The covariate-adjusted residual estimator and its use in both randomized trials and observational settings
我们经常试图在随机和观察环境中估计暴露对特定结果的因果影响。其中一种估计方法是协变量调整残差估计，它是为单独或集群随机试验设计的。在这篇手稿中，我们研究了这个估计的性质，并开发了一个新的估计，利用协变量调整和逆概率加权我们支持我们的理论结果与模拟研究和应用在传染病设置。协变量调整残差估计量是随机试验中平均处理效应的有效无偏估计量;但是，不能保证在观察性研究中无偏。我们的新估计，协变量调整残差估计与逆概率加权，是无偏的随机和观察设置下，一组合理的假设。此外，当这些假设成立时，它在观察性研究中提供了比逆概率加权更高的效率。协变量调整残差估计量在随机试验中有效，但不应用于观察性研究。具有逆概率加权的协变量调整残差估计量为随机化和观察性设置提供了一种有效的替代方法。
2019-10-24 stat.AP stat.ME
Efficient and robust methods for causally interpretable meta-analysis: transporting inferences from multiple randomized trials to a target population
我们提出了因果关系可解释的荟萃分析方法，结合多个随机试验的信息，以估计潜在的（反事实）结果的手段和目标人群的平均处理效应。我们认为可识别性条件，推导出的条件的影响，观察到的数据的法律，并获得识别结果运输因果推断从一组独立的随机试验，一个新的目标人群中，实验数据可能无法使用。我们提出了一个估计的潜在（反事实）的结果平均在目标人群下的每一个治疗研究的试验。估计量使用来自试验集合的协变量、治疗和结果数据，但仅使用来自目标人群样本的协变量数据。我们表明，它是双重强大的，在这个意义上说，它是一致的，渐近正常时，它依赖的模型中的至少一个是正确指定的。我们在模拟研究中研究了估计量的有限样本性质，并使用多中心随机试验的数据演示了其实现。
2022-02-05 stat.AP stat.ME
Semiparametric Joint Modeling to Estimate the Treatment Effect on a Longitudinal Surrogate with Application to Chronic Kidney Disease Trials
针对纵向替代指标受终末事件截断的问题，提出半参数联合模型，用估计方程估计治疗对GFR斜率的影响，并通过模拟和RENAAL数据验证。
2024-12-18 stat.ME
Semiparametric Bayesian inference for causal mediation in cluster randomized trials
University of Florida（佛罗里达大学）；Brown University（布朗大学）；NYU Grossman School of Medicine（纽约大学格罗斯曼医学院）
针对整群随机试验中群组数量少、中介变量在群组层面测量时的因果中介分析难题，提出一种结合参数贝叶斯模型和相似性加权贝叶斯自助法的稳健推断框架，准确估计自然直接和间接效应。
2026-06-12 stat.AP stat.CO stat.ME
Robust Variance Estimation for Covariate-Adjusted Unconditional Treatment Effect in Randomized Clinical Trials with Binary Outcomes
为了提高具有二元结局的随机临床试验中无条件处理效应的估计精度和检验假设的功效，研究人员和监管机构建议使用g计算作为协变量调整的可靠方法。然而，g-计算的实际应用受到阻碍，缺乏一个明确的强大的方差公式，可以用于不同的无条件处理效应的利益。为了填补这一空白，我们提供了明确的和强大的方差估计g-计算估计，并通过模拟证明，方差估计可以可靠地应用于实践。
2023-03-27 stat.AP stat.ME
Generalizing conditional average treatment effects from nested randomized trials to all trial-eligible individuals
University of Waterloo（滑铁卢大学）；Harvard T.H. Chan School of Public Health（哈佛大学陈曾熙公共卫生学院）；Brown University School of Public Health（布朗大学公共卫生学院）；Center for Gerontology & Healthcare Research, Brown University School of Public Health（布朗大学公共卫生学院老年学与医疗保健研究中心）
本文提出在嵌套试验中估计目标人群中条件平均治疗效应的方法，结合半参数理论和灵活估计，通过数据自适应方法减少过拟合偏倚，提升推断有效性。
2026-05-14 stat.AP stat.ME
Generalizing Randomized Trial Findings to a Target Population using Complex Survey Population Data
随机试验被认为是估计因果效应的金标准。试验结果通常用于为政策和规划工作提供信息，但由于试验和人群之间的效应调节因子存在潜在差异，因此其结果可能无法很好地推广到相关目标人群。统计学方法已经被开发出来，通过结合试验和人口数据，并对试验进行加权，使其与基线协变量的人口相似，从而提高概括性。在卫生和教育等领域进行的具有复杂调查设计的大规模调查是人口数据的合理来源;然而，目前还没有将试验结果概括为复杂调查时纳入调查权重的最佳实践。我们建议和调查方法，将调查权重在这方面。我们通过比较我们提出的估计器的性能，忽略了复杂的调查design. Then，我们应用的方法来概括的结果从两个试验-生活方式干预降低血压和基于网络的干预治疗物质使用障碍-到他们各自的目标人群使用复杂的调查的人口数据的估计器的性能模拟。这项工作强调了在适当考虑复杂的调查设计时，将试验结果推广到由复杂的调查样本代表的人群的重要性。
2020-04-02 stat.AP stat.ME
Semiparametric Inference of the Complier Average Causal Effect with Nonignorable Missing Outcomes
随机试验中经常出现不依从和缺失数据，使因果效应的推断复杂化。当不合规和缺失数据同时存在时，以往的文献提出了二进制和正态分布连续结果的矩和极大似然估计在潜在的可消除的缺失数据机制下.然而，在实践中可能违反潜在的可识别缺失数据机制，因为缺失数据机制可能直接取决于缺失结果本身。在不依从和结果依赖的不可解释的缺失数据机制下，以往的研究表明，对于离散的结果，依从者的平均因果效应是可识别的。本文研究了具有全或无不依从和结果依赖的不可重复缺失连续结果的随机临床试验中依从者平均因果效应的半参数可辨识性和估计，并提出了两步极大似然估计，以消除无穷维干扰参数。我们的方法不需要为缺失数据机制指定参数形式。我们还通过广泛的模拟研究和敏感性分析评估了我们的方法的有限样本属性，并将其应用于双盲精神病临床试验。
2014-09-02 stat.ME
Generalizing causal inferences from individuals in randomized trials to all trial-eligible individuals
我们考虑在随机试验中进行因果推断的方法，这些随机试验嵌套在试验合格个体的队列中，包括那些没有随机化的个体。我们展示了如何从整个队列的基线协变量数据，治疗和结果的数据，仅从随机个体，可以用来确定潜在的（反事实）结果的手段和平均处理效应在所有合格的个人的目标人群。我们回顾可识别性条件，提出估计，并评估估计的有限样本的模拟研究中的性能。作为一个例子，我们在一个嵌套在一组符合试验条件的个体中的试验中应用估计量，以比较冠状动脉旁路移植术加药物治疗与单纯药物治疗对慢性冠状动脉疾病的影响。
2019-10-29 stat.ME
Covariate Ordered Systematic Sampling as an Improvement to Randomized Controlled Trials
本文提出协变量有序系统抽样（COSS），通过实验前协变量排序并交替分配处理与对照，在保持 RCT 简洁性的同时提升因果估计灵敏度。
2024-04-16 stat.AP stat.ME
Semiparametric principal stratification analysis beyond monotonicity
本文提出一种基于条件比值比敏感性参数的半参数主分层框架，突破单调性假设限制，并给出双重稳健和去偏机器学习估计方法，在重症监护试验中验证其有效性。
2025-09-18 stat.ME
Leveraging External Controls for Treatment Switching in Randomized Controlled Trials: A Weighted Causal Inference Framework for Overall Survival
Genentech Inc（基因泰克公司）；University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）
针对随机对照试验中因治疗转换导致的生存期估计偏倚，提出一个利用外部对照的加权因果推断框架，通过合成对照法和时变权重校正偏倚，模拟和实例验证优于传统方法。
2026-06-04 stat.AP stat.ME
Sensitivity analysis for contamination in egocentric-network randomized trials with interference
Tel Aviv University（特拉维夫大学）
针对自我中心网络随机试验中的污染问题，提出基于敏感性参数的偏差校正估计量，并通过网格分析和概率偏差分析评估因果估计的稳健性。
2026-06-07 stat.AP stat.ME
Extending inferences from a cluster randomized trial to a target population
我们描述的方法，扩展（概括或运输）因果推断从集群随机试验的目标人群的集群，在一般的非参数模型，允许任意的集群内的依赖。我们提出了双重鲁棒估计的潜在结果的手段，在目标人群中，利用个人层面的数据，协变量和结果，以提高效率，并适合与机器学习方法使用。我们使用一项在818家养老院进行的流感疫苗接种策略的随机分组试验来说明这些方法，该试验嵌套在4，475家符合试验条件的Medicare认证养老院的队列中。
2022-03-28 stat.ME
Weighting methods for truncation by death in cluster-randomized trials
针对整群随机试验中死亡导致非死亡结局截断的问题，本文提出两种无需复杂结局分布建模的 SACE 加权估计方法，并给出识别假设、渐近方差估计、模拟验证及临床数据应用。
2024-04-16 stat.AP stat.ME
Extending inferences from a randomized trial to a new target population
当治疗效应修饰因子影响参与随机试验的决定时，随机化个体代表的人群中的平均处理效应将不同于其他人群中的效应。在本教程中，我们考虑将关于时间固定治疗的因果推断从试验扩展到新的非参与者目标人群的方法，使用来自已完成的随机试验的数据和来自目标人群样本的基线协变量数据。我们研究的方法的基础上建模的期望的结果，参与的概率，或两者兼而有之（双重鲁棒）。我们比较的方法在模拟研究中，并显示它们如何可以在软件中实现。我们将这些方法应用于一项随机试验，该试验嵌套在一组符合试验条件的患者中，以比较慢性冠状动脉疾病患者的冠状动脉手术加药物治疗与单纯药物治疗。最后，我们讨论了在应用分析中使用这些方法时出现的问题。
2019-10-28 stat.ME
MRT-SS Calculator: An R Shiny Application for Sample Size Calculation in Micro-Randomized Trials
微随机试验（MRT）是一种新的试验设计，允许调查“即时”治疗的近端效应，通常通过移动终端提供，作为移动健康干预的一部分。与传统的随机对照试验一样，计算达到预期功效所需的最小样本量是设计MRT的关键步骤。我们提出了MRT-SS计算器，一个用于微随机试验的在线样本量计算器，使用R Shiny构建。MRT-SS计算器要求指定近端处理效应和预期治疗可用性的时变模式。我们说明了MRT-SS计算器使用移动健康试验，HeartSteps的实施。该应用程序可以从https://pengliao.shinyapps.io/mrt-calculator访问。
2020-08-05 stat.ME
Admissible multi-arm stepped-wedge cluster randomized trial designs
许多出版物现在已经解决的原则，设计，分析和报告的结果，阶梯楔形集随机试验。相比之下，很少有研究涉及的设计和分析多臂阶梯楔形随机试验，用于评估多种实验干预措施的有效性。在本文中，我们通过解释如何在这些多组试验中确定所需的样本量来解决这个问题，当数据使用线性混合模型进行分析时。然后，我们继续描述如何优化此类试验的设计，以在最小化试验成本和最小化处理效应估计值的协方差阵的某些函数之间取得平衡。使用最近开始的试验，将评估传感器监测的有效性，在职业治疗康复计划为老年人髋部骨折后作为一个例子，我们证明了我们的设计可以减少所需的观察次数为一个固定的功率水平高达58%。因此，当后勤限制允许使用任何一种可能的多臂步进楔形簇随机试验设计时，研究人员应该考虑采用我们的方法来优化他们的试验效率。
2018-06-28 stat.ME
Global sensitivity analysis for studies extending inferences from a randomized trial to a target population
当参与随机化试验的个体与使用试验结果的目标人群相比在效应调节剂的分布方面存在差异时，试验的处理效应估计值可能不直接适用于目标人群。将因果推断从试验推广到目标人群的方法依赖于随机化和非随机化个体之间的条件交换假设。这些假设的有效性往往是不确定的或有争议的，研究人员需要检查违反假设将如何影响研究结论。我们描述了全局敏感性分析的方法，直接参数化违反假设的潜在（反事实）的结果分布。我们的方法不需要详细的知识，具体的不可测量的效果修饰剂的分布或它们与观察到的变量的关系。我们说明了方法使用的数据，从试验嵌套在一个队列的试验合格的个人比较冠状动脉手术加药物治疗与药物治疗单独稳定性缺血性心脏病。
2022-07-20 stat.ME
Comparing randomized trials
Brown University School of Public Health（布朗大学公共卫生学院）；Center for Gerontology and Health Care Research, Brown University School of Public Health（布朗大学公共卫生学院老年学与医疗保健研究中心）；Harvard T.H. Chan School of Public Health（哈佛陈曾熙公共卫生学院）；Richard A. and Susan F. Smith Center for Outcomes Research, Beth Israel Deaconess Medical Center, Harvard Medical School（理查德·A和苏珊·F·史密斯结果研究中心，贝斯以色列女执事医疗中心，哈佛医学院）
该研究针对随机对照试验间的分歧问题，提出了考虑试验参与效应的因果框架，发现跨试验迁移治疗效应的标准条件不足以保证效应一致性，需额外条件，拓展了研究比较方法。
2026-10-14 stat.ME
A Bayesian Nonparametric Approach for Evaluating the Causal Effect of Treatment in Randomized Trials with Semi-Competing Risks
我们开发了一种贝叶斯非参数（BNP）方法来评估随机试验中治疗的因果效应，其中非终末事件可以被终末事件删失，但反之亦然（即，半竞争风险）。基于主分层的思想，我们定义了一个新的估计量的因果关系的治疗对非终端事件。我们引入识别假设，索引的敏感性参数，并显示如何使用我们的BNP方法得出推论。我们进行模拟研究，并说明我们的方法使用数据从脑癌试验。
2019-07-21 stat.ME
Combining Real-World and Randomized Control Trial Data Using Data-Adaptive Weighting via the On-Trial Score
混合对照组（由随机化患者和在标准临床实践中接受常规治疗的患者的真实数据组成的对照组）的临床试验有可能降低随机试验的成本，同时增加获得新型治疗的试验患者比例。然而，由于严格的试验入选标准以及试验和社区实践之间的护理和数据质量差异，试验患者与现实世界的患者相比可能具有系统性不同的结局。我们提出了一种新的方法，用于分析试验的混合控制臂，有效地控制偏差和第一类错误。根据我们提出的方法，选择的真实世界的患者是加权的“试验评分”的函数，这反映了他们的相似性试验患者。与以前开发的混合控制设计，分配相同的权重给所有现实世界的患者相比，我们的方法增加了现实世界的患者更接近随机对照患者的权重，而不同的患者被打折。通过考克斯比例风险模型获得处理效应的估计值。我们通过模拟将我们的方法与现有方法进行比较，并将这些方法应用于使用电子健康记录数据的研究。我们提出的方法是能够控制第一类错误，最大限度地减少偏差，并减少方差相比，仅使用试验数据在几乎所有的情况下检查。因此，我们的新方法可以在进行临床试验时使用，通过使用EHR中的加权患者来增强标准治疗组，以增加功效而不会引起偏倚。
2021-08-19 stat.ME
Cluster randomized trials designed to support generalizable inferences
针对整群随机试验中因特征依赖过采样导致推断难以推广的问题，提出带已知抽样概率的嵌套设计及对应分析方法，可在满足试验实施需求的同时精准量化目标总体治疗效应。
2024-09-17 stat.ME
Using instrumental variables to disentangle treatment and placebo effects in blinded and unblinded randomized clinical trials influenced by unmeasured confounders
临床试验传统上采用盲法作为设计机制，以减少安慰剂效应的影响。然而，在实践中，很难或不可能对研究参与者进行盲态试验，而非盲态试验在医学研究中很常见。在这里，我们展示了如何工具变量可以用来量化和解开治疗和安慰剂的效果在随机临床试验中比较对照和活性治疗的存在混杂因素。其关键思想是使用随机化来分别操纵治疗分配和心理鼓励信息，以增加参与者对改善症状的渴望。所提出的方法能够改善盲法研究中处理效应的估计，最重要的是，打开了大门，以解释非盲法试验中的安慰剂效应。
2016-06-21 stat.AP
Regression-based estimation of heterogeneous treatment effects when extending inferences from a randomized trial to a target population
从随机试验到目标人群的扩展-推广或运输-推论的方法涉及调节一组大的协变量，足以使随机化和非随机化组互换。然而，决策者往往有兴趣在仅根据少数离散协变量定义的目标人群亚组中检查处理效应。在这里，我们提出了估计亚组特定的潜在结果的手段和平均处理效应的一般性和可移植性分析的方法，使用结果模型为基础的（g公式），加权和增强加权估计。我们考虑在目标人群及其非随机化亚组中估计亚组特异性平均处理效应，并提供适用于嵌套和非嵌套试验设计的方法。作为一个例子，我们应用的方法，从冠状动脉手术研究的数据，比较手术加药物治疗与药物治疗单独治疗慢性冠状动脉疾病的心肌梗死史定义的亚组的影响。
2021-09-30 stat.ME
The ideal trial: defining causal estimands that balance relevance and feasibility in target trial emulations and actual randomized trials
本文回顾理想试验概念，强调在指定目标试验时需平衡现实相关性与估计可行性，指出紧密对齐观察数据的做法可能遗留偏差，并主张通过对比理想试验来识别和管理所有偏差来源。
2025-09-08 stat.ME
Sample Size Calculations for Micro-randomized Trials in mHealth
移动干预的使用和发展正在迅速增长。在“即时”移动干预中，通过移动终端提供治疗，旨在帮助个人“在当下”做出健康决定，从而产生近端、近期的影响。目前，移动干预的发展速度比相关的数据科学方法快得多。开发基于数据的方法的第一步是提供一个试验设计，用于测试这些即时治疗的近端效应。在本文中，我们提出了一个“微随机”的试验设计，为此目的。在微随机试验中，治疗在整个研究过程中顺序随机化，结果是每个参与者可以在可能提供治疗的100或1000次机会中随机化。此外，我们开发了一个检验统计量，用于评估治疗的近端效应以及相关的样本量计算器。我们进行模拟评估的样本量计算器在各种设置。经验法则，可用于设计一个微型随机试验进行了讨论。这项工作的动机是我们在HeartSteps移动应用程序上的合作，旨在增加身体活动。
2020-07-22 stat.ME
Flexible covariate-adjusted exact tests of randomized treatment effects with application to a trial of HIV education
随机试验的主要目标是比较不同干预措施对某些感兴趣结果的影响。除治疗分配和结局外，通常还收集基线协变量数据，如人口统计学特征或生物标志物测量值。在随机试验的分析中引入这些辅助协变量可以增加功效，但是当以灵活的方式引入这些协变量时，特别是当随机化单元的数量很小时，如何保留第一类错误仍然存在问题。使用青年公民研究，一个集群随机试验的教育干预，以促进艾滋病毒的认识，我们比较了几种方法来评估干预效果时，基线协变量自适应地纳入。为了确定在小样本中所示的方法的有效性，进行了广泛的模拟研究。我们证明了随机化推断保留了模型选择下的第一类错误，而基于渐近理论的检验可能会产生无效的结果。我们还证明，协变量调整一般增加权力，除了在非常小的样本量使用自由选择程序。虽然显示在艾滋病毒预防研究的背景下，我们的结论具有重要的意义，最大限度地提高效率和稳健性的随机试验，跨学科的小样本。
2014-01-08 stat.AP
Guidelines for estimating causal effects in pragmatic randomized trials
实用的随机试验旨在为临床决策提供证据，而不是监管批准。这些试验的共同特征包括在广泛的护理环境中纳入异质性或多样化的患者人群，使用活性治疗策略作为对照药物，揭盲治疗分配以及研究长期临床相关结局。这些功能可以大大提高试验结果对患者、临床医生和其他利益相关者的有用性。然而，这些特征也会增加不依从性的风险，从而降低了意向治疗效应作为以患者为中心的因果效应指标的价值。在这些情况下，符合协议的效果提供了有用的补充信息，决策。不幸的是，几乎没有指导有效估计的符合协议的影响。在这里，我们提出了我们的完整的指导方针，分析务实的试验，将导致更多的信息因果推断的意向治疗效果和每协议的影响。
2019-11-19 stat.ME
Using Recursive Partitioning to Find and Estimate Heterogenous Treatment Effects In Randomized Clinical Trials
本文提出结合特殊损失函数与选择后推断的递归划分方法，用于从随机临床试验数据中归纳发现并估计局部平均治疗效应，并在低风险缓刑人员最低监督试验中应用。
2018-07-11 stat.ME
Machine Learning Assisted Adjustment Boosts Efficiency of Exact Inference in Randomized Controlled Trials
提出一种基于机器学习调整的推断方法，在Rosenbaum精确检验框架下控制第一类错误并提升RCT统计效率，减少样本量和成本。
2024-07-22 stat.ME stat.ML
Instrumental variable estimation of early treatment effect in randomized screening trials
癌症随机筛查试验的主要分析通常遵循意向筛查原则，测量筛查组和对照组之间癌症特异性死亡率的降低。这些死亡率的降低是筛查方案、筛查技术和早期筛查诱导的治疗效果相结合的结果。这促使分别处理这些不同的方面。在这里，我们感兴趣的是早期与延迟治疗对筛查可检测亚组中癌症死亡率的因果关系，在某些假设下，可以使用工具变量类型的方法从传统的随机筛查试验中估计。为了定义感兴趣的因果效应，我们制定了一个简化的结构多状态模型的筛选试验，基于一个假设的干预试验，筛选检测到的个人将被随机分为早期与延迟治疗。通过病因特异性风险比量化筛查检测后癌症特异性死亡率的降低。为此，我们提出了两个估计，估计方程和似然表达式的基础上。该方法将现有的时间至事件和竞争风险结果的工具变量方法扩展到时间依赖性中间变量。使用的多状态模型的数据生成机制的基础上，我们通过仿真研究新的估计器的性能。此外，我们说明了所提出的方法的背景下，CT筛查肺癌使用美国国家肺筛查试验（NLST）的数据。
2021-06-07 stat.ME
Causal Inference in Randomized Trials with Partial Clustering
本研究针对部分聚类随机试验，提出基于因果模型和靶向最小损失估计（TMLE）的推断方法，统一了不同设计下的依赖结构，在模拟和真实数据中均提升了统计功效与效率。
2024-11-08 stat.ME
Sensitivity analyses for effect modifiers not observed in the target population when generalizing treatment effects from a randomized controlled trial: Assumptions, models, effect scales, data scenarios, and implementation details
背景：随机对照试验通常用于为广泛人群提供政策和实践信息。然而，如果效应调节剂在目标人群中的分布与试验中的分布不同，则目标人群的平均处理效应（ATE）可能与试验中观察到的ATE不同。存在使用试验数据来估计目标人群ATE的方法，前提是在试验和目标人群中观察到处理效应调节剂的分布--这一假设在实践中可能不成立。研究方法：拟定的敏感性分析解决了在试验中观察到处理效应修饰因子但未在目标人群中观察到的情况。这些方法是基于一个结果模型或这种模型的组合和加权调整之间观察到的试验样本和目标人群的差异。它们适用于几种类型的结局模型：累加效应的线性模型（包括单次结局以及治疗前和治疗后结局），以及倍增效应的对数或logit链接模型。我们阐明了方法的假设，并提供了详细的实施说明。说明：我们举例说明的方法，使用一个例子概括的影响，艾滋病毒治疗方案从随机试验到相关的目标人群。结论：这些方法使研究人员和决策者在得出关于目标人群影响的结论时有更适当的信心。
2020-11-25 stat.ME
Assessing treatment effect heterogeneity in the presence of missing effect modifier data in cluster-randomized trials
本文通过模拟和真实数据比较整群随机试验中效应修饰因子缺失时的多种处理方法，发现多水平多重插补和贝叶斯MMI表现更优，且贝叶斯MMI在模型设定或兼容性问题下偏倚更低、覆盖率更接近名义水平。
2023-12-01 stat.ME
On Cluster Randomized Trials with the Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Endpoints
The George Washington University（乔治华盛顿大学）
本文提出新方法扩展DOOR框架至集群试验，通过U统计量和影响函数估计集群内和集群间治疗效应，适用于不同集群混合场景。
2026-05-01 stat.ME
Doubly robust estimators of the restricted mean time in favor estimands in individual- and cluster-randomized trials
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；University of Michigan（密歇根大学）；Rutgers School of Public Health（罗格斯大学公共卫生学院）
本文提出了一种适用于个体和集群随机试验的双重稳健估计方法，用于估计受限治疗时间在治疗有利方面的估计量，解决了传统方法在处理集群数据时的局限性。
2026-01-20 stat.ME
Conformal causal inference for cluster randomized trials: model-robust inference without asymptotic approximations
本文提出一种适用于整群随机试验的共形因果推断框架，在有限样本中无需渐近近似即可为群组和个体层面的处理效应构建预测区间，且对工作模型误设具有稳健性。
2024-10-01 stat.ME
A Robust Instrumental Variable Method Accounting for Treatment Switching in Open-Label Randomized Controlled Trials
在一项随机对照试验中，当最初分配到一个治疗组的患者在随访过程中改变到另一个治疗组时，发生治疗转换（也称为污染或交叉）。忽视治疗转换可能会严重偏倚治疗疗效或安全性的评价。为了考虑治疗转换，利用初始随机分配作为IV的工具变量（IV）方法可作为自然调整方法，因为它们允许可能由于潜在预后而进行的依赖性治疗转换。然而，IV方法的“排除限制”假设，要求初始随机化对结果没有直接影响，仍然值得怀疑，特别是对于开放标签试验。我们提出了一个强大的工具变量估计规避这样的警告。我们推导出我们提出的估计量的大样本特性，以及推理工具。我们进行了广泛的模拟，以检查我们的估计和相关的推理工具的有限性能。实现所有建议方法的R包`` ivsacim '在R CRAN上免费提供。我们应用该估计量评价核苷逆转录酶抑制剂（NRTI）对包括或省略NRTI的优化治疗试验中安全性结局的处理效应。
2022-09-25 math.ST stat.AP stat.ME
Comparison of Methods that Combine Multiple Randomized Trials to Estimate Heterogeneous Treatment Effects
本文比较了结合多个随机试验估计异质性处理效应的非参数方法，发现允许跨试验异质性的方法更优，并应用于四个重度抑郁症试验。
2023-11-15 stat.ME stat.ML
Optimal Tests of Treatment Effects for the Overall Population and Two Subpopulations in Randomized Trials, using Sparse Linear Programming
我们提出了新的，最佳的方法来分析随机试验，当它被怀疑，处理效应可能会有所不同，在两个预定义的亚群。这些亚群可以通过在基线测量的生物标志物或风险因素来定义。目标是同时了解哪些亚群从实验性治疗中获益，同时提供对家族第一类错误率的强有力控制。我们正式这是一个多重检验问题，并表明它是计算上不可行的解决使用现有的技术。我们的解决方案涉及到一种新的方法，在这种方法中，我们首先将原来的多重检验问题转化为一个大型的，稀疏的线性规划。然后，我们使用先进的优化技术来解决这个问题。这种通用方法可以解决许多与最优试验设计有关的多重检验问题和决策论问题，而这些问题以前是没有解决办法的。特别是，我们构造新的多重检验程序，满足极大极小和贝叶斯最优性准则。对于一个给定的最优性标准，我们的新方法产生的最佳权衡？在总体人群中检测效应的把握度与在亚群中检测效应的把握度之间的差异。我们展示了我们的方法的例子动机的两个随机试验的新的治疗艾滋病毒。
2013-06-05 stat.ME
Covariate Balancing Sensitivity Analysis for Extrapolating Randomized Trials across Locations
从不同地点的随机对照试验（RCT）中概括实验结果的能力对于为目标地区的政策决策提供信息至关重要。由于未测量的效应修饰剂损害了处理效应估计值从一个位置到另一个位置的直接运输，因此缺乏可识别性常常阻碍这种推广。我们建立在观察性研究的敏感性分析，并提出了一个优化程序，使我们能够得到在目标区域的处理效应的界限。此外，我们通过平衡协变量的矩来构造更多信息的边界。在模拟实验中，我们表明，协变量平衡的方法是有前途的，在获得更尖锐的识别区间。
2021-12-09 econ.EM stat.ME
Data reuse enables cost-efficient randomized trials of medical AI models
UC Berkeley（加州大学伯克利分校）；UCSF（加州大学旧金山分校）；UC Berkeley Biostatistics（加州大学伯克利分校生物统计学）；UC Berkeley College of Computing, Data Science, and Society（加州大学伯克利分校计算、数据科学与社会学院）；UCSF Department of Radiology and Biomedical Imaging（加州大学旧金山分校放射学与生物医学影像学系）
针对医疗AI模型随机对照试验成本高、周期长的问题，提出数据复用RCT设计BRIDGE，可在保证统计效能的前提下大幅降低试验入组规模与成本，加速医疗AI临床转化。
2025-11-13 cs.LG stat.AP stat.ME
Leveraging baseline covariates to analyze small cluster-randomized trials with a rare binary outcome
随机对照试验（CRT）涉及将整个参与者组（称为群集）随机分配到治疗组，但通常由有限或固定数量的可用群集组成。虽然协变量调整可以解释治疗组之间的机会不平衡，并提高个体随机试验的统计效率，但迄今为止，小型CRT中个体水平协变量调整的分析方法很少受到关注。在本文中，我们系统地调查，通过广泛的模拟，操作特性的倾向得分加权和多变量回归作为两个个人层面的协变量调整策略，估计参与者的平均因果效应，在小型CRT与罕见的二元结果，并确定的情况下，每个调整策略具有相对的效率优势，使其他实用的建议。我们还研究了与倾向得分加权和多变量回归相关的偏差校正三明治方差估计量的有限样本性能，用于量化估计参与者平均处理效应的不确定性。为了说明个体水平协变量调整的方法，我们重新分析了最近在31个儿科重症监护病房进行的CRT镇静试验。
2022-11-28 stat.ME
Leveraging external data in the analysis of randomized controlled trials: a comparative analysis
该研究针对临床试验整合外部数据可能引发的偏倚风险，综述了倾向评分法、随机效应建模等利用外部数据的方法，通过模拟场景及胶质母细胞瘤真实数据集开展比较分析，探讨各方法的假阳性控制、检验效能等特征，为后续胶质母细胞瘤试验提供方法学建议。
2025-10-22 stat.ME
The role of assignment in defining and identifying causal effects in randomized trials
本文通过实例论证随机试验中符合方案效应与治疗策略效应不同，两者识别均需分配信息，并强调明确分配作用对因果推断的重要性。
2025-09-24 stat.ME
Emulating Stepped-Wedge Cluster Randomized Trials to Evaluate Health Policies and Interventions
Yale School of Medicine（耶鲁医学院）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
本文提出通过目标试验模拟框架模拟阶梯集群随机试验，以解决观察性研究中阶梯采用方法分析的挑战，强调政策异质性和时间变效应，并促进随机试验与准实验设计的跨学科交流。
2026-04-14 econ.EM stat.ME
The Use of Covariate Adjustment in Randomized Controlled Trials: An Overview
本文综述随机对照试验中协变量调整的应用，区分条件与边际治疗效应/估计量，指出现有边际效应估计实践的问题，提倡用标准化方法兼顾效率与模型误设稳健性，并给出实际应用考量。
2023-06-09 stat.ME
Robust integration of external control data in randomized trials
本文提出一种组合估计量，整合外部对照数据以稳健提升随机试验效率，即使可交换性不成立也保持一致性与效率优势。
2025-09-08 stat.ME
Harmonized Estimation of Subgroup-Specific Treatment Effects in Randomized Trials: The Use of External Control Data
针对随机对照试验（RCT）亚组分析样本量小导致的亚组特异性治疗效应不确定性问题，提出利用外部对照（EC）数据的协调估计方法，通过修改亚组估计使其与仅RCT的总体平均效应稳健估计一致，经分析、模拟及肿瘤学案例验证有效性。
2025-02-11 stat.ME
Omitted-Variable Sensitivity Analysis for Generalizing Randomized Trials
Vanderbilt University Medical Center（范德堡大学医学中心）；University of Minnesota（明尼苏达大学）
本文提出基于遗漏变量偏差的框架，通过分解外部有效性偏差为调节强度与调节不平衡，提供闭式界限和对比观测协变量的敏感性参数，以评估未观测变量对结论的影响。
2026-03-29 stat.ME
Network Interference in Micro-Randomized Trials
微型随机试验（MRT）是一种试验设计，可用于开发最佳的移动卫生干预措施。在MRT中，通过智能手机向个人发送通知或消息形式的干预措施，目标是与健康相关的结果，如身体活动或体重管理。通常，移动医疗干预措施具有社交媒体的组成部分;因此，一个人的结果可能取决于其他人的治疗和结果。在本文中，我们研究了存在这种跨单位干扰的微观随机试验。我们用网络干扰模型对跨单元干扰进行建模;当且仅当一个人的结果可能影响另一个人的结果时，他们通过网络中的边缘连接。假设动态可以表示为一个马尔可夫决策过程，我们分析的结果在大样本渐近的行为，并表明，他们收敛到平均场极限时，样本量趋于无穷大。基于平均场结果，我们给出了各种因果被估量的表征结果和估计策略，包括二元干预的短期直接效应，长期直接效应和长期总效应。
2022-02-10 stat.ME
Estimation Methods for Cluster Randomized Trials with Noncompliance: A Study of A Biometric Smartcard Payment System in India
许多政策评估发生在治疗在集群水平随机化的环境中，每个集群内都有治疗不依从性。例如，村庄可能被分配到治疗和控制，但每个村庄的居民可以选择遵守或不遵守分配给他们的治疗状态。当存在不依从时，工具变量框架可用于识别和估计因果效应。虽然大量的文献存在的工具变量估计方法，相对较少的工作一直集中在设置与聚类处理。在这里，我们回顾了现有的方法，工具变量估计的聚类设计，并推导出这些估计的有限和渐近性质。我们证明了当前估计的性质依赖于不切实际的假设。然后，我们提出了一个新的IV估计方法的集群随机试验，并研究其形式的性质。我们证明，我们的IV估计允许可能的处理效应异质性，与集群大小和集群内的低依从率是强大的。我们使用模拟评估这些方法，并将其应用于印度随机干预的数据。
2019-08-15 stat.ME
Randomized trials and their observational emulations: a framework for benchmarking and joint analysis
一项随机试验和观察数据分析，旨在分别模拟试验样本观察结果，但具有相同的合格性标准，收集一些共享基线协变量的信息，并比较相同治疗对相同结局的影响。可以将试验及其模拟的处理效应估计值与基准观察分析方法进行比较。在一个简化的设置，完全遵守指定的治疗策略，没有损失的后续行动，我们表明，基准依赖于一个交换条件之间的人口基础的试验和仿真，以解释他们之间的协变量分布的差异。当这个交换条件成立时，并且从试验及其模拟中得到的估计值具有因果解释所需的通常条件也成立时，我们就得到了对观测数据定律的限制。当数据与限制兼容时，可以对试验及其仿真进行联合分析。当数据与限制不兼容时，（1）基于从试验到仿真基础人群的扩展推断的估计值与（2）仿真本身之间的差异可能反映出无法进行基准测试（例如，由于选择性地参与试验）或仿真失败（例如，由于未测量的混杂），但我们不能使用数据来确定是哪种情况。我们的分析揭示了基准测试尝试如何结合因果假设，数据分析方法和实质性的知识来检查观察分析方法的有效性。
2022-03-28 stat.ME
