Estimating the Sampling Distribution of Posterior Decision Summaries in Bayesian Clinical Trials
本文提出利用后验分布大样本理论建立后验决策摘要抽样分布的参数模型，通过少量模拟场景估计参数，从而在纳入试验假设不确定性的同时显著降低贝叶斯临床试验设计的计算负担。
2024-04-28 stat.ME
Simulation-Free Bayesian Power and Sample Size Calculations for Bayes Factors in Single-Arm Phase II Trials with Binary Endpoints
研究具有二元终点的单臂II期试验中贝叶斯因子的无模拟功效和样本量计算方法，通过该方法设计试验并校准相关概率，以适应临床试验设计创新现代化，两个肿瘤学例子及代码展示了该方法。
2026-07-28 stat.AP stat.ME
On Bayesian Sequential Clinical Trial Designs
临床试验通常涉及连续的患者输入。在设计临床试验时，通常需要包括对累积数据进行中期分析的规定，这些数据可能会提前停止试验。我们回顾贝叶斯序贯临床试验设计的基础上后验概率，后验预测概率和决策理论框架。一个相关的问题是贝叶斯序贯设计是否需要调整中期分析的计划。我们从三个角度回答这个问题：频率导向的角度，校准贝叶斯的角度，和主观贝叶斯的角度。我们还提供了新的见解似然原理，这是通常绑在统计推断和决策的顺序临床试验。一些理论结果的推导，并进行数值研究，以说明和评估这些设计。
2023-03-10 stat.ME
Is control of type I error rate needed in Bayesian clinical trial designs?
University of Helsinki（赫尔辛基大学）；University of Vaasa（瓦萨大学）
本文探讨了贝叶斯临床试验设计中I类错误率控制的必要性，提出用贝叶斯方法替代传统频繁主义方法，通过后验概率进行序列误差控制，避免多重检验的膨胀效应。
2026-07-29 stat.ME
Bayesian sample size determination in basket trials borrowing information between subsets
篮子试验越来越多地用于在一个总体方案下在不同患者亚组中同时评价新治疗。我们提出了一个贝叶斯方法来确定样本量篮试验，允许借用信息之间的相称子集。具体来说，我们考虑一个随机篮子试验设计，其中患者被随机分配到新的治疗或控制在每个试验子集（简称“子试验”）。推导出封闭形式的样本量公式，以确保每个子试验都有特定的机会通过一些临床相关差异正确决定新治疗是否优于或不优于对照。给定预先规定的成对（不）可检验性水平，同时求解子试验样本量。建议的贝叶斯方法类似于频率制定的问题，产生可比的样本量的情况下，没有借款。当在相当的子试验之间启用借用时，与广泛实施的无借用方法相比，需要的试验样本量要小得多。我们说明了我们的样本量公式的使用与两个例子的基础上真正的篮子试验。一个全面的仿真研究进一步表明，所提出的方法可以保持在理想的水平的真阳性率和假阳性率。
2022-05-24 stat.AP stat.ME
Bayesian versus frequentist upper limits
虽然引力波还没有被直接测量，但探测实验的数据分析通常包括上限声明。这样的上限可以通过频率论或贝叶斯方法导出;理论含义非常不同，在技术方面，一个显著的区别是，一种情况需要在参数空间上最大化似然函数，而另一种情况需要积分。使用一个简单的例子（检测高斯白噪声中的正弦信号），我们调查的性能和解释的差异，以及“试验因素”的影响，或“看别处的效果”。
2011-11-17 gr-qc physics.data-an stat.ME
Calibrated Bayes analysis of cluster-randomized trials
Yale School of Public Health（耶鲁大学公共卫生学院）；Rutgers University（罗格斯大学）
本文提出一种校准的贝叶斯方法，用于在群组随机试验中处理模型不恰当情况下的估计量对齐分析。
2026-08-26 stat.ME
Covariate Adjustment in Bayesian Adaptive Randomized Controlled Trials
本文研究贝叶斯自适应随机对照试验中的协变量调整方法，展示如何从调整分析中获取边际估计目标的后验样本，并通过模拟和COVID-19试验证明其能提高检验效能、增加提前停止概率并降低预期样本量。
2023-11-23 stat.AP stat.ME
On an Approach to Bayesian Sample Sizing in Clinical Trials
本文探讨了临床试验中贝叶斯样本量的确定方法。这种方法属于通常所谓的“正确的贝叶斯”范畴，因为它没有将频率论概念与贝叶斯概念混合在一起。根据后验概率定义“成功试验”的标准，使用数据的边缘分布评估其概率，该概率构成选择样本量的基础。我们用临床试验中的一个标准问题来说明，即确定新药优于对照药物。
2012-04-19 math.ST stat.ME stat.TH
A review of Bayesian perspectives on sample size derivation for confirmatory trials
本文综述了将贝叶斯思想融入频率学派验证性试验样本量推导的混合方法，统一了保证、成功概率和期望功效等关键量的定义，并展示其在临床试验中的应用。
2020-06-28 stat.AP
The look-elsewhere effect from a unified Bayesian and frequentist perspective
当在一个大的参数空间中搜索异常时，比如事件、峰值、物体或粒子，很有可能会发现看似很重要的虚假信号，这就是所谓的“别处看”效应，在宇宙学、（天文）粒子物理学等领域普遍存在。为了避免错误的检测声明，在分配异常的统计显著性时，必须考虑这种影响。这通常通过考虑试验因子来实现，试验因子通常通过潜在昂贵的模拟来数值计算。在本文中，我们开发了一个连续推广的Bonferroni和Sidak校正应用拉普拉斯近似评估贝叶斯因子，并反过来将试验因子的先验后验体积比。我们用它来定义一个检验统计量，它的频率论属性在全局$p$值或统计显著性方面有一个简单的解释。我们将这种方法应用于各种基于物理的例子，并表明它工作良好的全范围的$p$ -值，即在渐近和非渐近制度。我们还表明，这种方法自然占其他模型的复杂性，如额外的自由度，推广威尔克斯定理。这提供了一种快速的方法来量化统计显著性，而无需诉诸昂贵的模拟。
2020-07-27 astro-ph.CO astro-ph.IM hep-ex
Is Repeated Bayesian Interim Analysis Consequence-Free?
The University of Texas MD Anderson Cancer Center（德克萨斯大学安德森癌症中心）；Louisiana State University（路易斯安那州立大学）；Office of Biostatistics, OTS/CDER, Food and Drug Administration（食品药品监督管理局生物统计办公室）
本文探讨了重复贝叶斯中间分析对效能和多重性的影响，发现即使先验匹配时，某些统计特性仍会改变，强调了先验指定和操作特性评估的重要性。
2025-12-28 stat.AP stat.ME
Impact of interim analyses on Bayesian and frequentist operating characteristics of Bayesian clinical trials
Université Paris Cité and Université Sorbonne Paris Nord, Inserm, IAME（巴黎西岱大学与北巴黎索邦大学，INSERM，IAME）；Département d’Épidémiologie, Biostatistique, Recherche Clinique, AP-HP, Hôpital Bichat Claude-Bernard（AP-HP，比沙-克劳德·贝尔纳医院，流行病学、生物统计与临床研究系）；Department of Biostatistics, CHU Rouen（鲁昂大学医院，生物统计系）
研究中期分析对贝叶斯临床试验的影响，通过模拟研究正态分布结果的序贯试验，表明其改变频率论和贝叶斯操作特征，贝叶斯操作特征受先验影响，且重复分析对其影响大。
2026-07-07 stat.AP stat.ME
Bayesian Power and Sample Size Calculations for Bayes Factors in the Binomial Setting
本文针对二项分布设定下贝叶斯因子检验，提出一种数值求根方法以快速计算达到预设贝叶斯功效和第一类错误率界限所需的样本量，并通过临床试验案例验证其有效性，相关方法已实现于R包bfpwr。
2025-02-05 stat.AP stat.ME
A Practical Guide to Interpret a Randomized Controlled Trial
Nisantasi University Medical School（尼桑塔西大学医学院）
本文提出基于算法的框架，通过置信区间与最小临床重要差异的相对位置，将RCT结果分为六个类别，结合贝叶斯方法提升解释准确性。
2026-04-10 stat.ME
Sample size re-estimation in Phase 2 Dose-Finding: Conditional power vs. Bayesian predictive power
当真实处理效应存在较大不确定性时，在临床试验中通常计划进行揭盲样本量重新估计（SSR）。对于II期剂量探索研究中的概念验证（Proof-of-Concept，缩写为CET），可以采用对比检验来利用所有治疗组的信息。在这篇文章中，我们提出了两个阶段的SSR设计，使用频率论的条件功率和贝叶斯后验预测功率的单对比和多对比测试。贝叶斯SSR可以在广泛的先验设置下实现，以结合不同的先验知识。考虑到自适应性，本文对最终分析的所有第一类错误都进行了严格的保护。模拟研究表明，非盲SSR在多臂试验中的优势。
2022-11-10 stat.AP stat.ME
Reclaiming the "frequentist" role of marginal likelihood in Bayesian belief revision
Anhui University（安徽大学）
本研究指出贝叶斯计算中常将边缘似然视为静态常数的疏漏，提出将其恢复为实时正则项，引入诊断指标与混合概率，为非平稳场景下的序贯估计与风险管理提供正则化机制。
2026-07-30 stat.ME
Bayesian Sample Size Calculations for SMART Studies
在大多数慢性疾病的管理特点是缺乏普遍有效的治疗，适应性治疗策略（ATS）已经越来越受欢迎，因为他们提供了一个更个性化的方法，和序贯多分配随机试验（SMART）已获得关注，作为最合适的临床试验设计，以正式研究这些策略。虽然SMART的数量近年来有所增加，但其设计仍然局限于频率论设置，这可能无法充分或适当地解释设计参数的不确定性，因此无法产生适当的样本量建议。具体来说，标准的频率公式依赖于几个很容易被错误指定的假设。贝叶斯框架提供了一个简单的路径来缓解这些问题。在本文中，我们提供了计算贝叶斯设置，以允许更现实和强大的估计，占不确定性的输入，通过“两个先验”的方法。此外，与标准公式相比，这种方法使我们能够依赖更少的假设，整合试验前的知识，并将重点从标准化效应量转移到最小可检测差异。所提出的方法进行了评估，在一个彻底的模拟研究，并实施估计的样本量的全尺寸SMART的基于互联网的自适应压力管理干预的基础上进行的试点SMART从加拿大两个省的心血管疾病患者。
2021-08-02 stat.ME
Robust and Data-Adaptive Integration of Nonconcurrent Data in Platform Trials via Gaussian Processes
University of Washington（华盛顿大学）；Eli Lilly and Company（礼来公司）
本文提出基于高斯过程的框架，用于整合平台试验中非并发数据，通过时间平滑性提升效率，并提供数据自适应整合与不确定性量化，同时建立理论保证。
2026-05-14 stat.ME
A Practical Framework for Sensitivity Analysis in Externally Controlled Trials: An Illustration with a Bayesian Hybrid Evidence Synthesis Case Study
AbbVie（艾伯维）
针对外部对照试验中借用假设的敏感性分析缺乏结构化模板的问题，提出一个三支柱框架，包含八种模块化分析，并通过模拟数据示例展示其应用。
2026-06-29 stat.AP stat.ME
From aggressive to conservative early stopping in Bayesian group sequential designs
The George Institute for Global Health, Imperial College London（乔治全球健康研究院，伦敦帝国理工学院）；Imperial Clinical Trials Unit, Imperial College London（伦敦帝国理工学院临床试验中心）；School of Mathematics, University of Bristol（布里斯托大学数学学院）；The George Institute for Global Health, University of New South Wales（乔治全球健康研究院，新南威尔士大学）
本文提出两种改进方法，使贝叶斯分组序贯设计恢复保守的早期停止行为，提升试验功效并符合频数框架的α支出曲线。
2026-01-15 stat.ME
A Bayesian dose-response meta-analysis model: simulation study and application
剂量反应模型表示不同剂量或接触水平对特定结果的影响。在荟萃分析中，如果可以获得汇总水平的数据，则在频率论设置中使用一阶段或两阶段模型合成剂量反应证据。我们提出了一个层次化的剂量反应模型中实施的贝叶斯框架。我们提出了一个二分的结果与立方剂量反应形状的模型，并考虑到异质性，由于在剂量反应形状的变化。我们开发了贝叶斯模型，假设正态或二项式可能性，并考虑到分组在集群中的暴露。我们使用JAGS在R中实现这些模型，并在模拟研究中将我们的方法与一阶段剂量反应荟萃分析模型进行比较。我们发现二项似然的贝叶斯剂量反应模型比正态似然的贝叶斯模型和频率主义的一阶段模型具有稍低的偏倚。然而，所有三个模型都表现得很好，并给出了几乎相同的结果。我们还重新分析了来自60项随机对照试验（15,984名参与者）的数据，这些试验检查了不同剂量抗抑郁药物的疗效（反应）。所有模型均表明，剂量-反应曲线在0剂量和40 mg氟西汀等效剂量之间增加，此后保持恒定。当我们考虑到在纳入的试验中研究了五种不同的抗抑郁药时，我们得出了同样的结论。我们表明，在贝叶斯框架中的分层模型的实现具有类似的性能，但克服了一些频率论方法的局限性，并提供了最大的灵活性，以适应数据的功能。
2020-04-27 stat.ME
Bayesian Set of Best Dynamic Treatment Regimes and Sample Size Determination for SMARTs with Binary Outcomes
序贯、多重分配、随机试验（SMART）的主要目标之一是找到最有效的设计嵌入动态治疗方案。被称为最佳多重比较（MCB）的分析方法允许在动态治疗方案之间进行比较，并在连续结果的频率论设置中确定一组最佳方案，从而直接解决SMART的主要目标。在本文中，我们开发了一个贝叶斯概括MCB的SMART与二进制的结果。此外，我们展示了如何选择样本量，以便以指定的功效筛选出劣质的嵌入式DTR。我们使用其精确分布比较不同DTR之间的对数几率，而不依赖于分析或功效计算中的渐近正态性。我们在两个SMART设计下进行了广泛的模拟研究，并说明了我们的方法在酒精和可卡因依赖适应性治疗（ENGAGE）试验中的应用。
2020-08-05 stat.AP stat.ME
Optimizing Interim Analysis Timing for Bayesian Adaptive Commensurate Designs
在开发罕见病产品时，由于可参与药物试验和其他临床研究的患者数量有限，因此会出现统计挑战。贝叶斯适应性临床试验设计通过纳入外部来源的证据（历史数据、专家意见和真实世界证据）以及中期外观规范的灵活性，提供了提高统计效率、降低开发成本和预防伦理风险的可能性。在本文中，我们提出了一种新的贝叶斯自适应相称设计，自适应地借用历史信息，并使用一个特定的支付函数来优化研究的中期分析的时间。试验收益是通过提前停止可以节省多少样本以及对无效或有效做出正确早期决策的概率的函数。我们校准我们的贝叶斯算法具有可接受的长期运行的频率属性（第一类错误和电源），通过模拟在设计阶段。我们使用儿科试验设计环境来说明我们的方法，该试验设计环境测试新药对罕见遗传疾病的影响。optimIA R包可在https://github.com/wxwx1993/Bayesian_IA_Timing上获得，它提供了我们方法的易于使用的实现。
2019-09-18 stat.AP stat.CO stat.ME
Simulating and reporting frequentist operating characteristics of clinical trials that borrow external information
从历史或外部数据中借用信息来为当前试验中的推断提供信息是精准医学时代的一个不断扩展的领域，其中出于实践或伦理原因，试验通常在小患者队列中进行。已经提出了许多借用外部数据的方法。即使这些方法主要是基于贝叶斯方法，通过将外部信息纳入当前分析的先验，分析策略的频率论操作特性是有意义的。特别是，第一类错误和功率在一个预先指定的点替代的焦点。众所周知，借用外部信息可能会导致第一类错误率的改变。我们提出了一个程序来调查和报告在这种情况下的频率主义的操作特性。该方法评估借用外部数据的测试的第一类错误率，并校准测试而不借用该第一类错误率。在此基础上，实现了具有和不具有借用的测试之间的功率的公平比较。
2023-02-24 stat.ME
Incorporating external information in analyses of clinical trials with binary outcomes
外部信息，如先验信息或专家意见，可以在临床试验的设计、分析和解释中发挥重要作用。然而，很少有人注意到迄今为止，将外部信息纳入临床试验的二元结果，可能是由于认为二元结果可以被视为正态分布的结果，通过使用正态近似。在本文中，我们表明，这两种类型的临床试验可能表现不同，需要特别注意的是，二元结果的临床试验的分析。特别是，我们首先检查一个简单但常用的单变量贝叶斯方法，并观察到一个技术缺陷。然后，我们研究了完整的贝叶斯方法，使用不同的β先验和一个新的频率论方法的基础上的置信分布（CD）的概念。这些方法的说明和比较使用的数据从临床研究和模拟。完整的贝叶斯方法在理论上是合理的，但令人惊讶的是，在偏斜的先验分布下，从边缘后验分布得出的估计值可能不会落在边缘先验分布和临床试验数据的可能性之间。这种违反直觉的现象，我们称之为“不一致后验现象”，在CD方法中不会发生。CD方法在计算上也更简单，可以直接应用于任何先验分布，对称或偏斜。
2013-04-23 stat.AP
Frequentist analysis of basket trials with one-sample Mantel-Haenszel procedures
分子靶向肿瘤药物开发的最新实质性进展需要早期临床试验方法的新范例，以使我们能够同时有效地评估几种亚型的疗效。篮子试验的概念越来越受到关注，以实现跨子类型（称为篮子）借用信息的要求。贝叶斯方法是一种自然的方法，事实上，大多数现有的建议都依赖于它。另一方面，它需要复杂的建模，并且不一定将第一类错误概率控制在名义水平。在本文中，我们开发了一个纯粹的频率论方法篮子试验的基础上，单样本Mantel-Haenszel程序依赖于一个非常简单的想法，借用信息下的共同处理效应假设篮子。我们证明了所提出的估计是一致的两个限制模型的大地层和稀疏数据限制模型（双重一致），并提出双重一致的方差估计。建议的Mantel-Haenszel估计是可解释的，即使违反了常见的治疗假设。然后，我们可以设计一篮子试验，在一个验证性的问题。我们还提出了一个信息准则的方法来确定有效的篮子子类。
2023-02-16 stat.ME
adabay: an R package for rapid evaluation and calibration of Bayesian group sequential designs across common endpoint types
The George Institute for Global Health, Imperial College London（全球健康乔治研究所，伦敦帝国理工学院）；Imperial Clinical Trials Unit, Imperial College London（伦敦帝国理工学院临床试验中心）；School of Mathematics, University of Bristol（布里斯托大学数学学院）
adabay是开源R包，可快速评估校准贝叶斯组序贯设计，复现相关工具结果且运行速度更快，支持多类终点及多种决策规则。
2026-08-04 stat.ME
Calibrated Bayesian inference for overall and subgroup-specific causal effects in stepped-wedge cluster-randomized trials
Yale School of Public Health（耶鲁公共卫生学院）；University of Florida（佛罗里达大学）；Medical College of Wisconsin（威斯康星医科大学）
本研究针对阶梯楔形整群随机试验，开发了校准贝叶斯推断方法，采用模型稳健标准化结合校准方差估计量，在模拟及创伤幸存者试验重分析中验证了其因果效应估计的可靠性。
2026-10-16 stat.ME
Consistent Bayesian meta-analysis on subgroup specific effects and interactions
University Medical Center Göttingen（哥廷根大学医学中心）；DZHK (German Center for Cardiovascular Research)（德国心血管研究中心）；DZKJ (German Center for Child and Adolescent Health)（德国儿童与青少年健康研究中心）
本文提出了一种贝叶斯方法，用于一致性分析亚组特定效应和交互作用，通过调整亚组贡献提高交互推断的可靠性。
2026-10-30 stat.AP stat.ME
BESS: A Bayesian Estimator of Sample Size
Stanford University（斯坦福大学）；The University of Chicago（芝加哥大学）
BESS是一种基于贝叶斯方法的临床试验样本量估计工具，通过后验概率提高决策信心，相较于传统方法更易解释且可整合先验信息。
2026-01-20 stat.ME
Robust incorporation of historical information with known type I error rate inflation
贝叶斯临床试验可以受益于现有的历史信息，通过启发的信息先验分布。然而，人们往往会担心先验数据冲突的可能性以及贝叶斯检验决策对频率论操作特性的影响，特别是要注意第一类错误率的通货膨胀。这促使有原则的借用机制的发展，在频率论和贝叶斯决策之间取得平衡。理想情况下，分配给历史信息的信任定义了人们愿意牺牲的对先前数据冲突的鲁棒性程度。然而，当明确考虑第一类错误率的膨胀时，这种关系往往不能直接获得。我们建立在现有的文献相关的频率论和贝叶斯检验决策，并调查通货膨胀的第一类错误率明确和线性相关的借款金额和金额的第一类错误率通货膨胀的单臂研究的理由。此外，提出了一种新的动态借用机制，适合于假设检验。我们表明，虽然动态借款防止获得一个简单的封闭形式的第一类错误率计算的可能性，一个明确的上限仍然可以强制执行。与强大的混合物之前的方法，特别是在有关的混合物的重量和强大的组件的选择，连接。进行模拟以显示该方法对于正态和二项式结果的特性。
2022-11-30 stat.ME
Sample size re-estimation incorporating prior information on a nuisance parameter
在规划临床试验时，通常会非正式地纳入先前信息。在这里，我们提出了一种方法，如何将先验信息，如历史临床试验的数据，到滋扰参数为基础的样本量重新估计的设计与内部试点研究。我们专注于具有连续终点的试验，其中结果方差是滋扰参数。为规划和分析的尝试频率论方法被认为是。此外，外部信息的方差总结贝叶斯元分析预测（MAP）的方法。为了将外部信息纳入样本量重新估计，我们建议根据内部试点研究的结果更新MAP先验，并使用后验估计量重新估计样本量。通过仿真研究，我们比较了操作特性，如功率和样本量分布的建议程序与传统的样本量重新估计方法，使用合并方差估计。仿真研究表明，如果没有先验数据冲突，将外部信息纳入样本量重新估计，改善了操作特性相比，传统的方法。在先验数据冲突的情况下，即当正在进行的临床试验的方差不等于先验位置时，传统的样本量重新估计程序的性能通常是优越的，即使当先验信息被鲁棒化时。当考虑在样本量重新估计中纳入先验信息时，应权衡潜在收益与风险。
2019-03-06 stat.AP
Bayesian analysis of the causal reference-based model for missing data in clinical trials
本文针对临床试验中因并发事件导致的缺失数据问题，在White等人因果模型框架下为维持治疗效应参数引入贝叶斯先验，提出基于参照的贝叶斯因果模型方法，以量化参照假设的不确定性并估计治疗政策效应，模拟和抗抑郁药试验应用验证了其频率学性质。
2025-07-02 stat.ME
A unified Bayesian framework for interval hypothesis testing in clinical trials
本文提出统一贝叶斯区间假设检验框架，用区间原假设与基于常用检验统计量的贝叶斯因子克服传统P值缺陷，兼顾频率学派错误控制与可解释性，并应用于临床试验结果报告。
2024-02-21 stat.ME stat.ML
A Bayesian response-adaptive dose finding and comparative effectiveness trial
目的：治疗的组合可以提供额外的好处比单独治疗。然而，这些组合的试验比开发新疗法的优先级低，这可能会限制资金，时间表和患者可用性。本文开发了一种新的试验设计，以促进评价新的联合治疗，结合了II期和III期试验的元素。研究方法：本试验使用反应适应性随机化来增加收集的关于成功的新型药物组合的信息，并使用贝叶斯剂量反应模型来对最成功的剂量组合与相关对照药物进行比较有效性分析。我们使用模拟方法来评估选择正确的最佳剂量组合的可能性，操作特性和预测能力，这种设计在儿科急诊科的疼痛管理和镇静试验。结果如下：有410名受试者，5次随机化比率的中期更新，三种剂量组合的有效性概率分别为0.93、0.88和0.83，我们有83%的机会将最大数量的患者随机分配给有效性概率最高的药物。基于这种适应性随机化程序，当最佳联合治疗的有效性概率为0.9时，比较有效性分析的第一类错误小于5%，正确得出非劣效性结论的概率为93%。在这种情况下，试验有77%的机会达到剂量发现和比较有效性的双重目标。最后，试验的贝叶斯预测能力超过90%。结论：拟定试验很有可能在可行的招募水平内达到双重研究目的，从而最大限度地减少试验的管理负担和招募时间。
2020-09-08 stat.AP
Optimal Bayesian hierarchical model to accelerate the development of tissue-agnostic drugs and basket trials
组织不可知性试验根据患者的遗传生物标志物而不是肿瘤类型招募患者，试图确定新药是否可以成功治疗基于生物标志物的疾病。贝叶斯分层模型（BHM）提供了一个有吸引力的方法来设计II期组织不可知试验，允许跨多种疾病类型的信息借用。在这篇文章中，我们阐明了两个内在的和不可避免的问题，可能会限制使用BHM的组织不可知的试验：敏感性的收缩参数和竞争的“利益”之间的疾病类型增加功率和控制第一类错误的事先规范。为了解决这些问题，我们提出了最优BHM（OBHM）的方法。使用OBHM，我们首先指定一个灵活的效用函数，以根据研究目标量化不同疾病类型之间的第一类错误和功效之间的权衡，然后选择收缩参数的先验，以优化临床和监管利益的效用函数。OBMH有效地平衡了I类和II类错误，解决了先验选择的敏感性，减少了先验选择中的“不必要”的主观性。仿真研究表明，该方法及其扩展算法--分簇OBHM（COBHM）和自适应OBHM（AOBHM）具有良好的工作特性，优于现有的一些方法，具有更好的功率平衡和第一类错误控制。我们的方法提供了一个系统的，严格的方法来应用BHM和解决盲目使用一个无信息的逆伽马先验（具有较大的方差）或先验任意选择，可能会导致病理统计特性的常见问题。
2020-12-04 stat.AP stat.ME
Hybrid sample size calculations for cluster randomised trials using assurance
针对整群随机试验样本量确定受ICC估计不确定性影响的问题，提出结合贝叶斯保证度与频率论分析的混合方法，纳入多参数先验分布，通过卒中后尿失禁试验验证其可稳健确定样本量。
2023-08-22 stat.AP
Bayesian analysis of restricted mean survival time adjusted for covariates using pseudo-observations
本文提出一种结合伪观测与广义矩方法的新型贝叶斯方法，无需建模生存函数即可估计协变量调整的RMST，模拟与前列腺癌III期试验验证其有效性、精度及可解释性。
2025-03-27 stat.AP stat.ME
Bayesian Simultaneous Credible Bands for Polynomial Regression
The University of Manchester（曼彻斯特大学）；University of Southampton（南安普顿大学）
提出一种在有限协变量区间上构建多项式回归曲线贝叶斯同时可信带的统一框架，开发了基于模拟的临界常数确定方法，并证明其渐近等价于频率学同时置信带，在剂量反应研究中用于确定最小有效剂量。
2026-06-29 stat.ME
Comparison of Bayesian methods for extrapolation of treatment effects: a simulation study
Quinten Health
本文通过大规模模拟研究比较了贝叶斯方法在治疗效应外推中的性能，发现条件功率先验和稳健混合先验效果更佳，而测试后合并变体和基于p值的功率先验表现欠佳。
2026-10-16 stat.AP stat.ME
Informed Bayesian survival analysis
我们概述了贝叶斯估计，假设检验和模型平均，并说明它们如何有利于参数生存分析。我们将贝叶斯框架与目前占主导地位的频率论方法进行了对比，并强调了其优势，例如无缝整合历史数据，持续监测证据，以及整合真实数据生成过程的不确定性。我们说明了贝叶斯方法的应用，从结肠癌试验的一个例子数据集。我们比较了贝叶斯参数生存分析和频率论模型与AIC/BIC模型选择在固定n设计和序贯设计中的模拟研究。在示例数据集中，贝叶斯框架提供了对切除的结肠癌患者的无病存活率不存在积极处理效应的证据。此外，贝叶斯序贯分析将比标准频率主义分析提前10.3个月终止试验。在一项采用序贯设计的模拟研究中，贝叶斯框架平均在几乎一半的时间内做出了决定，而频率论框架则保持了相同的功效和适当的假阳性率。在模型误设下，贝叶斯框架导致更高的假阴性率相比，频率主义的同行，这导致更高比例的未决定的试验。在固定n设计中，贝叶斯框架在估计小样本处理效应时显示出略高的功效、略高的错误率、较低的偏倚和RMSE。我们已经在RoBSA R软件包中提供了分析方法。当应用于参数生存分析时，概述的贝叶斯框架提供了几个好处。它更有效地使用数据，能够大大缩短临床试验的时间，并提供更丰富的推论。
2022-09-11 stat.ME
A Decision-Theoretic Comparison of Treatments to Resolve Air Leaks After Lung Surgery Based on Nonparametric Modeling
我们提出了一种基于贝叶斯非参数效用的组序贯设计，用于一项随机临床试验，以比较凝胶密封剂与标准护理在解决肺切除术后漏气方面的效果。在临床上，在手术后不久的几天内解决漏气是非常重要的，因为较长的解决时间会产生需要延长住院时间的不良并发症。由于分辨时间分布是偏斜的和多模态的，比较治疗的问题是复杂的，因此使用方法是误导性的。我们通过假设分辨率时间分布的贝叶斯非参数概率模型和基于加权平均值的比较检验来解决这些挑战。权重被引出作为解决时间的临床效用。建议的设计使用后验预期效用作为组序贯检验标准。该程序的频率属性进行了广泛的模拟研究。
2016-07-18 stat.AP
Dangers of Bayesian analyses and how to address them
University of California, Los Angeles（加州大学洛杉矶分校）；University of Oxford（牛津大学）
本文针对FDA支持贝叶斯方法背景下，指出贝叶斯分析对先验偏倚敏感的危险性，提出基于实证文献论证先验、参考分析及将先验转化为数据等安全措施，并主张其作为传统分析的补充而非替代。
2026-10-14 stat.AP stat.ME
A Unifying Bayesian Approach for Sample Size Determination Using Design and Analysis Priors
把握度和样本量分析是临床试验研究设计的关键组成部分。有一个广泛的收集方法从不同的角度解决这个问题。贝叶斯范式，特别是吸引了显着的关注，包括不同的观点，样本量的确定。基于O'Hagan和Stevens（2001）在设计和分析阶段采用不同先验进行的成本效益分析，我们开发了一个通用的贝叶斯框架，用于基于模拟的样本量确定，可以在适度的计算架构上轻松实现。我们进一步限定了设计和分析阶段对不同先验的需要。我们主要在共轭贝叶斯线性回归模型的背景下工作，其中我们考虑已知和未知方差的情况。在整个过程中，我们画出了与频率论的解决方案，这是作为特殊情况出现的，并交替贝叶斯方法，重点是如何从现有的方法的数值结果出现在我们的框架中的特殊情况。
2021-12-07 stat.ME
Rapid evaluation and calibration of Bayesian group sequential designs via conjugate-mixture semi-simulation
The George Institute for Global Health, Imperial College London（乔治全球健康研究院，伦敦帝国理工学院）；Imperial Clinical Trials Unit, Imperial College London（伦敦帝国理工学院临床试验中心）；School of Mathematics, University of Bristol（布里斯托大学数学学院）；The George Institute for Global Health, University of New South Wales（乔治全球健康研究院，新南威尔士大学）
研究针对贝叶斯组序贯设计在设计阶段操作特征评估计算负担大的问题，引入共轭混合半模拟框架，通过创新方法和预计算策略，快速评估校准，应用于ADRENAL试验时大幅提速，使常规校准在计算上可行。
2026-07-28 stat.ME
A case study of causal mediation using Bayesian nonparametrics and semiparametric corrections
提出截断富集狄利克雷过程混合模型估计自然直接和间接效应，结合高效MCMC算法和基于有效影响函数的一步后验修正，解决贝叶斯非参数中因果估计量的可靠推断问题。
2026-06-19 stat.ME
Assessment of Bayesian Expected Power via Bayesian Bootstrap
贝叶斯期望功效（BEP）在样本量确定和未来试验成功概率（POS）评估中越来越受欢迎。BEP考虑了功效分析所假设的参数周围的不确定性，因此与假设单个参数集的传统功效相比更加鲁棒。目前用于评估BEP的方法通常基于参数框架，通过对试点数据施加模型以从参数的后验分布导出和采样。基于模型的方法的实现可能在分析上具有挑战性并且计算成本高，特别是对于多变量数据集;如果模型被错误指定，则还存在生成误导性BEP的风险。我们提出了一种基于贝叶斯引导技术（BBS）的方法来模拟未来的试验中存在的个人水平的试点数据，在此基础上的经验BEP可以计算。BBS方法是无模型的，没有关于先验数据的分布的假设，并且避免了与获得参数的后验分布相关联的分析和计算复杂性。来自多个试点研究的信息也可以直接合并。我们还提出了双引导（BS 2），一个频率论对应的BBS，共享类似的属性，并实现了相同的目标，BBS的BEP评估。模拟研究和案例研究，演示BBS和BS 2技术的实施，并比较BEP结果与基于模型的方法。
2017-05-11 stat.ME
Bayesian Semiparametric Joint Modeling of Gap-Time Distribution for Multitype Recurrent Events and a Terminal Event
针对多类型复发事件与终点事件，提出一种基于间隔时间的贝叶斯半参数联合模型，通过共享脆弱性和伽马过程先验灵活量化事件依赖性，并开发高效MCMC算法，在模拟与ALLHAT数据中表现优越。
2025-09-12 stat.ME
A Bayesian Approach for Selecting Relevant External Data (BASE): Application to a study of Long-Term Outcomes in a Hemophilia Gene Therapy Trial
Stanford University（斯坦福大学）；University of California, Irvine（加州大学尔湾分校）；CSL Behring；University of Washington（华盛顿大学）
本文提出了一种贝叶斯方法，用于选择相关外部数据以提高基因疗法长期疗效的推断，应用于血友病基因疗法试验的长期结果研究。
2026-01-16 stat.ME
Dynamic Borrowing Method for Historical Information Using a Frequentist Approach for Hybrid Control Design
针对小样本罕见病试验，本文提出基于数据相似性的频率派历史信息动态借用方法，借用比例介于0%至100%，通过Monte Carlo模拟和实际数据验证了其有效性。
2023-05-24 stat.ME stat.ML
Bayesian Multivariate Probability of Success Using Historical Data with Strict Control of Family-wise Error Rate
考虑到III期和IV期临床试验的成本和持续时间，开发用于进行/不进行决策的统计方法至关重要。在本文中，我们介绍了贝叶斯方法来计算成功的概率的基础上，目前的数据的治疗方案的多变量线性模型。我们的方法利用贝叶斯看似无关的回归模型，它允许多个端点联合建模，即使端点之间的协变量是不同的。端点之间的相关性被明确建模。这种贝叶斯联合建模方法将单个和多重检验过程统一在一个框架下。我们开发了一种多重检验的方法，渐近保证严格的家庭明智的错误率控制，是更强大的比频率论方法的多样性。该方法有效地将Ibrahim等人和Chuang-Stein的方法作为特殊情况，并且据我们所知，是唯一一种允许针对多个终点和/或假设进行稳健样本量确定的方法，也是唯一一种在存在多重性的情况下提供严格的全家族第一类错误控制的方法。
2020-10-26 stat.ME
Bayesian nonparametric location-scale-shape mixtures
离散混合模型是密度估计最成功的方法之一。在贝叶斯非参数框架下，Dirichlet过程的位置-尺度混合高斯核是金标准，既具有良好的理论性质，又具有计算易处理性。在本文中，我们探讨使用的偏态核，它可以自然地容纳几个程度的偏度的使用第三个参数。该核函数的选择使我们能够在不同的应用中制定具有大支持度和良好性能的非参数位置-尺度-形状混合先验。渐近地，我们表明，这种建模框架是一致的频率论意义上。有效的吉布斯抽样算法进行了讨论，并通过模拟和应用星系速度和生育率数据的方法进行了测试的性能。扩展，以适应离散数据进行了讨论。
2013-11-29 stat.ME
On the Calibration of Bayesian Success Criteria and Operating Characteristics for Clinical Trials
The University of Texas MD Anderson Cancer Center（德克萨斯大学安德森癌症中心）；AbbVie Inc.（艾伯维公司）
本文研究了贝叶斯决策误差指标的理论关系及其与传统频数主义方法的对齐，提供校准贝叶斯成功标准的理论和实践指导，通过心源性休克再血管化策略的临床试验示例展示框架。
2026-03-20 stat.AP stat.ME
