Bayesian Sample Size Determination: Sampling Distribution Estimation or Exploration?
The University of British Columbia（不列颠哥伦比亚大学）
本文针对贝叶斯样本量确定，比较了估计与探索抽样分布两种策略，通过理论推导和数值研究评估其偏差、精度及敏感性，以促进最佳实践。
2026-09-18 stat.ME
Bayesian Sample Size Determination for Planning Hierarchical Bayes Small Area Estimates
本文设计了一种基于决策风险的分层模型小区域估计的完全贝叶斯样本量确定方法。围绕所需的最大后验方差目标指定的新损失函数实现了估计可靠性的传统官方统计标准（变异系数高达20%）。这种方法附带一种高效的二分搜索算法，可识别在此阈值约束下生成小面积估计所需的最小有效样本量。然后，可使用传统的调查抽样设计工具，利用由此产生的有效样本量目标，规划适当的数据收集。这种方法是说明在一个案例研究的小面积流行的生活限制健康问题的6个年龄组在英格兰北部的1,956个小地区，使用最近开发的集成嵌套拉普拉斯近似方法的空间广义线性混合层次模型。
2018-02-26 stat.ME
Bayesian sample size determination for diagnostic accuracy studies
理想情况下，新诊断测试的开发遵循一系列阶段，其中包括评估技术性能。这包括分析有效性研究、诊断准确性研究和干预性临床效用研究。目前的诊断准确性研究的设计和分析方法可能会受到过大的样本量和具有不良性质的区间估计的影响。在本文中，我们提出了一种新的贝叶斯方法，它利用了分析有效性阶段的信息。我们根据后验概率区间的目标宽度，利用保证计算所需的样本量，并且在随后推断检测准确度时，可以选择使用或忽略分析有效性研究的数据。进行敏感性分析以评估拟定样本量对先验选择的稳健性，并通过将数据与先验预测分布进行比较来评价先验数据冲突。我们说明了所提出的方法，使用激励现实生活中的应用程序，涉及呼吸机相关性肺炎的诊断测试。最后，我们比较所提出的方法对常用的替代品的属性。结果表明，通过更好地利用现有的数据从早期的研究，基于保证的方法，不仅可以减少所需的样本量相比，替代品，但也可以产生更可靠的样本量的诊断准确性研究。
2022-03-14 stat.AP stat.ME
Bayesian sample size determination using robust commensurate priors with interpretable discrepancy weights
Newcastle University（纽卡斯尔大学）；Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG（勃林格殷格翰制药两合公司）；University of Bath（巴斯大学）
本文提出了一种稳健的可比先验方法，通过线性化技术使样本量随权重均匀变化，从而提高权重的可解释性，便于专家在试验设计阶段提供合理值。
2024-05-28 stat.AP stat.ME
The variation of the posterior variance and Bayesian sample size determination
我们认为贝叶斯样本量的确定使用的标准，利用前两个时刻的预期后验方差。我们研究了所产生的样本量依赖于所选择的先验和探索的成功率约束的后验方差低于规定的限制下的真实抽样分布。与基于后验方差的期望平均值的样本量确定相比，所提出的标准导致样本量的增加和显着提高的成功率。一般的渐近性质证明，如渐近表达式的样本量和一种相变。我们的研究说明使用两个真实世界的数据集与泊松和正态分布的数据。根据我们的研究结果给出了一些建议。
2020-02-27 math.ST stat.TH
Bayesian Sample Size Determination of Vibration Signals in Machine Learning Approach to Fault Diagnosis of Roller Bearings
VIT University（韦洛尔理工大学）
数据集的样本量确定是一个重要的统计过程，用于分析数据以达到最佳准确度并使用最少的计算工作。这一过程的应用是可信的，在每一个领域，处理大数据集和高计算工作。本研究使用贝叶斯分析确定的最小样本量的振动信号被认为是使用预定义的参数，如逆标准概率和可接受的误差幅度的轴承故障诊断。为此，本文提出了确定样本量的解析公式。轴承的故障诊断是使用机器学习方法，使用基于熵的J48算法。下面的方法将帮助参与故障诊断的研究人员确定最小样本量进行分析，以获得良好的统计稳定性和精度。
2014-02-25 cs.LG stat.ML
Adaptive Cohort Size Determination Method for Bayesian Optimal Interval Phase I/II Design to Shorten Clinical Trial Duration
最近，肿瘤学剂量优化策略已转向进行多次给药的II期随机对照试验。从I期试验数据中选择最佳生物剂量以确定II期试验的候选剂量已受到关注。本研究提出了一种新的自适应队列规模确定方法，用于最佳生物剂量发现，以加速试验。根据正在进行的试验的毒性和疗效数据自适应地确定队列规模扩展。在仿真中，所提出的方法缩短了试验时间，并保持精度。与非适应性队列规模确定设计相比，试验持续时间平均缩短约20%。使用一个简单的例子证明了队列规模的扩展。
2023-02-13 stat.ME
Sample size and power determination for assessing overall SNP effects in joint modeling of longitudinal and time-to-event data
Columbia University（哥伦比亚大学）；University of Toronto（多伦多大学）；Sinai Health（西奈山健康系统）
本文提出了一种在纵向数据和时间到事件数据联合建模中评估单核苷酸多态性总体效应的样本量和统计功效计算方法。
2026-02-16 stat.AP stat.ME
Sample size determination for machine learning in medical research
School of Medical Sciences, Universiti Sains Malaysia（马来西亚理科大学医学院）
本文针对医学机器学习研究缺乏样本量确定指南的问题，提出了一种先确定测试集样本量，再确定训练集和总样本量的方法。
2025-03-04 cs.LG stat.ME
Net benefit separation and the determination curve: a probabilistic framework for cost-effectiveness estimation
在比较两种治疗方法的总体价值时，必须考虑临床有效性和成本。人们越来越关心如何将成本和效益措施结合起来，以便为政策提供信息，促进适当的资源分配。净货币效益汇总了平均成本和临床结局差异的信息;然后开发了成本-效果可接受性曲线，以表征净货币效益证据强度随支付意愿阈值波动而变化的程度。从平均差异之外的成本/临床结局特征中获得见解的方法尚未开发，但也可能是信息性的。我们提出了一种新的概率措施的成本效益的基础上的随机排序的个人净效益分布在每个治疗。我们的方法能够适应观察数据中经常遇到的特征，包括混杂和删失，并补充了它提供的见解中的净货币收益。我们进行了一系列的模拟，以评估有限样本的性能，并说明我们提出的方法使用模拟数据的基础上，子宫内膜癌患者的研究。
2019-12-03 stat.ME
Efficient and flexible simulation-based sample size determination for clinical trials with multiple design parameters
模拟提供了一种简单而灵活的方法来估计临床试验的功效时，分析公式不可用。然而，使用模拟的计算负担限制了其应用，仅限于最简单的样本量确定问题，最小化单个参数（总体样本量）受功效高于目标水平的影响。我们描述了一个通用的框架来解决基于模拟的样本量确定问题的几个设计参数，优化和几个相互冲突的标准，以尽量减少。该方法是基于一个已建立的全球优化算法，广泛用于计算机实验的设计和分析，使用非参数回归模型作为近似的真正的底层功率函数。该方法是灵活的，可以用于几乎任何问题，功率可以估计使用模拟，并可以使用现有的统计软件包。我们说明了它的应用程序，三个日益复杂的样本量确定问题，涉及复杂的聚类结构，共同的主要终点，和小样本的考虑。
2019-08-21 stat.ME
A Utility Score Framework for Dose Optimization Studies with Binary Efficacy-Safety Endpoints: Sample Size Determination and Bias Characterization
Relay Therapeutics；Bicycle Therapeutics；Department of Biostatistics, The University of Texas MD Anderson Cancer Center（德克萨斯大学安德森癌症中心统计系）
本文提出一个整合二元疗效和安全性终点的效用评分框架，用于剂量优化研究中的样本量确定和偏倚分析，通过闭式公式和分析表达式实现正确选择概率和偏倚传播的表征。
2026-06-29 stat.AP stat.ME
An Efficient Framework for Robust Sample Size Determination
The University of Queensland（昆士兰大学）
本文提出了一种高效方法，通过仅两次样本量模拟来确定对多种数据生成机制具有鲁棒性的样本量，以提高研究设计的稳健性。
2025-12-18 stat.ME
Closed-form REML estimators and sample size determination for mixed effects models for repeated measures under monotone missingness
当缺失数据模式为单调时，我们得到了重复测量混合效应模型（MMRM）中固定效应的封闭形式的约束极大似然（REML）估计和Kenward-Roger方差估计.作为分析结果的一个重要应用，我们给出了MMRM中采用Kenward-Roger调整方差估计的Wald t检验计算治疗比较功效的公式。它允许调整基线协变量，而无需指定随机试验中的协变量分布。提出了一个简单的两步程序来确定达到目标功效所需的样本量。所提出的方法表现良好，正常和中度非正常的数据，即使在小样本（n = 20）的模拟。一个反病毒的审判进行了分析，用于说明的目的。
2017-01-20 stat.ME
Regression to the Mean-Adjusted Sample-Size Determination for Cutoff-Selected Single-Arm Pre-Post Studies
University of California, San Francisco（旧金山加州大学）
该研究提出一种基于回归均值调整的闭式样本量方法，用于截断选择的单臂前后测研究，通过Stata命令实现并验证其效能控制。
2026-09-24 stat.ME
On sample size determination for restricted mean survival time-based tests in randomized clinical trials
在随机临床试验中，限制平均生存时间（RMST）作为量化处理效应对生存结局的影响的一种指标正受到关注。提出了几种基于RRST检验确定样本量的方法。然而，据我们所知，没有关于基于RRST的检验的增强版本的把握度和样本量的讨论，该检验利用基线协变量获得估计效率和检验无处理效应的把握度。基于对数秩检验的传统事件驱动研究设计允许我们计算给定风险比的功效，而无需指定生存函数。与此相反，现有的样本量确定方法的RRST为基础的测试依赖于两组的整个生存曲线的假设的充分性。此外，为了处理增广检验，必须处理基线协变量与鞅残差之间的相关性。为了解决这些问题，我们提出了一个近似的样本量公式，用于基于RRST的检验的增强版本，它不需要指定治疗组中的整个生存曲线，以及一种样本量重新计算方法，用于更新基线协变量与设盲数据的鞅残差之间的相关性。即使在设计阶段无法指定正确的生存函数，所提出的程序也将使研究具有给定RMST差异的目标功效。
2022-12-16 stat.ME
Sample size determination for win statistics in cluster-randomized trials
Data Science Institute（数据科学研究所）；Medical College of Wisconsin（威斯康星大学医学院）
本研究针对整群随机试验，开发了复合时间-事件结局下获胜统计量的样本量与功效计算统一框架，推导了解析方差表达式并通过模拟和案例验证了方法的有效性。
2026-08-13 stat.ME
On E-Backtesting: Generalizations and Sample Size Determination
University of Bremen（不来梅大学）
该研究针对e-backtesting程序，提出了检测预期短缺低估所需样本量的确定方法，推导了样本量近似下界，讨论了近似局限性并与蒙特卡洛模拟结果对比，还推广了e-backtesting至贝叶斯对风险测度。
2026-09-07 stat.ME
Bayesian sample size determination for causal discovery
基于有向无环图（DAG）的图形模型被广泛用于回答各种科学和社会学科的因果问题。然而，观察数据本身不能区分一般的DAG表示相同的条件独立性断言（马尔可夫等价的DAG），因此，在图中的一些边缘的方向仍然是不确定的。通过对网络中的变量进行外生操作而产生的干预数据增强了结构学习的过程，因为它们允许在等效DAG之间进行区分，从而锐化因果推断。从DAG的等价类开始，已经设计了一些程序来产生要操纵的变量的集合，以便识别因果DAG。然而，这些算法方法不能确定获得期望水平的统计准确度所需的介入数据的样本量。我们从贝叶斯试验设计的角度来解决这个问题，作为输入的一系列目标变量进行操作，以确定边缘方向。然后，我们提出了一种方法来确定，在每一个干预，最佳的样本量能够产生一个成功的实验的基础上，实验前评估的整体概率的实质性正确的证据。
2022-06-01 stat.ME
Sample Size Determination Under Selection Bias: Robust Tolerance Limits for Prevalent Cohort Data
University of Regina（里贾纳大学）；University of Waterloo（滑铁卢大学）；McGill University（麦吉尔大学）
本文研究了在存在选择偏差的情况下如何确定样本量，提出了适用于带有权重偏差和删失等偏倚采样方案的稳健容忍限方法，并通过模拟研究验证了其有效性。
2026-05-19 stat.ME
