战。
2026-02-23 stat.ME
There is Individualized Treatment. Why Not Individualized Inference?
医生使用统计学来推进医学知识;我们使用医学类比来介绍“从头开始”的统计推断，并强调改进。你的医生，也许是含蓄地，根据临床试验中的表现来预测治疗对你的有效性;试验患者作为你的对照。统计推断也是基于同样的逻辑：为了确定用于解决问题的最佳统计程序，我们模拟了一组控制问题，并在控制上评估候选程序。现在是改进：最近对个性化/个体化医疗的兴趣源于对某些临床试验患者比其他患者更适合您的控制的认识。因此，您的治疗决定应仅取决于相关患者的子集。个体化统计推断将这一想法应用于控制问题（而不是患者）。它改善数据分析的潜力与个性化医疗改善医疗保健的潜力相匹配。对于个体化医疗和个体化推理来说，核心问题是如何做出正确的相关性鲁棒性权衡：如果我们在确定哪些控制是相关的方面进行了过多的判断，我们的推理将不会稳健。多少才算太多？我们认为，未知的答案是统计推断的圣杯。
2015-10-29 math.ST stat.ME stat.TH
Estimation and inference on high-dimensional individualized treatment rule in observational data using split-and-pooled de-correlated score
随着电子健康记录的越来越多地被采用，人们越来越感兴趣的是开发个性化的治疗规则，根据大量的观察数据，根据患者的特征推荐治疗。然而，在高维协变量的存在下，从这种类型的数据开发的这种规则缺乏有效的推理程序。在这项工作中，我们开发了一个惩罚的双重强大的方法来估计最佳的个性化治疗规则，从高维数据。我们提出了一个分裂和合并的去相关得分来构建假设检验和置信区间。我们的建议利用数据分裂来克服滋扰参数估计，如结果回归或倾向模型的非参数方法的收敛速度慢。在高维情形下，我们建立了分离合并去相关得分检验的极限分布和相应的一步估计。仿真和实际数据分析表明了该方法的优越性。
2021-05-03 stat.ME
Multi-Label Residual Weighted Learning for Individualized Combination Treatment Rule
该研究针对联合治疗场景下的个体化治疗规则估计问题，提出融入治疗交互效应的多标签残差加权学习方法，采用广义ψ-损失与凸差算法，兼具统计一致性与计算效率，实验验证其联合治疗推荐性能更优。
2024-03-07 stat.ME
Estimating Individualized Treatment Rules for Ordinal Treatments
精准医学是一个新兴的疾病治疗和预防科学课题，它考虑到了患者的个体特征。它是临床研究的一个重要方向，最近提出了许多统计方法。精准医疗的主要目标之一是获得最佳个体治疗规则（ITR），这可以帮助根据每个患者的具体特征做出治疗选择的决策。最近，结果加权学习（OWL）已被提出来估计这样一个最佳的ITR在一个二元治疗设置最大化预期的临床结果。然而，对于有序治疗设置，如个体化剂量发现，目前还不清楚如何使用OWL。在本文中，我们提出了一种新的技术，估计ITR的顺序处理。特别是，我们提出了一个分段凸损失函数的数据复制技术。在一定条件下，我们建立了ITR估计的Fisher相合性，并得到了ITR估计的收敛性和风险界性质。模拟的例子和两个应用程序的数据集从肠易激惹的问题和2型糖尿病的观察性研究表明，所提出的方法相比，现有的替代品具有很强的竞争力的性能。
2017-02-15 stat.ME
Optimal Individualized Treatment Rule for Combination Treatments Under Budget Constraints
针对多治疗组合与资源受限问题，提出非参数 Double Encoder Model 并结合多选背包约束估计最优 ITR，给出价值界与收敛速率，实验验证其优于现有方法。
2023-09-27 stat.ME
Learning non-monotone optimal individualized treatment regimes
我们提出了一种新的建模和估计方法，通过构建一个强大的估计方程，从不同的选项中选择最佳的治疗方案。该方法避免了倾向得分模型、非治疗组结局回归模型或潜在非单调治疗差异模型的错误设定。我们的方法还允许残差依赖于协变量。纳入了单一指标结构，以便于对治疗差异进行非参数估计。然后，我们通过最大化值函数来确定最佳处理。治疗分配策略的理论属性的建立。我们说明了我们提出的估计通过广泛的模拟研究和一个真实的数据集的母亲吸烟对婴儿出生体重的影响的性能和有效性。
2021-09-24 stat.ME
Global Average Treatment Effects for Individualized Randomization Experiments with Aggregate Data
Shanghai University of Finance and Economics（上海财经大学）；London School of Economics and Political Science（伦敦政治经济学院）；DiDi China Ride Hailing Business Group（滴滴中国网约车业务组）；University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）
针对个体随机实验中存在时空干扰且仅能获取聚合数据的问题，提出IRE-VCDP模型以估计全局平均处理效应（GATE），并给出估计与推断方法及理论保证。
2026-05-26 stat.ME
Evaluating individualized treatment effect predictions: a model-based perspective on discrimination and calibration assessment
本文提出基于模型的判别与校准评估方法，用于验证个体化治疗效应预测模型，并通过模拟和卒中试验数据证明其优越性，强调独立数据验证的重要性。
2023-12-21 stat.ME
Transfer learning of individualized treatment rules from experimental to real-world data
个性化的处理效应是精准医疗的核心。可解释的个体化治疗规则（ITR）由于其直观的吸引力和透明度，对临床医生或政策制定者来说是可取的。估计ITR的金标准方法是随机化实验，受试者被随机分配到不同的治疗组，并尽可能减少偏倚。然而，由于其选择限制，实验数据的外部有效性有限，因此不能代表目标真实世界人群。传统的学习方法的最佳可解释的ITR的目标人群的基础上，只有实验数据是有偏见的。另一方面，真实世界数据（RWD）正在变得流行，并提供了一个具有代表性的人口样本。为了学习可推广的最优可解释ITR，我们提出了一种基于加权方案的综合迁移学习方法，以校准实验的协变量分布到RWD的协变量分布。我们表明，建议ITR估计有一个理论保证的风险一致性。我们通过模拟评估的基础上的有限样本性能的迁移学习者，并将其应用到一个真实的数据应用的工作培训计划。
2021-08-19 stat.ME
Estimating Individualized Treatment Rules in Longitudinal Studies with Covariate-Driven Observation Times
医生治疗慢性病的顺序治疗决策在统计文献中被正式确定为动态治疗方案。迄今为止，已经在假设观察时间，即，治疗和结果监测时间由研究者确定。在电子健康记录数据中，结果、观察时间和治疗机制与患者的特征相关联，这一假设通常不满足。如果在分析中没有充分考虑，治疗和观察过程可能导致感兴趣的治疗与动态治疗方案下待优化的结果之间的虚假关联。我们解决这些关联，将两个反权重，是一个病人的协变量的函数到动态加权普通最小二乘法开发最佳的单阶段动态治疗方案，被称为个性化的治疗规则。我们的经验表明，我们的方法产生一致的，多个强大的估计。在英国临床实践研究数据链的抗抑郁药物的新用户队列中，所提出的方法用于开发最佳治疗规则，该规则在两种抗抑郁药物之间进行选择，以优化与体重指数变化相关的效用函数。
2022-02-19 stat.ME
Experimental Evaluation of Individualized Treatment Rules
个人层面数据的日益可用性导致了个性化（或个性化）治疗规则（ITR）的大量应用。政策制定者往往希望在对目标人口实施国际贸易规则之前，对这些规则进行经验性评估，并比较它们的相对绩效。我们提出了一个新的评价指标，人口平均处方效应（PAPE）。PAPE比较了ITR与非个体化治疗规则的性能，非个体化治疗规则随机治疗相同比例的单位。在一系列预算约束下对PAPE求平均值，得到我们的第二个评估指标，即规定效应曲线下面积（AUPEC）。AUPEC代表用于评估的总体性能指标，就像用于分类的接收器和操作特征曲线（AUROC）下的面积一样，并且是隆起建模中使用的QINI系数的概括。我们使用奈曼的重复抽样框架来估计PAPE和AUPEC，并基于单位的随机抽样和治疗的随机分配推导出它们的精确有限样本方差。我们将我们的方法扩展到一个共同的设置，其中使用相同的实验数据来估计和评估ITR。在这种情况下，我们的方差计算包含了由于用于交叉验证的数据的随机分割而产生的额外不确定性。所提出的评估指标可以估计，而不需要建模假设，渐近近似，或reservation方法。因此，它适用于任何ITR，包括基于复杂机器学习算法的ITR。开放源码软件包可用于实施拟议的方法。
2021-05-05 stat.AP stat.ME stat.ML
Preserving data privacy when using multi-site data to estimate individualized treatment rules
精准医学是健康研究的一个快速扩展的领域，其中患者水平的信息被用于告知治疗决策。一个统计框架有助于正规化的个性化治疗决策，个性化的管理计划的特点。已经提出了许多方法来估计优化预期患者结果的个性化治疗规则，其中许多方法具有理想的特性，例如对模型错误指定的鲁棒性。然而，虽然个人数据在这方面至关重要，但可能会对数据保密性表示担忧，特别是在外部共享数据的多中心研究中。为了解决这个问题，我们比较了两种隐私保护方法：（i）数据池，这是一种协变量微聚集技术;（ii）分布式回归。这些方法相结合的双重强大的，但用户友好的方法，动态加权普通最小二乘法估计个性化的治疗规则。在模拟中，我们广泛地评估了在不同假设下估计决策规则参数的方法的性能。结果表明，双稳健性不保持在数据池设置，这可能会导致偏差，而分布式回归提供了良好的性能。我们说明的方法，通过分析最佳的Warcraft剂量使用的数据从国际Warcraft联盟。
2021-12-21 stat.ME
Individualized Multi-Treatment Response Curves Estimation using RBF-net with Shared Neurons
本文提出一种基于共享神经元RBF网络的贝叶斯非参数方法，用于估计多治疗设置下的个体化异质性治疗效应，并在MIMIC数据上揭示了不同治疗策略对脓毒症患者ICU住院时长和SOFA评分的影响。
2024-10-18 stat.AP stat.ME stat.ML
Neural Networks of Outcome Weighted Learning for Individualized Treatment Rules
University of Tennessee Health Science Center（田纳西健康科学中心）
研究个性化治疗规则，基于结果加权学习，将单隐藏层神经网络OWL从岭型正则化扩展到非线性变量选择和核近似，建立估计器收敛率，扩展到残差加权学习，模拟研究和数据应用验证了方法。
2026-07-21 stat.ME
Semi- and non-parametric approaches to individualized treatment regimes in the presence of causal mediation
McGill University（麦吉尔大学）；Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）
提出贝叶斯半参数和非参数估计器估计条件中介效应，用于优化个体化治疗方案，并应用于丙肝阳性供体肾移植分配。
2026-06-23 stat.ME
Optimal individualized treatment regimes for survival data with competing risks
针对现有精准医学方法无法同时兼顾生存和竞争风险终点的问题，提出一种两阶段非参数个体化治疗方案估计器，利用随机森林构建个体曲线并引入多效用价值函数，在模拟与外周动脉疾病队列中表现良好。
2024-11-13 stat.ME
Locally Interpretable Individualized Treatment Rules for Black-Box Decision Models
Department of Epidemiology & Biostatistics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center（流行病学与生物统计学系，纪念斯隆-凯特琳癌症中心）
本文提出LI-ITR方法，结合灵活机器学习模型与局部可解释近似，实现可解释的个性化治疗规则，用于医疗决策优化。
2026-02-12 cs.AI cs.LG stat.ME
Evaluating Surrogates in Individualized Treatment Rules
School of Statistics, Renmin University of China（中国人民大学统计学院）；School of Economics and Management, Tsinghua University（清华大学经济管理学院）；Center for Applied Statistics and School of Statistics, Renmin University of China（中国人民大学应用统计科学中心及统计学院）
本文提出评估替代终点决策价值的框架，引入了替代后悔、收益和效率三种性能指标，并在预算受限情况下扩展了这些指标。
2026-04-10 stat.ME
Demographic Parity-aware Individualized Treatment Rules
针对个体化处理规则（ITR）在敏感属性上的歧视问题，本文引入人口统计奇偶性概念，通过定制公平性代理将非凸约束优化转化为凸二次规划问题，并证明了估计量的一致性与风险界限。
2025-04-28 stat.ME
Adaptive Hyper-box Matching for Interpretable Individualized Treatment Effect Estimation
Duke University（杜克大学）
我们提出了一种匹配方法的观测数据，匹配单位与其他单位特定的，超盒形区域的协变量空间。这些区域足够大，使得为每个单元创建许多匹配，并且足够小，使得处理效应在整个过程中大致恒定。该区域被发现作为混合整数规划的解决方案，或使用（快速）近似算法。结果是对每个单元的因果效应的可解释和定制的估计。
2020-08-08 cs.LG stat.ME
A single-index model with a surface-link for optimizing individualized dose rules
本文重点研究了使用单指标回归方法建模和估计协变量和连续治疗变量之间的相互作用对结果的影响。主要动机是在观察性研究中估计最佳个体化剂量规则。为了对患者协变量和连续治疗变量之间可能的非线性相互作用效应进行建模，我们在指数-治疗域上采用二维惩罚样条回归，其中指数定义为协变量的线性投影。使用两个应用程序以及模拟实验的方法进行说明。这项工作的一个独特的贡献是在具体定义的相互作用效应项的简约（单指数）参数化。
2021-01-31 stat.ME
Efficient Learning of Optimal Individualized Treatment Rules for Heteroscedastic or Misspecified Treatment-Free Effect Models
数据驱动决策科学的最新发展在个性化决策方面取得了巨大进步。给定个体协变量、治疗分配和结果的数据，研究人员可以搜索最佳的个体化治疗规则（ITR），以最大限度地提高预期结果。现有的方法通常需要一些滋扰模型的初始估计。双重稳健性属性可以防止无治疗效应或倾向得分的错误指定，这一点已得到广泛提倡。然而，当模型误设定存在时，双稳健估计可以是一致的，但可能会遭受降级的效率。除了潜在的错误指定的滋扰模型，大多数现有的方法不占潜在的问题时，结果的方差是异质协变量和治疗。我们观察到，这种异方差可以极大地影响最佳ITR的估计效率。在本文中，我们证明了错误指定的处理自由的影响和异方差的后果可以统一为一个协变量处理依赖方差的残差。为了提高效率的估计ITR，我们提出了一个有效的学习（E-Learning）框架，在多臂治疗设置中找到一个最佳的ITR。我们表明，所提出的电子学习是最佳的半参数估计，可以允许治疗免费的效果误指定的常规类。在我们的模拟研究中，电子学习证明了其有效性，如果一个或两个错误指定的无处理效果和异方差存在。我们对2型糖尿病（T2DM）观察性研究的分析也表明了电子学习的效率提高。
2021-09-06 stat.ME stat.ML
Neural Supervised Clustering for Learning Individualized Treatment Rules with Many Treatments
University of Michigan（密歇根大学）；Yale University（耶鲁大学）；University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）
该研究针对多处理下ITR学习的非线性异质性问题，提出NSCF框架，通过神经Q学习与监督聚类融合提升性能，在模拟和黑色素瘤异种移植应用中均取得优于神经参考的结果。
2026-10-15 cs.LG stat.ME stat.ML
Ensemble Method for Estimating Individualized Treatment Effects
Stanford University（斯坦福大学）
在许多医疗和商业应用中，研究人员对使用来自随机实验的数据来估计个体化处理效应感兴趣。例如，在医疗应用中，医生从临床试验中了解处理效应，在技术公司中，研究人员从A/B测试实验中了解它们。尽管已经提出了数十种机器学习模型来完成这项任务，但确定哪种模型最适合手头的问题是具有挑战性的，因为地面实况处理效应是不可观察的。与最近几篇提出选择这些竞争模型之一的方法的论文相反，我们提出了一种算法，用于从不同的模型库中聚合估计值。我们在43个基准数据集上比较了集成和模型选择，发现集成几乎每次都赢。从理论上讲，我们证明了我们的合奏模型是（渐近）至少作为考虑中的最佳模型的准确性，即使候选模型的数量允许增长的样本量。
2022-02-28 cs.LG stat.ME
Online Individualized Treatment Selection under Partial Feedback: False Discovery Control and Minimax Optimality
Center for Data Science, Zhejiang University（浙江大学数据科学中心）；Department of Statistics, University of Michigan（密歇根大学统计系）
本研究针对部分反馈下的在线个体化治疗选择问题，提出PAITS方法，实现错误发现率控制与极小极大最优性，经模拟和Jester数据集验证其有限样本性能。
2026-10-14 cs.LG stat.ME stat.ML
