Improving Efficiency and Power in Small Rare-Disease Trials Through Prespecified, Data-Adaptive Covariate Adjustment
通过预先指定的、数据自适应的协变量调整提高小型罕见病试验的效率与效力
机构 * University of California, Berkeley(加州大学伯克利分校) ; Targeted ML Solutions(目标机器学习解决方案公司) ; Center for Drug Evaluation and Research, U.S. Food and Drug Administration (FDA)(美国食品药品监督管理局药品评价与研究中心)
AI总结 该研究针对罕见病试验设计阶段难以指定协变量调整的问题,提出TMLE+SL方法,经模拟验证其可提升试验效率与效力,并给出该方法的实用指南。