Program Evaluation with Right-Censored Data
在一个统一的框架中,我们提供了各种处理效应的估计值和置信带,当感兴趣的结果,通常是持续时间,进行右删失。我们的方法适应不同的识别假设下,包括不混淆,局部处理效应,和非线性差异的差异,平均,分布和分位数处理效应。所提出的估计量易于实现,具有封闭形式的表示,在估计干扰参数时完全由数据驱动,并且不依赖于参数分布假设、形状限制或限制不同亚群之间的潜在处理效应异质性。这些处理效应的结果是作为两步卡普兰-迈耶估计量的更一般的结果,是独立的利益:我们提供了应用条件(i)一致大数定律,(ii)功能中心极限定理,和(iii)我们证明了普通的非参数引导的有效性,在两步估计过程中的利益的结果可能是随机删失。
2016-04-10 econ.EM stat.ME
Individualized Treatment Effects with Censored Data via Fully Nonparametric Bayesian Accelerated Failure Time Models
个体通常对相同的治疗有不同的反应,并且表征治疗反应中的这种可变性是个性化医疗实践中的重要目标。在这篇文章中,我们描述了一个非参数加速失效时间模型,可用于分析异质性处理效应(HTE)时,病人的结果是时间到事件。通过利用贝叶斯加性回归树和均值约束Dirichlet过程混合模型,我们的方法提供了一个灵活的模型的回归函数,同时把一些限制的基线风险。我们的非参数方法导致个人处理效应的自然估计,并具有灵活性,以解决许多主要目标的HTE评估。此外,我们的方法需要很少的用户输入的调谐参数选择或子群规范。我们说明了我们提出的方法的优点,详细分析了两个大型临床试验的预防和治疗充血性心力衰竭,使用血管紧张素转换酶抑制剂。分析显示,两项试验中存在大量HTE的证据,如治疗效果的实质性估计变化和高比例患者表现出与总体处理效应不同的处理效应的强有力证据所证明。
2017-06-20 stat.AP stat.ME
Counterfactual Phenotyping with Censored Time-to-Events
Carnegie Mellon University(卡内基梅隆大学);University of Pittsburgh Medical Center(匹兹堡大学医学中心)
真实世界临床干预的治疗疗效估计涉及使用连续结局,例如至死亡时间、再次住院或可能需要删失的复合事件。在这种情况下,反事实推理需要将影响基线生存率的混淆生理特征的影响与正在评估的干预措施的影响脱钩。在本文中,我们提出了一个潜在变量的方法来模拟异质性的治疗效果,提出一个人可以属于一个潜在的集群具有不同的响应特性。我们表明,这种潜在的结构可以介导的基本生存率,并有助于确定干预的效果。我们证明了我们的方法的能力,发现可操作的表型的个人的基础上,他们的治疗反应的多个大型随机临床试验,最初进行评估适当的治疗,以减少心血管疾病的风险。
2022-08-09 cs.LG stat.AP stat.ME
Targeted learning of heterogeneous treatment effect curves for right censored or left truncated time-to-event data
University College London(伦敦大学学院);London School of Hygiene & Tropical Medicine(伦敦卫生与热带医学院);Ghent University(根特大学)
本文提出surv-iTMLE方法,用于估计两种治疗下的条件生存概率差异,克服了现有方法在有限样本下的性能不足,通过模拟研究和临床应用展示其在异质治疗效应估计中的优势。
2026-03-27 stat.AP stat.ME stat.ML
Efficient Estimation for Dimension Reduction with Censored Data
本文提出了一个生存数据的一般指数模型,它推广了许多常用的半参数生存模型,属于降维的框架。使用组合的几何方法在半参数和鞅处理的生存数据分析,我们设计的估计程序是可行的,不需要协变量独立的删失假设在许多降维方法删失生存数据。我们建立了根- $n$的一致性和渐近正态性的建议估计,并获得了最有效的估计在这类一般的指数模型。数值实验表明,所提出的估计的经验性能和应用艾滋病数据进一步说明了工作的有用性。
2017-10-15 math.ST stat.ME stat.TH
Statistical Inference for Heterogeneous Treatment Effect with Right-censored Data from Synthesizing Randomized Clinical Trials and Real-world Data
本研究针对右删失生存数据,通过定义综合偏倚函数并结合惩罚筛法,整合随机临床试验与有偏真实世界数据估计异质性治疗效应,理论与实验均验证了其更优的统计效率。
2025-09-02 stat.AP stat.ME
Adapting censored regression methods to adjust for the limit of detection in the calibration of diagnostic rules for clinical mass spectrometry proteomic data
尽管最近在质谱(MS)方面取得了进展,但总结和分析高通量质谱数据仍然是一项具有挑战性的任务。这一方面是由于所测量的光谱信号的复杂性,另一方面是由于检测极限(LOD)。LOD与仪器在测量相对低水平的标记物方面的局限性有关。因此,来自蛋白质组学分析的定量步骤的结果数据集通常由减少的峰列表组成,其中低于检测限阈值的任何峰强度被报告为缺失。在这项工作中,我们建议使用删失数据的方法来处理LOD存在下的光谱测量,认识到这些已被删失,由于左删失机制对低丰度蛋白质。我们将这种方法应用于特定问题的校准预测规则,通过事先估计的平均同位素表达MALDI-FTICR质谱数据,收集在胰腺癌病例对照研究的背景下。我们的想法是用平均强度估计值代替不完整的光谱测量值,并将其作为预测模型的新输入。我们评估所提出的方法,就其预测能力而言,通过比较其性能与使用完整的信息以及替代/竞争的方法来处理LOD。
2016-06-29 stat.ME
Model-free Approach to Evaluate a Censored Intermediate Outcome as a Surrogate for Overall Survival
提出一种非参数无模型方法,通过定义最佳变换估计删失替代结局对主要结局治疗效果的解释比例(PTE),放宽了PTE在(0,1)内的假设,适用于受删失的时间到事件结局场景。
2024-12-18 stat.ME
Interval censored recursive forests
提出了区间删失递归森林算法(ICRF),这是一种求解区间删失生存数据的迭代树集成方法。这种非参数回归估计量通过迭代更新生存估计量来充分利用删失信息,并且可以被视为自相合估计量,使用袋外样本监测收敛性。针对区间删失数据,提出了优化的分裂规则,并应用了核平滑方法。ICRF在大多数模拟和雪崩数据的应用实例中显示出最高的预测精度。一个R软件包icrf可用于实现。
2021-05-20 stat.ME
Evaluating Surrogate Marker Information using Censored Data
考虑到治疗或干预研究通常需要较长的随访期,使用替代标记物来减少所需随访时间的可能性是一个非常有吸引力的目标。然而,先前的研究表明,使用不充分的标志物或对主要结局与替代标志物之间的关系做出不适当的假设可能导致关于处理效应的不准确结论。目前用于识别和验证替代标志物的可用方法倾向于依赖于限制性模型假设和/或专注于未经审查的结果。当关注的主要结局是至事件发生时间结局时,由于在替代标志物测量之前经历主要结局的患者中删失和缺失替代信息,因此难以在实践中使用此类方法。在本文中,我们提出了一个新的定义的比例处理效应解释的替代信息收集到一个特定的时间,在设置的时间到事件的主要结果。我们提出的方法适应的设置,个人可能会遇到的替代标记物测量之前的主要结果。我们提出了一个强大的非参数过程来估计定义的数量使用删失数据,并使用扰动恢复过程的方差估计。仿真研究表明,所提出的程序在有限的样本表现良好。我们说明了拟议的程序,通过调查两个潜在的替代标记物糖尿病预防计划的数据。
2016-08-10 stat.ME
Q-learning with censored data
我们开发了一个多阶段的判定问题与灵活的阶段数,其中的奖励是生存时间,受到审查的方法。我们提出了一种新的Q学习算法,该算法针对删失数据进行了调整,并允许灵活的阶段数。我们提供了有限的样本范围内学习的策略的泛化误差的算法,并表明,当最佳Q-函数属于近似空间,由算法获得的策略的期望生存时间收敛到最优策略。我们模拟了一个多阶段的临床试验,灵活的阶段数和应用建议的删失Q学习算法,以找到个性化的治疗方案。本文提出的方法对癌症和其他危及生命的疾病的个性化药物试验的设计有影响。
2012-05-30 math.ST stat.TH
Robust Evaluation of Longitudinal Surrogate Markers with Censored Data
本文针对删失时间至事件结局场景,提出稳健评估纵向替代指标的方法,估计治疗效应中被纵向替代指标解释的比例,并通过模拟和糖尿病预防计划数据验证其有效性。
2024-02-26 stat.ME
auton-survival: an Open-Source Package for Regression, Counterfactual Estimation, Evaluation and Phenotyping with Censored Time-to-Event Data
Carnegie Mellon University(卡内基梅隆大学)
机器学习在医疗保健中的应用通常需要处理时间到事件的预测任务,包括不良事件、再次住院或死亡的预测。由于失访,此类结局通常会被删失。标准的机器学习方法不能直接应用于具有删失结果的数据集。在本文中,我们介绍了auton-survival,一个开源的工具库,用于简化审查事件发生时间或生存数据的工作。自动生存包括生存回归工具、在存在域转移的情况下的调整、反事实估计、用于风险分层的表型、评估以及治疗效果的估计。通过使用SEER肿瘤发病率数据的一个大子集的真实案例研究,我们证明了自动生存的能力,以快速支持数据科学家回答复杂的健康和流行病学问题。
2022-08-03 cs.LG cs.MS stat.ML
Learning to rank for censored survival data
Montreal Institute for Learning Algorithms(蒙特利尔学习算法研究所);Université de Montréal(蒙特利尔大学);Centre Hospitalier de l’Université de Montréal(蒙特利尔大学中心医院);École Polytechnique de Montréal(蒙特利尔综合理工学院)
生存分析是一种半监督排序任务,其目标输出(生存时间)通常是右删失的。利用这些信息是一个挑战,因为如何正确地将这些删失的示例合并到模型中并不明显。我们研究了三个类别的损失函数,即部分似然方法,秩方法,我们的分类方法的基础上的Wasserstein度量(WM)和非参数Kaplan Meier估计的概率密度来估算的标签的删失的例子,可以利用这些信息。所提出的方法允许我们有一个模型,预测事件的概率分布。如果临床医生能够获得随时间推移的事件的详细概率,这将有助于治疗计划。例如,确定肾移植排斥反应的风险是恒定的还是在一段时间后达到峰值。此外,我们证明了这种方法直接优化预期的C-指数,这是最常见的评价指标排名生存模型。
2018-06-08 cs.AI cs.LG stat.ML
Meta-analysis of Censored Adverse Events
针对临床试验中不良事件报告不完整导致的删失问题,提出一种贝叶斯Meta分析方法,以准确估计不良事件发生率,提高药物安全性评估的决策质量。
2024-02-09 stat.AP stat.ME
Regression-based proximal causal inference for right-censored time-to-event data
本文针对右删失时间-事件数据提出一种基于回归的两阶段近端因果推断方法,在加性风险模型下利用阴性对照变量控制未测量混杂,并通过SUPPORT数据验证,已实现于R包pci2s。
2025-04-23 stat.ME
Designing clinical trials for the comparison of single and multiple quantiles with right-censored data
CNRS(法国国家科学研究中心)
本文提出了一种基于分位数比较的临床试验设计方法,通过新的功效公式和重采样方法,用于处理右删截数据下的生存分析。
2026-03-09 stat.ME
A flexible smoother adapted to censored data with outliers and its application to SARS-CoV-2 monitoring in wastewater
设计了一个哨兵网络Obépine,以监测到达法国废水处理厂的废水中的SARS-CoV-2病毒载量,作为间接的宏观流行病学参数。在这样的监测系统中的不确定性的来源是众多的,它提供的浓度测量是左删失的,并包含离群值,这使通常的平滑方法的结果产生偏差。因此,需要进行适当的预处理,以评估到达每个污水处理厂的病毒的实际日数量。我们提出了一种基于自回归模型的方法,适用于具有异常值的删失数据。推理和预测是通过离散化平滑器产生的,这使得它成为一个非常灵活的工具。该方法在模拟和Obépine的实际数据上都得到了验证。由此产生的平滑信号显示出与其他流行病学指标的良好相关性,目前被Obépine用于提供对应于约200个污水处理厂的流域病毒循环的估计。
2022-01-04 stat.AP stat.ME
Adjusting for time-varying treatment switches in randomized clinical trials: the danger of extrapolation and how to avoid it
在随机临床试验中选择被估量和估计量时,需要谨慎,因为并发事件,例如-由于患者在疾病进展后转换治疗,通常是极端的。然后,统计分析可能很容易诱使人们做出大量的隐含外推,而这些外推往往被忽视。我们将使用一个真实的肿瘤学病例研究来说明隐式外推的问题,该研究具有右删失的至事件发生时间终点,其中患者可以在疾病进展后出于伦理原因从对照组交叉到实验治疗组。我们通过开发一个生存风险比的估计量来解决这个问题,该估计量将所有患者在每个时间t接受实验性治疗时的生存概率与所有患者在时间t之前接受对照治疗时的生存概率进行对比,使用随机化作为工具变量,以避免依赖于无不可测量混杂因素的假设。这种双重鲁棒估计可以处理时变的治疗开关和右删失生存时间。深入了解背后的估计的基本原理,并通过重新分析肿瘤学试验证明了这种方法。
2023-03-10 stat.AP
A Deep Active Survival Analysis Approach for Precision Treatment Recommendations: Application of Prostate Cancer
Wayne State University(韦恩州立大学)
生存分析已被开发并应用于许多领域,包括制造业,金融,经济和医疗保健。在医疗领域,通常临床数据是高维的,稀疏的和复杂的,有时存在少量的时间到事件(标记)的实例。因此,从电子健康记录中构建准确的生存模型是具有挑战性的。有了这个动机,我们解决了这个问题,并提供了一个新的生存分析框架,使用深度学习和主动学习与一个新的采样策略。首先,我们的方法使用标记(事件发生时间)和未标记(删失)实例从临床特征中提供更低维度的更好表示,然后通过使用Oracle标记删失数据来主动训练生存模型。作为一个临床辅助工具,我们介绍了一个简单有效的治疗推荐方法的基础上,我们的生存模型。在实验研究中,我们将我们的方法应用于非裔美国人和白人患者中与前列腺癌相关的SEER医疗保险数据。结果表明,我们的方法优于基线模型显着。
2018-04-10 cs.CY cs.LG stat.ML
Comparative Effectiveness Research with Average Hazard for Censored Time-to-Event Outcomes: A Numerical Study
本文针对非随机分配的比较效果研究,提出多种基于平均风险(AH)的方法,将AH差值及比值的应用从随机试验扩展至观察性研究,为删失时间-事件结局的治疗效应评估提供替代传统Cox风险比的工具。
2024-06-30 stat.AP
Counterfactual Q Learning via the Linear Buckley James Method for Longitudinal Survival Data
The Ohio State University(俄亥俄州立大学)
本文提出一种结合Buckley-James方法与强化学习的反事实Q学习框架,用于处理纵向生存数据中的右删失问题,通过模拟和实际数据验证其在动态治疗策略优化中的有效性。
2025-07-15 stat.CO stat.ME
Personalized Medical Treatments Using Novel Reinforcement Learning Algorithms
在计算机科学和医学的两个领域中,对于为对治疗具有可变反应的患者开发个性化治疗策略存在非常强烈的兴趣。特别是,我的目标是找到一个最佳的个性化治疗政策,这是一个非确定性的功能,患者的具体协变量数据,最大限度地提高预期的生存时间或临床结果。我开发了一个算法框架来解决多阶段决策问题,这些问题具有不同数量的阶段,这些阶段受到审查,其中“奖励”是预期的生存时间。具体而言,我开发了一种新的Q-学习算法,动态调整这些参数。此外,我发现有限的上界的广义误差的治疗路径构造的算法。我还表明,当最佳的Q函数是一个元素的近似空间,预期的生存时间的治疗方案所构建的算法将收敛到最佳的治疗path. I证明了所提出的算法框架的性能,通过模拟研究,并通过分析慢性抑郁症的数据和一个假设的临床试验。我开发的删失Q-学习算法比最先进的临床决策支持系统更有效,并且能够在许多协变量参数可能无法获得或删失的环境中运行。
2014-06-30 cs.LG stat.ML
SurvHTE-Bench: A Benchmark for Heterogeneous Treatment Effect Estimation in Survival Analysis
Machine Learning Department & Heinz College Carnegie Mellon University(机器学习系及卡内基梅隆大学海因兹学院);Heinz College Carnegie Mellon University(卡内基梅隆大学海因兹学院);National Library of Medicine National Institutes of Health(国家医学图书馆国立卫生研究院)
SurvHTE-Bench是一个用于生存分析中异质治疗效应估计的首个综合基准测试,通过合成、半合成和现实数据集评估不同方法在复杂条件下的性能。
2026-03-05 cs.AI cs.LG stat.ML
A nonparametric relative treatment effect for direct comparisons of censored paired survival outcomes
针对右删失配对生存数据的治疗效果比较问题,提出基于竞争风险技术的非参数相对治疗效应估计方法,通过随机化重抽样实现推断,模拟显示功效优于传统方法,并在糖尿病视网膜病变数据集上验证了适用性。
2023-06-15 math.ST stat.ME stat.TH
Multi-Source Survival Domain Adaptation
NEC Laboratories Europe GmbH(NEC欧洲实验室有限公司)
生存分析是统计学的一个分支,它研究生命实体的特征与它们各自的生存时间之间的关系,并考虑到删失案例所持有的部分信息。例如,一个好的分析可以确定一组患者的一种治疗方法是否比另一种更好。随着机器学习的兴起,生存分析可以被建模为学习一个函数,该函数将研究的患者映射到他们的生存时间。要做到这一点,有三个关键问题需要解决。首先,一些患者数据被删失:我们不知道所有患者的真实生存时间。其次,数据稀缺,这导致过去的研究将不同的疾病类型视为多任务设置中的域。第三,需要适应新的或极其罕见的疾病类型,这些疾病类型几乎没有或没有标签。与以前的多任务设置相比,我们希望研究如何有效地适应来自多个生存源域的新生存目标域。为此,我们引入了一个新的生存度量和相应的生存分布之间的差异措施。这些使我们能够定义生存分析的领域自适应,同时纳入删失数据,否则将不得不放弃。我们在两个癌症数据集上的实验揭示了在目标域上的出色表现,更好的治疗建议和具有合理解释的权重矩阵。
2023-03-06 cs.AI cs.LG stat.ML
HIV dynamics and natural history studies: Joint modeling with doubly interval-censored event time and infrequent longitudinal data
丙型肝炎病毒(HCV)合并感染已成为HIV感染患者中最具挑战性的临床情况之一。最近,丙型肝炎病毒合并感染对艾滋病毒的动态启动后,高效抗逆转录病毒治疗(HAART)引起了相当大的关注。HAART后的HIV动力学通常在短期临床试验中进行研究,并采用频繁的数据收集设计。例如,在艾滋病临床试验的病毒动力学研究中,通过每日评估密切监测治疗期间血浆病毒的消除过程。在这篇文章中,我们使用来自长期自然史研究的罕见队列数据,并开发了一个模型来表征HAART后HIV动态及其与HCV合并感染的相关性。具体来说,我们提出了一个联合模型的双重区间删失数据之间的时间HAART启动和病毒抑制,纵向CD4计数测量相对于病毒抑制。使用完全贝叶斯方法完成推断。双区间删失数据的Dirichlet过程先验半参数建模和贝叶斯惩罚样条用于建模人口水平和个人水平的平均CD4计数配置文件。我们使用HIV流行病学研究(HERS)提出的方法和数据来研究HCV合并感染对HAART应答的影响。
2011-05-03 stat.AP
Enabling Counterfactual Survival Analysis with Balanced Representations
Duke University(杜克大学)
平衡表征学习方法已经成功地应用于从观测数据中进行反事实推理。然而,解释生存结局的方法相对有限。在各种医疗应用中经常遇到生存数据,即,药物开发、风险分析和临床试验,并且这些数据也与制造等领域相关(例如,设备监控)。当关注的结局是至事件发生时间时,需要采取处理删失事件的特殊预防措施,因为忽略删失结局可能导致偏倚估计。我们提出了一个理论上接地适用于生存结果的反事实推理的统一框架。此外,我们制定了一个非参数风险比指标,用于评估平均和个性化的处理效应。在真实世界和半合成数据集上的实验结果表明,所提出的方法在生存结局预测和治疗效果估计方面都显着优于竞争对手。
2021-03-03 cs.LG stat.ML
Performance guarantees for individualized treatment rules
由于许多疾病对治疗表现出异质性反应,因此对患者个体化治疗的兴趣越来越大[Arch. Gen. Psychiatry 66(2009)128- 133]。个体化治疗规则是根据患者特征推荐治疗的决策规则。我们考虑使用临床试验数据来构建导致最高平均应答的个体化治疗规则。这是一个困难的计算问题,因为目标函数是一个加权的指示函数的期望值,是非凹的参数。此外,经常有许多预处理变量,可能是或可能不是有用的,在构建一个最佳的个性化治疗规则,但成本和可解释性的考虑意味着,只有少数变量应使用的个性化治疗规则。为了解决这些挑战,我们考虑基于$l_1$ -惩罚最小二乘的估计。通过估计的个体化治疗规则的平均缓解与最佳个体化治疗规则的平均缓解之间差异的有限样本上界,证明了该方法的合理性。
2011-05-17 math.ST stat.TH
Estimating heterogeneous treatment effects with right-censored data via causal survival forests
Zhejiang University(浙江大学);UNC Chapel Hill(北卡罗来纳大学教堂山分校);Stanford University(斯坦福大学);UIUC(伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校)
基于森林的方法最近在非参数处理效应估计中得到普及。在这一工作的基础上,我们引入了因果生存森林,它可用于估计异质性处理效应的生存和观察设置的结果可能是右删失。我们的方法依赖于正交估计方程,以鲁棒地调整下unconfoundness的删失和选择效果。在我们的实验中,我们发现我们的方法相对于一些基线表现良好。
2023-02-28 cs.LG stat.ME stat.ML
Optimal designs for the development of personalized treatment rules
我们研究了多组平行组临床试验的设计,以估计个性化治疗规则,确定给定协变量的给定患者的最佳治疗。假设每个治疗组的结局由同方差线性模型给出,治疗组之间可能存在不同的方差,并且试验受试者从总体人群中形成随机样本,我们优化了(可能是随机的)治疗分配,允许分配率取决于协变量。我们发现,对于两个治疗的情况下,近似最优分配规则不依赖于协变量的值,但只依赖于响应的方差。相比之下,对于三种或更多种治疗的情况,最佳治疗分配确实取决于协变量的值以及真实的回归系数。最近发表的饮食临床试验的方法说明。
2022-07-12 math.ST stat.TH
Orthogonal Survival Learners for Estimating Heterogeneous Treatment Effects from Time-to-Event Data
LMU Munich Munich Center of Machine Learning (MCML)(慕尼黑大学慕尼黑机器学习中心)
针对含删失的事件时间数据中异质性处理效应估计难题,提出具备正交性、支持自定义权重、模型无关的正交生存学习器工具箱,经实验验证其在低重叠场景下的有效性,可用于随机与观察性研究。
2025-05-19 cs.LG stat.ML
Finite sample performance of optimal treatment rule estimators with right-censored outcomes
本文通过模拟比较右删失观测生存数据下多种最优治疗规则及期望结果估计方法,发现灵活建模结果的方法在非线性规则等情景中表现更优。
2024-01-25 stat.ME
Dynamic Treatment Regimes using Bayesian Additive Regression Trees for Censored Outcomes
为了实现为每位患者提供最佳护理的目标,医生需要为具有相同诊断的患者定制治疗方法,特别是在治疗可能进一步发展并需要额外治疗的疾病时,例如癌症。随着疾病的进展,在多个阶段做出决定可以被正式定义为动态治疗方案(DTR)。大多数现有的估计动态治疗方案的优化方法,包括流行的Q-学习方法是在频率论的背景下开发的。最近,一个通用的贝叶斯机器学习框架,促进使用贝叶斯回归建模优化DTR已经提出。在这篇文章中,我们使用贝叶斯加性回归树(BART)为加速故障时间建模框架下的每个阶段,以及模拟研究和实际数据的例子,比较所提出的方法与Q学习的删失结果。我们还开发了一个R包装函数,利用标准的BART生存模型来优化DTR的删失结果。包装器函数可以很容易地扩展以适应任何类型的贝叶斯机器学习模型。
2022-10-24 stat.ME
Horseshoe Forests for High-Dimensional Causal Survival Analysis
Vrije Universiteit Amsterdam(阿姆斯特丹自由大学);Amsterdam University Medical Centre(阿姆斯特丹大学医学中心)
本文提出一种贝叶斯树集成模型,用于估计高维协变量中受 censoring 的生存数据的异质治疗效应,通过在步高上放置马蹄先验实现自适应全局-局部收缩,提升模型灵活性和去噪能力。
2026-05-07 stat.ME stat.ML
On the estimation of average treatment effects with right-censored time to event outcome and competing risks
我们感兴趣的是基于观察性研究的右删失数据估计平均处理效应。我们专注于因果关系推断之间的差异t年绝对事件风险的情况下,与竞争风险。我们推导出双重稳健估计方程,并根据工作回归模型的结果,删失和治疗分布的辅助基线协变量的条件下,实现估计的滋扰参数。我们使用的功能δ方法表明,我们的估计是经常渐近线性估计和估计其方差的基础上,其影响函数的估计。在实证研究中,我们评估估计的稳健性和置信区间的覆盖范围。该方法进一步说明使用丹麦注册研究的数据。
2019-07-30 stat.ME
Guidance on Individualized Treatment Rule Estimation in High Dimensions
本文全面比较了高维个性化治疗规则估计器的性能,提出协变量过滤方法以提升准确性和可解释性,并为实践者提供实用指导。
2025-04-22 stat.ME
Hybrid Censored Quantile Regression Forest to Assess the Heterogeneous Effects
在许多应用中,对删失响应变量的异质处理效应是主要关注的,并且很自然地评估不同分位数的效应(例如,中位数)。大量的潜在效应修饰因子、处理效应的未知结构以及右删失的存在构成了重大挑战。在本文中,我们开发了一个混合森林方法称为混合删失分位数回归森林(HCQRF),以评估异质性的影响,随着高维变量。混合估计方法利用随机森林和删失分位数回归。我们提出了一个双加权估计过程,包括一个再分布的质量权重来处理审查和一个自适应最近邻权重来自森林处理高维效应函数。我们提出了一个变量的重要性分解来衡量一个变量对处理效应函数的影响。大量的仿真研究证明了HCQRF的有效性和稳定性。仿真研究的结果也证明了变量重要性分解的有效性。我们将HCQRF应用于结直肠癌的临床试验。我们实现了有见地的估计的处理效应和有意义的变量重要性的结果。变量重要度的计算结果也证实了分解的必要性。
2022-12-12 stat.ME stat.ML
Spatial Supply Repositioning with Censored Demand Data
Rotman School of Management, University of Toronto(多伦多大学罗特曼管理学院);Stanford University(斯坦福大学);Faculty of Engineering and Faculty of Business and Economics, University of Hong Kong(香港大学工程学院和商学院)
针对单向车辆共享网络,提出基础库存重定位策略并证明其渐近最优性,设计替代优化与自适应重定位算法达到最优遗憾,凸显简单策略的实用价值。
2025-10-17 cs.LG math.OC stat.ML
Why comparing survival curves between two subgroups may be misleading
我们在比较两个亚组之间的生存曲线时分析了一个问题。我们发现,在二元分类设置中,亚组在一个时间点的生存率估计值与阳性和阴性预测值之间存在直接关系。我们的研究结果提出了一种情况下,目前的方法比较亚组之间的生存曲线可能是误导。我们认为,当验证数据集由删失数据组成时,在预测给定疾病或治疗的两个预后亚组的预后诊断测试的验证过程中应该考虑到这一点。
2021-05-14 stat.AP stat.ME stat.ML
Recovering Sparse and Interpretable Subgroups with Heterogeneous Treatment Effects with Censored Time-to-Event Outcomes
Carnegie Mellon(卡内基梅隆大学)
涉及随机化实验以及观察性数据的研究通常涉及至事件结局的时间,例如至失败、死亡或不良状况发生的时间。由于失访,这些结局通常会被删失,并且既定的统计实践涉及比较治疗组和对照组之间的风险比方面的治疗疗效。在本文中,我们提出了一种统计方法来恢复稀疏表型(或亚型),表现出差异处理效应相比,研究人群。我们的方法包括将数据建模为混合物,同时通过结构化稀疏正则化来执行参数收缩。我们提出了一种新的推理程序所提出的模型,并证明其在恢复稀疏表型在心血管健康的大型标志性现实世界的临床研究的有效性。
2023-02-24 cs.LG stat.ME stat.ML
Statistical methods for cost-effectiveness analysis of left-truncated censored survival data with treatment delays
本文提出基于半参数分层Cox模型并考虑治疗延迟的ICER和INB估计与推断方法,通过模拟验证其有限样本性质,并应用于坦桑尼亚艾滋病患者更换治疗的成本效果评估。
2025-05-09 stat.ME
Functional additive models for optimizing individualized treatment rules
提出了一种新的功能添加剂模型,它是唯一的修改和约束模型之间的非线性相互作用的治疗指标和潜在的大量的功能和/或标量预处理协变量。这种方法的主要动机是根据随机临床试验的数据优化个性化治疗规则。我们推广功能添加剂回归模型,将治疗特定的组件添加剂效应组件。对处理特定组分施加结构约束,以提供一类具有彼此正交的主效应和交互作用效应的加性模型。如果主要关注的是治疗和协变量之间的相互作用,就像优化个体化治疗规则时通常的情况一样,我们可以避免估计协变量的主效应的需要,避免指定其形式的需要,从而避免模型错误指定的问题。以一个抑郁症临床试验的数据为例说明了该方法,该试验以脑电图功能数据作为患者的预处理协变量。
2021-01-24 stat.ME
Clinical trial design enabling ε-optimal treatment rules
医学研究在随机临床试验中选择样本量的惯例是基于假设检验理论的。贝叶斯主义者认为,试验的设计应该在临床感兴趣的环境中最大化主观预期效用。考虑到治疗反应的可信先验分布,这种观点是令人信服的,但贝叶斯学派一直在努力提供先验规范的指导。本文应用Wald(1950)的频率论统计决策论研究了模糊情况下的试验设计问题。我们证明了当试验具有足够大的样本量时,ε-最优规则存在。一个ε-最优规则在自然状态下的期望福利在最佳待遇福利的ε范围内。等价地,它的最大遗憾不大于ε。我们考虑在按协变量和治疗分层的组内随机抽取预定数量的受试者的试验。主要的分析结果是关于样本量的简单的充分条件,当结果有界时,确保ε-最优处理规则的存在。这些条件是通过应用Hoeffding(1963)的大偏差不等式来评估经验成功规则的性能而得到的。
2015-09-25 stat.ME
Making censored pairs count: conditional tie weighting for win statistics with composite survival endpoints
Data Science Institute(数据科学研究所);Medical College of Wisconsin(威斯康星医学院);Department of Biostatistics(生物统计系);Yale School of Public Health(耶鲁公共卫生学院)
针对复合终点胜统计量(胜率、净收益、胜率比)估计中逆删失概率加权法丢弃不确定对导致效率损失的问题,提出基于条件平局概率的部分观测对恢复估计器,并推导了大样本理论和闭合方差估计。
2026-07-07 stat.ME
Censoring-Aware Tree-Based Reinforcement Learning for Estimating Dynamic Treatment Regimes with Censored Outcomes
University of Alberta(阿尔伯塔大学);Alberta Machine Intelligence Institute(阿尔伯塔机器智能研究所)
本文提出CA-TRL框架,通过增广逆概率加权和删失感知修正增强树型强化学习,用于从删失观测数据中估计最优动态治疗方案,并在模拟和SANAD癫痫数据集上验证其优于ASCL方法。
2025-03-09 cs.AI cs.LG stat.ME
Nonseparable Sample Selection Models with Censored Selection Rules
考虑了具有删失选择规则的不可分样本选择模型的辨识与估计问题。我们采用控制函数的方法,并讨论不同的感兴趣的对象的基础上(1)控制函数的局部效果的条件,和(2)从控制函数的值的范围内的积分获得的全局效果。我们推导出这些不同的对象的识别条件,并提出估计策略。此外,我们提供了相关的渐近理论。对联合王国妇女工资决定因素的实证调查说明了这些战略。
2020-09-29 econ.EM stat.ME
Analysis of regression discontinuity designs using censored data
在医疗环境中,治疗分配可通过预测患者事件风险的临床重要协变量确定。社会科学文献中有一类称为回归不连续性(RD)设计的方法,可用于估计这种情况下的处理效应。在某些假设下,这样的被估量享有因果解释。然而,很少有作者讨论了RD用于删失数据。在本文中,我们展示了如何估计因果效应下的回归不连续设计的删失数据。建议的估计程序采用一类截尾无偏变换,其中包括逆概率截尾加权和双鲁棒变换方案。仿真研究表明所提出的方法的实用性。
2019-08-09 stat.ME
Preserving data privacy when using multi-site data to estimate individualized treatment rules
精准医学是健康研究的一个快速扩展的领域,其中患者水平的信息被用于告知治疗决策。一个统计框架有助于正规化的个性化治疗决策,个性化的管理计划的特点。已经提出了许多方法来估计优化预期患者结果的个性化治疗规则,其中许多方法具有理想的特性,例如对模型错误指定的鲁棒性。然而,虽然个人数据在这方面至关重要,但可能会对数据保密性表示担忧,特别是在外部共享数据的多中心研究中。为了解决这个问题,我们比较了两种隐私保护方法:(i)数据池,这是一种协变量微聚集技术;(ii)分布式回归。这些方法相结合的双重强大的,但用户友好的方法,动态加权普通最小二乘法估计个性化的治疗规则。在模拟中,我们广泛地评估了在不同假设下估计决策规则参数的方法的性能。结果表明,双稳健性不保持在数据池设置,这可能会导致偏差,而分布式回归提供了良好的性能。我们说明的方法,通过分析最佳的Warcraft剂量使用的数据从国际Warcraft联盟。
2021-12-21 stat.ME
Conformal predictive intervals in survival analysis: a re-sampling approach
针对一般右删失生存数据中删失时间不可观测的问题,本文提出一种 bootstrap 重采样方法,在不同工作回归模型下构造单侧和双侧共形预测区间,并在乳腺癌生存时间预测中验证了其良好的覆盖率表现。
2024-08-13 stat.ME
A causal approach to analysis of censored medical costs in the presence of time-varying treatment
最近,人们对发展统计方法来比较治疗组之间的医疗费用越来越感兴趣。当累积成本是利益的结果,右删失带来了挑战的信息缺失,由于异质性的成本积累率在科目。寻求解决信息成本轨迹的挑战的现有方法通常依赖于逆概率加权,并以净“意向治疗”效应为目标。然而,迄今为止,还没有开发出能够处理时间依赖性治疗和这种情况下的混淆的方法。在比较干预措施时,估计治疗方案对成本的联合因果效应的方法将有助于为公共政策提供信息。在本文中,我们开发了一个嵌套的g-计算方法的成本分析,以适应时间依赖性的治疗和重复的结果的措施。我们证明,我们的程序是合理的强大的偏离其分布假设,并可以提供独特的见解,在时间依赖性治疗制度的平均成本的根本差异。
2017-05-24 stat.ME
A Partitioning Deletion/Substitution/Addition Algorithm for Creating Survival Risk Groups
准确评估患者发生特定事件的风险对于做出明智的治疗决策至关重要。一种方法是使用临床和人口统计学变量,根据特定结果将患者分为两个或更多不同的风险组。结果可能是分类的或连续的;癌症研究中的重要例子可能包括毒性水平或复发时间。递归划分方法是构建此类风险组的理想方法。两种这样的方法是分类和回归树(CART)和最近的竞争对手称为分区删除/替换/添加(partDSA)算法,这两种方法都使用损失函数(例如连续结果的平方误差)作为构建,选择和评估预测的基础,但回归树的构建方式不同。最近,我们已经证明了partDSA在所谓的“完整数据”(例如,未经审查)设置。然而,当面对删失结果数据时,这两种方法使用的损失函数必须修改。已经有几次尝试使CART适应右删失数据。本文描述了\emph{partDSA}的两个这样的扩展,它们利用了观测数据(即可能删失的)损失函数。这些观测到的数据损失函数,使用截尾权重的逆概率构造,是其未截尾对应物的相合估计,只要正确指定相应的截尾模型。这些新方法的相对性能通过模拟研究进行评估,并通过对脑癌患者临床试验数据的分析进行说明。
2012-02-14 stat.AP stat.ME
Efficient and robust transfer learning of optimal individualized treatment regimes with right-censored survival data
个体化治疗方案(ITR)是一种基于患者特征分配治疗的决策规则。ITR的价值功能是在一个反事实的世界中实施ITR的预期结果。最近,人们越来越关注将异构数据源结合起来,例如利用随机对照试验(RCT)数据和大型观察性研究(OS)的互补特征。通常,源和目标人群之间存在协变量偏移,使得源最优ITR对于目标人群不必要地最优。我们提出了一个有效的和强大的迁移学习框架,估计最佳ITR与右删失生存数据,以及推广到目标人群。价值函数包含了生存分布的广泛的泛函,包括生存概率和限制性平均生存时间(RMSTs)。我们提出了一个双重鲁棒估计的价值函数,最佳ITR的学习,通过最大化的价值函数在一个预先指定的类ITR。我们建立了$N^{-1/3}$收敛速度的估计参数索引的最佳ITR,并表明,建议的最佳值估计是一致的,渐近正常的,即使与灵活的机器学习方法的滋扰参数估计。我们通过模拟研究和重症监护室(ICU)重度代谢性酸血症患者碳酸氢钠治疗的真实数据应用,结合RCT和异质性观察性研究,评估了所提出方法的经验性能。
2023-01-13 stat.ME stat.ML
A Nonparametric Method for Value Function Guided Subgroup Identification via Gradient Tree Boosting for Censored Survival Data
在具有生存结局的随机临床试验中,基于基线基因组、蛋白质组学标志物或临床特征的亚组识别越来越受到关注。一些现有的方法通过直接建模结果或处理效应来识别从实验处理中实质上受益的亚组。当目标是为给定患者找到最佳治疗而不是为给定治疗找到合适的患者时,个体化治疗方案框架下的方法估计个体化治疗规则,该个体化治疗规则将导致如由值函数测量的最佳预期临床结果。将价值函数的概念与亚组识别联系起来,我们提出了一种非参数方法,该方法通过最大化直接反映基于受限平均生存时间的亚组-治疗相互作用效应的价值函数来搜索亚组成员资格分数。提出了一种梯度树提升算法来搜索单个子组成员分数。我们进行模拟研究,以评估所提出的方法的性能和应用程序的艾滋病临床试验进行说明。
2020-06-15 stat.ME