Weighted Approach for Estimating Effects in Principal Strata with Missing Data for a Categorical Post-Baseline Variable in Randomized Controlled Trials
本研究的动机是在一项随机对照试验中研究抗药抗体（ADA）的形成及其对生物治疗长期获益的潜在影响，其中ADA状态不仅在对照组中未观察到，而且在实验治疗组的患者亚组中也未观察到。并发状态，即在由仅在一个组中观察到的随机化后变量定义的组中，并且可能与结局相关。然而，状态信息可能会丢失，即使是不可忽略的患者数量在实验arm.For这种情况下，一种新的加权主分层方法：数据缺失并发事件状态的患者进行重新加权的基础上基线协变量和额外的纵向信息。为不同类型的结局提供了所提出方法的理论依据，并指定和研究了允许对处理效应得出因果结论的假设。仿真结果表明，所提出的方法产生了有效的推理，并对某些违反假设的鲁棒性。在ADA状态作为并发事件的临床研究中，该方法表现良好。
2021-01-12 stat.AP stat.ME
In defense of MAR over latent ignorability (or latent MAR) for outcome missingness in studying principal causal effects: a causal graph view
本文通过因果图证明，在研究主因果效应的结果缺失时，潜在随机缺失（LMAR）比随机缺失（MAR）更难满足且无额外益处，主张优先使用MAR，并阐明其成立条件及效应识别应用。
2024-07-18 stat.ME
An application of principal stratification to control for institutionalization at follow-up in studies of substance abuse treatment programs
关于戒毒治疗和刑事司法系统干预措施影响的纵向研究的参与者面临被送入收容所的高风险（例如，在他们吸毒、犯罪或从事危险行为的自由可能受到限制的环境中度过一段时间）。在随访过程中，在机构化的情况下，用于估计处理效应的方法可能对应用中不太可能满足的假设高度敏感，因此可能产生误导性推断。在本文中，我们考虑使用的主要分层控制机构在后续。对于由于脱落、死亡或其他形式的删失而无法观察到研究参与者样本结果的类似问题，建议进行主要分层。该方法确定的主要层次内的因果关系的影响是明确的，并可能估计。我们扩展的主要分层的方法，在后续的制度化和估计的影响，住宅药物滥用治疗与门诊服务的青少年药物滥用治疗计划的大规模研究。此外，我们还讨论了将主分层模型应用于数据的实际问题。我们通过模拟研究表明，该模型只能恢复真实的影响，提供的数据满足艰苦的要求，必须谨慎执行时，主要分层作为一种技术，以控制治疗后的混杂因素，如制度化。
2008-11-12 stat.AP
Bayesian inference for a principal stratum estimand to assess the treatment effect in a subgroup characterized by post-randomization events
在随机临床试验中，特定亚组的处理效应通常是令人感兴趣的。当亚组的特征是不存在某些随机化后事件时，对不存在这些事件的患者亚组进行简单分析可能会产生误导。主要分层框架允许在这种情况下定义一个适当的因果估计。主要分层估计量的统计推断取决于科学合理的假设，这些假设可以通过先验分布与贝叶斯方法结合使用。我们的激励性例子是一项辛波莫德治疗继发性进展型多发性硬化症患者的大型随机安慰剂对照试验。该试验的主要目的是证明辛波莫德相对于安慰剂在延迟整个研究人群的残疾进展方面的功效。然而，从科学和监管角度来看，试验期间不会复发的患者亚组的处理效应具有相关性。评估该亚组的处理效应具有挑战性，因为有强有力的证据表明辛波莫德可减少复发。根据ICH E9（R1）法规指南草案，我们详细描述了关注的科学问题、主要分层被估量、二元终点的相应分析方法和敏感性分析。
2018-09-11 stat.AP
The potential for bias in principal causal effect estimation when treatment received depends on a key covariate
受潜在结局观点的启发，主要分层的想法因其在易受治疗后选择偏倚影响的环境中的相关性而得到广泛认可，例如随机临床试验，其中接受的治疗可能与分配的治疗不同。在这样的设置，我们解决微妙的因果关系的影响时，使用一个关键的协变量来预测成员在潜在的主要阶层的推断。我们发现，当接受的治疗可以不同于两个研究组中分配的治疗时，纳入分层预测协变量可以从具有不同协变量分布的两个治疗组中的观察结果中估计“符合者平均因果效应”（CACE）。采用贝叶斯的观点，并使用马尔可夫链蒙特卡罗计算，我们开发后验检查，其特征在于将预处理协变量的程度危及估计的CACE。我们应用该方法分析了一项临床试验，比较了两种治疗颌骨骨折的方法，其中研究方案允许外科医生根据他们的临床判断否决两种可能的随机治疗分配，并且数据包含一个关键协变量（损伤严重程度）预测接受的治疗。
2011-11-07 stat.AP
Causal Effects of Prenatal Drug Exposure on Birth Defects with Missing by Terathanasia
最近的一项队列研究显示，婴儿的主要结构性出生缺陷与孕妇服用的某种药物呈正相关。为了得出有效的因果推断，需要克服的一个突出问题是自然流产导致的妊娠损失中出生缺陷结局的缺失。这导致了非随机缺失，因为根据“畸胎”理论，有缺陷的胎儿更有可能自然流产。数据中的其他并发症包括左截断、右删失、观察性质和罕见事件。此外，先前的分析根据活产与自然流产进行分层，自然流产本身是一个暴露后变量，因此无法对分层结果进行因果解释。在本文中，我们的目的是估计和提供推论的因果参数的科学利益，包括主效应，利用缺失数据机制告知“terathanasia”。对结局缺失的罕见事件进行了多项敏感性分析，在这些分析中，可以在每种情况下以更高的置信度估计因果参数。我们的研究结果应该阐明如何使用最先进的方法来分析妊娠期间药物或其他暴露的因果关系。
2022-06-07 stat.AP
Principal Score Methods: Assumptions and Extensions
在随机试验中解决治疗后并发症的研究人员经常转向主要分层来定义相关假设和感兴趣的数量。在这个框架中，估计因果效应的一种方法是使用基于“主要分数”的方法，通常假设给定一组协变量，阶层成员是随机分配的。在本文中，我们澄清了在这种情况下的关键假设，被称为主要的忽略，并认为这个假设的版本是相当强大的实践。我们描述了不同的估计方法，并表明基于权重的方法通常是最好的基于子组的方法，离散的主要得分。然后，我们扩展这些想法的情况下，双方不遵守，并提出了一个自然的框架相结合的主要忽略排除限制和其他假设。最后，我们将这些想法应用于领先影响研究，这是一项对领先计划的大规模随机评估。总的来说，我们认为，虽然主要的评分方法是有用的工具，应用研究人员应该充分了解相关的假设时，在实践中使用它们。
2016-06-08 stat.ME
Principal stratification with U-statistics under principal ignorability
Mississippi State University（密西西比州立大学）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
针对存在中间结局的因果推断，引入主广义因果效应估计量以处理非线性对比函数，并在主成分可忽略性假设下发展非参数识别和高效影响函数，进而提出基于U统计量的倍率稳健和去偏机器学习估计方法。
2025-12-25 stat.ME
Identification and multiply robust estimation in causal mediation analysis across principal strata
该研究针对存在治疗后事件的因果中介分析场景，识别了全人群及各主层的自然中介效应，推导了有效影响函数并提出多重稳健估计量，还开发了非参数有效估计量与敏感性分析方法，经模拟和真实数据验证了方法有效性。
2024-09-12 stat.ME stat.ML
Bayesian Nonparametric Trees for Principal Causal Effects
针对连续中间变量下无限多主层导致的主因果效应评估难题，提出基于贝叶斯因果森林的双贝叶斯加性回归树模型，灵活评估跨主层的处理效应异质性，并应用于发电厂排放控制技术对颗粒污染的影响分析。
2024-03-20 stat.ME
Identifying and Estimating Principal Causal Effects in Multi-site Trials
随机试验通常在多个地点进行单独的随机化，如学校，投票区或医院。这些网站可能在重要方面有所不同，包括网站的实现，当地条件和个人的组成。实践中的一个重要问题是，研究人员是否以及在什么样的假设下可以利用这种跨站点的变化来了解更多关于干预的信息。我们在主要分层框架中解决这些问题，该框架描述了由治疗后数量定义的亚组的因果效应。我们表明，研究人员可以通过多站点设计估计某些主要的因果效应，如果他们愿意施加强有力的假设，即站点特定的影响是不相关的，与站点特定分布的阶层成员。我们激励这种方法与早期大学高中倡议，一个独特的中学教育计划，以提高高中毕业率和大学入学率的目标多地点试验。我们的分析证实了以前的研究表明，该倡议有积极的影响，否则谁会参加一个低质量的高中的学生，虽然权力是有限的。
2018-03-16 stat.ME
Combining BART and Principal Stratification to estimate the effect of intermediate on primary outcomes with application to estimating the effect of family planning on employment in sub-Saharan Africa
本文结合BART和主效应分层法估计家庭计划对就业的影响，通过模拟研究和实证数据验证了该方法在非参数假设下的有效性。
2026-03-29 stat.AP stat.ME
Doubly cross-fit debiased machine learning of heterogeneous treatment effects under principal stratification
Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
针对主分层框架中处理效应异质性研究不足的问题，提出双重交叉拟合双稳健机器学习方法，结合主可忽略性和比值比敏感性参数化，估计条件主因果效应，并建立理论保证。
2026-07-09 stat.ME stat.ML
Conditional separable effects
研究人员通常对仅以治疗后事件状态为条件定义的结局的处理效应感兴趣。例如，在一项关于不同癌症治疗对随访结束时生活质量影响的研究中，研究期间死亡的个体的生活质量是不确定的。在这些情况下，即使在随机实验中，以治疗后变量为条件的结果的朴素对比也不是平均因果效应。因此，对于因果推断，通常主张在主要分层中的效应，即无论治疗如何，治疗后变量值均相同的人群，例如在死亡截断设置中始终存活的人群。虽然这一主要阶层效应是一个定义明确的因果对比，但往往很难证明它与科学家、患者或决策者有关，而且如果不依赖不可证伪的假设，就无法确定它。在这里，我们制定替代被估量，条件可分离的影响，有一个自然的因果解释的假设下，可以在随机实验中被证伪。我们提供了识别结果，并介绍了不同的估计，包括一个双鲁棒估计来自非参数影响函数。作为一个例子，我们估计化疗对前列腺癌患者生活质量的条件可分离效应，使用随机临床试验的数据。
2021-06-07 math.ST stat.ME stat.TH
Clarifying Selection Bias in Cluster Randomized Trials: Estimands and Estimation
在整群随机试验中，患者通常在整群随机化后招募，招募人员和患者可能对分配不知情。这通常会导致招募差异，从而导致干预组和对照组之间招募患者的基线特征存在系统性差异，从而诱导随机化后选择偏倚。我们严格定义的因果被估量存在选择偏差。我们阐明的条件下，标准的协变量调整方法可以有效地估计这些被估量。我们进一步讨论了在不满足这些条件时估计因果效应所需的额外数据和假设。采用因果推断中的主分层框架，阐明了整群随机试验中存在两个平均处理效应（ATE）估计量：一个用于总体人群，一个用于招募人群。我们推导出分析公式的两个被估量的主要阶层的具体因果关系的影响。使用模拟研究，我们评估的经验性能的多元回归调整方法在不同的数据生成过程中，导致选择偏差。当各主要分层的处理效应不均匀时，总体人群的ATE通常与招募人群的ATE不同。招募样本的意向治疗分析导致两种ATE的估计值存在偏倚。在存在随机化后选择且没有关于未招募受试者的额外数据的情况下，仅当主要分层之间的处理效应均匀时，招募人群的ATE才可估计，而总体人群的ATE通常不可估计。协变量调整可以消除选择偏倚的程度取决于主要分层之间的效应异质性程度。
2021-10-04 stat.AP stat.ME
Bayesian Nonparametrics for Principal Stratification with Continuous Post-Treatment Variables
Data Science Institute, Brown University（布朗大学数据科学研究所）；Department of Statistics, University of Padova（帕多瓦大学统计系）；Department of Economics, European University Institute（欧洲研究院经济系）；Department of Biostatistics, Harvard School of Public Health（哈佛公共卫生学院生物统计系）；Department of Biostatistics, University of California, Los Angeles（加州大学洛杉矶分校生物统计系）
本文提出CASBAH方法，通过贝叶斯非参数先验处理连续后处理变量，解决主分层识别与不确定性量化问题，通过模拟和案例研究验证其有效性。
2026-03-25 math.ST stat.ME stat.TH
The Subtype-Free Average Causal Effect for Heterogeneous Disease Etiology
研究表明，暴露对疾病的影响可能因同一疾病的不同亚型而异。然而，现有的方法来估计和比较这些影响在很大程度上忽略了因果关系。在本文中，我们研究了吸烟可能对结直肠癌亚型的影响，这些亚型由称为微卫星不稳定性（MSI）的特征定义。我们使用主分层提出了一种替代的因果估计，无亚型平均因果效应（SF-ACE）。SF-ACE是在任何暴露水平下未患其他疾病亚型的人群中暴露的因果效应。我们研究了SF-ACE的非参数识别，并讨论了不同的单调性假设，这比标准设置更细致入微。与主层效应的情况一样，从数据中识别SF-ACE所依据的假设是不可检验的，而且可能过于强大。因此，我们还开发了放松这些假设的敏感性分析方法。我们提出了三种不同的估计，包括双稳健估计，SF-ACE。我们实施我们的方法，从两个大的队列数据，研究异质性的因果关系吸烟对结直肠癌MSI亚型的影响。
2022-06-05 stat.AP stat.ME
PRISM: Patient Response Identifiers for Stratified Medicine
制药公司继续寻求创新的方法来探索正在开发的药物是否可能适用于目标人群中的所有或仅可识别的患者阶层。在临床开发过程中越早这样做，对公司、下游的处方医生、付款人，最重要的是对患者就越好。为了帮助实现分层医学的这一愿景，我们描述了一个强大的统计框架，分层医学的患者反应识别符（PRISM），用于使用机器学习工具发现药物反应和相关亚组的潜在预测因子。PRISM具有高度灵活性，可以有许多“配置”，允许为各种结果和设置纳入互补模型或工具。一种有前景的PRISM配置是使用观察到的结果进行亚组识别，同时使用反事实的患者内预测治疗差异进行亚组特异性治疗估计和相关解释。这将“亚组识别”与“决策”分开，并且为了便于临床设计规划，这是在所发现的亚组中获得无偏处理效应大小的简单方法。模拟结果，以及从一个真正的临床试验的数据被用来说明所提出的PRISM框架的效用。
2019-12-06 stat.ME
Causal Vaccine Effects on Post-infection Outcomes in the Naturally Infected
Emory University（埃默里大学）；Ecole Polytechnique Fédérale de Lausanne（洛桑联邦理工学院）
本文提出自然感染群体的因果效应估计方法，通过边界和识别假设改进疫苗效果评估，展示在轮状病毒疫苗试验中保护效应的发现。
2026-09-22 stat.ME
Bayesian principal stratification with longitudinal data and truncation by death
提出贝叶斯纵向主分层框架，处理死亡截断的纵向数据，估计不同时间点存活者层的因果效应，并应用于企业生存与招聘政策评估。
2023-12-30 stat.AP stat.ME
Causal effects on non-terminal event time with application to antibiotic usage and future resistance
针对不同抗生素治疗下耐药水平比较的难题，提出新主层ios及可行感染因果效应FICE，通过大样本界、带双变量脆弱性的病-死模型结合期望最大化与蒙特卡洛方法估计，并应用于医院临床数据。
2025-06-11 stat.AP stat.ME
Uncovering Treatment Effect Heterogeneity in Pragmatic Gerontology Trials
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；Yale School of Medicine（耶鲁大学医学院）；Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院）
本研究利用BART方法揭示了实用老年学试验中治疗效应的异质性，发现尽管整体效应为零，某些子群体仍存在生活质量差异。
2026-01-07 stat.AP stat.ME
Characterizing Survivor Principal Strata Over Time: Identification, Efficient Estimation, and Sensitivity Analysis
Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health（约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院）；Massachusetts General Hospital（麻省总医院）；University of Michigan（密歇根大学）
针对纵向研究中幸存者层随时间变化的问题，提出用标准化均值差和KL散度刻画幸存者与基线人群的协变量差异，给出高效估计与敏感性分析，提升幸存者分析的可解释性。
2026-09-30 stat.ME
Causal Inference Through Potential Outcomes and Principal Stratification: Application to Studies with "Censoring" Due to Death
最好使用潜在结果来理解因果推理。这种使用在更复杂的环境中特别重要，即观察性研究或具有并发症（如不依从性）的随机实验。本次讲座的主题，估计治疗对死亡“审查”的主要结局的因果影响的问题，是另一个这样的并发症。例如，假设我们希望在随机实验中估计新药对生活质量（QOL）的影响，其中一些患者在指定的QOL评估时间之前死亡。另一个具有相同结构的例子是对旨在提高最终考试成绩的教育方案的评估，对于那些在参加考试前辍学的人来说，这是没有定义的。进一步的应用是研究工作培训计划对工资的影响，工资只为那些就业的人确定。使用潜在结果来定义因果效应，然后对中间结果进行主要分层（例如，生存）。
2006-12-27 math.ST stat.TH
Heterogeneous survivor average causal effects beyond monotonicity: Applications to a clinical trial evaluating mechanical ventilation strategies
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；University of Alberta（阿尔伯塔大学）；University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）；Yale University School of Medicine（耶鲁大学医学院）
针对重症监护临床试验中因死亡截断的结果，提出无单调性框架识别条件幸存者平均因果效应，基于BART的贝叶斯方法估计个体效应，应用于ARDS PEEP试验揭示被总体结果掩盖的异质性亚组。
2026-09-22 stat.AP stat.ME
Quantifying and Detecting Individual Level `Always Survivor' Causal Effects Under `Truncation by Death' and Censoring Through Time
在统计学和因果推断中，当关注的结果可能被死亡截断时的因果效应分析有很长的历史。存活者平均因果效应通常是用比随机临床试验设计或使用敏感性分析保证的假设更多的假设来确定的。本文表明，在“总是幸存者”的主要阶层的个人水平的因果关系的影响，可以确定没有更强的识别假设比随机化。我们使用前列腺癌患者临床试验的数据说明了我们的方法的实际效用。我们的方法是第一个，迄今为止，唯一提出的程序，使检测因果关系的影响，在截断死亡的存在下，只使用的假设，保证了临床试验的设计。这种方法适用于所有类型的结果。
2020-03-20 math.ST stat.ME stat.TH
Chasing Shadows: How Implausible Assumptions Skew Our Understanding of Causal Estimands
该研究指出当前因果估计量研究过度追求科学契合度而忽视实际可估性的问题，通过分析临床试验主分层估计量的不合理假设，倡导兼顾科学相关性与现实估计可行性的平衡方法。
2024-10-09 stat.ME
Translating questions to estimands in randomized clinical trials with intercurrent events
随机试验中经常发生并发（治疗后）事件，研究者经常对适当考虑这些事件的处理效应表示兴趣。一个天真的条件对并发事件没有一个直截了当的因果解释，和其他常用的方法的实际意义是有争议的。在这项工作中，我们将讨论如何制定和选择一个估计，超越边际意向治疗效果，从决策者和药物开发商的角度来看。特别是，我们认为，一个实际有用的研究问题的仔细阐述应反映在这个时间点或未来的药物开发决策。事实上，一个非常有趣的被估量是研究问题的（简单英语）描述的形式化。实际上有用的被估量的一个共同特征是，它们对应于可识别（子）人群中可能假设但定义明确的干预措施。为了说明我们的观点，我们考虑五个例子，最近被用来激励在临床试验中考虑主层被估量。在所有这些例子中，我们提出了替代的因果被估量，如条件效应，顺序制度的影响和可分离的影响，对应于明确的研究问题的实质性利益。某些问题需要更强的假设来识别。然而，我们强调，我们提出的被估量需要不太严格的假设比被估量通常针对这些设置，包括主层效应。
2021-11-16 stat.AP stat.ME
Estimating the treatment effect for adherers using multiple imputation
随机对照试验被认为是评价处理效应（被估量）的有效性和安全性的金标准。根据最近的国际协调理事会（ICH）-E9附录（R1），在定义被估量时需要考虑并发事件（ICE），主层是处理ICE的五种策略之一。Qu et al.（2020，Statistics in Biopharmacology Research 12：1 - 18）提出了粘附者平均因果效应（AdACE）的估计量，用于估计基于因果推理框架坚持一种或两种治疗的患者的治疗差异，并证明了这些估计量的一致性;然而，该方法需要与高维数值积分相关的复杂自定义编程。在本文中，我们使用多重插补（MI）实现了AdACE估计量，并通过自举构造CI。一项模拟研究表明，基于MI的估计量为关注的依从人群的治疗差异提供了具有CI标称覆盖概率的相合估计量。作为一个说明性的例子，新方法被应用于一个真实的临床试验的数据，比较2种类型的基础胰岛素对1型糖尿病患者。
2021-11-23 stat.ME
Empirical stratification for predictive treatment effect heterogeneity with post-treatment variables
Washington University in St. Louis（华盛顿大学圣路易斯分校）；University of Massachusetts Amherst（马萨诸塞大学阿默斯特分校）；Indiana University Bloomington（印第安纳大学布鲁明顿分校）
提出一种假设精简的经验分层框架，通过基于基线协变量预测的潜在治疗后变量响应定义经验得分，构建可识别的经验分层处理效应，并连接主分层因果效应。
2026-07-17 stat.ME
Joint modeling of longitudinal drug using pattern and time to first relapse in cocaine dependence treatment data
可卡因康复研究中的一个重要终点变量是治疗后患者首次复发的时间。我们提出了一种基于功能数据分析的联合建模方法，以研究基线纵向可卡因使用模式和首次复发间隔删失时间之间的关系。对于基线可卡因使用模式，我们考虑了自我报告的可卡因使用量轨迹和二分使用轨迹。广义纵向轨迹内的变化是通过一个潜在的高斯过程，其特征在于由几个领先的功能主成分建模。基线纵向轨迹和首次复发时间之间的关联建立在潜在主成分分数上。潜在的高斯过程的平均值和特征函数以及首次复发时间的风险函数使用惩罚样条非参数建模，联合模型中的参数由基于Metropolis-Hastings步骤的Monte Carlo期望最大化算法估计。提出了一种基于有效自由度的Akaike信息准则（AIC）来选择参数，并提出了一种修正的经验信息来估计估计量的方差-协方差阵。
2015-11-17 stat.AP
Identification and efficient estimation of compliance and network causal effects in cluster-randomized trials
Washington University in St. Louis（华盛顿大学圣路易斯分校）；University of Florida（佛罗里达大学）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
本文提出了一种半参数框架，用于评估集群随机试验中个体合规效应和网络分配效应，并通过数据自适应方法和敏感性分析提高推断的稳健性。
2026-09-29 stat.ME
Identification of complier and noncomplier average causal effects in the presence of latent missing-at-random (LMAR) outcomes: a unifying view and choices of assumptions
Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health（约翰斯·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院）
本文探讨了在存在潜在缺失于随机（LMAR）结果的情况下，如何通过不同的主识别方法识别执行者和非执行者平均因果效应，提出需要额外的特定缺失机制假设和主识别假设。
2023-12-18 stat.ME
Robust evaluation of treatment effects in longitudinal studies with truncation by death or other intercurrent events
Ghent University（根特大学）；Vrije Universiteit Brussel（布鲁塞尔自由大学）
本文提出PLOT估计量，通过匹配基线协变量比较治疗和未治疗个体，以稳健评估随机试验中因死亡或其他继发事件截断时的治疗效应。
2026-03-11 stat.ME
Evaluating causal effects on time-to-event outcomes in an RCT in Oncology with treatment discontinuation
针对肿瘤学RCT中因不良事件导致治疗停药的问题，提出一种贝叶斯主分层框架，将ITT效应分解为主因果效应，以评估治疗停药对生存结果的因果影响，并阐明协变量在提升推断精度和刻画停药行为中的关键作用。
2024-10-16 stat.AP stat.ME
Wasserstein Causal Forests for Distribution-Valued Outcomes
University of São Paulo（圣保罗大学）
提出Wasserstein因果森林处理分布值结果，定义转换处理效应，模拟显示在多数设计中最准确，应用于STAR数据发现小班提升高分端更多且对弱势学生影响最大。
2026-09-30 cs.LG stat.ML
Bayesian modelling for binary outcomes in the Regression Discontinuity Design
回归不连续性（RD）设计是一种准试验设计，其通过利用根据连续变量分配治疗的情况来模拟随机化研究，这在许多药物治疗指南中很常见。研发设计文献主要关注持续结局。在本文中，我们利用RD设计和工具变量之间的联系，以获得一个因果效应估计，治疗的风险比（RRT），为RD设计时的结果是二进制的。有时RRT估计量可以给出负的置信下限。在贝叶斯框架中，我们施加了先验约束，以防止这种情况发生。这是新颖的，在频率论框架中不能轻易复制。我们比较我们的估计，估计方程和广义矩量法的基础上。基于广泛的模拟，我们的方法相比，这两种方法。我们将我们的方法应用于真实示例，以估计他汀类药物对低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平达到推荐水平的可能性的影响。
2016-07-27 stat.ME
Outcomes truncated by death in RCTs: a simulation study on the survivor average causal effect
University of Zurich（苏黎世大学）；MSD（默沙东）；University Hospital Zurich, University of Zurich（苏黎世大学医院）；University of Regensburg（雷根斯堡大学）
本研究通过模拟比较了SACE估计量与完整病例分析和多重插补在随机对照试验中处理因死亡截断结果的效果，发现SACE估计量能有效减少偏倚并稳健应对部分假设违反。
2025-01-15 stat.ME
Drug dissemination strategy with an SEIR-based SUC model
根据毒品成瘾的特点，构建了一个基于SEIR的SUC模型来描述和预测毒品成瘾的蔓延。据预测，吸毒成瘾的人数将继续波动，但幅度将有所减小，并最终趋于稳定。为了寻找海洛因的源头，我们确定了费城，宾夕法尼亚州，凯霍加和汉密尔顿，俄亥俄州，杰斐逊，肯塔基州，卡纳瓦，西弗吉尼亚州和贝德福德，弗吉尼亚州最有可能的毒品来源。根据事实，建议的浓度包括羟考酮，氢可酮，海洛因和丁丙诺啡的传播。换句话说，俄亥俄州和宾夕法尼亚州的毒品传播需要意识。根据模型预测的传输曲线，KY态的传输仍处于早期，VA、WV态的传输处于中间点，OH、PA态的传输处于后期。因此，肯塔基州、俄亥俄州和弗吉尼亚州的吸毒人数预计将在三年内增加。对于方法学，使用主成分分析技术，筛选了与阿片类药物持续使用相关的社会经济数据中的22个变量，其中“关系”部分值得强调。在此基础上，利用K-means算法，将464个县分为三个篮子。为了应对阿片类药物危机，将在敏感性分析部分讨论具体行动。在建模和分析之后，需要创新来控制吸毒者和倡导禁毒新闻运动。验证了模型在$d_1<0.2; r_1,r_2,r_3<0.3; 15<β_1,β_2,β_3<25$时的有效性。换句话说，如果超过这个界限，吸毒人数可能会在短期内飙升并达到高峰。
2020-01-19 q-bio.PE stat.AP
Defining Estimands Using a Mix of Strategies to Handle Intercurrent Events in Clinical Trials
随机对照试验（RCT）是评价研究干预措施有效性和安全性的金标准。如果随机对照试验中的每一位患者都坚持随机化治疗，则可以简单地分析完整的数据来推断处理效应。但是，并发事件（ICE），包括使用疗效不满意的合并用药、因不良事件而停止治疗或缺乏疗效，可能导致干预偏离最初的治疗分配。因此，在确定统计分析方法和分析数据之前，根据研究的主要目的定义适当的被估量（待估计的适当参数）至关重要。人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）E9（R1）于2019年11月20日发布，提供了5种策略来定义被估量：治疗政策、假设、复合变量、治疗时和主要分层。在这篇文章中，我们提出了一个估计使用的策略组合在处理ICE。该被估量是潜在与安全性相关的ICE患者的零治疗差异和其他患者（如果他们完成分配的治疗）的治疗差异的平均值。提供了两个例子，从临床试验评估抗糖尿病治疗，以说明估计的估计，并将其与估计估计使用假设和治疗政策的策略，在处理ICE。
2020-06-04 stat.AP stat.ME
