More robust estimation of sample average treatment effects using Kernel Optimal Matching in an observational study of spine surgical interventions
治疗加权的逆概率（IPTW）已用于使用观察性数据估计样本平均处理效应（SATE），它依赖于治疗分配模型的阳性假设和正确规范，这两个假设在许多观察性研究中都是有问题的。已经提出了各种方法来克服这些挑战，包括截断、协变量平衡倾向得分和稳定的平衡权重。出于脊柱手术的观察性研究，其中违反了积极性，真正的治疗分配模型是未知的，我们提出了使用核最优匹配（KOM）的最佳平衡来估计SATE。通过统一控制一类模型的加权估计的条件均方误差，KOM同时缓解了治疗分配模型可能的错误指定问题，并能够处理实际违反的积极性假设，如我们的模拟研究所示。使用来自临床注册的数据，我们应用KOM比较两种脊柱手术干预，并证明结果如何与IPTW估计虚假反驳的临床试验结论相匹配。
2019-05-21 stat.ME
Using Propensity Scores to Develop and Evaluate Treatment Rules with Observational Data
在本文中，我们概述了一个原则性的方法来估计一个个体化的治疗规则，是适当的观察性研究的数据，除了治疗分配不独立的个人特征，一些特征可能会影响治疗分配在当前的研究，但在未来的临床环境中，估计的规则将适用。估计框架是相当灵活的，并适应任何使用观测权重的预测方法，其中观测权重本身是两个灵活估计的倾向得分的比率。我们还讨论了如何获得一个值得信赖的估计规则的人口效益的基础上简单的倾向评分为基础的估计平均处理效应。我们在R包DevTreatRules中实现了我们的方法，并在GitHub上共享了复制我们的结果所需的代码。
2019-06-03 stat.ME
Estimating marginal treatment effects from observational studies and indirect treatment comparisons: When are standardization-based methods preferable to those based on propensity score weighting?
本研究通过模拟对比倾向评分加权与标准化方法在单观察性研究、锚定间接治疗比较场景下的边际效应估计效果，类比两类场景下的对应方法，提出间接治疗比较的现有推荐可改进，强调需调整纯预后因素。
2023-10-07 stat.ME
Multicategory Matched Learning for Estimating Optimal Individualized Treatment Rules in Observational Studies with Application to a Hepatocellular Carcinoma Study
本文提出一种基于匹配的机器学习方法，用于在多种治疗且结局可能右删失的观察性研究中估计最优个体化治疗规则，并通过模拟和肝细胞癌研究验证其性能。
2025-05-06 stat.ME
Nonparametric tests for treatment effect heterogeneity in observational studies
我们考虑了观察性研究中处理效应异质性的检验问题，提出了一种基于多样本U统计量的非参数检验方法。为了解释潜在的混杂因素，我们使用重新加权的数据，其中权重由估计的倾向得分确定。所提出的方法不需要对结局进行任何参数假设，并且绕过了对每个研究亚组的处理效应进行建模的需要。我们建立了检验统计量的渐近正态性，并通过模拟研究证明了其优越的数值性能。两个真实的数据应用，包括就业计划评估研究和中国的独生子女政策的心理健康研究进行了讨论。
2021-03-28 stat.ME
Efficient augmentation and relaxation learning for individualized treatment rules using observational data
个体化治疗规则旨在确定是否、何时、哪些和对谁应该进行治疗。全球人口老龄化、医疗成本上升以及患者水平数据获取的增加，迫切需要可应用于观察数据的个性化治疗规则的高质量估计器。一个最近的和有前途的路线的研究估计个性化的治疗规则重铸的问题，估计一个最佳的治疗规则作为一个加权分类问题。我们考虑一类估计的最佳治疗规则，是类似的凸大利润分类。所提出的类适用于观察数据，并且在正确规范倾向或结果模型导致最佳个体化治疗规则的一致估计的意义上是双重稳健的。使用半参数效率理论的技术，我们得到的收敛速度的估计，并使用这些速率来表征的偏差方差权衡估计个性化的治疗规则与分类为基础的方法。由这些结果通知的模拟实验表明，它是可能的，以构建新的估计在所提出的框架内，显着优于现有的。我们说明了所提出的方法使用的数据从劳动力培训计划和炎症性肠综合征的研究。
2019-01-03 stat.ME
Studentized sensitivity analysis for the sample average treatment effect in paired observational studies
观察性研究中因果推断的一个基本局限性是，一种效应的感知证据可能由主要分析中未考虑的因素解释。在所有个体的处理效应恒定的假设下，建立了评估研究结论对未测量混杂因素敏感性的方法。在可能存在未测量混杂的情况下，有人认为某些效应异质性模式可能与未观察到的协变量共同导致进行的敏感性分析不充分。我们提出了一种新的方法进行敏感性分析的样本平均处理效应的效果异质性的配对观察性研究。我们推荐的程序，称为学生化敏感性分析，代表了最近关于学生化排列检验的工作在观察性研究中的扩展，在观察性研究中，随机化不再是均匀的。该方法自然地将配对实验中样本平均处理效应的常规检验扩展到未知但有界的分配给处理的概率的情况。在这样做的时候，我们说明，对某些敏感性分析的运作假设不变的影响，在很大程度上是没有道理的。
2018-09-12 stat.ME
Hypothetical Treatment Accelerations: Estimating Causal Effects of Kidney Transplants from Observational Data
终末期肾病患者在接受移植前可能要等待数年，而他们的健康状况一直在恶化。如果我们设法减少这些等待时间，生存率会有什么变化？为了提供一个答案，我们提出了一个连续时间边际结构模型（MSM）的假设情况下，直到治疗的时间是改变的。在这些情况下，治疗过程是在假设的时间尺度上定义的，其中时间以与实际观察到的时间相比不同的速率流逝。改变处理过程的时间对应于改变联合概率分布，从而使得使用先前开发的方法从观察数据中识别和估计假设参数成为可能。我们使用来自挪威老年肾衰竭患者队列的观察数据证明了这种治疗加速的MSM。该模型可能有助于卫生当局评估减少特定患者群体器官移植等待时间的影响。
2022-07-16 stat.ME
Sensitivity Analysis of Causal Treatment Effect Estimation for Clustered Observational Data with Unmeasured Confounding
在观察性研究中识别因果治疗（或暴露）效应需要数据满足不可用观察数据检验的无混淆性假设。通过敏感性分析，人们可以确定如果假设被违反到一定程度，结论可能会如何变化。在本文中，我们提出了一种新的技术适用于集群观测数据的正态分布或二元结果的敏感性分析。所提出的方法旨在评估单个研究以及多个研究中估计的处理效应的稳健性，即，荟萃分析，针对不可测量的混杂因素。进行了各种基本场景的模拟，以评估我们的方法的性能。与其他现有的敏感性分析方法不同，我们的方法对未测量混杂因素的数量或测量和未测量混杂因素之间的关系没有限制性假设，并且不排除测量混杂因素和治疗之间可能的相互作用。我们的方法很容易使用标准的统计软件包实现。
2023-01-29 stat.ME
Simultaneous Estimation of Multiple Treatment Effects from Observational Studies
针对观察性研究中多重处理效应估计受未测量混杂困扰、代理变量不足的问题，提出基于因果效应稀疏性假设的新方法，可自主选择非零效应处理实现稀疏估计，经模拟和GWAS数据集验证，比现有方法更有效鲁棒。
2025-01-14 stat.ME
Transporting treatment effects by calibrating large-scale observational outcomes
Harvey Mudd College（哈维穆德学院）
本文提出一种方法，通过校准观测结果与实验数据，估计运输治疗效应，并展示其在不同正性下的稳定性。
2026-05-17 stat.ME
Identification and estimation of treatment and interference effects in observational studies on networks
对通过网络连接的一组单元进行因果推断通常存在技术挑战，包括如何解释干扰。例如，在存在局部干扰的情况下，一个单元的潜在结果取决于其处理以及其他局部单元的处理，例如根据网络的邻居。在观察性研究中，进一步的复杂性是必须扩展典型的无混淆性假设--比如说，包括对邻居的处理，以及个体和邻居协变量--以保证识别和有效的推断。在这里，我们提出了新的估计，定义治疗和干扰效果。然后，我们推导出一个天真的估计，错误地假设远离干扰的偏差的解析表达式。偏差取决于干扰的程度，但也取决于个人和邻居之间的处理的关联程度。我们提出了一个扩展的unconfoundedness假设，占干扰，我们开发了新的协变量调整方法，导致有效的估计治疗和网络上的观察性研究中的干扰效应。估计基于广义倾向得分，该分数在不同水平的个体治疗和暴露于邻居治疗的情况下平衡了各个单位的个体和邻居协变量。我们进行了模拟，校准使用友谊网络和协变量在全国代表性的纵向研究的青少年在等级7-12，在美国，探索有限样本的性能在不同的现实环境。
2018-03-30 stat.ME
Effect Aliasing in Observational Studies
本文研究观察性研究中的效应别名问题，提出别名理论及新匹配方法，构建平衡的混杂析因设计，其稳健性优于传统双重差分法。
2024-08-29 stat.ME
Experimental Design under Network Interference
Harvard University（哈佛大学）
本文研究了在存在溢出效应时如何设计双阶段实验以精确推断处理效应。通过单网络连接单元、个体间局部依赖及一般类别的估计量，提出统计框架优化参与者和处理分配以最小化估计量方差，并提供推断和方差的保证。
2026-06-18 econ.EM stat.ME
Introducing the CP-plot for Causal Inference with Observational Studies
Qiuzhen College, Tsinghua University（清华大学丘成桐学堂）；Yau Mathematical Sciences Center, Tsinghua University（清华大学丘成桐数学科学中心）；Department of Statistics, University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校统计学系）
在因果推断的观测研究规范设定下，证明了在倾向得分与条件平均处理效应满足单调关系时，重叠权重的平均处理效应介于处理组和对照组的平均处理效应之间，并推广到加权局部平均处理效应及其他权重，建议使用CP图。
2026-08-25 stat.ME
Sensitivity Analysis of Inverse Probability Weighting Estimators of Causal Effects in Observational Studies with Multivalued Treatments
针对多值处理观察性研究中缺乏适用敏感性分析框架的问题，提出含通用加性因果估计量的高效敏感性分析框架，模拟和实例验证其有效性。
2024-06-23 stat.ME
Modern approaches for evaluating treatment effect heterogeneity from clinical trials and observational data
本文综述了从临床试验和观察数据中评估治疗效果异质性的现代统计方法，区分原则性方法与常见做法，并通过模拟数据和案例研究展示新方法的性能。
2024-10-20 stat.ME
Estimation and inference on high-dimensional individualized treatment rule in observational data using split-and-pooled de-correlated score
随着电子健康记录的越来越多地被采用，人们越来越感兴趣的是开发个性化的治疗规则，根据大量的观察数据，根据患者的特征推荐治疗。然而，在高维协变量的存在下，从这种类型的数据开发的这种规则缺乏有效的推理程序。在这项工作中，我们开发了一个惩罚的双重强大的方法来估计最佳的个性化治疗规则，从高维数据。我们提出了一个分裂和合并的去相关得分来构建假设检验和置信区间。我们的建议利用数据分裂来克服滋扰参数估计，如结果回归或倾向模型的非参数方法的收敛速度慢。在高维情形下，我们建立了分离合并去相关得分检验的极限分布和相应的一步估计。仿真和实际数据分析表明了该方法的优越性。
2021-05-03 stat.ME
Target-Weighted Neyman Allocation: Experimental Design for Heterogeneous Treatment Effects under Population Shift
University of New South Wales（新南威尔士大学）；Florida Atlantic University（佛罗里达大西洋大学）
该研究针对分布偏移下异质性处理效应的实验设计问题，提出TWNA方法，通过两阶段分层设计平衡部署重要性与统计难度，在兼具部署重要性与测量难度的组上收益最大。
2026-08-10 cs.LG stat.ME
Bridging the Gap Between Design and Analysis: Randomization Inference and Sensitivity Analysis for Matched Observational Studies with Treatment Doses
针对剂量治疗匹配观察性研究缺乏有效随机化推断与敏感性分析的问题，提出适用于一般匹配设计、多种结局类型及两类零假设的新方法，并经模拟与真实数据验证。
2024-09-19 stat.ME
A Graphical Approach to Treatment Effect Estimation with Observational Network Data
本文提出一种基于通用因果图和有效调整集的调整估计量，用于在存在网络干扰和观测混杂的单一网络观测数据中估计处理效应，并证明其一致性与渐近正态性，最后通过模拟和瑞士口罩政策实证验证其有效性。
2023-12-05 stat.ME
Budgeted Active Experimentation for Treatment Effect Estimation from Observational and Randomized Data
Didi Chuxing（滴滴出行）；School of Statistics, East China Normal University（华东师范大学统计学院）；School of Mathematics and Statistics, Beijing Jiaotong University（北京交通大学数学与统计学院）；School of Computing and Information Technology, Great Bay University（大湾区大学计算与信息技术学院）；School of Statistics and Data Science, Shanghai University of Finance and Economics（上海财经大学统计与数据科学学院）；Institute of Data Science and Statistics, Shanghai University of Finance and Economics（上海财经大学数据科学与统计研究院）
本文提出一种预算限定的主动实验框架，通过主动采样和观察先验优化，提升从观察性和随机化数据中估计治疗效应的效率和准确性。
2026-02-25 stat.ME
Bayesian additive regression trees for evaluating treatment benefit predictors using observational data
本研究利用贝叶斯加性回归树，基于观测数据评估治疗获益预测因子，通过模拟和COPD案例验证方法有效性，发现所构建的TBP预测不校准。
2026-09-21 stat.ME
The Estimation of Causal Effects of Multiple Treatments in Observational Studies Using Bayesian Additive Regression Trees
目前缺乏适当的方法来估计多种治疗的因果关系时，结果是二元的。对于这样的设置，我们建议使用非参数贝叶斯建模，贝叶斯加性回归树（BART）。我们进行了一项广泛的模拟研究，将BART与几种现有的基于倾向得分的方法进行比较，并在估计治疗患者的平均处理效应时确定其操作特征。BART始终表现出低偏倚和均方误差。我们通过对一个大型数据集的比较有效性分析来说明BART的使用，该数据集来自最新的SEER-Medicare链接，针对通过机器人辅助手术，视频辅助胸外科手术或开胸手术进行手术的患者。
2020-02-27 stat.ME
Evaluating Treatment Benefit Predictors using Observational Data: Contending with Identification and Confounding Bias
本文研究如何用观察性数据评估预先指定的治疗获益预测因子，证明区分度与校准指标可由可观测分布识别，并揭示混杂控制不足时偏倚传播更复杂且方向难以直觉判断。
2025-09-26 stat.ME
A Capture-Recapture Approach to Enhance Treatment Effect Evaluation in an Observational Cohort
本研究扩展捕获-再捕获方法，结合观察队列与随机试验的锚流设计，提出新型估计器以增强目标人群的治疗效果评估，并通过模拟和疫苗数据验证其有效性与效率。
2025-10-26 stat.ME
Causal Inference from Observational Studies with Clustered Interference
从观察性研究中推断因果关系是具有挑战性的，因为参与者不是随机接受治疗的。传染病研究中的观察性研究提出了额外的挑战，即一名参与者的治疗可能会影响另一名参与者的结果，即，可能存在干扰。在本文中，最近的方法来定义因果效应的干扰的存在被认为是，并提出了新的因果被估量专门用于观察性研究。先前定义的被估量针对的是反事实情景，在这种情景中，个体以相等的概率独立地选择治疗。然而，在集群内个体之间存在干扰的情况下，同一集群中个体之间的治疗选择可能不太可能独立。拟议的因果被估量，而不是描述反事实的情况下，治疗选择的相关性结构是相同的，在观察到的数据分布，允许在个别治疗选择集群内的依赖性。这些被估量可能更相关的政策制定者或公共卫生官员谁希望量化的影响，增加治疗的个人在人口中的比例。逆概率加权估计这些被估量提出。估计量的大样本性质的推导，并提出了一个模拟研究，证明有限样本性能的估计。所提出的方法是通过分析孟加拉国超过10万人的霍乱疫苗接种研究数据来说明的。
2017-11-13 stat.ME
Data fusion methods for the heterogeneity of treatment effect and confounding function
针对随机对照试验对异质性处理效应（HTE）检验力不足及观察性研究存在混杂的问题，提出利用混杂函数融合两类研究数据，推导了半参数有效得分与整合估计量，证明了HTE与混杂函数的可识别性及估计量更优的条件。
2024-11-13 stat.ME
Choosing the Causal Estimand for Propensity Score Analysis of Observational Studies
本文系统比较ATT、ATU、ATE和ATO四种因果估计目标的假设与解释，为医学研究者正确选择估计目标、实施倾向评分方法及解读观察性研究结果提供指导。
2023-07-11 stat.ME
Adaptive Combination of Randomized and Observational Data
随机试验和观察性研究的数据有时可同时用于评估干预措施的效果。随机化数据通常允许可靠地估计平均处理效应，但在估计广泛患者的条件性平均处理效应时，可能会受到样本量和患者异质性的限制。观察性研究的估计值可能会弥补这些局限性，但可能会担心是否已充分解决混杂因素和处理效应异质性。我们提出了一种方法，结合条件处理效应估计从每个来源，使其积极的权重向随机估计时，偏差的观察估计被检测到。这使得组合对于条件因果效应是一致的，无论是否满足观察性研究中一致估计所需的假设。当偏差可以忽略时，将来自每个源的估计量组合以获得最佳效率。我们证明了这个问题可以用一个惩罚最小二乘问题来表示，并考虑了它的渐近性质。仿真结果表明，在有限样本的方法，在有偏见或无偏见的情况下，在观察估计的鲁棒性和效率。我们通过估计激素替代疗法对妇女健康倡议数据中冠心病风险的影响来说明这种方法。
2021-11-29 stat.ME
Sharp symbolic nonparametric bounds for measures of benefit in observational and imperfect randomized studies with ordinal outcomes
本文将获益概率、无伤害概率和相对处理效应三个不可识别获益测度的非参数界，扩展至存在未测量混杂的观察性研究及不完美随机试验中。
2023-05-17 stat.ME
Testing weak nulls in matched observational studies
我们在匹配的观察性研究中对弱无效值进行了敏感性分析，同时允许单位水平的处理效应发生变化。该方法可应用于使用任何最佳无替换匹配算法的研究。与随机试验和配对观察性研究相比，我们证明了对于一般匹配设计，在一个大类的检验统计量中，如果Fisher的尖锐无效对任何个体都没有处理效应，则对整个弱无效的任何有效的敏感性分析都必须是不必要的保守的。我们提出了一个敏感性分析有效的弱空，并说明为什么它是保守的，如果尖锐的空持有通过新的连接到逆概率加权估计。另一种方法是渐近尖锐的，如果处理效应是恒定的，这是有效的弱空下的额外的限制，可能被认为是良性的从业者。仿真结果表明，这种替代程序的结果在一个有效的敏感性分析弱原假设下的主机合理的数据生成过程。该程序允许从业者评估估计样本平均处理效应对隐藏偏倚的稳健性，同时允许匹配观察性研究中的未指明效应异质性。
2020-02-16 stat.ME
Randomization-Based Inference for Average Treatment Effects in Inexactly Matched Observational Studies
Department of Biostatistics, New York University（纽约大学生物统计学系）；Data Science Institute, University of Chicago（芝加哥大学数据科学研究所）；Center for Data Science, Zhejiang University（浙江大学数据科学中心）
本文提出逆后匹配概率加权方法，用于在不精确匹配情况下进行平均处理效应的随机化推断，通过理论和模拟结果证明其能有效降低偏差并提升覆盖率。
2026-04-03 stat.ME
Sharp Inference on Selected Subgroups in Observational Studies
在现代药物开发中，高维观察数据的广泛可用性为科学家探索亚组异质性提供了机会，特别是当由于成本和伦理限制而无法进行随机临床试验时。然而，由于“亚组选择偏倚”，天真地搜索具有高治疗水平的亚组的常见做法往往是误导性的。“更重要的是，高维观测数据的性质进一步加剧了准确估计亚组处理效应的挑战。为了解决这些问题，我们提供了新的推理工具的基础上，重新评估的可复制性事后确定的观察性研究的亚组。通过仔细的理论论证和广泛的模拟，我们表明，我们提出的方法提供了渐近尖锐的置信区间和去偏估计的高维协变量的存在下，选定的子组处理效应。我们通过分析英国生物银行的数据进一步证明了所提出的方法的优点。
2021-02-22 stat.ME
Differential recall bias in estimating treatment effects in observational studies
本文针对观察性研究中自我报告二元暴露的差异性回忆偏倚问题，提出ATE界限、多种估计方法和敏感性分析技术，并通过模拟及应用童年虐待对成年心理健康影响的研究验证其有效性。
2024-06-30 stat.ME
Observational studies with unknown time of treatment
时间在因果分析中起着重要作用，其目标是量化特定治疗对未来结果的影响。在随机实验中，治疗时间和观察结果的时间通常是明确定义的。在观察性研究中，治疗时间标志着治疗前变量必须被视为结果的时间点，并且通常很容易确定。出于自然的实验在网络营销，我们考虑的情况下，有用的概念化的实验背后的观察性研究的兴趣导致不确定性的确定时间，在其中个别治疗发生。有趣的是，该国几个地区的大雪对在线搜索电池的日常措施的因果影响，然后购买。现有的数据提供了关于实际降雪的信息，而自然处理则是对未观测到的大雪的预测。在这篇文章中，我们介绍了正式的假设和推理方法围绕一个新的概念，合理的治疗时间。这些方法使我们能够在治疗时间未知的观察性研究中明确界定最后一次合理的治疗时间，并最终在这种情况下产生有效的因果估计。
2016-01-15 stat.AP stat.ME
Monte Carlo Sensitivity Analysis for Unmeasured Confounding in Dynamic Treatment Regimes
用于个性化治疗分配的数据驱动方法已经引起了临床医生和研究人员的广泛关注。动态治疗方案通过一系列决策规则将其形式化，这些规则将个体患者特征映射到推荐的治疗。观察性研究通常用于估计动态治疗方案，因为进行序贯多分配随机试验的成本可能过高。然而，根据观察数据估计动态治疗方案可能会由于未测量的混杂因素导致估计方案的偏倚。敏感性分析可用于评估研究结论对潜在未测量混杂因素的稳健性。蒙特卡罗敏感性分析是一种概率方法，涉及对控制偏倚的参数的分布进行定位和采样。我们提出了一种方法进行蒙特卡罗敏感性分析的偏差，由于未测量的混杂在估计的动态治疗方案。我们证明了所提出的程序与模拟研究的性能，并将其应用到一项观察性研究中，该研究使用Kaiser Permanente Washington（KPWA）的数据来检查是否使用抗抑郁药来减轻抑郁症状。
2022-02-18 stat.ME
Causal Inference in Observational Studies with Non-Binary Treatments
倾向得分方法已经成为应用研究人员的标准工具包的一部分，他们希望从观察数据中确定因果关系。虽然它们最初是为二元治疗开发的，但一些研究人员提出了非二元治疗方案的倾向得分方法的推广。这种扩展扩大了倾向得分方法的适用范围，而且确实越来越受欢迎。在这篇文章中，我们仔细研究了倾向得分方法的两个主要推广，即Imai和van Dyk（2004）的倾向函数（P-FUNCTION）和Hirano和Imbens（2004）的广义倾向得分（GPS），以及最近对GPS的扩展，旨在提高其鲁棒性。我们比较这些替代方法的假设，理论特性和实证表现。在理论层面上，GPS及其扩展的优势在于，它们可用于估计全剂量响应函数，而不是通常用P函数估计的简单平均处理效应。不幸的是，我们的分析表明，在实践中，响应模型往往与原来的全球定位系统是灵活性较低的那些通常使用的倾向得分的方法，并容易出现错误。我们比较了新的和现有的方法，提高了GPS的鲁棒性，并提出了使用P-函数来估计剂量响应函数的方法。我们说明我们的研究结果和建议，通过模拟研究，包括一个基于实证的应用。
2013-09-24 stat.ME
TreatmentEstimatoR: a Dashboard for Estimating Treatment Effects from Observational Health Data
可以利用观察性健康数据来衡量现有医疗干预措施的实际使用情况和潜在获益或风险。然而，缺乏编程能力和因果推断方法的先进知识，使一些临床医生和非计算研究人员无法进行此类分析。无代码仪表板工具提供了一种可访问的方法，用于根据观察性健康数据估计和可视化处理效应。我们提出了TreatmentEstimatoR，一个R Shiny仪表板，有助于从观察数据中估计处理效应，而无需任何编程知识。仪表板同时提供来自多个算法的效果估计，并适应二进制，连续和时间到事件的结果。TreatmentEstimatoR允许灵活地选择治疗和结局模型的协变量、全面的模型性能指标和探索性数据分析工具。TreatmentEstimatoR可在https://github.com/CollinSakal/TreatmentEstimatoR上获得。我们提供完整的安装说明和详细的小插图，以了解如何最好地使用仪表板。
2022-03-20 stat.AP stat.CO stat.ME
A Comprehensive Framework for the Evaluation of Individual Treatment Rules From Observational Data
本文提出基于概率模型与EM算法的观察性数据评估框架，区分新开发与部分实施的个体化治疗规则，并通过模拟和MIMIC-III透析案例验证其无偏估计与名义覆盖。
2023-08-21 stat.ME
Minimizing Type 2 Errors in an Experiment-Rich Regime via Optimal Resource Allocation
Stephen M. Ross School of Business, University of Michigan（密歇根大学罗斯商学院）
本文研究在实验丰富环境下如何分配有限资源以最小化II类错误，提出通过修正因子提升检测效能的方法，理论分析与实验验证显示其在实践中具有竞争力。
2026-03-17 stat.ME
Balancing Weights for Causal Inference in Observational Factorial Studies
本文提出了一种针对多因素观察性研究的加权方法，用于实现因子效应的无偏估计，同时处理缺失治疗组合和协变量平衡问题。
2025-12-02 stat.ME
High confidence inference on the probability an individual benefits from treatment using experimental or observational data with known propensity scores
本文针对个体治疗获益概率（PIBT）的不可估性问题，提出在随机实验或已知倾向得分的观测设置下对其边际界限进行高置信度估计的方法，并支持亚群体异质性分析，可用于功效分析和置信推断，计算成本低于自助法。
2024-04-02 stat.ME
Resampling-based confidence intervals and bands for the average treatment effect in observational studies with competing risks
本文针对观察性研究中带竞争风险的时间-to-event 终点，比较三种重抽样方法以构造因果风险差的置信区间和置信带，发现中等样本下 wild bootstrap 通常更优，并用霍奇金病生存数据加以验证。
2023-09-26 stat.ME
Identifying treatment response subgroups in observational time-to-event data
University of Cambridge（剑桥大学）；The Alan Turing Institute（艾伦·图灵研究所）；University of Oxford（牛津大学）
本文提出了一种基于结果导向的亚组分析策略，用于在随机对照试验和观察性研究中识别治疗反应不同的患者亚组，从而提升医疗决策的精准性。
2025-12-09 cs.AI stat.ME
Treatment persistence drives estimator performance in longitudinal causal inference based on observational data: A simulation study
University of Padova（帕多瓦大学）
该模拟研究基于观察数据，探讨纵向因果推断中治疗持续性对估计量性能的驱动作用，发现治疗持续性是影响估计量表现的关键因素，为解读估计量性能提供了参考。
2026-09-07 stat.ME
Triangulating Instrumental Variable, confounder adjustment and Difference-in-Difference methods for comparative effectiveness research in observational data
观察性研究可以在评估竞争性治疗的相对有效性方面发挥有用的作用。在临床试验中，将受试者随机分配到治疗组和对照组通常会导致在可能的混杂因素方面平衡良好的组，这使得分析简单明了。然而，在分析观察性数据时，潜在的未测量混杂因素使得比较处理效应更具挑战性。因果推断方法，如工具变量和先验偶率比方法，可以避免调整数据中未测量或测量错误的混杂因素。通过多变量回归和倾向得分匹配进行的直接混杂因素调整也具有相当大的实用性。每种方法都依赖于一组不同的假设，并利用数据的不同方面。在本文中，我们描述了每种方法的假设，并评估违反这些假设的影响，在模拟研究。我们提出了先前结果增强的工具变量方法，该方法利用了治疗开始前后的数据，并且对违反关键假设具有鲁棒性。最后，我们建议使用异质性统计量来决定两个或多个估计是否在统计上相似，并考虑它们的相关性。我们使用临床实践研究数据链的观察数据，说明我们的因果框架，以评估将钠-葡萄糖协同转运蛋白-2抑制剂与二肽基肽酶-4抑制剂作为2型糖尿病二线治疗的患者生殖器感染的风险。
2022-07-27 stat.ME
Estimating Treatment Effects Using Observational Data and Experimental Data with Non-overlapping Support
针对随机实验受限且观察性数据无混杂假设难验证的问题，本文在两类数据支持集不重叠、实验仅观测替代结果的设定下，提出结合二者估计目标平均处理效应的简单估计量。
2023-06-06 stat.AP stat.ME
A Risk-Ratio-Based Marginal Sensitivity Model for Causal Effects in Observational Studies
本文提出基于风险比的改进边际敏感性模型，支持二元与多值处理，并给出点估计区间和百分位自助置信区间，通过模拟及孟加拉国母亲教育影响生育力的应用验证其效果。
2023-09-27 stat.ME
Exploring causal effects of hormone- and radio-treatments in an observational study of breast cancer using copula-based semi-competing risks models
本文提出基于copula模型的半参数半竞争风险框架，用于右删失数据下的因果推断与敏感性分析，并在乳腺癌研究中揭示了激素和放射治疗对生存结局的时变因果效应。
2024-07-01 stat.ME
Bias Mitigation in Matched Observational Studies with Continuous Treatments: Calipered Non-Bipartite Matching and Bias-Corrected Estimation and Inference
针对连续处理匹配观察性研究中因不精确匹配导致的严重因果推断偏差问题，提出结合协变量与处理剂量信息的卡尺非二分匹配框架及偏差校正估计推断方法，通过COVID-19研究验证其有效性并开发开源R包。
2025-02-12 stat.AP stat.ME
Causal inference methods for combining randomized trials and observational studies: a review
随着数据可用性的增加，可以在不同的数据集（包括随机对照试验（RCT）和观察性研究）中评价因果效应。随机对照试验将治疗效果与不需要的（混杂的）共现效应分离，但它们可能不具有代表性，因此缺乏外部有效性。另一方面，大型观察性样本通常更能代表目标人群，但可能会将混杂效应与关注的治疗混淆。在本文中，我们回顾了越来越多的文献中的方法，因果推断结合随机对照试验和观察性研究，争取两全其美。我们首先讨论了识别和估计方法，提高了随机对照试验的概括性使用的观察数据的代表性。经典的估计包括加权，条件结果模型之间的差异，和双稳健估计。然后，我们讨论了结合随机对照试验和观察数据的方法，以确保观察分析的不确定性或改善（条件）平均处理效应估计。我们还连接和对比的潜在结果的文学和结构因果模型文学的作品。最后，我们使用模拟研究和真实世界的数据来分析氨甲环酸对重大创伤患者死亡率的影响，比较主要的方法。还提供了可用代码和新实现的审查。
2023-01-10 stat.ME
Evaluation of adaptive treatment strategies in an observational study where time-varying covariates are not monitored systematically
在基于电子健康记录（EHR）的研究中，协变量监测的频率可能因协变量类型、患者和时间而异。这可能会导致重大挑战：首先，监测方案的差异可能会使从一个人群中获得的研究结果外推到另一个人群无效，其次，监测可能会成为随时间变化的治疗对目标结局的因果影响的随时间变化的混杂因素。本文演示了如何在评价动态治疗干预时考虑非系统协变量监测，以及如何在真实世界中评价联合动态治疗删失和静态监测干预，基于EHR的II型糖尿病患者比较有效性研究（CER）。首先，我们表明，动态治疗审查制度的影响，可以确定包括监测事件的调整集的指标。其次，我们证明了联合治疗-删失-监测干预措施的效果的标准逆概率加权（IPW）估计的较差性能，这是由于数据支持大幅减少导致标准误大幅增加，以及对监测过程中接近违反阳性假设的有限样本偏倚的担忧。最后，我们详细介绍了一个替代IPW估计这些干预措施的影响，使用无直接影响的假设。我们证明，这种估计可以提高效率，但在成本增加的偏见关注结构接近违反的积极性假设的治疗过程。总之，本文开发和说明了新的工具，研究人员可以利用适当的占非系统的协变量监测CER，并提出新的因果问题的治疗和监测干预措施的联合作用。
2018-06-28 stat.ME
Assessing Estimate of CATE from Observational Data via an RCT Study
Yau Mathematical Sciences Center, Tsinghua University（清华大学丘成桐数学科学中心）；Beijing Institute of Mathematical Sciences and Applications（北京国际数学研究中心）
本文提出了一种通过RCT研究评估从观察数据中估计的CATE（条件平均处理效应）的方法，该方法通过在随机试验中评估CATE估计的拟合质量，从而提高其在实际应用中的可信度。
2026-05-20 stat.ME
