Qualify-Then-Borrow: A Five-Step Framework for Bayesian Borrowing Beyond Outcome Agreement
St. Jude Children's Research Hospital(圣裘德儿童研究医院)
QTB提出五步决策框架,通过科学来源评估决定外部数据是否借用、修复或排除,再以动态借用处理残差兼容性,避免仅依赖结果一致性导致的错误借用。
2026-09-22 stat.ME
Small Area Bayesian Dynamic Borrowing: Adaptive Subgroup Estimation for Large-Scale Educational Assessments
University of Wisconsin–Madison(威斯康星大学麦迪逊分校)
针对大规模教育评估中亚组成绩估计受样本量限制的问题,本研究提出SABDB方法,经模拟和PISA 2018数据验证,其覆盖率接近名义水平,优于校准错误的HBSAE模型。
2026-08-11 stat.AP stat.ME
Information borrowing in Bayesian clinical trials: choice of tuning parameters for the robust mixture prior
针对贝叶斯临床试验中稳健混合先验的调优参数选择难题,本文通过正态终点单臂与混合对照试验的案例分析,明确四个参数对试验运行特征的影响规律,并给出参数选择与评估建议。
2025-11-14 stat.ME
Frequentist-calibrated Bayesian group sequential design with dynamic borrowing
Sapienza University of Rome(罗马第一大学);McGill University(麦吉尔大学)
该研究针对临床试验设计的监管要求,提出带动态借用的贝叶斯组序贯设计,利用贝叶斯与频率学派检验的对应关系,通过数值研究及结核病预防试验验证了其性能。
2026-08-03 stat.ME
Borrowing of information across patient subgroups in a basket trial based on distributional discrepancy
篮式试验已成为肿瘤学中同时在多个患者亚组中评价新治疗的一类新的有效方法。在本文中,我们将关键思想扩展到肿瘤学以外的疾病领域,为具有连续终点的随机、安慰剂对照篮式试验开发了一种稳健的贝叶斯方法,以便能够在具有相似处理效应的子试验之间借用信息。在调整协变量后,来自补充子试验的信息可以表示为支持所考虑的子试验的参数的相称先验。我们建议使用分布的差异来验证子试验之间的可验证性,以便通过穗板先验(放置在先验精度因子上)适当地借用信息。当篮子试验至少有三个子试验,相称的点对点借款的先验组合成一个边际预测先验,根据从成对差异措施转换的权重。通过这种方式,仅利用来自具有最相称处理效应的子试验的信息。通过当代子试验数据将边缘预测先验更新为稳健后验,以告知决策。所提出的方法的操作特性进行评估,通过模拟的动机在慢性疾病的一个真正的篮子试验。与其他选定的贝叶斯分析模型相比,所提出的方法具有优势,用于(i)识别最相称的信息来源,以及(ii)衡量从特定子试验中借用的程度。数值结果还表明,我们的方法可以提高估计的精度,并可能提高假设检验的统计功效。
2020-05-08 stat.AP stat.ME
Bayesian sample size determination in basket trials borrowing information between subsets
篮子试验越来越多地用于在一个总体方案下在不同患者亚组中同时评价新治疗。我们提出了一个贝叶斯方法来确定样本量篮试验,允许借用信息之间的相称子集。具体来说,我们考虑一个随机篮子试验设计,其中患者被随机分配到新的治疗或控制在每个试验子集(简称“子试验”)。推导出封闭形式的样本量公式,以确保每个子试验都有特定的机会通过一些临床相关差异正确决定新治疗是否优于或不优于对照。给定预先规定的成对(不)可检验性水平,同时求解子试验样本量。建议的贝叶斯方法类似于频率制定的问题,产生可比的样本量的情况下,没有借款。当在相当的子试验之间启用借用时,与广泛实施的无借用方法相比,需要的试验样本量要小得多。我们说明了我们的样本量公式的使用与两个例子的基础上真正的篮子试验。一个全面的仿真研究进一步表明,所提出的方法可以保持在理想的水平的真阳性率和假阳性率。
2022-05-24 stat.AP stat.ME
BUPD: A Bayesian under-parameterized basket design with the unit information prior in oncology trials
针对篮子试验中跨癌症类型信息借用的异质性,提出仅用一个或两个预指定参数的贝叶斯欠参数化设计(BUPD),控制I型错误率与效力,优于五种现有方法。
2024-12-15 stat.ME
Robust incorporation of historical information with known type I error rate inflation
贝叶斯临床试验可以受益于现有的历史信息,通过启发的信息先验分布。然而,人们往往会担心先验数据冲突的可能性以及贝叶斯检验决策对频率论操作特性的影响,特别是要注意第一类错误率的通货膨胀。这促使有原则的借用机制的发展,在频率论和贝叶斯决策之间取得平衡。理想情况下,分配给历史信息的信任定义了人们愿意牺牲的对先前数据冲突的鲁棒性程度。然而,当明确考虑第一类错误率的膨胀时,这种关系往往不能直接获得。我们建立在现有的文献相关的频率论和贝叶斯检验决策,并调查通货膨胀的第一类错误率明确和线性相关的借款金额和金额的第一类错误率通货膨胀的单臂研究的理由。此外,提出了一种新的动态借用机制,适合于假设检验。我们表明,虽然动态借款防止获得一个简单的封闭形式的第一类错误率计算的可能性,一个明确的上限仍然可以强制执行。与强大的混合物之前的方法,特别是在有关的混合物的重量和强大的组件的选择,连接。进行模拟以显示该方法对于正态和二项式结果的特性。
2022-11-30 stat.ME
Nonparametric priors with full-range borrowing of information
Bocconi Institute for Data Science and Analytics (BIDSA), Bocconi University(博科尼大学数据科学与分析研究所(BIDSA))
本文提出了一种新的非参数先验方法,能够处理任意符号的相关性,提升信息借用的灵活性和预测能力。
2023-10-01 math.PR math.ST stat.ME
A flexible Bayesian framework for individualized inference via adaptive borrowing
健康领域高分辨率数据采集技术的爆炸式增长增加了人们对推断个人水平参数的兴趣。虽然技术可以提供关于单个个体的大量数据,但如何最好地使用多个群体数据来改善个性化推理仍然是一个开放的研究问题。一种可能的方法,多源交换模型(MEM),是一种贝叶斯方法,用于将补充来源的数据整合到主要来源的分析中。MEM最初是为了通过从一组类似的先前研究中不对称地借用信息来改善单个研究的推断而开发的,并且进一步开发以在篮子试验的背景下应用计算更密集的对称借用;然而,即使对于非对称借款,其计算负担也随着补充来源的数量呈指数增长,使得其不适合于其中有数百或数千个补充源(即,个体)可以有助于对给定个体的推断。在本文中,我们提出了数据驱动的MEM(dMEM),一个两阶段的方法,包括源选择和聚类,使包括任意数量的源有助于个性化的推理在计算上易于处理和数据高效的方式。我们说明了应用dMEM个人层面的人类行为和心理健康数据收集通过智能手机,我们的方法增加了个人层面的估计精度84%相比,标准的无借款方法,并优于最近提出的竞争方法在80%的个人。
2021-12-14 stat.ME
Robust Bayesian Sequential Borrowing for Multi-Population Clinical Programmes
Faculty of Informatics and Data Science, University of Regensburg(雷根斯堡大学信息科学与数据科学学院)
本文提出鲁棒贝叶斯序列借用框架,用于在多人群临床试验中跨相邻亚组推断证据,通过稳健混合先验结合信息性成分和单位信息成分,避免先验数据冲突,提升异质性下的动态衰减效果。
2026-04-24 stat.ME
From priors to performance: enhancing statistical efficiency with Bayesian dynamic borrowing
University of North Carolina Chapel Hill(北卡罗来纳大学教堂山分校);Getulio Vargas Foundation(热图利奥·瓦加斯基金会)
本文全面回顾贝叶斯动态借用方法,并展示如何利用公开软件实现模型选择、效应估计和敏感性分析,以增强分析人员整合外部数据的信心。
2026-09-15 stat.ME
Estimation of COVID-19 spread curves integrating global data and borrowing information
目前,2019新型冠状病毒病(COVID-19)是对全球健康的重大威胁。病毒的迅速传播造成了大流行,世界各国都在努力应对COVID-19感染病例的激增。美国食品和药物管理局(FDA)没有批准任何药物或其他疗法来预防或治疗COVID-19:即使存在,有关这种疾病的信息也非常有限和分散。这促使人们使用数据集成,将来自不同来源的数据结合起来,并通过统一的视图获取有用的信息。在本文中,我们提出了一个贝叶斯分层模型,它集成了全球数据,用于实时预测多个国家的感染轨迹。由于该模型利用了多个国家的借款信息,因此其性能优于现有的基于单个国家的模型。由于采用了完全贝叶斯方法,该模型提供了一个强大的预测工具,赋予不确定性量化。此外,联合变量选择技术已被整合到拟议的建模方案中,旨在确定COVID-19导致严重疾病的可能国家级风险因素。
2020-07-10 stat.AP stat.ME
Bayesian Variable Selection on Small Sample Trial Data via Adaptive Posterior-Informed Shrinkage Prior
针对小样本临床试验(如CGT、超罕见病领域)的变量选择需求,提出自适应后验信息收缩先验(APSP)贝叶斯方法,通过自适应借用外部信息提升效率并保持稳健性,模拟及CIT研究应用验证其优于传统方法。
2025-11-17 stat.ME
Bayesian Methods for the Analysis of Early-Phase Oncology Basket Trials with Information Borrowing across Cancer Types
肿瘤学研究的重点已经从特定器官中肿瘤的组织学特性转变为可能由多种癌症类型共享的特定基因组畸变。这激发了篮子试验,该试验评估了同时治疗具有共同畸变的多种癌症类型的疗效。尽管考虑到共同的异常,同质处理效应的假设似乎是合理的,但实际上,处理效应可能因癌症类型而异,并且可能只有癌症类型的一个亚组对治疗有反应。已经提出了各种方法来通过借用癌症类型的信息来增加试验功效,然而,这往往会夸大第一类错误率。在本文中,我们回顾了一些具有代表性的贝叶斯信息借用方法的早期阶段篮试验的分析。然后,我们提出了一种新的方法,称为贝叶斯分层模型与相关先验(CBHM),进行更灵活的借款跨癌症类型根据样本的相似性。我们做了模拟研究,比较CBHM与独立分析和三种信息借用方法:传统的贝叶斯层次模型,EXNEX方法和刘的两阶段方法。模拟结果表明,如果大部分癌症类型确实对治疗有反应,所有信息借用方法都大大提高了独立分析的能力。我们提出的CBHM方法显示了现有的信息借用方法的优势,与EXNEX或刘的方法的功率类似,但有可能提供更好的控制第一类错误率。
2020-02-07 stat.AP
A Bayesian Hybrid Design with Borrowing from Historical Study
针对早期联合疗法研发中非对照单臂试验决策难的问题,提出含三个控制组件的贝叶斯动态功率先验混合设计,借用历史单药试验数据提升效能,后验有解析形式且计算高效,经模拟和案例验证有效。
2025-02-21 stat.AP stat.ME
Bayesian Network--Response Regression
人们越来越有兴趣了解人类大脑网络如何作为连续特征的函数而变化,但实现这一目标的灵活和有效的程序是有限的。我们开发了一个贝叶斯半参数模型,它结合了低秩因子分解和灵活的高斯过程先验,以学习网络值随机变量在连续预测值中的条件期望的变化,同时包括受试者特定的随机效应。该公式推导出了一个通用框架,用于推断人类特征中大脑网络结构的变化,促进信息的借用并连贯地表征不确定性。我们提供了一个有效的吉布斯采样器的后验计算以及简单的推理,预测和拟合优度评估程序。该模型被应用于学习人类大脑网络如何在具有不同智力分数的个体之间变化。结果提供了关于智力和大脑连接之间关联的有趣见解,同时表现出良好的预测性能。
2017-02-01 stat.ME
On Quantification of Borrowing of Information in Hierarchical Bayesian Models
本文通过非渐近框架和积分风险度量,系统研究了层次贝叶斯模型中共享超参数对信息借用的影响,并给出了更深层次模型优于嵌套模型的充分必要条件。
2025-09-22 math.ST stat.ME stat.ML
Incorporating prior information and borrowing information in high-dimensional sparse regression using the horseshoe and variational Bayes
我们介绍了一种稀疏的高维回归方法,可以将先验信息的回归参数,并可以借用一组类似的数据集的信息。先前的信息可以例如来自先前的研究或基因组数据库,以及跨一组基因或基因组网络借用的信息。该方法是基于使用马蹄铁先验的回归参数的先验建模,与依赖于外部信息的稀疏指数的先验。通过对超参数应用经验贝叶斯策略来集成多个数据集。为了提高计算效率,我们使用变分贝叶斯方法近似后验分布。该框架对于分析具有复杂依赖结构的大规模数据集是有用的。我们通过应用于基因调控网络的重建和eQTL定位来说明这一点。
2019-01-29 stat.ME
Bayesian Design and Analysis of Precision Trials with Partial Borrowing
McGill University(麦吉尔大学);Kyoto University(京都大学)
本文提出了一种基于部分借鉴的贝叶斯方法,用于精准医学中临床试验的设计与分析,通过个体加权模型和动态借鉴比较,提高亚组效应估计的准确性。
2026-03-11 stat.AP stat.ME
A Bayesian Phase I/II basket design with robust information borrowing to identify subtrial-specific optimal biological doses
University of Bath(巴斯大学);MRC Biostatistics Unit, University of Cambridge(剑桥大学医学研究委员会生物统计单元)
提出DF-EXNEX设计,通过扩展EXNEX混合先验实现稳健信息借用,在篮子试验中为每个子试验选择最佳生物剂量(OBD),提高正确选择率并减少过度毒性推荐。
2026-06-23 stat.AP
Borrowing from Supplemental Sources to Estimate Causal Effects from a Primary Data Source
越来越多的数据来源提供了令人兴奋的可能性,估计治疗,干预或暴露的影响,特别是如果观察和实验来源可以同时使用。源之间的借用可能会导致更有效的估计,但必须以原则性的方式进行,以减轻增加的偏倚和第一类错误。此外,当治疗效果混杂时,如在观察性来源或不依从的临床试验中,需要因果效应估计量同时调整混杂因素并估计数据源间的效应。我们考虑的问题,估计因果关系的影响,从一个主要来源和借款的任何数量的补充来源。我们建议使用基于回归的估计,借用的基础上假设交换的回归系数和参数之间的数据源。借款是用多变量交换模型和贝叶斯平均模型完成的。我们通过模拟表明,贝叶斯线性模型和贝叶斯加性回归树都具有理想的性质,并在适当的情况下借用。我们应用估计最近完成的试验非常低的尼古丁含量香烟调查其对吸烟行为的影响。
2020-03-21 stat.ME
A Bayesian predictive framework for adaptive interim-analysis timing with robust borrowing in confirmatory trials
Peking University(北京大学);China Novartis Institutes for BioMedical Research Co.(诺华生物医学研究院(中国))
针对确证性III期试验,提出基于贝叶斯信息借用和贝叶斯预测概率的自适应中期分析时间框架,校准借用模型控制I类错误率,模拟显示该方法能维持错误率并提高中期效能。
2026-07-07 stat.AP
Optimal Biological Dose Combination Finding: A Design Roadmap and Robust Cross-Indication Bayesian Borrowing
Population Health Sciences Institute, Newcastle University(纽卡斯尔大学人口健康科学研究所);Quantitative Science and Evidence Generation, Astellas Pharma Global Development Inc.(安斯泰来全球开发公司定量科学与证据生成部)
针对联合肿瘤学试验中的最优生物学剂量组合发现,提出设计分类路线图及稳健的跨适应症贝叶斯借用方法,并通过模拟和案例验证其有效性。
2026-09-22 stat.AP stat.ME
NP-LEAP: Nonparametric Latent Exchangeability Prior for Model-Lean Borrowing from Historical Data
Quantitative Sciences Innovation GSK(GSK 定量科学创新中心);Department of Mathematics Statistics University of New Mexico(新墨西哥大学数学统计系)
针对贝叶斯动态借用依赖参数化结局模型易误设的问题,提出NP-LEAP非参数潜在可交换先验框架,可进行个体层面可交换性评估,经模拟和实际案例验证其性能优于相关方法。
2026-08-18 stat.AP stat.ME
Bayesian local exchangeability design for phase II basket trials
我们提出了一个信息借用策略的设计和监测的II期篮子试验的基础上,当地的multisbranch之间的交换假设篮子(疾病类型)。在我们提出的本地MEM框架中,信息借用只允许在本地发生,即,在具有相似响应率的篮子之间,信息借用量由响应率的相似程度决定,而不被视为相似的篮子不允许共享信息。我们构建了一个两阶段的设计,第二阶段篮试验使用所提出的策略。所提出的方法相比,竞争贝叶斯方法和西蒙的两阶段设计在各种模拟场景。我们证明了所提出的方法是能够保持家庭明智的第一类错误率在一个合理的水平,并具有理想的篮子明智的权力相比,西蒙的两阶段设计。此外,我们的方法是计算效率相比,现有的贝叶斯方法的后验配置文件的利益,可以明确地得出,而不需要采样算法。
2022-07-12 stat.AP stat.ME
A Bayesian Basket Trial Design Using Local Power Prior
提出3分量局部幂先验框架,通过动态信息借用解决篮子试验设计中的功效与第一类错误平衡问题,提供闭式解大幅降低计算时间。
2025-07-16 stat.AP
Borrowing strength between unaligned binary time-series via Bayesian nonparametric rescaling of Unified Skewed Normal priors
针对未对齐纵向二元数据,提出基于Pitman-Yor先验与SUN二元状态空间模型的贝叶斯半参数方法,以在保留个体异质性的同时跨患者借用信息。
2025-05-10 stat.AP stat.ME
Functional regression approximate Bayesian computation for Gaussian process density estimation
我们提出了一种新的贝叶斯非参数方法的分层建模的一组相关的密度函数,其中分组数据的形式,从每个密度函数的样本是可用的。在这方面,在各群体之间借用力量是一项重大挑战。为了解决这个问题,我们引入了一个分层结构的先验,定义在一组单变量密度函数,使用方便的高斯过程的变换。推理是通过近似贝叶斯计算(ABC),通过一种新的功能回归调整。所提出的方法的性能说明通过模拟研究和分析农村高中考试在巴西的表现。
2014-10-30 stat.CO
Bayesian Dynamic Network Modelling: an application to metabolic associations in cardiovascular diseases
我们提出了一种新的方法来估计多个图形模型,以分析不同患者组的一组代谢物之间的关联的时间模式。我们的激励应用是Southall和Brent Revisited(SABRE)研究,这是一项在英国进行的三种族队列研究。我们感兴趣的是确定代谢物水平和相关性的潜在种族差异以及它们随时间的演变,目的是更好地了解不同种族之间心脏代谢疾病的不同风险。在贝叶斯框架内,我们采用逐节点回归方法来推断图的结构,跨时间和跨种族借用信息。感兴趣的响应变量是在两个时间点测量的两个种族群体(欧洲人和南亚人)的代谢物水平。我们使用逐节点回归来估计代谢物的高维精度矩阵,通过动态马蹄铁先验对回归系数施加稀疏性,从而有利于稀疏图。我们提供的代码,以适应建议的模型使用软件斯坦,它使用哈密顿蒙特卡罗采样,以及块吉布斯抽样计划的详细描述进行后验推理。
2022-07-27 stat.ME
Information Borrowing for Cox Regression with an Auxiliary Outcome
Shanxi University(山西大学);Bristol Myers Squibb(百时美施贵宝);Takeda Pharmaceuticals(武田制药);University of Pennsylvania(宾夕法尼亚大学)
本文提出一种半参数方法,通过二次惩罚将辅助结局信息纳入Cox回归,在效应一致时借用信息,不一致时自适应调整,以降低估计方差并保持有效性。
2026-09-29 stat.ME
Beyond the classical type I error: Bayesian metrics for Bayesian designs using informative priors
本文针对使用信息先验的贝叶斯临床试验设计,提出平均I型错误等贝叶斯度量以评估假阳性风险,并证明在借用对照数据时其渐近可控性,助力监管讨论。
2023-09-05 stat.ME
An Empirical Bayes Regression for Multi-tissue eQTL Data Analysis
基因型-组织表达(GTEx)项目从多个人体组织中收集样本,以研究遗传变异或单核苷酸多态性(SNP)与每个组织中基因表达之间的关系。然而,大多数现有的eQTL分析仅关注单个组织信息。在本文中,我们开发了一个多组织eQTL分析,提高了单组织cis-SNP基因表达的关联分析,借用跨组织的信息。具体来说,我们提出了一个经验贝叶斯回归模型,SNP表达关联分析,使用跨多个组织的数据。为了允许SNP的影响在组织之间变化很大,我们使用混合分布作为先验,这是多变量高斯分布和狄拉克质量为零的混合。该模型允许我们通过计算贝叶斯因子来评估每个组织中的顺式SNP基因表达关联。我们表明,所提出的估计的顺式SNP对基因表达的影响达到最小的贝叶斯风险之间的所有估计。GTEx数据的分析表明,我们提出的方法是优于传统的简单回归方法的预测精度的基因表达水平使用顺式SNPs在测试数据集。此外,我们发现,虽然基因对表达的影响在组织间广泛共享,但影响大小在组织间仍有很大差异。
2022-11-25 stat.AP stat.ME
A Bayesian hierarchical meta-analytic method for modelling surrogate relationships that vary across treatment classes using aggregate data
替代终点在药物开发中发挥重要作用,因为它们可用于与最终临床结局相比早期测量处理效应,并预测临床获益或危害。通过使用荟萃分析方法研究替代物上的处理效应与最终结局之间的替代关系,评估这些终点的临床获益预测值。当替代关系在治疗类别之间变化时,由于每个治疗类别内的数据有限,这种验证可能会失败。在本文中,两种替代贝叶斯元分析方法介绍了允许从其他治疗类的信息借用时,探索代孕在一个特定的类。第一种方法将替代终点评价的标准模型扩展为分层荟萃分析模型,假设所有治疗类别之间的替代关系完全交换,从而促进跨类别信息的借用。第二种方法是能够放宽这一假设,允许部分交换的替代关系的治疗类,以避免过度借用的信息,从明显不同的类。我们进行了一项模拟研究,以评估所提出的方法在九个数据的情况下,并比较它们与亚组分析使用的标准模型在每个治疗类。我们还将该方法应用于结直肠癌的说明性例子,从而获得更高精度的替代关系的参数描述。
2019-09-04 stat.AP stat.ME
LS-SVR as a Bayesian RBF network
Aalto University(阿尔托大学);Federal University of Ceará(塞阿拉联邦大学)
我们的最小二乘支持向量回归(LS-SVR)模型与径向基函数(RBF)内核和最大后验概率(MAP)推理贝叶斯RBF网络与特定的高斯先验的回归权重之间的理论相似性。虽然以前的作品已经指出了这些学习方法之间的类似表达,我们明确和正式的国家现有的对应关系。我们经验证明我们的结果进行计算实验与标准的回归基准。我们的研究结果打开了一系列的可能性,以提高LS-SVR借用贝叶斯方法的成熟发展的力量。
2019-08-02 cs.LG stat.ML
A linear adjustment based approach to posterior drift in transfer learning
本文提出了一种新的后验漂移问题的模型和方法,其中目标域中的回归函数被建模为线性调整(在适当的尺度上),这是一个继承了经典统计文献中广义线性模型和加速失效时间模型的简单性和实用性的想法,研究了我们提出的估计量在二分类问题中的理论性质。我们的方法被证明是灵活的,适用于各种统计环境,并可以通过转移学习问题,在各个领域,包括流行病学,遗传学和生物医学。作为一个具体的应用程序,我们说明了我们的方法的力量,通过死亡率预测为英国亚洲人借用力量从类似的数据,从更大的英国高加索人,使用英国生物银行的数据。
2021-12-12 stat.ME
An Approximate Bayesian Approach to Covariate-dependent Graphical Modeling
高斯图模型通常假设所有主题的均匀结构,这在应用中通常是限制性的。在这篇文章中,我们提出了一个加权伪似然方法的图形建模,允许不同的主题有不同的图形结构取决于无关的协变量。伪似然方法用每个变量的条件分布的乘积代替联合分布。我们将条件分布转换为异方差回归问题,具有协变量依赖方差项,以使信息直接从数据中借用,而不是分层框架。这允许对每个主题进行独立的图形建模,同时保留分层贝叶斯模型的优点,并且在计算上易于处理。提出了一种有效的并行变分算法来逼近后验估计,并得到了图的估计。使用分数变分的框架,我们推导出渐近风险界的估计方面的一个新的变种的$α$ -Rényi分歧。我们从理论上证明了跨协变量的信息借用相对于独立建模的优势。我们通过模拟研究显示了该方法的实际优势,并使用CNV信息作为协变量说明了乳腺癌患者蛋白质表达水平的依赖结构。
2023-03-15 stat.CO stat.ME
A Bayesian adaptive enrichment design using aggregate historical data to inform individualized treatment recommendations
Montreal Heart Institute(蒙特利尔心脏研究所);Université de Montréal(蒙特利尔大学);McGill University(麦吉尔大学)
提出一种贝叶斯自适应富集设计,利用基于归一化幂先验的聚合历史数据(如平均治疗效果)来借用外部信息,通过后验概率指导早期停止或招募,以提高统计功效并减少期望样本量。
2026-06-01 stat.ME
Robust Hierarchical Bayes Small Area Estimation for Nested Error Regression Model
许多国家的国家统计机构现在被授权为按地理和(或)人口划分的小区域编制人口、收入、失业、健康结果等重要变量的可靠统计数据。由于这些地区的样本量较小,直接基于样本的估计往往不可靠。基于模型的小面积估计现在被广泛用于通过适当的模型从其他地区和相关变量“借用力量”来生成可靠的统计数据。离群值对基于标准模型的小面积估计值产生不利影响。为了处理离群值,Sinha和Rao(2009)提出了一种鲁棒的频率论方法。在这篇文章中,我们提出了一个强大的贝叶斯替代嵌套误差回归模型的单位级数据,以减少离群值。我们考虑了一个两个组件的混合比例的正态分布的单位水平的误差模型离群值,并提出了一种计算方法,以产生贝叶斯预测的小面积平均值下的非信息先验模型参数。一个真实的例子和广泛的模拟令人信服地表明我们的贝叶斯预测离群值的鲁棒性。模拟比较这两种方法与Datta和Ghosh(1991)的贝叶斯预测和Chambers等人(2014)的M分位数估计的结果表明,当存在离群值时,我们提出的方法在偏倚,变异性和预测区间的覆盖概率方面优于其他方法。优越的频率性能,我们的程序显示其双重(贝叶斯和频率)的优势,并使其吸引力的所有从业者,贝叶斯和频率,小面积估计。
2018-10-24 stat.AP stat.ME
Principled type I error rate inflation in two-arm clinical trial designs with external control information borrowing
研究双臂临床试验借助外部对照信息时的情况,阐述操作特征权衡,提出可解释的外部信息借用方法,将先验数据冲突与I型错误率膨胀及功效损失联系起来。
2026-07-07 stat.ME
How to Add Baskets to an Ongoing Basket Trial with Information Borrowing
本文研究在信息借用下向进行中的篮式试验添加新篮的方法,并提出一种更稳健的决策标准校准程序,以在提升新篮功效的同时控制错误率膨胀。
2024-07-08 stat.ME
Simulating and reporting frequentist operating characteristics of clinical trials that borrow external information
从历史或外部数据中借用信息来为当前试验中的推断提供信息是精准医学时代的一个不断扩展的领域,其中出于实践或伦理原因,试验通常在小患者队列中进行。已经提出了许多借用外部数据的方法。即使这些方法主要是基于贝叶斯方法,通过将外部信息纳入当前分析的先验,分析策略的频率论操作特性是有意义的。特别是,第一类错误和功率在一个预先指定的点替代的焦点。众所周知,借用外部信息可能会导致第一类错误率的改变。我们提出了一个程序来调查和报告在这种情况下的频率主义的操作特性。该方法评估借用外部数据的测试的第一类错误率,并校准测试而不借用该第一类错误率。在此基础上,实现了具有和不具有借用的测试之间的功率的公平比较。
2023-02-24 stat.ME
Selective Information Borrowing for Region-Specific Treatment Effect Inference under Covariate Mismatch in Multi-Regional Clinical Trials
Duke University(杜克大学);North Carolina State University(北卡罗来纳州立大学)
本文提出了一种选择性信息借用框架,用于解决多地区临床试验中因协变量不匹配导致的区域特定治疗效应推断问题,通过逆方差加权估计量和符合预测法提高推断效率和准确性。
2026-02-02 stat.ME
Identifying Treatment Effect Heterogeneity with Bayesian Hierarchical Adjustable Random Partition in Adaptive Enrichment Trials
McGill University(麦吉尔大学);Concordia University(康科迪亚大学)
本文提出BHARP模型,通过贝叶斯分层可调随机分区方法识别治疗效应异质性,提升临床试验中亚组反应估计的准确性和精度。
2026-03-04 stat.AP stat.ME
Deep Historical Borrowing Framework to Prospectively and Simultaneously Synthesize Control Information in Confirmatory Clinical Trials with Multiple Endpoints
在当前的临床试验开发中,历史信息受到更多关注,因为它提供的效用超出了样本量计算。元分析预测(MAP)先验和鲁棒MAP先验已被提出用于前瞻性地借用单个终点的历史数据。为了同时综合验证性临床试验中多个终点的控制信息,我们提出从贝叶斯分层模型中近似后验概率,并通过深度学习估计临界值,以构建用于假设检验的预定策略。该功能对于通过在试验实施前建立前瞻性决策功能来确保研究完整性非常重要。仿真结果表明,我们的方法适当地控制家庭明智的错误率(FWER),并保留权力相比,一个典型的做法,选择恒定的临界值给定的一个子集的零空间。令人满意的性能下的先验数据冲突也被证明。我们使用免疫学中的案例研究进一步说明我们的方法。
2022-08-02 stat.ME
Unit Information Prior for Adaptive Information Borrowing from Multiple Historical Datasets
在临床试验中,当前试验中研究的相同或相关治疗通常存在多项历史研究。在当前研究的分析中,对历史数据进行整理是非常重要的,因为它可以帮助获得更多的信息,提高效率,并提供更全面的治疗评价。受参考贝叶斯检验中单位信息先验(UIP)概念的启发,从信息的角度提出了一种新的信息先验(UIP),它可以自适应地从多个历史数据集中借用信息.我们考虑了二进制和连续数据,并将新的UIP方法扩展到线性回归设置。广泛的模拟研究表明,我们的方法是可比的其他常用的信息先验,而UIP的解释是直观的,其实施是相对容易的。UIP的一个显著特点是,它的构建只需要文献中通常报告的汇总统计数据,而不是患者水平的数据。通过将我们的UIP方法应用于III期临床试验,以研究美金刚胺在阿尔茨海默病中的疗效,我们说明了它在实际应用中自适应地从多个历史数据集借用信息的能力。
2021-02-01 stat.ME
Dynamic Borrowing Method for Historical Information Using a Frequentist Approach for Hybrid Control Design
针对小样本罕见病试验,本文提出基于数据相似性的频率派历史信息动态借用方法,借用比例介于0%至100%,通过Monte Carlo模拟和实际数据验证了其有效性。
2023-05-24 stat.ME stat.ML
Model selection via Bayesian information capacity designs for generalised linear models
第一次调查是由筛选实验的响应变量近似的广义线性模型的设计。一个贝叶斯信息容量标准定义的设计是稳健的线性预测的形式的选择。对于二项数据和逻辑斯谛回归,通过模拟研究使用所有子集回归和模型选择(通过最大惩罚似然和广义信息标准)评估这些筛选设计的有效性。对于泊松数据和对数线性回归,使用极大似然和Akaike信息准则对分析构建的最小支持设计进行类似评估。结果表明,通过选择合适的设计支持点数目和实验规模,可以实现有效的筛选,即具有较高的功效和适中的第一类错误率和错误发现率。逻辑斯谛回归是一个更具挑战性的问题比对数线性回归。还指出了今后工作的一些领域。
2016-10-26 stat.ME
Large Sample Inference with Dynamic Information Borrowing
本文研究动态信息借用估计量的大样本性质,提出由敏感性参数S参数化的新估计量族,并在婴儿死亡率数据中应用,以数据无关方式确定S。
2025-02-28 stat.ME
WOW: WAIC-Optimized Gating of Mixture Priors for External Data Borrowing
Pennsylvania State University(宾夕法尼亚州立大学);Johns Hopkins University(约翰斯·霍普金斯大学);Johns Hopkins School of Medicine(约翰斯·霍普金斯大学医学院)
本文提出WOW方法,通过WAIC优化的门控策略在混合先验框架中评估外部与同期数据的兼容性,以减少不恰当的数据借用,提高临床试验的估计准确性与决策可靠性。
2026-06-03 stat.ME
Elastic Priors to Dynamically Borrow Information from Historical Data in Clinical Trials
历史数据和真实世界证据的使用具有提高临床试验效率的巨大潜力。一个主要的挑战是如何有效地从历史数据中借用信息,同时保持合理的第一类错误。我们提出弹性先验方法来解决这一挑战,实现动态信息借用。与现有方法不同,该方法通过弹性函数(定义为历史数据和试验数据之间一致性度量的单调函数)结合具有临床意义差异的众所周知的概念,主动控制动态信息借用和第一类错误的行为。弹性函数被构造成满足由研究人员或监管机构预先指定的一组信息借用约束,使得先验在历史数据和试验数据一致时借用信息,但在历史数据和试验数据不一致时避免信息借用。在这样做的过程中,弹性先验提高了功率并降低了数据挖掘和偏差的风险。弹性先验是信息借用一致的,即当历史数据和试验数据不一致时,将I型和II型误差渐近控制在标称值,这是弹性先验方法的独特特征。我们的模拟研究,评估有限样本特性证实,与现有的方法相比,弹性先验有更好的第一类错误控制,并产生竞争力或更高的权力。
2020-12-13 stat.ME
Borrowing from historical control data in a Bayesian time-to-event model with flexible baseline hazard function
AstraZeneca R&D, Cambridge(阿斯利康研发剑桥);Department of Medical Statistics, London School of Hygiene and Tropical Medicine, Keppel Street, London, UK, WC1E 7HT(伦敦卫生与热带医学院医学统计系)
本文提出了一种允许时间点灵活变化并建立基线危险函数依赖关系的贝叶斯模型,以改进模型估计和信息借用特性,通过多种先验结构评估提升了类型I错误率和统计功效。
2024-09-12 stat.ME
Incorporating External Data into the Analysis of Clinical Trials via Bayesian Additive Regression Trees
大多数临床试验涉及新治疗与对照组的比较(例如,护理标准)和处理效应的估计。外部数据,包括历史临床试验数据和真实世界的观察数据,通常可用于对照组。从外部数据中借用信息有望改善相关参数的估计,并增加检测处理效应(如果存在)的把握度。在本文中,我们建议使用贝叶斯加性回归树(BART)将外部数据纳入临床试验的分析,估计条件或人口平均处理效应的特定目标。BART自然地调整患者水平的协变量,并在不同的数据源中捕获潜在的异质处理效应,从而实现灵活的借用。仿真研究表明,BART优于分层线性模型和正态-正态分层模型。我们说明了所提出的方法与针灸试验。
2021-03-15 stat.AP stat.ME
Improving operating characteristics of clinical trials by augmenting control arm using propensity score-weighted borrowing-by-parts power prior
University of Nebraska Medical Center(内布拉斯加医学中心大学);Medical College of Wisconsin(威斯康星医学院);Daffodil International University(达佛西尔国际大学)
本文提出一种结合倾向分数加权和灵活贝叶斯方法的PSW-BPP,用于改善临床试验中外部数据借用的效率和稳健性。
2026-01-07 stat.ME