Interim Monitoring in Sequential Multiple Assignment Randomized Trials
序贯多分配随机试验（SMART）有助于同时比较多种适应性治疗策略（ATS）。以往的研究已经建立了一个框架来测试的同质性多个ATS的全球Wald测试通过逆概率加权。由于多阶段治疗随机化的顺序性，SMART通常比经典临床试验更可靠。因此，如果观察到压倒性疗效，增加中期分析将是有益的，允许提前停止。我们将组序贯方法引入SMART，以促进基于多变量χ 2分布的中期监测。模拟研究表明，与经典SMART相比，SMART（IM-SMART）中拟议的中期监测保持了预期的第一类错误和功效，预期样本量减少。最后，我们通过重新分析SMART来说明我们的方法，评估认知行为和物理治疗对膝关节骨关节炎和共病亚综合征抑郁症状患者的影响。
2021-08-02 stat.ME
Statistical Inference for Heterogeneous Treatment Effect with Right-censored Data from Synthesizing Randomized Clinical Trials and Real-world Data
本研究针对右删失生存数据，通过定义综合偏倚函数并结合惩罚筛法，整合随机临床试验与有偏真实世界数据估计异质性治疗效应，理论与实验均验证了其更优的统计效率。
2025-09-02 stat.AP stat.ME
Adaptive Randomization Methods for Sequential Multiple Assignment Randomized Trials (SMARTs) via Thompson Sampling
针对序贯多重分配随机化试验（SMARTs）中响应自适应随机化研究不足的问题，提出基于Thompson Sampling的RAR算法，并开发有效的试验后推断程序，证明其能改善受试者结果且不牺牲比较效率。
2024-01-06 stat.ME
PAM-HC: A Bayesian Nonparametric Construction of Hybrid Control for Randomized Clinical Trials Using External Data
本文提出PAM-HC方法，利用贝叶斯非参数Plaid Atoms Model识别外部数据与试验数据的共同亚群，仅借用共同亚群信息构建混合对照，从而在随机临床试验中更稳健、更精确地估计治疗效果。
2023-10-30 stat.ME
A time-to-event three-outcome design for randomized phase II cancer trials
针对采用事件发生时间终点的随机II期癌症试验把握度不足、易出现决策灰色区间的问题，提出含或不含期中分析的三结局设计，助力更合理地选择试验参数。
2025-03-19 stat.ME
Rejoinder to "Multivariate Bayesian Logistic Regression for Analysis of Clinical Trial Safety Issues"
对W.“临床试验安全性问题分析的多变量贝叶斯逻辑斯谛回归”的反驳。DuMouchel [arXiv：1210.0385].
2012-10-02 stat.ME
Predictive Directions for Individualized Treatment Selection in Clinical Trials
在许多临床试验中，不同亚组的个体经历了不同的处理效应。这导致治疗获益的个体差异。在这篇文章中，我们介绍了预测方向的一般概念，这是由潜在的结果考虑动机的风险评分。这些技术大量借用充分降维（SDR）和因果推断方法。在某些条件下，可以使用SDR文献中的现有方法来估计假设理想化的完整数据结构的方向，从而产生对临床试验数据集的明显扩展。此外，我们推广的方向的想法，利用支持向量机的非线性设置。该方法与应用程序说明了一系列的结直肠癌临床试验。
2018-07-09 stat.ME
An Empirical Likelihood Approach to Nonparametric Covariate Adjustment in Randomized Clinical Trials
协变量调整是随机临床试验和观察性研究分析的重要工具。它可以用来提高效率，从而提高功率，并减少可能的偏差。虽然随机临床试验中的大多数统计检验本质上是非参数的，但协变量调整方法通常依赖于特定的回归模型，例如连续结局的线性模型、二分结局的逻辑斯谛回归模型和生存时间的Cox模型。最近的几项工作集中在无模型协变量调整。本文利用经验似然方法，提出了一种协变量调整的非参数方法。新方法的一个主要优点是，它可以自动利用协变量信息的最佳方式，而无需拟合非参数回归。通常的渐近性质，包括Wilks型的结果收敛到一个χ 2分布的经验似然比为基础的测试，和相应的最大经验似然估计的渐近正态性，建立。它还表明，由此产生的测试是渐近最强大的，估计的处理效应达到半参数效率界。新方法应用于全球使用策略打开闭塞的冠状动脉（GUSTO）-I试验。进行了大量的模拟，验证了理论研究结果。
2011-08-02 stat.ME
Discussion of "Multivariate Bayesian Logistic Regression for Analysis of Clinical Trial Safety Issues" by W. DuMouchel
W.“用于临床试验安全性问题分析的多变量贝叶斯逻辑斯谛回归”讨论。DuMouchel [arXiv：1210.0385].
2012-10-02 stat.ME
Active Clinical Trials for Personalized Medicine
个体化治疗规则（ITR）根据个体患者的特征定制治疗。它们可以显著改善患者护理，因此越来越受欢迎。随机临床试验期间收集的数据通常用于估计最佳ITR。然而，这些试验通常是昂贵的运行，而且，他们不是为了有效地估计ITR。在本文中，我们提出了一个成本效益的估计方法，从主动学习的角度。特别是，我们的方法只从正在进行的临床试验中招募“信息量最大”的患者（就学习最佳ITR而言）。仿真研究和真实数据的例子表明，我们的积极的临床试验方法显着改善竞争的方法。我们得出的风险界限，并表明他们支持这些观察到的经验优势。
2015-06-29 stat.ME
A Machine Learning Approach for Recruitment Prediction in Clinical Trial Design
近年来，在优化临床试验患者招募方面取得了重大进展，但是，需要改进患者招募预测方法，以支持试验中心选择并在试验设计阶段估计适当的入组时间表。在本文中，使用来自数千个历史临床试验的数据，我们探索了机器学习方法来预测临床试验中心在试验招募持续时间内每月招募的患者数量。我们表明，这些方法可以减少与当前的行业标准所观察到的错误，并提出进一步改进的机会。
2021-11-14 cs.LG stat.AP stat.ML
Discussion of "Multivariate Bayesian Logistic Regression for Analysis of Clinical Trial Safety Issues" by W. DuMouchel
W.“用于临床试验安全性问题分析的多变量贝叶斯逻辑斯谛回归”讨论。DuMouchel [arXiv：1210.0385].
2012-10-02 stat.ME
Estimating Design Operating Characteristics in Bayesian Adaptive Clinical Trials
贝叶斯自适应设计在过去的几十年中随着许多新的发展在临床试验的各个阶段都得到了普及。在2019冠状病毒病大流行期间，需要建立疫苗、治疗方法和政策有效性的证据，以解决或控制危机，这突出了高效灵活的临床试验设计所带来的优势。在许多COVID-19临床试验中，由于高度的不确定性，贝叶斯自适应设计被认为是有利的。设计贝叶斯适应性试验，但是，需要广泛的模拟研究，通常被认为是具有挑战性的，特别是在时间敏感的设置，如流行病。在这篇文章中，我们提出了一套有效的估计和不确定性量化的贝叶斯自适应试验的设计操作特性的方法。具体来说，我们的抽样分布模型的贝叶斯概率陈述，通常用作决策的基础。为了展示所提出的方法的实施和性能，我们使用了一项临床试验设计，其具有在COVID-19试验中流行的有序疾病进展量表终点。然而，所提出的方法通常可以应用于临床试验的背景下，无法通过分析获得设计操作特性。
2022-03-05 stat.AP stat.ME
Improve Sensitivity Analysis Synthesizing Randomized Clinical Trials With Limited Overlap
针对观察性研究敏感性分析界值较松的问题，提出结合随机临床试验数据的合成估计量，在协变量重叠有限且满足可分性条件时可得到更紧的平均治疗效果界值，经理论、模拟及实例验证有效。
2024-12-10 stat.ME
Sample size determination for win statistics in cluster-randomized trials
Data Science Institute（数据科学研究所）；Medical College of Wisconsin（威斯康星大学医学院）
本研究针对整群随机试验，开发了复合时间-事件结局下获胜统计量的样本量与功效计算统一框架，推导了解析方差表达式并通过模拟和案例验证了方法的有效性。
2026-08-13 stat.ME
Selection Bias in Hybrid Randomized Controlled Trials using External Controls: A Simulation Study
本研究针对混合随机对照试验中依赖结果的外部对照选择偏倚问题，通过模拟研究量化贝叶斯与频率学派方法下的偏倚程度，探讨缓解策略，并验证不同选择规则的影响。
2025-10-06 stat.ME
Data-Adaptive and Model-Robust Covariate Adjustment for Time-to-Event Outcomes in Stratified Randomized Trials
Cornell Tech, Cornell University（康奈尔科技校区，康奈尔大学）；Department of Biostatistics, Department of Population Health, New York University School of Medicine（纽约大学医学院生物统计学系、人口健康系）
本文提出一种适应数据和模型鲁棒的协变量调整方法，用于分层随机试验中的生存时间终点，通过目标最小损失估计实现数据自适应的协变量选择和稳健的生存曲线函数估计。
2026-04-30 stat.ME
Incorporating external data for analyzing randomized clinical trials: A transfer learning approach
本文提出面向随机临床试验的迁移学习框架，通过基于参数的信息迁移增强 lasso 调整的层特异治疗效果估计量，并给出渐近理论与方差推断方法。
2024-09-06 stat.ME
Toward Better Practice of Covariate Adjustment in Analyzing Randomized Clinical Trials
在随机临床试验中，监管机构高度鼓励在设计和分析阶段对基线协变量进行调整。最近的趋势是使用模型辅助方法进行协变量调整，以获得可信度和效率，同时即使在模型不正确的情况下也能产生渐近有效的推断。在本文中，我们提出了在简单随机试验或协变量自适应随机试验中应用模型辅助推理来调整协变量时的三个考虑因素：（1）有保证的效率增益：模型辅助方法应该经常增益而不损害效率;（2）广泛的适用性：有效的程序应该适用于所有常用的随机化方案，最好是普遍适用的;（3）稳健标准误：方差估计对模型误设和异方差应具有稳健性。为了实现这些目标，我们建议在异质协方差分析工作模型下使用模型辅助估计，包括随机化中使用的所有协变量。我们的结论是基于渐近理论，提供了一个清晰的画面协变量自适应随机化和回归调整如何改变统计效率。我们的理论是更一般的比现有的研究任意函数的响应手段（包括线性对比，比率和比值比），多臂，保证效率增益，最优性和普遍适用性。
2021-07-13 stat.ME
Automated, efficient and model-free inference for randomized clinical trials via data-driven covariate adjustment
Ghent University（根特大学）；Vrije Universiteit Brussel（布鲁塞尔自由大学）；New York University School of Medicine（纽约大学医学院）
本文提出使用自动化数据自适应方法（如逐步回归、Lasso和灵活机器学习）进行协变量调整，以解决预指定协变量及其函数形式的挑战，并提供有效且可解释的处理效应估计和标准误差，即使结果模型错误设定或预测有偏。
2026-05-27 stat.ME
Estimands and their Estimators for Clinical Trials Impacted by the COVID-19 Pandemic: A Report from the NISS Ingram Olkin Forum Series on Unplanned Clinical Trial Disruptions
COVID-19疫情继续影响全球临床试验的进行。并发症可能来自流行病相关的运营挑战，如研究中心关闭、旅行限制和试验用药品供应链中断，或来自健康相关的挑战，如COVID-19感染。这些并发症中的一些会导致不可预见的并发事件，因为它们会影响与感兴趣的临床问题相关的测量的解释或存在。在这篇文章中，我们展示了ICH E9（R1）附录中关于被估量和敏感性分析的内容如何为讨论潜在的流行病相关试验中断以及将这些中断嵌入研究目的和设计元素提供了严格的基础。我们介绍了几个假设的估计策略，并审查各种因果推断和缺失数据的方法，以及统计方法，结合无偏和可能有偏估计。为了说明，我们描述了程式化试验的特征，以及它如何受到大流行的影响。这个程式化的试验将通过讨论被估量和估计量的变化来重新审视，以解释大流行的破坏。最后，我们概述了在不可预见的中断的情况下设计未来的审判的考虑因素。
2022-02-07 stat.AP stat.ME
Sample Size Calculation for Cluster Randomized Trials with Zero-inflated Count Outcomes
整群随机试验（CRT）已广泛应用于医学和公共卫生研究。许多临床计数结果，如在疗养院跌倒的次数，都表现出过多的零值。在零通货膨胀的情况下，传统的基于泊松分布或负二项分布的计数数据的功效分析方法可能是不够的。在这项研究中，我们提出了一个样本量的方法，CRT与零膨胀计数的结果。它是基于GEE回归直接建模的ZIP结果的边际均值，这避免了传统建模方法下测试两个干预效果的挑战。一个封闭形式的样本量公式推导出适当的零通货膨胀，ICC由于集群，不平衡的随机化，和集群大小的变异性。稳健的方法，包括基于t分布的近似和刀切重采样方差估计，以提高试验性能下的小样本量。进行了大量的模拟，以评估所提出的方法的性能。一个应用程序的例子是在一个真正的临床试验设置。
2020-09-21 stat.AP stat.ME
Sample size for a non-inferiority clinical trial with time-to-event data in the presence of competing risks
竞争风险模型的分析和规划方法在近几十年的文献中已有描述，非劣效性临床试验在当前的药学实践中有帮助。Parpia等人研究了存在竞争风险的非劣效性临床试验的分析方法，世卫组织指出，比例子分布风险模型适用于生物学研究。然而，竞争风险模型的分析方法与分析单一结局的非劣效性临床试验的方法不同，因此需要相应的方法来规划此类试验。基于比例子分布风险模型，给出了存在竞争风险的非劣效性临床试验样本量计算公式。主要终点依赖于子分布风险比。基于随机对照试验的120次模拟和一个实例验证了所提出公式的经验性能。结果表明，基于韦布尔分布的非劣效性临床试验竞争风险样本量公式的经验功效可以达到目标功效。
2018-02-28 stat.AP stat.ME
Optimal predictive probability designs for randomized biomarker-guided oncology trials
近年来，开发生物标志物靶向抗癌疗法的努力进展迅速。2015年至2021年期间，6种作用于程序性死亡配体1或程序性死亡1途径的抗体被批准用于75种癌症适应症。为了加快对有希望的疗法的监管审查，几种靶向癌症疗法已经在单臂II期试验的基础上获得了加速批准。然而，在没有随机化的情况下，在提交加速批准申请之前，可能没有在标准治疗化疗下对新兴生物标志物亚群的患者结局进行研究。单组研究中使用的历史对照率通常为群体平均值，对目标亚组缺乏特异性。例如，最近在转移性尿路上皮癌患者中进行的atezolizumab III期试验发现，在感兴趣的生物标志物亚组中，标准治疗化疗的应答率为21.6%，远高于先前II期试验中用于宣布成功的10%的历史对照率。需要设计方法的创新，以有效实施针对生物标志物亚群的药物的随机试验。本文提出了三种早期生物标志物指导的肿瘤学临床试验的随机设计。每种设计均利用最佳效率预测概率方法监测多个生物标志物亚群的无效性。由atezolizumab试验中报告的结果激发的模拟研究用于评价各种设计的操作特征。我们的研究结果表明，在决定进行III期确证性试验之前，可以通过随机化和无效性停止进行有效的统计设计，以有效地获得更多与比较疗效有关的证据。
2022-10-06 stat.AP stat.ME
Incertus.jl -- The Julia Lego Blocks for Randomized Clinical Trial Designs
本文介绍Julia包Incertus.jl，用于生成多臂试验随机化序列并评估其操作特征，支持扩展新方法，可作为构建定制随机化程序的灵活工具。
2024-07-19 stat.CO stat.ME
Adversity Index for Clinical Trials: An Inclusive Approach for Analysis of Safety Data
本文提出了一种新的临床试验不良事件数据分析方法。该方法说明了应用程序的数据在4个III期临床试验，两个乳腺癌和两个糖尿病。
2018-06-01 stat.AP
Generalized Likelihood Ratio Statistics and Uncertainty Adjustments in Efficient Adaptive Design of Clinical Trials
基于广义似然比统计量和最优序贯检验理论，提出了一种在一般多参数指数族背景下的临床试验适应性设计的新方法。这些设计易于实现，保持规定的第一类错误概率，并且是渐近有效的。在临床试验中涉及的实际问题，允许中途适应和关于这个问题的大量文献进行了讨论，并提出了建议和现有的设计之间的比较，在广泛的模拟研究，其有限样本的性能，测量预期的样本量和功率函数。
2011-05-24 math.ST stat.ME stat.TH
Model-based Pre-clinical Trials for Medical Devices Using Statistical Model Checking
临床试验被认为是医疗器械验证的金标准。然而，由于成本考虑和部分信息，在试验的设计和实施过程中不得不做出许多牺牲，这可能会影响试验结果的意义。在本文中，我们提出了一个基于模型的临床前试验框架，使用统计模型检查。生理模型代表疾病机制，这使得模拟结果的自动裁定。通过统计模型检查器进行患者参数采样和假设检验。该框架使更广泛的假设进行测试，保证统计学意义，这是有用的补充，临床试验。我们通过植入式心律转复除颤器的临床前试验证明了我们的框架。
2021-06-01 stat.AP
Assessing the Validity of a a priori Patient-Trial Generalizability Score using Real-world Data from a Large Clinical Data Research Network: A Colorectal Cancer Clinical Trial Case Study
现有的试验没有充分考虑其人群代表性，这可能会降低治疗应用于现实世界临床实践时的有效性。我们分析了贝伐单抗治疗结直肠癌试验的合格标准，评估了其先验的普遍性，并研究了在现实世界的临床环境中应用时如何影响患者的结局。为此，我们从OneFlorida联盟的大量电子健康记录（EHR）中提取了患者级别的数据。我们建立了一个零膨胀负二项模型，使用复合患者试验概括性（cPTG）评分来预测患者的临床结局（即，严重不良事件数量（SAE））。我们的研究结果提供了大量证据，证明1）cPTG评分可以预测患者结局; 2）与用于开发治疗的试验中的研究人群更相似的患者发生严重不良事件的可能性显著降低。
2019-06-24 stat.AP
Robust Detection of Covariate-Treatment Interactions in Clinical Trials
检测临床试验中处理效应和患者描述之间的相互作用对于优化药物开发过程至关重要。临床试验中积累的数据量不断增加，为发现新的生物标志物和进一步实现个性化医疗目标提供了独特的机会，但它也需要能够检测非线性信号（有时是微弱信号）的创新的稳健生物标志物检测方法。基于随机游动理论，我们提出了一组新的单变量统计检验，它能够捕获非线性和非单调的协变量-处理相互作用。我们还提出了一种新的组合测试，它利用了我们提出的所有单变量测试到一个单一的一般情况下的工具的力量。我们提出了合成试验和现实世界的临床试验的结果，在那里我们将我们的方法与最先进的技术进行比较，并证明了我们的方法的实用性和鲁棒性。
2017-12-21 stat.AP stat.CO stat.ME
Improving clinical trial interpretation with ACCEPT analyses
随机对照临床试验的有效决策依赖于对数值结果的可靠解释。然而，我们用来描述临床试验的语言可能会在试验设计和比较试验结果时引起混淆。使用高于阈值的概率进行的可接受性曲线估计（ACCEPT）通过协调结果报告、承认在不同情况下对结果的不同解释可能有效以及将重点从比较预先规定的值转移到对试验数据的解释来帮助进行试验之间的比较（即使是不同设计的试验）。ACCEPT可应用于历史试验或纳入未来分析的统计分析计划。一个在线工具可以同时接受多达三个试验。
2022-06-15 stat.AP
A Practical Analysis Procedure on Generalizing Comparative Effectiveness in the Randomized Clinical Trial to the Real-world Trialeligible Population
本文提出基于AIPSW估计量和遗漏变量偏误框架的实用分析流程，将RCT比较有效性推广至真实世界符合试验条件人群，并以松龄血脉康胶囊与氯沙坦的降压比较为例验证了方法的稳健性。
2024-06-06 stat.AP
Boundary crossing Random Walks, clinical trials and multinomial sequential estimation
本文给出了多项式序列无偏估计唯一性的一个充分条件，推广了二项样本序列无偏估计的一个经典结果。应用无偏估计量来推断多维或多项随机游动的参数，直到它们到达边界为止。临床试验的应用。
2011-05-13 math.PR math.ST stat.TH
How should covariates be handled in randomized trials? Empirical evidence from 50 trials and recommendations for practice
Department of Biostatistics, School of Public Health, University of Michigan（密歇根大学公共卫生学院生物统计系）
本文通过大规模实证研究比较了不同协变量调整策略在随机临床试验中的表现，发现简洁的回归方法在效率提升方面表现优异，而基于机器学习的方法在二元结局中计算稳定性较差。
2026-06-11 stat.AP
Sequential monitoring of response-adaptive randomized clinical trials
临床试验是复杂的，通常涉及多个目标，如控制I型差错率，增加检测治疗差异的能力，分配更多的患者接受更好的治疗等。在文献中，反应自适应随机化（RAR）程序（通过顺序地改变随机化程序）和顺序监测（通过顺序地改变分析程序）已被提出在一定程度上实现这些目标。在本文中，我们提出了顺序监测反应适应随机临床试验，并研究了它的性质。证明了新方法的序贯检验统计量按分布收敛于一个布朗运动。此外，我们证明了序贯检验统计量渐近满足Jennison和Turnbull（\citeyearJT 00）中定义的典型联合分布。因此，通过选择适当的边界，理论上可以实现I类误差和其他目标。这些结果为在实践中顺序监测反应适应性随机临床试验打开了一扇大门。我们还可以从模拟研究中观察到，所提出的程序在处理功效、总样本量和总失败数方面汇集了两种技术的优势，同时保留了第一类错误。此外，我们通过重新设计一个著名的母婴HIV传播的临床试验来说明所提出的程序的特点。
2010-10-19 math.ST stat.TH
Sequential nonparametrics and semiparametrics: Theory, implementation and applications to clinical trials
Pranab K.森的主要研究领域是序贯非参数和半参数及其在临床试验中的应用，他对此做出了许多重要贡献。在此，我们回顾了其中的一些贡献和相关的发展。我们还介绍了一些非参数和半参数推断和相关的计算方法在时间序列的生存终点的临床试验的最新工作。
2008-05-16 math.ST stat.TH
Design Considerations for Factorial Adaptive Multi-Arm Multi-Stage (FAST) Clinical Trials
本研究探讨了结合析因与 MAMS 设计的 FAST 临床试验的设计选择，旨在为正在开发的试验提供兼具两者优势的高效设计方案。
2023-10-19 stat.AP
Imbalanced Randomization in Clinical Trials
随机化是临床试验中用于消除患者人群中潜在偏倚和混杂因素的常用技术。平均分配给治疗组是标准，因为在许多情况下其效率最佳。然而，在某些情况下，不平等的分配可以提高效率。在两组以上的优效性试验中，最佳随机化并不总是均衡随机化。在非劣效性试验中，等方差的加性界值是唯一的平衡随机化实例。非劣效性试验的最佳随机化可能远远不是1：1，并且可以大大提高效率，这是一个通常被忽视的事实。在http://www.statlab.wisc.edu/shiny/SSNI/上提供了一种用于计算具有正态分布、二项分布或泊松分布的加法或乘法界值的非劣效性试验的样本量的工具。
2018-09-18 stat.AP
Generalizing causal inferences from individuals in randomized trials to all trial-eligible individuals
我们考虑在随机试验中进行因果推断的方法，这些随机试验嵌套在试验合格个体的队列中，包括那些没有随机化的个体。我们展示了如何从整个队列的基线协变量数据，治疗和结果的数据，仅从随机个体，可以用来确定潜在的（反事实）结果的手段和平均处理效应在所有合格的个人的目标人群。我们回顾可识别性条件，提出估计，并评估估计的有限样本的模拟研究中的性能。作为一个例子，我们在一个嵌套在一组符合试验条件的个体中的试验中应用估计量，以比较冠状动脉旁路移植术加药物治疗与单纯药物治疗对慢性冠状动脉疾病的影响。
2019-10-29 stat.ME
New designs for Bayesian adaptive cluster-randomized trials
为节省时间或减少样本量，已经提出了个体随机试验的适应性方法，允许更灵活的试验设计。然而，适应性设计的集群随机试验中，参与者的群体，而不是个人被随机分配到治疗组是不太常见的。受一项旨在评估基于机器学习的临床决策支持系统对医生治疗抑郁症患者的有效性的群集随机试验的启发，提出了两种群集随机试验的贝叶斯自适应设计，以允许在预先计划的中期分析中提前停止疗效。这两种设计的区别在于参与者是按顺序招募的。考虑到试验中允许的最大群集数量以及最大群集大小，一种设计顺序招募具有给定最大群集大小的群集，而另一种设计在试验开始时招募所有群集，但顺序招募个体参与者，直到试验因疗效而提前停止或达到最终分析。通过模拟各种场景和两种设计的两种结果类型，探讨了设计操作特性。仿真结果表明，对于不同的结果，设计选择可能是不同的。根据模拟结果，我们对贝叶斯自适应聚类随机试验的设计提出了建议。
2022-01-07 stat.ME
Estimands and Inference in Cluster-Randomized Vaccine Trials
经常进行随机试验来评估疫苗的效果。在进行试验之前定义感兴趣的被估量是研究目标与要收集和分析的数据之间的一致性不可或缺的。本文考虑了被估量和估计的总体，间接和总的疫苗效果的试验中，人群随机接种疫苗或对照。该方案被认为是个人自我选择是否参加试验，并在每个集群中的所有个人的利益的结果进行测量。与总体、间接和总效应不同，疫苗接种的直接效应在没有进一步假设的情况下（例如没有未测量的混杂因素）通常无法估计。一个说明性的例子动机的集群随机伤寒疫苗试验。
2019-10-08 stat.ME
Generalizing trial findings using nested trial designs with sub-sampling of non-randomized individuals
为了将随机化试验的推论推广到所有符合试验条件的个体的目标人群，研究者可以使用嵌套试验设计，其中随机化个体嵌套在符合试验条件的个体的队列中，包括那些没有提供或拒绝随机化的个体。在这些设计中，从整个队列中收集基线协变量数据，仅需从随机化个体中收集治疗和结局数据。在本文中，我们描述了巢式试验设计，通过在对非随机个体（即，两阶段设计），使用可能取决于从队列中的所有个体获得的基线协变量的初始集合的采样概率。我们提出了一个估计潜在的结果意味着在目标人群中的所有试验合格的个人，并表明我们的估计是双重强大的，在这个意义上说，它是一致的，无论是随机个体之间的条件结果的平均值模型或模型的试验参与的概率是正确指定的。我们评估子采样的影响，我们的估计量的渐近方差，并在模拟研究中检查估计的有限样本性能。我们使用冠状动脉手术研究（CASS）的数据来说明这些方法。
2019-03-07 stat.ME
Extending inferences from a cluster randomized trial to a target population
我们描述的方法，扩展（概括或运输）因果推断从集群随机试验的目标人群的集群，在一般的非参数模型，允许任意的集群内的依赖。我们提出了双重鲁棒估计的潜在结果的手段，在目标人群中，利用个人层面的数据，协变量和结果，以提高效率，并适合与机器学习方法使用。我们使用一项在818家养老院进行的流感疫苗接种策略的随机分组试验来说明这些方法，该试验嵌套在4，475家符合试验条件的Medicare认证养老院的队列中。
2022-03-28 stat.ME
Study designs for extending causal inferences from a randomized trial to a target population
我们研究了将因果推断从随机试验扩展（推广或转移）到目标人群的研究设计。具体来说，我们考虑嵌套试验设计，其中随机个体嵌套在目标人群的样本中，以及非嵌套试验设计，包括复合数据集设计，其中随机试验与单独获得的目标人群非随机个体样本相结合。我们表明，在每个研究设计中可以确定的因果量取决于已知的非随机个体抽样的概率。对于每项研究设计，我们通过g公式和逆概率加权检查潜在结局平均值的识别。最后，我们探讨了潜在的抽样性质的影响设计的识别和估计的概率参加试验。
2019-05-19 stat.AP stat.ME
Improved Policy Evaluation for Randomized Trials of Algorithmic Resource Allocation
Harvard University（哈佛大学）；Google Research（谷歌研究院）；Carnegie Mellon University（卡内基梅隆大学）
我们认为，通过随机对照试验（RCT）的算法资源分配的政策进行评估的任务。这些政策的任务是优化有限干预资源的利用，以最大限度地扩大所产生的惠益。通过随机对照试验对这种分配政策进行评估证明是困难的，尽管试验的规模很大，因为通过控制政策决定的资源限制，个人的结果是不可分割地相互关联的。我们的主要贡献是提出了一个新的估计器，利用我们提出的新概念，这涉及到在RCT结束时跨实验组的参与者的回顾性重新洗牌。我们确定的条件下，这种再确认是允许的，可以利用构建反事实的审判，其结果可以准确地确定，免费的。我们从理论上证明，这样的估计是更准确的比常见的估计的基础上样本均值-我们表明，它返回一个无偏估计，同时减少方差。我们通过对合成、半合成以及真实案例研究数据的实证实验证明了我们方法的价值，并全面提高了估计精度。
2023-02-06 cs.AI cs.LG stat.ME
Extending inferences from a randomized trial to a new target population
当治疗效应修饰因子影响参与随机试验的决定时，随机化个体代表的人群中的平均处理效应将不同于其他人群中的效应。在本教程中，我们考虑将关于时间固定治疗的因果推断从试验扩展到新的非参与者目标人群的方法，使用来自已完成的随机试验的数据和来自目标人群样本的基线协变量数据。我们研究的方法的基础上建模的期望的结果，参与的概率，或两者兼而有之（双重鲁棒）。我们比较的方法在模拟研究中，并显示它们如何可以在软件中实现。我们将这些方法应用于一项随机试验，该试验嵌套在一组符合试验条件的患者中，以比较慢性冠状动脉疾病患者的冠状动脉手术加药物治疗与单纯药物治疗。最后，我们讨论了在应用分析中使用这些方法时出现的问题。
2019-10-28 stat.ME
Generalizability analyses with a partially nested trial design: the Necrotizing Enterocolitis Surgery Trial
本文针对部分嵌套试验设计提出可推广性分析方法，给出识别条件与因果估计量，并以坏死性小肠结肠炎手术试验为背景，通过模拟研究验证所提估计量的性能。
2023-06-01 stat.ME
MRT-SS Calculator: An R Shiny Application for Sample Size Calculation in Micro-Randomized Trials
微随机试验（MRT）是一种新的试验设计，允许调查“即时”治疗的近端效应，通常通过移动终端提供，作为移动健康干预的一部分。与传统的随机对照试验一样，计算达到预期功效所需的最小样本量是设计MRT的关键步骤。我们提出了MRT-SS计算器，一个用于微随机试验的在线样本量计算器，使用R Shiny构建。MRT-SS计算器要求指定近端处理效应和预期治疗可用性的时变模式。我们说明了MRT-SS计算器使用移动健康试验，HeartSteps的实施。该应用程序可以从https://pengliao.shinyapps.io/mrt-calculator访问。
2020-08-05 stat.ME
Admissible multi-arm stepped-wedge cluster randomized trial designs
许多出版物现在已经解决的原则，设计，分析和报告的结果，阶梯楔形集随机试验。相比之下，很少有研究涉及的设计和分析多臂阶梯楔形随机试验，用于评估多种实验干预措施的有效性。在本文中，我们通过解释如何在这些多组试验中确定所需的样本量来解决这个问题，当数据使用线性混合模型进行分析时。然后，我们继续描述如何优化此类试验的设计，以在最小化试验成本和最小化处理效应估计值的协方差阵的某些函数之间取得平衡。使用最近开始的试验，将评估传感器监测的有效性，在职业治疗康复计划为老年人髋部骨折后作为一个例子，我们证明了我们的设计可以减少所需的观察次数为一个固定的功率水平高达58%。因此，当后勤限制允许使用任何一种可能的多臂步进楔形簇随机试验设计时，研究人员应该考虑采用我们的方法来优化他们的试验效率。
2018-06-28 stat.ME
Global sensitivity analysis for studies extending inferences from a randomized trial to a target population
当参与随机化试验的个体与使用试验结果的目标人群相比在效应调节剂的分布方面存在差异时，试验的处理效应估计值可能不直接适用于目标人群。将因果推断从试验推广到目标人群的方法依赖于随机化和非随机化个体之间的条件交换假设。这些假设的有效性往往是不确定的或有争议的，研究人员需要检查违反假设将如何影响研究结论。我们描述了全局敏感性分析的方法，直接参数化违反假设的潜在（反事实）的结果分布。我们的方法不需要详细的知识，具体的不可测量的效果修饰剂的分布或它们与观察到的变量的关系。我们说明了方法使用的数据，从试验嵌套在一个队列的试验合格的个人比较冠状动脉手术加药物治疗与药物治疗单独稳定性缺血性心脏病。
2022-07-20 stat.ME
Comparing randomized trials: a formal approach
Brown University School of Public Health（布朗大学公共卫生学院）；Center for Gerontology and Health Care Research, Brown University School of Public Health（布朗大学公共卫生学院老年学与医疗保健研究中心）；Harvard T.H. Chan School of Public Health（哈佛陈曾熙公共卫生学院）；Richard A. and Susan F. Smith Center for Outcomes Research, Beth Israel Deaconess Medical Center, Harvard Medical School（理查德·A和苏珊·F·史密斯结果研究中心，贝斯以色列女执事医疗中心，哈佛医学院）
该研究针对随机对照试验间的分歧问题，提出了考虑试验参与效应的因果框架，发现跨试验迁移治疗效应的标准条件不足以保证效应一致性，需额外条件，拓展了研究比较方法。
2026-11-10 stat.ME
Sensitivity analysis using bias functions for studies extending inferences from a randomized trial to a target population
将随机试验的因果推断扩展（推广或转移）到目标人群需要“可推广性”或"可转移性“假设，即随机化和非随机化个体在基线协变量的条件下可以交换。这些假设是根据背景知识作出的，而这些背景知识往往是不确定或有争议的，需要进行敏感性分析。我们提出了简单的敏感性分析的方法，不需要详细的背景知识，具体的未知或无法测量的决定因素的结果或修饰的处理效应。相反，我们的方法直接使用偏置函数来参数化违反假设的情况。我们展示了如何将这些方法应用于非嵌套试验设计，其中试验数据与单独获得的非随机个体样本相结合，以及嵌套试验设计，其中临床试验嵌入从目标人群中抽样的队列中。我们使用一项比较慢性丙型肝炎感染治疗方法的临床试验数据来说明这些方法。
2019-05-25 stat.AP stat.ME
Elastic Integrative Analysis of Randomized Trial and Real-World Data for Treatment Heterogeneity Estimation
我们提出了对随机试验和现实世界数据进行基于测试的弹性综合分析，以使用已知效应修饰因子的向量来估计处理效应异质性。当真实世界的数据不受偏见，我们的方法结合了试验和真实世界的数据进行有效的估计。利用试验设计，我们构建了一个测试来决定是否使用真实世界的数据。我们刻画了局部替代下基于检验的估计量的渐近分布。我们提供了一个数据自适应的过程来选择测试阈值，承诺最小的均方误差和弹性置信区间具有良好的有限样本覆盖属性。
2022-11-29 stat.ME
A Bayesian Nonparametric Approach for Evaluating the Causal Effect of Treatment in Randomized Trials with Semi-Competing Risks
我们开发了一种贝叶斯非参数（BNP）方法来评估随机试验中治疗的因果效应，其中非终末事件可以被终末事件删失，但反之亦然（即，半竞争风险）。基于主分层的思想，我们定义了一个新的估计量的因果关系的治疗对非终端事件。我们引入识别假设，索引的敏感性参数，并显示如何使用我们的BNP方法得出推论。我们进行模拟研究，并说明我们的方法使用数据从脑癌试验。
2019-07-21 stat.ME
