What is a randomization test?
本文澄清了随机化检验的核心概念，引入“准随机化检验”以区分基于理论模型与物理随机化的检验，发展了条件随机化检验的一般框架，并将其应用于理解多种广泛使用的检验方法。
2023-04-04 stat.ME
Covariate Adjustment for Wilcoxon Two Sample Statistic and Test
Zhejiang University of Finance and Economics（浙江财经大学）；University of Wisconsin, Madison（威斯康星大学麦迪逊分校）；University of Washington（华盛顿大学）；Eli Lilly and Company（礼来公司）
本文提出对Wilcoxon两样本统计量和检验进行协变量调整，以提高估计效率并扩大其在协变量自适应随机化场景中的应用范围。
2026-02-17 stat.ME
Statistical Inference for Covariate-Adaptive Randomization Procedures
协变量自适应随机化（CAR）程序经常用于比较研究，以增加治疗组间的协变量平衡。然而，由于随机化在形成平衡治疗组时不可避免地使用协变量信息，因此在此类随机化后经典统计方法的有效性往往不清楚。本文在线性模型框架下，推导了基于广义CAR的统计方法的理论性质。更重要的是，我们明确揭示协变量自适应和推断属性之间的关系，推导出相应的估计量的渐近表示。我们提出的一般理论，以各种随机化程序，如完全随机化，重新随机化，成对顺序随机化，阿特金森的$D_A$偏硬币设计，并分析比较其性能。基于理论结果，我们提出了一种新的方法来获得有效和更强大的测试。这些结果为理解和分析基于CAR的实验打开了一扇大门。仿真研究提供了进一步的证据所提出的框架和理论结果的优点。本文的补充材料可在线获取。
2020-09-07 math.ST stat.TH
A General (Non-Markovian) Framework for Covariate Adaptive Randomization: Achieving Balance While Eliminating the Shift
Institute of Statistics and Big Data, Renmin University of China（中国人民大学统计与大数据研究院）
本文提出了一种非马尔可夫的协变量自适应随机化框架，通过动态调整参数实现协变量平衡并消除偏移问题。
2026-02-26 math.ST stat.ME stat.TH
Adjusting confidence intervals under covariate-adaptive randomization in non-inferiority and equivalence trials
本研究针对非劣效性和等效性试验，在协变量自适应随机化下，推导了基于置换和随机化方法的调整置信区间，以控制I型错误率接近名义显著性水平，并评估了正态、二分类及时间-事件结局变量的性能。
2023-12-25 stat.AP
Testing for Treatment Effect in Covariate-Adaptive Randomized Clinical Trials with Generalized Linear Models and Omitted Covariates
尽管在临床试验中广泛使用，但在协变量自适应随机化下，统计推断的有效性仍受到关注。在文献中，协变量自适应随机化下的推断性质主要针对连续响应进行了研究;特别是，众所周知，处理效应的常用双样本t检验通常是保守的，在这个意义上，实际检验大小小于标称水平。这种无效检验的现象也在没有调整协变量的广义线性模型中发现，有时由于膨胀的第一类错误而更令人担忧。本研究的目的是检查广义线性模型和协变量自适应随机化下处理效应的未校正检验。对于一大类协变量自适应随机化方法，我们得到了在原假设下检验统计量的渐近分布，并导出了检验是保守的、有效的或反保守的条件.详细讨论了几种常用的广义线性模型，如逻辑斯谛回归和泊松回归。还提出了一种调整方法，以实现一个有效的大小的渐近结果的基础上。数值研究证实了理论研究结果，并证明了所提出的调整方法的有效性。
2021-05-02 math.ST stat.ME stat.TH
Enhancing Statistical Validity and Power in Hybrid Controlled Trials: A Randomization Inference Approach with Conformal Selective Borrowing
本文提出随机化推断框架结合共形选择性借用方法，在混合对照试验中实现有限样本精确的第I类错误率控制并提高检验效能，通过理论分析、模拟和肺癌试验应用验证其有效性。
2025-05-07 stat.ME
An Online Meta-Level Adaptive Design Framework with Targeted Learning Inference: Applications to Evaluating and Utilizing Surrogate Outcomes in Adaptive Designs
Division of Biostatistics, University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校生物统计系）；Vaccine and Infectious Disease Division, Fred Hutchinson Cancer Center（弗雷德·哈钦森癌症中心疫苗与传染病部）；Department of Biostatistics, University of Washington（华盛顿大学生物统计系）
本文提出一种在线元级自适应设计框架，用于实时评估和选择候选自适应设计，通过定义新的因果估计量和目标最大似然估计器，量化替代性结局的效用，以加速检测异质治疗效应并改善参与者结果。
2026-04-06 stat.ME
Valid test for multi-arm trials with generalized linear models under covariate-adaptive randomization
George Washington University（乔治华盛顿大学）
针对协变量自适应随机化下广义线性模型多臂试验，提出修正Wald统计量分布问题的调整检验统计量，结合Simes型多重检验程序控制一类错误，经模拟和真实试验验证有效。
2026-08-27 math.ST stat.ME stat.TH
On the Theory of Covariate-Adaptive Designs
Pocock和Simon的边际程序（Pocock和Simon，1975）通常用于在临床试验中平衡治疗分配对有影响的协变量的影响。然而，几十年来，波考克和西米恩程序的理论性质仍然很难理解。本文提出了协变量自适应设计的一般框架，并在广泛满足的条件下建立了相应的理论。作为特例，我们得到了Pocock和Simon的边际过程的理论性质：边际不平衡和总体不平衡在概率上是有界的，但层内不平衡随着样本量的增加而增加，并随着$\sqrt{n}$的速率而增加。这些理论结果为协变量自适应随机化过程的平衡性质提供了新的见解，为研究基于协变量自适应随机化过程的临床试验统计推断的理论性质打开了一扇大门。
2020-04-06 math.ST stat.ME stat.TH
CRT*: Conditional Randomization Testing with Heterogeneous External and Unlabeled Data
School of Statistics, KLATASDS-MOE, East China Normal University（华东师范大学统计学院）；Department of Applied Mathematics, Hong Kong Polytechnic University（香港理工大学应用数学系）
研究针对条件随机化测试中估计误差、高维性及样本量问题，提出CRT*框架，用平滑残差自举结合自适应数据融合增强CI测试，理论证明其有效性，模拟和数据分析显示该框架能在异构场景中提高功效并控制I型错误。
2026-07-21 stat.ME
Inference on Average Treatment Effect under Minimization and Other Covariate-Adaptive Randomization Methods
协变量自适应随机化方案，如最小化和分层排列区组，经常应用于临床试验中，以平衡预后因素之间的治疗分配。协变量自适应随机化后推理的现有理论发展主要限于可以指定响应和协变量之间的正确模型或随机化方法具有良好理解的属性的情况。基于随机化中使用的协变量水平分层和对随机化中未使用的协变量的进一步调整，在本文中，我们提出了几种估计量，用于平均处理效应的无模型推断，平均处理效果定义为两种处理下的响应均值之间的差异。我们建立了所有流行的协变量自适应随机化方案下的估计量的渐近正态性，包括理论性质尚不清楚的最小化，我们证明了渐近分布对于协变量自适应随机化方法是不变的。一致方差估计量构造渐近推断。研究了估计量的渐近相对效率和有限样本性质。我们建议在协变量自适应随机化后使用我们提出的估计量进行有效和无模型推断。
2020-07-19 stat.ME
Treatment effect estimation under covariate-adaptive randomization with heavy-tailed outcomes
针对重尾结局下协变量自适应随机化的处理效应估计，本文分析基于影响函数的M估计量，提出分层变换均值差估计量与通用方差估计量，并证明核密度估计一致性。
2024-07-06 stat.ME
A practical Response Adaptive Block Randomization (RABR) design with analytic type I error protection
反应适应性随机化（RAR）从方法学、伦理学和实用主义的角度来看是有吸引力的，因为受试者更有可能根据积累的数据被随机分配到表现更好的治疗组。然而，RAR在多个活性组的确证性药物临床试验中的应用受到限制，主要是由于其复杂性，以及缺乏对不同治疗组的随机化比例的控制。为了解决上述问题，我们提出了一种响应自适应区组随机化（RABR）设计，允许对照组和高性能组任意预先指定的随机化比率，以满足临床试验目标。我们显示了传统的未加权测试的有效性RABR与控制第一类错误率的基础上加权组合测试的样本量自适应设计调用没有大样本近似。与流行的双自适应有偏硬币设计（DBCD）相比，拟议的RABR在稳健地达到目标最终样本量以满足监管要求和增加统计功效方面的优势通过统计模拟和实际的临床试验设计示例得到了证明。
2022-08-02 stat.ME
Covariate-adaptive randomization inference in matched designs
针对匹配观察研究中忽略组内倾向得分差异的问题，提出协变量自适应随机化推断，通过调整排列概率控制I型错误，并证明其有效性及敏感性分析推广，模拟和实证显示其优于传统均匀推断。
2023-11-10 stat.ME
Covariate Selection for Optimizing Balance with an Innovative Adaptive Randomization Approach
针对高维基线协变量下传统自适应随机化平衡性能不足的问题，提出一种整合患者响应与协变量信息的新颖自适应随机化方法，通过顺序选择显著协变量并保持其平衡，有效提升了治疗效果估计的效率。
2024-12-25 stat.ME
Stabilizing Thompson Sampling with Null Hypothesis Bayesian Response-Adaptive Randomization
University of Zurich（苏黎世大学）
提出基于贝叶斯假设检验的零假设贝叶斯响应自适应随机化方法，通过贝叶斯模型平均向等概率随机化收缩，解决汤普森采样高变异性导致的分配劣势和推断问题。
2026-10-19 stat.ME
Bayesian adaptive randomization in the I-SPY2 sequential multiple assignment randomized trial
Quantum Leap Healthcare Collaborative（量子飞跃医疗合作组织）；University of California, San Francisco（加州大学旧金山分校）；North Carolina State University（北卡罗来纳州立大学）
针对I-SPY2 SMART试验，提出基于汤普森采样的贝叶斯自适应随机化方法，逐阶段更新随机化概率以最大化pCR率，实证显示可提升方案特异性pCR率并有效推荐最优方案。
2025-10-14 stat.ME
Cluster-Adaptive Network A/B Testing: From Randomization to Estimation
A/B测试是产品开发中的一个重要决策工具，用于评估新服务、功能或产品的用户参与度或满意度。A/B测试的目标是估计新变更的平均处理效应（ATE），当用户交互时，这变得复杂。当A/B检验的重要假设，即稳定单位治疗值假设（SUTVA），即每个个体的反应仅受其自身治疗的影响，是不成立的，ATE的经典估计通常会导致错误的结论。在本文中，我们提出了一个簇自适应网络A/B测试过程，其中包括一个顺序的簇自适应随机化和簇调整估计。聚类自适应随机化被用来最小化两个治疗组内的聚类水平Mahalanobis距离，从而可以减小ATE估计的方差。此外，聚类调整估计器用于消除网络干扰引起的偏差，导致一致的估计ATE。数值研究表明，我们的聚类自适应网络A/B测试实现了一致的估计，具有更高的效率。基于真实网络进行了实证研究，以说明我们的方法如何在应用中有利于决策。
2020-08-19 stat.ME
Quantile Treatment Effects and Bootstrap Inference under Covariate-Adaptive Randomization
本文研究协变量自适应随机化下分位数处理效应的估计和推断。我们提出两种估计方法：（1）简单分位数回归和（2）逆倾向得分加权分位数回归。对于这两个估计，我们得到了他们的渐近分布均匀分布在一个紧凑的一组分位数指标，并表明，当治疗分配规则没有达到强平衡，逆倾向得分加权估计有一个更小的渐近方差比简单的分位数回归估计。对于方法（1）的推论，我们证明了使用加权bootstrap标准误的Wald检验在拒绝下。但对于方法（2），其渐近规模等于名义水平。我们还表明，对于这两种方法，Wald检验使用协变量自适应引导标准误的渐近大小等于标称水平。我们说明了使用模拟和真实数据集的新的估计和推断方法的有限样本性能。
2020-02-25 stat.ME
BARD: A seamless two-stage dose optimization design integrating backfill and adaptive randomization
针对两阶段剂量优化样本量大的问题，提出BARD设计，通过回填和协变量自适应随机化减少样本量、缩短试验时间，并提高最优剂量识别准确性。
2024-11-08 stat.ME
A burn-in(g) question: How long should an initial equal randomization stage be before Bayesian response-adaptive randomization?
MRC Biostatistics Unit University of Cambridge（剑桥大学医学研究委员会生物统计学单元）
本文提出一种精确评估方法，研究预热期长度对双臂二分类贝叶斯响应自适应随机化（BRAR）设计统计运行特征的影响，发现预热长度显著影响I类错误率、功效与受试者获益，并指出必须使用精确检验。
2025-10-11 stat.ME
Efficient Doubly Adaptive Biased Coin Designs for Multiple Treatments
School of Statistics and Data Science, Zhejiang Gongshang University（浙江工商大学统计与数据科学学院）
针对临床试验中响应自适应设计的多方面困境，提出通用框架定义高效设计族，证明相关最优性。在此基础上给出多治疗临床试验的双自适应偏置硬币设计族，兼具随机性和效率优势，并推导其理论性质。
2026-07-21 math.PR math.ST stat.ME
Bayesian response adaptive randomization design with a composite endpoint of mortality and morbidity
根据在决策点之前累积的观察到的缓解，在试验期间将患者分配至治疗组，并对该分配进行顺序调整，可以最大限度地减少预期失败次数或最大限度地增加患者的总获益。在这项研究中，我们开发了一种贝叶斯反应自适应随机化（RAR）设计，目标是重症监护室（ICU）患者的无器官支持日（OSFD）终点。OSFD是通过随机化后预定时间窗内无器官支持的天数评估的死亡率和发病率的混合。在过去，研究人员将OSFD视为一个顺序结果变量，其中最低类别是死亡。我们提出了一种新的RAR设计，用于死亡率和发病率的复合终点，例如，OSFD，通过使用贝叶斯混合模型和马尔可夫链蒙特卡罗抽样来估计OSFD的后验概率，并确定每个中期的治疗分配比。模拟进行了比较我们提出的设计在各种随机化规则和不同的α消耗函数的性能。结果表明，与其他现有自适应规则相比，我们的RAR设计使用贝叶斯推断将更多患者分配到性能更好的组，同时确保在一系列合理的临床场景中有足够的功效和第一类错误率控制。
2022-08-31 stat.ME
Consistent Covariance estimation for stratum imbalances under minimization method for covariate-adaptive randomization
针对最小化随机化下的层内不平衡，提出基于自助法的一致协方差估计量，并用于调整生存数据稳健检验，模拟显示调整后尺寸接近名义水平，未调整则可能膨胀。
2023-12-27 stat.ME
Hypothesis Testing in Sequentially Sampled Data: AdapRT to Maximize Power Beyond iid Sampling
提出自适应随机化检验（ART）方法，允许数据自适应抽样以解决变量独立性问题，理论证明其在多臂老虎机与联合分析中功效超越传统独立同分布抽样的CRT。
2022-08-27 math.ST stat.ME stat.TH
Model-robust Inference for Seamless II/III Trials with Covariate Adaptive Randomization
HKUST（香港科技大学）
本文提出了一种基于广义线性模型的模型鲁棒框架，用于无缝II/III试验，通过调整Wald检验和多重比较程序，实现对不同结果类型和随机化方案的有效推断。
2025-12-16 stat.ME
A Markov Decision Process for Response-Adaptive Randomization in Clinical Trials
在临床试验中，反应适应性随机化（RAR）具有吸引人的能力，可以根据中期结果将更多受试者分配到性能更好的治疗中。传统的RAR策略在逐个患者的基础上改变了随机化比例;这因时间趋势导致的偏倚而受到严厉批评。另一种方法是区组RAR，将患者分组在区组中，并以区组方式重新计算随机化比率;然后按区组分层进行最终分析。然而，典型的分块RAR设计将患者分成大小相等的块，这通常不是最佳的。本文介绍了TrialMDP，一种设计双臂阻塞RAR临床试验的算法。我们的方法不同于过去的方法，因为它优化了块的大小和数量以及它们的治疗分配。也就是说，该算法产生了一个策略，该策略基于试验中到该点为止所看到的结果自适应地选择下一个块的大小和组成。TrialMDP与过去通过动态规划计算最优试验设计的工作有关。该算法最大化效用函数，平衡（i）统计功效、（ii）患者结局和（iii）区组数量。我们表明，它在一套基线设计的效用取得了显着的改善，并提供了有用的控制之间的权衡统计功效和患者的结果。它非常适合于失败成本高的小型试验。我们在GitHub上提供TrialMDP作为R包：https://github.com/dpmerrell/TrialMDP
2021-09-29 stat.ME
Mathematical programming tools for randomization purposes in small two-arm clinical trials: A case study with real data
本研究回顾并比较了数学规划与协变量自适应随机化方法在小型双臂临床试验中的性能，引入基于联合分布的能量距离度量，并通过数值实验展示其优势。
2024-02-08 stat.ME
Adaptive sample splitting for randomization tests
针对亚组分析中随机化检验因样本量小效力不足的问题，提出基于确定性评分的自适应样本划分方法AdaSplit，在CATE估计与检验间分配样本，提升检验效力，并在血压干预试验中识别出有效亚组。
2025-07-31 stat.ME
Discretization in covariate-adaptive randomization: gains and losses
George Washington University（乔治华盛顿大学）
本文研究协变量自适应随机化中连续协变量离散化的影响，提出设计阶段离散化可增强稳健性，但已知模型时按模型平衡更高效，并通过模拟和糖尿病数据验证。
2026-09-11 stat.ME
Regression analysis for covariate-adaptive randomization: A robust and efficient inference perspective
线性回归可以说是最基本的统计模型;然而，其在随机临床试验中使用的有效性，尽管是常见的做法，从来没有水晶般清晰，特别是当分层或协变量自适应随机化。在本文中，我们调查了几个最直观和最常用的回归模型估计和推断的处理效应在随机临床试验。通过允许回归模型被任意误指定，我们证明了所有这些基于回归的估计稳健地估计了处理效应，尽管可能具有不同的效率。我们还提出了一致的非参数方差估计，并比较其性能的基于模型的方差估计，是现成的标准统计软件。基于结果，并考虑到理论效率和实际可行性，我们提出了建议，在各种情况下有效地使用回归。对于均匀分配，使用通常的最小二乘方差估计量对分层协变量和其他基线协变量（如有）进行回归调整即可。对于不平等分配，应使用治疗与协变量相互作用的回归，以及我们提出的方差估计。这些建议适用于简单和分层随机化，以及最小化等。我们希望这项工作有助于澄清和促进回归在随机临床试验中的使用。
2020-09-04 stat.ME
Familywise error control in multi-armed response-adaptive trials
反应适应性设计允许在试验过程中根据累积反应数据改变随机化概率，以便更大比例的患者可以分配到表现更好的治疗。在实践中使用响应自适应设计的一个主要问题，特别是从监管的角度来看，是控制第一类错误率。特别是，我们表明，天真的z-检验可以有一个膨胀的第一类错误率，即使在应用Bonferroni校正。仿真研究经常被用来演示错误控制，但并不提供保证。在本文中，我们提出了自适应测试程序的正态分布的结果，确保强大的家庭误差控制，迭代应用条件不变原则。我们的方法可用于完全序贯和区组随机试验，并在文献中发现的一大类自适应随机化规则。我们发现，有一个很高的价格支付的权力，以保证家庭的错误控制的随机化方案与极端的分配概率。然而，对于文献中提出的贝叶斯自适应随机化方案，与z检验相比，我们的自适应检验保持或增加了试验的功效。我们使用原发性高胆固醇血症的三臂试验来说明我们的方法。
2018-03-14 stat.ME
Adaptive Randomization Methods for Sequential Multiple Assignment Randomized Trials (SMARTs) via Thompson Sampling
针对序贯多重分配随机化试验（SMARTs）中响应自适应随机化研究不足的问题，提出基于Thompson Sampling的RAR算法，并开发有效的试验后推断程序，证明其能改善受试者结果且不牺牲比较效率。
2024-01-06 stat.ME
A computational method for type I error rate control in power-maximizing response-adaptive randomization
本研究针对功效最大化响应自适应随机化(RAR)中I型错误率膨胀问题，提出在精确检验下分析传统RAR功效并评估约束马尔可夫决策过程(CMDP)程序，通过结合无条件精确检验与CMDP程序，在控制错误率的同时实现显著功效提升。
2025-09-15 stat.ME
Familywise error rate control for block response-adaptive randomization
响应自适应随机化允许在临床试验中根据先前观察到的响应数据改变将患者分配到治疗的概率，以实现不同的实验目标。在实践中使用这种设计的一个关注点，特别是从监管的角度来看，是控制第一类错误率。为了解决这个问题，Robertson和Wason（Biometrics，2019）提出了一种方法，可以保证对一大类响应自适应设计进行全族错误率控制。在本文中，我们提出了一个改进，他们的建议，在概念上更简单，在特定的上下文中的块随机试验与一个固定的分配到控制arm.We显示修改后的方法，保证永远不会有负权重的数据块，也可以提供一个很大的权力优势，在实践中。
2022-04-12 stat.AP stat.ME
A general theory of regression adjustment for covariate-adaptive randomization: OLS, Lasso, and beyond
我们考虑随机试验中处理效应的估计和推断问题。在实践中，分层随机化，或更一般地说，协变量自适应随机化，通常用于设计阶段，以平衡与结局最相关的几个变量的治疗分配。然后，在分析阶段进行回归以调整剩余的不平衡，从而产生更有效的处理效应估计值。建立和统一的协变量自适应随机化下的普通最小二乘调整估计量的最新结果，本文提出了一个一般的回归调整理论，允许任意模型的误设定和大量的基线协变量的存在。我们证明了两个Lasso调整的处理效应估计量的理论，这两个估计量在各自的类中都是最优的。此外，提出了非参数一致方差估计，以促进有效的推论，其工作，无论使用的具体随机化方法。通过仿真研究和临床试验的例子证明了所提出的估计的鲁棒性和提高效率。该研究揭示了通过在协变量自适应随机实验中实施机器学习方法来提高处理效应估计效率。
2020-11-19 math.ST stat.ME stat.TH
Response-adaptive randomization in clinical trials: from myths to practical considerations
响应自适应随机化（RAR）是更广泛的一类数据依赖性抽样算法的一部分，临床试验通常用作激励应用程序。在这种情况下，患者分配到治疗是由随机化概率决定的，随机化概率根据累积的反应数据而变化，以实现实验目标。自20世纪30年代以来，RAR已经从生物统计学文献中获得了大量的理论关注，并且一直是许多争论的主题。在过去的十年中，它受到了应用和方法论社区的重新考虑，这是由众所周知的实际例子及其在机器学习中的广泛使用所驱动的。关于这一主题的论文对它的有用性提出了不同的观点，这些观点不容易调和。这项工作的目的是通过提供一个统一的，广泛的和新的审查方法和实际问题时，考虑在临床试验中使用RAR的辩论，以解决这一差距。
2022-06-07 stat.AP stat.ME
Stratification Trees for Adaptive Randomization in Randomized Controlled Trials
本文提出了一种两阶段随机对照试验的自适应随机化方法。该方法使用来自第一波实验的数据以确定如何在实验的第二波中分层，其中目标是最小化平均处理效应（ATE）的估计量的方差。我们考虑从一类分层随机化程序中进行选择，我们称之为分层树：这些程序的分层可以表示为决策树，分层之间具有不同的治疗分配概率。通过使用第一波来估计分层树，我们同时选择哪些协变量用于分层，如何对这些协变量进行分层，以及这些层内的分配概率。我们的主要结果表明，使用这种随机化过程与适当的估计结果在一个渐近方差是最小的分层树类。此外，我们提出的结果是能够容纳一个大类的分层内的分配机制，包括分层区组随机化。在模拟研究中，我们发现，我们的方法，搭配适当的交叉验证程序，可以提高特设的分层选择。最后，我们将我们的方法应用于Karlan和Wood（2017）的研究，在那里我们使用他们实验的第一波来估计分层树。
2022-07-05 econ.EM stat.ME
Improving Estimation Efficiency via Regression-Adjustment in Covariate-Adaptive Randomizations with Imperfect Compliance
针对依从性不完美的协变量自适应随机化场景，提出基于双重稳健矩的回归调整估计方法，包含线性、非线性等调整形式，可提升估计效率并给出达到半参数效率界的条件。
2023-06-16 econ.EM stat.ME
CBARA: Covariate-Balanced-and-Adjusted Response-Adaptive Randomization
Institute of Statistics and Big Data, Renmin University of China（中国人民大学统计与大数据研究院）
CBARA结合CARA和CAR的优点，通过动态调整分配比例提升平衡性和鲁棒性，同时保持分配比例一致性。
2026-05-07 math.ST stat.ME stat.TH
Validity of tests for time-to-event endpoints in studies with the Pocock and Simon covariate-adaptive randomization
在存在预后协变量的情况下，主要通过分层对数秩检验或基于Cox比例风险模型的评分检验推断至事件发生时间终点的治疗效果。在他们的开创性工作中，Ye和Shao（2020）从理论上证明了当模型被错误指定时，稳健评分检验（Wei和Lin，1989）以及未分层的对数秩检验在分层随机化试验中是保守的。然而，这一事实并没有建立Pocock和Simon协变量自适应分配，而是通过模拟。在本文中，我们扩大叶和邵的结果，更一般的一类随机化程序，并显示，部分理论上，部分通过模拟，Pocock和西蒙协变量自适应分配属于这一类。我们还推进搜索的相关结构的归一化层内不平衡与最小化描述的渐近相关阵的情况下，所有阶层的患病率相等。我们扩展了叶和邵提出的分层随机化的鲁棒性测试，以最小化，并通过模拟来检查它们的性能。
2022-02-08 math.ST stat.ME stat.TH
Interaction tests with covariate-adaptive randomization
本研究针对协变量自适应随机化下的治疗-协变量交互作用检验，发现常用检验偏保守，提出修正检验及更高效的分层校正检验，涵盖两类协变量场景，为临床试验揭示治疗异质性、推进个体化医学提供工具。
2024-03-10 math.ST stat.ME stat.TH
Adjustment with Many Regressors Under Covariate-Adaptive Randomizations
针对协变量自适应随机化下高维回归调整导致的过度拒绝问题，提出线性组合RA与非RA估计量的新ATE估计量，并建立统一推断理论，保证渐近显著性与弱效率改进。
2025-02-18 econ.EM stat.ME
Regression-Adjusted Estimation of Quantile Treatment Effects under Covariate-Adaptive Randomizations
协变量自适应随机化（CAR）田间试验的数据集通常包含额外的协变量，除了层指标。我们建议通过辅助回归将这些额外的协变量纳入CAR下无条件分位数处理效应（QTE）的估计和推断中。我们建立了回归调整QTE估计的相合性和极限分布，并证明了在CAR下使用乘子自助推断是非保守的。当数据是高维的时，辅助回归可以参数化地、非参数化地或通过正则化来估计。即使在辅助回归被错误指定的情况下，所提出的自举推理过程仍然在零值下的极限内达到名义拒绝概率。当正确指定辅助回归时，回归调整估计量达到最小渐近方差。我们还讨论了形式的调整，可以提高效率的QTE估计。有限样本的新的估计和推理方法的性能进行了研究，在模拟和经验应用到一个著名的数据集有关扩大获得基本的银行账户储蓄报告。
2022-09-05 econ.EM stat.ME
Approximating the Operating Characteristics of Bayesian Uncertainty Directed Trial Designs
贝叶斯反应适应性临床试验目前正在评估几种疾病的实验疗法。适应性决策，例如预先计划的随机化概率变化，试图加速新治疗方法的开发。在大多数情况下，反应适应性试验的设计需要耗时的模拟研究来描述操作特性，例如I/II型错误率，跨合理的场景。本文研究了贝叶斯不确定性定向试验设计（BUD）中关键操作特征的大样本近似。BUD试验利用明确的度量u来量化研究期间积累的关于感兴趣参数的信息，例如处理效应。随机化概率随时间变化，以最小化研究完成时的不确定性汇总u。我们提供了（i）患者分配至治疗组和（ii）随机化概率的渐近分析。对于BUD的结果分布属于自然指数族与二次方差函数，我们说明了分配到每个手臂和随机化概率的患者数量的渐近正态性。我们使用这些结果来近似相关的操作特性，如功率的BUD。我们评估的准确性，通过模拟下的几种情况下的二进制，时间到事件和连续的结果模型的近似。
2021-05-24 stat.ME
Inference for Two-stage Experiments under Covariate-Adaptive Randomization
HSBC Business School（汇丰商学院）；Peking University（北京大学）
本文研究了双重随机实验中协变量自适应随机化下的推断问题，提出了差异-平均平均估计量，并探讨了协变量信息在提高效率中的作用。
2026-01-15 econ.EM stat.ME
Inference under Covariate-Adaptive Randomization with Multiple Treatments
本文研究了多个治疗方案下协变量自适应随机化随机对照试验的推断问题。更具体地说，我们研究了一种或多种治疗相对于其他治疗或对照的平均效果的推断。如Bugni et al.（2018）所述，协变量自适应随机化是指首先根据基线协变量进行分层，然后分配治疗状态以实现各分层内平衡的随机化方案。与Bugni et al.（2018）相比，我们不仅允许多种治疗，而且还允许分配给每种治疗的单位比例在层间变化。我们首先研究来自完全饱和线性回归的估计量的性质，即，每种治疗的指标与每一层的指标之间所有相互作用的结果的线性回归。我们表明，这些估计的基础上使用通常的异方差一致估计的渐近方差的测试是无效的，另一方面，测试的基础上，这些估计和适当的估计，我们提供的渐近方差是准确的。对于分配给每个处理的目标单位比例在不同层之间没有变化的特殊情况，我们还考虑了基于从具有层固定效应的线性回归中得出的估计量的检验，即，每种治疗的指标和每一层的指标的结果的线性回归。我们表明，这些估计的基础上使用通常的异方差一致估计的渐近方差的测试是保守的，但测试的基础上，这些估计和适当的估计，我们提供的渐近方差是准确的。模拟研究说明了我们的理论结果的实际意义。
2019-01-17 econ.EM stat.ME
On the achievability of efficiency bounds for covariate-adjusted response-adaptive randomization
本文研究协变量调整响应自适应随机化能否达到Armstrong（2022）提出的渐近效率界，通过分层双重自适应偏倚硬币设计证明分层差值均值估计量可在离散协变量场景下实现该效率界，为兼顾伦理与效率的自适应设计提供了新见解。
2024-11-25 math.ST stat.ME stat.TH
Re-evaluating the impact of hormone replacement therapy on heart disease using match-adaptive randomization inference
针对观察性研究中匹配对随治疗分配变化导致的$Z$-依赖性问题，提出匹配自适应随机化推断算法，校正HRT与冠心病研究的反保守结论并验证年龄异质性效应。
2024-03-02 stat.AP stat.ME
Regression adjustment in covariate-adaptive randomized experiments with missing covariates
本研究针对协变量自适应随机化试验中协变量缺失问题，结合常用缺失处理与回归调整方法，推导估计量的渐近性质及一致方差估计，并通过数值研究提供建议，且结论在模型误设下仍有效。
2025-08-13 math.ST stat.ME stat.TH
Data-Adaptive and Model-Robust Covariate Adjustment for Time-to-Event Outcomes in Stratified Randomized Trials
Cornell Tech, Cornell University（康奈尔科技校区，康奈尔大学）；Department of Biostatistics, Department of Population Health, New York University School of Medicine（纽约大学医学院生物统计学系、人口健康系）
本文提出一种适应数据和模型鲁棒的协变量调整方法，用于分层随机试验中的生存时间终点，通过目标最小损失估计实现数据自适应的协变量选择和稳健的生存曲线函数估计。
2026-04-30 stat.ME
Adaptive Penalization and Bootstrap-Smoothed Inference for Two-Sample Mendelian Randomization with Summary Data
Lund University（隆德大学）；University of Iowa（爱荷华大学）；Oklahoma State University（俄克拉荷马州立大学）
针对两样本孟德尔随机化汇总数据，提出MR-ALasso和MR-ALasso-B两种方法。前者引入自适应惩罚权重改进工具变量识别，后者结合自适应lasso选择与自助平滑提升选择后推断效果，通过理论分析、模拟研究和实际应用验证了方法的有效性。
2026-07-22 stat.AP stat.ME
Handling Covariates in the Design of Clinical Trials
统计学界对于在临床试验设计阶段是否需要考虑协变量存在分歧。许多人主张使用分层和协变量自适应随机化来促进某些已知协变量的平衡。然而，平衡并不总是提高效率或确保更多的患者被分配到更好的治疗。我们描述了这些程序，包括基于模型的程序，将协变量纳入临床试验的设计，并给出了平衡，效率和伦理考虑可能发生冲突的例子。我们提倡一种新的程序，协变量调整的反应自适应（CARA）随机化程序，试图优化效率和伦理考虑，同时保持随机化。我们回顾了所有这些程序，提出了一些新的模拟研究，并得出结论，我们的哲学。
2011-02-18 stat.ME
