The R.O.A.D. to precision medicine
Massachusetts Institute of Technology（麻省理工学院）；Memorial Sloan Kettering Cancer Center（纪念斯隆凯特琳癌症中心）
本研究提出预后分层匹配R.O.A.D.框架，通过两步法校正观察性数据混杂、训练最优策略树生成治疗推荐，在GIST和肢体肉瘤数据中验证其效果优于专家，还能识别无需治疗的患者亚组，助力精准医学。
2023-11-03 cs.AI stat.AP stat.ME
Identification of Parkinson's Disease Subtypes with Divisive Hierarchical Bayesian Clustering for Longitudinal and Time-to-Event Data
针对帕金森病的异质性，提出一种分裂层次贝叶斯聚类方法，结合多元纵向轨迹模型与生存数据半参数模型，从PPMI数据库中识别具有不同进展模式的特发性PD亚组。
2023-08-03 stat.ME
Causal Interaction Trees: Tree-Based Subgroup Identification for Observational Data
我们提出了因果关系树，以确定亚组的参与者，增强了处理效应使用观察数据。我们扩展了分类和回归树算法，使用分裂标准，重点是最大限度地提高组间处理效应异质性的基础上，亚组特定的处理效应估计，以决定在算法中的决策。我们推导出三个亚组特定的处理效应估计，占观察性质的数据-逆概率加权，g-公式和双稳健估计的属性。我们使用模拟研究所提出的算法的性能，并在一项观察性研究中实施该算法，以评估右心导管插入术对危重患者的有效性。
2020-03-06 stat.ME stat.ML
Valid and Efficient Two-Stage Latent Subgroup Analysis with Observational Data
Hong Kong University of Science and Technology（香港科技大学）；Columbia University（哥伦比亚大学）
本文提出了一种基于观测数据的有效两阶段潜在子群分析方法，通过谱方法视角实现高误分类容忍度，处理高维混杂因素并提高计算效率。
2026-01-01 stat.ME
Adaptive multicenter designs for continuous response clinical trials in the presence of an unknown sensitive subgroup
药物的部分有效性对于制药工业是重要的。假设存在对治疗敏感的亚组的随机对照试验（RCT）已经被使用。然而，这些设计只有在亚组中有一个已知的识别受试者的标志物时才可用。在本文中，我们研究了一个模型，其中治疗组$Z^T$的反应具有代表\emph{placebo responders}和\emph{drug responders}治疗反应的双组分混合密度$(1-p)\mathcal N(μ^C, σ^2)+p\mathcal N(μ^T, σ^2)$。治疗特异性效应为$μ= \frac{μ^T-μ^C}σ$，$p$为人群中药物应答者的患病率。治疗组的其他患者的反应就像他们接受了安慰剂一样。我们开发了一个和两个阶段的随机对照试验设计，能够检测一个敏感的亚组的基础上的反应。我们还将其扩展到使用Hochberg逐步增加程序的多中心RCT。我们避免了大量的模拟，并使用简单快速的数值优化方法。
2018-12-06 stat.AP
Subgroup analysis methods for time-to-event outcomes in heterogeneous randomized controlled trials
本文针对至事件发生时间终点缺乏亚组分析系统评估的问题，提出合成与半合成数据生成流程并开源 Python 基准框架，围绕异质性存在性、相关生物标志物和良好应答者识别开展算法评测。
2024-01-23 stat.AP stat.ME stat.ML
A Causally Formulated Hazard Ratio Estimation through Backdoor Adjustment on Structural Causal Model
Marquette University（马凯特大学）；Purdue University（普渡大学）
确定治疗干预的因果关系是健康科学中的一个基本问题。随机对照试验（RCT）被认为是确定因果关系的金标准。然而，最近的进展，因果推断理论的基础上的结构因果模型（SCM）的基础上，允许识别因果关系的观测数据，在一定的假设。生存分析提供了标准的测量方法，如风险比，以量化干预的效果。虽然风险比广泛用于RCT的临床和流行病学研究，但不存在计算SCM观察性研究的风险比的原则性方法。在这项工作中，我们回顾现有的方法来计算风险比以及它们的因果解释，如果它存在。我们还提出了一种新的方法来计算风险比的观察性研究使用后门调整通过SCM和do-calculus。最后，我们评估的方法，尤文氏肉瘤的实验数据。
2020-06-22 cs.LG stat.ME stat.ML
Varying impacts of letters of recommendation on college admissions: Approximate balancing weights for subgroup effects in observational studies
在2016-17年招生周期的一个试点项目中，加州大学伯克利分校邀请了许多新生入学申请人提交推荐信。我们使用这个试点作为提交推荐信对后续录取的影响的观察性研究的基础，目的是估计影响如何在预定义的亚组之间变化。然而，在观察性研究中理解这种变化具有挑战性，因为估计的影响反映了实际处理效应变化和各组间协变量平衡的差异。为了解决这个问题，我们开发了平衡权重，直接优化“局部平衡”的亚组内，同时保持治疗和控制单位之间的全局协变量平衡。然后，我们表明，这种方法具有双重表示形式的逆倾向得分加权与分层倾向得分模型。在加州大学伯克利分校的试点研究中，我们提出的方法产生了良好的局部和全局平衡，不像更传统的加权方法，无法平衡子组内的协变量。我们发现，推荐信的影响随着预测的录取概率的增加而增加，代表性不足的少数民族申请人的差异的混合证据。
2021-02-22 stat.ME
A subgroup-aware scoring approach to the study of effect modification in observational studies
University of Chicago（芝加哥大学）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）
本文提出一种新的组M统计量方法，通过在每个子组中评分匹配对来解决子组联合分布中因异常值导致的效应修饰混淆问题，通过广泛实验验证其优越性，并应用于西非疟疾预防治疗的效果研究。
2026-05-15 stat.ME
A regression tree approach to identifying subgroups with differential treatment effects
在与癌症等难以治疗的疾病的斗争中，通常很难发现使所有受试者受益的新疗法。对于监管机构的批准，更实际的做法是确定治疗效果增强的受试者亚组。回归树对于这个任务来说是很自然的，因为它们划分了数据空间。我们简要回顾现有的回归树算法。然后，我们介绍了三个新的，几乎是免费的选择偏差，适用于两个或两个以上的治疗，删失的反应变量，和预测变量的缺失值。该算法通过使用三个关键思想扩展了GUIDE方法：（i）作为线性预测因子的治疗，（ii）卡方检验以检测残差模式和拟合不足，以及（iii）通过泊松回归进行比例风险建模。重要性分数与阈值确定有影响力的变量作为副产品获得。使用自举技术构建每个节点中处理效应的置信区间。真实数据和模拟数据被用来比较的方法。
2014-10-07 stat.ME
Adaptive discovery of effect modification in matched observational studies
Department of Statistics and Data Science, The Wharton School, University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学沃顿学院统计与数据科学系）
本文提出一种在匹配观察研究中识别和选择可解释子群的方法，通过精确控制子群层面的FDR，提高统计功效，并通过模拟研究和实际应用验证其有效性。
2026-05-10 stat.ME
An Algorithm for Identifying Interpretable Subgroups With Elevated Treatment Effects
Department of Political Science, Stanford University（政治学系，斯坦福大学）
提出一种基于条件平均处理效应（CATE）估计识别可解释子群的算法，利用规则集刻画高阶交互，通过权衡子群规模与效应规模生成Pareto最优规则集前沿，辅助决策与政策实施。
2025-07-13 cs.LG econ.EM stat.ME
Identifying Subgroup and Context Effects in Conjoint Experiments
针对联合实验中主效应与交互效应可靠推断的难题，本文系统评估了事后校正、稀疏回归、贝叶斯模型等主流方法，并提出一种结合机器学习的黑箱推断框架，兼顾计算效率与准确性，为异质性效应研究提供实用工具。
2025-10-02 stat.ME
A statistical framework for identifying subgroup vulnerability to predictive multiplicity in clinical AI
University of Arizona（亚利桑那大学）
本研究提出统计框架V(S)，结合模型不一致下界与临床严重性，在MIMIC-IV和eICU-CRD队列中审计158个亚组，识别心脏病亚组脆弱性，提供可复现的亚组排序方法。
2026-09-30 stat.ME
Detecting critical treatment effect bias in small subgroups
本文提出一种新的方法，通过统计检验和亚组分析，评估观察性研究与随机对照试验的治疗效应差异，以提高临床决策的可靠性。
2026-04-13 cs.LG stat.ME stat.ML
Subgroup Analysis for Longitudinal data via Semiparametric Additive Mixed Effect Model
本文提出了一种基于纵向分析中半参数加性混合效应模型的一般子群分析框架，该框架可以同时识别每个协变量上的子群并估计相应的回归函数。此外，所提出的程序适用于平衡和不平衡的纵向数据。本文提出了一种基于k-means算法的后拟合方法来估计每个子组上的半参数加性分量，并分别检测每个协变量上的子组结构。通过最小化贝叶斯信息准则来估计组的实际数目。数值研究表明，所提出的方法在确定亚组和估计回归函数的有效性和准确性。此外，我们说明了我们的方法的实用性与PBC数据的应用程序，并提供了一个有意义的划分的人口。
2021-12-01 stat.ME
Identifying the potential of sample overlap in evidence synthesis of observational studies
University Medical Center Göttingen（哥廷根大学医学中心）
本文提出了一种基于集合论的方法，用于识别和处理证据合成中样本重叠问题，通过样本特征推断提升证据合成的可靠性。
2026-02-24 stat.ME
Identifying treatment effect heterogeneity in dose-finding trials using Bayesian hierarchical models
药物开发中的一项重要任务是确定患者对实验性治疗的反应更好或更差。识别影响处理效应并可用于定义患者亚组的预测协变量是这项任务的关键方面。然而，已知处理效应异质性分析具有挑战性，因为可能的协变量或亚组的数量通常很大，而药物开发早期阶段的样本量通常很小。此外，区分预测协变量与预后协变量（其影响与给定治疗无关的反应）通常很困难。虽然已经提出了许多解决这些问题的方法，但大多数方法都集中在两组临床试验环境中，即给予患者治疗或对照。在本文中，我们考虑平行组剂量探索试验，其中患者给予不同剂量的相同治疗。为了研究这种情况下的处理效应异质性，我们提出了一个协变量对剂量反应参数有影响的贝叶斯分层剂量反应模型。我们利用收缩先验来防止过度拟合，当考虑的协变量数量很大而样本量很小时，过度拟合很容易发生。我们在模拟中比较了几个这样的先验，并研究了预后和预测效应的相关建模，以更好地区分这两种类型的效应。我们说明了使用我们提出的方法，使用II期剂量探索试验，并显示它如何可以用来确定预测协变量和亚组的患者增加处理效应。
2018-11-26 stat.ME
Subgroup Balancing Propensity Score
我们用观察数据研究亚组处理效应的估计。现有的倾向得分匹配和加权方法大多是为了估计总体处理效应而开发的。尽管真实的倾向得分应该平衡亚组人群的协变量，但估计的倾向得分可能无法平衡亚组样本的协变量。我们提出了子组平衡倾向得分（SBPS）方法，该方法选择，对于每个子组，使用整体样本或子组样本来估计该子组内的单元的倾向得分，以优化一个准则，该准则考虑了整体样本和子组样本的一组协变量平衡条件。当子群数目较大时，我们提出了一种估计SBPS的随机搜索算法。我们通过模拟证明，SBPS可以提高估计亚组处理效应的倾向得分匹配的性能。然后，我们应用SBPS方法从意大利家庭收入和财富调查（SHIW）的数据，估计的处理效应的借记卡对家庭消费的不同收入群体。
2017-07-18 stat.ME
Propensity Score Weighting for Causal Subgroup Analysis
比较有效性研究的一个共同目标是估计对预先指定的患者亚群的处理效应。虽然在医学研究中广泛使用，但用于此类亚组分析的因果推断方法仍不发达，特别是在观察性研究中。在本文中，我们开发了一套用于因果亚组分析的分析方法和可视化工具。首先，我们引入子组加权平均处理效应的估计量，并给出相应的倾向得分加权估计。我们证明了在一个子群内平衡协变量限制了子群因果效应估计量的偏差。其次，我们设计了一个新的诊断图-Connect-S图-用于可视化子组协变量平衡。最后，我们建议使用重叠加权方法来实现子群内的精确平衡。我们进一步提出了一种方法，结合重叠加权和LASSO，以平衡的偏差方差权衡在子群分析。广泛的模拟研究，提出了比较所提出的方法与现有的几种方法。我们将所提出的方法应用于以患者为中心的子宫肌瘤结果（COMPARE-UF）登记数据，以评估子宫肌瘤缓解症状和生活质量的替代治疗方案。
2021-03-21 stat.ME
Identifying Treatment Effect Heterogeneity with Bayesian Hierarchical Adjustable Random Partition in Adaptive Enrichment Trials
McGill University（麦吉尔大学）；Concordia University（康科迪亚大学）
本文提出BHARP模型，通过贝叶斯分层可调随机分区方法识别治疗效应异质性，提升临床试验中亚组反应估计的准确性和精度。
2026-03-04 stat.AP stat.ME
Change-plane analysis in functional response quantile regression
本文在函数型响应分位数回归中提出变平面模型以识别和检验非高斯函数型数据中的子群体，构造闭式加权平方得分检验统计量，并用ADMM算法估计参数，建立了渐近理论并通过模拟和两个实际数据集验证了方法有效性。
2025-03-10 stat.ME
Nonparametric tests for treatment effect heterogeneity in observational studies
我们考虑了观察性研究中处理效应异质性的检验问题，提出了一种基于多样本U统计量的非参数检验方法。为了解释潜在的混杂因素，我们使用重新加权的数据，其中权重由估计的倾向得分确定。所提出的方法不需要对结局进行任何参数假设，并且绕过了对每个研究亚组的处理效应进行建模的需要。我们建立了检验统计量的渐近正态性，并通过模拟研究证明了其优越的数值性能。两个真实的数据应用，包括就业计划评估研究和中国的独生子女政策的心理健康研究进行了讨论。
2021-03-28 stat.ME
Propensity Score Analysis with Guaranteed Subgroup Balance
针对观察性研究中倾向得分模型设定偏误导致的子组治疗效应估计偏差问题，提出G-SBPS及核化kG-SBPS算法，保障子组协变量平衡，提升估计准确性，并经数值研究与真实数据集验证有效。
2024-04-17 stat.ME
Decision Theoretic Subgroup Detection With Bayesian Machine Learning
本文从贝叶斯决策理论出发，提出BRAIDS效用用于子组检测，插值风险寻求与规避，并强调正则化先验以缓解赢家诅咒，在临床试验数据上验证了其有效性。
2026-09-25 stat.ME
Selecting optimal subgroups for treatment using many covariates
我们考虑的问题，选择最佳的亚组治疗时，协变量的数据可从随机试验或观察性研究。我们区分了四种不同的设置，包括（i）资源受限时的治疗选择，（ii）资源不受限时的治疗选择，（iii）存在副作用和成本的治疗选择，以及（iv）最大化效果异质性的治疗选择。我们发现，在每一种情况下，最佳的治疗选择规则涉及治疗那些预测的平均差异的结果比较与不治疗，条件协变量，超过一定的阈值。阈值在这四种情况下各不相同，但最佳治疗选择规则的形式则不同。结果表明，个性化医疗远离传统的亚组分析。提出了新的随机试验设计，以便在卫生保健实践中实施和利用最佳治疗选择规则。
2018-02-26 stat.ME
Estimating Heterogeneous Treatment Effects by Combining Weak Instruments and Observational Data
Cornell University（康奈尔大学）
针对观测数据存在未观测混杂、工具变量数据依从性低的问题，提出结合两类数据的两阶段框架，通过依从性加权校正估计异质性处理效应，经模拟和真实数据验证有效。
2024-11-01 cs.LG stat.ME stat.ML
Evaluating the Impact of Treating the Optimal Subgroup
假设我们有一个二元治疗方法来影响一个结果。鉴于来自观察性或对照研究的数据，我们希望确定是否存在一些观察到的协变量子集，其中治疗比不治疗的标准实践更有效。此外，我们希望量化如果该亚组接受治疗而其余人群未接受治疗，将看到的人群平均结局的改善。我们发现，这个问题是令人惊讶的挑战，因为它是一个（至少是隐含的）研究目标。盲目地应用标准技术不能产生任何明显的渐近结果，而使用现有的技术来面对非规律性并不一定有助于没有处理效应的分布。在这里，我们描述了一种方法来估计治疗亚组的影响，该亚组受益于在非参数模型中有效的治疗，并且能够处理没有处理效应的情况。该方法是对最近出现在个体化医学文献中的方法的轻微修改。
2016-03-21 stat.ME
A Bayesian likely responder approach for the analysis of randomized controlled trials
NYU School of Medicine（纽约大学医学院）
本文提出一种贝叶斯两阶段方法，用于随机对照试验中亚群体识别与治疗效应推断，通过整合模型不确定性提升置信区间校准性，并在新冠治疗试验中验证了亚群体治疗效应的显著差异。
2026-03-11 stat.ME
Modern approaches for evaluating treatment effect heterogeneity from clinical trials and observational data
本文综述了从临床试验和观察数据中评估治疗效果异质性的现代统计方法，区分原则性方法与常见做法，并通过模拟数据和案例研究展示新方法的性能。
2024-10-20 stat.ME
Subgroup identification using individual participant data from multiple trials on low back pain
本研究使用基于多项非特异性腰痛试验 IPD 荟萃分析子集的合成数据，评估 MOB 与 metaMOB 识别差异化治疗效应亚组的应用，并强调同时考察截距和治疗效应异质性的必要性。
2023-11-02 stat.AP stat.ME
Subgroup Identification using Covariate Adjusted Interaction Trees
我们考虑在临床试验中识别具有增强的处理效应的参与者亚组的问题。基于组间处理效应差异的一些测量递归地划分协变量空间的递归划分方法对于这样的亚组识别是流行的。最常用的递归划分方法，分类和回归树算法，首先通过使用一些分裂标准递归地划分协变量空间来创建一棵大树，然后从大树的所有子树中选择最终的树。在亚组识别的背景下，分裂标准的计算和用于最终树选择的评价指标依赖于比较治疗组和对照组之间的平均值差异。当协变量对结局具有预测性时，与使用治疗组和对照组之间的平均值差异相比，协变量调整估计量能够提高效率。这份手稿开发了两个协变量调整估计，可用于分裂决策和最终的树选择。协变量调整递归分割算法的性能进行评估，使用模拟和分析的临床试验，评估是否动机访谈改善物质滥用者的治疗参与。
2018-06-21 stat.ME
Efficient estimation of subgroup treatment effects using multi-source data
本文提出使用多源数据高效估计亚组治疗效果的双稳健估计器，具备非参数有效性，并适用于目标人群样本量远大于多源数据的情况，在精神分裂症试验荟萃分析中验证了其性能。
2024-02-05 stat.ME
Protocols for Observational Studies: Methods and Open Problems
本文探讨观察性研究方案的价值与方法，通过三个应用实例说明其作用，并分析其与RCT方案的异同及开放问题。
2024-03-28 stat.ME
Assessing effect heterogeneity of a randomized treatment using conditional inference trees
当个体特征影响治疗效果时，发生处理效应异质性。我们提出了一种新的方法，结合预后评分匹配和条件推理树来表征随机二进制治疗的效果异质性。将我们的方法与替代方法区分开的一个关键特征是它控制第一类错误率，即，如果不存在效应异质性并保留基础亚组，则确定效应异质性的概率。这一特点使得我们的技术在临床试验中特别有吸引力，在临床试验中，错误地宣称不同人群亚组的效果不同可能会产生重大成本。TEHTree能够识别异质亚组，表征相关亚组并估计相关的处理效应。我们使用全面的模拟研究证明了所提出的方法的有效性，并使用营养试验数据集来说明我们的方法，以评估患者人群中的效果异质性。
2020-11-23 stat.AP stat.ME
Generalized Heterogeneous Functional Model with Applications to Large-scale Mobile Health Data
Purdue University（普渡大学）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）
本文提出广义异质函数模型，用于分析大规模移动健康数据中体育活动与疾病之间的复杂关系，通过识别子群体提升预测准确性。
2026-01-16 stat.ME
CURLS: Causal Rule Learning for Subgroups with Significant Treatment Effect
Zhejiang University（浙江大学）；DAMO Academy, Alibaba Group（阿里巴巴集团达摩院）
本文提出CURLS因果规则学习方法，将规则学习建模为离散优化问题以平衡效应、方差和可解释性，实验证明其能发现效应更高、方差更小的亚组。
2024-07-01 cs.LG stat.ME
Assessing the Most Vulnerable Subgroup to Type II Diabetes Associated with Statin Usage: Evidence from Electronic Health Record Data
他汀类药物是治疗冠状动脉疾病最常用的处方药之一，人们越来越担心使用他汀类药物可能与新发II型糖尿病（T2D）的风险增加有关。然而，到目前为止，没有强有力的证据支持是否以及什么样的人群在服用他汀类药物后确实容易发生T2D。在本案例研究中，利用合作伙伴卫生系统中的生物库和电子健康记录数据，我们引入了一种新的数据分析管道和一种新颖的统计方法学，通过以下方式解决现有的局限性：（i）设计一个严格的因果框架，系统地检查他汀类药物使用对观察数据中T2D风险的因果影响，（ii）揭示哪个患者亚组在服用他汀类药物后最易发生T2D，以及（iii）通过自助校准程序评估最易发生亚组的可重复性和统计学显著性。我们提出的方法提供了渐近尖锐的置信区间和去偏估计的处理效应的最脆弱的亚组中存在的高维协变量。通过我们提出的方法，我们发现具有高T2D遗传风险的女性由于使用他汀类药物而患T2D的风险最高。
2022-10-22 stat.AP stat.ME
A Double Machine Learning Approach to Combining Experimental and Observational Data
Yale University（耶鲁大学）；Michigan State University（密歇根州立大学）；Duke University（杜克大学）
本文提出一种双机器学习方法，用于结合实验和观察数据，通过检验假设违反并一致估计处理效应，提升实证研究的有效性。
2025-10-19 cs.AI cs.LG econ.EM
Unified implementation and comparison of Bayesian shrinkage methods for treatment effect estimation in subgroups
Data Science and Analytics, Roche, Basel, Switzerland（罗氏，巴塞尔）；Clinical Statistics and Analytics, Bayer BCC AG, Basel, Switzerland（拜耳 BCC AG，巴塞尔）；Indivi AG, Basel, Switzerland（Indivi AG，巴塞尔）
本文比较了单向和全局收缩方法在连续、二分类、计数和时间到事件终点中的表现，证明收缩方法在均方误差和识别非有效亚组方面优于传统方法。
2026-08-31 stat.ME
Recovering Sparse and Interpretable Subgroups with Heterogeneous Treatment Effects with Censored Time-to-Event Outcomes
Carnegie Mellon（卡内基梅隆大学）
涉及随机化实验以及观察性数据的研究通常涉及至事件结局的时间，例如至失败、死亡或不良状况发生的时间。由于失访，这些结局通常会被删失，并且既定的统计实践涉及比较治疗组和对照组之间的风险比方面的治疗疗效。在本文中，我们提出了一种统计方法来恢复稀疏表型（或亚型），表现出差异处理效应相比，研究人群。我们的方法包括将数据建模为混合物，同时通过结构化稀疏正则化来执行参数收缩。我们提出了一种新的推理程序所提出的模型，并证明其在恢复稀疏表型在心血管健康的大型标志性现实世界的临床研究的有效性。
2023-02-24 cs.LG stat.ME stat.ML
Falsification of Internal and External Validity in Observational Studies via Conditional Moment Restrictions
MIT（麻省理工学院）；National Dong Hwa University（国立东华大学）
随机对照试验（RCT）被用来评估新的治疗方法，但在指导个性化治疗决策方面却受到限制。另一方面，观察（即，非实验性）研究有大量不同的人群，但容易出现各种偏倚（如残留混杂）。为了安全地利用观察性研究的优势，我们专注于证伪问题，即RCT用于验证从观察性数据中学习到的因果效应估计。特别是，我们表明，从随机对照试验和观察性研究的数据，假设的内部和外部有效性有一个可观察的，可检验的影响，在一组条件矩限制（CMR）的形式。此外，我们表明，表达这些CMR的因果效应，或“因果对比”，而不是个人的反事实手段，提供了一个更可靠的证伪测试。除了保证我们的测试的渐近性质，我们证明了优越的权力和第一类错误的方法，半合成和真实世界的数据集。我们的方法是可解释的，允许从业者可视化人群中的哪些亚组导致观察性研究的伪造。
2023-03-06 cs.LG stat.ME
Estimation and visualization of treatment effects for multiple outcomes
我们考虑两组间的随机对照试验。目的是确定具有试验治疗比对照治疗更有效特征的人群。这样的种群称为子群。可通过估计处理效应并识别处理和协变量之间的相互作用来进行识别。到目前为止，已经提出了许多方法来确定一个单一的结果亚组。也有多个结果，但它们很难解释，不能应用于连续值以外的结果。在本文中，我们提出了一个多元回归方法，引入潜变量估计的处理效应对多个结果同时进行。该方法引入了潜在变量，并增加了Lasso稀疏约束的估计负荷，以方便解释的结果和协变量之间的关系。广义线性模型的框架使其适用于各种类型的结果。通过可视化处理效应和潜在变量来解释亚组。这使我们能够识别具有使测试疗法对多种结局更有效的特征的亚组。仿真和实际数据的例子证明了所提出的方法的有效性。
2021-12-03 stat.ME
Simultaneous Heterogeneity and Reduced-rank Learning for Multivariate Response Regression
Anhui University（安徽大学）；University of Science and Technology of China（中国科学技术大学）；California State University, Fullerton（加州州立大学富勒顿分校）
本文提出了一种联合异质性和降维学习框架，用于同时识别多元响应回归中的子群结构并估计协变量效应。
2025-12-06 stat.ME stat.ML
Sensitivity Analysis of Causal Treatment Effect Estimation for Clustered Observational Data with Unmeasured Confounding
在观察性研究中识别因果治疗（或暴露）效应需要数据满足不可用观察数据检验的无混淆性假设。通过敏感性分析，人们可以确定如果假设被违反到一定程度，结论可能会如何变化。在本文中，我们提出了一种新的技术适用于集群观测数据的正态分布或二元结果的敏感性分析。所提出的方法旨在评估单个研究以及多个研究中估计的处理效应的稳健性，即，荟萃分析，针对不可测量的混杂因素。进行了各种基本场景的模拟，以评估我们的方法的性能。与其他现有的敏感性分析方法不同，我们的方法对未测量混杂因素的数量或测量和未测量混杂因素之间的关系没有限制性假设，并且不排除测量混杂因素和治疗之间可能的相互作用。我们的方法很容易使用标准的统计软件包实现。
2023-01-29 stat.ME
LLM-based Agents for Automated Confounder Discovery and Subgroup Analysis in Causal Inference
National Sun Yat-Sen University（中山大学）
提出基于LLM的智能体框架，将其集成至因果机器学习流程中，通过模拟领域专家知识实现自动混杂因素发现与亚组分析，在减少人工依赖的同时提升了处理效应估计的稳健性与可解释性。
2025-08-10 cs.AI cs.LG cs.MA
A novel approach for identifying and addressing case-mix heterogeneity in individual participant data meta-analysis
研究间病例组合的异质性使荟萃分析复杂化。因此，对患者亚组同样有效的治疗可能对不同病例组合的患者人群具有不同的有效性。因此，重要的是，荟萃分析应明确描述处理效应的患者人群。为了实现这一目标，我们开发了一种新的方法，用于随机临床试验的荟萃分析，该方法使用来自所有试验的个体患者数据（IPD）来推断给定试验中患者人群的处理效应，基于使用结局回归（OCR）或逆概率加权（IPW）的直接标准化。伴随随机效应荟萃分析模型的开发。新的方法能够解开异质性，由于病例组合，由于超出病例组合的原因。
2021-08-24 stat.AP stat.ME
Identifying Treatment and Spillover Effects Using Exposure Contrasts
University of California, Santa Cruz（加州大学圣克鲁兹分校）
本文提出通过暴露对比方法识别治疗和溢出效应，探讨了在无偏条件下避免符号反转的条件，适用于集群随机试验、网络实验和具有同伴效应的观察性研究。
2026-07-28 econ.EM stat.ME
A pseudo-outcome-based framework to analyze treatment heterogeneity in survival data using electronic health records
本文提出基于伪结局的生存数据HTE分析框架，整合元学习器、变量重要性与亚组选择，并在哮喘EHR数据中识别WAAP高获益脆弱亚组。
2024-05-17 stat.AP stat.ME
Combining Experimental and Observational Data for Identification and Estimation of Long-Term Causal Effects
本文融合存在未观测混杂的观测数据与仅有短期随访的实验数据，提出三类长期因果效应识别假设及基于影响函数的估计方法，并以班级规模对 SAT 分数的影响进行实证验证。
2025-09-29 econ.EM math.ST stat.ME
Revealing subgroup structure in ranked data using a Bayesian WAND
排名数据出现在许多应用领域，从癌症上调基因的排名到学术统计期刊的排名。当排名者没有报告所有实体的完整排名时，可能会出现并发症;例如，他们可能在看到一些或所有实体后才报告排名最高的$M$实体。了解排名是否同样提供信息，以及某些实体是否被有效地判断为可交换，也是有用的。当数据中存在重要的子组结构时，汇总（总体）排名等摘要可能会产生误导。本文提出了一个灵活的贝叶斯非参数模型，用于识别排序数据中的异质结构和排序器可靠性。该模型是一个加权自适应嵌套Dirichlet（WAND）过程混合Plackett-Luce模型和推理收益通过一个简单而有效的吉布斯抽样计划后验抽样。后验分布中丰富的信息使我们能够推断出排名组之间和实体组之间（排名组内）结构的许多细节，这与许多其他（贝叶斯）分析相反。我们还研究了如何使用后验预测检查来识别模型拟合的缺乏。使用几个模拟研究和实际数据的例子说明了该方法。
2018-10-25 stat.AP stat.ME
Feature Matching Intervention: Leveraging Observational Data for Causal Representation Learning
Purdue University（普渡大学）
针对观测数据因果发现中缺乏完美干预难以区分因果特征的挑战，提出 Feature Matching Intervention (FMI) 方法，通过匹配过程模拟完美干预并构建因果潜图框架，理论证明其具有强分布外泛化能力，实验验证了其在仅用观测数据有效识别因果特征上的优越性。
2025-03-05 cs.LG stat.ME stat.ML
A novel decomposition to explain heterogeneity in observational and randomized studies of causality
New York University Grossman School of Medicine（纽约大学格罗斯曼医学院）；Columbia University（哥伦比亚大学）；University Paris Est Creteil（巴黎东克雷泰尔大学）
本文提出一种新框架，通过分解不同研究间的因果效应异质性，探讨观察性与随机研究中的治疗效应差异来源，验证了方法在模拟研究和MTO研究中的应用价值。
2026-06-08 stat.ME
Generalized Heterogeneous Functional Model with Applications to Large-scale Mobile Health Data
本文提出广义异质函数型方法，在广义函数型回归中同时估计函数型效应并识别亚组，结合预聚类提升大规模数据计算效率，并在 UK Biobank 数据上验证其对精神障碍和帕金森病风险预测优于现有方法。
2025-01-02 stat.AP stat.ME
