Functional Data Analysis with Causation in Observational Studies: Covariate Balancing Functional Propensity Score for Functional Treatments
函数数据分析处理各种科学领域中的曲线、曲面、体积、流形等数据，是近几十年来现代统计学和数据科学中迅速发展的领域。函数变量对结果的影响是函数数据分析中的一个重要主题，但大多数相关研究仅限于相关效应而不是因果效应。本文首次尝试在观察性研究中研究功能变量作为治疗的因果效应。尽管缺乏一个概率密度函数的功能治疗，倾向得分是适当的定义在一个多元替代。提出了两种协变量平衡方法来估计倾向得分，这使得治疗和协变量之间的相关性最小化。仿真研究表明，该方法在协变量平衡和因果效应估计方面都具有良好的性能。所提出的方法被应用于研究人体内脏脂肪组织的体型的因果关系。
2020-08-20 stat.AP stat.ME
A Universal Framework for Factorial Matched Observational Studies with General Treatment Types: Design, Analysis, and Applications
New York University（纽约大学）；Harvard Business School, Harvard University（哈佛大学商学院）；Grossman School of Medicine, New York University（纽约大学格罗斯曼医学院）；University of Wisconsin-Madison（威斯康星大学麦迪逊分校）
本文提出了一种适用于一般处理类型的因子匹配观测研究的通用框架，通过两阶段匹配算法和新的估计量，有效估计主效应和交互效应，并应用于评估新冠疫情期间社交距离措施的影响。
2025-12-22 stat.AP stat.ME
Randomization Tests in Observational Studies with Staggered Adoption of Treatment
本文考虑了随时间变化的采用治疗的观察性研究中的推理问题。除了潜在结局独立于单位采用治疗的时间（以单位观察到的特征为条件）的不混淆性假设外，我们的分析还假设每个单位采用治疗的时间遵循考克斯比例风险模型。该假设允许每个单元采用治疗的时间取决于单元的观察特性，但施加了多个单元同时采用治疗的概率为零的限制。在这种情况下，我们研究了零假设的Fisher式随机化检验，该零假设规定在分布意义上所有单位和所有时间段都没有处理效应。我们首先表明，一个不可行的测试，将Cox模型的参数作为已知的拒绝概率不大于标称水平在有限样本。然后，我们建立了可行的测试，取代这些参数与相合估计量的限制拒绝概率不大于标称水平。在模拟研究中，我们研究了我们的理论结果的实际相关性，包括鲁棒性，在每个单元采用治疗的时间模型的误指定。最后，我们提供了一个实证应用，我们的方法使用综合控制为基础的检验统计量和烟草立法数据发现Abadie等。（2010）。
2021-08-25 stat.AP stat.ME
Nonparametric identification of causal effects in clustered observational studies with differential selection
群集观察性研究（COS）设计是与群集随机试验相对应的观察性研究。在COS中，处理被分配给完整组，并且组内的所有单元都暴露于处理。然而，治疗是非随机分配的。COS在教育和卫生服务研究中很常见。在教育方面，某些学校的所有学生都可以得到治疗，但其他学校的所有学生都不能得到治疗。在健康研究中，治疗可以应用于集群，如医院或由同一医生治疗的患者群体。在这篇文章中，我们研究了聚类观察研究设计中因果效应的识别。我们专注于差异选择的单位集群，这发生在单位的集群选择依赖于集群的治疗分配的前景。现存的关于COSs的研究已经做了一个隐含的假设，排除了差异选择的存在。我们得出的识别结果与差分选择的设计和差分集群选择的背景下需要不同的调整集比标准设计。我们概述了有和没有差分选择的设计估计。使用一系列的模拟，我们概述了差异选择可能发生的偏差的大小。然后，我们提出了两个经验的应用程序，重点是差异选择的可能性。
2022-06-21 stat.AP stat.ME
Targeted learning in observational studies with multi-valued treatments: An evaluation of antipsychotic drug treatment safety
研究在缺乏随机化时多值处理因果效应的估计，提出使用多项处理分配和集成机器学习的TMLE估计量，发现抗精神病药物转换具有安全性益处。
2023-11-28 stat.AP stat.ME
Assessing Treatment Effect Variation in Observational Studies: Results from a Data Challenge
越来越多的方法旨在评估观察性研究中处理效应变异这一具有挑战性的问题。“观察性研究”的这个特殊部分报告了在2018年大西洋因果推断会议上进行的研讨会的结果，该研讨会旨在了解这些方法的相似性和差异。我们邀请了八组研究人员来分析一个合成的观察数据集，该数据集是使用最近的一项大规模教育随机试验生成的。总的来说，参与者采用了一套不同的方法，从匹配和灵活的结果建模到半参数估计和集成方法。虽然对顶线估计值存在广泛共识，但在估计的处理效应调节方面也存在较大差异。这突出表明，在观察性研究中估计不同的治疗效果通常比单独估计平均处理效应更具挑战性。我们对这次研讨会产生的未来工作提出了几个方向。
2019-09-13 stat.ME
CIMTx: An R package for causal inference with multiple treatments using observational data
CIMTx提供了有效和统一的功能，以实现因果推断的现代方法，使用观察数据进行多种治疗，重点是二元结果。这些方法包括回归调整、治疗加权逆概率、贝叶斯加性回归树、广义倾向得分的多元样条回归调整、向量匹配和目标极大似然估计。此外，CIMTx还说明了用户可以在多种治疗设置中模拟符合复杂数据结构的数据的方法。此外，CIMTx软件包提供了一套独特的功能来解决关键的因果假设：积极性和可解释性。对于阳性假设，CIMTx演示了使用治疗加权的逆概率、贝叶斯加法回归树和向量匹配来识别用于保留推理单元的公共支持区域的技术。为了处理可验证性假设，CIMTx提供了一种灵活的蒙特卡罗敏感性分析方法，以评估因果关系结论如何根据与可验证治疗分配的不同程度偏离而改变。
2022-09-14 stat.AP stat.CO stat.ME
Causal inference from treatment-control studies having an additional factor with unknown assignment mechanism
考虑一个有两种治疗方法的情况，第一种是随机的，而第二种不是，以及这种情况的多因素版本。关注的是处理效应，使用标准阶乘符号定义。我们定义估计的处理效应，并探讨其属性时，有信息的非随机化治疗分配，当没有信息的非随机化治疗的分配。我们展示了隐藏处理何时以及如何使估计量产生偏差并夸大其抽样方差。
2022-02-07 stat.ME
Approximate Bayesian Bootstrap Procedures to Estimate Multilevel Treatment Effects in Observational Studies with Application to Type 2 Diabetes Treatment Regimens
随机临床试验被认为是估计因果关系的金标准。然而，在旨在检查干预措施的不良影响的研究中，由于伦理和经济方面的考虑，此类试验往往不切实际。在观察性研究中，广义倾向得分的匹配被提出作为估计多种干预措施的处理效应的可能解决方案。然而，这些匹配程序的点估计和区间估计的推导可能会变得复杂，具有非连续或删失的结果。我们提出了一种新的近似贝叶斯Bootstrap算法，导致统计上有效的点和区间估计的处理效应与分类结果。该程序依赖于估计的广义倾向得分，并对每个单元的未观察到的潜在结局进行多重插补。此外，我们描述了一个相应的解释敏感性分析，以检查unconfoundedness假设。我们应用这种方法在一个大型观察性数据库中检查2型糖尿病常见的真实抗糖尿病治疗方案的心血管安全性。
2020-01-17 stat.ME
Propensity Score Matching and Subclassification in Observational Studies with Multi-level Treatments
在本文中，我们开发了新的方法来估计平均处理效应的观察性研究，重点是设置两个以上的治疗水平下unconfoundedness给定的治疗前变量。我们强调的子分类和匹配的方法已被发现是有效的二进制处理的文献，其中最流行的方法在该设置。而文献表明，这些特定的倾向为基础的方法不自然地扩展到多层次的治疗情况下，我们表明，使用弱unconfoundedness的概念，调整或匹配的标量函数的预处理变量删除与观察到的预处理变量相关的所有偏见。我们应用所提出的方法来分析纤维肌痛的治疗效果。我们还进行了模拟研究，以评估有限样本性能的方法相对于以前提出的方法。
2015-12-14 stat.ME
Propensity score weighted Cox regression for survival outcomes in observational studies with multiple or factorial treatments
Qiuzhen College, Tsinghua University（清华大学邱耀学院）；Duke University（杜克大学）
本文提出了一种基于倾向评分加权的Cox回归方法，用于估计多重或因子治疗在观察性研究中生存结局的因果危险比，并开发了相应的R包。
2026-01-30 stat.ME
More robust estimation of sample average treatment effects using Kernel Optimal Matching in an observational study of spine surgical interventions
治疗加权的逆概率（IPTW）已用于使用观察性数据估计样本平均处理效应（SATE），它依赖于治疗分配模型的阳性假设和正确规范，这两个假设在许多观察性研究中都是有问题的。已经提出了各种方法来克服这些挑战，包括截断、协变量平衡倾向得分和稳定的平衡权重。出于脊柱手术的观察性研究，其中违反了积极性，真正的治疗分配模型是未知的，我们提出了使用核最优匹配（KOM）的最佳平衡来估计SATE。通过统一控制一类模型的加权估计的条件均方误差，KOM同时缓解了治疗分配模型可能的错误指定问题，并能够处理实际违反的积极性假设，如我们的模拟研究所示。使用来自临床注册的数据，我们应用KOM比较两种脊柱手术干预，并证明结果如何与IPTW估计虚假反驳的临床试验结论相匹配。
2019-05-21 stat.ME
Using Propensity Scores to Develop and Evaluate Treatment Rules with Observational Data
在本文中，我们概述了一个原则性的方法来估计一个个体化的治疗规则，是适当的观察性研究的数据，除了治疗分配不独立的个人特征，一些特征可能会影响治疗分配在当前的研究，但在未来的临床环境中，估计的规则将适用。估计框架是相当灵活的，并适应任何使用观测权重的预测方法，其中观测权重本身是两个灵活估计的倾向得分的比率。我们还讨论了如何获得一个值得信赖的估计规则的人口效益的基础上简单的倾向评分为基础的估计平均处理效应。我们在R包DevTreatRules中实现了我们的方法，并在GitHub上共享了复制我们的结果所需的代码。
2019-06-03 stat.ME
Estimating marginal treatment effects from observational studies and indirect treatment comparisons: When are standardization-based methods preferable to those based on propensity score weighting?
本研究通过模拟对比倾向评分加权与标准化方法在单观察性研究、锚定间接治疗比较场景下的边际效应估计效果，类比两类场景下的对应方法，提出间接治疗比较的现有推荐可改进，强调需调整纯预后因素。
2023-10-07 stat.ME
Nonparametric tests for treatment effect heterogeneity in observational studies
我们考虑了观察性研究中处理效应异质性的检验问题，提出了一种基于多样本U统计量的非参数检验方法。为了解释潜在的混杂因素，我们使用重新加权的数据，其中权重由估计的倾向得分确定。所提出的方法不需要对结局进行任何参数假设，并且绕过了对每个研究亚组的处理效应进行建模的需要。我们建立了检验统计量的渐近正态性，并通过模拟研究证明了其优越的数值性能。两个真实的数据应用，包括就业计划评估研究和中国的独生子女政策的心理健康研究进行了讨论。
2021-03-28 stat.ME
Estimating treatment effects from observational data under truncation by death using survival-incorporated quantiles
针对临床研究中“因死亡截断”导致结局无法定义的问题，提出基于逆处理概率加权（IPTW）的结合生存的分位数估计量，证明其渐近性质并发现估计倾向得分能降低方差，模拟与实证揭示了他汀类药物对认知衰退无显著影响。
2025-04-28 stat.AP stat.ME
Studentized sensitivity analysis for the sample average treatment effect in paired observational studies
观察性研究中因果推断的一个基本局限性是，一种效应的感知证据可能由主要分析中未考虑的因素解释。在所有个体的处理效应恒定的假设下，建立了评估研究结论对未测量混杂因素敏感性的方法。在可能存在未测量混杂的情况下，有人认为某些效应异质性模式可能与未观察到的协变量共同导致进行的敏感性分析不充分。我们提出了一种新的方法进行敏感性分析的样本平均处理效应的效果异质性的配对观察性研究。我们推荐的程序，称为学生化敏感性分析，代表了最近关于学生化排列检验的工作在观察性研究中的扩展，在观察性研究中，随机化不再是均匀的。该方法自然地将配对实验中样本平均处理效应的常规检验扩展到未知但有界的分配给处理的概率的情况。在这样做的时候，我们说明，对某些敏感性分析的运作假设不变的影响，在很大程度上是没有道理的。
2018-09-12 stat.ME
Hypothetical Treatment Accelerations: Estimating Causal Effects of Kidney Transplants from Observational Data
终末期肾病患者在接受移植前可能要等待数年，而他们的健康状况一直在恶化。如果我们设法减少这些等待时间，生存率会有什么变化？为了提供一个答案，我们提出了一个连续时间边际结构模型（MSM）的假设情况下，直到治疗的时间是改变的。在这些情况下，治疗过程是在假设的时间尺度上定义的，其中时间以与实际观察到的时间相比不同的速率流逝。改变处理过程的时间对应于改变联合概率分布，从而使得使用先前开发的方法从观察数据中识别和估计假设参数成为可能。我们使用来自挪威老年肾衰竭患者队列的观察数据证明了这种治疗加速的MSM。该模型可能有助于卫生当局评估减少特定患者群体器官移植等待时间的影响。
2022-07-16 stat.ME
Sensitivity Analysis of Causal Treatment Effect Estimation for Clustered Observational Data with Unmeasured Confounding
在观察性研究中识别因果治疗（或暴露）效应需要数据满足不可用观察数据检验的无混淆性假设。通过敏感性分析，人们可以确定如果假设被违反到一定程度，结论可能会如何变化。在本文中，我们提出了一种新的技术适用于集群观测数据的正态分布或二元结果的敏感性分析。所提出的方法旨在评估单个研究以及多个研究中估计的处理效应的稳健性，即，荟萃分析，针对不可测量的混杂因素。进行了各种基本场景的模拟，以评估我们的方法的性能。与其他现有的敏感性分析方法不同，我们的方法对未测量混杂因素的数量或测量和未测量混杂因素之间的关系没有限制性假设，并且不排除测量混杂因素和治疗之间可能的相互作用。我们的方法很容易使用标准的统计软件包实现。
2023-01-29 stat.ME
Simultaneous Estimation of Multiple Treatment Effects from Observational Studies
针对观察性研究中多重处理效应估计受未测量混杂困扰、代理变量不足的问题，提出基于因果效应稀疏性假设的新方法，可自主选择非零效应处理实现稀疏估计，经模拟和GWAS数据集验证，比现有方法更有效鲁棒。
2025-01-14 stat.ME
Transporting treatment effects by calibrating large-scale observational outcomes
Harvey Mudd College（哈维穆德学院）
本文提出一种方法，通过校准观测结果与实验数据，估计运输治疗效应，并展示其在不同正性下的稳定性。
2026-05-17 stat.ME
Identification and estimation of treatment and interference effects in observational studies on networks
对通过网络连接的一组单元进行因果推断通常存在技术挑战，包括如何解释干扰。例如，在存在局部干扰的情况下，一个单元的潜在结果取决于其处理以及其他局部单元的处理，例如根据网络的邻居。在观察性研究中，进一步的复杂性是必须扩展典型的无混淆性假设--比如说，包括对邻居的处理，以及个体和邻居协变量--以保证识别和有效的推断。在这里，我们提出了新的估计，定义治疗和干扰效果。然后，我们推导出一个天真的估计，错误地假设远离干扰的偏差的解析表达式。偏差取决于干扰的程度，但也取决于个人和邻居之间的处理的关联程度。我们提出了一个扩展的unconfoundedness假设，占干扰，我们开发了新的协变量调整方法，导致有效的估计治疗和网络上的观察性研究中的干扰效应。估计基于广义倾向得分，该分数在不同水平的个体治疗和暴露于邻居治疗的情况下平衡了各个单位的个体和邻居协变量。我们进行了模拟，校准使用友谊网络和协变量在全国代表性的纵向研究的青少年在等级7-12，在美国，探索有限样本的性能在不同的现实环境。
2018-03-30 stat.ME
Treatment Effect Quantiles in Stratified Randomized Experiments and Matched Observational Studies
针对个体效应重尾或异常值情形，提出基于随机化的个体效应分位数推断方法，涵盖分层随机实验与匹配观察性研究，并引入高效贪心算法与敏感性分析。
2023-05-09 stat.AP stat.ME
Estimation of Causal Effects of Multiple Treatments in Observational Studies with a Binary Outcome
当结果是二元的时，缺乏可靠的方法来估计多种治疗的因果效应。本文使用了两套独特的模拟，提出并评估使用贝叶斯加性回归树（BART）在这样的设置。首先，我们比较BART的几种方法，已经提出了连续的结果，包括治疗加权的逆概率（IPTW），有针对性的极大似然估计（TMLE），向量匹配和回归调整。结果表明，在治疗分配和结果产生机制的非线性和非加性条件下，BART，TMLE和IPTW使用广义提升模型（GBM）提供更好的偏倚减少和更小的均方误差。BART和TMLE提供了更一致的95% CI覆盖率和更好的大样本收敛特性。其次，我们提供BART的策略，以确定一个共同的支持区域，保留推理单位，并避免外推的协变量空间的共同支持不存在的地区。BART比基于广义倾向得分的策略保留更多的推理单位，并且在协变量重叠程度不同的各种情况下，与TMLE或GBM相比，显示出较低的偏倚。一个案例研究检查三种手术方法对非小细胞肺癌的影响，证明了方法。
2020-01-17 stat.AP stat.ME
Effect Aliasing in Observational Studies
本文研究观察性研究中的效应别名问题，提出别名理论及新匹配方法，构建平衡的混杂析因设计，其稳健性优于传统双重差分法。
2024-08-29 stat.ME
Introducing the CP-plot for Causal Inference with Observational Studies
Qiuzhen College, Tsinghua University（清华大学丘成桐学堂）；Yau Mathematical Sciences Center, Tsinghua University（清华大学丘成桐数学科学中心）；Department of Statistics, University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校统计学系）
在因果推断的观测研究规范设定下，证明了在倾向得分与条件平均处理效应满足单调关系时，重叠权重的平均处理效应介于处理组和对照组的平均处理效应之间，并推广到加权局部平均处理效应及其他权重，建议使用CP图。
2026-08-25 stat.ME
Sensitivity Analysis of Inverse Probability Weighting Estimators of Causal Effects in Observational Studies with Multivalued Treatments
针对多值处理观察性研究中缺乏适用敏感性分析框架的问题，提出含通用加性因果估计量的高效敏感性分析框架，模拟和实例验证其有效性。
2024-06-23 stat.ME
Modern approaches for evaluating treatment effect heterogeneity from clinical trials and observational data
本文综述了从临床试验和观察数据中评估治疗效果异质性的现代统计方法，区分原则性方法与常见做法，并通过模拟数据和案例研究展示新方法的性能。
2024-10-20 stat.ME
Bayesian Network Propensity Score to Evaluate Treatment Effects in Observational Studies
针对观察性研究中传统方法易有模型设定偏误、机器学习方法缺乏渐近性质的问题，提出兼具灵活建模与优良统计性质的BNPS方法，结合Hájek估计量稳健估计ATE，模拟和真实数据验证其更优性能，为复杂观察性因果推断提供可靠工具。
2025-09-03 stat.AP stat.ME
A sensitivity analysis approach for the causal hazard ratio in randomized and observational studies
在研究生存数据时，风险比（HR）通常被报告为主要因果效应。尽管它的流行，人力资源遭受不明确的因果解释。正如文献中已经指出的那样，HR中存在内在的选择偏倚，因为与死亡截断问题类似，HR条件对治疗后生存率的影响。受存活者平均因果效应（SACE）的启发，最近提出的一种替代方法是因果HR，定义为研究参与者中无论其治疗分配如何都会存活的治疗组之间的风险比。我们讨论了识别因果HR的挑战，并在利用工作脆弱模型的随机对照试验中提出了一种敏感性分析识别方法。我们进一步扩展了我们的框架，以调整潜在的混杂因素，使用治疗加权的逆概率。我们提出了一个基于Cox和一个灵活的非参数核估计右删失。我们通过仿真研究了所提出的估计方法的有限样本性质。我们使用两个真实数据的例子来说明我们的框架的效用。
2022-03-07 stat.AP stat.ME
Causal Interaction Trees: Tree-Based Subgroup Identification for Observational Data
我们提出了因果关系树，以确定亚组的参与者，增强了处理效应使用观察数据。我们扩展了分类和回归树算法，使用分裂标准，重点是最大限度地提高组间处理效应异质性的基础上，亚组特定的处理效应估计，以决定在算法中的决策。我们推导出三个亚组特定的处理效应估计，占观察性质的数据-逆概率加权，g-公式和双稳健估计的属性。我们使用模拟研究所提出的算法的性能，并在一项观察性研究中实施该算法，以评估右心导管插入术对危重患者的有效性。
2020-03-06 stat.ME stat.ML
Bridging the Gap Between Design and Analysis: Randomization Inference and Sensitivity Analysis for Matched Observational Studies with Treatment Doses
针对剂量治疗匹配观察性研究缺乏有效随机化推断与敏感性分析的问题，提出适用于一般匹配设计、多种结局类型及两类零假设的新方法，并经模拟与真实数据验证。
2024-09-19 stat.ME
A Graphical Approach to Treatment Effect Estimation with Observational Network Data
本文提出一种基于通用因果图和有效调整集的调整估计量，用于在存在网络干扰和观测混杂的单一网络观测数据中估计处理效应，并证明其一致性与渐近正态性，最后通过模拟和瑞士口罩政策实证验证其有效性。
2023-12-05 stat.ME
Budgeted Active Experimentation for Treatment Effect Estimation from Observational and Randomized Data
Didi Chuxing（滴滴出行）；School of Statistics, East China Normal University（华东师范大学统计学院）；School of Mathematics and Statistics, Beijing Jiaotong University（北京交通大学数学与统计学院）；School of Computing and Information Technology, Great Bay University（大湾区大学计算与信息技术学院）；School of Statistics and Data Science, Shanghai University of Finance and Economics（上海财经大学统计与数据科学学院）；Institute of Data Science and Statistics, Shanghai University of Finance and Economics（上海财经大学数据科学与统计研究院）
本文提出一种预算限定的主动实验框架，通过主动采样和观察先验优化，提升从观察性和随机化数据中估计治疗效应的效率和准确性。
2026-02-25 stat.ME
Sensitivity Analysis of Treatment Effect to Unmeasured Confounding in Observational Studies with Survival and Competing Risks Outcomes
当使用倾向得分和逆概率加权等方法时，在估计观察性数据的处理效应时，通常假设没有未测量的混杂因素。然而，在许多这样的研究中，由于数据库的限制，收集的混杂因素并不详尽，关键是要检查所得到的估计值对未测量的混杂因素的敏感程度。我们考虑生存和竞争风险数据的这个问题。由于此类数据模型的复杂性，我们采用了Carnegie et al.（2016）的模拟潜在混杂因素方法，该方法为未测量混杂因素的敏感性分析提供了通用工具。更具体地说，我们指定一个敏感性参数来量化未测量的混杂因素与治疗分配之间的关联，另一组参数来量化混杂因素与事件发生时间结局之间的关联。通过改变灵敏度参数的大小，我们使用随机EM和期望最大化算法来估计感兴趣的处理效应。我们证明了我们的方法在模拟数据上的性能，并将其应用于炎症性肠病（IBD）的比较有效性研究。
2019-08-05 stat.AP
Estimating average treatment effects when treatment data are absent in a target study
本文针对观察数据缺乏治疗信息而外部数据无结果测量的场景，提出利用数据整合表征后治疗暴露分布，以估计治疗干预的反事实平均效果，并讨论所需假设与估计策略。
2025-09-26 stat.AP stat.ME
The Estimation of Causal Effects of Multiple Treatments in Observational Studies Using Bayesian Additive Regression Trees
目前缺乏适当的方法来估计多种治疗的因果关系时，结果是二元的。对于这样的设置，我们建议使用非参数贝叶斯建模，贝叶斯加性回归树（BART）。我们进行了一项广泛的模拟研究，将BART与几种现有的基于倾向得分的方法进行比较，并在估计治疗患者的平均处理效应时确定其操作特征。BART始终表现出低偏倚和均方误差。我们通过对一个大型数据集的比较有效性分析来说明BART的使用，该数据集来自最新的SEER-Medicare链接，针对通过机器人辅助手术，视频辅助胸外科手术或开胸手术进行手术的患者。
2020-02-27 stat.ME
Evaluating Treatment Benefit Predictors using Observational Data: Contending with Identification and Confounding Bias
本文研究如何用观察性数据评估预先指定的治疗获益预测因子，证明区分度与校准指标可由可观测分布识别，并揭示混杂控制不足时偏倚传播更复杂且方向难以直觉判断。
2025-09-26 stat.ME
Bayesian analysis of longitudinal studies with treatment by indication
在观察性研究中，测量治疗对至事件发生时间结局的因果效应通常是令人感兴趣的。在医疗环境中，观察性研究通常涉及开始药物治疗的患者和其他未开始药物治疗的患者，目标是推断药物治疗对恢复时间的影响，预定义的改善水平，或其他一些时间-事件结局。这类研究的一个困难是，对照组中不存在药物开始时间的概念。我们提出了一种方法来推断因果效应的干预措施在纵向观察性研究时，治疗分配的时间只观察到治疗单位和治疗的适应症。我们提出了一个框架，概念化的基础随机实验在这种情况下，分离的过程中，决定分配的机制，决定研究手臂分配的时间。我们的方法包括推断分配的缺失时间，然后估计处理效应。这种方法使我们能够纳入研究组分配的缺失时间的不确定性，这会导致对照组的选择和这些对照组的事件发生时间结局测量的不确定性。我们使用退伍军人事务部（VA）卫生保健系统的管理数据，证明了我们的方法来研究不适当地处方磷酸二酯酶5型抑制剂（PDE 5Is）对死亡率的影响，PDE 5Is是第2组和第3组肺动脉高压的禁忌药物。
2019-10-04 stat.AP stat.ME
Estimation and Validation of Ratio-based Conditional Average Treatment Effects Using Observational Data
Stanford University（斯坦福大学）；Biogen International GmbH（渤健国际有限公司）；PwC Data & Analytics（普华永道数据与分析部）；NeuroTransData（神经转归数据公司）
虽然随机临床试验中的样本量足够大，可以很好地估计平均处理效应，但它们通常不足以估计对研究数据驱动的精准医学至关重要的治疗-协变量相互作用。来自现实世界实践的观测数据可能在缓解这一问题方面发挥重要作用。试验中的一种常见方法是在每个治疗组中使用单独的回归模型预测关注的结果，并基于预测的对比估计处理效应。不幸的是，当回归模型被错误指定时，这种简单的方法可能会在观察性研究中诱导虚假的治疗-协变量相互作用。出于对多发性硬化患者复发次数建模的需要，复发率的比率是治疗效果的自然选择，我们建议将条件平均处理效应（CATE）估计为预期潜在结果的比率，并在治疗协变量相互作用的半参数模型中推导出该CATE的双重稳健估计。我们还提供了一个验证过程，以检查独立样本的估计量的质量。我们进行模拟，以证明有限样本的性能，所提出的方法，并通过检查富马酸二甲酯的处理效应相比特立氟胺在多发性硬化症患者的实际数据，说明其优势。
2020-04-21 cs.LG stat.ME stat.ML
A Capture-Recapture Approach to Enhance Treatment Effect Evaluation in an Observational Cohort
本研究扩展捕获-再捕获方法，结合观察队列与随机试验的锚流设计，提出新型估计器以增强目标人群的治疗效果评估，并通过模拟和疫苗数据验证其有效性与效率。
2025-10-26 stat.ME
A standardized framework for risk-based assessment of treatment effect heterogeneity in observational healthcare databases
处理效应异质性的预测方法声明重点关注基线风险作为处理效应的稳健预测因子，并为RCT背景下基于风险的处理效应异质性评估提供指导。本研究的目的是使用标准化的可扩展框架将这种方法扩展到观察环境。该框架包括五个步骤：1）确定研究目标，即，人群、治疗、对照药物和关注的结局; 2）相关数据库的识别; 3）关注结局的预测模型的开发; 4）校正观察到的混杂因素后，在预测风险分层内估计相对和绝对处理效应; 5）结果的展示。我们通过评估血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂与β受体阻滞剂对三个观察性数据库中三个疗效和六个安全性结局的影响的异质性来证明我们的框架。拟议的框架可以补充任何比较效力研究。我们提供了一个公开可用的R软件包，用于将此框架应用于映射到观察性医学成果伙伴关系公共数据模型的任何数据库。在我们的研究中，急性心肌梗死低风险患者在所有三种疗效结局方面的绝对获益可忽略不计，尽管在最高风险季度更为明显，尤其是在心力衰竭住院治疗方面。然而，失败的诊断显示残余不平衡的证据，即使在调整观察到的混杂。我们的框架允许评价不同风险分层的不同处理效应，这为考虑替代治疗之间的获益-损害权衡提供了机会。
2022-07-01 stat.ME stat.ML
Causal Inference from Observational Studies with Clustered Interference
从观察性研究中推断因果关系是具有挑战性的，因为参与者不是随机接受治疗的。传染病研究中的观察性研究提出了额外的挑战，即一名参与者的治疗可能会影响另一名参与者的结果，即，可能存在干扰。在本文中，最近的方法来定义因果效应的干扰的存在被认为是，并提出了新的因果被估量专门用于观察性研究。先前定义的被估量针对的是反事实情景，在这种情景中，个体以相等的概率独立地选择治疗。然而，在集群内个体之间存在干扰的情况下，同一集群中个体之间的治疗选择可能不太可能独立。拟议的因果被估量，而不是描述反事实的情况下，治疗选择的相关性结构是相同的，在观察到的数据分布，允许在个别治疗选择集群内的依赖性。这些被估量可能更相关的政策制定者或公共卫生官员谁希望量化的影响，增加治疗的个人在人口中的比例。逆概率加权估计这些被估量提出。估计量的大样本性质的推导，并提出了一个模拟研究，证明有限样本性能的估计。所提出的方法是通过分析孟加拉国超过10万人的霍乱疫苗接种研究数据来说明的。
2017-11-13 stat.ME
Estimating Dyadic Treatment Effects with Unknown Confounders
Waseda University（早稻田大学）；Kyoto University（京都大学）
研究如何在存在未知混杂因素时估计二元治疗效果，基于图子估计文献提出邻域核平滑方法及共形推断方法，应用于国际贸易数据评估自由贸易协定对双边贸易流量的影响。
2026-07-14 econ.EM stat.ME stat.ML
Data fusion methods for the heterogeneity of treatment effect and confounding function
针对随机对照试验对异质性处理效应（HTE）检验力不足及观察性研究存在混杂的问题，提出利用混杂函数融合两类研究数据，推导了半参数有效得分与整合估计量，证明了HTE与混杂函数的可识别性及估计量更优的条件。
2024-11-13 stat.ME
Choosing the Causal Estimand for Propensity Score Analysis of Observational Studies
本文系统比较ATT、ATU、ATE和ATO四种因果估计目标的假设与解释，为医学研究者正确选择估计目标、实施倾向评分方法及解读观察性研究结果提供指导。
2023-07-11 stat.ME
Combining Parametric and Nonparametric Models to Estimate Treatment Effects in Observational Studies
在观察性研究中进行因果推断需要我们假设混杂变量被正确调整。在这些场景中经常使用g计算方法，最近有几个建议使用g计算的贝叶斯版本。在混杂因素较少的情况下，可以采用标准模型，但是随着混杂因素数量的增加，这些模型变得不太可行，因为对于混杂变量的每个独特组合，可用的观察结果较少。在本文中，我们提出了一个新的模型，估计处理效应的观察性研究，结合参数和非参数的结果模型。通过概念性地分割数据，我们可以在保持共轭框架的同时组合这些模型，从而避免使用MCMC方法。近似使用中心极限定理和随机抽样允许我们的方法扩展到高维混杂，同时保持计算效率。我们说明了模型使用精心构建的模拟研究，以及比较计算成本与其他基准模型。
2021-10-21 stat.CO stat.ME
Heterogeneous Treatment Effect Estimation for Observational Data using Model-based Forests
异质性处理效应（HTEs）的估计在许多学科中引起了相当大的兴趣，最突出的是在医学和经济学中。到目前为止，当代研究主要集中在连续和二进制响应，其中传统上通过线性模型估计HTE，即使在某些模型错误指定下，也可以估计恒定或异质效应。更复杂的生存、计数或顺序结局模型需要更严格的假设来可靠地估计处理效应。最重要的是，不可替代性问题需要联合评估治疗和预后效果。基于模型的森林允许同时估计协变量依赖的治疗和预后效应，但仅适用于随机试验。在本文中，我们提出修改基于模型的森林，以解决观测数据中的混淆问题。特别是，我们评估的正交化策略最初提出的罗宾逊（1988年，计量经济学）的背景下，基于模型的森林目标HTE估计在广义线性模型和转换模型。我们发现，这种策略减少了混杂效应在模拟研究中的各种结果分布。我们通过评估阿曲唑对肌萎缩侧索硬化症进展的潜在异质性影响，展示了HTE估计生存和有序结局的实际方面。
2022-10-06 stat.ME stat.ML
Adaptive Combination of Randomized and Observational Data
随机试验和观察性研究的数据有时可同时用于评估干预措施的效果。随机化数据通常允许可靠地估计平均处理效应，但在估计广泛患者的条件性平均处理效应时，可能会受到样本量和患者异质性的限制。观察性研究的估计值可能会弥补这些局限性，但可能会担心是否已充分解决混杂因素和处理效应异质性。我们提出了一种方法，结合条件处理效应估计从每个来源，使其积极的权重向随机估计时，偏差的观察估计被检测到。这使得组合对于条件因果效应是一致的，无论是否满足观察性研究中一致估计所需的假设。当偏差可以忽略时，将来自每个源的估计量组合以获得最佳效率。我们证明了这个问题可以用一个惩罚最小二乘问题来表示，并考虑了它的渐近性质。仿真结果表明，在有限样本的方法，在有偏见或无偏见的情况下，在观察估计的鲁棒性和效率。我们通过估计激素替代疗法对妇女健康倡议数据中冠心病风险的影响来说明这种方法。
2021-11-29 stat.ME
Predicting treatment effects from observational studies using machine learning methods: A simulation study
University of the Witwatersrand（威特沃特斯兰德大学）
由于混杂偏倚，在观察性研究中测量处理效应具有挑战性。当一个变量同时影响治疗和结果时，就会发生混淆。传统的方法，如倾向得分匹配估计处理效应的条件的混杂因素。最近的文献提出了使用机器学习来预测观察性研究中的反事实的新方法，然后可以估计处理效应。然而，这些研究已应用于真实世界数据，其中真实的处理效应尚不清楚。本研究旨在通过模拟两种主要情景来研究这种反事实预测方法的有效性：有混杂和无混杂。每种类型还包括输入和输出数据之间的线性和非线性关系。模拟中的关键项目是我们生成了已知的真实因果效应。线性回归、套索回归和随机森林模型用于预测反事实和处理效应。将这些与真实处理效应以及初始处理效应进行比较。结果表明，这种机器学习方法是否表现良好的最重要因素是数据的非线性程度。令人惊讶的是，对于两种非混杂\textit{and}混杂，机器学习模型在线性数据集上都表现良好。然而，当引入非线性时，模型表现得非常差。因此，在该模拟研究的条件下，机器学习方法在线性条件下表现良好，即使存在混淆，但在该阶段，当引入非线性时，不应信任该方法。
2021-12-20 cs.LG stat.ME stat.ML
Sharp symbolic nonparametric bounds for measures of benefit in observational and imperfect randomized studies with ordinal outcomes
本文将获益概率、无伤害概率和相对处理效应三个不可识别获益测度的非参数界，扩展至存在未测量混杂的观察性研究及不完美随机试验中。
2023-05-17 stat.ME
Testing weak nulls in matched observational studies
我们在匹配的观察性研究中对弱无效值进行了敏感性分析，同时允许单位水平的处理效应发生变化。该方法可应用于使用任何最佳无替换匹配算法的研究。与随机试验和配对观察性研究相比，我们证明了对于一般匹配设计，在一个大类的检验统计量中，如果Fisher的尖锐无效对任何个体都没有处理效应，则对整个弱无效的任何有效的敏感性分析都必须是不必要的保守的。我们提出了一个敏感性分析有效的弱空，并说明为什么它是保守的，如果尖锐的空持有通过新的连接到逆概率加权估计。另一种方法是渐近尖锐的，如果处理效应是恒定的，这是有效的弱空下的额外的限制，可能被认为是良性的从业者。仿真结果表明，这种替代程序的结果在一个有效的敏感性分析弱原假设下的主机合理的数据生成过程。该程序允许从业者评估估计样本平均处理效应对隐藏偏倚的稳健性，同时允许匹配观察性研究中的未指明效应异质性。
2020-02-16 stat.ME
Randomization-Based Inference for Average Treatment Effects in Inexactly Matched Observational Studies
Department of Biostatistics, New York University（纽约大学生物统计学系）；Data Science Institute, University of Chicago（芝加哥大学数据科学研究所）；Center for Data Science, Zhejiang University（浙江大学数据科学中心）
本文提出逆后匹配概率加权方法，用于在不精确匹配情况下进行平均处理效应的随机化推断，通过理论和模拟结果证明其能有效降低偏差并提升覆盖率。
2026-04-03 stat.ME
Counterfactual Evaluation of Treatment Assignment Functions with Networked Observational Data
Arizona State University（亚利桑那州立大学）；University of Virginia（弗吉尼亚大学）
新治疗分配函数的反事实评估（例如，广告算法和推荐系统）对于从业者来说是最关键的因果推理问题之一。传统上，进行随机对照试验（A/B检验）来评估治疗分配函数。然而，这种试验可能是耗时的，昂贵的，甚至在某些情况下是不道德的。因此，治疗分配函数的离线反事实评估成为一个紧迫的问题，因为在当今的大数据时代，有大量的观察数据可用。反事实评估需要处理隐藏的混杂因素--无法测量的特征，这些特征会对治疗分配和结果产生因果影响。为了处理隐藏混杂因素，大多数现有方法依赖于没有隐藏混杂因素的假设。然而，在大量观测数据的背景下，这种假设可能是站不住脚的。当这些数据与网络信息一起出现时，后者可能有助于纠正隐藏的混淆偏见。因此，我们首先制定了一个新的问题，与网络观察数据的治疗分配函数的反事实评估。然后，我们探讨了以下研究问题：我们如何利用网络信息在反事实评价？网络信息能改善反事实评估中的估计吗？为了回答这些问题，首先，我们提出了一个新的框架，\emph{Counterfactual Network Evaluator}（CONE），它（1）在观察到的治疗和结果的监督下学习潜在混杂因素的部分表示;（2）将它们结合起来进行反事实评估。然后通过大量的实验，我们证实了CONE的有效性。结果表明，将网络信息减轻隐藏的混淆偏见，在反事实评价。
2019-12-22 cs.LG stat.ME stat.ML
