Large-Sample Confidence Intervals for the Treatment Difference in a Two-Period Crossover Trial, Utilizing Prior Information
考虑一项两治疗、两阶段的交叉试验，应答为连续随机变量。我们发现了一个大样本频率论1-alpha置信区间的治疗差异，利用不确定的先验信息，没有差异的结转效应。
2008-10-15 math.ST stat.ME stat.TH
Principled analysis of crossover designs: causal effects, efficient estimation, and robust inference
School of Mathematics, Sun Yat-sen University（中山大学数学学院）；Department of Statistics, University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校统计系）
本文提出基于设计的框架分析交叉设计，定义因果估计量并统一使用最小二乘法进行估计，提供稳健推断方法。
2026-08-11 stat.ME
Blinded and unblinded sample size re-estimation in crossover trials balanced for period
交叉试验所需样本量的确定通常取决于一个或多个方差分量的规格。在设计阶段，这些参数值的不确定性意味着试验通常存在效力不足或过度的风险。对于许多研究设计，这个问题已经通过考虑适应性设计方法来解决，该方法允许在试验期间重新估计所需的样本量。在这里，我们提出并比较了几种方法，这在多治疗交叉试验。具体而言，监管机构支持重新估计程序，以保持治疗分配的盲态。因此，我们开发了盲估计的人内和人之间的方差，简单或区组随机化。我们证明，提供了相同数量的患者被分配到均衡的序列期间，提出的估计块随机化后是无偏的。我们进一步提供了一个公式的偏差估计简单随机化。这些程序的性能，以及一个揭盲的方法，然后检查利用三个激励的例子，包括一个基于最近完成的四个治疗四期交叉试验。仿真结果表明，所提出的盲方法的性能在许多情况下类似于非盲方法，因此它们是一种有吸引力的替代方案。
2018-03-27 stat.ME
Group Sequential Crossover Trial Designs with Strong Control of the Familywise Error Rate
交叉设计是研究者非常有用的工具，而组序贯方法已被证明在提高平行组试验的效率方面非常熟练。然而，组序贯方法和交叉设计很少配对在一起。对此的一个可能的解释可能是缺乏正式的证据来证明在进行多重比较的情况下如何有效地控制家族错误率。在这里，我们提供了这个证明，有效的任何数量的初始实验治疗和任何数量的阶段，当使用线性混合模型分析结果。然后，我们建立了预期的样本量和预期的观察这样的试验，给定任何停止边界的选择的公式。最后，利用四个治疗，四个阶段的TOMADO试验为例，我们证明了在这种情况下，组序贯方法可以减少试验的预期数量的观察下，全球原假设超过33%。
2017-10-10 stat.ME
Bayesian Crossover Designs for Generalized Linear Models
本文讨论了广义线性模型的D-最优贝叶斯交叉设计。考虑了$t <= p$的t治疗和p阶段交叉试验。本文提出的设计最小化了n例受试者治疗序列所有可能分配的估计处理效应方差的对数行列式。假设来自每个受试者的p个观测值相互相关，而来自不同受试者的观测值不相关。由于主要关注的是估计处理效应，因此假设受试者效应为滋扰效应，并使用广义估计方程估计边际均值。为了解决这个问题的参数依赖贝叶斯方法。假定模型参数为先验分布，然后通过在先验分布上积分将其纳入D-最优设计准则。三个案例研究，一个二元的结果在4 $\times$ 4交叉试验，第二个基于计数数据的2 $\times$ 2试验和第三个伽玛响应在3 $times$ 2交叉试验被用来说明所提出的方法。本文还研究了先验分布的选择对设计的影响。
2018-08-15 stat.CO stat.ME
Estimating Individualized Treatment Regimes from Crossover Designs
University of North Carolina（北卡罗来纳大学）；University of Southern California（南加利福尼亚大学）；University of Texas at Austin（得克萨斯大学奥斯汀分校）
精准医学领域的目标是以可重复的方式根据患者特定因素定制治疗。为此，估计最佳的个性化治疗方案（ITR），建议治疗决定的基础上，患者的特点，以最大限度地提高一个预先指定的结果的平均值是特别感兴趣的。已经提出了几种方法，用于根据平行组设置中的临床试验数据估计最佳ITR，其中每例受试者被随机分配至单一干预。然而，在交叉研究设计中估计最佳ITR方面的工作很少。这样的设计自然有助于精准医疗，因为它们允许观察每个患者对多种治疗的反应。在本文中，我们介绍了一种方法来估计最佳ITR使用的数据从2x2交叉研究有或没有结转效应。所提出的方法类似于策略搜索方法，如结果加权学习;然而，我们利用交叉设计，通过使用每个处理下的响应差异作为观察到的奖励。我们建立Fisher和全球的一致性，目前的数值实验，并分析数据的喂养试验，以证明所提出的方法相比，标准方法的并行研究设计的改进性能。
2019-02-05 cs.LG stat.AP stat.ME
A Bayesian approach to the survivor average causal effect in cluster-randomized crossover trials
University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）；Monash University（蒙纳士大学）；Australian and New Zealand Intensive Care Research Centre（澳大利亚和新西兰重症监护研究中心）；Medical Research Institute of New Zealand（新西兰医学研究所）；Wellington Regional Hospital（惠灵顿地区医院）；University of Melbourne（墨尔本大学）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
本文提出了一种贝叶斯方法，用于估计CRXO试验中因死亡导致的截断问题，通过主效应分层确定幸存者平均因果效应。
2026-11-10 stat.ME
What is estimated in cluster randomized crossover trials with informative sizes? -- A survey of estimands and common estimators
University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学）；Monash University（莫纳什大学）；MRC Clinical Trials Unit at UCL（伦敦大学学院医学研究委员会临床试验单元）；Wellington Hospital（惠灵顿医院）；Medical Research Institute of New Zealand（新西兰医学研究所）；Australian and New Zealand Intensive Care Research Centre, Monash University（莫纳什大学澳新重症监护研究中心）；University of Melbourne（墨尔本大学）；Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院）；Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）
该研究针对存在信息性规模的2周期整群随机交叉试验，明确了四类加权/未加权估计方法对不同层面治疗效应估计量的一致性，通过模拟与实例验证了嵌套可交换混合效应模型的偏倚风险及其他方法的适用场景。
2025-05-02 stat.ME
Causal analysis of ordinal treatments and binary outcomes under truncation by death
在多组随机试验中，关注的结局通常是“因死亡而截断”，这意味着仅在中间结局的条件下观察到或明确定义。在这种情况下，除了成对对比外，所有治疗组的联合推断也很重要。在单调性假设下，我们提出的方法，成对和联合因果分析的顺序治疗和二进制结果存在截断死亡。我们通过例子说明我们的假设在不同的科学背景下的适当性。
2016-11-21 stat.ME
Estimation of local treatment effects under the binary instrumental variable model
在观察性研究和不完善的随机对照试验中，工具变量被广泛用于处理不可测量的混杂因素。在这些研究中，研究人员通常以所谓的局部平均处理效应为目标，因为它在温和条件下是可识别的。本文考虑了二进制工具变量模型下局部平均处理效应的估计。我们讨论了二元结果的因果估计的挑战，并表明，令人惊讶的是，它可能比连续结果的情况下更困难。我们提出了新的建模和估计程序，改善现有的建议，在模型的相合性，可解释性，鲁棒性或效率。我们的方法是通过模拟研究和实际数据分析说明。
2022-03-22 stat.ME
Quantile Treatment Effects in Regression Kink Designs
关于回归扭结设计的文献开发了连续处理的平均效应（Card，Lee，Pei和Weber，2015），二元处理的平均效应（Dong，2018）和连续处理的分位数效应（Chiang和Sasaki，2019）的识别结果，但迄今为止还没有二元处理的分位数效应的识别结果。在本文中，我们填补了这一空白，在文献中提供了一个识别的分位数处理效应的回归扭结设计与二进制处理变量。为了完整性，我们还开发了大样本理论的统计推断和一个实用的准则估计和推断。
2019-03-18 stat.ME
Model-assisted complier average treatment effect estimates in randomized experiments with non-compliance and a binary outcome
在随机化实验中，某些实验单位接受的实际治疗可能与其治疗分配不同。临床试验、社会实验以及随机化实验在许多领域的应用中经常出现这种不依从问题。在某些假设下，合规者的平均处理效应是可识别的，等于潜在结局的意向治疗效果与接受的潜在治疗效果的比值。为了提高估计效率，我们提出了三个模型辅助估计的编译器平均处理效应在随机实验中的二元结果。我们研究了它们的渐近性质，比较了它们与Wald估计的效率，并提出了Neyman型保守方差估计，以方便有效的推断。此外，我们将我们的方法和理论推广到估计乘性复杂平均处理效应。我们的分析是基于随机化的，允许工作模型被错误指定。最后，我们进行了模拟研究，以说明模型辅助方法的优势，并将这些分析方法应用于随机实验中，以评估学术服务或激励对学业成绩的影响。
2022-04-16 stat.ME
Estimation of Complier Expected Shortfall Treatment Effects with a Binary Instrumental Variable
在许多生物医学和经济学研究中，估计治疗或暴露对亚群的因果效应具有极大的意义。预期不足，也称为超分位数，是一种有吸引力的效应大小度量，可以适应数据异质性并聚合结果分布的某个感兴趣区域上的局部效应信息。在这篇文章中，我们提出了一个工具变量框架下的符合预期不足的处理效应（CRESTE）模型来量化CRESTE的二元内生治疗变量。利用二元工具变量的特殊性质和Neyman正交化的特殊形式，提出了一种两步估计方法，该方法可以通过简单地求解加权最小二乘回归和加权分位数回归来实现。我们开发的估计的渐近性质，并使用数值模拟，以确认其有效性和强大的有限样本性能。一个国家的就业培训合作伙伴关系法研究的说明性分析，以显示所提出的方法的实际效用。
2023-03-22 stat.ME
A generalized definition of the average causal effect for both binary and continuous treatments
因果推断的主要任务之一是估计定义良好的因果参数。其中一个主要的因果参数是平均因果效应（ACE）-目标人群中个体水平因果效应的预期值。对于二元治疗，个体水平的因果效应定义为潜在结果之间的对比。然而，对于连续的结果，在有限的样本中有许多这样的对比，从而阻碍了它们作为因果关系的有用总结的使用。在这里，我们提出了一个广义版本的ACE，其中个体水平的因果效应被定义为在个体具有的治疗值下评估的个体水平因果剂量反应函数的导数（相对于治疗）。该定义等同于二元治疗的常规定义，但也包含连续治疗。我们证明，这个数量可以在传统的因果假设下估计，并说明了模拟研究的理论思想。
2021-12-16 stat.ME
Doubly-Robust Dynamic Treatment Regimen Estimation for Binary Outcomes
在精准医学中，动态治疗方案（DTR）是一种治疗方案，可随时间推移根据患者观察到的特征进行调整。DTR是一组决策函数，它将个体患者的信息作为参数，并输出要采取的行动。基于观察到的数据，目的是确定优化预期患者结局的DTR。已经提出了多种方法用于具有连续结果的最佳DTR估计。然而，最佳DTR估计与二进制的结果是比较复杂的，并得到了比较少的关注。通过求解加权广义估计方程组，提出了一种新的平衡权准则，以克服广义线性模型多余分量的误设定。我们构造了二元伪结果，并开发了一种双重鲁棒性和易于使用的方法来估计二元结果的最佳DTR。我们还概述了基础理论，该理论依赖于权重的平衡特性;提供了验证我们方法的双重鲁棒性的模拟研究;并使用烟草与健康人口评估（PATH）研究的观察数据，说明了研究电子烟使用对戒烟影响的方法。
2022-03-15 stat.ME
A tutorial on individualized treatment effect prediction from randomized trials with a binary endpoint
随机试验通常估计平均相对治疗效果，但通过对绝对处理效应进行更个性化的预测，可能会更好地了解治疗益处。在二元结局的情况下，这些绝对个体化处理效应的预测需要了解个体在未接受治疗的情况下的风险，并纳入可能存在差异的处理效应（即，随患者特征而变化）。在本文中，我们奠定了因果结构的个性化处理效应的潜在结果，并描述了所需的假设，其预测的因果解释的基础。随后，我们描述了回归模型和模型估计技术，可以用来从平均移动到更个性化的处理效应预测。我们主要关注基于逻辑斯谛回归的方法，这些方法都是众所周知的，并且自然地提供了所需的概率估计。我们结合因果推断和预测研究的关键组成部分，以达到个性化的处理效应预测。虽然这些独立的组成部分是众所周知的，但它们的成功融合是一个正在进行的研究领域。我们削减了问题的本质，在设置一个随机试验，讨论了一个明确的定义的被估量的重要性，提供洞察所需的假设，并提供指导方面的建模和估计选项。模拟数据说明了不同方案中不同建模选项的潜力，这些方案改变了平均处理效应和处理效应异质性。两个应用实例说明了随机试验数据中的个体化处理效应预测。
2021-06-10 stat.ME
Homogeneity in the instrument-treatment association is not sufficient for the Wald estimand to equal the average causal effect for a binary instrument and a continuous exposure
工作背景：解释工具变量的结果往往需要进一步的假设，除了相关性，独立性和排除限制的核心假设。研究方法：我们评估是否工具暴露添加剂的同质性，使沃尔德估计等于平均衍生效应（ADE）的情况下，一个二元工具和连续曝光。结果如下：当仪器为二进制、暴露为连续且暴露对结果的影响在加性标度上为非线性时，仪器暴露加性同质性不足以识别ADE。对于二元暴露，确定性-结果效应必然是加性线性的，因此齐性条件是充分的。结论：对于二元仪器，如果暴露也是二元的，则仪器暴露加性均匀性识别ADE。否则，需要额外的假设（如确定性-结果效应的加性线性）。
2022-04-18 stat.ME
Differentially Private Estimation of Weighted Average Treatment Effects for Binary Outcomes
针对敏感数据因果推断中的隐私泄露问题，开发了满足差分隐私标准的二元结果加权平均处理效应估计算法，并从理论和实证两方面验证了其准确性与表现。
2024-08-27 stat.ME
Causal organic indirect and direct effects: closer to Baron and Kenny, with a product method for binary mediators
中介分析由Baron和Kenny（1986）提出，目前已被应用研究者广泛使用。间接效应和直接效应是处理效应中由协变量介导的部分和不由协变量介导的部分。随后关于自然间接和直接效应的工作提供了一个正式的因果解释，基于跨世界的反事实：在没有处理的情况下，中介者设置为其值的处理下的结果。有机间接和直接效应（Lok 2016）避免了跨世界的反事实，对中介体使用所谓的有机干预，同时保持初始治疗固定在治疗上。有机间接和直接效应也适用于无法设置中介的环境。在线性模型中，结果模型不具有治疗-介质相互作用，有机和自然的间接和直接效应导致与Baron和Kenny（1986）相同的估计量。在这里，我们概括了有机干预的调解人，包括干预措施与固定在没有治疗的初始治疗相结合。我们表明，产品的方法持有线性模型有机间接和直接的影响，相对于没有治疗，即使有治疗-介质相互作用。此外，我们发现了一个产品的方法，二元介质。此外，我们认为，相对于没有治疗的有机间接影响是非常相关的药物开发。我们说明了我们的方法的好处，通过估计两个艾滋病毒持久性措施介导的治疗性艾滋病毒治疗的有机间接影响，使用ART中断数据，没有治疗性艾滋病毒治疗结合估计/假设的治疗性艾滋病毒治疗对这些介质的影响。
2020-12-16 stat.ME
Micro-randomized Trials with Categorical Treatments and Binary Proximal Outcome: Causal Effect Estimation and Sample Size Calculation
University of California, Irvine（加州大学尔湾分校）
该研究针对含分类处理与二元近端结局的微随机试验，定义因果偏移效应，提出EMEE-catA估计量与样本量公式，经模拟验证稳健性并给出实践指导，以Drink Less MRT数据示例说明方法。
2026-08-06 stat.ME
A flexible sensitivity analysis approach for unmeasured confounding with multiple treatments and a binary outcome with application to SEER-Medicare lung cancer data
在没有随机化实验的情况下，得出关于处理效应的因果推断的关键假设是可验证的处理分配。违反可验证性假设可能导致处理效应估计值出现偏倚。敏感性分析有助于衡量因果结论将如何改变，以响应偏离可解释性假设的潜在幅度。然而，在多种治疗和二元结果的背景下，针对未测量混杂因素的敏感性分析方法却很少见。我们提出了一个灵活的蒙特卡罗敏感性分析方法的因果推断在这样的设置。我们首先推导出一般形式的偏差引入未测量的混杂，强调理论特性独特的多个治疗相关。然后，我们提出了方法来编码的影响，未测量的混杂因素对潜在的结果和调整估计的因果关系，其中假定的未测量的混杂因素被删除。我们提出的方法嵌入嵌套的多重插补贝叶斯框架内，允许无缝集成的灵敏度参数和采样变异性的值的不确定性，以及使用贝叶斯加性回归树建模的灵活性。扩展模拟验证了我们的方法，并深入了解敏感性分析与多种治疗。我们使用SEER-医疗保险数据来证明敏感性分析，使用三种治疗方法治疗早期非小细胞肺癌。在这项工作中开发的方法在R软件包SAMTx中很容易获得。
2021-08-13 stat.ME
Studying Optimal Designs for Multivariate Crossover Trials
本文针对多变量交叉试验，在响应间不相关而响应内相关及异方差误差假设下，研究直接效应信息矩阵，并证明当周期数等于处理数且不小于3时，类型I强度2的正交阵列设计具有A-、D-和E-最优性。
2025-09-19 stat.ME
Double-robust and efficient methods for estimating the causal effects of a binary treatment
我们考虑的问题是，在没有不可测因素混杂的情况下，从观察数据中估计二元治疗对连续结果的影响。我们提供了一个新的估计群体平均处理效应（ATE）的基础上的差异，新的双稳健（DR）估计的治疗特异性结果的手段。我们比较我们的新的估计与以前的估计理论上和通过模拟。当治疗组和未治疗组的估计倾向得分不重叠时，DR差异估计值可能具有较差的有限样本行为。因此，我们提出了一种替代方法，即使在这种不利的情况下也可以使用，该方法基于半参数回归模型的局部有效双稳健估计，用于通过基线协变量$X$对处理效应幅度的加性尺度进行修改。与现有方法相比，我们的方法同时提供以下估计值：i）总研究人群的平均处理效应，ii）具有重叠估计倾向得分的人群随机子集的平均处理效应，以及iii）基线协变量$X$每个水平的处理效应。当协变量向量$X$为高维时，由于缺乏功效，无法确定给定的倾向得分和治疗结局回归模型以及用于构建DR估计量的$X$几乎是正确的，即使它们通过了标准拟合优度检验。因此，在候选模型中进行选择，我们提出了一种新的模型选择方法，该方法利用了我们的处理效应估计量的DR性质，并且在小型模拟研究中优于交叉验证。
2020-08-02 stat.ME
Nonparametric Inference with an Instrumental Variable under a Separable Binary Treatment Choice Model
Department of Statistics, University of Illinois Urbana-Champaign（伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校统计学系）；Department of Statistics and Data Science, University of Pennsylvania（宾夕法尼亚大学统计与数据科学系）
本文提出了一种基于可分离二元治疗选择模型的非参数推断方法，通过引入变分独立参数化和固定点论证，实现对治疗效应的半参数有效估计。
2026-02-02 stat.ME
Making accurate and interpretable treatment decisions for binary outcomes
针对二元结局中灵活模型复杂难解的问题，提出结合灵活与简单模型估计最优治疗规则的方法，在模拟与结肠癌数据中表现出更低的损失、更高的结局及更强的获益识别力。
2023-11-20 stat.ME
Causal Inference in Observational Studies with Non-Binary Treatments
倾向得分方法已经成为应用研究人员的标准工具包的一部分，他们希望从观察数据中确定因果关系。虽然它们最初是为二元治疗开发的，但一些研究人员提出了非二元治疗方案的倾向得分方法的推广。这种扩展扩大了倾向得分方法的适用范围，而且确实越来越受欢迎。在这篇文章中，我们仔细研究了倾向得分方法的两个主要推广，即Imai和van Dyk（2004）的倾向函数（P-FUNCTION）和Hirano和Imbens（2004）的广义倾向得分（GPS），以及最近对GPS的扩展，旨在提高其鲁棒性。我们比较这些替代方法的假设，理论特性和实证表现。在理论层面上，GPS及其扩展的优势在于，它们可用于估计全剂量响应函数，而不是通常用P函数估计的简单平均处理效应。不幸的是，我们的分析表明，在实践中，响应模型往往与原来的全球定位系统是灵活性较低的那些通常使用的倾向得分的方法，并容易出现错误。我们比较了新的和现有的方法，提高了GPS的鲁棒性，并提出了使用P-函数来估计剂量响应函数的方法。我们说明我们的研究结果和建议，通过模拟研究，包括一个基于实证的应用。
2013-09-24 stat.ME
An Inverse Probability Weighted Regression Method that Accounts for Right-censoring for Causal Inference with Multiple Treatments and a Binary Outcome
比较有效性研究通常涉及使用观察数据评估两种或更多种治疗之间感兴趣事件的风险差异。通常，关注的治疗后结局是事件是否在预先指定的时间窗内发生，这导致二元结局。估计因果处理效应的偏倚来源之一是混杂因素的存在，通常使用基于倾向得分的方法进行控制。偏倚的另一个来源是右删失，当由于脱落、研究终止或在关注事件发生前治疗转换而无法完全获得关注结局的信息时发生。我们提出了一种基于逆概率加权回归的估计，可以同时处理混杂和右删失，称为CIPWR方法，字母C突出了删失组件。CIPWR通过对从使用加权得分函数拟合的逻辑斯谛回归模型获得的预测结果求平均值来估计平均处理效应。CIPWR估计量具有双重稳健性，因此当正确指定结局模型或治疗和删失模型时，可以实现估计一致性。我们建立了CIPWR估计进行推断的渐近性质，并通过模拟研究，比较其有限样本性能与几个替代方案。将比较的方法应用于来自保险索赔数据库的前列腺癌患者队列，以比较晚期前列腺癌的四种候选药物的不良反应。
2022-05-17 stat.ME
Q-learning in Dynamic Treatment Regimes with Misclassified Binary Outcome
针对动态治疗方案中Q学习在结局错误分类时的问题，本文研究该错误分类的影响并提出校正方法，经模拟验证性能良好且在两项实际研究中得到应用。
2024-04-06 stat.ME
Equivalence tests for binary efficacy-toxicity responses
临床试验通常旨在根据协变量（例如，药物的剂量水平）在疗效和/或毒性方面将新药与参考治疗进行比较。如果平均结局的差异低于协变量范围内的特定阈值，则可以声明这些治疗的等效性。在本文中，我们假设治疗的疗效和毒性是作为二元结果变量来衡量的，我们解决了两个问题。首先，我们开发了一种新的检验程序，用于评估两种治疗方法在单个二元终点的整个协变量范围内的等效性。我们的方法是基于一个参数的引导，它生成的约束下，曲线之间的距离等于预先指定的等价阈值的数据。其次，我们通过扩展以前的单变量响应方法来解决双变量二元（相关）结果的等效性。为此，我们使用二维Gumbel模型进行二元疗效-毒性反应。我们调查所提出的方法通过模拟研究的操作特性，并提出了一个案例研究作为说明。
2019-10-19 stat.ME
A new measure of treatment effect for random-effects meta-analysis of comparative binary outcome data
可比较的二元结局数据是统计学中的基本兴趣，并且经常在荟萃分析中合并。在这里，我们检查最简单的情况下，每个研究有两个患者组和一个二元关注事件，产生一系列$2 \times 2$表。各种各样的处理效应的测量是可用的，并且通常用于荟萃分析，例如比值比、风险比和风险差。在这里，我们提出了一种新的类型的处理效应的措施，这种类型的数据是非常容易解释的外行观众。我们给出了新措施的基本原理，并提出了三种对比方法计算其研究内方差，使其可以用于传统的荟萃分析。然后，我们开发了三种替代方法的随机效应荟萃分析，使用我们的措施，我们将我们的methodolgy一些真实的例子。我们的结论是，我们的新措施是一个完全可行的替代现有措施。它的优点是它的解释特别简单和直接，因此它的含义可以更容易地被那些很少或没有受过正式统计训练的人理解。这可能是特别有价值的时候，提出“平实的语言摘要”，如那些使用Cochrane。
2018-06-09 stat.ME
Optimal Adaptive SMART Designs with Binary Outcomes
针对SMART设计中各阶段治疗最优分配方法不足的问题，提出一种最优自适应分配程序以最小化二元结果试验的预期治疗失败次数，并通过理论与模拟验证及M-Bridge研究展示其适用性。
2023-10-31 stat.ME
Measurement errors in the binary instrumental variable model
工具变量方法即使在治疗和结局混杂时也能识别因果效应。我们研究了二进制工具变量，治疗或结果的不完善测量的问题。我们首先考虑非微分测量误差，也就是说，被误测量的变量不依赖于给定其真值的其他变量。我们发现，测量误差的工具变量不偏估计，测量误差的治疗偏估计远离零，和测量误差的结果偏估计向零。此外，我们在没有额外假设的情况下推导出因果效应的精确界限。这些界限是信息性的，因为它们排除了零。然后，我们考虑差分测量误差，并专注于在这些设置的敏感性分析。
2019-06-05 stat.ME
Making SMART decisions in prophylaxis and treatment studies
最佳的预防措施，以及如果预防措施失败的治疗方法，最好使用序贯多分配随机试验（SMART）进行评估。SMART是一项多阶段研究，将参与者随机分配到初始治疗，观察对该治疗的一些反应，然后根据观察到的反应，将同一参与者随机分配到替代治疗。在某些情况下，与固定随机化相比，反应适应性随机化可能会改善试验受试者的结局并加快试验结论。但是，“近视”反应适应性随机化策略，盲目的多阶段动态，也可能导致次优的治疗分配。我们提出了一个“动态”响应自适应随机化策略的基础上Q学习，一个近似的动态规划算法。Q-learning使用阶段性统计模型和反向归纳法将后期“回报”（即临床结果）纳入早期“行动”（即治疗）中。我们的真实世界示例包括COVID-19预防和治疗SMART，每个阶段具有定性不同的二元终点。标准的Q学习不适用于这样的数据，因为它不能用于二进制端点的序列。定性不同的终点序列也可能需要不同的权重，以确保设计指导参与者使用最高效用的方案。我们描述了如何使用Q学习的简单决策理论扩展来处理具有不同效用的顺序二进制端点。使用模拟，我们表明，在一组二进制工具，“动态”的方法增加了预期的参与者效用相比，固定的方法，有时显着，所有的模型参数，而“近视”的方法实际上可以降低效用。
2022-03-24 stat.ME
Extension of W-method and A-learner for multiple binary outcomes
针对多个二元结果的异质性治疗效应估计问题，本文基于W-method和A-learner提出两种新方法，采用降秩回归框架捕捉相关性结构，并纠正了传统A-learner的估计偏差。
2024-07-24 stat.ME
Identifiability of causal effects with multiple causes and a binary outcome
未观察到的混杂对观察性研究的因果推断构成了重大威胁。最近，一些作者认为，这个问题可能会克服在一个共享的混杂设置，多个治疗是独立的共同的潜在混杂因素。研究表明，在治疗的线性高斯模型下，如果没有结局模型的参数假设，因果效应是不可识别的。在本文中，我们表明，因果效应确实是可识别的，如果我们假设一个一般的二元选择模型的结果与非概率链接。我们的识别方法是基于治疗和潜在混杂因素的高斯性之间的不一致性，以及潜在结果变量的非高斯性。我们进一步开发了一个两步似然估计过程。
2020-11-24 stat.ME
Robust Variance Estimation for Covariate-Adjusted Unconditional Treatment Effect in Randomized Clinical Trials with Binary Outcomes
为了提高具有二元结局的随机临床试验中无条件处理效应的估计精度和检验假设的功效，研究人员和监管机构建议使用g计算作为协变量调整的可靠方法。然而，g-计算的实际应用受到阻碍，缺乏一个明确的强大的方差公式，可以用于不同的无条件处理效应的利益。为了填补这一空白，我们提供了明确的和强大的方差估计g-计算估计，并通过模拟证明，方差估计可以可靠地应用于实践。
2023-03-27 stat.AP stat.ME
On Recoding Ordered Treatments as Binary Indicators
本文针对有序处理被重编码为二元暴露的工具变量估计目标，提出 EMCO 假设下的加权平均效应解释与潜在结果均值拆解，并建立其与双因素选择模型的等价性。
2024-03-01 econ.EM stat.ME
Quantifying Individual Risk for Binary Outcomes
School of Mathematics and Statistics, Beijing Technology and Business University（北京工商大学数学与统计学院）；Center for Applied Statistics and School of Statistics, Renmin University of China（中国人民大学应用统计中心与统计学院）
本文研究二元结果中个体风险的量化，提出FNA指标并改进Fréchet--Hoeffding界，建立非参数敏感性分析框架，提出一致且渐近正态的估计器。
2026-04-13 stat.ME
Placebo inference on treatment effects when the number of clusters is small
我介绍了一个一般的，费舍尔式的随机化测试框架进行几乎精确的推理缺乏效果的二元治疗在非常少的存在下，大集群时，跨集群的处理效应。建议的随机化测试形式化，并通过分配安慰剂治疗未处理的集群生成空分布的直观概念进行扩展。我表明，在简单和易于验证的条件下，安慰剂测试导致在一个非常大的一类经验相关的模型渐近有效的推断。明确讨论的例子是（i）最小二乘回归与集群级处理，（ii）差异中的差异估计，和（iii）二元选择模型与集群级处理。仿真研究和实证例子。所提出的推理过程是很容易实现的，并表现良好，只有三个处理和三个未处理的集群。
2018-03-07 stat.ME
Penalized GEE for Complex Carry-Over in Repeated-Measures Crossover Designs
Universitat de les Illes Balears（巴利阿里群岛大学）；King’s College London（伦敦国王学院）；Universidad Nacional de Colombia（哥伦比亚国立大学）
本文提出了一种基于惩罚GEE的模型，用于估计交叉设计中的复杂残留效应，通过模拟展示该方法能提高治疗效应估计的精度，减少偏差。
2025-08-21 math.ST stat.ME stat.TH
Average Treatment Effect Estimation with Non-binary Instrumental Variables
University of Toronto（多伦多大学）；Shanghai Jiao Tong University（上海交通大学）；University of Ottawa（渥太华大学）；Princess Margaret Cancer Centre, University Health Network（公主玛格丽特癌症中心，联合健康网络）
本研究针对非二元工具变量的平均处理效应估计问题，提出广义Wald估计量及局部有效去偏估计量，经模拟和肺癌队列应用验证，其性能稳定且效率更高，揭示肥胖悖论背后的残余混杂。
2026-08-26 stat.ME
A Non-Bipartite Matching Framework for Difference-in-Differences with General Treatment Types
New York University（纽约大学）；University of Wisconsin-Madison（威斯康星大学麦迪逊分校）
本文提出了一种适用于一般处理类型的非二元匹配框架，用于改进DID方法的效率和有效性，避免了参数假设和对理想比较单位的依赖。
2025-11-26 stat.ME
Estimating Causal Effects of Discrete and Continuous Treatments with Binary Instruments
MIT（麻省理工学院）；U of Bristol（布里斯托大学）；U of Michigan（密歇根大学）；CESifo（CESifo研究所）
提出基于局部copula的工具变量框架，通过恒定局部依赖性假设识别离散和连续治疗的因果效应，并应用于睡眠对幸福感的影响估计。
2026-09-09 econ.EM stat.ME
Bayesian Set of Best Dynamic Treatment Regimes and Sample Size Determination for SMARTs with Binary Outcomes
序贯、多重分配、随机试验（SMART）的主要目标之一是找到最有效的设计嵌入动态治疗方案。被称为最佳多重比较（MCB）的分析方法允许在动态治疗方案之间进行比较，并在连续结果的频率论设置中确定一组最佳方案，从而直接解决SMART的主要目标。在本文中，我们开发了一个贝叶斯概括MCB的SMART与二进制的结果。此外，我们展示了如何选择样本量，以便以指定的功效筛选出劣质的嵌入式DTR。我们使用其精确分布比较不同DTR之间的对数几率，而不依赖于分析或功效计算中的渐近正态性。我们在两个SMART设计下进行了广泛的模拟研究，并说明了我们的方法在酒精和可卡因依赖适应性治疗（ENGAGE）试验中的应用。
2020-08-05 stat.AP stat.ME
Behavioral Carry-Over Effect and Power Consideration in Crossover Trials
本文在潜在结果框架下分析行为残留效应对交叉试验估计与检验效能的影响，推导其优于平行组设计的条件，并提出协变量调整方法。
2024-03-05 stat.AP stat.ME
Estimating individual treatment effects under unobserved confounding using binary instruments
Munich Center for Machine Learning（慕尼黑机器学习中心）；LMU Munich（慕尼黑大学）
从观察数据估计条件平均处理效应（CATE）在许多领域都是相关的，例如个性化医疗。然而，在实践中，治疗分配通常会受到未观察到的变量的混淆，从而引入偏倚。消除偏差的一种补救办法是使用工具变量。这种设置在医学中很普遍（例如，其中治疗分配用作二元IV的试验）。在本文中，我们提出了一种新的，多个强大的机器学习框架，称为MRIV，估计CATE使用二进制IV，从而产生一个无偏的CATE估计。不同于以前的工作二进制IV，我们的框架估计CATE直接通过伪结果回归。(1)~我们提供了一个理论分析，我们表明，我们的框架产生多个强大的收敛速度：我们的CATE估计实现快速收敛，即使几个滋扰估计收敛缓慢。(2)~我们进一步表明，我们的框架渐近优于最先进的插件IV方法的CATE估计，在这个意义上说，它实现了更快的收敛速度，如果CATE是光滑的比个别的结果表面。(3)~我们基于我们的理论结果，提出了一种定制的深度神经网络架构，称为MRIV-Net，用于使用二进制IV进行CATE估计。在各种计算实验中，我们凭经验证明我们的MRIV-Net达到了最先进的性能。据我们所知，我们的MRIV是第一个多功能强大的机器学习框架，专门用于估计二进制IV设置中的CATE。
2023-01-22 cs.LG stat.ME stat.ML
Using off-treatment sequential multiple imputation for binary outcomes to address intercurrent events handled by a treatment policy strategy
本文针对治疗策略策略下二分类终点的伴发事件与数据缺失问题，提出并比较多种取回脱落多重填补模型，发现含伴发事件指示变量的简单模型最实用，但需至少50%的伴发事件后观测数据支持。
2025-07-18 stat.AP stat.ME
Estimation of Causal Effects of Multiple Treatments in Observational Studies with a Binary Outcome
当结果是二元的时，缺乏可靠的方法来估计多种治疗的因果效应。本文使用了两套独特的模拟，提出并评估使用贝叶斯加性回归树（BART）在这样的设置。首先，我们比较BART的几种方法，已经提出了连续的结果，包括治疗加权的逆概率（IPTW），有针对性的极大似然估计（TMLE），向量匹配和回归调整。结果表明，在治疗分配和结果产生机制的非线性和非加性条件下，BART，TMLE和IPTW使用广义提升模型（GBM）提供更好的偏倚减少和更小的均方误差。BART和TMLE提供了更一致的95% CI覆盖率和更好的大样本收敛特性。其次，我们提供BART的策略，以确定一个共同的支持区域，保留推理单位，并避免外推的协变量空间的共同支持不存在的地区。BART比基于广义倾向得分的策略保留更多的推理单位，并且在协变量重叠程度不同的各种情况下，与TMLE或GBM相比，显示出较低的偏倚。一个案例研究检查三种手术方法对非小细胞肺癌的影响，证明了方法。
2020-01-17 stat.AP stat.ME
Uncovering All Highly Credible Binary Treatment Hierarchy Questions in Network Meta-Analysis
University of Waterloo（滑铁卢大学）
本文提出一种高效算法，无需预先指定即可系统生成网络荟萃分析中所有高可信度（如概率超95%）的二元治疗层级问题，并修剪冗余见解，适用于多种治疗决策场景。
2025-10-09 stat.CO stat.ME
A Universal Framework for Factorial Matched Observational Studies with General Treatment Types: Design, Analysis, and Applications
New York University（纽约大学）；Harvard Business School, Harvard University（哈佛大学商学院）；Grossman School of Medicine, New York University（纽约大学格罗斯曼医学院）；University of Wisconsin-Madison（威斯康星大学麦迪逊分校）
本文提出了一种适用于一般处理类型的因子匹配观测研究的通用框架，通过两阶段匹配算法和新的估计量，有效估计主效应和交互效应，并应用于评估新冠疫情期间社交距离措施的影响。
2025-12-22 stat.AP stat.ME
A Balancing Weight Framework for Estimating the Causal Effect of General Treatments
在观察性研究中，直接优化治疗和协变量之间平衡的加权方法最近受到了广泛关注;然而，这些方法主要集中在二元治疗上。受域适应的启发，我们表明，这种方法实际上可以重新制定为一个差异最小化问题的具体实现，旨在解决从观察到干预数据的分布转移。更确切地说，我们引入了一个新的框架，通过离散最小化的协变量平衡（CBDM），它可证明地包含了大多数现有的平衡权重方法，并将其正式扩展到任意类型的处理（例如，连续的或多变量的）。我们为我们的框架建立了理论保证，这两个框架都提供了二进制处理时已知属性的概括，并更好地把握在非二进制设置中选择什么样的超参数。基于这样的见解，我们提出了一个特定的实施CBDM估计剂量-响应曲线，并通过实验证明其竞争力的表现相对于其他现有的方法进行连续治疗。
2020-02-26 math.ST stat.ME stat.TH
crumble: A comprehensive framework for modern causal mediation analysis with intermediate confounding
New York University Grossman School of Medicine（纽约大学格罗斯曼医学院）；University of California, Berkeley（加州大学伯克利分校）；Columbia University（哥伦比亚大学）
本文介绍了crumble框架，用于非参数估计中介参数，尤其在处理连续或多维中介变量及非二元治疗时，提供易于使用的指南和案例研究。
2026-04-10 stat.AP stat.ME
Exact and Conservative Inference for the Average Treatment Effect in Stratified Experiments with Binary Outcomes
本文针对分层二值结果随机实验，提出三种平均处理效应的有限样本推断方法，其中基于整体置换检验反演的方法统计效率最高，但计算负担较大，可通过平衡层设计优化。
2025-08-05 stat.AP stat.ME
Causally Sound Priors for Binary Experiments
本文提出BREASE框架，以基线风险、疗效和不良副作用参数化二元随机对照试验的贝叶斯分析，并给出可解释先验、解析公式及高效采样算法。
2024-11-25 stat.AP stat.ME
