Group Sequential Design for Non-Proportional Hazards: Logrank, Weighted Logrank, and MaxCombo Methods
本文针对生存时间终点试验中的非比例风险（NPH）场景，研究了平均风险比、加权logrank检验和MaxCombo组合检验三种NPH方法的成组序贯设计，提供了设计特征的分析形式以辅助样本量计算和边界推导，并在gsDesign2 R包中实现了该方法。
2025-09-17 stat.ME
Assessing the Impact of Intercurrent Events on Power and Sample Size for Estimands with Time-to-Event Endpoints
Quantitative Sciences Innovation, GSK（葛兰素史克定量科学创新中心）；Statistics & Programming, Veramed Ltd.（Veramed有限公司统计与编程部门）
本文提出一组公式，用于计算固定随访期临床试验中时间至事件终点估计目标的功效，考虑了治疗策略、假设、复合或组合策略处理并发事件，并通过鼻息肉病例研究验证了方法的实用性和准确性。
2026-10-05 stat.AP stat.ME
Assessing surrogate endpoints in vaccine trials with case-cohort sampling and the Cox model
评估免疫反应研究疫苗作为保护的替代品在疫苗临床试验中发挥着核心作用。受三项正在进行或即将进行的HIV疫苗有效性试验的启发，我们考虑在一项随机安慰剂对照试验中进行此类替代终点评估，该试验采用免疫应答病例队列抽样和事件发生时间终点。基于Frangakis和Rubin [Biometrics 58（2002）21- 29]提出并由Gilbert和Hudgens（2006）改编的主要分层框架下的主要替代定义，我们引入了在考克斯比例风险模型的背景下测量免疫应答值作为保护替代的被估量。未确定被估量，因为未在安慰剂接受者中测量对疫苗的免疫应答。我们制定的问题作为一个Cox模型与失踪的协变量，并采用新的试验设计预测失踪的免疫反应，从而确定被估量。第一种设计利用来自免疫应答的基线预测因子的信息，并将它们在疫苗接受者与安慰剂接受者中的关系联系起来。第二种设计通过在试验结束后用研究疫苗免疫未感染安慰剂接受者，为未测量的免疫应答提供了验证集。提出了一种最大估计似然法的参数估计。仿真数据的例子来评估所提出的设计和研究其性能。
2008-03-27 stat.AP
Integrating Phase 2 into Phase 3 based on an Intermediate Endpoint While Accounting for a Cure Proportion -- with an Application to the Design of a Clinical Trial in Acute Myeloid Leukemia
本文提出在具有治愈潜力的药物III期试验中，利用与生存期相关的中间终点进行无效性期中分析，并通过治愈比例模型和机制性模拟确定事件数与无效性边界，以急性髓系白血病试验设计为例验证其可行性。
2019-06-13 stat.AP
A Flexible Joint Longitudinal-Survival Model for Analysis of End-Stage Renal Disease Data
我们提出了一个灵活的联合肿瘤生存框架，以检查纵向收集的生物标志物和事件发生时间终点之间的关联。更具体地说，我们使用我们的方法来分析终末期肾病患者的生存结果与时变血清白蛋白测量。我们提出的方法是强大的常见的参数假设，它避免了明确的分布假设的纵向措施，并允许受试者特定的基线风险的生存组成部分。进行完全联合估计以解释生存模型中包括的估计纵向生物标志物的不确定性。
2018-07-06 stat.AP
Improving Power in Randomized Controlled Trials with Time-to-Event Endpoints: A Risk-Free Approach
Amgen Inc.（安进公司）
提出一种利用外部数据中的预后信息，通过两步法（先估计预后评分，再将其作为协变量纳入非参数调整对数秩检验）来无偏估计边际风险比并提高试验效能的框架。
2026-05-26 stat.ME
A Cosine-Projection Framework for Choosing Among Cox HR, D-RMST, and Average-Hazard Tests in Survival Trials
本文提出余弦投影框架，推导Cox HR、D-RMST、RAH检验的渐近相对效率，揭示删失和入组对效率排序的影响，经CheckMate 057试验和模拟验证，为生存试验检验选择提供统一方法。
2026-10-14 stat.AP stat.ME
Network Meta-Analysis of Time-to-Event Endpoints with Individual Participant Data using Restricted Mean Survival Time Regression
本文提出了一种基于个体参与者数据的限制平均生存时间（RMST）网络荟萃分析（NMA）模型，用于研究治疗效果调节作用及亚组效应，并通过模拟研究与心房颤动真实数据验证了其有效性。
2023-10-19 stat.ME
Quantification of follow-up time in oncology clinical trials with a time-to-event endpoint: Asking the right questions
本文基于估计目标框架系统梳理了肿瘤学至事件时间终点分析中与随访量化相关的科学问题，说明无需依赖定义模糊的随访量，并针对比例风险假设及其他生存函数模式提出实践建议。
2023-03-13 stat.AP stat.ME
PIONEER: Bayesian Joint Modelling of Mechanistic Tumour Growth and Time-to-Event Endpoints for Dynamic Prediction of Ongoing Oncology Trials
针对肿瘤学临床试验生存数据不成熟的问题，提出PIONEER贝叶斯联合建模框架，结合肿瘤大小动态与临床事件子模型，通过单次前向模拟得出临床终点，经案例验证可提前预测且量化不确定性，为临床开发决策提供支持。
2026-07-21 math.ST stat.AP stat.ME
Sample size for a non-inferiority clinical trial with time-to-event data in the presence of competing risks
竞争风险模型的分析和规划方法在近几十年的文献中已有描述，非劣效性临床试验在当前的药学实践中有帮助。Parpia等人研究了存在竞争风险的非劣效性临床试验的分析方法，世卫组织指出，比例子分布风险模型适用于生物学研究。然而，竞争风险模型的分析方法与分析单一结局的非劣效性临床试验的方法不同，因此需要相应的方法来规划此类试验。基于比例子分布风险模型，给出了存在竞争风险的非劣效性临床试验样本量计算公式。主要终点依赖于子分布风险比。基于随机对照试验的120次模拟和一个实例验证了所提出公式的经验性能。结果表明，基于韦布尔分布的非劣效性临床试验竞争风险样本量公式的经验功效可以达到目标功效。
2018-02-28 stat.AP stat.ME
Validity of tests for time-to-event endpoints in studies with the Pocock and Simon covariate-adaptive randomization
在存在预后协变量的情况下，主要通过分层对数秩检验或基于Cox比例风险模型的评分检验推断至事件发生时间终点的治疗效果。在他们的开创性工作中，Ye和Shao（2020）从理论上证明了当模型被错误指定时，稳健评分检验（Wei和Lin，1989）以及未分层的对数秩检验在分层随机化试验中是保守的。然而，这一事实并没有建立Pocock和Simon协变量自适应分配，而是通过模拟。在本文中，我们扩大叶和邵的结果，更一般的一类随机化程序，并显示，部分理论上，部分通过模拟，Pocock和西蒙协变量自适应分配属于这一类。我们还推进搜索的相关结构的归一化层内不平衡与最小化描述的渐近相关阵的情况下，所有阶层的患病率相等。我们扩展了叶和邵提出的分层随机化的鲁棒性测试，以最小化，并通过模拟来检查它们的性能。
2022-02-08 math.ST stat.ME stat.TH
Adaptive weight selection for time-to-event data under non-proportional hazards
Institute of Biostatistics and Clinical Research, University of Münster（明斯特大学生物统计与临床研究研究所）；Department of Statistics, TU Dortmund University（多特蒙德工业大学统计系）
本文提出了一种基于自适应多阶段设计和组合型检验的灵活方法，用于时间到事件数据下的自适应权重选择，以提高鲁棒性和统计功效。
2024-09-23 stat.ME
Bivariate copula regression models for semi-competing risks
针对半竞争风险事件间的相关性，提出基于 Normal、Clayton、Frank 和 Gumbel copula 的生存模型，估计协变量对非终点与终点事件风险比及事件关联的影响，并在肾移植数据中验证其优于 Cox 模型。
2023-04-06 stat.ME
Treatment Effect Quantification for Time-to-event Endpoints -- Estimands, Analysis Strategies, and beyond
本文将时间至事件终点纳入ICH E9增补的估计目标框架，揭示比例风险假设不成立时logrank检验和Cox回归所针对的估计目标依赖删失分布，并结合大型试验分析提出未来试验规划建议。
2018-10-05 stat.ME
Testing Prioritized Composite Endpoint with Multiple Follow-up Time Examinations
本文提出ProFS检验，通过纳入多个随访时间点的FS统计量最大值，解决传统FS检验无法处理非恒定风险的问题，并在短期效应显著或顶层效应较弱时提升统计功效，同时支持成组序贯监查设计。
2025-08-21 stat.ME
Efficiency of nonparametric superiority tests based on restricted mean survival time versus the log-rank test under proportional hazards
针对比例风险下时间-事件终点RCT的分析效率争议，通过渐近分析与模拟探究事件率和删失分布的联合效应，厘清了RMST非参数检验与log-rank检验的相对效率表现。
2024-12-09 stat.AP stat.ME
Bridging Balancing Weights and Augmentation in Covariate-adjusted Analyses with Time-to-Event Endpoints: Theory and Practical Recommendations
Duke University（杜克大学）；Eli Lilly and Company（礼来公司）
本文针对带时间-事件终点的协变量调整分析，证明平衡权重法与数据增强法、边缘Cox得分法一阶等价，校准加权无需拟合模型即可达到目标，还通过模拟和REWIND试验验证了结果并给出方差估计建议。
2026-08-10 math.ST stat.AP stat.ME
The Predictive Individual Effect for Survival Data
正如《21世纪治愈法案》和监管机构最近的指导方针和倡议所表达的那样，以患者为中心的药物开发的呼声是响亮而明确的。在促成现代化药物开发和改善医疗保健活动的因素中，有一个很容易解释的临床效益指标。此外，如果处理效应随时间变化不恒定，则需要特别注意具有至事件发生时间终点的癌症试验。我们提出了预测性个体效应，这是在各种情况下以患者为中心的临床获益的有形指标。它可以通过标准预测计算在秩保持假设下获得，该假设先前已在治疗转换试验中使用。我们讨论了最近的四项肿瘤学试验，这些试验涵盖了具有比例和非比例风险的情况（延迟的处理效应或生存曲线交叉）。结果表明，预测性个体效应提供了超越p值、风险比估计值或中位生存期差异的有价值的见解。与标准统计指标相比，预测性个体效应是一种直接、易于解释的临床获益指标。它促进了临床医生、患者和其他各方之间的沟通，因此除了标准统计结果外，还应考虑使用它。
2021-12-20 stat.AP stat.ME
A Nonparametric Statistical Method for Two Crossing Survival Curves
在两组至事件发生时间数据的比较研究中，当两条生存曲线相互交叉时，可能难以使用对数秩检验和风险比（HR）来正确评估治疗获益。我们的目的是确定一种方法来评估两组在上述情况下的治疗效果。我们基于一种称为两条生存曲线之间的面积（ABS）的直观测量来量化治疗获益，这是临床试验中治疗获益的稳健测量，无论是否违反比例风险假设或两条生存曲线相互交叉。此外，我们提出了一种基于ABS的排列测试，我们评估了这种测试的有效性和可靠性与模拟数据。ABS置换检验是一种稳健的统计推断方法，具有可接受的第一类错误率和检测处理效应差异的卓越功效，尤其是在违反比例风险假设时。ABS可用于直观地量化随时间推移的治疗差异，并在复杂情况下提供可靠的结论，例如穿越生存曲线。R软件包“ComparisonSurv”包含所提出的方法，可从https://CRAN.R-project.org/package=ComparisonSurv获得。关键词：生存分析;两条生存曲线之间的面积;交叉生存曲线;治疗获益
2021-12-20 stat.AP stat.ME
Modeling Long Sequences in Bladder Cancer Recurrence: A Comparative Evaluation of LSTM,Transformer,and Mamba
Xinjiang University（新疆大学）
本研究比较LSTM、Transformer和Mamba三种长序列模型结合Cox模型分析膀胱癌复发数据，发现LSTM-Cox模型预测性能最佳（C指数达0.90），能有效识别复发风险因素并区分高低风险患者，为临床风险预测提供实用方案。
2024-07-19 cs.LG stat.ME stat.ML
Evidence synthesis with reconstructed survival data
我们提出了一种综合证据的时间事件终点汇总数据（AD）的荟萃分析的一般方法。我们的工作超越了以前的大多数元分析研究，使用重建的生存数据作为信息来源。本文介绍了一种贝叶斯多水平回归模型，即重建生存数据的元分析（MARS），通过对重建的生存信息与其他类型的汇总数据进行建模和整合，来估计风险比函数和生存概率。该方法试图减少选择偏倚，并从传统的方法局限于风险比估计放宽了对个体临床研究中比例风险的假设。在理论上，我们建立了MARS的渐近一致性，并探讨其相对效率的个人参与者数据（IPD）的荟萃分析。在模拟研究中，MARS表现出与IPD荟萃分析相当的性能，与真实值的偏差较小，这表明在有限样本的AD荟萃分析中可以实现很大的鲁棒性和效率。最后，我们将MARS应用于急性髓性白血病的荟萃分析，以评估微小残留病与生存的相关性，以帮助回应FDA对替代生物标志物在血液系统恶性肿瘤药物开发中的翻译使用的新关注。
2022-01-02 stat.ME
A tree-based scan statistic for database studies with time-to-event outcomes
The Ohio State University（俄亥俄州立大学）；Brigham and Women’s Hospital and Harvard Medical School（布莱根妇女医院和哈佛医学院）
提出三种基于树的扫描统计量方法，利用事件时间检测药物不良反应信号，并通过模拟和真实数据库研究验证其优于传统事件计数方法。
2026-10-01 stat.AP stat.ME
Likelihood Based Study Designs for Time-to-Event Endpoints
用于测量统计证据的似然方法遵守似然原理，同时保持有界和良好控制的频率特性。这些方法适用于序贯研究设计，因为它们在积累数据时测量统计证据的强度，而不需要调整计划或计划外的数据检查次数。然而，迄今为止，仅针对固定样本量设计开发了样本量预测。在本文中，我们考虑了时间事件结局的序贯研究设计，假设可能性方法将用于监测有效性和无效性的统计证据的强度。我们开发的样本量预测的目的是控制观察误导性的证据下的零假设和备择假设的概率，我们展示了如何在这种情况下管理的有效性和徒劳的考虑。我们亦考虑放宽在研究进行前须预先说明简单备择假设的规定。最后，我们结束了这些方法在第二阶段的癌症临床试验，以前是在贝叶斯框架内设计的比较说明。
2017-11-05 stat.ME
ResSurv: Cancer Survival Analysis Prediction Model Based on Residual Networks
Dalian Maritime University（大连海事大学）
针对 Cox 深度学习模型在高通量基因组数据上的过拟合与网络退化问题，提出融合残差结构和 CPH 偏似然损失的 ResSurv，实验表明其达到 SOTA。
2024-05-11 cs.LG stat.AP
Visualizing hypothesis tests in survival analysis under anticipated delayed effects
本文针对存在延迟效应导致非比例风险的时间至事件临床试验，提出一种图形化方法直接比较加权log-rank检验与基于RMST的检验，从而在功效和I类错误之外为选择主要分析方法提供更充分的依据。
2023-04-17 stat.AP stat.ME
A time-to-event three-outcome design for randomized phase II cancer trials
针对采用事件发生时间终点的随机II期癌症试验把握度不足、易出现决策灰色区间的问题，提出含或不含期中分析的三结局设计，助力更合理地选择试验参数。
2025-03-19 stat.ME
A modified weighted log-rank test for confirmatory trials with a high proportion of treatment switching
在确证性癌症临床试验中，根据监管标准，总生存期（OS）通常是意向治疗（ITT）分析的主要终点。在肿瘤进展后，通常分配到对照组的患者转换为实验治疗或同一类别的其他药物。与对照组相比，这种治疗转换可能会稀释新药的相对疗效，导致统计功效降低。可以通过缩短随访时间来减少估计偏倚，但这可能导致信息和把握度的损失。相反，我们提出了一种改进的加权对数秩检验（mWLR），旨在通过降低许多患者转换治疗时发生的事件的权重来平衡这些因素。由于权重应预先指定，并且治疗转换的影响未知，因此我们预测风险比函数，并使用其计算mWLR的权重。该方法可能包含来自先前试验的关于随时间推移的潜在风险比函数的信息。我们的动机是在转移性肾细胞癌患者中进行的依维莫司与安慰剂的RECORD-1试验，其中安慰剂组中几乎80%的患者在疾病进展后接受依维莫司治疗。大量的模拟表明，新的测试提供了相当高的效率比标准的对数秩检验在现实的情况下。
2020-05-19 stat.ME
Bayesian models for survival data of clinical trials: Comparison of implementations using R software
目的：为使用比例风险模型对具有生存终点的随机临床试验进行事后贝叶斯分析提供R中可用主要函数的使用指南。研究设计和设置：数据来源于ALLOZARGO试验，该试验对465例接受同种异体移植以预防肺部并发症的患者进行，并在阿奇霉素和安慰剂之间进行分配;随机化后2年的无气流下降生存率是主要终点。结果如下：尽管建模假设存在异质性，特别是基线风险（参数或非参数）和估计方法，但阿奇霉素效应的贝叶斯后验平均风险比（HR）估计值接近于通过极大似然方法获得的估计值。结论：贝叶斯模型可以使用各种R软件包实现，提供与最大似然估计密切一致的结果。这些模型提供了不可能以其他方式获得的概率陈述。
2019-09-09 stat.AP stat.CO
Biomarker-Guided Adaptive Enrichment Design with Threshold Detection for Clinical Trials with Time-to-Event Outcome
本文针对时间-事件结局临床试验，提出一种两阶段生物标志物引导的自适应RMST设计，结合阈值检测与患者富集，并给出效应估计、错误率控制、功效分析和样本量计算方法，通过模拟研究验证其性能。
2024-06-10 stat.ME
On window mean survival time with interval-censored data
针对区间删失数据，提出基于单点插补和Turnbull方法的WMST估计与检验方法，模拟显示其在非比例风险情形下优于RMST，效能与对数秩检验相当。
2025-02-27 stat.AP
Survival Analysis Using a 5-Step Stratified Testing and Amalgamation Routine in Randomized Clinical Trials
随机临床试验通常被设计来评估测试治疗相对于对照治疗是否延长生存期。患者异质性增加虽然有利于结果的普遍性，但可能会削弱常用统计方法检测治疗差异的能力，从而可能阻碍安全有效治疗的监管批准。针对这一问题提出了一种新的解决方案。在分析计划中预先规定了在任一治疗下可能预后生存的基线协变量列表。在分析阶段，使用所有观察到的生存时间，但对患者水平的治疗分配不知情，用弹性网Cox回归去除“噪声”协变量。条件推理树算法使用缩短的协变量列表将异质性试验人群分割为统计学上同质的患者亚群（风险分层）。患者水平治疗揭盲后，在每个形成的风险分层内进行治疗比较，并将分层水平结果合并用于总体统计推断。我们提出的5步分层测试和合并程序（5-STAR）的令人印象深刻的功率提升性能，相对于对数秩检验和其他不利用固有结构化患者异质性的常见方法，使用假设和两个真实数据集以及模拟结果进行说明。此外，强调了报告分层水平比较处理效应（加速失效时间模型拟合的时间比与模型平均值，以及根据需要，Cox比例风险模型拟合的风险比）的重要性，认为这是个性化用药的潜在推动因素。fiveSTAR R软件包可在https://github.com/rmarceauwest/fiveSTAR上获得。
2020-04-28 stat.AP stat.ME stat.ML
CaseCohortCoxSurvival: an R Package for Case-Cohort Inference for Relative Hazard and Pure Risk under the Cox Model
本文介绍了R包CaseCohortCoxSurvival，用于在Cox模型下进行病例-队列数据的相对风险和纯风险推断，支持分层、权重校准及缺失数据处理，解决了现有方法中方差估计不当和软件缺乏的问题。
2024-02-13 stat.AP
Adaptive clinical trial design with delayed treatment effects using elicited prior distributions
The University of Sheffield（谢菲尔德大学）；Novartis Pharma AG（诺华制药股份有限公司）
针对免疫肿瘤学等现代疗法中常见的延迟治疗效应，提出一种结合专家先验分布的自适应试验设计框架，通过中期分析指导早期停止决策，提高试验效率和稳健性。
2026-06-01 stat.ME
Multi-Dimensional Composite Endpoint Analysis via the Choquet Integral: Block Recurrent Encoding and Comparative Advantage Mapping
Nisantasi University Medical School（尼桑塔西大学医学院）
本文提出CWOT-CE方法，通过非加性模糊测度整合六个终点维度，优于传统方法，在高相关性和多成分效应场景中表现更优，提供更直观的解释。
2026-04-09 stat.AP stat.ME
Chauhan Weighted Trajectory Analysis reduces sample size requirements and expedites time-to-efficacy signals in advanced cancer clinical trials
本研究提出CWTA以同时分析癌症治疗轨迹中的多个等级终点，模拟显示其相较KM PFS/OS可降低14%–35%样本量，并将疗效信号提前2–6倍。
2024-06-24 stat.ME
Model-based dose finding under model uncertainty using general parametric models
对于平行组研究设计中单个时间点考虑的正态分布、同方差反应的情况，已充分开发了临床II期剂量反应研究设计和分析的统计方法学及相关软件实现。然而，在实践中，经常使用二元、计数或至事件发生时间终点，通常随时间重复测量，有时在交叉研究设计等更复杂的环境中测量。在本文中，我们开发了一种总体方法来执行有效的多重比较和建模的剂量发现，剂量反应形状的不确定性下，使用一般的参数模型。这里描述的框架是相当普遍的，涵盖了剂量发现使用广义非线性模型，线性和非线性混合效应模型，Cox比例风险（PH）模型等，除了核心框架，我们还开发了一种通用的方法，以适应剂量反应数据的计算和统计学上的有效方式。几个例子，使用各种不同的统计模型，说明了广泛的适用性的结果。为了进行分析，我们开发了R插件包DoseFinding，它为这里采用的一般方法提供了一个方便的接口。
2013-05-11 stat.ME
Designing clinical trials for the comparison of single and multiple quantiles with right-censored data
CNRS（法国国家科学研究中心）
本文提出了一种基于分位数比较的临床试验设计方法，通过新的功效公式和重采样方法，用于处理右删截数据下的生存分析。
2026-03-09 stat.ME
Sample size calculation based on the difference in restricted mean time lost for clinical trials with competing risks
本文提出了一种基于Weibull分布的受限平均损失时间差（RMTLdWeibull）的样本量计算方法，用于存在竞争风险的临床试验，模拟表明其能保持预定的检验效能和稳健性，性能优于或相似于基于SHR的方法。
2023-11-21 stat.AP stat.ME
Efficient and Debiased Learning of Average Hazard Under Non-Proportional Hazards
Dana-Farber Cancer Institute（达纳法伯癌症研究所）；Stanford University（斯坦福大学）；Harvard Medical School（哈佛医学院）
本文提出了一种半参数双重鲁棒框架，用于高效且去偏地估计非比例危害下的平均危害，解决了传统方法在高维干扰估计和sqrt{n}推断中的不足。
2026-02-13 stat.AP stat.ME stat.ML
Group Sequential Sample Size for Comparing Two Survival Probabilities at a Specific Time Point
Duke University（杜克大学）
提出一种新方法，在固定和组序贯试验设计中同时确定检验两个生存概率的样本量，控制I类错误，适用于比例风险假设不成立或含新辅助治疗的随机试验。
2026-06-11 stat.ME
Evaluation of histological findings with severity grade, to analyze toxicology in-vivo studies
体内毒理学研究的特点是具有不同尺度的多个主要终点。尽管指南和出版物提供了正态分布终点（如器官重量）和比例（如肿瘤发生率）的各种统计检验，但很少有方法可用于分级组织病理学结果，如0，+，++，+。这代表了统计分析的一个基本矛盾，因为这些分级结果有时显示出潜在毒性作用的高预测值。在这里，我们讨论了不同的方法比较，特别是从i）非常小的样本量的设计和ii）毒理学家的解释性的观点。推荐一种新的方法，其中对分数水平的所有类组合进行同时测试，例如（0，+）vs（++，+）。相应的R代码以数据示例的方式提供。
2022-01-08 stat.AP
Using Bayesian Evidence Synthesis Methods to Incorporate Real World Evidence in Surrogate Endpoint Evaluation
目的：传统上，替代终点的验证是使用RCT数据进行的。然而，RCT数据可能过于有限，无法验证替代终点。在本文中，我们试图通过纳入真实世界证据（RWE）来改善替代终点的验证。研究设计和环境：我们使用来自比较RWE（cRWE）和单组RWE（sRWE）的数据，以补充RCT证据，用于评估无进展生存期（PFS）作为转移性结直肠癌（mCRC）总生存期（OS）的替代终点。使用来自RCT、cRWE和匹配sRWE的处理效应估计值（比较抗血管生成治疗与化疗），根据对PFS的处理效应，为替代模式和对OS的处理效应预测提供信息。结果：共纳入7项RCT、4项cRWE研究和3项匹配的sRWE研究。在RCT中增加RWE降低了替代关系参数估计值的不确定性。在RCT中添加RWE还提高了使用观察到的PFS效应数据获得的OS处理效应预测的准确度和精密度。结论：将RWE添加到RCT数据中提高了描述PFS和OS的处理效应与预测临床获益之间替代关系的参数的精度。
2021-12-16 stat.AP stat.ME
Causal Survival Analysis in Platform Trials with Non-Concurrent Controls
Division of Biostatistics, Department of Population Health, New York University（纽约大学人口健康系生物统计处）
本文提出了一种因果生存分析框架，针对平台试验中同时对照群体的治疗特异性生存曲线及RMST，通过非参数识别和双稳健估计方法提升精度，验证了合并非同时对照的条件和限制。
2026-08-12 stat.ME
A General Machine Learning Framework for Survival Analysis
LMU Munich（慕尼黑大学）
事件发生时间数据的建模，也称为生存分析，需要专门的方法，可以处理删失和截断，随时间变化的特征和影响，并扩展到多个竞争事件的设置。然而，许多用于生存分析的机器学习方法仅考虑右删失数据和比例风险假设的标准设置。提供扩展的方法通常最多解决这些挑战的一个子集，并且通常需要无法直接集成到标准机器学习工作流程中的专用软件。在这项工作中，我们提出了一个非常通用的机器学习框架的时间到事件的分析，使用数据增强策略，以减少复杂的生存任务，标准的泊松回归任务。这种重新表述是基于发达的统计理论。使用所提出的方法，可以优化泊松（对数）似然的任何算法，例如梯度提升树、深度神经网络、基于模型的提升等等，都可以在时间到事件分析的上下文中使用。所提出的技术不需要任何假设的事件时间的分布或功能形状的功能和相互作用的影响。基于所提出的框架，我们开发了新的方法，具有竞争力的专业国家的最先进的方法在准确性和多功能性方面，但相对较小的投资的编程工作或专业的方法学知识的要求。
2021-04-17 cs.LG stat.CO stat.ML
Interim Monitoring as an Information-Time Alignment Problem: The WCR Framework for Time-to-Event Trials
Department of Biostatistics, St. Jude Children’s Research Hospital（圣裘德儿童研究医院生物统计系）
提出WCR框架，通过锁定队列和校准随访要求参数化随访成熟度，解决事件驱动与入组驱动设计的时序矛盾，控制I类错误和功效，平衡日历时间、成熟度和决策延迟。
2026-06-16 stat.ME
Competing Risk Analysis in Cardiovascular Outcome Trials: A Simulation Comparison of Cox and Fine-Gray Models
Global Statistical Sciences, Eli Lilly and Company（全球统计科学，礼来公司）
本研究比较了Cox模型和Fine-Gray模型在心血管结局试验中的表现，发现低竞争风险下Cox模型更适用，而高竞争风险时需考虑替代方法。
2026-11-09 stat.AP stat.ME
Joint modeling of longitudinal drug using pattern and time to first relapse in cocaine dependence treatment data
可卡因康复研究中的一个重要终点变量是治疗后患者首次复发的时间。我们提出了一种基于功能数据分析的联合建模方法，以研究基线纵向可卡因使用模式和首次复发间隔删失时间之间的关系。对于基线可卡因使用模式，我们考虑了自我报告的可卡因使用量轨迹和二分使用轨迹。广义纵向轨迹内的变化是通过一个潜在的高斯过程，其特征在于由几个领先的功能主成分建模。基线纵向轨迹和首次复发时间之间的关联建立在潜在主成分分数上。潜在的高斯过程的平均值和特征函数以及首次复发时间的风险函数使用惩罚样条非参数建模，联合模型中的参数由基于Metropolis-Hastings步骤的Monte Carlo期望最大化算法估计。提出了一种基于有效自由度的Akaike信息准则（AIC）来选择参数，并提出了一种修正的经验信息来估计估计量的方差-协方差阵。
2015-11-17 stat.AP
Vaccine Efficacy Estimands Implied by Common Estimators Used in Individual Randomized Field Trials
Biostatistics Research Branch, National Institute of Allergy and Infectious Diseases（过敏和传染病研究所生物统计研究分支）；NIH Clinical Center（美国国立卫生研究院临床中心）
本文探讨了个体随机现场试验中常用估计器隐含的疫苗效力估计量，分析了其在不同时间点的解释困难及敏感性分析方法。
2026-01-26 stat.AP stat.ME
The use of restricted mean survival time to estimate treatment effect under model misspecification, a simulation study
本文通过Gamma干扰素试验模拟，比较参数型与非参数型RMST估计量在协变量遗漏、结点误设及曲线交叉下的检验效能与I类错误率。
2023-11-03 stat.AP stat.ME
