A New Targeted-Federated Learning Framework for Estimating Heterogeneity of Treatment Effects: A Robust Framework with Applications in Aging Cohorts
Penn State College of Medicine（宾夕法尼亚州立大学医学院）；University of Maryland School of Medicine（马里兰大学医学院）；University of Michigan, Ann Arbor（密歇根大学安娜堡分校）
提出基于投影估计量的目标联邦学习框架，通过整合多源数据且不共享原始数据，实现处理效应异质性的双重稳健估计，并开发通信高效的Bootstrap选择程序以检测不可传输数据源。
2026-06-23 stat.ME
Handling missing data when estimating causal effects with Targeted Maximum Likelihood Estimation
本文通过模拟研究评估了TMLE因果推断中八种缺失数据处理方法，发现包含交互项和非线性项的参数多重填补方法在多数情景下偏倚和方差表现最佳。
2024-05-03 stat.AP stat.ME
Inference in Marginal Structural Models by Automatic Targeted Bayesian and Minimum Loss-Based Estimation
因果推理的两个主要任务是定义和估计治疗对感兴趣结果的影响。在形式上，这种治疗效果被定义为数据生成分布的可能功能总结，并被称为目标参数。目标参数的估计可能是困难的，特别是当它是高维的时。边际结构模型（MSM）提供了一种方法来总结这样的目标参数在一个较低的维度的工作模型。我们介绍了半参数效率界估计MSM参数在一般设置。然后，我们提出了一个频率估计，达到这一界限的基础上有针对性的最小损失估计。我们的结果是在一般情况下得出的，可以很容易地适应特定的数据结构和目标参数。然后，我们描述了一种新的有针对性的贝叶斯估计，并提供了一个伯恩斯坦冯-米塞斯型的结果分析其渐近行为。我们提出了一个通用的算法，使用自动微分将估计付诸实践的任意选择的工作模型。频率论和贝叶斯估计器已在Julia软件包TargetedMSM. jl中实现。最后，我们说明了我们提出的方法，通过调查干预措施对计划生育行为的影响，在马拉维进行的随机现场实验的数据。
2023-01-25 math.ST stat.TH
When Do Outcome Driven Treatments Break Parallel Trends?
如果治疗决策基于过去的结果值，在什么情况下会对差异差异（DiD）研究所需的平行趋势假设构成威胁？我们通过模拟研究探索平行趋势是否在通常有利于平行趋势的数据生成过程的网格中保持（随机游动、隐马尔可夫模型和恒定直接加性混杂）、研究设计（从未治疗、尚未治疗或随后治疗的对照组）和治疗的结果反应性（是或否）。我们将模拟结果的结果解释为，当治疗受到过去结果的影响时，平行趋势通常不是一个可信的假设。这是由于回归到平均值和选择未来治疗值的组合，取决于对照组。由于治疗开始的时间经常受到过去结果的影响，当治疗针对结果时，也许DiD通常更适合研究干预措施的非预期后果？
2022-08-01 stat.ME
Targeted Synthetic Control Method
LMU Munich（慕尼黑大学）；Munich Center of Machine Learning (MCML)（慕尼黑机器学习中心）
本文提出定向合成控制法，通过两阶段估计直接估计反事实结果，改进了传统合成控制法的偏差问题，提升了估计准确性。
2026-05-12 cs.LG stat.ML
Nonparametric efficient causal estimation of the intervention-specific expected number of recurrent events with continuous-time targeted maximum likelihood and highly adaptive lasso estimation
本文针对连续时间复发性事件数据，利用g-计算和乘积积分干预定义因果目标参数，并提出结合目标最大似然估计与高度自适应套索的双重稳健非参数推断方法。
2025-04-11 stat.ME
Targeted Maximum Likelihood Based Estimation for Longitudinal Mediation Analysis
本文针对纵向和生存结局的因果中介分析，提出了一种基于目标最大似然估计（TMLE）的纵向自然直接和间接效应估计方法，结合高度自适应套索（HAL）推导出有效影响曲线的新估计量（HAL-EIC）及快速单步算法，具有多重稳健性和局部有效性。
2023-04-11 stat.ME
One-step Outcome Imputation: An Alternative to Multiple Imputation
Novo Nordisk A/S（诺和诺德公司）
针对随机对照试验中的缺失结局，提出一种基于影响函数的一步估计方法，避免多重插补中Rubin规则的标准误估计失效问题，并简化计算。
2026-11-04 stat.ME
The Bias-Variance Tradeoff of Doubly Robust Estimator with Targeted $L_1$ regularized Neural Networks Predictions
ATE的双稳健（DR）估计可以分2步进行，其中在第一步中，对治疗和结果进行建模，并且在第二步中，将预测插入DR估计器中。第一步中的模型错误指定导致研究人员利用机器学习算法而不是参数算法。然而，强混杂因素和/或工具变量（IV）的存在可能导致复杂的ML算法为治疗模型提供完美的预测，这可能违反正性假设并提高DR估计量的方差。因此，必须控制ML算法，以避免对治疗模型的完美预测，同时仍然了解混杂因素与治疗和结果之间的关系。我们使用两个神经网络架构，并研究如何调整他们的超参数，在混淆和IV的存在下，以实现低偏差方差权衡ATE估计，如DR估计。通过模拟结果，我们将提供建议，如何神经网络可以用于ATE估计。
2021-08-02 stat.AP stat.ME stat.ML
Estimation of time-specific intervention effects on continuously distributed time-to-event outcomes by targeted maximum likelihood estimation
目标极大似然估计是一种通用的方法，结合灵活的集成学习和半参数效率理论，在两个步骤的过程中估计的因果参数。提出的生存和竞争风险分析的目标极大似然程序迄今为止集中于离散时间内的事件值。在这里，我们提出了一个有针对性的极大似然估计过程的事件时间，采取R+的值。我们专注于估计干预特定的平均结果与随机干预的时间固定的治疗。对于滋扰参数的数据自适应估计，我们提出了一种新的灵活的高度自适应套索估计方法，可以实现与L1惩罚泊松回归的连续时间强度。在一个模拟研究的目标极大似然估计的基础上的高度自适应lasso估计证明是无偏的，并实现适当的覆盖与渐近理论的协议，并进一步显示效率的改进相对于Kaplan-Meier方法。
2021-06-21 stat.ME
Policy learning under constraint: Maximizing a primary outcome while controlling an adverse event
Inria PreMeDICaL, Inserm, University of Montpellier（法国国家信息与自动化研究所PreMeDICaL团队，法国国家健康与医学研究院，蒙彼利埃大学）；Elixir Health, Paris（Elixir Health公司）；Université Paris Cité, CNRS, MAP5（巴黎西岱大学，法国国家科学研究中心MAP5实验室）
PLUC在约束下学习政策，通过优化强凸Lagrange准则来控制不良事件概率，提升多结果场景下的政策学习效果。
2026-01-30 stat.ME
Improving Precision through Adjustment for Prognostic Variables in Group Sequential Trial Designs: Impact of Baseline Variables, Short-Term Outcomes, and Treatment Effect Heterogeneity
在随机试验中，适当调整基线变量和短期结局可提高精确度并减少样本量。我们研究了这种调整在成组序贯设计中的影响，即，预先计划中期分析的设计，其中可能因有效性或无效性而提前停止入组。我们解决了以下问题：通过适当调整基线变量和短期结果，可以获得多少精度增益？这种精度增益如何受到管道参与者（入组但尚未测量其主要结局的参与者）比例和处理效应异质性等因素的影响？在成组序贯设计中，对功效和平均样本量有何影响？我们推导出一个渐近公式，该公式将调整基线变量和短期结果的整体精度增益分解为上述因素的贡献，用于模型中仅假设随机化和独立删失的有效估计量。我们使用我们的公式来近似精度增益从一个有针对性的最小损失为基础的估计适用于数据从一个完整的试验，一个新的外科手术干预中风。我们的公式意味着（对于一个有效的估计）调整预后基线变量导致至少一样多的渐近精度增益调整同样的预后短期结果。在许多情况下，例如我们的中风试验应用，前者比后者带来更大的精度增益。在我们的模拟研究中，我们展示了如何从调整的精度增益可以转换为样本量的减少（即使没有处理效应）。
2019-10-25 stat.ME
One-step Targeted Maximum Likelihood for Time-to-event Outcomes
用于分析至事件发生时间数据的当前目标极大似然估计（TMLE）方法分别估计每个时间点的生存概率，这导致估计值不一定是单调的。在本文中，我们提出了一个扩展的TMLE的观察时间到事件的数据，一步目标极大似然估计的治疗规则的具体生存曲线。我们构建了一个一维的通用最不利的子模型，目标是整个生存曲线，从而需要最小的额外拟合数据，以实现其目标，解决有效的影响曲线方程。通过使用模拟研究，我们将表明，这种方法提高了以前提出的方法在鲁棒性和效率，并在同一时间尊重单调递减的生存曲线的性质。
2019-06-12 stat.ME
Reference-based sensitivity analysis for repeated count outcomes using negative binomial margins and a Gaussian copula
Cytel Inc.（Cytel公司）；University of the Free State（自由州大学）；KU Leuven（荷语鲁汶大学）；Stellenbosch University（斯泰伦博斯大学）；Utrecht University（乌得勒支大学）
本研究提出基于高斯copula和负二项边缘分布的参考-based多重插补方法，用于纵向计数结果，通过模拟和实例验证了其在敏感性分析中的有效性。
2026-09-29 stat.ME
Technical Note: Targeted Maximum Likelihood Estimator for an ATE Standardized for New Target Population
本文提出一种 TMLE，用于在目标人群仅观测基线协变量且结局存在缺失或右删失时，将源人群的 ATE 标准化并迁移到新目标人群。
2025-01-10 stat.ME
Targeted learning in observational studies with multi-valued treatments: An evaluation of antipsychotic drug treatment safety
研究在缺乏随机化时多值处理因果效应的估计，提出使用多项处理分配和集成机器学习的TMLE估计量，发现抗精神病药物转换具有安全性益处。
2023-11-28 stat.AP stat.ME
Privacy-Preserving Causal Meta-Mediation Analysis with Survival Outcomes
EPILOGY, Institut Mondor of Biomedical Research, INSERM U955（INSERM U955 EPILOGY 蒙多尔生物医学研究所）；Université Paris-Est Créteil（巴黎东克雷泰伊大学）
针对多中心生存数据隐私限制，提出联邦因果元中介分析框架，无需共享个体数据即可估计自然间接效应，并开发一步与靶向最大似然估计器，应用于法国健康数据验证。
2026-09-11 stat.AP stat.ME
An Online Meta-Level Adaptive Design Framework with Targeted Learning Inference: Applications to Evaluating and Utilizing Surrogate Outcomes in Adaptive Designs
Division of Biostatistics, University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校生物统计系）；Vaccine and Infectious Disease Division, Fred Hutchinson Cancer Center（弗雷德·哈钦森癌症中心疫苗与传染病部）；Department of Biostatistics, University of Washington（华盛顿大学生物统计系）
本文提出一种在线元级自适应设计框架，用于实时评估和选择候选自适应设计，通过定义新的因果估计量和目标最大似然估计器，量化替代性结局的效用，以加速检测异质治疗效应并改善参与者结果。
2026-04-06 stat.ME
Estimation of Causal Effects of Multiple Treatments in Observational Studies with a Binary Outcome
当结果是二元的时，缺乏可靠的方法来估计多种治疗的因果效应。本文使用了两套独特的模拟，提出并评估使用贝叶斯加性回归树（BART）在这样的设置。首先，我们比较BART的几种方法，已经提出了连续的结果，包括治疗加权的逆概率（IPTW），有针对性的极大似然估计（TMLE），向量匹配和回归调整。结果表明，在治疗分配和结果产生机制的非线性和非加性条件下，BART，TMLE和IPTW使用广义提升模型（GBM）提供更好的偏倚减少和更小的均方误差。BART和TMLE提供了更一致的95% CI覆盖率和更好的大样本收敛特性。其次，我们提供BART的策略，以确定一个共同的支持区域，保留推理单位，并避免外推的协变量空间的共同支持不存在的地区。BART比基于广义倾向得分的策略保留更多的推理单位，并且在协变量重叠程度不同的各种情况下，与TMLE或GBM相比，显示出较低的偏倚。一个案例研究检查三种手术方法对非小细胞肺癌的影响，证明了方法。
2020-01-17 stat.AP stat.ME
Multiply Robust Federated Estimation of Targeted Average Treatment Effects
Northeastern University（东北大学）；Harvard University（哈佛大学）
本文提出一种联邦因果推断方法，通过多重稳健且保护隐私的 nuisance 函数估计和迁移学习集成权重，解决多中心数据协变量偏移与不匹配问题，实现目标人群平均处理效应的有效估计。
2023-09-22 cs.LG math.ST stat.ME
concrete: Targeted Estimation of Survival and Competing Risks in Continuous Time
本研究推出R包concrete，实现连续时间下原因特异性绝对风险的靶向最大似然估计，结合交叉验证Super Learner集成模型，支持因果推断与同时置信带计算，并在PBC数据集上验证了工具可用性。
2025-03-21 stat.CO
Interpretable Deep Causal Learning for Moderation Effects
University College London（伦敦大学学院）；The Alan Turing Institute（艾伦·图灵研究所）
在这篇扩展的抽象论文中，我们解决了因果机器学习模型中的可解释性和有针对性的正则化问题。特别是，我们专注于在观察到的混杂因素下估计个体因果/治疗效应的问题，这些混杂因素可以控制和调节治疗对感兴趣结果的影响。针对因果设置进行调整的黑盒ML模型在这项任务中通常表现良好，但它们缺乏可解释的输出，无法识别治疗异质性的主要驱动因素及其功能关系。我们提出了一种新型的深度反事实学习架构，用于估计个体治疗效果，可以同时：i）传达有针对性的正则化，并围绕感兴趣的数量产生量化的不确定性（即，条件平均治疗效应）; ii）解开协变量的基线预后和调节效应，并输出描述其与结果关系的可解释评分函数。最后，我们通过一个简单的模拟实验演示了该方法的使用。
2022-07-11 cs.AI cs.LG stat.ML
Targeted Estimation of Heterogeneous Treatment Effect in Observational Survival Analysis
使用电子健康记录库进行临床有效性研究的目的是确定哪些健康干预措施在现实世界中“效果最好”。由于干预的净获益可能因患者而异的原因有多种，目前的比较有效性文献侧重于研究异质性处理效应并预测个体是否可能从干预中获益。大多数文献集中在估计治疗对二元结局的影响。然而，许多医疗干预措施是根据其对未来事件的影响进行评估的，这些事件可能会失去随访。在这项研究中，我们描述了一个框架，估计异质性处理效应的差异，在时间到事件（生存）的概率。我们将问题分为三个阶段：（1）估计处理效应的条件下的协变量向量的唯一集;（2）识别的功能，重要的异质性使用的合奏非参数变量的重要性方法;和（3）估计处理效应的参考类定义的先前选定的功能，使用一步有针对性的极大似然估计。我们进行了一系列的模拟研究，发现当样本量或事件率足够高，且影响效应异质性的协变量数量适中时，该方法表现良好。使用英国临床实践研究数据链的数据，通过估计口服抗凝剂对新诊断的非瓣膜性房颤患者的影响，将该方法应用于临床病例研究。
2019-10-22 q-bio.QM stat.ME stat.ML
Bayesian Semiparametric Causal Inference: Targeted Doubly Robust Estimation of Treatment Effects
Texas A&M University（德克萨斯农工大学）
本文提出了一种贝叶斯半参数方法，用于高维数据中准确估计治疗效应，通过双重稳健性确保效率和有效性。
2025-11-19 econ.EM math.ST stat.ME
Targeted maximum likelihood estimation for longitudinal two-stage designs with outcome subsampling
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）
针对纵向两阶段设计中结局子抽样的因果参数估计问题，基于HIV相关死亡率研究中的重抽样设计。提出两种估计器，包括IPCW纵向TMLE及新LTMLE，通过模拟表明新方法可降低方差，还指出交叉拟合方差估计对有效推断很关键。
2026-07-07 stat.ME
Targeted Quality Measurement of Health Care Providers
针对患者群体异质性导致的癌症护理质量评估挑战，本文提出基于因果推断的机构质量测量框架，通过灵活协变量特征和渐进式病例组合调整方法提升测量准确性，为个性化质量测量及高风险决策提供支持。
2025-02-14 stat.AP
Two-Stage TMLE to Reduce Bias and Improve Efficiency in Cluster Randomized Trials
群集随机试验（CRT）将干预措施随机分配给个体组（例如，诊所或社区），并测量这些群体中个人的结果。在提供许多优点的同时，这种试验设计引入了现有分析方法仅部分解决的挑战。首先，集群中的一些个体往往没有结果。未能适当调整不同的结果测量可能会导致有偏见的估计和推断。其次，CRT通常随机化有限数量的集群，导致两组之间基线结果预测因素的机会不平衡。如果不对这些不平衡和其他预测协变量进行自适应调整，可能会导致效率损失。为了解决这些方法上的差距，我们提出并评估了一种新的两阶段有针对性的基于最小损失的估计（TMLE），以优化精度的方式调整基线协变量，在控制基线和基线后缺失结果的原因。有限样本模拟表明，我们的方法几乎可以消除偏差，由于差分结果测量，而现有的CRT估计产生误导性的结果和推论。应用到来自于社区随机试验的真实数据，证明了在控制了个体水平结果的缺失后，通过对基线协变量进行自适应调整所获得的效率。
2021-10-20 stat.AP stat.ME stat.ML
Constructing targeted minimum loss/maximum likelihood estimators: a simple illustration to build intuition
本文以更易懂的方式补充说明了如何构建目标最大似然/最小损失估计器（TMLE），帮助应用受众理解如何利用有效影响函数在因果推断中结合机器学习实现有效推断。
2025-07-15 stat.ME
A simple distributional difference-in-differences estimator for univariate and bivariate outcomes
Boston University（波士顿大学）；University of Groningen（格罗宁根大学）；Georgetown University（乔治城大学）
本文提出了一种简单的分布回归估计器，用于处理差异-差异设计中的处理效应，特别是在处理效应在结果变量分布上存在差异时。该估计器易于纳入协变量，并可扩展到处理可能影响多个结果联合分布的情况。核心假设是未处理结果分布中组别和时间的交互效应不存在，这导致了对分布变换的平行趋势假设。本文还通过Athey和Imbens（2006）的改变-改变方法探讨了该方法与假设的关系，并重新审视了Card和Krueger（1994）关于最低工资对就业影响的研究，以展示该方法的实用性。
2026-05-19 econ.EM stat.ME
PWSHAP: A Path-Wise Explanation Model for Targeted Variables
University of Oxford（牛津大学）；University College London（伦敦大学学院）；The Alan Turing Institute（艾伦·图灵研究所）
本文提出PWSHAP框架，结合有向无环图和流形上的Shapley值，用于评估复杂模型中二元目标变量的路径效应，并支持局部偏差与中介分析。
2023-06-26 cs.LG stat.ML
Targeted Learning Ensembles for Optimal Individualized Treatment Rules with Time-to-Event Outcomes
当基线变量的高维向量可用时，我们考虑从观察性和随机化研究中估计最佳个体化治疗规则。我们的最优性标准是关于延迟发生感兴趣事件的预期时间（例如，死亡或癌症复发）。我们利用半参数有效性理论来构造具有双重稳健性等理想性质的估计量。我们提出了两个估计的最佳规则，这是从考虑两个损失函数，旨在（i）直接估计的条件处理效应（也称为斑点函数），和（ii）重铸的问题作为一个加权分类问题，使用0 - 1损失函数。我们的估计规则是超级学习集成，最大限度地减少了用户提供的候选估计库中的线性组合的交叉验证风险。证明了估计量的有限样本超额风险的预言不等式。的界限取决于超额风险的预言机选择器和一个双重强大的任期有关的滋扰参数的估计。我们讨论了这些预言不等式的一些重要含义，如我们的估计值的收敛速度的预言选择器。我们说明了我们的方法在分析的III期随机研究测试的疗效，一种新的治疗乳腺癌的治疗。
2017-11-08 stat.ME
A new approach to hierarchical data analysis: Targeted maximum likelihood estimation for the causal effect of a cluster-level exposure
我们经常试图估计自然发生的或在集群级别随机分配的暴露的影响。例如，关于邻里健康决定因素的文献继续增加。同样，社区随机试验被应用于了解具有已证实的个人水平功效的干预措施的现实世界实施、可持续性和人口效应。在这些环境中，由于共享的集群级因素，包括暴露以及个体之间的社会或生物相互作用，个体水平的结果是相关的。为了灵活有效地估计集群级暴露的影响，我们提出了两个有针对性的极大似然估计（TMLE）。第一个TMLE是在非参数因果模型下开发的，该模型允许集群内个体之间的任意交互。这些相互作用包括结果的直接传递（即传染）和一个个体的协变量对另一个个体的结果的影响（即协变量干扰）。第二个TMLE是在因果子模型下开发的，假设聚类水平和个体特异性协变量足以控制混杂因素。模拟比较的替代估计，并说明了潜在的收益配对的个人水平的风险因素和结果在估计过程中，同时避免不必要的假设。我们的研究结果表明，估计下的子模型可能会导致偏差和误导性的推断，在观察设置。在估计过程中验证工作假设比假设它们在基础因果模型中保持更稳健。我们说明了我们的方法与应用到艾滋病毒的预防和治疗。
2018-04-02 stat.ME
A Unified Causal Inference Framework for the Desirability of Outcome Ranking Paradigm in Benefit-Risk Evaluation
The George Washington University（乔治·华盛顿大学）；The Biostatistics Center, The George Washington University（乔治·华盛顿大学生物统计中心）；AbbVie Inc.（艾伯维公司）
本研究提出统一协变量调整因果推断框架，用于估计DOOR概率，通过模拟比较多种方法后发现CVTMLE-SL在DOOR相关指标上整体性能最优，并结合多重耐药菌网络数据验证方法。
2026-08-07 cs.LG stat.ME stat.ML
Doubly robust dose-response estimation for continuous treatments via generalized propensity score augmented outcome regression
本文构造了连续剂量反应估计的双稳健估计。结果回归模型增加了一组逆广义倾向评分协变量，以纠正潜在的误设偏倚。从增强模型中，我们可以获得不同治疗分层的平均潜在结局的相合估计。然后将多项式回归拟合到这些点估计值，以推导出连续剂量-响应函数的泰勒近似值。Bootstrap用于方差估计。分析结果和模拟表明，我们的方法可以提供一个很好的近似线性或非线性剂量-响应函数下的各种来源的误指定的结果回归或倾向评分模型。有限样本下的效率相对于最小方差一致估计是好的。
2015-06-16 math.ST stat.TH
Targeted learning: Towards a future informed by real-world evidence
2016年的《21世纪治愈法案》包括一项规定，要求美国食品药品监督管理局（FDA）评估真实世界证据（RWE）的潜在用途，以支持先前批准的药物的新适应症，并满足批准后研究要求。从真实世界数据（RWD）中提取可靠证据通常因缺乏治疗随机化、潜在并发事件和失访信息而变得复杂。有针对性的学习（TL）是统计学的一个子领域，它提供了一个严格的框架来帮助应对这些挑战。TL路线图提供了一个逐步的指南来生成有效的证据并评估其可靠性。遵循这些步骤可以产生大量信息，用于评估研究是否提供了支持监管决策的可靠科学证据。本文介绍了两个案例研究，说明了遵循路线图的效用。我们使用基于目标最小损失的估计结合超级学习来估计因果效应。我们还比较了这些结果与未经调整的分析，倾向得分匹配，和逆概率加权。非参数敏感性分析说明偏离（不可检验）因果假设将如何影响点估计值和置信区间界限，从而影响从研究中得出的实质性结论。TL从数据中学习的全面方法提供了透明度，使RWE在必要时获得信任。
2022-06-13 stat.AP
Doubly Robust Targeted Estimation of Subgroup Average Treatment Effects for Time-to-event Outcomes with Competing Risks
University of Pittsburgh（匹兹堡大学）
本文针对存在竞争风险的时间-事件数据，提出基于TMLE的双重鲁棒亚组ATE估计框架，推导了有效影响函数并验证理论性质，开发了两种VIMs，为精准医学提供了工具。
2026-08-13 stat.AP stat.ME
Continuous-time targeted minimum loss-based estimation of intervention-specific mean outcomes
本文研究了有针对性的最小损失估计（TMLE）框架的推广，以估计时变干预措施的效果，在设置中，干预措施，协变量和结果可以发生在受试者特定的时间点上任意精细的时间尺度。TMLE是构造无穷维模型中光滑低维参数的渐近线性替代估计的通用模板。现有的纵向TMLE方法是针对在离散时间网格上进行观测的数据开发的。我们考虑了一个连续时间计数过程模型，其中强度测量跟踪受试者的监测，并专注于低维目标参数定义为随访结束时的干预特异性平均结果。为了构建我们的TMLE算法，我们推导出的有效影响曲线的表达式，并表示为强度和条件期望的函数的目标参数。我们的模型的高维冗余参数估计和更新迭代的方式，根据单独的目标步骤所涉及的强度和条件期望。由此产生的估计解决了有效的影响曲线方程。我们国家的一般效率定理，并描述了一个高度自适应的套索估计冗余参数，使我们能够建立渐近线性和效率的估计在最低条件下的基本统计模型。
2021-05-05 math.ST stat.ME stat.TH
Targeted Highly Adaptive Lasso Minimum Loss Estimation of Target Functions
University College London（伦敦大学学院）；University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）
提出靶向高度自适应套索估计非路径可微函数参数，如连续暴露的剂量反应曲线。通过投影构建近似，用套索步替代MLE靶向步，证明其渐近正态分布及收敛率，模拟显示其性能优于HAL插件估计器。
2026-07-07 stat.ME stat.ML
Power Under Multiplicity Project (PUMP): Estimating Power, Minimum Detectable Effect Size, and Sample Size When Adjusting for Multiple Outcomes in Multi-level Experiments
针对多结局多水平随机对照试验，提出PUMP R包，用于估计考虑多重检验调整后的统计功效、最小可检测效应量和样本量，并支持多种功效定义与敏感性分析。
2023-05-15 stat.ME
Discovery of Critical Thresholds in Mixed Exposures and Estimation of Policy Intervention Effects using Targeted Learning
针对多重化学暴露毒性放大的问题，提出一种数据自适应估计框架，可同时发现最优暴露阈值并估计政策干预效应，经模拟验证并在NHANES数据中成功识别出对端粒长度有害的金属暴露。
2024-06-28 stat.ME
Bayesian implementation of Targeted Maximum Likelihood Estimation for uncertainty quantification in causal effect estimation
本文提出三种贝叶斯TMLE方法，其中BN-TMLE通过贝叶斯网络同时训练结果、处理和波动模型，实现因果效应不确定性量化，并在小数据情形下优于经典实现。
2025-07-21 stat.ME stat.ML
Longitudinal Targeted Minimum Loss-based Estimation with Temporal-Difference Heterogeneous Transformer
Osaka University Graduate School of Medicine（大阪大学医学研究科）
本文提出Deep LTMLE方法，结合异构类型嵌入Transformer与时间差分学习估计动态治疗策略的反事实均值，并通过TMLE框架校正偏差、提供置信区间，在模拟和真实心血管队列数据中均表现出优越性能。
2025-06-06 cs.AI cs.LG stat.AP
Continuous monitoring of delayed outcomes in basket trials
Icahn School of Medicine at Mount Sinai（西奈山伊坎医学院）；University of Arkansas for Medical Sciences（阿肯色州医科大学）
本文提出在篮子试验中实施持续监测以提高非有前途篮子的早期识别，利用低计算成本的贝叶斯方法并扩展多重插补以处理延迟结果。
2026-01-01 stat.AP stat.ME
"Within-trial" prognostic score adjustment is targeted maximum likelihood estimation
本文阐明无历史数据时的“试验内”预后协变量调整本质上是目标最大似然估计（TMLE），并通过模拟研究证明其等价性，对比了该方法与标准TMLE及历史数据预后调整的优缺点。
2025-11-04 stat.ME
A Targeted Learning Framework for Estimating Restricted Mean Survival Time Difference using Pseudo-observations
AbbVie Inc.（艾伯维公司）
本文提出了一种目标学习框架，利用伪观测估计临床试验中受限平均生存时间的差异，并通过敏感性分析应对右删失问题。
2026-01-16 stat.ME stat.ML
Targeted Maximum Likelihood Estimation using Exponential Families
目标极大似然估计（TMLE）是半参数和非参数模型参数估计的一种常用方法。TMLE的每次迭代涉及拟合以感兴趣的参数为目标的参数子模型。我们研究使用指数族来定义参数子模型。TMLE的这种实现给出了一种估计非参数模型中任何光滑参数的一般方法。该方法的计算优点在于TMLE的每次迭代涉及指数族中的参数的估计，这是凸优化问题，对于该凸优化问题存在实现可靠且计算高效的方法的软件。我们说明了三个估计问题的方法，涉及的结果随机缺失的平均值，中位数回归模型的参数，和连续曝光的因果关系，分别。我们进行了一个模拟研究，比较不同的选择参数子模型，集中在这些问题的第一个。据我们所知，这是第一次研究调查的鲁棒性TMLE不同规格的参数子模型。我们发现，子模型的选择可以有一个重要的影响有限样本中的估计的行为。
2014-06-02 stat.ME
Nonparametric estimation of the interventional disparity indirect effect among the exposed
本文研究暴露组中干预差异间接效应的识别与非参数估计，推导了有效影响函数及双重稳健的TMLE程序，适用于无删失和右删失生存结果，并通过模拟验证了其性能。
2023-05-17 stat.ME
Structured Semiparametric Estimation of Average Treatment Effects with Treatment-Specific Non-Gaussian Error Distributions
Ewha Womans University（梨花女子大学）
本文研究了在半参数回归模型中使用目标最大似然估计（TMLE）估计平均治疗效应的问题，其中误差分布未指定，但需满足温和的正则性条件和与治疗及基线协变量独立。研究推导了因果效率界、半参数效率下限和针对平均治疗效应的靶向步骤，并通过模拟验证了该方法在误差分布重尾或偏斜时的优越性。
2026-08-06 stat.ME
Targeted Learning Estimation of Sampling Variance for Improved Inference
针对有限样本及近正定性违背下影响函数方差估计反保守的问题，本文提出面向CRR的一步靶向最大似然方差估计量，并通过模拟验证其覆盖率与I类错误控制更优。
2025-05-15 stat.ME
Doubly Robust Nonparametric Efficient Estimation for Provider Evaluation
针对医疗提供者风险调整评估，本文推导直接与间接标准化指标的高效影响函数及非参数效率界，并提出基于靶向最小损失估计的双稳健非参数估计量，辅以模拟、纽约透析机构数据应用和 R 包实现。
2024-10-24 stat.ME
Hazard-Based Targeted Maximum Likelihood Estimation for Survival in Resampling Designs
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）
针对重抽样设计下HIV生存估计易受失访偏差影响、现有加权KM方法未利用协变量的问题，提出两种靶向极大似然估计量，模拟显示其方差最高降低55%且覆盖率达标，提升了估计效率与鲁棒性。
2025-11-19 stat.ME
Two-Phase Sampling Designs and Analysis Approaches for Ordinal Outcomes
Vanderbilt University Medical Center（范德堡大学医学中心）；Beth Israel Deaconess Medical Center and Harvard Medical School（贝斯以色列女执事医疗中心和哈佛医学院）；Mass General Brigham（麻省总医院布里格姆）；Vanderbilt Institute for Clinical and Translational Research（范德堡临床与转化研究研究所）；Vanderbilt Genetics Institute（范德堡遗传学研究所）
针对有序结局变量，提出三种基于结局的第二阶段抽样设计（ODS、协变量分层ODS和残差依赖抽样）以及相应的校正分析方法，显著提高估计效率。
2026-05-26 stat.ME
Estimation of treatment effects in presence of differential use of post-randomization concomitant medication with time-to-event outcomes
University of Copenhagen（哥本哈根大学）；The University of Hong Kong（香港大学）；Novo Nordisk A/S（诺和诺德公司）；University of California（加利福尼亚大学）
本文提出在心血管结局试验中，针对2型糖尿病患者，考虑随机化后伴随药物使用对治疗效果估计的影响，采用因果框架中的估计量来隔离研究治疗的具体影响，通过TMLE方法进行灵活调整。
2026-05-07 stat.ME
On the Use of Minimum Penalties in Statistical Learning
现代多变量机器学习和统计方法学估计感兴趣的参数，同时利用结果变量之间的关联的先验知识。允许估计关系的方法通常是通过多元回归中的误差协方差阵来实现的，该误差协方差矩阵不能扩展到其他类型的模型。在这篇文章中，我们提出了MinPEN框架，同时估计回归系数与多元回归模型和结果变量之间的关系，使用温和的假设。MinPen框架利用基于最小函数的新惩罚来利用检测到的响应之间的关系。提出了一种迭代算法，概括了当前最先进的方法，作为一种解决方案，需要获得估计的非凸优化。理论结果，如高维收敛速度，模型选择的一致性，并提供了一个框架后选择推理。我们将建议的MinPen框架扩展到其他指数族损失函数，特别关注多个二项式响应。还讨论了调谐参数的选择。最后，模拟和两个数据的例子来展示这个框架的有限样本特性。
2021-06-09 stat.ME stat.ML
