Artificial intelligence surrogates for treatment effect estimation with before-and-after data
University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）；University of California, San Francisco（加州大学旧金山分校）；Williams College（威廉姆斯学院）
针对临床结局测量昂贵或随访长的问题，提出利用AI预测作为替代指标，基于前后配对测量估计治疗效应，并通过预测增强推断校正偏差，实验验证有效。
2026-09-24 cs.LG stat.ML
SIRNET: Causal Adaptation of Pretrained Embeddings for Semiparametric Treatment-Effect Estimation Under Surrogacy
Adobe Research（奥多比研究院）；Division of Biostatistics UC Berkeley（加州大学伯克利分校生物统计学系）
SIRNET是一种代理感知表示适应框架，通过联合学习适配器优化预训练嵌入，在合成、半合成及A4试验中实现了半参数处理效应的高效估计。
2026-10-14 cs.LG stat.ME
Bivariate network meta-analysis for surrogate endpoint evaluation
本文提出双变量网络荟萃分析（bvNMA）方法，整合异质性治疗对照试验数据，在单一分析中估计各治疗对照在替代终点和最终结局上的效应，并建模跨试验、跨治疗对照的替代关系模式，以改善新人群或新治疗场景下的治疗效果预测。
2018-07-24 stat.ME
A Causal Framework for Evaluating Jointly Longitudinal Outcomes and Surrogate Markers: A State-Space Approach
Department of Statistics and Data Sciences, University of Texas at Austin（德克萨斯大学奥斯汀分校统计与数据科学系）
本文提出一种状态空间方法，用于评估纵向结果和替代标记的因果效应，通过非参数自助法和时间同质性检验，验证了方法在糖尿病临床试验中的有限样本性能。
2026-10-20 stat.ME
On the Individual Surrogate Paradox
当主要结局难以收集时，通常使用替代终点作为替代。有可能对于每个个体，治疗对替代物有积极影响，替代物对主要结局有积极影响，但对于某些个体，治疗对主要结局有负面影响。例如，治疗可能在预防每个人的中风方面基本上是有效的，并且降低中风的风险对于更长的生存时间是普遍有益的，然而，治疗仍然可能导致一些个体的死亡。我们将这种悖论现象称为个体替代悖论。个体替代悖论是为了捕捉处理效应异质性而提出的，这是基于平均因果效应（ACE）的替代悖论无法描述的（Chen et al.，2007）或基于分布因果效应（DCE）（Ju和Geng，2010）。我们调查现有的替代标准的个人替代悖论是否会出现。我们发现，只有强二元替代可以避免这种悖论，而无需额外的假设。利用这个锐界，我们提出了排除个体代理悖论的新准则。我们的方法在应用程序中说明，以确定对糖尿病视网膜病变的发展或进展的风险的影响，密集的视网膜病变。
2017-12-23 stat.ME
The Proximal Surrogate Index: Long-Term Treatment Effects under Unobserved Confounding
National Taiwan University（台湾大学）
本文提出了一种近端替代指数方法，用于在存在未观察到的混杂因素时识别和估计长期治疗效应，并通过职业 Corps 计划验证了其有效性。
2026-01-25 econ.EM stat.ME
Incorporating baseline covariates to validate surrogate endpoints with a constant biomarker under control arm
临床试验中的替代终点S是可以比感兴趣的真实结果T更早或更容易测量的结果。在这项工作中，我们扩展了因果推断的方法来验证这样一个代理使用潜在的结果。因果关系范例评估了替代物上的处理效应与真实终点上的处理效应之间的关系。使用主替代标准，我们利用潜在结果T的联合条件分布，给定潜在结果S。特别是，我们感兴趣的设置允许我们假设安慰剂下的替代物S（0）为零值，并且我们将基线协变量纳入正态分布终点的设置中。我们开发贝叶斯方法，将条件独立和其他建模假设，并探讨其对代孕评估的影响。我们通过模拟和模拟正在进行的肌营养不良症基因治疗研究的数据来展示我们的方法。
2022-02-02 stat.ME
A Functional-Class Meta-Analytic Framework for Quantifying Surrogate Resilience
University of Texas at Austin（德克萨斯大学奥斯汀分校）
本文提出基于功能类的方法，通过K项已完成研究的数据，评估新研究中替代指标的鲁棒性，以避免替代悖论。
2026-04-22 stat.ME
Doubly-robust evaluation of high-dimensional surrogate markers
在评估治疗、政策或干预措施的有效性时，所需的有效性测量可能是昂贵的，不是常规可用的，或者可能需要很长时间才能实现。在这些情况下，有时可以确定一个替代结果，可以更容易/快速/便宜地捕获感兴趣的效果。评价替代标志物强度的理论和方法已在随机临床研究过程中测量的单一替代标志物的背景下得到充分研究。然而，当替代指标的维度增长和/或研究数据是观察性的时，缺乏用于量化替代指标效用的方法。我们提出了一种有效的非参数方法，用于评估高维替代标记物的研究，治疗不需要随机化。我们的方法利用了替代标记物效用的量化和因果推断的最基本工具--即估计平均处理效应的方法--之间的联系。我们表明，最近开发的方法，将机器学习方法的平均处理效应的估计，可用于评估替代标记。这使我们能够得到限制渐近分布的关键量，我们证明了他们的良好性能的模拟。
2020-12-03 stat.ME
Resilience Measures for the Surrogate Paradox
针对替代指标悖论问题，提出基于研究间函数偏差的弹性度量方法，量化悖论发生可能性，通过模拟和HIV临床试验验证性能，补充传统替代指标验证方法。
2025-06-13 stat.ME
Dimension-reduced outcome-weighted learning for estimating individualized treatment regimes in observational studies
本文提出了一种降维的基于结果加权学习的方法，用于在观察性研究中更准确地估计个体化治疗方案，通过降低协变量维度以提高模型性能和可解释性。
2026-01-11 cs.LG stat.ME stat.ML
A Surrogate Endpoint Based Provisional Approval Causal Roadmap
本研究针对罕见病难以开展验证目标结局治疗效应的3期试验的问题，提出基于替代终点的有条件批准因果路线图，结合观察性数据与低效力3期试验数据，实现保守的治疗效应估计推断，并通过模拟和疫苗研发案例验证。
2024-07-08 stat.ME
Targeted Active Learning for Preference-Based Treatment Effects on Multivariate Outcomes
Theremia；Paris Brain Institute (ICM)（巴黎脑科学研究所（ICM））；Sorbonne Université（索邦大学）；Inserm（法国国家健康与医学研究院）；CNRS（法国国家科学研究中心）；AP-HP（巴黎公共援助医院）；Inria（法国国家信息与自动化研究所）；Université de Montpellier（蒙彼利埃大学）；Université Paris Cité（巴黎西岱大学）；Centre for Research in Epidemiology and Statistics (CRESS)（流行病学与统计学研究中心（CRESS））
针对多结果偏好治疗效果，提出目标主动学习框架，通过减少治疗效果与最优策略不确定性选择查询，在帕金森病数据上降低误差与遗憾。
2026-10-14 cs.LG stat.ME stat.ML
Combining tumour response and progression free survival as surrogate endpoints for overall survival in advanced colorectal cancer
已将无进展生存期（PFS）和肿瘤缓解（TR）作为晚期结直肠癌（aCRC）总生存期（OS）的替代终点进行了研究，但其有效性显示为次优。近年来，已经提出了允许联合使用多个替代终点的荟萃分析方法。本研究的目的是评估联合使用PFS和TR作为OS的替代终点是否可以提高其预测价值。数据来自于一项随机对照试验的系统性综述，该试验研究了不同药物治疗对aCRC的有效性：全身化疗、抗表皮生长因子受体治疗、抗血管生成药物、其他多靶向抗叶酸治疗和肝内动脉化疗。采用多变量荟萃分析对替代终点（PFS、TR）的处理效应与最终结局（OS）之间的关联模式进行建模。对33项报告了对所有三种结局的处理效应的试验进行的分析显示，对PFS和OS的处理效应之间存在相当强的相关性。对TR和OS的处理效应之间存在较弱的替代关系。对两个替代终点TR和PFS进行建模，联合作为OS的预测因子，在交叉试验中，无论是代孕模式还是预测处理效应的精度都没有显著改善。验证程序。当研究治疗亚组时，在研究抗血管生成治疗的研究中，仅注意到预测处理效应对最终结局的精确度略有改善。总体而言，两个替代终点的同时建模并未改善aCRC中替代终点和最终终点的处理效应之间的相关性。
2018-09-09 stat.AP
Recovering Sparse and Interpretable Subgroups with Heterogeneous Treatment Effects with Censored Time-to-Event Outcomes
Carnegie Mellon（卡内基梅隆大学）
涉及随机化实验以及观察性数据的研究通常涉及至事件结局的时间，例如至失败、死亡或不良状况发生的时间。由于失访，这些结局通常会被删失，并且既定的统计实践涉及比较治疗组和对照组之间的风险比方面的治疗疗效。在本文中，我们提出了一种统计方法来恢复稀疏表型（或亚型），表现出差异处理效应相比，研究人群。我们的方法包括将数据建模为混合物，同时通过结构化稀疏正则化来执行参数收缩。我们提出了一种新的推理程序所提出的模型，并证明其在恢复稀疏表型在心血管健康的大型标志性现实世界的临床研究的有效性。
2023-02-24 cs.LG stat.ME stat.ML
The Blessings of Multiple Treatments and Outcomes in Treatment Effect Estimation
针对未观测混杂下的多治疗多结果因果效应估计，提出利用其他治疗和结果作为代理进行因果识别，并开发因果发现方法，在合成数据和脓毒症数据上验证有效性。
2023-10-14 stat.ME stat.ML
Long-Term Causal Inference with Imperfect Surrogates using Many Weak Experiments, Proxies, and Cross-Fold Moments
针对短期替代指标推断长期因果效应时的替代悖论与弱实验偏差，提出基于交叉折叠矩（如JIVE）和代理变量的方法，构造有效置信区间并处理混杂与效应泄漏。
2023-11-08 math.ST stat.ME stat.TH
On the Evaluation of Surrogate Markers in Real World Data Settings
在紧急的健康危机中，当快速确定有效的治疗方法至关重要时，随机临床试验的短缺是显而易见的。利用真实世界数据（RWD）中的短期替代品可以指导政策制定者评估新的治疗方法。在本文中，我们开发了新的估计比例的处理效应（PTE）的真实结果解释的替代RWD设置。我们提出了逆概率加权和双鲁棒（DR）估计的最佳转换的代理和PTE的半非参数建模的真实结果和代理给定的基线协变量之间的关系。我们证明了我们的估计是一致的和渐近正态的，当正确指定倾向得分模型或结果回归模型时，DR估计是一致的。我们将我们提出的估计量与现有的估计量进行比较，并通过模拟显示出偏差的减少和效率的提高。我们通过对溃疡性结肠炎的两种生物疗法进行交叉试验比较，说明了我们的方法在获得可解释的PTE方面的实用性。
2021-04-12 stat.AP stat.ME
Semiparametric Joint Modeling to Estimate the Treatment Effect on a Longitudinal Surrogate with Application to Chronic Kidney Disease Trials
针对纵向替代指标受终末事件截断的问题，提出半参数联合模型，用估计方程估计治疗对GFR斜率的影响，并通过模拟和RENAAL数据验证。
2024-12-18 stat.ME
Estimating Average Treatment Effects via Orthogonal Regularization
ETH Zurich（苏黎世联邦理工学院）
决策通常需要从观察数据中准确估计治疗效果。这是一个挑战，因为替代决策的结果没有观察到，必须估计。以前的方法估计结果的基础上unconfoundedness，但忽略了任何约束，unconfoundedness强加的结果。在本文中，我们提出了一个新的正则化框架，估计平均治疗效果，利用unconfoundedness。为此，我们正式unconfoundedness作为一个正交性约束，这将确保结果是正交的治疗分配。该正交性约束然后经由正则化被包括在损失函数中。基于我们的正则化框架，我们开发了用于无混淆治疗的深度正交网络（DONUT），它学习与治疗分配正交的结果。使用各种基准数据集估计平均治疗效果，我们证明DONUT大大优于最先进的。
2021-10-13 cs.LG stat.ML
Novel Criteria to Exclude the Surrogate Paradox and Their Optimalities
当主要结局难以收集时，通常使用替代终点作为替代。然而，即使治疗对替代终点具有正的平均因果效应（ACE），其对主要结局也具有正的ACE，治疗对主要结局仍可能具有负的ACE。这种现象被称为代理悖论，极大地挑战了代理的使用。在本文中，我们提供了新的标准，以排除代理悖论。与以前提出的其他条件不同，我们的条件是可测试的，因为它们只涉及观测数据。此外，我们的标准是最佳的，在这个意义上，他们是足够的，“几乎是必要的”，以排除悖论：如果条件得到满足，代理悖论是保证不存在，而如果条件失败，存在一个数据生成过程中的代理悖论，可以产生相同的观察数据。也就是说，我们的标准捕捉到了观测数据中的所有信息，以排除替代悖论，而不是依赖于无法验证的分布假设。
2016-07-19 math.ST stat.TH
Long-Term Effect Estimation with Surrogate Representation
Arizona State University（亚利桑那州立大学）
在许多情况下，干预措施的短期和长期因果效应是不同的。例如，低质量的广告可能会增加短期广告点击，但通过减少点击减少长期收入。因此，这项工作研究的是长期影响的问题，即主要利益的结果或主要结果需要几个月甚至几年的积累。长期效应的观察性研究提出了独特的挑战。首先，混杂偏倚导致大的估计误差和方差，其可以进一步累积到主要结果的预测。其次，短期结果通常直接用作主要结果的替代，即，代孕妈妈然而，这种方法需要强烈的代孕假设，这往往是不切实际的。为了应对这些挑战，我们建议在机器学习中建立长期因果推断和序列模型之间的联系。这使我们能够学习解释时间不混淆性的代理表示，并通过以推断的时变混淆因素为条件来规避严格的代孕假设。实验结果表明，该框架优于国家的最先进的。
2020-12-22 cs.AI stat.AP
G-Net: A Deep Learning Approach to G-computation for Counterfactual Outcome Prediction Under Dynamic Treatment Regimes
Massachusetts Institute of Technology（麻省理工学院）；IBM Research（IBM研究院）；MIT-IBM Watson AI Lab（麻省理工学院-IBM沃森人工智能实验室）
反事实预测是决策中的一项基本任务。G计算是一种在动态时变治疗策略下估计预期反事实结果的方法。现有的G-计算实现大多采用经典的回归模型，其捕获复杂的时间和非线性依赖结构的能力有限。本文介绍了G-Net，这是一种用于G计算的新型顺序深度学习框架，可以处理复杂的时间序列数据，同时施加最小的建模假设，并提供对个体或群体水平时变治疗效果的估计。我们使用从CVSim（一种心血管系统的机械模型）获得的逼真的复杂时间模拟数据来评估替代G-Net实现。
2020-03-23 cs.LG stat.ML
Identification and estimation of the conditional average treatment effect with nonignorable missing covariates, treatment, and outcome
University of Michigan（密歇根大学）；Tsinghua University（清华大学）；Yanqi Lake Beijing Institute of Mathematical Sciences and Applications（北京雁栖湖应用数学研究院）
本文提出在非随机缺失机制下非参数识别条件平均处理效应，并开发了非参数和参数估计方法，同时提出敏感性分析框架以评估稳健性。
2026-02-22 stat.ME
Estimating Heterogeneous Treatment Effects on Survival Outcomes Using Counterfactual Censoring Unbiased Transformations
本研究开发了针对生存结局（含竞争风险）的删失无偏变换（CUTs），通过转换事件时间结局，使现有HTE学习器可直接用于估计异质性累积发生率、总效应和直接效应，并提供了预言机不等式和模拟验证。
2024-09-27 stat.ME stat.ML
When Do Outcome Driven Treatments Break Parallel Trends?
如果治疗决策基于过去的结果值，在什么情况下会对差异差异（DiD）研究所需的平行趋势假设构成威胁？我们通过模拟研究探索平行趋势是否在通常有利于平行趋势的数据生成过程的网格中保持（随机游动、隐马尔可夫模型和恒定直接加性混杂）、研究设计（从未治疗、尚未治疗或随后治疗的对照组）和治疗的结果反应性（是或否）。我们将模拟结果的结果解释为，当治疗受到过去结果的影响时，平行趋势通常不是一个可信的假设。这是由于回归到平均值和选择未来治疗值的组合，取决于对照组。由于治疗开始的时间经常受到过去结果的影响，当治疗针对结果时，也许DiD通常更适合研究干预措施的非预期后果？
2022-08-01 stat.ME
Factor-augmented Bayesian treatment effects models for panel outcomes
我们提出了一种新的，灵活的模型，用于推断二元治疗对后续时间段内观察到的连续结果的影响。该模型允许将由于治疗选择的内在联系与结果的额外纵向联系分开，从而对动态处理效应进行无偏估计。我们调查的性能模拟数据的方法，并采用它来重新分析数据的纵向影响的长期产假对母亲的收入后，他们返回劳动力市场。
2021-03-01 stat.ME
Efficient Heterogeneous Treatment Effect Estimation With Multiple Experiments and Multiple Outcomes
Massachusetts Institute of Technology（麻省理工学院）；Facebook（脸书）
异质性治疗效应（HTEs）的学习是一个跨学科的重要问题。大多数现有的方法考虑了单个治疗组和单个结局指标的设置。然而，在许多现实世界的领域，实验是一致运行的-例如，在互联网公司，A/B测试每天都在运行，以衡量潜在变化对许多不同指标的影响。我们表明，即使一个分析师只关心一个指标在一个实验中的热膨胀系数，精度可以大大提高通过分析所有的数据在一起，以利用跨实验和跨结果指标的相关性。我们在一个张量分解框架中将这个想法形式化，并提出了一个简单且可扩展的模型，我们称之为低秩或LR学习器。在合成数据和真实数据中的实验表明，LR学习器可以比独立的HTE估计精确得多。
2022-06-10 cs.LG stat.ME
Tutorial for Surrogate Endpoint Validation Using Joint modeling and Mediation Analysis
本研究针对临床研究中替代终点验证的需求，提出结合元分析与中介分析的联合建模方法，解决两种传统方法的局限性，开发两种新模型并实现于R包，通过肿瘤学真实数据集验证了方法有效性。
2025-02-12 stat.AP stat.CO stat.ME
Estimation of Personalized Heterogeneous Treatment Effects Using Concatenation and Augmentation of Feature Vectors
Peter the Great St.Petersburg Polytechnic University (SPbPU)（彼得大帝圣彼得堡理工大学）
本文提出了一种新的估计条件平均处理效应的元算法。该算法的主要思想是考虑一个新的数据集组成的特征向量，通过连接的例子从控制和治疗组，这是彼此接近。新数据的结果被定义为包括新特征向量的对应示例的结果之间的差异。第二个想法是基于这样的假设，即控制的数量是相当大的，控制结果函数是精确确定的。这个假设允许我们通过生成接近可用治疗的特征向量来增强治疗。在级联特征向量的扩充集合上构建的结果回归函数可以被视为条件平均处理效应的估计量。提出了一种基于随机子空间法或特征装袋法的协同学习算法。各种数值模拟实验说明了所提出的算法，并显示其优于著名的T-学习者和X-学习者的几种类型的控制和治疗的结果功能相比。
2019-09-09 cs.LG stat.ML
Robust inference on the average treatment effect using the outcome highly adaptive lasso
治疗对结果的平均效应的许多估计值需要估计倾向得分、结果回归或两者。利用诸如半参数回归或机器学习之类的灵活技术来估计这些量通常是有益的。然而，这些回归的最佳估计不一定导致平均处理效应的最佳估计，特别是在具有强工具变量的设置中。最近的一项提案通过结果自适应套索解决了这些问题，这是一种用于估计倾向得分的惩罚回归技术，旨在最大限度地减少工具变量对处理效应估计值的影响。然而，这种方法的一个明显的局限性是，它的应用仅限于参数模型。我们提出了一个更灵活的替代方案，我们称之为高度适应性套索的结果。我们讨论了这种估计的大样本理论，并提出了封闭形式的置信区间的基础上提出的估计。我们通过模拟表明，我们的方法提供了几个流行的方法的好处。
2019-05-13 stat.CO stat.ME stat.ML
Assessing Outcome-to-Outcome Interference in Sibling Fixed Effects Models
同胞固定效应（FE）模型可用于估计因果处理效应，同时抵消未观察到的同胞不变混杂。然而，如果一个人的结果影响到他们兄弟姐妹的结果，治疗估计是有偏见的。我们提出了一个鲁棒性检验，用于评估线性两兄弟FE模型中结果间干扰的存在。我们回归一个增益分数-兄弟姐妹的连续结果之间的差异-对兄弟姐妹的治疗和治疗前观察到的FE。在某些限制条件下，观察到的FE的偏回归系数表明存在结果间干扰。蒙特卡罗模拟证明了几种模型下的稳健性测试。我们发现，如果观察到的FE与治疗和结果的兄弟不变混杂因素直接相关，与兄弟姐妹的治疗直接相关，或与兄弟姐妹的结果直接且同等相关，则表示结果到结果的溢出。然而，稳健性检验崩溃，如果所观察到的FE是直接的，但差异与兄弟姐妹的结果，或者如果结果影响兄弟姐妹的治疗。
2021-11-07 econ.EM stat.ME
Treatment effect estimation by comparing observed and predicted outcomes: conditions for valid inference and practical illustration
University Medical Center Utrecht, Utrecht University（乌得勒支大学医学中心，乌得勒支大学）；University Medical Center Groningen（格罗宁根大学医学中心）；MAASTRO Clinic（MAASTRO诊所）；Erasmus MC Cancer Institute（伊拉斯姆斯癌症研究所）
研究利用新治疗前的预测模型估计治疗效果，核心方法是比较新治疗观察结果与标准治疗预测结果，通过潜在结果框架和实际案例阐明有效估计平均治疗效果所需条件。
2026-07-22 stat.ME
Causal progress with imperfect placebo treatments and outcomes
本文提出一个遗漏变量偏误框架，允许设定不等混杂和安慰剂不完美程度，从而识别或界定处理效应，并放宽双重差分中的平行趋势假设。
2024-11-25 stat.ME
Finite sample performance of optimal treatment rule estimators with right-censored outcomes
本文通过模拟比较右删失观测生存数据下多种最优治疗规则及期望结果估计方法，发现灵活建模结果的方法在非线性规则等情景中表现更优。
2024-01-25 stat.ME
Estimation and visualization of treatment effects for multiple outcomes
我们考虑两组间的随机对照试验。目的是确定具有试验治疗比对照治疗更有效特征的人群。这样的种群称为子群。可通过估计处理效应并识别处理和协变量之间的相互作用来进行识别。到目前为止，已经提出了许多方法来确定一个单一的结果亚组。也有多个结果，但它们很难解释，不能应用于连续值以外的结果。在本文中，我们提出了一个多元回归方法，引入潜变量估计的处理效应对多个结果同时进行。该方法引入了潜在变量，并增加了Lasso稀疏约束的估计负荷，以方便解释的结果和协变量之间的关系。广义线性模型的框架使其适用于各种类型的结果。通过可视化处理效应和潜在变量来解释亚组。这使我们能够识别具有使测试疗法对多种结局更有效的特征的亚组。仿真和实际数据的例子证明了所提出的方法的有效性。
2021-12-03 stat.ME
Sharp bounds on the relative treatment effect for ordinal outcomes
对于有序结局，平均处理效应通常定义不清，难以解释。与Repubsti和Kateri（2017）相呼应，我们认为相对处理效应可以是一个有用的指标，特别是对于顺序结局，定义为$γ= \mathrm{pr}\{ Y_i(1) > Y_i(0) \} - \mathrm{pr}\{ Y_i(1) < Y_i(0) \}$，其中$Y_i(1)$和$Y_i(0)$分别是治疗和对照下单位$i$的潜在结局。给定潜在结果的边缘分布，我们推导出$γ,$的锐界，这些锐界是基于观测数据的可识别参数。Albersti和Kateri（2017）专注于在独立潜在结果假设下的建模策略，但我们允许任意依赖。
2019-09-05 stat.AP stat.ME
Outcome-Assisted Multiple Imputation of Missing Treatments
本研究提出结果辅助的多重插补方法，通过结合结果回归与倾向得分模型来插补缺失治疗，以减小逆概率加权估计量的偏差，提升观察性研究中平均治疗效应的推断性能。
2025-01-21 stat.AP stat.CO stat.ME
Estimating the Long-Term Effects of Novel Treatments
决策者通常面临的问题是，想要估计新疗法的长期效果，而只有旧疗法的历史数据。我们假设访问一个长期数据集，其中只管理过去的治疗和一个短期数据集，其中管理新的治疗。我们提出了一个基于代理的方法，我们假设长期的影响是通过大量的可用的短期代理。我们的工作结合了因果机器学习文献中的三个主要的最新技术：代理指数，动态处理效应估计和双重机器学习，在一个统一的管道。我们表明，我们的方法是一致的，并提供根N渐近正态估计下的马尔可夫假设的数据和观测政策。我们使用来自一家大公司的数据集，其中包括三年内的客户投资，以创建一个半合成的数据分布，其中保留了真实数据集的主要定性属性。我们评估我们的方法的性能，并讨论部署我们的正式方法的实际挑战，以及如何解决这些问题。
2022-02-10 econ.EM stat.ME stat.ML
Estimation of causal effects of multiple treatments in healthcare database studies with rare outcomes
大型医疗数据库的优势为比较有效性研究提供了丰富的机会。做出知情治疗决定所需的证据通常依赖于比较多种治疗方案对少数个体中观察到的感兴趣结果的有效性。因果推断与多种治疗和罕见的结果是一个主题，已在文献中谨慎处理。本文设计了三组模拟，代表我们的医疗保健数据库研究的结构，并提出因果分析策略，这样的设置。我们调查和比较三种类型的方法及其变体的操作特性：贝叶斯加性回归树（BART），回归调整的多元样条广义倾向得分（RAMS）和治疗加权的逆概率（IPTW）与多项逻辑斯谛回归或广义提升模型。我们的研究结果表明，BART和RAMS提供较低的偏差和均方误差，广泛使用的IPTW方法提供不利的工作特性。我们使用一个案例研究来说明这些方法，评估机器人辅助手术、电视辅助胸腔镜手术和开胸手术治疗非小细胞肺癌的比较有效性。
2020-10-03 cs.CY stat.ME stat.ML
Double/debiased machine learning of quantile treatment effects on long-term outcomes in clinical trials
Faculty of Arts and Sciences, Beijing Normal University（北京师范大学文理学院）；School of Mathematics and Statistics, Beijing Technology and Business University（北京工商大学数学与统计学院）；School of Statistics, Beijing Normal University（北京师范大学统计学院）
本文研究了在临床试验中结合随机试验数据与外部观察数据估计长期结果的分位数处理效应，提出了一种双重稳健估计器以应对混淆因素，通过模拟和实际数据验证了方法在有限样本中的有效性。
2026-05-14 math.ST stat.TH
Estimating scaled treatment effects with multiple outcomes
在经典研究设计中，目的通常是了解治疗或干预对单一结局的影响;然而，在许多现代研究中，收集了多个结局的数据，同时探索对多个结局的影响是有意义的。这种设计在以患者为中心的研究中特别有用，因为不同的结果对不同的患者可能或多或少重要。在本文中，我们提出了规模效应的措施（通过潜在的结果符号），翻译对多个结果的影响到一个共同的规模，使用均值方差和中位数四分位数范围为基础的简化。我们提出了有效的，非参数的，双重鲁棒的方法来估计这些规模效应（和加权平均汇总措施），并测试原假设，治疗影响所有的结果一样。我们还讨论了探索处理效应如何依赖于协变量的方法（即，效果修改）。除了描述我们的估计和估计的渐近行为的效率理论，我们说明了模拟研究和数据分析的方法。重要的是，与大多数关于对多个结果的影响的文献相反，我们的方法是非参数的，不仅可以用于随机试验以提高效率，而且可以用于高维协变量的观察性研究以减少混杂偏倚。
2017-06-13 stat.ME
Identifying sparse treatment effects in high-dimensional outcome spaces
针对高维结果空间中稀疏处理效应检测效能低的问题，提出基于单次 Lasso 调用的子集选择与推断程序，理论证明与模拟均显示该方法能渐近选出正确子集并提升统计效能。
2024-10-14 stat.ME
Integrating tumor burden with survival outcome for treatment effect evaluation in oncology trials
针对早期肿瘤临床试验数据稀缺问题，提出基于效用的贝叶斯方法，联合建模纵向肿瘤负荷与生存结局，并通过模拟验证其I类错误率可控。
2025-06-09 stat.ME
Treatment Effects on Ordinal Outcomes: Causal Estimands and Sharp Bounds
评估干预措施对有序结果的因果影响是许多教育和行为研究的重要目标。在潜在结果框架下，我们可以将因果效应定义为治疗和控制下的潜在结果之间的比较。然而，不幸的是，平均因果效应，通常是感兴趣的参数，很难解释为有序的结果。为了应对这一挑战，我们建议使用两个因果参数，定义为治疗对实验单位有益和严格有益的概率。然而，尽管上述两个参数对于任何结果都有明确的定义，并且对于顺序结果特别感兴趣，但它们取决于潜在结果之间的关联，因此在没有额外假设的情况下无法从观察到的数据中识别。为了响应计量经济学和生物统计学文献的最新进展，我们提出了在潜在结果的固定边缘分布下，上述顺序结果的因果参数的锐界。由于因果被估量及其相应的锐界是基于潜在结果本身，所提出的框架可以灵活地纳入任何选择的模型的潜在结果，并直接适用于随机实验，无混杂观察性研究，随机实验与不遵守。我们说明我们的方法，通过数值例子和三个现实生活中的应用程序相关的教育和行为研究。
2018-04-05 stat.ME
Model-assisted complier average treatment effect estimates in randomized experiments with non-compliance and a binary outcome
在随机化实验中，某些实验单位接受的实际治疗可能与其治疗分配不同。临床试验、社会实验以及随机化实验在许多领域的应用中经常出现这种不依从问题。在某些假设下，合规者的平均处理效应是可识别的，等于潜在结局的意向治疗效果与接受的潜在治疗效果的比值。为了提高估计效率，我们提出了三个模型辅助估计的编译器平均处理效应在随机实验中的二元结果。我们研究了它们的渐近性质，比较了它们与Wald估计的效率，并提出了Neyman型保守方差估计，以方便有效的推断。此外，我们将我们的方法和理论推广到估计乘性复杂平均处理效应。我们的分析是基于随机化的，允许工作模型被错误指定。最后，我们进行了模拟研究，以说明模型辅助方法的优势，并将这些分析方法应用于随机实验中，以评估学术服务或激励对学业成绩的影响。
2022-04-16 stat.ME
An Inverse Probability Weighted Regression Method that Accounts for Right-censoring for Causal Inference with Multiple Treatments and a Binary Outcome
比较有效性研究通常涉及使用观察数据评估两种或更多种治疗之间感兴趣事件的风险差异。通常，关注的治疗后结局是事件是否在预先指定的时间窗内发生，这导致二元结局。估计因果处理效应的偏倚来源之一是混杂因素的存在，通常使用基于倾向得分的方法进行控制。偏倚的另一个来源是右删失，当由于脱落、研究终止或在关注事件发生前治疗转换而无法完全获得关注结局的信息时发生。我们提出了一种基于逆概率加权回归的估计，可以同时处理混杂和右删失，称为CIPWR方法，字母C突出了删失组件。CIPWR通过对从使用加权得分函数拟合的逻辑斯谛回归模型获得的预测结果求平均值来估计平均处理效应。CIPWR估计量具有双重稳健性，因此当正确指定结局模型或治疗和删失模型时，可以实现估计一致性。我们建立了CIPWR估计进行推断的渐近性质，并通过模拟研究，比较其有限样本性能与几个替代方案。将比较的方法应用于来自保险索赔数据库的前列腺癌患者队列，以比较晚期前列腺癌的四种候选药物的不良反应。
2022-05-17 stat.ME
Quantile Outcome Adaptive Lasso: Covariate Selection for Inverse Probability Weighting Estimator of Quantile Treatment Effects
本文提出分位数结果自适应 Lasso，为 QTE 的逆概率加权估计选择与结果期望和分位数相关的协变量，并通过模拟与真实数据验证其优势。
2024-02-28 stat.ME
Robust Variance Estimation for Covariate-Adjusted Unconditional Treatment Effect in Randomized Clinical Trials with Binary Outcomes
为了提高具有二元结局的随机临床试验中无条件处理效应的估计精度和检验假设的功效，研究人员和监管机构建议使用g计算作为协变量调整的可靠方法。然而，g-计算的实际应用受到阻碍，缺乏一个明确的强大的方差公式，可以用于不同的无条件处理效应的利益。为了填补这一空白，我们提供了明确的和强大的方差估计g-计算估计，并通过模拟证明，方差估计可以可靠地应用于实践。
2023-03-27 stat.AP stat.ME
Effects conditional on post-treatment events generated by independent mechanisms
Institute of Mathematics, École Polytechnique Fédérale de Lausanne（洛桑联邦理工学院数学研究所）
研究治疗后事件如失访等常出现，基于此类事件的结果比较缺因果解释。提出若治疗等通过“独立机制”产生事件，可不调整共同原因就能识别相关因果效应，通过相关研究说明了该结果。
2026-07-28 stat.ME
Propensity score weighted Cox regression for survival outcomes in observational studies with multiple or factorial treatments
Qiuzhen College, Tsinghua University（清华大学邱耀学院）；Duke University（杜克大学）
本文提出了一种基于倾向评分加权的Cox回归方法，用于估计多重或因子治疗在观察性研究中生存结局的因果危险比，并开发了相应的R包。
2026-01-30 stat.ME
Neural Networks of Outcome Weighted Learning for Individualized Treatment Rules
University of Tennessee Health Science Center（田纳西健康科学中心）
研究个性化治疗规则，基于结果加权学习，将单隐藏层神经网络OWL从岭型正则化扩展到非线性变量选择和核近似，建立估计器收敛率，扩展到残差加权学习，模拟研究和数据应用验证了方法。
2026-07-21 stat.ME
Bounds on direct and indirect effects under treatment/mediator endogeneity and outcome attrition
因果中介分析旨在将处理效应分解为通过中间结果或中介物运作的间接机制，以及处理对感兴趣结果的直接效应。然而，直接和间接影响的评估往往是复杂的治疗和/或调解人，即使在控制了可观察到的，以及样本选择/结果磨损的不可替代的选择。我们提出了一种方法，在存在这种并发症的情况下，使用的方法是基于一系列线性规划问题的边界的直接和间接的影响。考虑到逆概率加权的倾向分数，我们计算的权重，将产生识别的情况下的并发症和扰动它们的熵参数反映了特定量的倾向分数误设定，以确定感兴趣的影响。我们应用我们的方法，从全国青年纵向调查1979年的数据，得出的解释和解释不清的成分的性别工资差距分解，很可能倾向于不可解释的调解人的选择和结果的磨损的界限。
2020-05-03 econ.EM stat.ME
On the Role of Surrogates in Conformal Inference of Individual Causal Effects
针对个体处理效应预测区间过宽的问题，提出SCIENCE框架，利用替代指标和半参数效率理论构建高效且有效的保形预测区间，并在模拟和COVID-19疫苗试验中验证其效率优势。
2025-01-21 math.ST stat.AP stat.ME
