Selecting Valid Instrumental Variables in Linear Models with Multiple Exposure Variables: Adaptive Lasso and the Median-of-Medians Estimator
在一个线性工具变量（IV）的设置，用于估计多个混杂的暴露/治疗变量的因果关系的结果，我们调查的自适应Lasso方法选择有效的工具变量从一组可用的工具，可能包含无效的。如果工具不符合排除条件并作为解释变量进入模型，则该工具无效。我们将Windmeijer等人（2019）针对单次暴露模型开发的结果扩展到多次暴露情况。特别是，我们提出了一个中位数的中位数估计，并表明，条件下的最小数量的有效工具，该估计是一致的因果关系的影响是只有适度强于简单多数规则，适用于中位数估计的单次曝光的情况下。自适应Lasso方法使用初始中位数估计的惩罚权重实现一致的选择与所得IV估计的预言性质。这被一些蒙特卡罗模拟结果所证实。我们应用该方法估计的因果关系的教育程度和认知能力的身体质量指数（BMI）在孟德尔随机设置。
2022-08-10 econ.EM stat.ME
The Instrumental Variable Method for Estimating Local Average Treatment Regime Effects
我们提出的工具变量制度（IVR）的方法来估计多个序贯治疗的因果关系。该方法用于解决顺序处理的内源性选择问题。IVR是一系列工具变量，其中每个IV工具用于内源性治疗变量。我们提出的方法将Imbens和Angrist（1994）中的LATE模型从单一治疗推广到顺序应用的许多治疗。更确切地说，使用IVR，该模型允许估计局部平均治疗方案效应（LATRE），可能以一组初始协变量为条件。虽然有研究在这方面使用IVR，他们都需要一个结构功能形式的假设。我们的方法是新颖的，因为我们不需要任何这样的假设。因此，与以前的方法不同，我们的方法对模型错误指定具有鲁棒性，这通常发生在治疗方案设置中。本文中的想法和估计的动机和说明通过上下文的例子显示使用IVR在估计治疗方案的广告效果的购买行为时，广告显示在多个时期。我们证明了所提出的方法与模拟的性能。
2017-02-18 stat.ME
Dimension-reduced outcome-weighted learning for estimating individualized treatment regimes in observational studies
本文提出了一种降维的基于结果加权学习的方法，用于在观察性研究中更准确地估计个体化治疗方案，通过降低协变量维度以提高模型性能和可解释性。
2026-01-11 cs.LG stat.ME stat.ML
Approximate Bayesian Bootstrap Procedures to Estimate Multilevel Treatment Effects in Observational Studies with Application to Type 2 Diabetes Treatment Regimens
随机临床试验被认为是估计因果关系的金标准。然而，在旨在检查干预措施的不良影响的研究中，由于伦理和经济方面的考虑，此类试验往往不切实际。在观察性研究中，广义倾向得分的匹配被提出作为估计多种干预措施的处理效应的可能解决方案。然而，这些匹配程序的点估计和区间估计的推导可能会变得复杂，具有非连续或删失的结果。我们提出了一种新的近似贝叶斯Bootstrap算法，导致统计上有效的点和区间估计的处理效应与分类结果。该程序依赖于估计的广义倾向得分，并对每个单元的未观察到的潜在结局进行多重插补。此外，我们描述了一个相应的解释敏感性分析，以检查unconfoundedness假设。我们应用这种方法在一个大型观察性数据库中检查2型糖尿病常见的真实抗糖尿病治疗方案的心血管安全性。
2020-01-17 stat.ME
Proximal Learning for Individualized Treatment Regimes Under Unmeasured Confounding
The George Washington University（乔治华盛顿大学）；University of California, Irvine（加州大学欧文分校）
数据驱动的个性化决策最近受到越来越多的研究兴趣。大多数现有的方法依赖于没有不可测量的混杂的假设，不幸的是，这在实践中，特别是在观察性研究中无法确保。最近提出的近端因果推断的动机，我们开发了几种近端学习方法来估计最佳的个性化治疗方案（ITR）的存在下不可测量的混杂。特别是，我们建立了几个识别结果为不同类别的ITR，表现出的风险之间的权衡作出不可检验的假设和价值函数的决策改进。基于这些结果，我们提出了几种基于分类的方法来寻找各种限制类内最优ITR，并开发其理论特性。我们提出的方法的吸引人的数值性能证明通过广泛的模拟研究和一个真实的数据应用。
2022-12-23 cs.LG stat.ME stat.ML
Doubly robust estimation of optimal treatment regimes for survival data using an instrumental variable
本文针对存在不可观测混杂因素和工具变量的生存数据，提出基于 Kaplan-Meier 型生存函数最大化的半参数最优治疗方案估计方法，并构造 doubly robust 估计量及核平滑改进，通过模拟和实际癌症筛查数据验证其有效性。
2025-07-23 stat.ME
On Multiple Robustness of Proximal Dynamic Treatment Regimes
Center for Data Science, Zhejiang University（浙江大学数据中心）；Department of Statistics and Data Science, National University of Singapore（新加坡国立大学统计与数据科学系）；National University of Singapore（新加坡国立大学）
针对无混杂假设失效时最优动态治疗方案的学习问题，提出基于近端因果推断的三种非参数识别方法、半参数效率界及(K+1)稳健估计，并经数值实验验证其有效性与多种稳健性。
2025-10-23 math.ST stat.ME stat.ML
Sensitivity analysis for constructing optimal regimes in the presence of treatment non-compliance
针对存在治疗不依从性和两种积极治疗时现有方法失效的问题，提出基于敏感性参数向量的最优治疗策略识别程序及多重稳健分类估计量，并通过模拟和随机试验验证了其有效性。
2024-02-20 stat.ME
On a necessary and sufficient identification condition of optimal treatment regimes with an instrumental variable
不可测混杂对因果推理和个体化决策是一种威胁。与Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）; Qiu等人（2020）; Han（2020 a）类似，我们考虑了使用有效工具变量识别最佳个体化治疗方案的问题。Han（2020 a）使用Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）的条件Wald估计量提供了最佳治疗方案的替代识别条件; Qiu等人（2020）在治疗分配受内分泌影响且有效的二元工具变量可用时。本文给出了利用条件Wald估计量确定最优治疗方案的一个充要条件。Cui和Tchetgen Tchetgen（2020）; Qiu等人（2020）; Han（2020 a）的研究必然暗示了我们的新情况，并且可能继续存在于先前结果未涵盖的各种潜在环境中。
2021-09-29 math.ST stat.ME stat.TH
Optimal Treatment Regimes for Proximal Causal Learning
针对观察数据中无混杂假设失效的问题，基于proximal causal inference框架提出利用confounding bridges构建最优个体化治疗策略，其值函数优于现有方法，并提供了理论保证与实证验证。
2023-10-24 stat.ME stat.ML
Proximal Individualized Functional Treatment Regimes
George Washington University（乔治华盛顿大学）
本文针对存在未测量混杂的观测数据，在近端因果推断框架下提出算法估计最优个体化功能治疗方案，经模拟验证后应用于加速度计数据集优化身体活动分布以改善甘油三酯-葡萄糖指数。
2026-08-11 stat.AP stat.ME
A semiparametric instrumental variable approach to optimal treatment regimes under endogeneity
有一个快速增长的文献估计最佳治疗方案的基础上随机试验或观察性研究的关键识别条件下，没有不可测量的混杂。由于在观察性研究或随机试验中无法确定性地排除不可测量因素的混杂，因此我们提出了一种通用的工具变量方法来学习内分泌下的最佳治疗方案。具体而言，我们建立了一个给定的制度$\mathcal{D}$和最佳制度$\text{argmax}_{\mathcal{D}} E[Y_{\mathcal{D}(L)}]$的帮助下，一个二进制工具变量的价值函数$E[Y_{\mathcal{D}(L)}]$的识别，当没有未测量的混杂未能举行。我们还构建了新的多重鲁棒分类为基础的估计。此外，我们建议，以确定和估计最佳的治疗方案之间的那些谁将遵守分配的治疗下一个标准的单调性假设。在后一种情况下，我们建立了有点令人惊讶的结果，即编译器的最佳方案可以一致地估计，而不直接收集遵守信息，因此没有编译器平均处理效应本身被确定。我们的方法说明了通过广泛的模拟研究和数据的应用，对劳动参与的儿童抚养的影响。
2020-08-10 math.ST stat.ME stat.ML
Sequential Advantage Selection for Optimal Treatment Regimes
临床试验或观察性研究中最佳治疗方案的变量选择越来越受到关注。现有的大多数变量选择技术集中于选择对预测重要的变量，因此，一些预测性差但对决策至关重要的变量可能会被忽略。当处理效应随着变量值的变化而改变方向时，变量与处理的定性相互作用就产生了。定性的相互作用表明了这个变量对决策的重要性。Gunter et al.（2011）提出了S评分，用于表征每个变量与单独治疗的定性相互作用的程度。在本文中，我们开发了一个顺序优势选择方法的基础上修改的S-评分。我们的方法选择定性相互作用的变量顺序，因此排除了边际重要，但共同不重要的变量{反之亦然}。通过联合模型选择的变量所得到的最优治疗方案更全面、更可靠。利用所提出的停止准则，我们的方法可以处理大量的协变量，即使样本量很小。仿真结果表明，我们的方法在实际环境中表现良好。我们进一步将我们的方法应用于抑郁症临床试验的数据。
2014-05-20 stat.ME stat.ML
Individualized Prediction Bands in Causal Inference with Continuous Treatments
University of Iowa（爱荷华大学）
针对连续处理因果推断中个体化剂量反应曲线不确定性量化的空白，提出将其视为协变量偏移的个体化预测带（IPB）方法，结合加权保形预测实现量化，经模拟和真实数据验证有效。
2025-11-19 stat.AP stat.ME
Semi- and non-parametric approaches to individualized treatment regimes in the presence of causal mediation
McGill University（麦吉尔大学）；Virginia Commonwealth University（弗吉尼亚联邦大学）
提出贝叶斯半参数和非参数估计器估计条件中介效应，用于优化个体化治疗方案，并应用于丙肝阳性供体肾移植分配。
2026-06-23 stat.ME
Regime and Treatment Effects in Duration Models: Decomposing Expectation and Transplant Effects on the Kidney Waitlist
本文提出了一个因果分解框架的设置中，初始制度随机化的影响治疗持续时间的时间。初始随机化和治疗反过来影响关注的持续时间结局。我们的经验应用程序考虑了肾移植等待名单上的个人的生存。一旦进入等待名单，具有AB血型的个人，他们是普遍的接受者，有效地随机分配到一个更容易快速接受肾移植的方案。我们的动态潜在结果框架使我们能够确定血型的移植前效应，以及取决于血型的移植效应。我们进一步发展动态假设，建立在晚框架，并允许研究人员分离不同的人口基质的影响。我们的主要经验结果是AB血型候选人显示出更高的移植前死亡率。我们提供的证据表明，这种影响是由于行为的变化，而不是生物学差异。
2022-05-23 econ.EM stat.ME
Learning Optimal Dynamic Treatment Regimes Using Causal Tree Methods in Medicine
ETH Zurich（苏黎世联邦理工学院）；LMU Munich（慕尼黑大学）
本文提出基于因果树和因果森林的两种新方法（DTR-CT和DTR-CF），用于学习最优动态治疗策略，处理复杂患者数据，在合成和重症监护数据上优于基线，提升个性化医疗建议。
2023-06-19 cs.LG stat.AP stat.ME
Causal nearest neighbor rules for optimal treatment regimes
最佳治疗方案的估计是相当感兴趣的精确医学。在这项工作中，我们提出了一个因果$k$ -最近邻法估计的最佳治疗方案。该方法基于因果推断的框架，在最近邻域内估计因果处理效应。该方法虽然简单，但具有良好的理论性质。我们表明，因果$k$ -最近邻制度是普遍一致的。也就是说，随着样本量的增加，因果$k$ -最近邻方案最终将学习最佳治疗方案。我们还建立了它的收敛速度。然而，因果$k$ -最近邻机制可能遭受维数灾难，即性能随着维数增加而恶化。为了缓解这个问题，我们开发了一个自适应因果$k$ -最近邻方法，同时进行度量选择和变量选择。所提出的方法的性能说明在模拟研究和慢性抑郁症的临床试验的分析。
2017-11-22 stat.ML
G-Net: A Deep Learning Approach to G-computation for Counterfactual Outcome Prediction Under Dynamic Treatment Regimes
Massachusetts Institute of Technology（麻省理工学院）；IBM Research（IBM研究院）；MIT-IBM Watson AI Lab（麻省理工学院-IBM沃森人工智能实验室）
反事实预测是决策中的一项基本任务。G计算是一种在动态时变治疗策略下估计预期反事实结果的方法。现有的G-计算实现大多采用经典的回归模型，其捕获复杂的时间和非线性依赖结构的能力有限。本文介绍了G-Net，这是一种用于G计算的新型顺序深度学习框架，可以处理复杂的时间序列数据，同时施加最小的建模假设，并提供对个体或群体水平时变治疗效果的估计。我们使用从CVSim（一种心血管系统的机械模型）获得的逼真的复杂时间模拟数据来评估替代G-Net实现。
2020-03-23 cs.LG stat.ML
A tutorial on optimal dynamic treatment regimes
本教程系统介绍最优动态治疗方案的定义、因果推断框架、识别假设、统计模型与估计方法，并展示其在模拟和真实数据中的应用。
2025-10-10 stat.AP stat.OT
Optimal regimes for algorithm-assisted human decision-making
本文提出算法辅助人类决策的超最优策略，利用自然治疗值保证优于传统最优策略，并在工具变量设置下给出识别与估计方法，通过重症监护案例验证其效用。
2024-02-22 math.ST stat.ME stat.TH
Estimating and Improving Dynamic Treatment Regimes With a Time-Varying Instrumental Variable
University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）
根据回顾性观察数据估计动态治疗方案（DTR）具有挑战性，因为通常会出现某种程度的未测量混杂。在这项工作中，我们开发了一个框架，估计适当定义的“最佳”DTR与随时间变化的工具变量（IV）时，未测量的协变量混淆的治疗和结果，使潜在的结果分布只有部分确定。我们推导出一种新的Bellman方程下的部分识别，用它来定义一个通用类的被估量（称为IV-最优DTR），并研究相关的估计问题。然后，我们扩展了IV最优性框架来解决策略改进问题，提供IV改进的DTR，保证其性能不会比预先指定的基线DTR更差，并且可能更好。重要的是，我们的IV改进框架开辟了严格改进DTR的可能性，DTR在无不可测混杂假设（NUCA）下是最佳的。我们通过大量的模拟证明了IV-优化和IV-改进的DTR的优越性能比仅在NUCA下最优的DTR。在一个真实的数据示例中，我们将回顾性观察登记数据嵌入到一个自然的两阶段实验中，该实验使用随时间变化的IV，并估计有用的IV最佳DTR，该DTR根据其预后变量将母亲分配到高级别或低级别的新生儿重症监护病房。
2021-04-15 cs.LG econ.EM stat.ME
Estimating scaled treatment effects with multiple outcomes
在经典研究设计中，目的通常是了解治疗或干预对单一结局的影响;然而，在许多现代研究中，收集了多个结局的数据，同时探索对多个结局的影响是有意义的。这种设计在以患者为中心的研究中特别有用，因为不同的结果对不同的患者可能或多或少重要。在本文中，我们提出了规模效应的措施（通过潜在的结果符号），翻译对多个结果的影响到一个共同的规模，使用均值方差和中位数四分位数范围为基础的简化。我们提出了有效的，非参数的，双重鲁棒的方法来估计这些规模效应（和加权平均汇总措施），并测试原假设，治疗影响所有的结果一样。我们还讨论了探索处理效应如何依赖于协变量的方法（即，效果修改）。除了描述我们的估计和估计的渐近行为的效率理论，我们说明了模拟研究和数据分析的方法。重要的是，与大多数关于对多个结果的影响的文献相反，我们的方法是非参数的，不仅可以用于随机试验以提高效率，而且可以用于高维协变量的观察性研究以减少混杂偏倚。
2017-06-13 stat.ME
Identification in Endogenous Sequential Treatment Regimes
本文提出一种基于动态工具变量与动态边际处理效应的非参数识别方法，用于内生序贯处理机制下的处理效应识别，放松了支撑集与不可观测收益假设，并通过蒙特卡洛模拟验证了筛分估计量的有限样本性能。
2023-11-30 econ.EM stat.AP
Surrogacy of progression free survival for overall survival in metastatic breast cancer studies: meta-analyses of published studies
目的：在转移性乳腺癌研究中，PFS通常用作OS的替代终点。我们在已发表的前瞻性转移性乳腺癌研究中评价了PFS处理效应与显著HR $_{OS}$的相关性（以及这种相关性如何受其他因素的影响）。方法：在PubMed中进行系统性文献检索，确定了前瞻性转移性乳腺癌研究。使用风险比（HR $_{PFS}$）、中位PFS增加（$Δ$ MED $_{PFS}$）和中位PFS增加%（% $Δ$ MED $_{PFS}$）确定治疗对PFS的影响。使用受试者工作特征（ROC）曲线和分类树方法评估PFS指标（HR $_{PFS}$、$Δ$ MED $_{PFS}$和% $Δ$ MED $_{PFS}$）预测显著HR $_{OS}$的诊断准确性。结果：73例（即，治疗与对照比较）进行分析。其中，16例病例报告了对HR $_{OS}$的显著处理效应，显著性水平为5%。这些病例中报告的死亡人数中位数为156人。诊断指标HR $_{PFS}$、$Δ$ MED $_{PFS}$和% $Δ$ MED $_{PFS}$的ROC曲线下面积（AUC）分别为0.69、0.70和0.75。分类树结果将% $Δ$ MED $_{PFS}$和死亡人数确定为显著HR $_{OS}$的诊断指标。$Δ$ MED $_{PFS}$短于48.27%的病例中，仅有7.9%（3/39）报告显著HR $_{OS}$。有7例病例的$Δ$ MED …
2016-12-02 q-bio.QM stat.AP
Detection of treatment effects by covariate-adjusted expected shortfall
当两个分布函数仅在上尾（或下尾）不同时，通常用于检测平均或中位处理效应的统计检验的功效较低，如在类风湿性关节炎不同治疗下的总Sharp评分（TSS）评估中。在这篇文章中，我们提出了一个更强大的测试，检测处理效应通过预期的不足。我们展示了如何调整协变量的预期短缺，并证明了拟议的测试可以实现一个显着的样本量减少比传统的测试的平均效果。
2011-01-07 stat.AP
Estimating dynamic treatment regimes for ordinal outcomes with household interference: Application in household smoking cessation
本文提出加权比例优势模型（WPOM）及其动态扩展dWPOM，用于估计具有家庭干扰的序数结果动态治疗方案，并通过模拟和烟草研究数据验证，提供家庭戒烟的最优策略。
2023-12-21 stat.AP stat.ME
Evaluating Ex Ante Counterfactual Predictions Using Ex Post Causal Inference
我们推导出一个正式的，基于决策的方法，用于比较使用实验结果的反事实治疗方案预测的性能，提供相关信息的分布治疗结果。我们的方法使我们能够量化和评估的差异性能的统计意义，从结构模型，外推处理效应，专家意见，和其他方法估计的最佳治疗方案。我们应用我们的方法来评估最佳的治疗方案，有条件的现金转移支付计划的国家，其中使用的数据，在其他国家的实验评估和预程序数据在感兴趣的国家产生的预测。
2019-07-22 stat.AP stat.ME
Randomization Tests for Distributions of Individual Treatment Effects via Combined Rank Statistics
University of Illinois at Urbana-Champaign（伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校）；University of Chicago（芝加哥大学）
本文提出了一种自适应结合多个秩统计量的方法，用于评估随机实验中个体因果效应的分布，避免了传统方法中选择统计量带来的效力损失问题。
2026-05-08 stat.AP stat.ME
Identification in Nonparametric Models for Dynamic Treatment Effects
本文开发了一个非参数模型，代表了如何在一个动态的方式相互影响的结果和治疗选择的序列。在这种情况下，我们感兴趣的是确定在每个阶段的个人的平均结果，有一个特定的治疗序列被分配。该量的识别允许我们识别平均处理效应（ATE）和关于转变的ATE，以及最佳处理方案，即，使平均潜在结果的（加权）和最大化的方案，可能更少的处理成本。本文的主要贡献是放松序列随机化假设广泛使用的生物统计学文献中引入一个灵活的选择理论框架的内源性治疗序列。我们表明，感兴趣的参数下确定每个时期的双向排除限制，即，结果确定过程中排除了工具，治疗选择过程中排除了其他外生变量。我们还考虑部分识别的情况下，后者的变量是不可用的。最后，我们将我们的结果扩展到一个设置，治疗不出现在每个时期。
2019-01-14 econ.EM stat.AP stat.ME
Targeted Smooth Bayesian Causal Forests: An analysis of heterogeneous treatment effects for simultaneous versus interval medical abortion regimens over gestation
我们介绍了目标平滑贝叶斯因果森林（tsBCF），一种非参数贝叶斯方法，用于估计异质性处理效应，这些效应在观察数据设置中的单个协变量上平滑变化。tsBCF方法通过使用平滑函数对终端树节点进行参数化来诱导平滑，并允许对对照协变量的处理效应与预后效应进行单独的正则化。可以选择用于预后和处理效应的平滑参数以反映先验知识或以数据依赖的方式进行调整。我们使用tsBCF来分析一种新的早期药物流产的临床方案。我们的目的是评估相对有效性的同时与间隔管理米非司酮和米索前列醇在怀孕的前9周。该模型反映了我们的预期，即相对有效性在妊娠期平稳变化，但不一定超过其他协变量。我们展示了性能的tsBCF方法的基准测试实验。可在https://github.com/jestarling/tsbcf/上获得tsBCF软件。
2020-02-23 stat.AP
As Good as it Gets: Bounds for Oracle Time-Varying Treatment Strategies
本文将因果推断中个体化治疗规则的表现界研究扩展至时变设定，推导了基于未观测潜在结果的先知策略的精确界，覆盖二元与连续结局，并探讨连续潜在结果CDF的界。
2026-08-05 math.ST stat.TH
Fisher-Schultz Lecture: Generic Machine Learning Inference on Heterogenous Treatment Effects in Randomized Experiments, with an Application to Immunization in India
提出一种通用的机器学习方法，通过重复数据划分和分位数聚合，对随机实验中的异质性处理效应进行估计和推断，并应用于印度的免疫接种实验。
2023-10-23 econ.EM math.ST stat.ML
Using Decision Lists to Construct Interpretable and Parsimonious Treatment Regimes
治疗方案将个性化医疗正式化为从个体患者特征到推荐治疗的函数。高质量的治疗方案可以改善患者的预后，同时降低成本、资源消耗和治疗负担。因此，从观察性和随机化研究中估计治疗方案具有巨大的兴趣。然而，临床实践中应用的治疗方案的开发需要统计学家和临床科学家的长期共同努力。在这一协作过程中，统计学家必须将临床科学整合到治疗方案基础的统计模型中，临床医生必须仔细检查估计的治疗方案的科学有效性。为了促进有意义的信息交流，重要的是，估计的治疗制度是在一个主题的背景下解释。我们提出了一个简单的，但灵活的一类治疗制度，其成员是代表作为一个简短的列表，如果然后声明。这类制度是立即可解释的，因此是在实践中广泛应用的一个有吸引力的选择。我们推导出一个鲁棒估计的最佳政权在这个类，并证明其有限样本的性能，使用模拟实验。所提出的方法说明了两个临床试验的数据。
2015-04-29 stat.ME
Identifying optimally cost-effective dynamic treatment regimes with a Q-learning approach
关于患者治疗策略的卫生政策决定需要考虑治疗效果和成本。在有效性方面优化治疗规则可能导致过于昂贵的策略;另一方面，在成本方面优化可能导致患者预后不良。我们提出了一个两步的方法来确定一个最佳的成本效益和可解释的动态治疗方案。首先，我们开发了一个相结合的Q-学习和政策搜索的方法来估计一个最佳的列表为基础的制度下的预期治疗费用的约束。其次，我们提出了一个迭代的过程来选择一个最佳的成本效益的制度，从一组候选制度对应于不同的成本约束。我们的方法可以估计最佳的制度存在时变的混杂，审查和相关的结果。通过模拟研究，我们说明了估计的治疗方案的有效性，并检查灵活的建模方法下的操作特性。我们还应用我们的方法来评估最佳的成本效益的治疗策略分配辅助治疗子宫内膜癌患者。
2021-10-18 stat.ME
On Identification of Optimal Dynamic Treatment Regimes with Proxies of Hidden Confounders
针对时变治疗受隐藏混杂因素干扰的问题，提出利用每个时间点两个独立且相关的代理变量识别反事实联合分布，从而实现最优动态治疗方案的识别。
2025-02-18 stat.ME
Evaluating and Learning Optimal Dynamic Treatment Regimes under Truncation by Death
针对重症监护中截断死亡导致传统DTR评估失效的问题，提出基于主分层的方法，聚焦始终存活者价值函数，推导半参数有效、多重稳健的估计量，实证验证其用于个性化治疗优化的效用。
2025-10-08 cs.LG stat.ME stat.ML
Interpretable Dynamic Treatment Regimes
精准医学是目前临床和干预科学中非常感兴趣的话题。将精准医疗正规化的一种方法是通过治疗方案，这是一系列决策规则，每个临床干预阶段一个，将最新的患者信息映射到推荐的治疗方法。最佳治疗方案被定义为如果应用于感兴趣的人群，则使一些累积临床结果的平均值最大化。众所周知，即使在简单的生成模型下，最佳治疗方案也可以是患者信息的高度非线性函数。因此，最近的方法学研究的焦点一直是灵活的模型估计最佳治疗方案的发展。然而，在许多情况下，最佳治疗方案的估计是一种探索性分析，旨在为后续研究产生新的假设，而不是直接指导新患者的治疗。在这样的设置中，在域上下文中可解释的估计的治疗方案可能比使用“黑盒”估计方法构建的不可理解的治疗方案具有更大的价值。我们提出了一个估计的最佳治疗方案组成的一系列的决策规则，每一个表达为一个列表的“如果，然后”语句，可以呈现为一个段落或一个简单的流程图，是立即解释领域专家。这些列表的离散性排除了平滑，即，基于梯度的估计方法，并导致非标准渐近。尽管如此，我们提供了一个计算效率的估计算法，证明所提出的估计的一致性，并得出收敛速度。我们说明了所提出的方法，使用一系列的模拟例子和应用程序的数据从一个连续的临床试验双相情感障碍。
2016-06-05 stat.ME
Monte Carlo Sensitivity Analysis for Unmeasured Confounding in Dynamic Treatment Regimes
用于个性化治疗分配的数据驱动方法已经引起了临床医生和研究人员的广泛关注。动态治疗方案通过一系列决策规则将其形式化，这些规则将个体患者特征映射到推荐的治疗。观察性研究通常用于估计动态治疗方案，因为进行序贯多分配随机试验的成本可能过高。然而，根据观察数据估计动态治疗方案可能会由于未测量的混杂因素导致估计方案的偏倚。敏感性分析可用于评估研究结论对潜在未测量混杂因素的稳健性。蒙特卡罗敏感性分析是一种概率方法，涉及对控制偏倚的参数的分布进行定位和采样。我们提出了一种方法进行蒙特卡罗敏感性分析的偏差，由于未测量的混杂在估计的动态治疗方案。我们证明了所提出的程序与模拟研究的性能，并将其应用到一项观察性研究中，该研究使用Kaiser Permanente Washington（KPWA）的数据来检查是否使用抗抑郁药来减轻抑郁症状。
2022-02-18 stat.ME
On Estimation of Optimal Dynamic Treatment Regimes with Multiple Treatments for Survival Data-With Application to Colorectal Cancer Study
针对晚期结直肠癌临床研究中的多治疗生存数据，提出删失C学习（CC-learning）方法，通过改进反向递归、转化为代价敏感分类估计最优动态治疗方案，兼具理论保证与可解释性，并在真实数据中识别出阶段化树状治疗方案。
2023-10-08 stat.ME
Using Pilot Data to Size Observational Studies for the Estimation of Dynamic Treatment Regimes
已经有显着的注意力给予开发数据驱动的方法，用于定制基于个体患者特征的患者护理。动态治疗方案通过将患者信息映射到建议治疗的一系列决策规则来形式化这一点。用于估计和评价治疗方案的数据理想地通过使用序贯多分配随机试验（SMART）收集，尽管由于进行SMART的潜在成本过高，通常使用纵向观察性研究。这些研究的规模通常是固定治疗序列的简单比较，或者在观察性研究的情况下，通常不进行先验样本量计算。我们开发了样本量程序，用于从观察性研究中估计动态治疗方案。我们的方法使用试点数据，以确保研究将有足够的把握度比较最佳方案的价值，即预期的结果，如果所有患者在人群中接受治疗后的最佳方案，与已知的比较平均值。我们的方法还确保了估计的最佳治疗方案的值在具有高概率的真实最佳方案的值的先验集合范围内。我们研究的性能与模拟研究的建议程序，并使用它来规模的研究，减少抑郁症状，使用电子健康记录的数据。
2022-02-18 stat.ME
Measurement error and precision medicine: error-prone tailoring covariates in dynamic treatment regimes
精准医学结合患者水平的协变量来定制治疗决策，寻求改善结果。在随时间变化的协变量和顺序治疗决策的纵向研究中，精确医学可以用动态治疗方案（DTR）形式化：协变量依赖的治疗规则序列。到目前为止，精确医学文献还没有解决卫生研究中普遍存在的问题-测量误差-观察到的数据偏离真相。我们讨论了在DTR的背景下忽略测量误差的后果，重点是精准医疗所特有的挑战。我们通过模拟和理论结果表明，相对简单的测量误差校正技术可以导致实质性的改善，在未经校正的分析，并将这些研究结果应用于序贯治疗替代缓解抑郁症（STAR*D）的研究。
2020-06-15 stat.ME
Multi-stage optimal dynamic treatment regimes for survival outcomes with dependent censoring
我们提出了一种强化学习方法来估计一个最佳的动态治疗方案的生存结果与相关删失。该估计量允许失效时间有条件地独立于删失并依赖于治疗决策时间，支持灵活的治疗组和治疗阶段数量，并且可以在某个时间点最大化平均生存时间或生存概率。该估计器是使用广义随机生存森林构造的，并且可以具有多项式收敛速度。模拟和数据分析结果表明，新的估计带来更高的预期结果比现有的方法在各种设置。CRAN上有一个R软件包dtrSurv。
2022-05-12 stat.ME
General Identification of Dynamic Treatment Regimes Under Interference
Johns Hopkins University（约翰斯·霍普金斯大学）；Adobe Inc.（奥多比公司）
在许多应用领域，研究人员往往有兴趣定制治疗单位级的特点，以优化感兴趣的结果。确定和估计治疗策略的方法是动态治疗方案文献的主题。另外，在许多情况下，由于受试者间的依赖性，数据独立且同分布的假设不成立。受试者的结果取决于其邻居的暴露的现象被称为干扰。这些领域在无数的现实世界中相互交叉。在本文中，我们考虑的问题，确定最佳的治疗政策存在的干扰。使用干扰的一般表示，通过Lauritzen-Werken-Freydenburg链图（Lauritzen和Richardson，2002），我们正式确定了干扰下的各种政策干预，并扩展了现有的识别理论（Tian，2008; Sherman和Shpitser，2018）。最后，我们在一个模拟研究中说明了干扰下的政策最大化的功效。
2020-04-02 cs.AI cs.LG stat.ME
Learning non-monotone optimal individualized treatment regimes
我们提出了一种新的建模和估计方法，通过构建一个强大的估计方程，从不同的选项中选择最佳的治疗方案。该方法避免了倾向得分模型、非治疗组结局回归模型或潜在非单调治疗差异模型的错误设定。我们的方法还允许残差依赖于协变量。纳入了单一指标结构，以便于对治疗差异进行非参数估计。然后，我们通过最大化值函数来确定最佳处理。治疗分配策略的理论属性的建立。我们说明了我们提出的估计通过广泛的模拟研究和一个真实的数据集的母亲吸烟对婴儿出生体重的影响的性能和有效性。
2021-09-24 stat.ME
Constructing Stabilized Dynamic Treatment Regimes for Censored Data
稳定的动态治疗方案是个体患者的顺序决策规则，不仅在整个疾病进展过程中自适应，而且在格式上随时间保持一致。当关注的临床结果是受删失影响的生存时间时，稳定的动态治疗方案的估计变得更加复杂。为了解决这一挑战，我们提出了两种新的方法，审查共享Q学习和审查共享O学习。这两种方法都将临床偏好纳入到定性规则中，其中索引决策规则的参数在不同阶段共享并同时估计。我们使用广泛的仿真研究来证明所提出的方法的优越性能。该方法进一步应用于Frachial研究，以获得心血管疾病的治疗规则。
2019-03-02 stat.ME
On Estimation of Optimal Treatment Regimes For Maximizing t-Year Survival Probability
治疗方案是基于患者的个体预后信息指示个性化治疗的确定性函数。人们对寻找最佳治疗方案以最大限度地提高癌症和艾滋病等复杂疾病患者的预期长期临床结果的兴趣正在迅速增长。对于许多以生存时间作为主要终点的临床研究，主要目标是在给定治疗的情况下最大化患者的生存概率。在这篇文章中，我们首先提出了两个非参数估计的生存函数的患者以下一个给定的治疗方案。然后，我们推导出估计的最佳治疗方案的基础上基于值的搜索算法内的一组治疗方案索引的参数。在适当的正则性条件下，建立了导出的最优治疗方案下生存概率的估计量的渐近性质。模拟进行评估的数值性能的建议估计在各种情况下。最后以一个艾滋病临床试验数据为例说明了该方法的应用.
2014-07-29 math.ST stat.ME stat.TH
Functional Individualized Treatment Regimes with Imaging Features
本文提出一种数据驱动方法，将医学影像视为随机过程并利用平滑技术构建可解释特征，以指导个体化最优治疗，证明了估计量一致性并应用于ADNI数据集。
2023-04-25 stat.ME
Geometric medians on product manifolds
KAIST（韩国科学技术院）；Baruch College（巴鲁克学院）
本文研究了产品流形上几何中位数的性质，提出两种求解算法并验证其鲁棒性，展示了中位数在面对数据污染时的优越性。
2025-10-01 stat.ME
Censoring-Aware Tree-Based Reinforcement Learning for Estimating Dynamic Treatment Regimes with Censored Outcomes
University of Alberta（阿尔伯塔大学）；Alberta Machine Intelligence Institute（阿尔伯塔机器智能研究所）
本文提出CA-TRL框架，通过增广逆概率加权和删失感知修正增强树型强化学习，用于从删失观测数据中估计最优动态治疗方案，并在模拟和SANAD癫痫数据集上验证其优于ASCL方法。
2025-03-09 cs.AI cs.LG stat.ME
Balancing utility and cost in dynamic treatment regimes
本文提出平衡 Q-learning 方法，在动态治疗方案中同时权衡治疗效用与治疗分配及协变量评估成本，并通过模拟和 MIMIC-III 真实数据验证其性能。
2025-07-23 stat.ME
Penalized Q-Learning for Dynamic Treatment Regimes
动态治疗方案有效地结合了专门设计的临床试验的累积信息和长期治疗效果。随着这些与来自临床研究的纵向数据结合变得越来越流行，最佳动态治疗方案的统计推断的发展是高度优先的。由于处理效应参数中的非线性引起的困难，这是非常具有挑战性的。在本文中，我们提出了一个新的强化学习框架称为惩罚Q学习（PQ学习），在此框架下，可以解决非线性和有效的统计推断建立。我们还提出了一个新的统计过程-个人选择-和相应的方法，将个人选择PQ学习。广泛的数值研究，提出了与现有的方法相比，在各种非常规的情况下，所提出的方法是inconvenient和计算上的优势。所提出的方法证明了抑郁症的临床试验研究的数据。
2011-08-26 stat.ME
Learning Optimal Dynamic Treatment Regimens Subject to Stagewise Risk Controls
本文提出BR-DTRs框架，通过向后学习与风险约束，在每阶段限制治疗风险，求解加权支持向量机问题，实现获益-风险权衡，并证明其一致性与收敛性。
2024-04-22 stat.ME
Dynamic treatment regime characterization via value function surrogate with an application to partial compliance
精准医学是一个很有前途的框架，可以为改善健康和医疗保健提供证据。然而，在现实世界临床环境中，越来越多的用于证据生成和实施的统计精确医学策略之间存在差距，缩小这一差距的策略可能取决于背景。在本文中，我们考虑的具体情况下，部分遵守伤口管理的患者外周动脉疾病。通过使用一个高斯过程代理的价值函数，我们扩展超出了常见的精确医学任务的学习一个最佳的动态治疗方案的动态治疗方案的类别的表征，以及如何将这些发现转化为临床背景。
2022-12-01 stat.ME
