A review and evaluation of the use of longitudinal approaches in business surveys
一般认为商业调查在设计上不是纵向的。然而，最大的企业几乎总是包括在每一波经常性调查中，因为它们对产生良好的估计数至关重要;短期商业调查经常利用轮换小组设计，通过在不同时期之间引入样本重叠来改进对变化的估计。这些设计特点意味着，商业调查与纵向调查在方法上有一些共同的挑战。我们回顾了纵向的方法和途径，可以用来改善商业调查的设计和运作，给出了它们的使用的例子。我们还从另一个方向看问题，考虑纵向分析的各个方面，这些方面有可能提高商业调查产出的准确性、相关性和解释。
2019-11-08 stat.AP stat.ME
Living forwards or understanding backwards? A comparison of Inverse Probability of Treatment Weighting and G-estimation methods for targeting hypothetical full adherence estimands in longitudinal cohort studies
University of Exeter（埃克塞特大学）；Royal Devon University Healthcare NHS Foundation Trust（皇家德文郡大学医疗保健NHS基金会信托）；Novo Nordisk Research Centre (NNRCO)（诺和诺德研究中心）
本文比较了逆概率治疗加权和G-估计方法在纵向队列研究中估计假设完全依从性效应的性能。
2026-03-06 stat.AP stat.ME
The Impact of Time Series Length and Discretization on Longitudinal Causal Estimation Methods
随着越来越多的健康和活动数据通过可穿戴设备、社交媒体和电子健康记录收集和数字化，使用观察性时间序列数据来评估多时间点干预措施的影响变得越来越普遍。这样的时间序列可能涉及成百上千的不规则采样观测。一种常见的分析方法是简化这样的时间序列，首先将它们离散成序列，然后应用调整时间相关混杂的离散时间估计方法。在某些情况下，这种离散化的结果在序列中有许多时间点，但是，纵向因果估计的经验性质还没有系统地比较长序列。我们比较了三种有代表性的纵向因果估计方法模拟和真实的临床数据。我们的模拟和分析假设一个马尔可夫结构，纵向治疗/曝光是二进制值，最多有一个跳跃点。我们确定了时间离散化数据所产生的偏差来源，并为离散化数据和在处理长序列时选择方法提供了实际指导。此外，我们将这些估计值与真实的电子健康记录数据进行比较，评估早期治疗对患有危及生命的感染并发症（称为败血症）的患者的影响。
2020-11-30 stat.AP stat.ME
Person as Population: A Longitudinal View of Single-Subject Causal Inference for Analyzing Self-Tracked Health Data
由于自我跟踪技术的进步（例如，可穿戴设备、移动应用程序、传感器、植入物）。许多用户和保健提供者寻求使用这种观察时间序列数据来建议改变保健做法，以实现预期的保健结果。然而，很少有可用的因果推断方法是足够灵活的分析这样的具体数据。我们开发了一个最近引入的catheter分析框架的基础上n-1随机试验，并实现了灵活的随机森林g-公式的方法来估计一个经常性的个性化的影响，称为“平均周期处理效应“。在这个过程中，我们认为，我们的方法基本上类似于一个纵向的研究，通过分割一个单一的时间序列到期间采取二进制治疗水平。我们分析了作者自己六年的自我跟踪身体活动和体重数据，以证明我们的方法，并将我们的分析结果与没有适当考虑混杂因素的结果进行比较。
2019-01-22 stat.AP stat.ME
Sample Design and Cross-sectional Weights for the Brazilian PCSVDF-Mulher Study: Integrating a Refreshment Sample with an Ongoing Longitudinal Wave to Calculate IPV Prevalence
本文针对巴西PCSVDF-Mulher纵向研究，提出整合补充样本与进行中样本的横截面加权方法，用于计算九个首府城市的IPV发生率，揭示了未加权设计会夸大发生率并忽视方差缩减收益的问题。
2024-01-10 stat.AP stat.ME
A Bayesian semi-parametric approach to causal mediation for longitudinal mediators and time-to-event outcomes with application to a cardiovascular disease cohort study
针对队列研究中纵向中介变量和时变混杂因素导致的因果中介分析复杂问题，提出基于贝叶斯加法回归树（BART）模型的方法，可处理连续/二元时变变量及竞争事件，应用于ARIC队列研究评估药物对心血管疾病死亡时间的影响。
2024-11-27 stat.AP stat.ME
Bayesian principal stratification with longitudinal data and truncation by death
提出贝叶斯纵向主分层框架，处理死亡截断的纵向数据，估计不同时间点存活者层的因果效应，并应用于企业生存与招聘政策评估。
2023-12-30 stat.AP stat.ME
Optimal Designs for Longitudinal and Functional Data
我们提出了新的最优设计的纵向数据的常见情况下，纵向数据收集的资源是有限的，通过确定最佳的位置，在时间测量。对于所有的最优设计，都需要一些先验信息来实现所提出的最优设计。我们证明，这种先验信息可能来自一个试点纵向研究，有不规则的测量和噪声测量，其中每个主题有一个小的随机数的重复测量，随机位于域。感兴趣的第二种可能性是，试点研究由密集测量的功能数据和一个打算采取只有几个测量在战略上放置的位置在该领域的未来收集类似的数据。我们通过两个标准构建最优设计：（a）最优设计，从几个最优放置的测量值中恢复每个受试者的未知潜在平滑随机轨迹，以使预测误差平方最小化;（b）最优设计，再次从几个最优放置的测量值中最小化具有功能或纵向预测因子和标量响应的功能线性回归的预测误差。所提出的优化设计解决了需要稀疏的数据收集时，规划纵向研究，利用纵向和功能数据分析之间的密切联系。我们在模拟中表明，所提出的设计表现得比随机选择的设计点，包括一个激励数据的例子，从巴尔的摩纵向研究老化。所提出的设计具有渐近最优性。
2016-04-18 stat.ME
Causal Inference using Multivariate Generalized Linear Mixed-Effects Models with Longitudinal Data
根据个体的特征和纵向病史，动态预测不同治疗方案下的因果效应是精准医学中的一个基本问题。这在实践中是具有挑战性的，因为在观察性研究中结局和治疗分配机制是未知的，个体的治疗疗效是反事实的，并且选择偏倚的存在通常是不可避免的。我们提出了一个贝叶斯框架，通过调整贝叶斯g计算算法（J. Robins，1986; Zhou，Elliott，& Little，2019）来识别动态治疗方案的亚组反事实益处，以纳入多变量广义线性混合效应模型。在假定的结局、时变混杂因素和治疗分配的联合分布中，未测量的时不变因素被确定为受试者特异性随机效应。现有的方法大多假设没有不可测量的混杂，并专注于平衡不同治疗之间观察到的混杂分布，而我们的方法允许存在时不变的不可测量的混杂。我们提出了一个连续的可验证性假设的基础上治疗分配异质性，这是类似于平衡的潜在趋势，由于不可测量的时不变因素超出了可观察到的每一个治疗。我们使用模拟研究来评估所提出的方法的性能对各种模型假设的敏感性。该方法应用于观察性临床数据，以研究连续使用霉酚酸酯在不同亚组的硬皮病患者中的疗效。
2023-03-03 stat.ME
Outcome-wide longitudinal designs for causal inference: a new template for empirical studies
在本文中，我们提出了一个新的模板，旨在评估因果关系的实证研究：结果范围的纵向设计。该方法是通常使用混杂控制来评估治疗或暴露的因果效应的方法的延伸，但现在，在许多结果中。我们讨论了时间和混杂控制原则，这样的结果范围内的研究，指标，以评估鲁棒性或敏感性潜在的未测量的混杂为每个结果，和方法来处理多重检验。我们认为，结果范围的纵向设计有许多优势，比更传统的研究，包括研究者的偏见，更大的可能性报告无效的影响，更大的能力，比较效果大小，一个巨大的收益，在效率的研究社区，更大的政策相关性，更快的进步的知识。我们讨论了实践和理论的理由，结果范围的纵向设计，也务实的细节，其实施。
2018-10-24 stat.ME
Designing Experiments Informed by Observational Studies
随着被动观测数据的不断增加，人们对“数据融合”方法的兴趣也越来越大。“这些方法涉及合并来自观察和实验来源的数据以得出因果结论-它们通常需要在观察数据集中的未知偏差和实验数据集中通常较大的方差之间进行不稳定的权衡。我们提出了一种利用观测数据的替代方法，它避免了这种权衡：而不是使用观测数据进行推理，我们用它来设计一个更有效的实验。我们考虑的情况下，一个分层的实验与一个二元的结果，并假设试点估计层潜在的结果方差可以从观察性研究。我们扩展了Zhao et al.（2019）的结果，以便为这些方差生成置信集，同时考虑到不可测量的混杂的可能性。然后，我们提出的试验设计问题之一的遗憾最小化，受到我们的信心集所施加的约束。我们表明，这个问题可以转换成一个凸最小化，并使用传统的方法解决。最后，我们证明了我们的方法使用的数据从妇女的健康倡议的实际效用。
2021-02-20 stat.AP stat.ME
Evaluating treatment effects on longitudinal outcomes with attrition due to death: Methods for a two-dimentional estimand with a case study in Quality of Life
Ghent University（根特大学）；Leiden University Medical Center（莱顿大学医学中心）；Pfizer Inc（辉瑞公司）；Oslo University Hospital（奥斯陆大学医院）；European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Headquarters（欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）总部）；University of Freiburg（弗赖堡大学）
针对死亡导致纵向结局不存在的问题，本文定义二维因果存活期间估计量，比较回归标准化与治疗/删失逆概率加权，并通过模拟和肿瘤学生活质量案例验证。
2026-09-28 stat.AP stat.ME
Bayesian Unit-level Modeling of Categorical Survey Data with a Longitudinal Design
针对复杂调查中有序分类纵向数据缺乏有效建模方法且单元层面难兼顾调查设计的问题，提出贝叶斯分层单元层面模型，搭配高效Gibbs采样与变分贝叶斯算法，经家庭脉搏数据验证性能优于现有估计方法。
2025-02-21 stat.ME
Permuting longitudinal data despite all the dependencies
对于一般的重复测量设计，Wald型统计量（WTS）是一种渐近有效的方法，允许不等的协方差阵和可能的非正态多元观测。该过程的缺点是对于小到中等样本的性能较差，即基于WTS的决策可能会变得相当自由。本文的目的是通过一种新的置换过程来改善其小样本行为。特别是，它示出的置换版本的WTS继承其良好的大样本特性，同时产生一个非常准确的有限样本控制的第一类错误，如在广泛的模拟。此外，新的排列方法的动机是一个实际的数据集的裂区设计与阶乘结构的重复测量。
2016-06-23 stat.AP stat.ME
Longitudinal Functional Data Analysis
我们考虑分析相关的功能数据，因为一个基于神经网络的设计：每个受试者在重复的时间访问和每次访问，我们记录一个功能变量。我们提出了一种新的简约建模框架，重复观察的功能变量，允许提取低维特征。所提出的方法占纵向设计，是专为研究的动态行为的基本过程，是计算速度快。该框架的理论性质进行了研究，数值研究证实了在有限样本的优秀行为。所提出的方法的动机，并应用于多发性硬化症的扩散张量成像研究。使用Shiny（Chang等人，2015），我们实现了交互式图，以帮助可视化纵向功能数据以及使用所提出的方法获得的各种组件和预测。
2015-06-29 stat.ME
Investigating the causal effects of multiple treatments using longitudinal data: a simulation study
本文通过模拟研究比较五种g-methods在多种治疗和时依性混杂下的因果效应估计性能，并用英国CF注册处数据验证其应用。
2024-05-02 stat.ME
Joint analysis for multivariate longitudinal and event time data with a change point anchored at interval-censored event time
University of Nebraska Medical Center（内布拉斯加医学中心）
本文提出了一种联合模型，用于分析具有区间截断事件时间的多变量纵向和事件时间数据，以探讨亨廷顿病中认知障碍与运动功能障碍的相互作用。
2026-02-16 stat.ME
Longitudinal Adaptive Experimental Design for Learning Multiple Target Estimands with Semiparametric Efficient Inference
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）
该研究针对纵向多阶段时变处理的估计问题，提出半参数效率框架与纵向自适应设计及ADL-LTMLE估计器，可提升估计效率且性能接近最优设计。
2026-08-03 stat.ME stat.ML
Sample size calculations for multilevel factorial longitudinal cluster randomised trials
本文提出针对多级干预的纵向集群随机试验样本量计算方法，适用于连续型结局，支持评估个体与集群干预及交互作用。
2026-05-01 stat.ME
Targeted maximum likelihood estimation for longitudinal two-stage designs with outcome subsampling
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）
针对纵向两阶段设计中结局子抽样的因果参数估计问题，基于HIV相关死亡率研究中的重抽样设计。提出两种估计器，包括IPCW纵向TMLE及新LTMLE，通过模拟表明新方法可降低方差，还指出交叉拟合方差估计对有效推断很关键。
2026-07-07 stat.ME
Nonparametric identification of causal effects in clustered observational studies with differential selection
群集观察性研究（COS）设计是与群集随机试验相对应的观察性研究。在COS中，处理被分配给完整组，并且组内的所有单元都暴露于处理。然而，治疗是非随机分配的。COS在教育和卫生服务研究中很常见。在教育方面，某些学校的所有学生都可以得到治疗，但其他学校的所有学生都不能得到治疗。在健康研究中，治疗可以应用于集群，如医院或由同一医生治疗的患者群体。在这篇文章中，我们研究了聚类观察研究设计中因果效应的识别。我们专注于差异选择的单位集群，这发生在单位的集群选择依赖于集群的治疗分配的前景。现存的关于COSs的研究已经做了一个隐含的假设，排除了差异选择的存在。我们得出的识别结果与差分选择的设计和差分集群选择的背景下需要不同的调整集比标准设计。我们概述了有和没有差分选择的设计估计。使用一系列的模拟，我们概述了差异选择可能发生的偏差的大小。然后，我们提出了两个经验的应用程序，重点是差异选择的可能性。
2022-06-21 stat.AP stat.ME
Distributed Design for Causal Inferences on Big Observational Data
大观察性数据的因果推断的一个基本问题是由于治疗组之间的协变量不平衡而造成的混淆。这可以通过在分析之前设计数据来解决。现有的设计方法，为传统的观察性研究开发的单一设计者，可以产生不满意的设计与次优协变量平衡的大观察数据，由于他们无法适应大数据的海量维度，异质性和体积。我们提出了一个新的框架，大观测数据之间的协作设计师的分布式设计。我们的框架首先分配的高维和异质协变量的子集多个设计师。然后，设计者将他们的协变量总结为低维量，与其他人分享他们的总结，并根据他们分配的协变量和他们收到的总结并行设计研究。通过比较候选者之间所有协变量的平衡测量来选择最终设计。我们进行模拟研究，并分析来自2016年大西洋因果推断会议数据挑战的数据集，以证明我们的框架的灵活性和强大性，用于从大观测数据中构建具有良好协变量平衡的设计。
2022-03-15 stat.ME
Dynamic Causal Mediation Analysis for Intensive Longitudinal Data
本文针对密集纵向数据，提出自然直接和间接漂移效应这一新型因果中介分析方法，推导了多重稳健估计量并证明其渐近正态性，为时变暴露与远端结果间的中介路径评估提供了灵活且可靠的解决方案。
2025-06-24 stat.ME
Protocols for Observational Studies: An Application to Regression Discontinuity Designs
本文讨论了Small教授关于在观察性研究中使用方案的提议，并受其启发，为断点回归设计开发了一种新方案。
2024-02-18 stat.ME
Generalized Linear Models for Longitudinal Data with Biased Sampling Designs: A Sequential Offsetted Regressions Approach
在研究罕见（二元）或低变异性（连续）终点时，偏倚抽样设计可以非常有效。我们考虑纵向数据设置，其中被采样的概率取决于通过结果相关的辅助变量重复测量的响应。这种辅助变量或结果依赖性采样改善了观察到的反应，并可能比随机采样的暴露变异性，{即使}辅助变量不是科学的兴趣。{For分析，}我们提出了一个广义线性模型为基础的方法，使用序列的两个偏置回归。第一种方法使用偏移逻辑斯谛回归模型估计辅助变量与响应和协变量数据的关系。偏移取决于辅助变量的不同值的采样概率的（假定的）已知比率。辅助模型的结果用于估计以响应和协变量为条件的采样的观察特异性概率，然后使用这些概率来解释第二个目标人群模型中的偏倚。我们提供了渐近标准误占不确定性的辅助模型的估计，并进行模拟研究，证明大量的偏差减少，正确的覆盖概率，并提高了设计效率超过简单随机抽样设计。我们用两个例子来说明这种方法。
2020-01-13 stat.ME
A Pilot Design for Observational Studies: Using Abundant Data Thoughtfully
观察性研究往往受益于大量的观察单位。这可能会导致研究--虽然受到内部效度问题的挑战--从样本量大大大于随机对照试验的样本量中得出推论。但是，观察单位提供的信息是否最好用于分析阶段？我们建议使用“试点设计”，其中观察是在研究的设计阶段扩大，和治疗后的信息，从这些观察是用来改善研究设计。在现代观察性研究中，数据丰富，但控制差，试点设计可用于获得有关治疗后变异结构的信息。这些信息可用于改进工具变量设计、倾向得分匹配、双重稳健估计和其他观察性研究设计。我们说明了一个版本的试点设计，其目的是减少集内异质性和提高性能的敏感性分析。这个版本的试点设计在设计阶段扩大了观测单位，以适应预测模型，避免过度拟合的问题。此外，它还可以构建“分配-对照（AC）图”，从而可视化倾向和预后评分之间的关系。我们首先展示了这些图的一些例子，然后在模拟环境中演示了这种观察结果的替代使用如何在处理效应估计和未观察到的混杂因素的敏感性分析方面带来收益。
2020-08-21 stat.ME
Using Cardinality Matching to Design Balanced and Representative Samples for Observational Studies
基数匹配是一种计算方法，用于从观察数据集中找到最大可能数量的暴露和未暴露个体的匹配对，具有代表分析目标人群的基线特征的指定模式。本文解释了基数匹配的过程，以及它如何同时解决观察性研究中匹配样本的平衡性、样本量和代表性等问题。
2022-01-12 stat.ME
Scalable Counterfactual Risk Estimation for Rare Events in Longitudinal Data
University of Connecticut Storrs（康涅狄格大学斯托尔分校）；University of Massachusetts Amherst（马萨诸塞大学阿默斯特分校）；University of Massachusetts Lowell（马萨诸塞大学洛厄尔分校）
针对纵向生存数据中罕见事件导致的类不平衡和计算负担问题，提出一种可扩展的子采样与重加权策略，应用于ICE等因果效应估计器，在保持一致性的同时提高稳定性。
2026-06-01 cs.LG stat.ME
Power and sample size calculation for multivariate longitudinal trials using the longitudinal rank sum test
本研究针对神经退行性疾病多变量纵向结局的治疗效果评估问题，开发了纵向秩和检验（LRST）的稳健功效和样本量估计方法，经模拟验证准确且实际应用于相关临床试验，助力高效试验设计。
2025-02-11 stat.ME
Optimal Sample Size Calculation in Cost-Effectiveness Longitudinal Cluster Randomized Trials
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；Center for Methods in Implementation and Prevention Science, Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院实施与预防科学方法中心）；Washington University School of Medicine（华盛顿大学医学院）；Institute for Informatics, Data Science & Biostatistics, Washington University School of Medicine（华盛顿大学医学院信息学、数据科学与生物统计研究所）；Yale School of Medicine（耶鲁大学医学院）
本文提出一种用于纵向集群随机试验的成本效益分析设计框架，针对平行臂、交叉和阶梯楔形三种设计变体，推导方差表达式并提出标准化天花板比，以优化样本量计算。
2026-03-19 stat.ME
Fixed-Effects Models for Causal Inference in Longitudinal Cluster Randomized and Quasi-Experimental Trials
University of Pennsylvania School of Medicine（宾夕法尼亚大学医学院）；Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）
本文探讨了固定效应模型在纵向集群试验中的稳健性，证明其可通过M估计框架有效估计超总体边际估计量，并通过模拟和案例研究展示了其作为混合效应模型的稳健替代方案。
2026-04-09 stat.ME
Approximate Inference for Longitudinal Mechanistic HIV Contact Networks
本文提出一种基于ABC的近似推断方法，用于纵向机制性HIV接触网络模型，发现两波次纵向设计比横断面设计推断更准确，且精度提升受波次间隔和摘要统计量影响。
2024-01-09 stat.ME
Instrumental Variable Estimation for Causal Inference in Longitudinal Data with Time-Dependent Latent Confounders
University of South Australia（南澳大学）
针对纵向数据中潜在时变混杂因素导致的因果推断难题，提出基于RNN的时变工具因子模型TIFM，经理论分析与合成、真实数据集验证，可有效估计时变因果效应。
2023-12-12 cs.AI cs.LG stat.ME
Designing Experiments Toward Shrinkage Estimation
我们考虑如何利用越来越多的观察数据来改进随机对照试验（RCT）的设计。我们试图设计一个前瞻性随机对照试验，目的是使用经验贝叶斯估计量来缩小我们试验的因果估计量，使其接近从观察性研究中获得的因果估计量。我们问：我们如何设计实验以更好地补充这种环境下的观察性研究？我们建议使用一个估计，缩小RCT因果估计的每个组成部分向其观测对应的一个因素成比例的方差。首先，我们证明了这个估计的风险可以通过数值积分有效地计算。然后，我们提出了算法，以确定最佳分配的单位层（最好的“设计”）。我们考虑三种选择：奈曼分配;一种是“朴素”设计，假设观察性研究中没有未测量的混杂因素;另一种是“防御性”设计，解释了我们从观察性研究中获得的不完美的参数估计值，以及未测量的混杂因素。我们也结合敏感性分析的结果，以建立护栏的设计，使我们的实验可以合理地分析有和没有收缩。我们证明了这些试验设计的优越性与一个罕见的，二元结果的模拟研究，涉及因果推断。
2022-04-14 stat.ME
Design Sensitivity and Its Implications for Weighted Observational Studies
本文提出设计灵敏度框架，用于在观察性研究设计阶段优化对未测量混杂的稳健性，并应用于两种敏感性模型，通过比较设计灵敏度评估加权设计特征的影响，并以哥伦比亚和平协议研究为例进行说明。
2024-07-18 stat.ME
Learning Optimal Dynamic Treatment Regimes from Longitudinal Data
本文针对平均治疗效应无法反映个体治疗效果的问题，提出基于条件平均治疗效应双重稳健无偏变换的方法，构建时变最优动态治疗规则，经阿片类药物使用障碍患者数据验证，效果优于临床既定策略。
2024-01-19 stat.ME
Optimal design of observational studies: overview and synthesis
我们回顾了观察性研究规划中遇到的典型设计问题，并提出了一个统一的框架，使我们能够使用相同的概念和符号来解决不同的问题。在该框架中，设计被定义为观测过程空间中的一个概率测度，该过程确定在给定时间特定单元是否观测到变量的值。然后根据贝叶斯决策论，将最优设计定义为使与设计相关的期望效用最大化的设计。我们提出的例子上使用的框架和讨论的方法来获得最佳或近似最优设计。
2017-11-01 math.ST stat.ME stat.TH
Repeated sampling of different individuals within the same clusters to improve precision of longitudinal estimators: the DISC design
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）；Duke University（杜克大学）
研究纵向研究中抽样设计，介绍DISC设计，它结合群组与重复横截面设计，在基线取集群样本，各时间点取集群内不同个体横截面样本，能提高估计量精度。
2026-07-07 stat.ME
Quantile regression for longitudinal data: unobserved heterogeneity and informative missingness
线性分位数回归模型旨在提供（条件）响应分布作为一组观察到的协变量的函数的详细且稳健的图像。纵向数据代表了这类模型的一个有趣的应用领域;由于其特有的特征，它们代表了一个实质性的挑战，因为需要扩展标准的横截面模型表示来处理这类数据。事实上，来自同一个统计单位的重复观察会带来依赖性问题;从条件的角度来看，这种依赖性可以归因于未观察到的个体特异性异质性来源。沿着这些路线，分位数回归模型最近已扩展到纵向，连续，响应的分析，通过时间常数或随时间变化的随机效应的依赖性建模。在这篇手稿中，我们介绍了一个一般的分位数回归模型的纵向，连续的，响应时变和时间常数的随机参数共同考虑。纵向设计的另一个特征是存在部分不完整的序列，这是由于一些个体在设计结束前离开研究。缺失数据处理可以产生可以关于纵向数据模型的参数提供信息的单元的选择。为了处理不可挽回的辍学的情况下，我们引入了一个模式混合版本的线性分位数隐马尔可夫模型，在那里我们占随时间变化的异质性和固定效应向量的变化，由于差分倾向留在研究。所提出的模型说明使用一个众所周知的基准数据集的纵向动态的CD 4细胞，并通过一个大规模的模拟研究，需要不同的分位数和完整的和部分完整的（即受辍学）的个人序列。
2015-07-29 stat.ME
Absolute and Relative Bias in Eight Common Observational Study Designs: Evidence from a Meta-analysis
当无法进行实验时，需要进行观察性研究。研究内比较（WSC）是比较使用相同治疗组、结局和被估量检验相同假设的观察和实验估计值。荟萃分析其中39个，我们比较了平均偏差和方差的8个观察设计，结果结合是否有一个预测试的措施的结果或没有，比较组是否是当地的治疗组或没有，以及是否有一个相对丰富的其他协变量或没有。在这八个设计中，一个结合了所有三个设计元素，另一个没有，其余的包括任何一个或两个。我们发现，随着设计元素的增加，偏差的均值和方差都下降，在具有所有三个元素的设计中，均值和方差最低。在贝叶斯分析中，偏差落在实验估计值的0.10标准差范围内的概率为59%至83%，在非贝叶斯分析中为86%至100%--范围取决于数据汇总的水平。但是，由于8项观察性研究设计单元中的每一项都包括一组不同的WSC研究，因此仍然可能存在混淆。
2021-11-16 econ.EM stat.ME
Adaptive enrichment trial designs using joint modeling of longitudinal and time-to-event data
本文提出基于纵向与时间-事件数据联合模型的自适应富集试验设计方法，利用生物标志物重复测量定义富集规则和早期停止规则，并通过模拟证明其能准确识别亚组并提高检验效能。
2024-02-23 stat.ME
Latent-state models for precision medicine
观察性纵向研究是研究慢性精神疾病治疗有效性和安全性的常用方法。在许多此类研究中，治疗变化可能由患者或其临床医生发起，因此患者在时间、数量和类型上可能差异很大。事实上，在双相抑郁的STEP-BD研究的观察纵向路径中，这项工作的动机之一，即使在将诊所访视粗化为每周一次的时间尺度后，也没有两个患者具有相同的治疗史。使用这些数据来估计最佳治疗方案是具有挑战性的，因为人们不能天真地将具有相同治疗史的患者集中在一起，这是基于逆概率加权的方法所要求的，也不可能在决策点上应用反向归纳，这是在Q学习及其变体中完成的。因此，需要额外的结构来随着时间的推移有效地汇集患者之间和患者内的信息。目前许多慢性精神疾病的科学理论认为，患者的疾病状态可以被概念化为在少数离散状态之间过渡。我们使用这个理论来告知患者健康轨迹的部分可观察的马尔可夫决策过程模型的构建，其中观察到的健康结果由患者的潜在健康状态决定。使用这个模型，我们推导和评估估计的最佳治疗方案下两个常见的范式量化长期患者的健康。通过一系列模拟实验和STEP-BD研究的观测路径的应用证明了所提出的估计的有限样本性能。我们发现，所提出的方法提供了高质量的估计的最佳治疗策略的设置中，现有的方法不能应用没有特别的修改。
2020-06-11 stat.ME
Approximate Balancing Weights for Clustered Observational Study Designs
在群集观察性研究中，将治疗分配给各组，组内的所有单位均暴露于治疗。我们开发了一种新的方法，在聚类观察性研究中使用近似平衡权重进行统计调整，这是逆倾向得分权重的推广，它解决了一个凸优化问题，找到一组权重，直接最小化协变量不平衡的测量，并对权重的方差进行额外的惩罚。我们量身定制的近似平衡权重优化问题的两个调整集的均方误差为每种情况下得出的上界，并找到权重，最大限度地减少这个上界，协变量平衡的水平上的偏见。我们通过将绑定专门化到随机聚类水平效应模型来实现该过程，从而导致方差惩罚，该方差惩罚结合了信号信噪比并根据类内相关性不同地惩罚个体权重和组总权重。
2023-03-03 stat.ME
Learning What to Learn: Experimental Design when Combining Experimental with Observational Evidence
Harvard University（哈佛大学）
研究结合实验与观察性证据时的实验设计问题及方法，开发统一框架，在任意预算约束下选择实验及分配样本量，用极小极大比例遗憾准则评估设计，以现金转移计划为例说明框架。
2026-07-28 econ.EM math.ST stat.ME
JOINTVIP: Prioritizing variables in observational study design with joint variable importance plot in R
针对观察性研究中变量多、重要性不均导致难以平衡的问题，提出R包jointVIP，通过量化可视化变量与处理及结局的关联，指导变量调整优先级以辅助因果效应估计。
2024-07-10 stat.CO stat.ME
Towards Robust Matched Observational Studies with General Treatment Types: Consistency, Efficiency, and Adaptivity
New York University（纽约大学）；University of Wisconsin-Madison（威斯康星大学麦迪逊分校）
本研究针对非二元处理匹配观察性研究的现有稳健性度量缺陷，构建统一框架推广设计敏感性与Bahadur-Rosenbaum效率，提出数据自适应方法提升对未测量混杂的稳健性。
2026-08-27 math.ST stat.ME stat.TH
