Estimation and inference on high-dimensional individualized treatment rule in observational data using split-and-pooled de-correlated score
随着电子健康记录的越来越多地被采用，人们越来越感兴趣的是开发个性化的治疗规则，根据大量的观察数据，根据患者的特征推荐治疗。然而，在高维协变量的存在下，从这种类型的数据开发的这种规则缺乏有效的推理程序。在这项工作中，我们开发了一个惩罚的双重强大的方法来估计最佳的个性化治疗规则，从高维数据。我们提出了一个分裂和合并的去相关得分来构建假设检验和置信区间。我们的建议利用数据分裂来克服滋扰参数估计，如结果回归或倾向模型的非参数方法的收敛速度慢。在高维情形下，我们建立了分离合并去相关得分检验的极限分布和相应的一步估计。仿真和实际数据分析表明了该方法的优越性。
2021-05-03 stat.ME
Comment: Individualized Treatment Rules Under Endogeneity
本文讨论了最近两项关于使用工具变量识别个体化治疗规则的研究-Cui and Tchetgen Tchetgen（2020）和Qiu et al.（2020）。它还建议确定替代两项研究中使用的假设。
2020-10-15 econ.EM stat.ME
Estimating optimal individualized treatment rules with multistate processes
多态过程数据在癌症等慢性疾病的研究中很常见。这些数据非常适合用于精准医学目的，因为与标准生存结果相比，它们可以用来改善更精细的健康结果，并结合患者对生活质量和数量的偏好。然而，目前还没有方法来估计最佳的个性化治疗规则与这些数据。在这篇文章中，我们提出了一个非参数的结果加权学习方法，这个问题在随机临床试验设置。所提出的方法，包括Fisher一致性和渐近正态性的估计的最佳个性化治疗规则下的估计预期结果的理论性质，严格建立。提供了一个一致的封闭形式的方差估计，并提出了计算同时置信区间的方法。仿真研究表明，所提出的方法和推理程序工作良好，即使在小样本量和正确删失率高。该方法是说明使用的数据从一个随机临床试验的治疗转移性鳞状细胞癌的头部和颈部。
2022-11-24 stat.ME
Functional additive models for optimizing individualized treatment rules
提出了一种新的功能添加剂模型，它是唯一的修改和约束模型之间的非线性相互作用的治疗指标和潜在的大量的功能和/或标量预处理协变量。这种方法的主要动机是根据随机临床试验的数据优化个性化治疗规则。我们推广功能添加剂回归模型，将治疗特定的组件添加剂效应组件。对处理特定组分施加结构约束，以提供一类具有彼此正交的主效应和交互作用效应的加性模型。如果主要关注的是治疗和协变量之间的相互作用，就像优化个体化治疗规则时通常的情况一样，我们可以避免估计协变量的主效应的需要，避免指定其形式的需要，从而避免模型错误指定的问题。以一个抑郁症临床试验的数据为例说明了该方法，该试验以脑电图功能数据作为患者的预处理协变量。
2021-01-24 stat.ME
Multicategory Matched Learning for Estimating Optimal Individualized Treatment Rules in Observational Studies with Application to a Hepatocellular Carcinoma Study
本文提出一种基于匹配的机器学习方法，用于在多种治疗且结局可能右删失的观察性研究中估计最优个体化治疗规则，并通过模拟和肝细胞癌研究验证其性能。
2025-05-06 stat.ME
Estimation of Optimal Individualized Treatment Rules Using a Covariate-Specific Treatment Effect Curve with High-dimensional Covariates
在大量基线协变量的情况下，我们提出了一种新的半参数建模策略，用于异质性处理效应估计和个体化治疗选择，这是个性化医疗的两个主要目标。我们通过估计协变量特异性处理效应（CSTE）曲线实现第一个目标，该曲线被建模为所有基线协变量的加权线性组合的未知函数。通过拟合稀疏半参数logistic单指数系数模型估计每个协变量的权重或系数。CSTE曲线估计的样条回拟合核程序，这使我们能够进一步构建一个同步置信带（SCB）的CSTE曲线下所需的置信水平。基于SCB，我们找到从每种治疗中受益的患者亚组，以便我们可以进行个体化治疗选择。所提出的方法的创新是三方面的。首先，该方法可以量化与估计的最佳个体化治疗规则高维协变量的变异性。第二，所提出的方法是非常灵活的，以描绘在高维协变量的存在下，治疗和基线协变量之间的局部和全局关联，因此，它享有灵活性，同时实现降维。第三，SCB渐近地达到标称置信水平，并且它在做出个体化治疗决策时提供了统一的推理工具。
2021-08-10 stat.ME
Demographic Parity-aware Individualized Treatment Rules
针对个体化处理规则（ITR）在敏感属性上的歧视问题，本文引入人口统计奇偶性概念，通过定制公平性代理将非凸约束优化转化为凸二次规划问题，并证明了估计量的一致性与风险界限。
2025-04-28 stat.ME
Preserving data privacy when using multi-site data to estimate individualized treatment rules
精准医学是健康研究的一个快速扩展的领域，其中患者水平的信息被用于告知治疗决策。一个统计框架有助于正规化的个性化治疗决策，个性化的管理计划的特点。已经提出了许多方法来估计优化预期患者结果的个性化治疗规则，其中许多方法具有理想的特性，例如对模型错误指定的鲁棒性。然而，虽然个人数据在这方面至关重要，但可能会对数据保密性表示担忧，特别是在外部共享数据的多中心研究中。为了解决这个问题，我们比较了两种隐私保护方法：（i）数据池，这是一种协变量微聚集技术;（ii）分布式回归。这些方法相结合的双重强大的，但用户友好的方法，动态加权普通最小二乘法估计个性化的治疗规则。在模拟中，我们广泛地评估了在不同假设下估计决策规则参数的方法的性能。结果表明，双稳健性不保持在数据池设置，这可能会导致偏差，而分布式回归提供了良好的性能。我们说明的方法，通过分析最佳的Warcraft剂量使用的数据从国际Warcraft联盟。
2021-12-21 stat.ME
Transfer learning of individualized treatment rules from experimental to real-world data
个性化的处理效应是精准医疗的核心。可解释的个体化治疗规则（ITR）由于其直观的吸引力和透明度，对临床医生或政策制定者来说是可取的。估计ITR的金标准方法是随机化实验，受试者被随机分配到不同的治疗组，并尽可能减少偏倚。然而，由于其选择限制，实验数据的外部有效性有限，因此不能代表目标真实世界人群。传统的学习方法的最佳可解释的ITR的目标人群的基础上，只有实验数据是有偏见的。另一方面，真实世界数据（RWD）正在变得流行，并提供了一个具有代表性的人口样本。为了学习可推广的最优可解释ITR，我们提出了一种基于加权方案的综合迁移学习方法，以校准实验的协变量分布到RWD的协变量分布。我们表明，建议ITR估计有一个理论保证的风险一致性。我们通过模拟评估的基础上的有限样本性能的迁移学习者，并将其应用到一个真实的数据应用的工作培训计划。
2021-08-19 stat.ME
Multi-Label Residual Weighted Learning for Individualized Combination Treatment Rule
该研究针对联合治疗场景下的个体化治疗规则估计问题，提出融入治疗交互效应的多标签残差加权学习方法，采用广义ψ-损失与凸差算法，兼具统计一致性与计算效率，实验验证其联合治疗推荐性能更优。
2024-03-07 stat.ME
Gaussian Processes for Individualized Continuous Treatment Rule Estimation
个体化治疗规则（ITR）根据个体患者的特征和既往应用治疗的历史及其结果推荐治疗。尽管有许多方法可以通过二进制处理来估计ITR，但连续处理的算法才刚刚开始出现。我们提出了一种新的方法来连续ITR估计的基础上明确建模的不确定性，在受试者的结果，以及直接估计的平均结果使用高斯过程回归。我们的方法结合了两个直观吸引人的属性-它更倾向于给出一个更高的期望值和更低的方差的结果的治疗。实验表明，这种直接纳入ITR估计过程中的不确定性，可以选择更好的治疗比标准的间接方法，只是平均模型。与竞争对手（包括OWL）相比，所提出的方法在价值函数最大化方面表现出更好的性能，具有更好的可解释性，并且可以更容易地推广到多个相互依赖的连续处理设置。
2017-08-14 stat.ME
Neural Networks of Outcome Weighted Learning for Individualized Treatment Rules
University of Tennessee Health Science Center（田纳西健康科学中心）
研究个性化治疗规则，基于结果加权学习，将单隐藏层神经网络OWL从岭型正则化扩展到非线性变量选择和核近似，建立估计器收敛率，扩展到残差加权学习，模拟研究和数据应用验证了方法。
2026-07-21 stat.ME
Evaluating Surrogates in Individualized Treatment Rules
School of Statistics, Renmin University of China（中国人民大学统计学院）；School of Economics and Management, Tsinghua University（清华大学经济管理学院）；Center for Applied Statistics and School of Statistics, Renmin University of China（中国人民大学应用统计科学中心及统计学院）
本文提出评估替代终点决策价值的框架，引入了替代后悔、收益和效率三种性能指标，并在预算受限情况下扩展了这些指标。
2026-04-10 stat.ME
Variable Selection for Individualized Treatment Rules with Discrete Outcomes
针对离散结局个体化治疗规则中无关变量导致规则复杂、效率降低的问题，提出一种具有双重稳健性的数据驱动变量选择方法，并通过模拟比较和网络压力管理研究验证其效果。
2023-09-29 stat.ME
Estimating Individualized Treatment Rules for Ordinal Treatments
精准医学是一个新兴的疾病治疗和预防科学课题，它考虑到了患者的个体特征。它是临床研究的一个重要方向，最近提出了许多统计方法。精准医疗的主要目标之一是获得最佳个体治疗规则（ITR），这可以帮助根据每个患者的具体特征做出治疗选择的决策。最近，结果加权学习（OWL）已被提出来估计这样一个最佳的ITR在一个二元治疗设置最大化预期的临床结果。然而，对于有序治疗设置，如个体化剂量发现，目前还不清楚如何使用OWL。在本文中，我们提出了一种新的技术，估计ITR的顺序处理。特别是，我们提出了一个分段凸损失函数的数据复制技术。在一定条件下，我们建立了ITR估计的Fisher相合性，并得到了ITR估计的收敛性和风险界性质。模拟的例子和两个应用程序的数据集从肠易激惹的问题和2型糖尿病的观察性研究表明，所提出的方法相比，现有的替代品具有很强的竞争力的性能。
2017-02-15 stat.ME
Estimating Individualized Treatment Rules in Longitudinal Studies with Covariate-Driven Observation Times
医生治疗慢性病的顺序治疗决策在统计文献中被正式确定为动态治疗方案。迄今为止，已经在假设观察时间，即，治疗和结果监测时间由研究者确定。在电子健康记录数据中，结果、观察时间和治疗机制与患者的特征相关联，这一假设通常不满足。如果在分析中没有充分考虑，治疗和观察过程可能导致感兴趣的治疗与动态治疗方案下待优化的结果之间的虚假关联。我们解决这些关联，将两个反权重，是一个病人的协变量的函数到动态加权普通最小二乘法开发最佳的单阶段动态治疗方案，被称为个性化的治疗规则。我们的经验表明，我们的方法产生一致的，多个强大的估计。在英国临床实践研究数据链的抗抑郁药物的新用户队列中，所提出的方法用于开发最佳治疗规则，该规则在两种抗抑郁药物之间进行选择，以优化与体重指数变化相关的效用函数。
2022-02-19 stat.ME
Targeted Learning Ensembles for Optimal Individualized Treatment Rules with Time-to-Event Outcomes
当基线变量的高维向量可用时，我们考虑从观察性和随机化研究中估计最佳个体化治疗规则。我们的最优性标准是关于延迟发生感兴趣事件的预期时间（例如，死亡或癌症复发）。我们利用半参数有效性理论来构造具有双重稳健性等理想性质的估计量。我们提出了两个估计的最佳规则，这是从考虑两个损失函数，旨在（i）直接估计的条件处理效应（也称为斑点函数），和（ii）重铸的问题作为一个加权分类问题，使用0 - 1损失函数。我们的估计规则是超级学习集成，最大限度地减少了用户提供的候选估计库中的线性组合的交叉验证风险。证明了估计量的有限样本超额风险的预言不等式。的界限取决于超额风险的预言机选择器和一个双重强大的任期有关的滋扰参数的估计。我们讨论了这些预言不等式的一些重要含义，如我们的估计值的收敛速度的预言选择器。我们说明了我们的方法在分析的III期随机研究测试的疗效，一种新的治疗乳腺癌的治疗。
2017-11-08 stat.ME
Optimal Individualized Treatment Rule for Combination Treatments Under Budget Constraints
针对多治疗组合与资源受限问题，提出非参数 Double Encoder Model 并结合多选背包约束估计最优 ITR，给出价值界与收敛速率，实验验证其优于现有方法。
2023-09-27 stat.ME
Residual Weighted Learning for Estimating Individualized Treatment Rules
个性化医疗越来越受到统计学家、计算机科学家和临床医生的关注。个体化医疗的一个主要组成部分是个体化治疗规则（ITR）的估计。最近，Zhao等人（2012）提出了结果加权学习（OWL）来构建直接优化临床结果的ITR。虽然OWL打开了将机器学习技术引入最佳治疗方案的大门，但它在性能上仍然存在一些问题。在本文中，我们提出了一个称为残差加权学习（RWL）的通用框架，以提高有限样本性能。与OWL不同，OWL通过临床结局对误分类错误进行加权，RWL通过对临床协变量（不包括治疗分配）进行回归拟合的结果残差对这些错误进行加权。我们利用RWL中的平滑斜坡损失函数，并提供凸（d.c.）算法来解决相应的非凸优化问题。通过线性模型或广义线性模型估计残差，RWL可以有效地处理不同类型的结果，如连续，二进制和计数结果。我们还分别提出了线性和非线性规则的变量选择方法，以进一步提高性能。我们表明，由此产生的估计的治疗规则是一致的。我们进一步获得了收敛速度的预期结果之间的差异，使用估计的ITR和最佳的治疗规则。在模拟研究和囊性纤维化临床试验数据的分析中说明了所提出的RWL方法的性能。
2015-08-13 stat.ME
Transformation-Invariant Learning of Optimal Individualized Decision Rules with Time-to-Event Outcomes
在精准医学的许多重要应用中，感兴趣的结果是到事件的时间（例如，死亡、疾病复发），主要目标是确定最佳个体化决策规则（IDR）以延长生存时间。在这方面的现有工作主要集中在估计最佳的IDR，以最大限度地提高我们提出了一个新的强大的框架，估计一个最佳的静态或动态IDR的时间到事件的结果的基础上，一个易于解释的分位数标准。新方法不需要指定结果回归模型，并且对重尾分布具有鲁棒性。估计问题对应于一个非正则M-估计问题，有限和无限维的滋扰参数。运用先进的经验过程技术，建立了最优IDR估计参数的统计理论。此外，我们证明了一个新的结果，所提出的方法可以一致地估计最优值函数在温和的条件下，即使当最优IDR是非唯一的，这发生在具有挑战性的设置例外的法律。我们还提出了一个平滑的推理过程。所提出的方法在R-包QTOCen中实现。我们通过广泛的蒙特卡罗研究和实际数据应用证明了所提出的新方法的性能。
2022-04-08 stat.ME
Orthogonal double residual learning for optimal individualized treatment rules
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）
提出正交双残差学习（ODRL），该方法为首个通用奈曼正交目标的最优个体化治疗规则直接方法，经模拟和实际研究验证，性能优异且鲁棒性强。
2026-08-26 stat.ME
Trajectory-Based Individualized Treatment Rules
本文提出一种基于纵向轨迹的个体化治疗规则构建方法，利用基线变量建模纵向结果，以减少缺失数据影响，并通过模拟和抑郁症临床试验验证其优于传统方法。
2024-05-28 stat.ME
Safe Individualized Treatment Rules with Controllable Harm Rates
本文提出在部分识别下估计具有伤害率约束的个性化治疗规则，通过同时优化奖励和控制伤害率，为高风险医疗决策提供可靠方法。
2025-10-17 stat.ME
A General Theory of Outcome Weighted Learning for Individualized Treatment Rules
University of Tennessee Health Science Center（田纳西大学健康科学中心）
本文提出了一种通用的结果加权学习理论，利用马特恩核和约束变分变换，建立了凸和非凸损失下的收敛率，并提出了两种优化算法，通过模拟和临床应用验证了其有效性。
2026-03-10 stat.ME
Sparse two-stage Bayesian meta-analysis for individualized treatments
针对多中心数据共享受限与双重稀疏性问题，提出两阶段贝叶斯元分析方法估计个体化治疗规则，在保护数据隐私的同时实现参数一致估计，并成功应用于最优华法林剂量策略估计。
2024-06-05 stat.AP stat.ME
Stabilized Direct Learning for Efficient Estimation of Individualized Treatment Rules
近年来，精准医疗领域取得了许多进展。显著的重点放在创建算法，以估计个性化治疗规则（ITR），从患者协变量映射到可用治疗的空间，目标是最大限度地提高患者的结果。直接学习（D-Learning）是一种最新的一步法，通过直接建模治疗-协变量相互作用来估计ITR。然而，当结果的方差在治疗和协变量方面是异质的时，D-Learning不利用这种结构。本文提出的稳定直接学习（SD-Learning）通过残余重新加权来利用误差项中潜在的异方差，该残余重新加权通过XGBoost和随机森林等灵活的机器学习算法对残余方差进行建模。我们还开发了一个内部的交叉验证计划，确定最好的残差模型之间的竞争模型。SD-Learning提高了二进制和多臂治疗场景中D-Learning估计的效率。该方法易于实现，并且是改进D-Learning家族中现有算法的简单方法，包括原始D-Learning，基于角度的D-Learning（AD-Learning）和鲁棒D-Learning（RD-Learning）。我们提供了SD学习的最优性的理论属性和理由。通过模拟提供了与D-Learning方法的头对头性能比较，这些方法在平均预测误差（APE），错误分类率和经验值方面有所改善，以及对艾滋病随机临床试验的数据分析。
2021-12-07 stat.ME
Estimating heterogeneous treatment effects versus building individualized treatment rules: Connection and disconnection
估计异质性处理效应是统计学文献中研究得很好的主题。最近，由于对精确医学的需求日益增加以及在估计中越来越多地使用最先进的机器学习方法，它重新受到关注。此外，估计异质性处理效应直接关系到建立个体化治疗规则，个体化治疗规则是根据患者特征进行治疗的决策规则。本文考察了这两个研究问题之间的联系和脱节。值得注意的是，对异质处理效应的更好估计可能会或可能不会导致更好的个体化处理规则。我们提供了理论框架来解释连接和断开，并通过模拟演示了两种不同的情况。我们的结论揭示了一个实际的指导，在某些情况下，没有必要加强估计的处理效应，因为它不会改变治疗的决定。
2022-10-04 math.ST stat.ME stat.TH
Locally Interpretable Individualized Treatment Rules for Black-Box Decision Models
Department of Epidemiology & Biostatistics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center（流行病学与生物统计学系，纪念斯隆-凯特琳癌症中心）
本文提出LI-ITR方法，结合灵活机器学习模型与局部可解释近似，实现可解释的个性化治疗规则，用于医疗决策优化。
2026-02-12 cs.AI cs.LG stat.ME
Partial Identification Learning with Categorical Treatments for Individualized Treatment Rules
University of Copenhagen（哥本哈根大学）；University of Oxford（牛津大学）
该研究针对分类处理等变量，扩展了部分识别学习框架，提出广义极小极大损失准则与对称嵌入策略，所得个体化治疗规则在未测量混杂场景中更接近最优规则。
2026-08-21 stat.ME
Reluctant Transfer Learning in Penalized Regressions for Individualized Treatment Rules under Effect Heterogeneity
Northwell（北卫医疗）；Columbia University（哥伦比亚大学）
本文提出一种抗拒迁移学习框架，通过选择性迁移模型组件提升个性化治疗规则估计的适应性与泛化能力，同时支持多臂治疗和变量选择。
2026-05-13 stat.ME
Semi- and non-parametric approaches to individualized treatment regimes in the presence of causal mediation
McGill University（麦吉尔大学）；Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）
提出贝叶斯半参数和非参数估计器估计条件中介效应，用于优化个体化治疗方案，并应用于丙肝阳性供体肾移植分配。
2026-06-23 stat.ME
Tree based weighted learning for estimating individualized treatment rules with censored data
估计个体化治疗规则是个体化医疗的中心任务。[zhao 2012estimating]和[zhang 2012robust]提出了结果加权学习，通过最大化预期结果直接估计个体化治疗规则，而无需直接对响应进行建模。在本文中，我们将结果加权学习扩展到右删失生存数据，而不需要删失加权的逆概率或[zhao 2015doubly]中所做的删失和失效时间的半参数建模。为了实现这一点，我们利用[zhu2012recursively]中提出的基于树的方法，以两种不同的方式非参数化地估算生存时间。第一种方法用期望生存时间代替每个个体的奖励，而在第二种方法中，只有删失观测值由其条件期望失效时间估算。我们建立了这两个估计的一致性和收敛速度。在模拟研究中，我们的估计表现出改进的性能相比，现有的方法。我们还说明了非小细胞肺癌的III期临床试验所提出的方法。
2017-09-29 math.ST stat.ME stat.TH
Transfer Learning for Classification under Decision Rule Drift with Application to Optimal Individualized Treatment Rule Estimation
Department of Statistics and Data Science, Cornell University（统计与数据科学系，康奈尔大学）
本文提出面向决策规则漂移的迁移学习分类方法，利用 Bayes 决策边界几何变换将后验漂移建模转化为低维经验风险最小化，证明一致性与风险界，并在个体化治疗规则、模拟及真实数据中验证其优势。
2025-08-28 cs.LG math.ST stat.ME
Constructing a T-test for Value Function Comparison of Individualized Treatment Regimes in the Presence of Multiple Imputation for Missing Data
针对缺失数据下个体化治疗方案价值函数的比较难题，提出一种基于t检验的方法，在测试集上生成有效p值，并通过模拟研究及中国健康与营养调查数据验证其性能。
2025-04-19 stat.AP stat.ME
Estimation of Individualized Decision Rules Based on an Optimized Covariate-Dependent Equivalent of Random Outcomes
The George Washington University（乔治华盛顿大学）；University of Southern California（南加利福尼亚大学）；University of North Carolina（北卡罗来纳大学）
由于患者对不同治疗的异质性反应，最近对精准医疗中患者的最佳个性化决策规则（IDR）的探索引起了很多关注。在现有的精准医学文献中，最优IDR被定义为从患者的协变量空间映射到治疗空间的决策函数，该决策函数最大化每个个体的预期结果。基于\cite{rockafellar2000optimization}中引入的最优协变量依赖等价（OCE）概念，提出了一种基于决策规则的最优协变量依赖等价（CDE）方法.我们提出的IDR-CDE扩展了精准医学中现有的预期平均结果框架，并丰富了OCE的先前概念。数值实验表明，我们的整体方法优于现有的方法在估计最佳IDR下的厚尾分布的数据。
2019-08-27 cs.LG math.OC stat.ME
Bayesian Mediation Analysis for Individualized Treatment Rules
University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）；Duke University（杜克大学）
本研究提出贝叶斯中介框架，将个体化治疗规则的价值对比分解为直接与间接成分，采用贝叶斯因果中介森林估计，经模拟与TRIUMPH试验数据验证，可实现ITR的机制评估与解释。
2026-08-03 stat.ME stat.ML
Flexible Inference of Optimal Individualized Treatment Strategy in Covariate Adjusted Randomization with Multiple Covariates
为了最大限度地提高临床效益，临床医生通常根据每个患者的个体特征定制治疗，需要个性化的治疗规则，这对统计学家来说具有重要的研究意义。在具有许多协变量的协变量调整的随机化临床试验中，我们用协变量的单个指数的未指定函数来建模处理效应，并且使基线响应完全任意。我们设计了一类估计器，以一致地估计处理效应函数及其相关指数，同时绕过基线响应的估计，这是受维数灾难。我们进一步开发推理工具，以确定预测协变量和隔离有效的治疗区域。在模拟和临床数据的例子证明了该方法的实用性。
2021-11-19 stat.ME
Scalable and Distributed Individualized Treatment Rules for Massive Datasets
本文针对多源数据隐私约束下的个体化治疗规则学习问题，提出基于卷积平滑加权支持向量机的多轮分布式学习方法，仅共享汇总统计量即可实现最优统计性能，并通过坐标梯度下降算法保证线性收敛。
2025-11-08 stat.CO stat.ME
Sequential Re-estimation Learning of Optimal Individualized Treatment Rules Among Ordinal Treatments with Application to Recommended Intervals Between Blood Donations
个性化医疗最近越来越受欢迎，作为一种通过定制治疗来提供更好的医疗保健的方式。我们的研究，由英国INTERVAL献血试验的动机，重点是估计最佳的个性化治疗规则（ITR）的顺序治疗组设置。限制全血捐献之间的最短时间是为了保障捐献者的健康和所接受血液的质量。然而，这些限制缺乏证据基础。此外，在英格兰，血液服务有兴趣通过整合INTERVAL的多标记数据和制定个性化的献血策略，使献血既安全又可持续。由于INTERVAL中的三个捐赠间隔选项有明确的顺序，因此我们提出了一种顺序重新估计学习方法，该方法在识别最佳ITR时有效地结合了“治疗”顺序。此外，我们将变量选择到我们的方法中的线性和非线性决策规则处理的情况下（噪声）协变量无关的决策。仿真结果表明，其优越的性能比现有的方法，假设多个名义治疗，实现更小的误分类率和更大的价值函数。一个需求量很大的捐助者亚组的应用程序表明，估计的最佳ITR实现了最高的效用和最大比例的捐助者分配到最安全的捐赠间隔选项INTERVAL。
2023-02-22 stat.AP stat.ME
Efficient Learning of Optimal Individualized Treatment Rules for Heteroscedastic or Misspecified Treatment-Free Effect Models
数据驱动决策科学的最新发展在个性化决策方面取得了巨大进步。给定个体协变量、治疗分配和结果的数据，研究人员可以搜索最佳的个体化治疗规则（ITR），以最大限度地提高预期结果。现有的方法通常需要一些滋扰模型的初始估计。双重稳健性属性可以防止无治疗效应或倾向得分的错误指定，这一点已得到广泛提倡。然而，当模型误设定存在时，双稳健估计可以是一致的，但可能会遭受降级的效率。除了潜在的错误指定的滋扰模型，大多数现有的方法不占潜在的问题时，结果的方差是异质协变量和治疗。我们观察到，这种异方差可以极大地影响最佳ITR的估计效率。在本文中，我们证明了错误指定的处理自由的影响和异方差的后果可以统一为一个协变量处理依赖方差的残差。为了提高效率的估计ITR，我们提出了一个有效的学习（E-Learning）框架，在多臂治疗设置中找到一个最佳的ITR。我们表明，所提出的电子学习是最佳的半参数估计，可以允许治疗免费的效果误指定的常规类。在我们的模拟研究中，电子学习证明了其有效性，如果一个或两个错误指定的无处理效果和异方差存在。我们对2型糖尿病（T2DM）观察性研究的分析也表明了电子学习的效率提高。
2021-09-06 stat.ME stat.ML
Improving optimal subsampling through stratification
University of Washington（华盛顿大学）；University of Auckland（奥克兰大学）；Vanderbilt University（范德堡大学）；Kaiser Permanente Washington Health Research Institute（凯撒永久华盛顿健康研究所）
本文通过比较分层抽样与个体化抽样，证明分层抽样在逻辑回归中更高效，且优化个体化抽样规则忽略了更高效的分层设计。
2025-12-23 stat.ME
Neural Supervised Clustering for Learning Individualized Treatment Rules with Many Treatments
University of Michigan（密歇根大学）；Yale University（耶鲁大学）；University of North Carolina at Chapel Hill（北卡罗来纳大学教堂山分校）
该研究针对多处理下ITR学习的非线性异质性问题，提出NSCF框架，通过神经Q学习与监督聚类融合提升性能，在模拟和黑色素瘤异种移植应用中均取得优于神经参考的结果。
2026-10-15 cs.LG stat.ME stat.ML
Experimental Evaluation of Individualized Treatment Rules
个人层面数据的日益可用性导致了个性化（或个性化）治疗规则（ITR）的大量应用。政策制定者往往希望在对目标人口实施国际贸易规则之前，对这些规则进行经验性评估，并比较它们的相对绩效。我们提出了一个新的评价指标，人口平均处方效应（PAPE）。PAPE比较了ITR与非个体化治疗规则的性能，非个体化治疗规则随机治疗相同比例的单位。在一系列预算约束下对PAPE求平均值，得到我们的第二个评估指标，即规定效应曲线下面积（AUPEC）。AUPEC代表用于评估的总体性能指标，就像用于分类的接收器和操作特征曲线（AUROC）下的面积一样，并且是隆起建模中使用的QINI系数的概括。我们使用奈曼的重复抽样框架来估计PAPE和AUPEC，并基于单位的随机抽样和治疗的随机分配推导出它们的精确有限样本方差。我们将我们的方法扩展到一个共同的设置，其中使用相同的实验数据来估计和评估ITR。在这种情况下，我们的方差计算包含了由于用于交叉验证的数据的随机分割而产生的额外不确定性。所提出的评估指标可以估计，而不需要建模假设，渐近近似，或reservation方法。因此，它适用于任何ITR，包括基于复杂机器学习算法的ITR。开放源码软件包可用于实施拟议的方法。
2021-05-05 stat.AP stat.ME stat.ML
Meta-analysis of individualized treatment rules via sign-coherency
University of Wisconsin–Madison（威斯康星大学麦迪逊分校）；University of Minnesota（明尼苏达大学）
根据患者的基线特征量身定制的医学治疗具有改善患者结果的潜力，同时减少负面副作用。学习个体化治疗规则（ITR）通常需要聚合多个数据集（站点）;然而，当前的ITR方法没有考虑站点间的异质性，这可能会在部署回每个站点时损害模型的泛化能力。为了解决这个问题，我们开发了一种方法，用于ITRs的个人层面的元分析，该方法通过科学动机的方向性原则，在借用有关特征符号一致性的信息的同时，共同学习特定于站点的ITRs。我们还开发了一个自适应的模型调整程序，使用信息标准量身定制的ITR学习问题。我们研究所提出的方法，通过数值实验，以了解他们的性能在不同水平的站点间的异质性，并应用该方法来估计ITR在一个大型的多中心数据库的电子健康记录。这项工作扩展了几种流行的方法来估计ITR（A-学习，加权学习）的多站点设置。
2022-11-28 cs.LG stat.ME stat.ML
Individualized treatment regimens under correlated data with multiple outcomes
针对竞争风险下最优个体化治疗方案估计难题，提出基于回归的双稳健方法并扩展至聚类数据，用于HCV阳性供肾分配分析。
2025-09-26 stat.ME
Fusing Individualized Treatment Rules Using Secondary Outcomes
本文提出带融合惩罚的个体化治疗规则学习方法，通过两种代理损失算法兼顾主要结局获益与次要结局损害，并给出非渐近理论及模拟和真实数据验证。
2024-03-09 stat.AP stat.ME stat.ML
Integrative learning of individualized treatment rules from multiple studies with partially overlapping treatments
Columbia University（哥伦比亚大学）；University of Michigan（密歇根大学）；Stanford University（斯坦福大学）
针对多项随机对照试验（RCT）中治疗不完全重叠的问题，提出一种整合学习框架，通过正则化加权误分类风险函数自适应地整合共享共同比较组但替代治疗臂不同的研究，以改进个体化治疗规则（ITR）的估计。
2026-06-02 stat.AP stat.ME
Covariate Balancing Value Estimation for Optimal Individualized Treatment Rules
School of Mathematical Sciences, Peking University（北京大学数学科学学院）；School of Mathematics and Statistics, Beijing Technology and Business University（北京工商大学数学与统计学院）
提出协变量平衡双重稳健估计量，在倾向得分或规则相关结局回归误差满足特定条件时保证一致性，模拟与白血病数据集应用验证其有效性。
2026-08-25 math.ST stat.ME stat.TH
Balanced Policy Evaluation and Learning for Right Censored Data
当患者对治疗有异质性反应时，个体化治疗规则可以带来更好的健康结果。很少有个体化治疗规则估计方法与具有右删失生存结局的多治疗观察性研究兼容。在本文中，我们扩展的政策评估方法，右删失数据设置。现有的方法要么对数据的结构进行限制性假设，要么使用逆加权方法，增加估计量的方差，从而降低性能。我们提出了一种方法，它使用平衡的政策评估与插补方法相结合，以消除右删失。我们表明，所提出的插补方法与大量现有的生存模型是兼容的，可以用来扩展任何个性化的治疗规则估计方法的权利删失数据设置。我们建立了估算值收敛到条件期望生存时间的速度，以及一致性保证和遗憾界限的组合平衡政策与估算方法。在模拟研究中，我们证明了我们的方法相比，现有的方法的性能有所改善。我们还将我们的方法应用于北卡罗来纳大学艾滋病研究中心HIV临床队列的数据。
2019-11-13 stat.ME
Robust Sample Weighting to Facilitate Individualized Treatment Rule Learning for a Target Population
University of Wisconsin（威斯康星大学）；University of Minnesota（明尼苏达大学）
针对源人群与目标人群存在差异时个体化治疗规则（ITR）泛化面临的函数类错误设定挑战，提出一种基于再生核希尔伯特空间的稳健加权框架以实现协变量平衡，从而有效促进最优ITR的泛化并改善目标人群的估计效果。
2023-06-14 cs.LG stat.ME stat.ML
Evaluating the Use of Generalized Dynamic Weighted Ordinary Least Squares for Individualized HIV Treatment Strategies
动态治疗方案（DTR）是精准医学中的一种统计范式，旨在通过个性化治疗来优化患者结局。最简单的DTR可能只需要做出一个决定;这种特殊情况被称为个性化治疗规则（ITR），通常用于最大化短期回报。广义动态加权普通最小二乘（G-dWOLS），DTR估计方法，提供了理论上的优势，如决策规则中的参数估计的双重鲁棒性，最近已扩展到现在容纳分类治疗。在这项工作中，G-dWOLS应用于纵向数据，以估计最佳的ITR，这是在模拟中证明。然后将该新方法应用于受HIV影响的群体，由此设计用于施用白细胞介素7（IL-7）的ITR，以最大化CD 4负荷高于健康阈值（500个细胞/ $μ$ L）的持续时间，同时防止施用不必要的注射。
2021-09-02 stat.AP stat.ME
Policy Learning for Individualized Treatment Regimes on Infinite Time Horizon
本文综述了无限时间范围下个体化治疗方案的策略学习方法，重点讨论其建模框架、泛化性与可解释性，并给出应用实例与未来研究方向。
2023-09-23 stat.ME
Neyman Meets Causal Machine Learning: Experimental Evaluation of Individualized Treatment Rules
Harvard University（哈佛大学）；Harvard Business School（哈佛商学院）
本文证明 Neyman 的重复抽样框架可用于实验评估现代因果机器学习算法推导的个体化处理规则（ITRs），并展示了如何处理交叉拟合带来的额外不确定性，且该方法对任何 ITR 均适用且有时比事前评估更高效。
2024-04-25 cs.LG stat.ME stat.ML
Decision making and uncertainty quantification for individualized treatments
个体化治疗规则（ITR）可以通过认识到患者对治疗的反应可能不同，并为每个人分配最理想的预测结果来改善健康结果。灵活和有效的预测模型是理想的基础，这样的ITR处理患者因素和治疗之间的潜在复杂的相互作用。现代贝叶斯半参数和非参数回归模型在这方面提供了一个有吸引力的途径，因为这些模型允许对患者特定治疗决策的自然后验不确定性进行量化，以及基于预测的ITR的人群范围值。此外，通过使用这些模型，还可以对最佳ITR的值进行推断。我们提出了这样一种方法，并使用贝叶斯加性回归树（BART）实现它，因为该模型已被证明在将非参数回归函数拟合到连续和二进制响应时表现良好，即使有许多协变量。它在实际应用中也具有计算效率。BART研究了一种治疗策略，该策略利用BART模型对患者结局进行个性化预测。每种治疗下患者结局的后验分布用于分配最大化预期后验效用的治疗。我们还描述了如何近似这样的治疗政策与临床上可解释的ITR，并量化其预期的结果。与现有的几种方法相比，所提出的方法在广泛的仿真研究中表现得非常好。我们说明了使用所提出的方法来确定接受造血细胞移植的患者的预处理方案的个性化选择，并量化这种选择方法的最佳ITR以及非个性化治疗策略的价值。
2017-09-21 stat.ME
