Rejoinder: Matched Pairs and the Future of Cluster-Randomized Experiments
Kosuke Imai, Gary King, Clayton Nall
对“配对匹配在随机化实验中的重要作用，及其在墨西哥全民健康保险评估中的应用”的反驳[arXiv：0910.3752]
Rejoinder to "The Essential Role of Pair Matching in Cluster-Randomized Experiments, with Application to the Mexican Universal Health Insurance Evaluation" [arXiv:0910.3752]
机构、总结、中文摘要均由AI分析而来，可能存在错误，请以论文正文为准。
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Estimation of Treatment Effects in Matched-Pair Cluster Randomized Trials by Calibrating Covariate Imbalance between Clusters
我们解决估计干预效果的试验设计，其中（a）干预措施被分配在集群水平;（b）集群被选择形成对，所观察到的特征相匹配;（c）干预措施被随机分配到一个集群内的每对。政策关注的一个目标是估计平均结果，如果所有对中的所有集群被分配控制，如果所有对中的所有集群被分配干预。在这种设计中，忽略个体水平协变量的推断可能是不精确的，因为聚类水平分配可能会在每对实验组之间的协变量分布中留下实质性的不平衡。然而，大多数现有的方法，调整协变量的估计，是没有政策利益。我们提出了一种方法，明确平衡观察到的协变量之间的集群对，并保留原来的估计的兴趣。我们通过对指导护理计划的评估来展示我们的方法。
Optimality of Matched-Pair Designs in Randomized Controlled Trials
在随机对照试验（RCT）中，治疗通常通过分层随机分配。我表明，在所有分层随机化方案，处理所有单位的概率一半，一定的配对设计达到最大的统计精度估计的平均处理效应（ATE）。在一个重要的特殊情况下，最优设计根据基线结果对单元进行配对。在一项基于10项随机对照试验数据集的模拟研究中，相对于原始设计，该设计将ATE估计值的标准误差平均降低了10%，最高降低了34%。
Inference in Cluster Randomized Trials with Matched Pairs
本文研究配对设计下整群随机试验的推断问题，提出一致的方差估计量以实现渐近精确检验，论证传统t检验的保守性及随机化检验的有效性，并构建能严格提升精度的协变量调整估计量。
Randomization Tests to Assess Covariate Balance When Designing and Analyzing Matched Datasets
观察性研究的因果分析通常因治疗组间的协变量不平衡而复杂化，匹配方法通过找到表现出协变量平衡的治疗组子集来缓解这种复杂性。人们普遍认为协变量平衡可以作为匹配数据集近似随机实验的证据，但是匹配数据集近似什么样的实验呢？在这项工作中，我们开发了一个随机化测试的假设，匹配的数据集近似于一个特定的试验设计，如完全随机化，区组随机化，或重新随机化。我们的测试可以包含任何试验设计，它允许图形显示，将几个设计放在同一个单变量尺度上，从而使研究人员能够确定哪个设计-如果有的话-最适合匹配的数据集。在研究人员确定合理的设计后，我们推荐一种基于随机化的方法来分析匹配的数据，该方法可以包含任何设计和处理效应估计量。通过模拟，我们发现，我们的测试可以经常检测违反随机分配，损害推理结果。此外，通过模拟和在政治学中的实际应用，我们发现具有高水平协变量平衡的匹配数据集倾向于近似平衡约束设计，如重新随机化，并且这样分析它们可以导致精确的因果分析。然而，假设一个精确的设计应该谨慎进行，因为它可能会损害推理结果，如果仍然有大量的偏见，由于剩余的不平衡匹配后。我们的方法在randChecks R包中实现，可在CRAN上获得。
Randomization-Based Inference for Average Treatment Effects in Inexactly Matched Observational Studies
本文提出逆后匹配概率加权方法，用于在不精确匹配情况下进行平均处理效应的随机化推断，通过理论和模拟结果证明其能有效降低偏差并提升覆盖率。
Treatment Effect Quantiles in Stratified Randomized Experiments and Matched Observational Studies
针对个体效应重尾或异常值情形，提出基于随机化的个体效应分位数推断方法，涵盖分层随机实验与匹配观察性研究，并引入高效贪心算法与敏感性分析。
Matching on-the-fly in Sequential Experiments for Higher Power and Efficiency
我们提出了一个动态分配程序，增加功率和效率时，测量的平均治疗效果在序贯随机试验。受试者迭代到达，并随机化或通过匹配标准与先前随机化的受试者配对，并给予替代治疗。我们开发的平均治疗效果，结合信息匹配的对和不匹配的主题，以及一个确切的测试估计。仿真结果表明，该方法的更高的效率和权力竞争的分配过程中的控制方案和历史的实验数据。
Fast Algorithms for Exact Confidence Intervals in Randomized Experiments with Binary Outcomes
本文提出了一种快速算法，用于在随机化实验中计算二元结果的精确置信区间，通过减少随机化检验次数，提高了效率。
Testing weak nulls in matched observational studies
我们在匹配的观察性研究中对弱无效值进行了敏感性分析，同时允许单位水平的处理效应发生变化。该方法可应用于使用任何最佳无替换匹配算法的研究。与随机试验和配对观察性研究相比，我们证明了对于一般匹配设计，在一个大类的检验统计量中，如果Fisher的尖锐无效对任何个体都没有处理效应，则对整个弱无效的任何有效的敏感性分析都必须是不必要的保守的。我们提出了一个敏感性分析有效的弱空，并说明为什么它是保守的，如果尖锐的空持有通过新的连接到逆概率加权估计。另一种方法是渐近尖锐的，如果处理效应是恒定的，这是有效的弱空下的额外的限制，可能被认为是良性的从业者。仿真结果表明，这种替代程序的结果在一个有效的敏感性分析弱原假设下的主机合理的数据生成过程。该程序允许从业者评估估计样本平均处理效应对隐藏偏倚的稳健性，同时允许匹配观察性研究中的未指明效应异质性。
Insights on Variance Estimation for Blocked and Matched Pairs Designs
本文调和了区组与配对实验设计的方差估计文献，针对含不同大小区组（含单个处理或对照单元）的情形，推导出新颖的方差估计量。
Enhancing single-arm phase II trials by inclusion of matched control patients
当一种新的治疗方法成功地通过了I期试验时，就有不同的选择来设计后续的II期试验。一种方法是单臂试验，将干预组的反应率与固定比例进行比较。另一种选择是进行随机II期试验，将新治疗与安慰剂或当前标准进行比较。当研究的患者人群在预后因素方面非常异质时，这两种方法都会出现一个重要的问题。对于存在大量历史对照数据集的情况，我们提出了一种通过纳入匹配对照患者来增强经典单臂试验设计的方法。观察到的研究人群的结果可以根据匹配的对照进行调整，已知混杂因素的分布相当。我们提出了一种适应性两阶段设计，可选择因无效而提前停止，并考虑匹配率、匹配伴侣数量和观察到的处理效应重新计算样本量。通过基于一项研究急性髓性白血病患者新型治疗的假设II期试验的模拟研究，研究了拟定设计在第一类错误率、把握度和预期样本量方面的性能。
Matching Algorithms for Causal Inference with Multiple Treatments
随机临床试验（RCT）是估计因果效应的理想方法，因为背景协变量的分布在治疗组之间的预期相似。当使用观察数据估计因果效应时，匹配是一种常用的方法，用于复制RCT中实现的协变量平衡。匹配算法的历史可以追溯到20世纪中期，但主要用于估计两个治疗组之间的因果关系。当有两种以上的治疗方法时，估计因果效应需要额外的假设和技术。我们提出了匹配算法，解决目前的方法的缺点，我们使用模拟比较当前和新的方法。所有的方法都显示出在匹配组中相对于匹配前队列的协变量平衡的改善。此外，我们还向研究人员提供关于不同协变量分布首选哪些匹配算法的建议。
Robust Design-Based Estimation and Inference for Stratified Randomized Trials with Varying Cluster Sizes
针对聚类大小异质的分层随机试验，揭示分层平均估计量不一致性问题，提出Hájek比率估计量作为稳健替代，并开发基于设计的方差估计量。
A calibrated sensitivity analysis for matched observational studies with application to the effect of second-hand smoke exposure on blood lead levels in U.S. children
匹配的观察性研究通常用于研究非随机数据中的处理效应。在对观察到的混杂因素进行匹配后，未观察到的混杂因素可能仍然存在偏倚。解决此问题的标准方法是进行敏感性分析。敏感性分析询问结果对假设的未测量混杂因素U的敏感程度。一种称为同步敏感性分析的方法具有两个敏感性参数：一个将U与治疗分配相关联，另一个与响应相关联。该方法假设在每个匹配集中，U的分布使偏差最差。这种方法有两个有关的特点。首先，每个匹配集中U的最差情况分布与总体中U的实际分布不一致。其次，敏感性参数是绝对尺度的，很难与观察到的协变量进行比较。我们通过引入一种方法来解决这些问题，该方法赋予U在总体中的概率分布，并将未测量的混杂因素校准到观察到的协变量。我们比较我们的方法，同时敏感性分析在模拟和二手烟暴露对美国儿童血铅水平的影响的研究。
The Essential Role of Pair Matching in Cluster-Randomized Experiments, with Application to the Mexican Universal Health Insurance Evaluation
许多实地实验的一个基本特征是，调查人员只能随机分组个人-如家庭、社区、公司、医疗实践、学校或教室-即使个人是感兴趣的单位。为了弥补由此造成的效率损失，一些研究将相似的集群配对，并在配对中随机治疗。然而，许多其他研究避免配对，部分原因是文献中的说法，临床试验标准组织也表示，这种配对的群集随机化设计存在严重问题。我们认为，所有这些说法都是没有根据的。我们还证明了文献中为这种设计推荐的估计量仅在不需要匹配的情况下是无偏的，其标准误也是无效的。为了克服这个问题，没有建模假设，我们开发了一个简单的基于设计的估计，大大改善了统计特性。我们还提出了一个基于模型的方法，其中包括我们的设计为基础的估计，以及在文献中的估计的一些好处。我们的方法还解决了个人层面的不合规问题，这在应用程序中很常见，但在大多数现有方法中是不允许的。我们表明，从偏见的角度来看，效率，电源，鲁棒性或研究成本，并在大或小的样本，配对应使用在集群随机实验只要可行的，不这样做，相当于放弃了相当一部分的数据。我们开发这些技术的背景下，我们正在进行的墨西哥全民健康保险计划的随机评估。
Optimal Multilevel Matching in Clustered Observational Studies: A Case Study of the Effectiveness of Private Schools Under a Large-Scale Voucher System
聚类观察性研究的一个显著特征是其多水平或嵌套数据结构，该数据结构是以非随机方式将治疗分配给单位或个体的组或聚类。这样的例子在健康和社会科学中无处不在，包括医院的病人、公司的员工和学校的学生。聚类观察性研究中的最佳匹配策略是什么？起初，我们可能会从匹配个体集群开始，然后在匹配的集群中继续匹配个体。但正如我们在本文中讨论的那样，最佳策略是相反的：在典型的应用中，如果集群内的相关性不完美，最好首先匹配个体，一旦已知匹配个体的所有可能组合，然后匹配集群。在本文中，我们使用动态和整数规划来实现这一战略和扩展的最佳匹配方法的层次和多级设置。在其他匹配设计中，我们的策略可以通过在根据研究者给出的规范平衡的治疗组和对照组配对中找到治疗组和对照组个体的匹配对的最大样本来近似配对分组随机化研究。该策略直接在聚类和个体水平上平衡协变量，并且不需要估计倾向得分，尽管倾向得分可以作为额外的协变量进行平衡。我们说明我们的研究结果与智利的公立与私立教育券学校的比较有效性的案例研究，在该国激烈的政策辩论的问题，目前。
Re-evaluating the impact of hormone replacement therapy on heart disease using match-adaptive randomization inference
针对观察性研究中匹配对随治疗分配变化导致的$Z$-依赖性问题，提出匹配自适应随机化推断算法，校正HRT与冠心病研究的反保守结论并验证年龄异质性效应。
Some theoretical foundations for the design and analysis of randomized experiments
本文综述随机实验的设计与分析理论，回顾Neyman框架及平均处理效应推断，并介绍利用预处理协变量、随机化与置换理论提升效率的方法及多种实验设计。
Network-Constrained Matching and Randomization-Based Inference for Causal Effects
针对网络数据中匹配可能引发虚假关联的问题，提出带网络邻近性约束的匹配方法和基于随机化的推断，并在R包netmatchRI中实现，应用于弗雷明汉心脏研究。
Balanced and Robust Randomized Treatment Assignments: The Finite Selection Model for the Health Insurance Experiment and Beyond
本文重新形式化并扩展 Morris 提出的有限选择模型，引入无调参且仿射不变的 D-最优选择准则，实验表明其协变量平衡平均优于完全随机化 68%、优于重随机化 56%，为实验设计提供了简单、高效且稳健的通用工具。
Bridging observational studies and randomized experiments by embedding the former in the latter
环境暴露对健康的影响已经研究了几十年，通常使用标准回归模型来评估观察性非实验数据中发现的风险-结果关联。我们提出并说明了一种不同的方法来检查因果关系的影响，环境暴露对健康结果的观测数据。我们的策略试图将观察数据结构化，以近似来自假设但现实的随机实验的数据。该方法基于经典试验设计，包括四个阶段，并在其中两个阶段依靠现代计算技术来实现，具体而言，我们的策略包括：1）概念阶段，涉及精确表述因果问题，即假设的随机实验，其中暴露被分配到单位; 2）设计阶段，试图重建（或近似）在观察到任何结果数据之前的随机化实验，3）比较假设随机化实验的暴露和非暴露单元中的感兴趣结果的统计分析，以及4）总结阶段，提供关于暴露对结果的可能因果影响的大小的统计证据的结论。我们说明我们的方法使用一个例子，检查父母吸烟对儿童的肺功能收集在家庭生活在东波士顿在20世纪70年代的影响。为了补充传统的纯粹基于模型的方法，我们的策略，其中包括结果自由匹配抽样，提供了可行的工具，以量化可能对人类健康结果的有害暴露影响，特别是因为它还包括透明的诊断，以评估假设的四阶段统计方法正在应用。
Propensity Score Matching: Should We Use It in Designing Observational Studies?
研究指出“PSM悖论”源于对偶然不平衡和偏差度量指标的误用，PSM设计仍能有效降低模型依赖性，研究者可继续安全使用。
A matching design for augmenting a randomized clinical trial with external control
使用来自真实世界的信息来评估医疗产品的有效性越来越受欢迎，并且更容易被监管机构接受。根据美国食品和药物管理局发布的战略性真实世界证据框架，用真实世界数据增强内部对照臂的混合随机对照试验是一种值得更多关注的务实方法。在本文中，我们的目的是改进现有的匹配设计，这样一个混合随机对照试验。特别是，我们建议匹配整个同期随机临床试验（RCT），以便（1）用于增加内部对照组的匹配外部对照受试者尽可能与RCT人群相当，（2）将多种治疗的RCT中的每个活性治疗组与相同对照组进行比较，（3）在治疗揭盲前可以进行匹配并锁定匹配集，以更好地保持数据完整性。除了加权估计外，我们还引入了一种自举方法来获得其方差估计。有限样本的性能，所提出的方法进行评估模拟的基础上，从一个真正的临床试验的数据。
Proxy-Adjusted Causal Discovery from Targeted Interventions
本文提出代理调整平衡掩蔽（PABM）非参数框架，从目标干预和代理数据中恢复有向无环图，通过比较条件分布识别因果父节点，并建立识别与有限样本恢复条件，模拟与真实数据验证有效。
Inference for Matched Tuples and Fully Blocked Factorial Designs
本文研究匹配元组随机实验中多处理线性对比的估计与推断，证明样本类比估计量渐近正态且检验渐近确切，并将其用于完全区组化2^K析因设计，证明其相较有限大层层层设计具有更低渐近方差。
Valuing Winners: When and How to Correct for Selection Bias in Randomized Experiments
本文研究了在随机实验中如何纠正选择偏差，区分了全局和选择性赢家诅咒两种形式，并探讨了如何根据管理目标选择合适的方法。
The role of randomization inference in unraveling individual treatment effects in early phase vaccine trials
本文系统回顾并扩展了早期疫苗试验中对个体治疗效应分位数进行精确随机化推断的方法，通过模拟研究验证其有效性，并应用于HVTN 086和HVTN 205试验展示广泛的应用场景。
Inference in Experiments with Matched Pairs and Imperfect Compliance
本文研究了不完全依从且处理状态由匹配对确定的随机对照试验中局部平均处理效应的推断问题，推导了Wald估计量的极限分布，提出一致的方差估计量，并证明包含额外协变量和配对固定效应的两阶段最小二乘估计量能提高估计精度。
Matching Methods for Causal Inference: A Review and a Look Forward
当使用观察数据估计因果效应时，希望通过获得具有相似协变量分布的治疗组和对照组来尽可能接近地重复随机化实验。这一目标通常可以通过选择原始处理组和对照组的匹配良好的样本来实现，从而减少因协变量引起的偏倚。自20世纪70年代以来，匹配方法的工作研究了如何最好地选择治疗和对照受试者进行比较。匹配方法在经济学、流行病学、医学和政治学等领域越来越受欢迎。然而，到目前为止，文献和相关建议分散在各个学科。对使用匹配方法或开发与匹配相关的方法感兴趣的研究人员没有一个地方可以了解过去和当前的研究。本文提供了一个结构来思考匹配方法及其使用指导，合并现有的研究（新旧），并提供了一个总结，在匹配方法的文献是现在和它应该走向。
Testing Biased Randomization Assumptions and Quantifying Imperfect Matching and Residual Confounding in Matched Observational Studies
观察性研究设计的一个中心目标是使用统计匹配将非实验数据嵌入近似的随机对照试验中。尽管实证研究者的最佳意图和努力，以创造高质量的匹配样本，剩余的不平衡，由于观察到的协变量没有很好地匹配往往持续存在。尽管已经开发了统计检验来检验随机化假设及其影响，但由于观察到的协变量在匹配样本中不匹配，因此很少有统计检验提供量化残留混杂水平的方法。在这篇文章中，我们开发了两个通用类的精确的统计检验有偏的随机化假设。我们的测试框架的一个重要副产品是称为残余敏感性值（RSV）的量，它提供了一种方法来量化由于匹配样本中观察到的协变量的不完全匹配而导致的残余混杂水平。我们主张在下游主要分析中考虑RSV。所提出的方法是说明重新审查一个著名的观察性研究有关的影响，右心导管插入术（RHC）在重症患者的初步护理。实施该方法的代码可在补充材料中找到。
Efficient algorithms for building representative matched pairs with enhanced generalizability
最近的许多努力集中在评估从非随机观察数据产生的真实世界证据（RWE）产生与随机对照试验（RCT）结果一致的结果的能力。一个值得注意的努力是RCT DUPLICATE倡议（Franklin等人，2020年、2021年）。为了更好地协调观察性研究和RCT的结果，或基于不同数据库的两项观察性研究的结果，需要消除研究人群之间的差异。我们概述了一种有效的，基于网络流的统计匹配算法，该算法从类似于目标人群的协变量分布的观察数据中设计匹配良好的配对，例如，RCT DUPLICATE研究中符合目标RCT资格的人群或具有科学意义的通用人群。我们证明了该方法的实用性，通过重新审视妇女健康倡议（WHI）临床试验和相应的观察性研究中关于激素替代疗法（HRT）的心脏保护作用的不一致性。我们发现，试验和观察性研究之间的差异在调整研究人群心血管风险特征的设计中持续存在，但在进一步调整HRT开始年龄和既往雌激素加孕酮使用的研究设计中似乎消失了。所提出的方法被集成到R包match2C中。
Sensitivity Analysis for matched pair analysis of binary data: From worst case to average case analysis
在治疗分配未随机化的匹配观察性研究中，敏感性分析可帮助研究者确定其估计的处理效应对某些未测量的混杂因素的敏感程度。标准方法根据配对中的最差情况偏倚校准敏感性分析。如果最差情况偏倚在每对中不成立，则该方法将导致保守的敏感性分析。在本文中，我们表明，对于二进制数据，标准方法可以根据一对中的平均偏差而不是最坏情况的偏差来校准。当最差情况偏倚和平均偏倚不同时，平均偏倚解释导致敏感性分析保守性降低和把握度增加。在许多研究中，平均情况校准也可能比最坏情况校准进行更自然的解释，也可能允许研究人员纳入额外的数据，以建立校准敏感性分析的经验基础。我们用一项关于手机使用对车祸发生率影响的研究来说明这一点。最后，我们将平均案例校准扩展到归因效应的置信区间的敏感性分析。
Inference for Two-stage Experiments under Covariate-Adaptive Randomization
本文研究了双重随机实验中协变量自适应随机化下的推断问题，提出了差异-平均平均估计量，并探讨了协变量信息在提高效率中的作用。
A Two-Stage Interpretable Matching Framework for Causal Inference
针对观测数据因果推断中的协变量匹配问题，提出两阶段可解释匹配（TIM）框架，通过精确匹配与迭代优化提升CATE估计质量、多变量重叠度并支持高维数据，在合成与真实医疗数据集验证了有效性。
Cluster randomized crossover trials with very few clusters but multiple periods: which analyses for continuous outcomes should be used?
本研究通过模拟评估多种分析方法在极少簇多时期整群随机交叉试验中的表现，发现准确建模簇-时期相关性比选择固定或随机截距更重要，且稀疏设计结果需谨慎解读。
Optimal study interior partitioning (OSIP): An optimization approach to observational study design under fine balance constraints
本文提出OSIP框架，将观察性匹配建模为联合优化问题，通过两阶段算法在最大层数和精细平衡约束下实现高效平衡，并在基准数据集上验证其优越性。
Comparison of Simulation-Guided Design to Closed-Form Power Calculations in Planning a Cluster Randomized Trial with Covariate-Constrained Randomization: A Case Study in Rural Chad
本研究以乍得农村的OptiMAx-Chad项目为案例，对比了模拟引导设计与传统闭式公式在协变量约束随机化嵌套整群随机试验规划中的应用，发现传统公式存在误导性，模拟方法可提升试验规划准确性。
Optimal Pair Matching Combined with Machine Learning Predicts a Significant Reduction in Myocardial Infarction Risk in African Americans following Omega-3 Fatty Acid Supplementation
本研究利用倾向评分匹配和机器学习分析VITAL试验数据，发现补充n-3 HUFA显著降低非裔美国人心肌梗死风险，但在非西班牙裔白人中无此效果，揭示了补充剂健康结果的种族差异。
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